PROGETTI E SERVIZI FFC 2021

LE NUOVE SFIDE DELLA RICERCA FFC

Alla chiusura del bando il 15 febbraio 2021, sono arrivati alla Fondazione 51 proposte di ricerca, ripartite nelle cinque aree di studio indicate da Fondazione.

AREA 1 - 10 progetti

Linea mirata allo studio del difetto di base e degli approcci farmacologici per correggere la proteina CFTR difettosa. Quest'anno il bando specificava molto dettagliatamente quale tipo di proposte erano pertinenti a quest'area: nuovi modulatori per CFTR-F508del mutata o per mutazioni attualmente non sensibili ai modulatori correnti; composti con azione di rinforzo dei modulatori; molecole rivolte a canali alternativi per il trasporto del cloro; sviluppo di terapie basate su gene o RNA editing.

AREA 2 - 9 progetti

È una linea di ricerca di notevole interesse e possibilità di sviluppo in quanto dedicata all'identificazione e validazione di nuovi modelli in vivo o ex vivo (modelli animali o modelli derivati da tessuti prelevati da malati viventi). Questi servono a predire e monitorare l'efficacia delle nuove terapie finalizzate a correggere il difetto di CFTR, con speciale riguardo a quello dovuto a mutazioni non sensibili ai modulatori correnti.

AREA 3 - 16 progetti

Riguarda l'infezione polmonare e attiva proposte per lo studio di nuove strategie antimicrobiche, con speciale indicazione per quelle rivolte al trattamento di microorganismi difficili da trattare.

AREA 4 - 9 progetti

È la linea che indaga le strategie per contenere l'infiammazione, che è esaltata in FC e determinante nel danno progressivo dei polmoni, fino all'insufficienza respiratoria.

AREA 5 - 7 progetti

Coinvolge la ricerca clinica: anche per questa linea, il bando contiene dettagli precisi, indicanti come temi la prevenzione, la diagnosi, la cura, l'organizzazione sanitaria e una speciale attenzione all'organizzazione di trial clinici di fase IV, quelli che studiano l'effetto di nuovi farmaci approvati ma osservati per la prima volta nei loro effetti nella vita reale.

I ricercatori hanno risposto in modo soddisfacente all'appello di Fondazione che, in particolare per le aree 1 e 2, poneva vincoli precisi.

È quindi di buon auspicio che ben 19 progetti si collochino nell'ambito più avanzato e stimolante della ricerca FC, quello che fa intravedere la luce in fondo al tunnel: ricerca di farmaci o altri interventi mirati a una terapia che il professor Mastella avrebbe chiamato di radice. A cui aggiungere ricerca pressante sui modelli in vivo ed ex vivo per poter predire l'effetto di questi interventi in maniera personalizzata e più veloce rispetto al trial clinico tradizionale.

LE TAPPE

Il Comitato scientifico, presieduto dal professor Giorgio Berton, fornisce una prima valutazione dei 51 progetti entro la fine di marzo.

Le proposte che superano l'esame vengono inviate agli esperti internazionali, almeno due per ciascun progetto, selezionati in base alle loro specifiche competenze scientifiche. FFC dispone di un ampio archivio di referees: in totale oltre 450, di cui più di 200 europei e circa altrettanti nordamericani.

Nel giro di due mesi, gli esperti restituiscono a FFC una dettagliata e complessa griglia di valutazione.

Nella seduta di inizio estate, considerati i pareri degli esperti internazionali, il Comitato scientifico seleziona i migliori progetti per il finanziamento.