Aprobaciones recientes de Salud Canadá en 2025

por Brigitte Leonard, Ph.D.

Salud Canadá ha aprobado cuatro nuevos medicamentos innovadores desde la última edición de E3 Advocacy en abril de 2025 (Tabla 1).

Una nueva opción para los canadienses diagnosticados con la enfermedad de Pompe La enfermedad de Pompe es un trastorno genético poco común que daña las células musculares y nerviosas de todo el cuerpo. Está causada por mutaciones en el gen (GAA), responsable de producir una enzima (alfaglucosidasa ácida) que descompone el glucógeno en glucosa dentro de la célula.

El exceso de carbohidratos que consumimos se almacena en nuestro cuerpo como glucógeno en el hígado y las células musculares El glucógeno se descompone en glucosa para proporcionar energía según la demanda Las personas con enfermedad de Pompe no pueden acceder a esta reserva energética, y la acumulación de glucógeno provoca debilidad muscular progresiva, especialmente en el corazón, el músculo esquelético, el hígado y el sistema nervioso. Sin un tratamiento eficaz, la enfermedad de Pompe puede provocar complicaciones potencialmente mortales.

Health Canada aprobó el tratamiento innovador de Amicus Therapeutics, Pombiliti (Cipaglucosidasa alfa), en abril de 2025 Pombiliti es una terapia de reemplazo enzimático que se puede utilizar en combinación con miglustat para tratar la enfermedad de Pompe La aprobación de Pombiliti se basó en un ensayo clínico de fase III denominado PROPEL Pombiliti más miglustat proporciona mejoras clínicamente significativas en la función motora y respiratoria, en comparación con el tratamiento estándar actual (alglucosidasa alfa más placebo), con un perfil de seguridad comparable

Nueva esperanza para los canadienses con colangitis biliar primaria (CBP). La colangitis biliar primaria (CBP) es una enfermedad hepática autoinmune, crónica y progresiva poco frecuente que afecta principalmente a mujeres. La CBP es causada por anticuerpos que atacan las células de los conductos biliares, destruyendo progresivamente los pequeños conductos biliares del hígado e impidiendo el flujo biliar. La bilis se acumula en el hígado, causando daño, fibrosis y cirrosis. La cirrosis aumenta el riesgo de complicaciones, como insuficiencia hepática y la posible necesidad de un trasplante.

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Los síntomas son prurito intenso, debilidad, fatiga, ojos y boca secos, malestar abdominal, osteoporosis, colesterol alto e ictericia

La eficacia actual del tratamiento se limita a abordar los síntomas y ralentizar la progresión El UDCA, un ácido biliar hidrófilo terciario, es el fármaco de primera línea aprobado para pacientes con CBP; sin embargo, el 40 % de los pacientes no responde adecuadamente y experimenta efectos adversos significativos El trasplante de hígado es un procedimiento extremo con varias limitaciones [1] El ácido obeticólico, un agonista selectivo del receptor farnesoide X, está aprobado como terapia de segunda línea Sin embargo, menos del 50 % de los pacientes logran una respuesta bioquímica Puede agravar el prurito [1] Estas limitaciones de las opciones de tratamiento disponibles actualmente resaltan la necesidad apremiante de un tratamiento eficaz y mejor tolerado para los pacientes con CBP

Health Canada aprobó el innovador tratamiento de Ipsen Pharmaceutical, Iqirvo (elafibranor), en abril de 2025 Iqirvo es un tratamiento oral que se centra en dos formas de una molécula llamada PAPR Iqirvo permite reducir la producción de ácidos biliares y mejorar el flujo biliar, lo que ayuda a aliviar el daño hepático.

La aprobación de Iqirvo se ha basado en un ensayo clínico de fase III denominado ELATIVE. Iqirvo proporciona una mejora significativa en la respuesta bioquímica de los pacientes con CBP con respuesta inadecuada o intolerancia al AUDC. Iqirvo es una opción crucial para ayudar a reducir la actividad de la enfermedad y aliviar los síntomas. Sin embargo, aún estamos a la espera de datos para determinar si estos se traducen en beneficios para la salud a largo plazo mediante el análisis de la evidencia en la práctica clínica y el ensayo de fase III denominado ELFIDENCE.

Introducción de una nueva opción de tratamiento para canadienses con psoriasis La psoriasis es una enfermedad cutánea crónica, frecuente y prolongada que causa sarpullido con placas escamosas y con picazón, más comúnmente en rodillas, codos, tronco y cuero cabelludo En la psoriasis, el ciclo de vida de las células cutáneas se acelera significativamente, lo que provoca la acumulación de células muertas en la superficie de la epidermis Puede ser dolorosa, interferir con el sueño y dificultar la concentración La afección tiende a fluctuar en ciclos, con periodos de exacerbación de semanas o meses, seguidos de periodos de remisión. Los desencadenantes comunes en personas con predisposición genética a la psoriasis incluyen infecciones, cortes o quemaduras, y ciertos medicamentos. Existen tratamientos para ayudarle a controlar los síntomas. También puede probar hábitos de vida y estrategias de afrontamiento para controlar la psoriasis de forma más eficaz.

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Sin embargo, las tasas de fracaso del tratamiento de la psoriasis pueden ser relativamente altas, oscilando entre el 48% y el 75%, dependiendo del tipo de tratamiento y de los factores individuales del paciente, lo que subraya la necesidad de opciones adicionales

Health Canada aprobó la innovadora crema de Organon, NDUVRA (tapinarof), en abril de 2025. La aprobación de NDUVRA se basa en los resultados de dos estudios fundamentales de fase III llamados PSOARING 1 y PSOARING 2.

NDUVRA demostró una alta eficacia en la reducción del prurito en múltiples parámetros de resultado informados por los pacientes, con mejoras rápidas, estadísticamente significativas y clínicamente significativas. La alta proporción de pacientes que alcanzaron el objetivo terapéutico de un estado sin prurito en la semana 12 (50%) es un resultado clínico destacable para una crema tópica no esteroidea en el tratamiento de la psoriasis en placas de leve a grave.

¿Y qué pasa con la enfermedad ocular tiroidea?

La enfermedad ocular tiroidea (TED), también conocida como enfermedad ocular de Graves, es un trastorno autoinmune que afecta los tejidos y músculos que rodean los ojos, causando a menudo hinchazón, ojos saltones y otros problemas de visión No es una enfermedad directa de la tiroides, sino que está relacionada con una respuesta inmunitaria anormal

El cuerpo produce autoanticuerpos (normalmente contra los receptores de TSH, el principal receptor que controla la actividad tiroidea, pero pueden estar involucrados otros componentes). Estos autoanticuerpos y las células inmunitarias relacionadas atacan los tejidos de la órbita ocular.

El tratamiento convencional para la TED se centra en reducir la inflamación y aliviar los síntomas, preservando la visión. Estos incluyen desde gotas oftálmicas y lubricantes hasta antiinflamatorios, cirugía y radioterapia. Si bien los tratamientos actuales pueden reducir la actividad de la enfermedad y mejorar los síntomas, aún existe una necesidad significativa de terapias más efectivas, menos invasivas y personalizadas, especialmente en el manejo de enfermedades crónicas, la prevención de enfermedades y la mejora de la calidad de vida

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Health Canada aprobó la innovadora terapia de Amgen, Tepezza (teprotumumab), en abril de 2025 Tepezza está indicado en adultos para el tratamiento de la TED activa de moderada a grave Se trata de un anticuerpo que actúa sobre el receptor del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1R) en los tejidos orbitarios, lo que interrumpe la inflamación y la hinchazón tisular en la TED

La aprobación de Tepezza se basó en dos ensayos clínicos de fase III, denominados OPTIC y OPTIC-J Teprotumumab mejoró significativamente el abultamiento ocular en comparación con placebo en pacientes con TED de larga duración y baja inflamación, demostrando su eficacia independientemente de la duración o actividad de la enfermedad. El perfil de seguridad fue comparable al previamente reportado.

Brigitte Leonard, Ph.D.

Brigitte ha tenido el privilegio de trabajar en el sector farmacéutico durante más de 20 años, contribuyendo a brindar tratamientos transformadores a los pacientes con los más altos estándares éticos. Ahora, desea compartir sus conocimientos y utilizar sus habilidades científicas, estratégicas y de comunicación para ayudar a la comunidad de pacientes.

Obtuvo su doctorado en Ciencias Biomédicas en la Universidad de Montreal en 2003. Realizó su investigación doctoral en el Centro de Investigación del Hospital Maisonneuve-Rosemont. Desarrolló un ensayo diagnóstico cuantitativo para el linfoma no Hodgkin y evaluó la relevancia de este marcador en la evolución del paciente.

Por Brigitte Leonard, Ph.D.

La Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías en Salud (CDA/CADTH) es una organización independiente sin fines de lucro que ofrece evaluaciones basadas en la evidencia sobre medicamentos, dispositivos médicos y tecnologías sanitarias para facilitar la toma de decisiones informadas en el sistema de salud canadiense. La CDA/CADTH colabora con los gobiernos federales, provinciales y territoriales (excepto Quebec) para evaluar la eficacia clínica, la rentabilidad y el impacto general de las intervenciones sanitarias nuevas y existentes. Mediante la realización de Evaluaciones de Tecnologías Sanitarias (ETS), la formulación de recomendaciones de reembolso y la elaboración de informes de orientación, la CDA/CADTH desempeña un papel crucial en la formulación de políticas sanitarias, garantizando que los pacientes, los profesionales sanitarios y los responsables políticos tengan acceso a información fiable y con base científica para mejorar los resultados sanitarios y optimizar la asignación de recursos.

¡Buenas noticias de Heal Canada! Nos complace anunciar el lanzamiento de nuestra nueva serie de podcasts, Voces Empoderadoras, dedicada a difundir las historias y perspectivas de pacientes, profesionales de la salud y defensores de las comunidades de trastornos sanguíneos y enfermedades raras. Cada episodio presentará conversaciones significativas sobre las experiencias de los pacientes, las investigaciones emergentes y el panorama cambiante de la defensa de la salud. A través de Voces Empoderadoras, buscamos educar, inspirar e impulsar el cambio, presentando perspectivas del mundo real. Estén atentos a nuestro primer episodio, próximamente, ¡porque cada voz cuenta!

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