Gianni Mastella e Giorgio Berton
A destra, Giorgio Berton nel 2013 con Lucio Luzzatto durante un Comitato scientifico FFC
BERTON RICORDA MASTELLA
L'UOMO CHE AVEVA UN SOGNO: VINCERE LA FIBROSI CISTICA Il prof, come chiamavano in molti Gianni Mastella, ha avuto nella vita una grande opportunità. All'inizio come medico pediatra ha osservato con impotenza, e immaginiamo grande frustrazione, bambini affetti da una malattia grave, impietosa nel suo decorso. Negli anni ha definito, si può quasi dire imposto, nel nostro Paese uno standard di diagnosi, di cure, di servizi e di strutture adeguate a migliorare le condizioni e l'aspettativa di vita dei pazienti con fibrosi cistica (FC). Basta pensare al lavoro dedicato alla formazione di medici e alla realizzazione dello screening neonatale e dell'innovativa legge 548/93. Verso la fine della sua vita ha potuto però vedere la luce in fondo al tunnel: l'utilizzo di farmaci che migliorano la funzione della proteina codificata dal gene mutato nella FC. Questo è il risultato di un lungo percorso di ricerca sulle basi molecolari della FC, ricerca che Gianni Mastella è sempre stato convinto rappresentasse il modo più efficace per arrivare a una cura per la FC. Quando fece costruire il Centro FC a Verona volle che ci fosse spazio per un laboratorio di ricerca attrezzato ad affrontare questa sfida. Nel laboratorio fece crescere, con la direzione, inizialmente mia, e poi per diversi anni di Giulio Cabrini, un gruppo di ricercatori che fu il primo in Italia a fare ricerca competitiva in campo internazionale sui meccanismi di regolazione della CFTR e il suo ruolo nel modulare l'infiammazione polmonare. Non si risparmiava sulle risorse da dare al laboratorio: i fondi per nuove apparecchiature e reagenti per la ricerca saltavano sempre fuori. Il credere fortemente nella ricerca ha portato Gianni Mastella a concepire uno strumento che le facesse fare un salto di qualità. Nasce la Fondazione (FFC) come opportunità per spostare gli interessi di studio di ricercatori italiani di valore verso la FC. In questi ultimi vent'anni, dopo il suo allontanamento dal letto del malato, il prof ha visto allargarsi la ricerca sulla FC in Italia in modo probabilmente imprevedibile: 417 progetti finanziati dal 2002 al 2020, 150 laboratori coinvolti, oltre 700 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali; soprattutto, lo sviluppo di filoni di ricerca d'avanguardia (il far front of science come lo chiamano gli anglosassoni). Il recente passato che Gianni Mastella ha sollecitato e il prossimo futuro, che lui stesso aveva delineato in alcune note scritte l'anno scorso, finiscono per sovrapporsi. Lo sintetizziamo brevemente.
Un piano per la Ricerca FFC Innanzitutto FFC ha deciso di investire molto sui finanziamenti a ricerche tese a scoprire nuovi farmaci che ottimizzino la cosiddetta correzione (vale a dire la veicolazione sulla membrana plasmatica di una CFTR funzionante) delle mutazioni più frequenti. Un composto emerso dalle ricerche derivate dal progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF), finanziato da FFC assieme a Ospedale Pediatrico Istituto Giovanna Gaslini e Istituto Italiano di Tecnologia (IIT), sta affrontando le tappe finali della sua validazione come farmaco per uso nell'uomo (vedi articolo di Tiziano Bandiera a pagina 17). Inoltre, nuovi composti sono emersi da ricerche finanziate da FFC che presentano l'interessante caratteristica di agire in modo sinergico con i classici correttori usati in clinica. Essi consolidano l'evidenza che un'ottimale correzione della funzione di CFTR richiede una combinazione di farmaci che si leghino a siti diversi della proteina.
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Nuovi composti sono emersi da ricerche finanziate da FFC che presentano l'interessante caratteristica di agire in modo sinergico con i classici correttori usati in clinica.
