Brèves >>> C4C : Première plateforme française de thérapies cellulaires Un consortium composé des entités ci-dessous vient de se constituer en vue de créer la première plateforme française d’industrialisation de Thérapies Cellulaire. Ce projet coordonné par « Cell For Cure », filiale biotechnologies du LFB (Laboratoire de Fractionnement et des Biotechnologies) a pour but la construction d’une usine de production sur le site des Ullis (91) détenu par le LFB. Le coût du projet de 80 millions d’euros est en partie financé par OSÉO (gestionnaire du Grand Emprunt destiné à financer les projets d’avenir) et des aides publiques à hauteur de 30 millions. La Thérapie Génique a déçu les espoirs fondés il y a une vingtaine d’années, aucune découverte probante (hormis le séquençage du génome) n’ayant été réalisée. Les espoirs pour les patients se portent maintenant sur la Thérapie Cellulaire (TC). Celle-ci consiste en l’injection de cellules humaines dans le but de prévenir, traiter ou atténuer une maladie. Les cellules sont soit utilisées pour réparer des tissus endommagés, soit transformées afin d’apporter aux tissus des cellules manquantes. Cinq médicaments en cours de développement seront validés sur cette plateforme qui aura le statut d’établissement pharmaceutique répondant aux normes européennes et américaines.
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Marguerite Info - N° 161 - Janvier 2013
1- Le programme GRAPA est basé sur les cellules souches de sang placentaire. Il concerne tous les patients qui font l’objet d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) : 250 en France (dont 50% à partir de deux greffons de sang placentaire), 900 en Europe et 900 aux USA. Ces greffes sont réalisées chez des malades atteints de maladies de la moelle osseuse ou des ganglions (leucémies, lymphomes, myélomes, aplasies médullaires, déficits congénitaux). Pour effectuer une greffe de CSH, il convient de trouver un donneur compatible, ce qui n’est malheureusement pas toujours possible. Pour les patients pour lesquels nous ne trouvons pas de donneur, l’on a recourt à des greffons de sang placentaire). Toutefois, le nombre de cellules étant souvent insuffisant, le patient tarde à reconstituer ses réserves en globules rouges. Pendant ce laps de temps (toujours trop long) entre la greffe et la reprise normale de la production de globules rouges, le patient court des risques importants. Le programme GRAP a pour but d’offrir au patient la possibilité de bénéficier d’une greffe de sangs placentaires traités préalablement en laboratoire. 2- Le traitement de l’incontinence anale L’incontinence anale est une maladie très invalidante pour le malade, elle touche 1.2 millions de patients en France et 2.1 millions en Europe. Cette pathologie provient de diverses causes : traumatismes, maladies neurologiques ou plus rarement génétiques. Les traitements conventionnels sont peu satisfaisants. Le médicament de TC développé par la société SELOGOS conditionne des cellules