PERIODICO GENNAIO - MARZO 2022

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A.I.C.H.

ASSOCIAZIONE ITALIANA CÒREA DI HUNTINGTON ROMA ODV

IN EVIDENZA Anno 29 - n. 1 (Gennaio – Marzo 2022) registrato Tribunale di Roma n. 177 del 26 aprile 1994

IN EVIDENZA! Il punto sulla sperimentazione Roche Pagine 1,3,4 INFORMAZIONI La Malattia L’Associazione Numeri Utili Pagina 2 IN EVIDENZA! UniQure annuncia il dosaggio dei primi pazienti nella sperimentazione clinica europea in aperto della terapia genica AMT-130 per la Malattia di Huntington Pagine 5-6 LA REDAZIONE Premi AICH-Roma OdV Anno 2022 Pagina 7 PUBBLICAZIONI Guida pratica all’alimentazione Sbrigati & aspetta Storia di una famiglia La Malattia di Huntington Giovanile Affontare il rischio genetico Il cuore e l’Africa Pagina 8

IL PUNTO SULLA SPERIMENTAZIONE ROCHE Dott. Marco Pacifici PhD (*)

L

o scorso 20 gennaio, Roche ha condiviso con l’intera comunità Huntington una serie di dati tanto attesi sul farmaco sperimentale tominersen derivati dalla posthoc analysis dello studio di fase III GENERATION-HD1. Sebbene questo studio non abbia raggiunto i suoi obiettivi chiave, nuove evidenze ci hanno dato qualche motivo per sperare che tominersen possa ancora giovare ad alcune persone affette da Malattia di Huntington. In particolare, i partecipanti più giovani con sintomi meno gravi potrebbero aver beneficiato del farmaco rispetto ad altri gruppi di pazienti. Per questo motivo, Roche continuerà a sviluppare tominersen testandolo in un nuovo studio di Fase II.

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Cosa sapevamo già Nel marzo 2021, la comunità Huntington ha ricevuto la triste

notizia che la somministrazione del farmaco sperimentale tominersen nello studio GENERATION HD1 doveva essere interrotto. Questa decisione si basava su una raccomandazione del comitato indipendente di monitoraggio dei dati (chiamato anche IDMC) che ha esaminato i dati ancor prima che gli scienziati, i medici o i centri di sperimentazione Roche li avessero visti. La decisione è stata presa perché le analisi dei partecipanti a circa un anno dall'inizio dello studio hanno mostrato che il farmaco non stava dando alcun beneficio ai pazienti e coloro che stavano ricevendo la dose con maggiore frequenza (ogni 8 settimane) sembravano effettivamente andare peggio rispetto al braccio con placebo. Il dosaggio è stato interrotto quasi un anno fa, quindi perché ci è voluto così tanto tempo per un aggiornamento? Ebbene, al termine del processo, tutti i dati,

Unicredit Banca: IBAN IT 74 Q 02008 05109 000010221899 Newsletter A.I.C.H.- Roma OdV - 1/2022 Gennaio-Marzo

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