Notiziario FFC Ricerca - n. 59 Autunno 2021

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L INTERVISTA AD AIFA

COME SI ARRIVA A UN'APPROVAZIONE. IL PRESENTE E UNO SGUARDO SUL FUTURO

o scorso 5 luglio è stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina per l'immissione in commercio di nuovi farmaci per il trattamento della fibrosi cistica. Una svolta storica per il mondo della ricerca FC e un'innovazione rivoluzionaria, decisamente vitale per le persone in attesa di cura. Le scelte sono maturate a Roma, nel palazzo AIFA di via del Tritone che per mesi ha avuto puntati addosso gli occhi di una comunità in attesa, affiancata dall'impegno congiunto delle tre organizzazioni - FFC Ricerca, LIFC e SIFC - che con funzioni diverse si occupano di fibrosi cistica in Italia e che hanno portato la voce e l'urgenza delle persone con FC al tavolo delle trattative. Nonostante la potenza della svolta, la vicenda non è tuttavia chiusa. Accanto al sollievo di chi ha ottenuto la prescrizione a carico del SSN, anche l'amarezza di chi è stato escluso dal novero degli eleggibili ai nuovi farmaci: persone che oggi sperano in un allargamento del numero di mutazioni del gene CFTR accolte o nella scoperta di altre terapie in grado di offrire a tutti una cura. Abbiamo scelto di parlarne con i protagonisti dell'istruttoria condotta da AIFA e arrivata a conclusione alla fine del giugno scorso: un'intervista a due voci con Giuseppe Traversa, dirigente Area Strategia ed Economia del Farmaco, ed Enrico Costa, dirigente Settore Affari Internazionali dell'Agenzia Italiana del Farmaco.

Qual è il quadro delle regole entro cui si muove AIFA per arrivare alla propria decisione? Il principio fondamentale su cui si basa la valutazione di un farmaco da parte di AIFA è l'efficacia comparativa. Questo approccio è finalizzato a definire il valore terapeutico di un farmaco, il suo place in therapy* rispetto alle altre strategie terapeutiche esistenti, e a indirizzare il processo negoziale. Nel quadro delle regole Europee, infatti, all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) è affidato il compito di valutare la qualità e il rapporto rischio/beneficio assoluto di ciascun farmaco. Quando questo rapporto risulta positivo, il farmaco può ricevere un parere favorevole alla commercializzazione, senza però informazioni - nella quasi totalità dei casi - sul suo valore terapeutico rispetto agli altri farmaci utilizzati nello stesso setting assistenziale. Nella foto in alto: a destra, Giuseppe Traversa, Area Strategia ed Economia del Farmaco, con Enrico Costa, Settore Affari Internazionali di AIFA

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Oltre all'efficacia terapeutica, quali voci vengono analizzate per definire il valore del farmaco? La valutazione del valore di un farmaco si

basa principalmente sul beneficio terapeutico incrementale rispetto alle alternative disponibili, sulla gravità della patologia in esame e, non ultimo, sulla solidità delle evidenze prodotte a supporto della valutazione stessa. Che peso ha l'eliminazione dei costi generati dalla malattia non curata: dai ricoveri ricorrenti al trapianto? L'impatto economico che un farmaco può avere sui costi diretti e indiretti, sanitari e no, è uno degli aspetti considerati nell'analisi multidimensionale che porta alla definizione di un accordo negoziale. Ovviamente, è essenziale concentrarsi sul valore relativo, allo scopo di garantire l'accesso a terapie efficaci anche quando non si riducono i costi generati dalla malattia. Nella trattativa con l'azienda farmaceutica, quali aspetti vengono considerati per arrivare alla definizione del prezzo del farmaco? È evidente che la definizione del prezzo di un farmaco è uno degli aspetti più com-

* Place in therapy indica il ruolo del medicinale in uno specifico contesto terapeutico, tenuto conto delle alternative già a disposizione.


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