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ENFERMEDADES DESATENDIDAS Y LA INDUSTRIA FARMACÉUTICA
el caso de la Enfermedad de Chagas LOS 10 MEDICAMENTOS MÁS CAROS
de Estados Unidos CÓMO EVITAR LAS IMPUREZAS DE NITROSAMINA
casos y recomendaciones RAZONES PARA REALIZAR CAMBIOS RELACIONADOS CON LA FABRICACIÓN DE UN API POSTERIORES A LA APROBACIÓN
EDICIÓN 03 • AGOSTO 2021
EL
CASO
DE
LA
ENFERMEDAD DE
Enfermedades desatendidas y la industria farmacéutica
El desarrollo de nuevos medicamentos, en el contexto de las Enfermedades Tropicales Desatendidas (ETD), sigue siendo un gran desafío. Entre las ETD se destaca la Enfermedad de Chagas (EC), que presenta una alta morbilidad y mortalidad. Además, solo hay dos medicamentos disponibles, a saber, benznidazol y nifurtimox, que tienen limitaciones como el número de efectos adversos. Por tanto, se han estudiado nuevas opciones terapéuticas, principalmente el benznidazol, habiendo mostrado resultados prometedores en cuanto a optimizar la toxicidad, absorción y biodisponibilidad.
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En cuanto a los ensayos clínicos, se encontraron un total de siete estudios, que investigan cinco compuestos para el tratamiento de la EC. Solo uno de los compuestos aún no tiene uso clínico, el selenio, lo que sugiere una deficiencia en la búsqueda de nuevos fármacos candidatos. Esta información refuerza, por tanto, el carácter desatendido de la EC y la importancia de investigar nuevas terapias. Fuentes: https://rsdjournal.org/index.php/rsd/article/view/12419
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10+ Fuentes: https://www.goodrx.com/blog/most-expensive-drugs-period/
Los 10 medicamentos más caros en EE.UU. Esta lista incluye los medicamentos de venta con receta que se puede autoadministrar el paciente y aquellos que tiene que administrar el personal
de salud en las clínicas y hospitales. En algunos casos la dosis varía según el peso o la superficie corporal del paciente.
PRODUCTO
EMPRESA
Costo/año de acuerdo a la duración de la terapia (US$)
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) Atrofia Muscular Espinal
AveXis, Inc
$2.125.000
Zokinvy (lonafarnib) Síndrome de Hutchinson-Gilford (Progeria)
Eiger BioPharmaceuticals
$1.032.480
Danyelza (naxitamab-gqgk) Riesgo de Neuroblastoma óseo
Y-mAbs Therapeutics, Inc
$977.664
Myalept (metreleptin) Lipodistrofia (deficiencia de leptina)
Aegerion Pharmaceuticals
$889.904
Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) Distrofia retiniana (mutación RPE65)
Spark Therapeutics
$850.000
Folotyn (Pralatrexate) Linfoma de células T
Acrotech Biopharma
$793,870
Brineura (Cerliponase alfa) Lipofuscinosis neuronal ceroidea
BioMarin Pharmaceuticals
$730.340
Blincyto (Blinatumomab) Leucemia linfoblástica aguda
Amgen, Inc
$712.672
Ravicti (Glycerol Phenylbutyrate) Hiperamonemia
Horizon Therapeutics
$$695.970
Soliris (Eculizumab) Hemoglobinuria paroxística nocturna
Alexion Pharmaceuticals, Inc
$678.392
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IMPUREZAS DE NITROSAMINA
¿Cómo evitarlas? Las impurezas de nitrosamina se pueden evitar mediante una selección cuidadosa de las materias primas y las condiciones de procesamiento. A finales del mes pasado Pfizer retiró del mercado 12 lotes de tabletas Chantix con niveles del probable carcinógeno N-nitroso-vareniclina, un tipo de nitrosamina, por encima del nivel de ingesta diaria aceptable (ADI) preestablecido de Pfizer. Desde 2018, se ha descubierto que varios medicamentos, incluidos los bloqueadores de los receptores de angiotensina II (ARA), la ranitidina, la nizatidina y la metformina, contenían niveles inaceptables de nitrosaminas. La presencia de nitrosaminas fue confirmada por las agencias reguladoras, lo que los llevó a retirar ciertos lotes de estos medicamentos y también emitir alertas de seguridad.
¿Qué pueden hacer las empresas, como primer paso, para hacer frente al potencial de impurezas de
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nitrosamina en sus productos comerciales? La guía de la FDA recomienda realizar inmediatamente una evaluación de riesgo con respecto a la posible presencia o formación de nitrosaminas en los productos farmacéuticos. Esto implica evaluar todas las materias primas para detectar la posible presencia de impurezas de nitrosamina dentro del producto terminado, ya sea durante el procesamiento o en la estabilidad. Si esta evaluación del riesgo indica la posibilidad de presencia o formación de nitrosamina, el producto debe probarse para confirmar la ausencia de tales impurezas. La FDA recomendó completar la evaluación de riesgo primaria antes del 31 de marzo de 2021. Las pruebas de confirmación, si es necesario, deben comenzar de inmediato para los productos considerados de alto riesgo. Tanto las pruebas de confirmación como la presentación de cualquier cambio requerido en las solicitudes de medicamentos con fines deben concluirse el 1 de octubre de 2023 o antes. Fuentes: https://www.pharmacompass.com/speak-pharma/nitrosamineimpurities-can-be-avoided-by-careful-selection-of-raw-materials-and-processingconditions-speakpharma-with-recro
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Los cambios relacionados con la fabricación de API pueden ser necesarios o incluso inevitables para una variedad de razones, como: Para cumplir con los nuevos requisitos ambientales. Para cumplir con los nuevos requisitos reglamentarios. Incrementar la seguridad en la planta de fabricación. Incrementar la calidad del producto Bajar los costos de producción / precio de mercado Reemplazar tecnologías obsoletas por tecnologías de punta. Corregir desviaciones imprevistas del proceso de diversos orígenes, como las relacionadas al envejecimiento de los equipos de fabricación Para adaptarse a un cambio en la disponibilidad de materias primas de una calidad específica En muchos casos, una combinación de varias de las razones anteriores forma la fuerza impulsora detrás de la necesidad de implementar tal cambio. Tales situaciones ocurren a menudo después de las autorizaciones de mercadeo. Siempre que la calidad, seguridad y eficacia (QS&E) de los medicamentos derivados permanezca asegurado, o mejore, como suele ser el caso, los efectos de un cambio generalmente son beneficiosos para el usuario final. Los términos de mejora y
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optimización de procesos son por lo tanto, los apropiados para usar para referirse tales cambios. Sin embargo, el fabricante que desee implementar algún cambio se enfrenta a una situación en la que facultad de decidir sobre la modificación no reside en sus propias manos, sino en manos de varios fabricantes posteriores. Además, la autorización solo podrá obtenerse cuando todas y cada una de las empresas downstream acuerden preparar y presentar las solicitudes de autorización de cambios.
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El diálogo crucial sobre las mejoras previstas en la fabricación de API debe tener lugar entre el fabricante que pretende implementar la mejora y la empresa que compra su producto. Solo a través de este diálogo se pueden abordar adecuadamente todos los aspectos del cambio significativo en relación con la seguridad del medicamento final.
Fuente: https://apic.cefic.org/pub/APIC_PositionPaper_Bulk_PACS_FINAL.PDF
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