Aprobaciones recientes de Salud Canadá en 2025

por Brigitte Leonard, Ph.D.

En 2025, Health Canada aprobó tres tratamientos innovadores altamente específicos para enfermedades raras y cánceres. Uno se dirige a una enfermedad rara llamada esclerosis lateral amiotrófica (ELA). (1) Otro se dirige a un cáncer llamado carcinoma de células de Merkel localmente avanzado (CCM) metastásico o recurrente (2) El tercero se dirige al cáncer de mama avanzado o metastásico (3) Para más información sobre estos trastornos y tratamientos innovadores, síganme en esta publicación

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad progresiva, neurodegenerativa y con atrofia muscular que afecta al cuerpo de diversas maneras Afecta diversas funciones motoras, como la movilidad, la respiración, la comunicación y la salud mental Estos síntomas empeoran con el tiempo La esperanza de vida es de 3 a 5 años tras la aparición de los síntomas Aproximadamente el 2% de los casos de ELA se relacionan con mutaciones en un gen que codifica la superóxido dismutasa 1 (SOD1) (4) La proteína SOD1 mutante tóxica causa la degeneración neuronal en este trastorno (4)

En febrero de 2025, Biogen recibió la aprobación de QALSODY (Tofersen) para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen SOD1 (Figura 1) La indicación completa puede consultarse en Health Canada o en el sitio web de Biogen

QALSODY es una molécula que se une al ARN mensajero que produce la proteína mutada Al unirse a este ARN mutado, QALSODY estimula el mecanismo de defensa celular, que destruye el ARN mutado De esta manera, el producto tóxico se elimina (Figura 2) (5)

Tofersen es una inyección que debe administrarse directamente cerca de la columna, en la espalda (Figura 3).

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Health Canada aprobó QALSODY con condiciones basadas en los resultados del ensayo clínico de fase III VALOR y su extensión (VALOR OLE) Consulte el diseño del estudio en la Figura 4

Para evaluar la eficacia de QALSODY, se han utilizado dos biomarcadores:

1) La concentración total de proteína SOD1 en el líquido cefalorraquídeo;

2) La concentración de cadenas ligeras de neurofilamentos (NFL) en sangre. El NFL es un marcador de degeneración neuronal.

En la Figura 5, se puede observar que QALSODY permite una reducción más significativa de la proteína mutada que el placebo (35 % frente al 2 %). Además, la degeneración neuronal parece reducirse con QALSODY, donde se observa una reducción del 55 %, mientras que la degeneración neuronal progresa en el paciente con placebo (12 %)

QALSODY ofrece resultados positivos con un perfil de seguridad aceptable, ofreciendo esperanza para estospacientes.

El carcinoma de células de Merkel (CCM) es un cáncer de piel neuroendocrino poco frecuente. Se asocia con recurrencias frecuentes y una alta tasa de mortalidad En los últimos años, el número de diagnósticos de CCM ha aumentado en EE. UU., Australia y Europa.(7) Entre los factores fuertemente asociados con el desarrollo del CCM se incluyen el envejecimiento, la piel clara, los antecedentes de exposición solar prolongada, la inmunosupresión crónica (p ej , trasplante de riñón o corazón, o VIH) y el poliomavirus de células de Merkel (8) Las células de Merkel se encuentran en la parte inferior de la piel (epidermis) Aunque se desconoce su función exacta, se cree que son receptores táctiles. También conocidas como células neuroendocrinas, poseen mecanismos similares a las células nerviosas y a las células secretoras dehormonas(endocrinas)

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En febrero de 2025, Incyte recibió la aprobación para ZYNYZ (retifanlimab) como tratamiento de primera línea para el CCM metastásico o avanzado La indicación completa puede consultarse en Health Canada o en el sitio web de Incyte (Figura 6)

Las células cancerosas pueden expresar una molécula llamada ligando PD (PD-L1) (Figura 7) Cuando este ligando se une a la molécula PD-1 en el linfocito T, inhibe la activación del sistema inmunitario Por lo tanto, las células cancerosas pueden evadir la vigilancia inmunitaria. ZYNYZ interfiere con este proceso al unirse a PD-1 en el linfocito T e impedir la interacción con el ligando PD de las células cancerosas.(9)

La autorización de comercialización se basó en la respuesta tumoral y la durabilidad de la respuesta observada en el ensayo clínico POD1UM-201 (Figura 8). (10) Esta nueva aprobación ofrece esperanza para los pacientes con CCM

Durante las últimas dos décadas se han implementado diversas estrategias clínicas para mejorar la supervivencia de las pacientes diagnosticadas con cáncer de mama. Algunas de estas estrategias incluyen recomendaciones preventivas, diagnóstico precoz y terapias dirigidas. Sin embargo, aún no se ha ganado la batalla. Algunas formas de cáncer de mama aún pueden representar un desafío.

El cáncer de mama con receptores hormonales (RH) positivos es el tipo más prevalente de cáncer de mama, representando aproximadamente el 70% de los casos (11) Una característica distintiva del cáncer de mama con RH positivo es que sus células tumorales tienen receptores que se unen a una o ambas hormonas (estrógeno o progesterona), lo que puede contribuir al crecimiento tumoral. Las personas diagnosticadas con cáncer de mama metastásico con RH positivo a menudo enfrentan el riesgo de progresión de la enfermedad y efectos secundarios del tratamiento, lo que genera la necesidad de opciones terapéuticas adicionales.(12) La vía de señalización PI3K suele estar desregulada en el cáncer de mama con RH positivo debido a mutaciones activadoras, que se han identificado como un posible mecanismo de resistencia intrínseca al tratamiento estándar.(13)

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En febrero de 2025, Roche recibió la aprobación de ITOVEBI® (inavolisib) para el tratamiento del cáncer de mama avanzado o metastásico (Figura 10) La indicación completa puede consultarse en Health Canada o en el sitio web de Roche Itovebi inhibe una molécula llamada PI3K, que ralentiza el crecimiento tumoral y provoca la muerte de las células cancerosas

El estudio INAVO120 [NCT04191499] es un estudio de fase III que evalúa la eficacia y seguridad de Itovebi® (inavolisib) en combinación con otros tratamientos estándar. (14) Los resultados del estudio mostraron que el régimen de tratamiento basado en Itovebi duplicó con creces la supervivencia libre de progresión en la población de pacientes (Figura 11), con un perfil de seguridad aceptable. ITOVEBI ofrece una nueva oportunidad para estas mujeres.

Por Brigitte Leonard, Ph.D.

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Noticias emocionantes de Heal Canada! Estamos encantados de anunciar el lanzamiento de nuestra nueva serie de podcasts, Empowering Voices, dedicada a ampliar las historias e ideas de pacientes, profesionales de la salud y defensores en las comunidades de trastornos sanguíneos y enfermedades raras. Cada episodio contará con conversaciones significativas sobre las experiencias de los pacientes, la investigación emergente y el panorama en evolución de la defensa de la salud. A través de Empowering Voices, nuestro objetivo es educar, inspirar e impulsar el cambio al poner en primer plano las perspectivas del mundo real. Estad atentos para nuestro primer episodio, que llegará pronto, ¡porque cada voz importa!

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Bienvenidos a la sección de Pertenencia, Diversidad, Inclusión y Equidad de la Revista Digital E3 Advocacy. En esta sección, ofrecemos información para garantizar que BDEI forme parte de la conversación con los pacientes en nuestro ecosistema de salud. Nuestro objetivo es iluminar las vías mediante las cuales las personas que enfrentan desafíos de salud no solo pueden encontrar su voz, sino también aprovecharla para impulsar su propio camino.

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