Una perspectiva canadiense

El acceso a medicamentos oportunos, apropiados y asequibles es fundamental para todos los canadienses, pero cuando se trata de niños, la situación es aún más grave. Los pacientes pediátricos no son simplemente "adultos pequeños"; tienen necesidades fisiológicas, de desarrollo y psicosociales únicas que deben tenerse en cuenta al brindar atención médica Sin embargo, en Canadá, persisten importantes barreras que impiden el acceso a medicamentos pediátricos, desde la limitada aprobación de medicamentos específicos para pediatría hasta brechas en la cobertura y la prescripción fuera de indicación En este contexto, la defensa del paciente se vuelve no solo importante, sino esencial. Los defensores desempeñan un papel clave para garantizar que las voces de los niños, a menudo silenciadas o subrepresentadas, se escuchen en todos los niveles del sistema de salud.

Este artículo explora la importancia del acceso a los medicamentos para los pacientes pediátricos, los desafíos únicos que enfrentan en Canadá y por qué la defensa del paciente debe estar a la vanguardia del cambio.

Farmacoterapia pediátrica: una necesidad crítica

Los niños con enfermedades crónicas, enfermedades raras, cáncer o enfermedades agudas dependen de una variedad de medicamentos para controlar los síntomas, mejorar la calidad de vida o incluso sobrevivir.

Algunos ejemplos incluyen la insulina para la diabetes tipo 1, la quimioterapia para el cáncer pediátrico, los fármacos biológicos para la artritis juvenil y los antiepilépticos para los trastornos convulsivos Para muchas familias, acceder a estos tratamientos es una experiencia compleja y estresante

Si bien Canadá se enorgullece de contar con un sistema de salud universal, la cobertura de medicamentos recetados no está asegurada universalmente En cambio, el acceso a los medicamentos depende de una combinación heterogénea de planes provinciales de medicamentos, seguros privados y gastos de bolsillo. Para los pacientes pediátricos, cuya atención a menudo implica tratamientos especializados que no siempre están cubiertos por los formularios públicos, el resultado puede ser un retraso en el tratamiento, una carga financiera o, en algunos casos, la ausencia total de tratamiento.

La importancia del acceso a los medicamentos para los pacientes pediátricos: por qué los niños necesitan más la defensa del paciente – Una perspectiva canadiense (continuación)

Desafíos únicos para los niños en Canadá

Aprobaciones limitadas de medicamentos para uso pediátrico

Una de las preocupaciones más apremiantes es que muchos medicamentos utilizados en niños no han sido aprobados formalmente para la población pediátrica Según la Sociedad Canadiense de Pediatría, más del 50 % de los medicamentos recetados a niños se recetan fuera de indicación, es decir, no han sido probados ni aprobados específicamente para ese grupo de edad Esto se debe en parte a la falta de ensayos clínicos pediátricos, a los obstáculos regulatorios y a la falta de incentivos para que las compañías farmacéuticas busquen indicaciones pediátricas en Canadá. Esto presenta riesgos en términos de eficacia y seguridad, ya que los niños metabolizan los medicamentos de forma diferente a los adultos. Sin datos pediátricos sólidos, los profesionales sanitarios deben realizar estimaciones precisas sobre la dosis, la frecuencia y los efectos secundarios, lo que podría poner en peligro los resultados.

Disparidades en la cobertura y el acceso

El acceso a los medicamentos varía considerablemente entre provincias y territorios. Si bien algunas provincias han establecido programas especiales para niños (como OHIP+ en Ontario, que cubre la mayoría de los medicamentos recetados para menores de 25 años sin seguro privado), otras dependen en gran medida de planes públicos sujetos a la comprobación de recursos o exigen copagos. Para las familias con bajos ingresos o quienes viven en comunidades rurales o indígenas, la combinación de costos, desplazamientos y trámites administrativos puede ser abrumadora.

Acceso a enfermedades raras y medicamentos huérfanos

Los niños representan una proporción desproporcionada de pacientes con enfermedades raras, muchos de los cuales carecen de tratamientos aprobados por Health Canada Incluso cuando existen tratamientos, el sistema canadiense de revisión y reembolso es lento y, a menudo, restrictivo Por ejemplo, si bien la Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías en Salud (CADTH) realiza evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS) para los planes públicos de medicamentos, sus criterios a menudo excluyen las necesidades reales y las mejoras en la calidad de vida, vitales para los pacientes pediátricos con enfermedades raras o potencialmente mortales. Esto provoca retrasos significativos o incluso la denegación directa de financiación, a pesar de las aprobaciones internacionales.

La importancia del acceso a los medicamentos para los pacientes pediátricos: por qué los niños necesitan más la defensa del paciente – Una perspectiva canadiense (continuación)

El papel de la defensa del paciente pediátrico en Canadá

Las organizaciones de defensa, los cuidadores y los profesionales de la salud son actores vitales para acortar la distancia entre los pacientes pediátricos y los medicamentos que necesitan. En un sistema donde los niños a menudo no pueden defenderse por sí mismos, los aliados adultos deben defender sus voces.

1. Amplificando la voz del paciente pediátrico

Los niños dependen de otros para tomar decisiones en su nombre: padres, cuidadores, médicos y legisladores La defensa de sus derechos garantiza que estas decisiones reflejen el interés superior del niño, fundamentadas en la experiencia vivida, la evidencia clínica y consideraciones éticas Grupos como SickKids, Children’s Healthcare Canada y diversas fundaciones especializadas en enfermedades se han convertido en importantes promotores de la concienciación sobre las desigualdades en la salud pediátrica.

2. Impulsar la reforma de políticas y la expansión de la cobertura

Los defensores impulsan mejoras en las políticas federales y provinciales, como la emergente estrategia nacional de atención farmacéutica de Canadá. Un plan verdaderamente universal debe considerar a la población pediátrica, garantizar el acceso a medicamentos adecuados para cada edad, eliminar los copagos de medicamentos esenciales y priorizar la revisión y financiación rápidas de medicamentos para niños con enfermedades raras

3. Fomento de la investigación y los ensayos pediátricos

Las organizaciones de defensa también desempeñan un papel crucial a la hora de impulsar una mayor investigación pediátrica. En Canadá, esto implica promover la financiación para apoyar ensayos clínicos pediátricos, marcos éticos para la participación infantil e incentivos para que los fabricantes busquen indicaciones pediátricas. Por ejemplo, iniciativas como la Red Canadiense de Ensayos Clínicos Pediátricos son un paso en la dirección correcta, pero requieren apoyo y atención constantes

4. Impactos reales del acceso retrasado

Las consecuencias de retrasar o denegar el acceso a la medicación pueden ser devastadoras. Consideremos el caso de un niño con un trastorno genético poco común, como la atrofia muscular espinal (AME), cuyo tratamiento temprano con terapia génica o fármacos modificadores de la enfermedad puede mejorar significativamente la esperanza y la calidad de vida Cada día sin tratamiento puede suponer un daño irreversible

Las familias suelen recurrir a campañas de financiación colectiva o de defensa para recaudar fondos o llamar la atención del público, algo a lo que ningún padre debería verse obligado en un país con sanidad pública

Otro ejemplo incluye los retrasos en la aprobación de medicamentos como los biológicos para la artritis idiopática juvenil. Los tiempos de espera prolongados pueden significar meses de dolor incontrolable, ausencias escolares y retrasos en el desarrollo. La defensa pediátrica garantiza que los niños no sean tratados como algo secundario en un sistema diseñado principalmente para adultos.

La importancia del acceso a los medicamentos para los pacientes pediátricos: por qué los niños necesitan más la defensa del paciente – Una perspectiva canadiense (continuación)

Poblaciones pediátricas indígenas y rurales

Los niños indígenas enfrentan disparidades aún mayores Las ubicaciones remotas, la confusión jurisdiccional sobre las responsabilidades sanitarias federales y provinciales, y la desconfianza histórica en el sistema contribuyen al acceso deficiente Las iniciativas de defensa deben ser inclusivas y colaborativas con las comunidades indígenas para garantizar una atención equitativa y culturalmente apropiada

Avanzando:

Lo que necesita cambiar

Inclusión de las necesidades pediátricas en la asistencia farmacéutica nacional: toda estrategia farmacéutica nacional futura debe incluir a los niños y ofrecer una cobertura equitativa en todas las regiones.

Los niños en Canadá merecen acceso a medicamentos seguros, oportunos y asequibles. Sin embargo, el panorama actual es desigual, lento y, en muchos casos, deficiente para abordar sus necesidades específicas.

Acceso simplificado a medicamentos para enfermedades raras: Canadá debería adoptar un proceso acelerado pediátrico para la aprobación y financiación de medicamentos para enfermedades raras, con una perspectiva que priorice al niño

Apoyo a ensayos pediátricos:

Una mayor financiación y un mayor estímulo regulatorio a la investigación pediátrica mejorarán la base de evidencia y conducirán a un mayor uso de medicamentos esenciales según las indicaciones de la etiqueta

Fortalecimiento de la infraestructura de defensa: empoderar a las organizaciones de defensa de los pacientes con recursos y asociaciones garantizará una presión continua sobre los tomadores de decisiones para que prioricen la salud infantil.

Los pacientes pediátricos requieren una defensa comprometida, ya que no pueden luchar por sí mismos El papel de los defensores de pacientes en este ámbito no es solo crear conciencia, sino también impulsar el cambio estructural, la equidad y la compasión en un sistema de salud que debe reorientarse para priorizar a sus miembros más jóvenes y vulnerables Al hacerlo, creamos un futuro más saludable y justo para los niños, las familias y todos los canadienses.