TASK FORCE FOR CYSTIC FIBROSIS

PROSEGUE IL CAMMINO DEL PROGETTO STRATEGICO FFC

Il progetto strategico Task Force, promosso e finanziato da Fondazione Ricerca FC con un investimento complessivo di 2 milioni 700 mila euro, è partito nel 2014 con l'obiettivo di ottenere nuovi correttori della proteina CFTR, più efficaci di quelli allora esistenti. La fase di discovery ha portato ad un correttore molto potente, ARN23765.

Dopo un primo studio delle caratteristiche di questa molecola, ARN23765 è stato sottoposto ad una serie mirata di saggi in vitro: i risultati non hanno evidenziato particolari criticità riguardo alla sicurezza. Il composto è stato pertanto selezionato come candidato per lo sviluppo preclinico, il primo passaggio per diventare un farmaco. Il percorso verso la sperimentazione clinica è proseguito con un'ulteriore fase di derisking, condotta nei laboratori di Aptuit Verona, che si è conclusa a luglio 2020. Dagli studi condotti da Aptuit non sono emersi problemi di tossicità nell'animale.

Contemporaneamente agli studi di derisking, il Team di Task Force ha avviato la ricerca di un partner per proseguire e completare lo sviluppo preclinico, passaggio necessario per potere iniziare la sperimentazione clinica. Considerati i recenti progressi nella terapia della fibrosi cistica, che hanno portato all'approvazione di Trikafta (Kaftrio in Europa), una combinazione di due correttori ed un potenziatore, il Team ha rivolto la sua attenzione a potenziali partner che disponessero di almeno un correttore con meccanismo d'azione diverso e complementare a quello di ARN23765. Negli ultimi mesi del 2020, il Team ha iniziato contatti con un potenziale partner che ha sviluppato correttori con meccanismo d'azione complementare a quello di ARN23765. Con questo partner è stato dapprima firmato un accordo di riservatezza, a cui ha fatto seguito uno scambio di informazioni e dati sui rispettivi composti.

Attualmente, è in corso la negoziazione che ci si attende porti alla firma di un accordo che prevede un dettagliato percorso per arrivare alla sperimentazione clinica della combinazione dei composti.

Ulteriori aggiornamenti al riguardo verranno forniti in una prossima comunicazione, sempre nell'ambito, però, di quanto è possibile rivelare secondo le clausole dell'accordo di riservatezza.

TB