Célébration des 35 ans : repousser les limites, redéfinir les possibilités
Une publication de l’International Myeloma Foundation
Celebrating 35 Years:
Mois d’action contre le myélome 2025
Defying Boundaries, Redefining Possibilities
L’IMF s’adresse à plus de 50 millions de personnes dans 52 pays
En mars 2025, l’IMF a lancé la course/marche « Miracles for Myeloma 5K Run/Walk », présenté le premier séminaire de formation à destination des patients et des familles de l’année et travaillé avec les législateurs américains à la concrétisation de sa mission et de sa vision
Ce numéro de Myeloma Today a été cofinancé par AbbVie Oncology • GSK • Karyopharm Therapeutics • Pfizer • Regeneron Pharmaceuticals • Takeda Oncology
Scientifique et clinique
#WHEREISDRJOE
L’avenir de la lutte contre le myélome :
Par le Dr Joseph Mikhael
Directeur médical au sein de l’IMF
Lorsque j’ai commencé à travailler sur le myélome il y a plus de 20 ans, c’était une maladie très grave ; la plupart des patients ne vivaient pas plus d’un à deux ans. Je me suis lancé dans ce domaine pour traiter les plus malades. Les options de traitement étaient limitées et les perspectives généralement peu encourageantes. Aujourd’hui, bien que le myélome reste une maladie complexe, je crois fermement en la vision de l’IMF : un avenir où chaque patient atteint de myélome pourra vivre pleinement sa vie, sans être accablé par la maladie.
En 2024, l’IMF a ajouté la session « L’avenir de la lutte contre le myélome » à notre programme de séminaires de formation à destination des patients et des familles (Patient & Family Seminar, PFS). Lors de la session inaugurale, nous avons demandé au Dr Saad Usmani, spécialiste du myélome (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, État de New York), de nous parler de l’avenir des patients atteints de cette maladie. Cette session de notre programme PFS a évolué pour devenir un dialogue entre deux spécialistes du myélome.
En mars 2025, le premier PFS de cette année a eu lieu pendant le Mois d’action contre le myélome, devenu un événement annuel à Boca Raton. Le séminaire a fait salle comble ; c’était merveilleux de retrouver des participants que nous avions déjà accueillis les années précédentes et de rencontrer de nouveaux participants qui assistaient pour la première fois à un événement éducatif de l’IMF.
Pour la session « L’avenir de la lutte contre le myélome », j’ai invité le Dr Rafat Abonour, spécialiste du myélome (Indiana University Simon Comprehensive Cancer Center, Indianapolis, Indiana), à se joindre à moi pour discuter des perspectives dans ce domaine. Je suis de nature réaliste, mais optimiste. J’aborde donc ces sessions avec réalisme face au combat que tant de personnes mènent contre le myélome, mais aussi avec optimisme, conscient des progrès réalisés et de ceux qui s’annoncent !
Lorsque nous diagnostiquons un myélome, nous voulons offrir aux patients une qualité et une espérance de vie satisfaisantes. Au cours de la dernière décennie, des changements remarquables dans le domaine ont permis d’augmenter la survie des patients, qui est passée d’une moyenne de deux ans à une survie estimée à plus de 13 ans. Les patients ont désormais accès d’emblée à de nouvelles approches thérapeutiques prometteuses et à des traitements plus intenses.
Comment le concept d’« interception du cancer » s’applique-t-il à l’avenir de la lutte contre le myélome ?
La première question que j’ai posée au Dr Abonour portait sur la capacité à détecter le myélome le plus tôt possible. Un diagnostic précoce est essentiel pour prévenir les complications. Il est essentiel pour nous de mieux comprendre pourquoi certains patients passent des états précurseurs de la GMSI et du MMI au myélome actif alors que d’autres ne développent jamais la maladie. Nous avons besoin d’une compréhension approfondie du rôle du système immunitaire dans ce processus. Les chercheurs islandais du projet iStopMM, soutenu par l’IMF, tentent de répondre à ces questions et à d’autres questions scientifiques.
La science nous permettra de trouver un remède. Tout ne repose pas sur les médicaments. Il existe un éventail croissant de médicaments efficaces utilisés dans le traitement du myélome, mais nous devons mieux comprendre les aspects scientifiques de cette maladie. Nous ne pouvons pas mettre au point un médicament pour attaquer une cible du myélome si nous ne comprenons pas la cible. Le modèle de cancer que j’utilise pour expliquer le myélome aux patients est le suivant :
La phase 1 est l’élimination par notre système immunitaire des cellules qui tentent de devenir cancéreuses.
La phase 2 est l’équilibre du contrôle que le système immunitaire peut exercer sur les cellules cancéreuses.
La phase 3 est la perte de contrôle du système immunitaire sur les cellules cancéreuses et la multiplication de ces cellules.
Des patients atteints de myélome de tous âges ont participé aux activités du séminaire de formation de l’IMF à destination des patients et des familles à Boca Raton, en Floride
dialogue entre deux spécialistes
Le Dr Abonour et moi avons conclu que si nous pouvions nous attaquer au myélome à ses tout premiers stades, nous aurions la possibilité de le guérir, voire de le prévenir !
D’ici dix ans, effectuerons-nous des dépistages du myélome, comme nous le faisons aujourd’hui pour le cancer du sein et le cancer du côlon ?
Le dépistage est généralement un test destiné à une personne asymptomatique. Par exemple, à partir d’un certain âge, il est recommandé de passer une coloscopie ou une mammographie. Comme mon père est malheureusement décédé d’un cancer du côlon, j’ai commencé à passer des coloscopies plus tôt en raison de mes antécédents familiaux. Dans le cas du myélome, les médecins généralistes diagnostiquent 70 % des cas. En moyenne, un patient consulte son médecin trois fois avant que le processus de diagnostic ne soit enclenché. L’IMF s’efforce donc de sensibiliser les médecins.
Le Dr Abonour a déclaré que le dépistage n’était cependant pas encore la solution. Il s’agit plutôt de sensibiliser les patients et les médecins. Ces derniers doivent savoir ce qu’il faut rechercher et les patients doivent être à même de poser des questions sur leurs symptômes. En cas de suspicion de myélome, un médecin peut faire une biopsie à l’aiguille pour vérifier la présence de plasmocytes.
Nous savons déjà que le taux de myélome augmente après 65 ans et que les personnes afrodescendantes ont deux fois plus de risques de présenter un myélome. Ainsi, bien que nous ne procédions pas au dépistage du myélome chez tous les patients avant d’avoir des directives concrètes, j’estime qu’il peut être justifié de procéder à un dépistage en fonction de facteurs spécifiques chez certains patients.
Le Dr Abonour et moi-même avons conclu que, tant que nous ne disposerons pas d’un plan concret de dépistage général pour faciliter un diagnostic précoce et précis, il est essentiel, à l’heure actuelle, de sensibiliser les communautés médicales et non médicales aux signes et symptômes du myélome.
Les traitements de première intention incluront-ils encore des greffes dans dix ans ?
Ou des anticorps bispécifiques ou des traitements par cellules CAR-T ?
Les médicaments contre le myélome que nous utilisons actuellement fonctionnent bien en cas de myélome multiple récidivant ou réfractaire (MMRR), même chez les patients atteints d’une maladie à haut risque. Les essais cliniques doivent d’abord tester les approches thérapeutiques chez les patients atteints de MMRR, puis chez les patients nouvellement diagnostiqués, mais si un médicament est capable de stimuler les cellules immunitaires pour détruire les cellules myélomateuses chez les patients atteints de MMRR, il est probable qu’il fonctionnera également bien chez les patients nouvellement diagnostiqués.
Selon les mots du Dr Abonour, « les patients doivent avoir accès à des médicaments efficaces en première intention. Pourquoi attendre que le patient fasse une rechute ? Nous sommes vraiment sur le point de pouvoir guérir les patients ! » Nous sommes d’accord pour dire que l’avenir du traitement du myélome repose sur les immunothérapies plutôt que sur la greffe. L’utilisation précoce et dans le bon ordre de médicaments tels que les anticorps bispécifiques est très prometteuse. Nous attendons avec impatience les résultats des essais cliniques utilisant des traitements par bispécifiques ou des traitements par cellules CAR-T en première intention.
Au cours des deux dernières années, nous avons pu réduire considérablement la fréquence et la gravité du syndrome de libération de cytokines (SLC) et des toxicités neurologiques observées avec le traitement par cellules CAR-T, mais cette approche est encore plus complexe que l’utilisation d’un anticorps bispécifique. Tout d’abord, nous devons prélever les lymphocytes T, attendre qu’ils soient modifiés et multipliés en laboratoire, puis les réinjecter au patient. Le Dr Abonour est un peu réticent à l’idée d’utiliser les CAR-T en première intention tant que nous n’aurons pas un suivi plus long et que nous ne saurons pas pourquoi certains patients présentent des effets (suite à la page suivante)
Beth Finley-Oliver, ARNP Dr Joshua Richter
Dr Krina Patel
Dr Joseph Mikhael et Dr Rafat Abonour
Scientifique et clinique
#WHEREISDRJOE - SUITE DE LA PAGE PRÉCÉDENTE
indésirables. Cependant, les nouveaux traitements par cellules CAR-T à l’étude démontrent une efficacité étonnante et une meilleure innocuité.
Le Dr Abonour et moi-même en avons conclu que l’avenir de la lutte contre le myélome est étroitement lié aux traitements par cellules CAR-T et aux anticorps bispécifiques, ainsi qu’à leur utilisation à un stade encore plus précoce de la maladie, par opposition à la greffe.
EN QUOI consistera le remède ?
La question n’est pas de savoir COMMENT nous guérirons le myélome.
Le remède contre le myélome consistera-t-il en deux ans de traitement intensif, suivis de mon traitement préféré : AUCUN traitement ?! Consistera-t-il à prendre une pilule par jour pour le reste de sa vie (sans effets indésirables) ? Consistera-t-il à contrôler le myélome avec des médicaments, comme nous contrôlons aujourd’hui l’hypertension artérielle ? Ou consisterat-il à trouver un équilibre entre ces deux éléments ?
La mission de l’IMF est de soutenir les patients tout au long de leur parcours face au myélome, tandis que nous cherchons à prévenir et à guérir cette maladie. En tant que réaliste optimiste, je reste toujours prudent lorsque j’utilise les mots « guérir » et « remède ». Mon côté optimiste me dit : « Nous avons fait tant de progrès, les patients vivent plus longtemps et mieux. Ils meurent souvent d’autre chose, comme de vieillesse ». Mais je sais aussi combien il est difficile de contrôler cette maladie.
Selon le Dr Abonour, la clé est l’équilibre. « Se rendre chaque semaine dans une clinique pour recevoir une injection ou une perfusion, prendre des pilules à vie qui peuvent causer de la fatigue ou de l’anémie, est-ce vraiment un remède ? Je pense qu’un remède doit contenir la maladie tout en permettant de vivre pleinement sa vie. Et je pense que nous avons aujourd’hui
les outils pour y parvenir. Nous disposons de médicaments efficaces que nous pouvons utiliser à bon escient. L’administration d’acide zolédronique tous les trois mois permet de prévenir efficacement la destruction osseuse chez nos patients, et nous pouvons utiliser certains des nouveaux médicaments anti-myélome de la même manière. Les patients peuvent bénéficier d’un suivi pour essayer d’empêcher la maladie de perturber leur vie.
« Si nous maintenons les patients en rémission pendant 5 ans, période pendant laquelle examens d’imagerie et tests sensibles ne montrent pas de signes de myélome, nous pouvons alors envisager d’arrêter le traitement afin que ces patients puissent vivre plus longtemps sans médicaments. J’ai donc bon espoir que nous pourrons un jour guérir le myélome. Nous avons fait beaucoup de progrès dans le domaine du myélome, et nous nous rapprochons chaque jour un peu plus d’un véritable contrôle de la maladie, de sorte que les patients puissent se considérer comme guéris. » Bien dit, Dr Abonour !
Rejoignez-nous !
Certains patients du PFS de Boca Raton vivent avec un myélome depuis plus de 20 ans, et beaucoup ont une bonne qualité de vie. L’un des objectifs des réunions de l’IMF est de recueillir des témoignages de patients concernant aussi bien les difficultés que les réussites.
Les séminaires de l’IMF comprennent également des sessions abordant les controverses liées au myélome, le traitement des maladies nouvellement diagnostiquées et récidivantes/ réfractaires, les soins de support et la prise en charge, le lien entre l’alimentation et le cancer, les causes du myélome, la prise de décision partagée, les essais cliniques, la gestion des aspects financiers, etc. Chaque réunion du PFS a tant à offrir. J’encourage donc vivement tous les membres de la communauté du myélome à assister à l’un de nos prochains séminaires 2025 s’ils en ont la possibilité. MT