多发性骨髓瘤术语和定义术语表

多发性骨髓瘤

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骨髓瘤词汇

2023年9月版

国际骨髓瘤基金会出版

International Myeloma Foundation（IMF，国际骨髓瘤基金会） 成立于1990年，是第一家、也是规模最大的骨髓瘤专业组织。IMF的业 务范围覆盖140个国家的525,000多名成员。IMF致力于改善骨髓瘤患 者的生活质量，同时通过我们的四项基本原则（研究、教育、支持和宣 传）努力实现预防和治愈。

研究IMF致力于寻找骨髓瘤的治疗方法，并通过一系列举措来实现这一目标。国 际骨髓瘤工作组成立于1995年，由IMF的科学顾问委员会组建，极负盛名，拥有近 300名骨髓瘤研究人员，开展合作研究以改善患者的预后，同时提供世界各地遵循 的经过严格评估的共识指南。我们的Black Swan Research Initiative®正在缩小长期 缓解与治愈之间的差距。我们的年度Brian D. Novis研究资助计划正在为初级和高级 研究人员进行的最有前途的项目提供支持。我们的护士领导委员会由来自先进骨 髓瘤治疗中心的护士组成，为骨髓瘤病人的护理制定建议。

教育IMF的网络研讨会、讨论会和讲习班直接为患者及其家属提供来自顶尖骨髓 瘤专家和临床医生的最新信息。我们拥有一个图书馆，包含100多种面向患者、护 理伙伴和医疗保健专业人员的出版物。IMF的出版物始终免费，有英文版和部分其 他语言版本。

支持IMF InfoLine通过电话和电子邮件回复您与骨髓瘤相关的问题和顾虑，抱着关 怀和同情的态度提供最准确的信息。我们还维持着一个骨髓瘤支持团体网络，培 训数百名热心的患者、护理伙伴和护士，他们自愿在自己的社区领导这些团体。

宣传我们每年为数以千计的人提供支持，帮助他们在有关骨髓瘤群体的关键议题 上发挥积极作用。在美国，我们在联邦和州层面代表骨髓瘤群体的利益。在美国 以外，IMF的全球骨髓瘤行动网络致力于帮助患者获得治疗。

如想了解IMF如何帮助改善骨髓瘤患者生活质量并致力于预防及治愈 骨髓瘤的工作，请致电1.818.487.7455或访问myeloma.org。

术语和定义 骨髓瘤是一种癌症，大多数患者在诊断时并不知情。尽可能多地了解这 种疾病非常重要，它可以帮助您在自己的医疗护理中发挥积极作用，并 与您的医生一起就您的护理做出正确决定。 这份骨髓瘤相关术语和定义的词汇表可以帮助您与医生进行讨论，并 阅读IMF和其他来源的患者教育材料。该词汇表的印刷版和glossary. myeloma.org网络版定期更新。

急性：就疾病而言，突然发作或持续时间短、进展迅速且需要立即 处理。 急性肾小管坏死 (ATN)：形成肾小管的上皮细胞受损或破坏，肾小管 是血液通过肾脏时帮助过滤血液的微小管道。ATN会导致急性肾衰竭。 如果不是所有肾小管细胞都受累，则肾功能有可能恢复。 给药相关反应 (ARR)：对静脉 (IV) 输注或皮下 (SQ) 注射治疗的反应。 参见“输注相关反应 (IRR)”和“细胞因子”。 肾上腺：位于肾脏顶端的腺体，主要负责释放性激素和皮质醇（一种帮 助人类应对压力的激素）。 不良事件 (AE)：参见“副作用”。 Aiolos：Ikaros家族蛋白质的一员。参见“Ikaros”。 白蛋白 (ALB)：血清（血液）中发现的水溶性蛋白质。骨髓瘤非常活跃 时，白蛋白生成会受到白细胞介素6的抑制。参见“白细胞介素”。 蛋白尿：尿液中存在过量的蛋白。 烷化剂：一类可交联细胞DNA并阻止细胞分裂的化疗药物。烷化剂是最 早用于治疗骨髓瘤的有效药物。目前用于治疗骨髓瘤的烷化剂的有美法 仑和环磷酰胺。 myeloma.org

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过敏原：引起过敏反应的物质。 过敏原的检测：用于诊断或治疗过敏性疾病，或确定过敏性疾病病因的 获得许可和监管的产品。 同种异体移植：参见“移植”。 轻链 (AL) 淀粉样变性：AL淀粉样变性是一种浆细胞疾病，该病中轻链 蛋白不通过肾脏排泄，相反，蛋白质彼此交联，然后这些淀粉样原纤维 在组织和器官中沉积。参见“淀粉样变性”。 淀粉样变性：以淀粉样蛋白在各器官或组织沉积为特征的一组全身性疾 病。AL淀粉样变性是一种与轻链相关的淀粉样变性。参见“淀粉样蛋白 轻链 (AL) 淀粉样变性”。 镇痛剂：缓解疼痛的药物。阿司匹林和对乙酰氨基酚是温和的止痛药。 类似物：化学结构上和另一种化合物相似，但是成分上稍有区别的化 合物。 贫血：红细胞含有血红蛋白，后者是一种将氧气输送到身体组织和器官 的蛋白质。贫血通常定义为血红蛋白降低<10 g/dL或较个体正常水平降 低≥2 g/dL。13-14 g/dL以上被视为正常。体内氧含量低可能会导致呼吸 急促和倦怠感。许多新诊断的骨髓瘤患者存在贫血。 麻醉：失去感觉或意识。局部麻醉会导致身体某个部位失去感觉。全身 麻醉会导致全身感觉丧失，从而导致意识丧失。 血管新生：血管新生常伴随于恶性肿瘤的生长，包括骨髓瘤。 血管新生抑制剂：使癌细胞生长相关的新血管生成减少的化合物。 强直性脊柱炎：脊柱和骶髂关节的慢性炎症。 止吐剂：防止和控制恶心及呕吐的药物。 消炎药：使炎症或肿胀减轻的物质或治疗方法。 4

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抗生素：用于治疗细菌感染的药物。 抗体：浆细胞对进入体内的抗原发生反应而产生的一种蛋白质。参见 “免疫球蛋白 (Ig)”。 抗体药物偶联剂 (ADC)：一种将针对癌细胞的单克隆抗体与癌细胞毒 性药物相结合的抗癌疗法。 抗真菌药：用于治疗真菌感染的药物。 抗原：任何导致免疫系统产生天然抗体的外来物质。抗原的例子包括细 菌、病毒、寄生虫、真菌和毒素。 抗组胺药：一种对抗组胺的药物，组胺是接触某些过敏原后体内释放的 强效且高度刺激的物质。 抗肿瘤药：防止、杀灭或阻断癌细胞生长和扩散的药物。 抗癌基因：该基因产生抑制肿瘤生长的蛋白质，保护细胞免于癌变。参 见“癌基因”和“癌症抑制基因”。 血细胞分离：使用机器分离全血，以便收集某种特定成分，同时将其他 成分立即重新输回患者或供者。 肢体骨骼：由肢体组成的骨骼部分：臂骨和腿骨。 细胞凋亡：导致细胞正常死亡的过程。 心律不齐：心律失常是心跳的速率或节律出现问题。这意味着心脏跳动 过快、过慢或不规则。心律不齐是由心脏的电传导系统问题引起的。 抽吸：从特定区域（如骨髓）抽取液体或组织或两者的过程。 虚弱：身体整体或部分缺乏或失去力量的状态。 无症状：没有任何体征或症状。 无症状骨髓瘤：参见“冒烟型骨髓瘤 (SMM)”。 myeloma.org

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动脉粥样硬化：动脉壁内脂肪、胆固醇和其他物质沉积。 自身抗体：由个体的免疫系统产生、并对该个体自身的一种或多种蛋白 质发生反应的一种抗体。自身抗体可以针对自身的组织和/或器官，并 可能导致自身免疫性疾病，如狼疮、类风湿性关节炎、1型糖尿病等。 参见“抗体”。 自分泌：细胞（如骨髓瘤细胞）产生生长因子，同时刺激细胞生长，形 成正反馈循环的过程。另请参见“旁分泌”。 自身免疫性疾病：当免疫系统异常产生针对正常身体部位的抗体时出现 的一种情况。常见的自身免疫性疾病包括1型糖尿病、乳糜泻、炎症性 肠病、多发性硬化、银屑病和类风湿性关节炎。 自体移植：参见“移植”。 自主神经系统：神经系统中调节器官功能的部分，身体对其无意识控 制。自主神经连接脊髓与内脏器官（包括血管、胃、肠、肺、肝、肾、 膀胱和心脏）。 中轴骨骼：由脊柱、骨盆、肋骨和颅骨组成。骨髓瘤最易累及中轴骨骼 以及手臂和腿的长骨上端。

B细胞成熟抗原 (BCMA)：一种参与骨髓瘤细胞生长和存活的蛋白质。 BCMA存在于所有骨髓瘤患者的细胞表面。也称为“肿瘤坏死因子受体 超家族成员17 (TNFRSF17)”。 B细胞（B淋巴细胞）：构成自然免疫系统一部分的白细胞。一些B细胞 在骨髓中发育成浆细胞，是抗体的来源。 细菌：单细胞微生物，既可以作为独立（自由生活）的生物体存在，也 可以作为寄生物（依赖另一种生物体生存）存在。 6

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基线：收集并用于与后来数据进行比较的初始已知数据。 嗜碱性粒细胞：白细胞的一种。嗜碱性粒细胞有助于防止血液凝固，并 在过敏反应中释放组胺。中性粒细胞、嗜碱性粒细胞和嗜酸性粒细胞都 是粒细胞的不同类型。 轻链型骨髓瘤：该骨髓瘤的特征是存在本周氏蛋白，后者是一种尿液中 的异常蛋白，由游离的κ或λ轻链组成。参见“本周氏蛋白”。 本周氏蛋白：该蛋白质由游离κ或游离λ轻链组成。本周氏轻链体积 较小，因此可以通过肾脏过滤并进入尿液。尿液中本周氏蛋白的量以 每24小时尿中的克数来表示。正常情况下尿中可以有极少量蛋白 (<0.1 g/24 h)，但这是白蛋白而不是本周氏蛋白。尿液中出现任何本周氏蛋 白都是异常的。免疫球蛋白重链太大，无法通过肾脏过滤。参见“本 周氏骨髓瘤”。 良性病变：不会癌变；不侵犯邻近组织或扩散到身体的其他部位。 Beta-2微球蛋白（β2-微球蛋白、β2M）：血液中发现的一种小蛋白 质。活动性骨髓瘤患者的β2M水平较高。早期骨髓瘤和/或非活动性疾 病患者中水平较低或正常。大约10%的骨髓瘤患者并不产生β2M。骨髓 瘤复发时β2M在骨髓瘤蛋白出现变化以前就升高。如病毒感染等因素有 时可使血清中β2M的水平升高。 生物制剂：由活生物体组成或含有活生物体成分的产品。生物制剂包括 疫苗、血液和血液成分、细胞、基因、组织、过敏原和重组治疗蛋白。 生物制剂用于治疗多种疾病和病症。另请参见“生物仿制药”。 生物标志物：存在于体液或组织中并提供关于过程、状态或疾病信息的 可测量分子。在骨髓瘤中，生物标志物用于帮助选择最合适的治疗并评 估治疗反应。也称为肿瘤标志物。 活检：取出一点组织作为样本，用于疾病的诊断。 myeloma.org

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生物仿制药：分子结构与原始参考产品相似但不完全一致的产品。就安 全性、纯度和效力而言，生物仿制药与原始参考产品无临床意义上的差 异。另请参见“生物制剂”。 双特异性抗体：一种结合两个靶细胞的人工抗体。 双膦酸盐：一种阻止破骨细胞活性（骨质破坏），并且结合到被再吸收 和破坏的骨的表面的药物。 血细胞：血液中有形成分，通常包括红细胞、白细胞和血小板。 血细胞计数：血液标本中红细胞、白细胞和血小板的数目。 血糖：由饮食中的食物产生的一种糖。葡萄糖通过血流输送到身体的所 有细胞。它是身体主要的能量来源。某些药物会影响血糖水平。 造血干细胞：骨髓中负责制造所有血细胞的干细胞。医学术语是“造 血”干细胞。 血尿素氮 (BUN)：血液中尿素水平的测量。尿素通过肾脏清除。BUN是 一种测定肾功能的血液检测指标。骨髓瘤等疾病经常损伤肾功能而导致 血BUN水平升高。 骨髓：骨骼中心软的、海绵样的组织，产生白细胞、红细胞和血小板。 骨髓瘤生长时，异常浆细胞会在骨髓中蓄积。 骨髓穿刺术：用针从骨髓中取出一些液体和细胞，用于疾病的诊断。 骨髓活检：用空心针从骨获取组织标本。观察组织细胞是否癌变。如果 发现癌性浆细胞，病理科医生就要估计骨髓的累及程度。骨髓活检通常 与骨髓穿刺一并施行。 骨髓衰竭：骨髓不能生成足够的健康血细胞。骨髓衰竭可以是后天性， 也可以是遗传性。如不及时治疗，可能会致命。 8

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骨髓移植：参见“移植”。 骨保护剂 (BMA)：一类用于预防或治疗骨分解的药物。用于骨髓瘤的 BMA包括Xgeva®（地舒单抗）、Zometa®（唑来膦酸）和Aredia®（帕米 膦酸盐）。 骨重建：破骨细胞（再吸收或破坏骨质）和成骨细胞（制造新的骨基 质）之间的正常协调（偶联）过程，从而维持骨的产生与破坏之间的平 衡状态。

C-反应蛋白 (CRP)：肝脏中产生的一种蛋白质，全身出现炎症时，其 含量会增加。 钙：主要存在于骨基质坚硬部分（羟基磷灰石）中的矿物质。如果产生 或释放过量，钙会在血液中蓄积。参见“高钙血症”。 松质骨：也称为骨小梁；轻质而多孔的骨骼包围着无数大的空间，使其 外观为海绵状。小梁骨包含骨髓和血管。 癌症：恶性细胞的分裂失去控制的一种疾病。癌细胞可侵犯邻近组织和 通过血流及淋巴系统扩散到身体的其它部分。 致癌物质：能产生和刺激癌生长的任何物质或制剂。 导管：放置在血管里为药物或营养物质提供通路的管子。中心静脉导管 (CVC) 是通过手术插入近心的大静脉的特殊管子，穿刺部位在胸部或腹 部。既可从导管输入药物、输液和血液制品，也可从中取得血液样本。 CD34+：造血干细胞表面的CD34阳性，用于干细胞的选择和定量。需 要达到特定最低数量的CD34+干细胞才能安全进行移植。 细胞：任何生物的基本单位。人体的每个器官和组织都由数以百万计的 微小细胞组成。 myeloma.org

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细胞分化：年轻的不成熟（非特异性）细胞演变为具备个体特征的成熟 （特异性）形态和功能的过程。 细胞增殖：通过细胞生长和分裂而细胞数目增加的过程。 中枢神经系统 (CNS)：由大脑和脊髓组成的神经系统部分。CNS由神经 细胞和神经组成，它们在大脑和身体其他部分之间传递信息。 检查点抑制剂：身体免疫系统的一种安全机制，有助于控制免疫反应。 阻断“程序性细胞死亡蛋白1” (PD-1) 的检查点抑制剂可减少T细胞的失 活并增强T细胞杀伤癌细胞的能力。 趋化因子：细胞因子家族中的一种分泌蛋白，其功能是诱导细胞迁移。 参见“细胞因子”。 化疗：任何用于杀死癌细胞的药物。“联合化疗”指在化疗方案中应用 一种以上的药物治疗癌症。 嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法：在骨髓瘤中，这种免疫疗法包括收集 患者的T细胞，并对其进行改造以攻击患者自身的癌细胞。 染色单体：染色体在细胞分裂前分裂成的两条相同的染色体之一。 染色体：细胞核里的一股DNA和蛋白质。染色体携带基因，具有传递遗 传信息的功能。正常人体每个细胞有46条（23对）染色体。 • 染色体缺失 – DNA复制过程中部分或全部染色体丢失。骨髓瘤中 发生的染色体缺失包括13号染色体长臂缺失（13q-）的或17号染 色体短臂缺失（17p-）。 • 染色体易位 – 写作小写“t”，后跟携带易位遗传物质的染色 体编号。骨髓瘤中发生的易位包括t(4;14)、t(11;14)、t(14;16)和 t(14;20)。 慢性：持续一段长时间。 临床：包括对患者的直接观察或者检查。 10

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临床试验：一种医学研究，研究参与者自愿测试新疗法或新联合疗法的 科学方法。每项临床试验的目的是寻找更好的预防、检测、诊断或治疗 癌症的方法并解决科学问题。 • 设计 – 将患者纳入临床试验的过程，或已纳入或预计纳入临床试 验的患者人数。 • 臂 – 随机研究中的一个治疗组，其中有双臂或更多臂。 • 队列 – 同一研究中接受相同治疗或安慰剂（无治疗）的一组患者。 • 对照组 – 随机分组临床试验中采用“标准治疗”或安慰剂的一组 病例。 • 双盲 – 患者和研究者都不知道患者被随机分配到哪个试验组。其 目的是消除结果报告中的任何偏倚。 • 终点 – 研究的目标。临床试验终点可能是检测药物毒性、缓解率 或生存率。 • 实验组 – 在随机分组临床试验中采用“新治疗方案”的一组病例。 • 随机分组临床试验 – 一种把受试者随机地分组去接受某种特定治 疗的研究。 • I期临床试验 – 旨在确定新的药物或药物新组合的最大耐受剂量 (MTD) 和剂量限制性毒性 (DLT) 研究。这可能是新疗法在人类中的 首次测试。请注意，联合治疗中的各药物可能已经在人体中进行 了充分测试。 • II期临床试验 – 旨在确定已在I期试验中测试的新疗法的疗效和安 全性的研究。如果II期研究的结果明显优于标准治疗，则可以不 经过III期研究而批准该治疗。如果II期研究的结果很乐观，则进 入III期研究。 • III期临床试验 – 比较两种或两种以上治疗方法的研究。III期研究 的终点可能是生存期或无进展生存期 (PFS)。III期研究一般是随机 myeloma.org

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的，患者对治疗不能选择。一些III期试验将II期研究中取得良好结 果的新疗法和标准治疗进行比较。 • IV期临床试验 – 即使药物已获得U.S. Food and Drug Administration (FDA) (美国食品和药物管理局）批准用于特定适应症，仍可能需 要进行额外的研究。例如，安全性监测旨在比I-III期临床试验更大 的患者群体和更长时间内检测任何罕见或长期副作用。 集落刺激因子 (CSF)：刺激血细胞发育和生长的蛋白质。Neupogen® （非格司亭）、Neulasta®（聚乙二醇化非格司亭）和Leukine®（沙格司 亭）均为集落刺激因子，用于在血浆分离术之前将骨髓中的干细胞动员 到血流中。这些药物也可用于移植后加速血细胞计数恢复，或用于治疗 所致的白细胞计数降低。 补体：一个由30多种蛋白质组成的复杂系统，它们协同作用，帮助消灭 感染性微生物。补体系统导致外来细胞和被感染细胞的裂解（破裂）、 外来颗粒和细胞碎片的吞噬作用（摄取）以及周围组织的炎症。 全血细胞计数 (CBC)：这种常规血液检查对构成血液固体部分的所有 细胞进行定量。CBC通常作为年度体检的一部分，也是诊断和监测骨髓 瘤患者所需的检查之一。 完全缓解：参见“缓解或有效”。 计算机轴向断层扫描（CAT或CT）：创建身体内部结构的三维图像。 在骨髓瘤中，用于X线阴性或对特定区域进行更详细的扫描。尤其适用 于小面积骨损害或神经压迫的检查或详细评估。 预处理方案：干细胞移植前对患者进行的治疗，目的在于破坏癌细胞。 骨髓瘤患者最常用的预处理方案是美法仑每平方米体表面积200 mg。 充血型心力衰竭：心脏泵血功能减弱时发生的一种情况，引起一系列事 件，导致体内液体和盐潴留。如果液体积聚在手臂、腿、足、足踝、肺 或其他器官。 12

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巩固治疗：自体干细胞移植 (ASCT) 后进行的治疗，以加深患者缓解。 通常，巩固治疗使用的方案与诱导治疗相同。 CRAB标准：血液中钙 (Calcium) 含量升高、肾 (Renal) 损害、贫血 (Anemia) 或红细胞计数降低和骨 (Bone) 损害以及“骨髓瘤定义事件 (MDE) 是诊断骨髓瘤的标准”。 肌酐：通常经肾脏排泄到尿液中的化合物。如果肾脏受损，血清肌酐水 平就会升高。故血清肌酐水平用来衡量肾功能。 CT扫描：参见“计算机轴向断层扫描（CAT或CT）”。 囊肿：在囊腔里液体或半固体物质的聚集。囊肿可以发生在任何器官或 组织中。 细胞遗传学：寻找缺失、重新排列或多余染色体的实验室检查。参见 “染色体”。 细胞因子：一种在血液中循环的蛋白质，通常是对感染的反应。细胞因 子可以刺激或抑制其他细胞的生长或活性。 细胞因子释放综合征 (CRS)：一种潜在致命的、不受控制的免疫反应， 此时细胞因子极度升高并触发来势凶猛的免疫系统反应。细胞因子“风 暴”会严重损害身体组织和器官。参见“细胞因子”。 血细胞减少：红细胞（贫血）、白细胞（白细胞减少症）或血小板（血 小板减少症）计数低于正常水平的疾病。全血细胞减少症是人所有血细 胞水平都很低的状况。 细胞质：人体细胞膜内的胶状物质（不包括细胞核）。

深静脉血栓形成 (DVT)：体内（通常是腿部）一条或多条深静脉形成血 凝块（血栓）时发生的病症。DVT形成的血凝块可能会脱落（栓塞）并 myeloma.org

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进入心脏或肺。栓塞可能危及生命。DVT可以没有任何症状，也可以导 致腿部疼痛或肿胀。 脱水：体内水分流失过多。症状和体征包括口渴、口干、虚弱或头晕 （尤其是站立时更严重）、尿色深和排尿减少。受热、长时间剧烈运 动、肾脏疾病、呕吐或腹泻以及某些药物可能会导致脱水。 树突细胞：树突细胞激活辅助性T细胞并刺激其释放细胞因子，从而增 强免疫反应。树突状细胞是抗原呈递细胞 (APC) 的一种，可将其表面的 抗原展示给其他免疫系统细胞进行识别和破坏。 脱氧核糖核酸 (DNA)：遗传物质；一种携带细胞复制和产生身体所有 组分所需遗传信息的大分子。 诊断：根据体征、症状和检查结果判断疾病的过程。 透析：肾脏不再有能力从血液中去除水、过量盐和毒素时进行的操作。 透析有血液透析和腹膜透析两种类型，前者使用机器，后者使用腹部内 层（腹膜）过滤血液。 无病生存期：患者在治疗后无任何可检出癌症的生存时间。 疾病进展：参见“进展性疾病”。 疾病稳定：癌症停止生长并维持稳定。 剂量限制毒性 (DLT)：治疗的副作用严重到足以阻止进行治疗。 下调：细胞对外部变量产生反应、细胞成分（例如RNA或蛋白质）数量 减少的过程。 药品类别：一组具有相似化学结构或相似作用机制 (MoA) 的药物。 耐药性：药物不太有效并且患者的癌细胞对治疗产生更强的抵抗力。 双能X线吸收法（DXA，旧称DEXA）测定：用于测量骨质流失的增强 型X线技术。 14

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呼吸困难：气短的医学术语，通常描述为胸闷、气短、呼吸困难或无法 呼吸。呼吸困难可能由许多医学问题引起，包括贫血、肺炎或肺栓塞。

东部肿瘤协作组 (ECOG) 状态：参见“体能状态”。 水肿：液体在身体的某一部位异常蓄积而肿胀。水肿是皮下组织间隙即 “间质”内过多液体积聚的结果。周围水肿是导致足踝、足和腿肿胀的 液体积聚。 功效：治疗产生有益效果的能力。 电解质：血液和其他体液中带有电荷的矿物质，对生命至关重要。电解 质包括钠、钾、钙、镁、氯化物、磷酸盐和碳酸氢盐。它们影响体内 的水量、血液酸度 (pH)、神经和肌肉功能（包括心脏）以及其他重要 过程。 电泳：一种既可用于诊断也可用于监测的实验室检查，根据患者的血清 （血液）或尿液蛋白质的大小和电荷对其进行分离。血清或尿液电泳 （SPEP或UPEP）可以计算每个患者的骨髓瘤蛋白量并鉴定M峰的类型。 胚胎-胎儿毒性：由于胚胎或胎儿暴露于有毒物质而导致的不良事件。 脑病：任何改变大脑功能或结构的脑部疾病。原因可能包括感染、肿瘤 或卒中。症状可能包括推理能力或注意力降低、记忆力丧失、人格改 变、抽搐或癫痫发作。 移植物植入：移植的骨髓或外周血中的干细胞迁移到患者的骨髓、开始 生长并产生新的白细胞、红细胞和血小板的过程。 酶：细胞制造的蛋白质分子。充当催化剂以加快体内特定生化反应速度 的酶。 myeloma.org

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红细胞：红血球 (RBC)。RBC将氧气输送到身体细胞，并带走二氧化碳。 红细胞生成：新红细胞的形成。 促红细胞生成素：肾脏产生的一种激素，可刺激红细胞的产生。肾脏损 害的骨髓瘤患者不能产生足够量的促红细胞生成素而导致贫血。 食管炎：食道（将食物从口腔输送到胃的管道）的炎症。 髓外疾病：骨髓瘤患者骨髓外出现浆细胞。 髓外浆细胞瘤：一种发现于骨髓外软组织并与骨分离的单克隆浆细胞 肿瘤。 外渗：药物（例如静脉化疗）或骨水泥（在椎体成形术或椎体后凸成形 术期间）进入或逸出到周围组织中。

小面关节：脊柱骨之间的连接。 范可尼综合征：一种影响肾脏重吸收某些必需物质的选择性近端肾小管 损伤。氨基酸和磷酸盐泄漏到尿液中，然后随尿液排出体外，可能会导 致代谢性骨病。 疲乏：由癌症或癌症治疗所致的疲乏是一种令人痛苦的、持续的、主观 的疲乏或疲惫感，与最近的活动不成比例，并干扰正常功能。 发热性中性粒细胞减少症：中性粒细胞减少症患者出现发热，通常伴有 感染迹象。即使无法确定传染源，发热性中性粒细胞减少症通常也可以 用抗生素治疗。参见“中性粒细胞减少症”。 荧光原位 杂交 (FISH)：骨髓瘤专家定位染色体上特定DNA序列位置的 一种方法。 流式细胞术：一种将细胞悬浮在液流中并使其通过激光用于细胞计数、 细胞分类和生物标志物检测的技术。 16

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游离轻链 (FLC)：免疫球蛋白轻链是构成抗体两个单位中较小的一个。 轻链有两种：κ和λ。轻链可以与重链结合，也可以是未结合的（游 离）。游离轻链在血液中循环，并且小到足以进入肾脏，可在肾脏中被 过滤进入尿液，或者可能粘在一起并阻塞肾小管。 一线治疗：一个通用术语，指对新诊断的骨髓瘤患者旨在达到缓解而进 行的初始治疗。参见“诱导治疗”和“缓解”。

胃肠道 (GI) 副作用：恶心、呕吐、腹泻、便秘、腹胀或任何其他影响 消化道的副作用。 基因：编码特定蛋白质的特定DNA序列。 基因治疗：改变基因活性的治疗。这通常意味着添加或删除一个或多个 基因。 药品通用名：将药物标识为获得政府监管机构（如U.S. Food and Drug Administration (FDA)）（美国食品和药物管理局）批准的公司财产的品 牌名称。某种药物“专利失效”后，其他公司可能会使用涉及药物化学 成分的通用名生产该药物的仿制药。 遗传：与所有生物体中的基因或遗传有关。特征通过基因中的DNA从亲 代传给后代的生物学过程。 青光眼：一种与眼内压增大有关的疾病，如不及时治疗，可能会导致视 力丧失和失明。 球蛋白：免疫系统在肝脏中产生的一种蛋白质。在肝功能、凝血和抗感 染中发挥重要作用的球蛋白包括“α”、“β”和“γ”。骨髓瘤细胞 分泌的M蛋白是一种丙种球蛋白。 糖蛋白：外表面附着糖（碳水化合物）的蛋白质。它们充当其他分子附 着到细胞上的受体位点。 myeloma.org

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分级：United States by the National Cancer Institute (NCI)（美国国家癌症 研究所）在癌症临床试验中采用的毒性标准包括： • 0级 – 无症状， • 1级 – 轻微症状， • 2级 – 中度症状， • 3级 – 需要治疗的症状， • 4级 – 需要紧急干预的症状， • 5级 – 导致死亡的症状。 移植物抗宿主病 (GVHD)：供体组织针对受体自身组织的免疫相关 反应。 粒细胞：白细胞中的一种，它能杀灭细菌。中性粒细胞、嗜酸性粒细胞 和嗜碱性粒细胞都是粒细胞。 生长因子：刺激造血干细胞生长并释放到血液中的药物。 格林-巴利综合征 (GBS)：一种罕见的神经系统疾病，免疫系统错误地 攻击患者自身位于大脑和脊髓外部的部分神经网络。GBS病例可为轻度 （短暂无力）或重度（瘫痪）。大多数患者最终会康复，但有些患者会 持续一定程度的虚弱。

重链：浆细胞产生的免疫球蛋白由2条重链和2条轻链组成，重链是 两个单位中较大的链。基于骨髓瘤细胞产生的免疫球蛋白的类别（同 种型），重链有5种类型（G、A、D、E或M）。参见“免疫球蛋白 (Ig)”。 重链沉积病 (HCDD)：一种罕见的单克隆免疫球蛋白沉积病 (MIDD)， 以器官内单克隆重链沉积为特征。HCDD通常累及肾脏，但也可以累及 其他器官。 18

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红细胞压积 (Hct)：红细胞在血液里所占的百分比。低红细胞压积意味 着贫血。 血液：与血液有关，起源于血液，通过血液传播。 血液恶性肿瘤：骨髓或血细胞的癌症。 血液科医生：专门研究血液和骨髓疾病的医生。 血红蛋白：红细胞内的一种蛋白质，能携带氧气。 单纯疱疹病毒：常见的一种病毒，常在口的周围引起口疮，俗称“感 冒疮”。 带状疱疹病毒：由水痘带状疱疹病毒 (VZV) 激活引起，该病毒与引起水 痘（英文为varicella或chickenpox）的病毒相同。带状疱疹感染重新激 活时，经常累及神经。 高危骨髓瘤：根据细胞遗传学（染色体）异常t(4;14)、t(14;16)、 t(14;20)、del 17p和1q扩增，以及修订的国际分期系统 (R-ISS) III期疾病和 /或高风险基因表达谱 (GEP) 特征定义，治疗后更可能快速复发或难治性 骨髓瘤。 激素：由各种腺体产生并调节体内某些细胞或器官活动的化学物质。 人类白细胞抗原 (HLA) 检测：用于将血液、骨髓或器官捐献者与接受 者匹配以进行输血或移植的血液检查。 羟基磷灰石：一种有助于形成骨骼并赋予其硬度和强度的化合物。 高钙血症：血液中的钙高于正常值。在骨髓瘤患者中，通常是由于骨骼 破裂导致钙从骨骼释放入血液所致。可引起下列症状：食欲不振、恶 心、口干、疲乏、肌无力、不安和神志不清。参见“钙”。 超敏反应：正常免疫系统产生的不良反应，有时是对药物的反应，包括 过敏和自身免疫。这些反应可能会令人不适、有害或致命。 myeloma.org

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高血压病：动脉血压升高的一种慢性疾病。 高粘滞综合征 (HVS)：血液粘稠，以至于较小血管中的血流量减少并导 致并发症，可能危及生命。治疗和管理包括静脉输液和血浆置换。 低丙种球蛋白血症：一种实验室诊断，指免疫系统无法在血液中产生足 够的免疫球蛋白G (IgG)。 低钠血症：血液中钠含量低。症状包括恶心、头痛、意识混乱和疲乏。 低钠血症可由呕吐或腹泻导致的体液流失引起，也可由心脏、肝脏或肾 脏疾病所致的体液过多引起。 分泌不足：低分泌或无分泌疾病。也称为寡分泌。 缺氧：身体组织中的氧含量低。缺氧的症状可能包括精神错乱、烦躁不 安、呼吸困难、心率加快和皮肤发青。

Ikaros：骨髓瘤和其他B细胞癌中高度表达的蛋白质家族，是癌细胞的 生长和存活所必需。Ikaros蛋白在免疫调节剂的作用机制中也很重要。 免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)：一种综合征，可能在免 疫治疗，尤其是免疫效应细胞 (IEC) 和T细胞治疗后数天或数周内发生。 免疫系统：由细胞、组织、器官及其产生的物质组成的复杂网络。免疫 系统通过破坏受感染和患病的细胞并清除细胞碎片来帮助身体保护自 身，同时保护健康细胞。 免疫测定：一种基于抗体与抗原的特定三维结构结合能力检测血液中蛋 白质。在骨髓瘤中，该检查通常用于检测特异性抗体。 免疫缺陷：机体抵御感染和疾病的能力降低。 免疫固定电泳 (IFE)：用于鉴定血清或尿液中蛋白质的免疫学检查。对 于骨髓瘤患者，医生用它辨认M蛋白的类型（如IgG、IgA、κ或λ）。 20

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这是最敏感的常规免疫染色技术，可以精确地测出M蛋白的重链及轻链 的类型。 免疫荧光：一种将荧光团（荧光染料）导向细胞内特定目标、并显示所 检测样本中目标分子分布的检查。在骨髓瘤中，免疫荧光检查通常用于 观察抗原或抗体在骨髓瘤细胞上的位置。 免疫球蛋白 (Ig)：浆细胞产生的一种蛋白质，是人体免疫系统的一个基 本的组成部分。免疫球蛋白附着在异物（抗原）上，有助于破坏它们。 免疫球蛋白有IgG、IgA、IgD、IgE和IgM五类。每种类型的免疫球蛋白 在体内都有不同的功能。参见“抗体”和“抗原”。 • IgG、IgA – 最常见的骨髓瘤类型。G和A指骨髓瘤细胞产生的免疫 球蛋白重链。 • IgD、IgE – 比较少见的骨髓瘤类型。 • IgM – 一种罕见的骨髓瘤类型。IgM骨髓瘤与华氏巨球蛋白血症 不同。 免疫组织化学 (IHC)：免疫组织化学是指利用抗体与抗原特异性结合的 原理来检测组织切片细胞中抗原的过程。免疫组织化学染色广泛用于异 常细胞的诊断，如癌性肿瘤中发现的异常细胞。 免疫调节剂：一种可以改变、增强或抑制免疫系统功能的药物。免疫调 节剂有时被称为“免疫调节药物 (IMiD®)”。 免疫抑制：免疫系统减弱，导致对抗感染和疾病的能力降低。骨髓瘤对 免疫系统的影响和骨髓瘤的治疗都可能导致免疫抑制。 免疫治疗：增强机体对抗癌症的自然防御能力的治疗。 发病率：每年诊断为某种疾病的新病例数。 诱导治疗：为准备自体干细胞移植 (ASCT) 而给予患者的初始治疗。参 见“一线治疗”和“治疗疗程”。 myeloma.org

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炎症：身体针对伤害或疾病的保护反应。 炎症反应：是身体针对伤害或疾病的保护性反应。 知情同意：要求医生向患者提供有关程序、策略或临床试验的足够信息 （包括风险、益处、替代方案和潜在成本问题），以便患者做出是否同 意的知情决定的过程。 输液：在一段时间里向血流中输入液体或药物。 输液泵：在一段时间内将液体或药物定量地输入血流的装置。 输液相关反应 (IRR)：在静脉 (IV) 输注期间或之后不久出现的一种超敏 反应。IRR由细胞因子引起，可在许多癌症治疗中发生。反应通常与流 感类似，包括鼻塞、发热、发冷、咳嗽、咽喉刺激、呼吸急促、低血 压、恶心和皮疹。参见“给药相关反应 (ARR)”和“细胞因子”。 抑制：阻止或控制。 注射：使用注射器和针头将药物注入体内。 干扰素：人体对感染或疾病反应性地自然释放一种激素（细胞因子）， 它能刺激免疫系统中某些可抵抗疾病的血细胞的生长。干扰素可以通过 基因工程技术人工生产，并用作一种免疫疗法。 白细胞介素：人体自然产生释放的一种化学物质，可用于生物治疗。白 细胞介素可刺激某些种类的白细胞的生长和活性。白细胞介素-2 (IL-2) 是一种生物反应调节剂，它可刺激免疫系统的某些血细胞的生长，这些 细胞可抑制某些癌症。白细胞介素-6 (IL-6) 是一种对破骨细胞和浆细胞 生长具有强大刺激作用的细胞因子。 介入放射学：放射学的一个分支，在放射成像的指导下通过皮肤进行各 种操作以便对疾病进行诊断和治疗。 静脉 (IV) 输注：通过注入静脉给药。 22

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缺血事件：由于器官或组织供血不足（例如血流受阻）而引起的事件。 心脏的血液供应减少，使心脏无法获得足够的氧气时，会发生心肌缺 血。这可能会对心肌造成损害。

角膜病：角膜（眼睛的保护外层）的任何非炎症性疾病。 椎体后凸成形术：一种微创外科手术，使用球囊技术将液体水泥注入骨 折或塌陷的椎骨。这样可以减轻疼痛，稳定脊柱。参见“脊椎压缩性骨 折 (VCF)”。 脊柱后凸：脊柱正常生理曲线的过度弯曲。

乳酸脱氢酶 (LDH)：一种存在于身体所有组织中的产生能量的酶。血液 中的LDH水平随着细胞损伤而升高。LDH可用于监测骨髓瘤活动性。 病变：异常组织区域；损伤或疾病（如癌症）引起的肿块或脓肿。对于 骨髓瘤来说，“病变”指浆细胞瘤或者骨质破坏。 • 弥漫性病变 – 骨髓瘤骨髓累及骨骼区域的扩散模式。 • 局灶性病变 – MRI或PET-CT检查中所见骨髓内不规则细胞的确定区 域。必须在MRI或PET-CT上可见1个以上大小至少为5 mm的局灶性 病变方可考虑“骨髓瘤定义事件”。 • 溶骨性病变 – 任一区域至少30%的健康骨骼被侵蚀时，骨质受损 区域在X射线下呈现为一个暗点。溶骨性病变在骨上形成洞，是骨 质变得薄弱的证据。参见“溶解”。 白细胞去除术：参见“细胞单采”。 白细胞：有助于机体对抗感染和其他疾病的细胞。 白细胞减少症：白细胞数低。 myeloma.org

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轻链：免疫球蛋白轻链是构成抗体两个单位中较小的一个。轻链通过化 学键与重链末端结合，但身体也会产生额外的轻链进入血液。这些称为 “游离轻链”。轻链有两种：κ和λ。 轻链沉积病 (LCDD)：一种罕见的单克隆免疫球蛋白沉积病 (MIDD)，以 器官内单克隆轻链沉积为特征。LCDD通常累及肾脏，但也可以累及其 他器官。LCDD的治疗目标是减缓器官损伤。 轻链逃逸：游离轻链增高，但完整单克隆免疫球蛋白无相应增高的复发 模式。 治疗疗程：用于计算患者接受的治疗次数的术语。一个疗程是一种方案 的一个完整周期，可以由单一药物、几种药物联合或多种方案的有计划 序贯治疗组成。另请参见“诱导治疗”。 腰椎：形成脊柱下背部（位于胸腔和骨盆之间）的五块腰椎骨。 狼疮：参见“系统性红斑狼疮 (SLE)”。 淋巴系统 (lymphoid system)：是循环系统的一个子系统，包括淋巴 结及连接它们的通道。其主要功能之一是免疫细胞（如淋巴细胞、单核 细胞和浆细胞）的产生和循环。淋巴器官包括骨髓和胸腺。 淋巴细胞：B细胞（B淋巴细胞）、T细胞（T淋巴细胞）和自然杀伤 (NK) 细胞占白细胞 (WBC) 的30%。 淋巴细胞减少症 (lymphocytopenia)：是指B细胞（B淋巴细胞）、T 细胞（T淋巴细胞）和自然杀伤 (NK) 细胞水平较低。 溶解的（溶解）：细胞或组织的溶解或破坏。

M峰：蛋白质电泳检测中出现的单克隆尖峰，是骨髓瘤细胞活动性的标 志。参见“单克隆”和“单克隆蛋白”。 24

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巨噬细胞：一种免疫系统细胞，其作用是包围并吞食任何表面无可将其 识别为健康细胞的蛋白质的细胞（包括癌细胞）。 磁共振成像 (MRI)：一种诊断成像，使用磁场和无线电波生成体内结构 的详细2D或3D图像。MRI可以在X线显示无骨损害时揭示骨髓中是否存 在骨髓瘤及其分布情况。MRI也能揭示骨外疾病。MRI对软组织具有极 高的分辨率，特别对于观察侵犯脊髓的病变。 维持治疗：一种或多种药物给药以延长患者缓解期。 恶性：癌性；能侵犯邻近组织并向身体其它部位扩散。 最大耐受剂量 (MTD)：不会引起不可接受的副作用的药物或治疗的最 高剂量。 中位数：一系列数字中两个中心数字的平均（中间）值。例如，“中位 无进展生存期 (mPFS)”意味着半数患者的缓解期比mPFS短，半数患者 的缓解期比mPFS长。 黑色素瘤：皮肤或眼睛视网膜的色素形成细胞的癌症。虽然和骨髓瘤的 英文发音有些相似，但完全是两种肿瘤。 荟萃分析：结合或汇集多项科学研究数据的分析。 代谢作用：一种化合物转化为另一种化合物，发生在生物体维持生命的 化学过程中。参见“代谢物”。 代谢物：代谢过程中形成的或代谢所必需的物质。参见“代谢作用”。 代谢：身体或身体器官通过代谢过程将一种化合物转化为另一种化合 物。参见“代谢作用”。 转移：癌细胞从身体的一个部位扩散到另一个部位。该术语通常指实体 瘤，而不是骨髓瘤，后者是一种与血液相关的癌症。 myeloma.org

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微小残留病 (MRD)：治疗完成并达到完全缓解 (CR) 后存在残留肿瘤细 胞。甚至已经达到严格完全缓解 (sCR) 的患者也可能存在MRD。现在已 有非常敏感的新检测方法，能够在血液或骨髓的1,000,000个采样细胞中 检出1个骨髓瘤细胞。参见“MRD阴性”。 动员剂：注射到患者或供者体内以触发骨髓干细胞释放到血流中的药物。 分子：保留物质所有特性的最小颗粒。分子是一种电中性基团，由两个 或多个原子通过化学键结合在一起组成。 单克隆：单克隆是源于单个细胞的复制品。骨髓瘤细胞是单克隆的，源 自骨髓中的单个恶性浆细胞。所产生的骨髓瘤蛋白也是单克隆的，即一 种形式而不是多种（多克隆）。单克隆蛋白的一个重要的实际意义是在 蛋白电泳中出现一个尖峰（M峰）。参见“M峰”。 单克隆抗体：在实验室制造而不是在人体内产生的抗体。单克隆抗体 旨在发现并结合癌细胞和/或免疫系统细胞，用于诊断或治疗目的。单 克隆抗体可以单独使用，也可以运载药物、毒素或放射性物质至肿瘤 细胞。 意义未明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS)：一类浆细胞疾病，其特征 是血液和/或尿液中单克隆蛋白水平相对较低。骨髓中浆细胞水平低于 10%。无SLiM-CRAB特征。参见“SLiM-CRAB标准”。 单克隆免疫球蛋白沉积病 (MIDD)：由重链、轻链或重链和轻链沉积引 起。参见“轻链沉积病 (LCDD)”和“重链沉积病 (HCDD)”。 单克隆蛋白（骨髓瘤蛋白，M蛋白）：骨髓瘤细胞产生的一种异常蛋白 质，在骨骼和骨髓中蓄积并对其造成损害。在骨髓瘤患者的血液尿液中 和/或发现异常大量M蛋白。参见“单克隆”和“M峰”。 单核细胞：循环中的一种白细胞。存在于组织中时也称为巨噬细胞。 单药疗法：使用单一药物治疗疾病或病症的疗法。该术语也用于描述单 一类型的治疗方法，例如单纯手术或单纯放射治疗。 26

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MRD阴性：微小残留病阴性。根据检测，在100,000或1,000,000个骨 髓浆细胞样本中甚至不能检出一个骨髓瘤细胞。参见“微小残留病 (MRD)”。 多重耐药性 (MDR)：由于骨髓瘤细胞细胞外膜P-糖蛋白的蓄积而引起 的治疗耐药性。 多发性骨髓瘤：骨髓浆细胞（即产生抗体的白细胞）癌。癌性浆细胞称 为骨髓瘤细胞。 髓鞘：神经纤维周围形成的保护膜，可有效加速电脉冲沿神经细胞的 传输。 清髓：一种严重的骨髓抑制，大剂量化疗或放疗导致骨髓产生血细胞的 能力完全或接近完全破坏。参见“骨髓抑制”。 骨髓增生异常综合征 (MDS)：骨髓不能正常产生血细胞的一种病症。 这种病症偶尔可进展并转化为急性白血病。 髓：指的是髓细胞，属于白细胞的一种。也称作粒细胞。骨髓瘤是一种 淋巴癌，而不是髓细胞癌。 骨髓瘤定义事件 (MDE)：骨髓瘤的诊断需要一种或多种MDE的证据， 例如CRAB标准、骨髓中克隆性浆细胞等于或大于60%、血清受累/未受 累游离轻链 (FLC) 之比等于或大于100，或磁共振成像显示1个以上局灶 性病变。另请参见“CRAB标准”。 骨髓抑制：红细胞、血小板和部分白细胞的生成减少。

自然杀伤 (NK) 细胞：NK细胞也称为大颗粒淋巴细胞，是白细胞的一 种。它们负责监测肿瘤；能够识别被肿瘤转化的细胞，并通过释放细胞 因子诱导针对肿瘤的强烈反应。与细胞毒性T细胞不同，NK细胞无需肿 瘤上的“触发”抗原即可做到这一点。因此防御反应更迅速。活动性骨 髓瘤患者NK细胞的数量和功能均有所降低。 myeloma.org

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坏死：活组织的死亡。 肿瘤形成：细胞的异常新生长；癌症。 赘生物：组织或细胞的异常新生长导致恶性肿瘤。 肾病综合征：以大量蛋白质（主要是白蛋白）排泄到尿液中为特征的一 组疾病。肾病综合征经常引起水肿。 肾毒性：对肾脏细胞有毒性或破坏性。 神经病：神经损伤引起的麻木、刺痛、灼烧感和/或疼痛感。参见“周 围神经病”。 神经外科医生：对神经系统任何部位（包括背部和脊髓）进行手术的 医生。 神经毒性：神经毒性是指接触有毒物质会改变神经系统的正常活动。 中性粒细胞减少症：中性粒细胞（一种抵抗细菌感染所必须的白细胞） 水平降低。中性粒细胞过少会导致感染。发热是中性粒细胞减少症最常 见的症状。发热时必须立即就医。 中性粒细胞：一种白细胞，为抵抗细菌感染所必须。参见“中性粒细胞 减少症”。 非分泌型骨髓瘤：大约1%的骨髓瘤患者血液（血清）和尿液中检测不 到M蛋白。其中一些患者可以通过血清游离轻链测定成功监测；其他患 者可通过骨髓活检和/或PET-CT扫描进行监测。非分泌型骨髓瘤患者的 治疗方式与M蛋白分泌型疾病患者相同。 非甾体类抗炎药 (NSAID)：一种用于减轻发热、肿胀和疼痛的药物。 核：在高级生物体中，细胞核是细胞的控制中心。它存储细胞的所有遗 传物质 (DNA)，并协调细胞的活动，包括生长和繁殖（细胞分裂）。 28

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寡分泌性骨髓瘤：低分泌性疾病。参见“低分泌”。 癌基因：正常情况下调控细胞生长的一种基因或DNA序列。但如果它暴 露于环境中的致癌物并被损伤（突变），或因某种遗传缺陷导致癌基因 破坏或缺失，它也可以促进或允许肿瘤的失控式生长。癌基因有使正常 细胞癌变的可能。 肿瘤科医生：专门治疗肿瘤的专科医生。有些肿瘤科医生专门从事某个 类型的肿瘤治疗。 孤儿药：U.S. Food and Drug Administration (FDA)（美国食品和药物管理 局）授予孤儿药资格认定，可享受税费减免、用户费用豁免和孤儿药物 独占期等激励措施，以帮助和鼓励罕见病药物的开发。 骨科医生：骨科医生使用手术和非手术手段治疗肌肉骨骼创伤、运动损 伤、退行性疾病、感染、肿瘤和先天性疾病。 体位性低血压：从卧位或坐位突然站起后血压下降，感到头晕或眩晕。 可能导致昏厥。 成骨细胞：产生骨组织的骨骼细胞。成骨细胞产生骨样组织，经钙沉着 以后，形成新的硬骨。 破骨细胞：骨髓骨骼连接处的细胞。它负责分解或重塑旧骨组织。骨髓 瘤患者的破骨细胞受到过度刺激，而成骨细胞的活动被阻断。骨吸收加 速和新骨形成受阻导致溶骨性病变。 类骨质：成骨细胞产生的一种蛋白质，钙化后成为硬骨质。 颌骨坏死 (ONJ)： • 一小部分接受双磷酸盐治疗的患者出现下颌问题 – 这种情况会导 致下颌骨牙槽周围疼痛、肿胀和骨损害。发生骨坏死（即骨死 亡），并可导致牙齿松动、暴露锋利的骨边缘、骨刺以及小针骨 myeloma.org

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或死骨的断裂脱离。定义为外露骨≥3个月以上未愈合。开始时症 状可能不明显，可能出现疼痛、肿胀、麻木或下颌沉重感、或牙 齿松动。 • 一小部分接受骨保护剂（BMA）--地舒单抗治疗的患者出现下颌问

题 – ONJ会导致疼痛、肿胀、下颌麻木或“沉重”感以及下颌骨牙 槽周围的骨损害。骨坏死（死亡）可导致牙齿松动、暴露锋利的 骨边缘、骨刺以及小针骨的断裂脱离。ONJ定义为外露骨≥3个月 未愈合。 骨质减少：骨矿物质密度低于正常值但不足以归类为骨质疏松症的病症。 骨质疏松症：一种进行性骨病，其特征是骨量和密度下降，导致骨折风 险增加。骨髓瘤时所发生的骨弥漫性受累，在X射线下及骨密度测量中 类似骨质疏松症。 非处方 (OTC) 药物：OTC产品无需处方即可购买。 总体缓解率 (ORR)：在骨髓瘤临床试验中，治疗后单克隆蛋白下降至 少50%的患者百分比。 总生存期 (OS)：特定时间段后，一个群体中存活人数的中位数。在临 床试验中，OS经常被用作治疗效果的衡量标准。骨髓瘤试验中OS持续 时间逐渐延长，使其不适合作为终点，因此需要验证微小残留病 (MRD) 作为新的终点。

姑息治疗：以缓解疼痛和疾病症状而改善生活质量为目的的治疗，并不 企图改变疾病的进程。 旁分泌：在旁分泌环路中，骨髓瘤细胞周围微环境产生的因子可以刺激 骨髓瘤细胞，进而刺激微环境细胞。另请参见“自分泌”。 部分缓解：参见“缓解或有效”。 30

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病原体：在宿主体内引起疾病的感染因子，如病毒、细菌、朊病毒、真 菌、类病毒或寄生虫。 病理性骨折：通常由肿瘤或某些疾病状态引起的骨折。患骨髓瘤时骨的 强度减弱，不能负载正常的重量或压力，即会出现此病症。 病理学家：专门从事病理学（通过显微镜下检查组织和体液而研究疾病 的科学）的医生。 体能状态：也称为ECOG状态。测量患者能够进行的活动水平，并提示 疾病严重程度的衡量标准。ECOG量表从0（活动能力完全正常并且能 够不受限制地进行起病前所有活动）到5（死亡）。许多临床试验要求 ECOG状态为0或1；很少有研究招募状态为3或4的患者。 外周血干细胞 (PBSC)：从循环血液中收集的干细胞。这些细胞与骨髓 中发现的干细胞相似。 外周血干细胞移植：参见“移植”。 周围神经病 (PN)：周围神经病是一种影响手、足、小腿和/或手臂神经 的严重疾病。患者可能会因骨髓瘤本身和/或骨髓瘤治疗的影响而发生 PN。症状可能包括麻木、刺痛、灼烧感和/或疼痛。 PET扫描：参见“正电子发射断层扫描”。 药效学 (PD)：研究药物对生物体的生化、生理和分子效应。 药物基因组学 (PG)：研究基因如何影响对药物或治疗的反应。也称为 “药物遗传学”。 药代动力学 (PK)：研究药物被身体吸收、分布、代谢和消除的过程。 静脉炎：静脉的炎症。 畏光：对光极度敏感，是另一种疾病的症状。 myeloma.org

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安慰剂：在临床试验中用来和试验性药物做对照的一种惰性（非活性） 物质。在美国，没有任何针对癌症患者的临床试验可以在伦理或法律层 面随机安排需要治疗的患者仅接受安慰剂。在癌症治疗试验中，安慰剂 组患者接受批准的治疗加 安慰剂治疗。 血浆：是血液的液体部分。红细胞、白细胞及血小板都悬浮在血浆中。 浆细胞：产生抗体的白细胞。骨髓瘤细胞是癌性浆细胞，其产生单克 隆蛋白（骨髓瘤蛋白，M蛋白），可导致器官和组织损伤（贫血、肾损 害、骨病和神经损伤）。 浆细胞恶性疾病 (PCD)：浆细胞恶性变并浸润骨髓的一种血液癌症。 PCD在临床上可能是惰性的或侵袭性的。PCD包括多发性骨髓瘤。 浆细胞瘤：参见“髓外浆细胞瘤”和“骨孤立性浆细胞瘤 (SPB)”。 血浆置换：从血液中除去某种蛋白的过程。血浆置换可用于骨髓瘤患 者，以除去其血液中高浓度的M蛋白。 血小板：血细胞的三种主要类型之一，另外两种是红细胞和白细胞。血 小板堵塞血管壁的破裂处并释放刺激血液凝块的形成的物质。血小板是 防止出血的主要防御机制。 输液港（植入式）：通过外科手术在胸部或腹部皮肤正下方植入一个 圆盘，导管与之相连，以便输注液体、药物或血液制品，将针头插入 圆盘可采集血液。 正电子发射断层扫描 (PET)：一种运用复杂的照相机和电脑而获得体内 影像的诊断方法。PET扫描根据活性癌细胞对放射性标记糖的摄取情况 显示健康组织和功能异常组织之间的差异。 癌前病变：一种可能或不太可能变成癌的疾病状态。参见“意义未明的 单克隆丙种球蛋白病”。 预后：推测的病情结局或病程、恢复的几率、及预期寿命。 32

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无进展生存期 (PFS)：骨髓瘤治疗期间和治疗后患者仍患有疾病但骨 髓瘤无恶化的时间长度。在临床试验中，PFS是衡量治疗效果的一种方 法。参见“进展性疾病”。 进展性疾病：检查证明骨髓瘤正在恶化或复发。定义为骨髓瘤蛋白水平 的有效时的最低数值增加≥25%和/或发现疾病新证据。 蛋白酶体：可将正常细胞和癌细胞中受损或不需要的蛋白质分解成更小 的成分。蛋白酶体还对细胞中未受损的蛋白质进行受调节的分解，这是 控制许多关键细胞功能所必需的过程。然后，这些较小的蛋白质成分用 于生成细胞所需的新蛋白质。这对于维持细胞内的平衡和调节细胞生长 很重要。 蛋白酶体抑制剂：任何干扰蛋白酶体正常功能的药物。参见“蛋白 酶体”。 蛋白质：由氨基酸组成的物质。蛋白质是所有生物体的重要组成部分，特 别是作为肌肉、毛发、胶原蛋白等身体组织以及酶和抗体的结构成分。 方案：一个详细的治疗计划，包括所使用的全部药物的剂量和给药时 间表。 肺栓塞 (PE)：静脉中的血凝块（深静脉血栓形成，即DVT）破裂、穿 过血流并卡在肺动脉中、阻塞血流时，所发生的一种可能危及生命的 病症。

放射治疗：利用X射线、γ射线或电子束破坏或杀灭恶性细胞的治疗。 辐射可能来自体外，也可能来自直接植入肿瘤的放射性物质。 放射科医生：专门解读X射线、声波、磁场或其他类型能量产生的图像 的医生。 反复：经过一段缓解期后疾病重新出现。 myeloma.org

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红细胞 (RBC)：也称为红血球，血液中的这些细胞含有血红蛋白，将氧 气输送到身体的各个部位，并带走二氧化碳。红细胞的产生受肾脏产生 的激素（促红细胞生成素）的刺激。肾脏损害的骨髓瘤患者不能产生足 够量的促红细胞生成素而导致贫血。骨髓瘤患者也会因为骨髓瘤细胞影 响骨髓生成新红细胞的能力而贫血。 耐药：疾病对标准治疗没有达到部分缓解。患者在治疗期间或治疗后60 天内出现进展性疾病的情况属于难治性骨髓瘤。大多数晚期疾病的临床 试验都是针对复发和/或难治性骨髓瘤患者。 注册试验：一项严格控制的临床试验，旨在提供政府监管机构要求的 安全性和有效性的实质性证据，作为产品批准和销售的先决条件。U.S. Food and Drug Administration (FDA)（美国食品和药物管理局）是在美国 销售药品的监管机构。European Medicines Agency (EMA)（欧洲药品管 理局）是在欧盟销售药品的监管机构。 回缩：癌症或肿瘤的体积缩小。 复发：经过一段时间症状改善后，骨髓瘤的症状和体征又再现。患者 已接受治疗，但在治疗结束后至少60天出现骨髓瘤的体征和症状为疾 病复发。 研究性研究：参见“临床试验”。 缓解或有效：描述肿瘤的症状和体征完全或部分消失的术语。 • 严格完全缓解 (sCR) – sCR是CR的同时FLC比率正常，且免疫组织化 学或免疫荧光检测显示骨髓中不存在克隆细胞。 • 完全缓解 (CR) – 对于骨髓瘤，CR是指血清（血液）和尿液免疫固 定呈阴性，任何软组织浆细胞瘤消失，且骨髓中浆细胞≤5%。CR 不等于治愈。 • 非常好的部分缓解 (VGPR) – VGPR逊于CR。VGPR是指可通过免疫 固定但不能通过电泳检出血清M蛋白和尿M蛋白，或血清M蛋白减 少90%或以上，同时尿M蛋白低于100 mg/24 h。 34

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• 部分缓解 (PR) – PR是一种缓解水平，指M蛋白减少至少50%，并且 24小时尿M蛋白减少至少90%（或减少至低于200 mg/24 h）。 核糖核酸 (RNA)：任何一种控制细胞化学活性的核酸。RNA是两种存在 于所有细胞的核酸之一，另一种是DNA（脱氧核糖核酸）。RNA把DNA 的遗传信息传递给细胞产生蛋白质。 风险评估和缓解策略 (REMS)：如果特定药物或治疗存在严重的安全性 问题，则U.S. Food and Drug Administration (FDA)（美国食品和药物管理 局）会要求实施REMS计划。REMS计划支持使用此类药物或治疗方法， 并帮助确保潜在获益大于风险。

骶骨：位于腰椎下方和尾骨上方的三角形骨。骶骨区域由五块融合的椎 骨 (S1-S5) 组成，这些椎骨在髋骨之间形成楔形。 安全性人群：临床试验中根据其接受的治疗分组进行分析的一组患者。 分析包括安全性和不良事件、毒性和实验室评估。 挽救治疗：在患者疾病对首选疗法无反应或患者无法耐受其他可用疗法 后给予的治疗方案。 硬皮病：一种结缔组织疾病，以手臂、面部或手部皮肤绷紧、手足浮肿 和关节僵硬为特征。它可以累及全身或仅累及身体的一部分。 第二原发恶性肿瘤 (SPM)：一种与已有癌症诊断无关的新癌症。继发 性癌症作为初始癌症治疗的结果，可能在初始治疗后数月或数年发生。 脓毒症：身体对感染的反应，可能危及生命。当细菌、病毒、真菌或其 他传染性生物或血流中传染性生物产生的毒素传播到全身时，就会发生 脓毒症。脓毒症会导致组织损伤、器官衰竭和死亡。脓毒症可以进展为 脓毒性休克，比脓毒症更易导致死亡。 选择性核输出蛋白抑制剂 (SINE)：一种防止细胞排出肿瘤抑制蛋白的 化合物，有助于保护细胞免受癌症侵害。肿瘤抑制因子在骨髓瘤细胞中 myeloma.org

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蓄积，可阻碍癌细胞生长和分裂的通路，从而导致骨髓瘤细胞死亡。也 称为XPO1抑制剂。 血清：血液中的无色液体部分，血细胞悬浮其中。 血清骨钙素：当成骨细胞制造骨样组织时产生和分泌的一种蛋白。低水 平反映活动性骨髓瘤。高于正常水平反映骨髓瘤更稳定。 血清病：因外来血清给药引起的超敏反应；会导致发热、浮肿、皮疹和 淋巴结肿大。 带状疱疹：参见“带状疱疹病毒”。 副作用：由药物引起的不良或意外的影响。也称为不良反应或不良事 件 (AE)。 骨骼相关事件 (SRE)：骨损害或骨折。 骨骼检查（转移检查）：对颅骨、脊柱、肋骨、骨盆和长骨进行的一系 列X射线平片检查，以寻找溶骨性病变和/或骨质疏松。 SLiM-CRAB标准：该首字母缩略词概述了骨髓瘤定义事件 (MDE)，即 患者浆细胞为10%或更多，且具备以下特征之一。 • S – 百分之六十 (60%) 浆细胞， • Li – 受累轻链与未受累轻链之比为100或更高， • M – MRI成像可见骨髓中存在1个以上局灶性病变， • C – 骨髓瘤导致的钙升高， • R – 骨髓瘤导致的肾功能不全， • A – 骨髓瘤导致的贫血（红细胞计数降低）， • B – 骨髓瘤导致的骨病。 冒烟型多发性骨髓瘤 (SMM)：SMM是比意义未明的单克隆丙种球蛋白 病 (MGUS) 更高级别的疾病。SMM患者骨髓中克隆性浆细胞为10%或更 36

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高，但无SLiM-CRAB标准特征。SMM患者应定期到血液科医生/肿瘤科医 生（最好是骨髓瘤专家）处就诊。标危SMM无需治疗，但高危SMM患 者应与医生讨论治疗是否有益。参见“SLiM-CRAB标准”。 实体瘤癌症：不包含囊肿或液体区域的恶性组织块。骨髓瘤是一种血液 （血液相关）癌症，而不是实体瘤癌症。 骨孤立性浆细胞瘤 (SPB)：骨中一团离散的单克隆浆细胞。诊断SPB需 具有孤立的骨病变，活检显示浆细胞浸润；其他骨病变的影像学结果呈 阴性；随机骨髓样本中无克隆性浆细胞；无贫血、高钙血症或肾脏受累 的证据提示系统性骨髓瘤。 脊髓：从大脑延伸出来的神经组织和支持细胞的细长管状束。大脑和脊 髓共同组成中枢神经系统。脊髓起始于枕骨，向下延伸至第一和第二腰 椎之间的空间。 脊柱：脊柱是构成颈部和背部的骨骼集合，分为四个主要区域: 颈椎 （颈部区域）由7块椎骨（C1至C7，从上到下）组成。胸椎（胸部区 域）由12块椎骨（T1至T12）组成。腰椎（下背部）由5块椎骨（L1至 L5）组成。骶骨是位于腰椎下方和尾骨上方的三角形骨。 稳定病情：不符合CR、VGPR、PR或进展性疾病标准的对治疗的反应。 骨髓瘤可以保持稳定很多年。参见“缓解”和“进展性疾病”。 分期：体内骨髓瘤的程度。 进行分期：通过相关的检查和化验来确定体内骨髓瘤的程度。 干细胞（造血干细胞）：是一种未成熟细胞，各种血细胞均由其发育而 来。正常的干细胞生成正常血液的成分，包括红细胞、白细胞和血小 板。干细胞通常位于骨髓。 干细胞选择：一种细胞加工技术，用于获得富含干细胞的产品，从而减 少移植物中的癌细胞。 myeloma.org

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类固醇激素：激素之一种。类固醇激素是由身体产生的。一些类固醇的 合成类似物（等效物）可以在实验室中生成。地塞米松、泼尼松和甲基 泼尼松龙是合成类固醇，具有多种作用，可用于治疗多种疾病，包括骨 髓瘤。 皮下 (SQ) 注射：一种皮下给药方法，使用短针将药物注射到皮肤和肌 肉之间的组织层。 基质：酶作用的分子。 支持治疗：预防、控制和缓解并发症和副作用的治疗，可改善患者的舒 适度和生活质量。 协同作用：两个或多个元素产生的组合效果大于其单独效果的总和。 同基因移植：参见“移植”。 系统性红斑狼疮 (SLE)：最常见的狼疮类型，是一种炎症性自身免疫性 疾病，免疫系统攻击并损害其自身的组织和器官。狼疮会累及关节、皮 肤、肾脏、大脑、心脏、肺和血细胞。SLE无法治愈，但医疗护理和改 变生活方式有助于控制病情。 全身治疗：使用通过血流到达并影响全身细胞的物质进行治疗。

T细胞（T淋巴细胞）：一种在免疫系统中发挥核心作用的白细胞。基 于细胞表面是否存在T细胞受体 (TCR) 将T细胞与其他淋巴细胞（如B细 胞和自然杀伤 (NK) 细胞）区分开来。这些细胞在胸腺中成熟，但有些 也在扁桃体中成熟，因此被称为T细胞。 心动过速：每分钟心跳超过100次。心动过速可能不会引起任何症状， 也可能不是疾病，例如在运动期间或作为对压力的反应。但是如果不治 疗，某些形式的心动过速会导致严重的问题，包括心力衰竭、卒中或心 源性猝死。 38

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血栓细胞：参见“血小板”。 血小板减少症：血液中血小板数减少。血小板帮助血液凝固；血小板减 少会导致更容易瘀斑、出血和愈合缓慢。血小板的“正常”水平因实验 室而异。例如，在梅奥诊所，“正常”水平是每微升循环血液中含有 150,000个或更多血小板。如果血小板计数低于50,000，可能会发生出血 问题。少于10,000常常出现严重的出血。 至疾病进展时间 (TTP)：从开始治疗到复发的时间。 毒素：由植物、动物或微生物（即细菌、真菌、藻类）产生或衍生的有 毒物质。 小梁骨：也称为松质骨；轻质而多孔的骨骼包围着无数大的空间，使其 外观为海绵状。小梁骨包含骨髓和血管。 输血：输入血液或血液制品。 移植：移植有几种类型。 • 自体干细胞移植 (ASCT) – 骨髓瘤最常用的移植类型。进行ASCT 时，医生从患者循环血液中采集健康外周血干细胞 (PBSC)。然后 将收集的干细胞冷冻并储存，以备数天、数周或数年后使用。准 备为患者进行ASCT时，会进行清髓大剂量治疗 (HDT) 以破坏骨髓 中的骨髓瘤细胞，但健康的血细胞也会被破坏。然后，将患者的 冷冻干细胞解冻并回输患者体内，这些细胞可以产生新的血细胞 来取代HDT破坏的细胞。ASCT可以达到长期和深度的缓解。 • 同种异体移植 – 这种类型的移植使用从另一个人（供体）身体采 集的干细胞或骨髓，已通过人类白细胞抗原 (HLA) 匹配确定该供 体与患者（受体）相容。清髓性HDT后，将供体细胞输入患者体 内。供体的免疫系统细胞将受体的骨髓瘤细胞识别为外来细胞并 进行攻击。不幸的是，供体细胞还会攻击受体体内的其他组织， 引起移植物抗宿主病 (GVHD)，这可能会导致并发症，甚至可能的 致命。 myeloma.org

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• 减低强度预处理 (RIC) 同种异体移植 – 同种异体移植的一种，有时 简称为“迷你异体移植”。RIC移植是一种更新的技术，它是非清 髓性的，因此对于骨髓瘤来说比“完全”同种异体移植更安全。 RIC移植通常在标准ASCT后180天内进行。 • 骨髓移植 – 自体移植的一种，从患者的骨髓（而非循环外周血） 中采集干细胞。目前，骨髓瘤首选ASCT，很少进行骨髓移植。但 如果无法从外周血中采集干细胞，可以考虑骨髓移植。 • 串联移植 – 该术语用于表示连续进行的两次自体移植。串联移植 通常的计划移植间隔为3至6个月。在有效的新疗法时代，美国已 不再常用串联移植。 • 同基因移植 – 同种异体移植的一种，将来自一个同卵双胞胎（供 体）的骨髓或干细胞注入另一个同卵双胞胎（受体）体内。 • 匹配的无关供体 (MUD) 移植 – 同种异体移植的一种，其中干细胞 与患者基因匹配，但并非来自家庭成员的供体。在骨髓瘤中，这 种类型的移植GVHD率很高，因此很少使用。 • 脐血干细胞移植 – 同种异体移植的一种，从多名新生儿的脐带中 采集干细胞，以获得足够的干细胞用于成人移植。在骨髓瘤中， 这种类型的移植GVHD率很高，因此很少使用。 治疗期间出现的不良事件 (TEAE)：治疗期间出现的事件、治疗前不存 在的事件或相对于治疗前状态恶化的事件。 肿瘤：细胞过度分裂而形成的异常组织肿块。在骨髓瘤中，肿瘤被称为 浆细胞瘤。 肿瘤溶解综合征 (TLS)：一种由癌细胞分解产物引起的疾病，可使肾脏 不堪重负并导致肾衰竭。患者对治疗的反应非常迅速和强烈时，就会发 生TLS。 肿瘤标志物：血液或其他体液中可作为癌症量度的一种物质。骨髓瘤的 肿瘤标志物是血液或尿液中发现的单克隆蛋白。 40

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肿瘤坏死因子 (TNF)：一种参与全身炎症和骨吸收的细胞信号蛋白（细 胞因子）。骨髓瘤患者TNF-α升高。 肿瘤抑制基因：保护细胞免于癌变的基因。该基因突变导致其功能丧 失或降低时，细胞可能会癌变，通常伴有其他基因变化。参见“抗癌 基因”。

疫苗：用灭活微生物、减毒微生物或完全毒力微生物制得的制剂，给药 后可产生或人工地提升针对某种特定疾病的免疫力。 血管内皮生长因子 (VEGF)：促进新血管生长（血管生成）的生长因子。 静脉血栓栓塞 (VTE)：一种疾病，包括深静脉血栓形成 (DVT) 和肺栓塞 (PE)。风险因素包括感染、年龄>75岁、癌症和VTE病史。参见“深静脉 血栓形成 (DVT)”和“肺栓塞 (PE)”。 椎骨：脊柱的33个骨节中的任何一个。 椎体：椎骨的圆形骨质区域。 椎骨压缩性骨折 (VCF)：骨髓瘤骨病患者可能出现的一种并发症，因为 骨骼太脆弱，无法承受跌倒、扭曲、撞击、咳嗽、打喷嚏或作用于骨骼 的重力对其施加的压力，脊柱的椎骨发生骨折或塌陷。 椎体成形术：一种微创外科手术，椎骨压缩性骨折 (VCF) 后将液体水泥 注射到骨折或塌陷的椎骨中，以减轻疼痛并稳定脊柱。 病毒：一种微小的活颗粒，可感染细胞和改变细胞的功能。病毒感染所 引起的疾病和症状取决于病毒的类型及所感染的细胞的类型。

华氏巨球蛋白血症 (WM)：一种罕见的影响浆细胞的非霍奇金淋巴瘤 (NHL)。产生过量IgM蛋白。WM不属于骨髓瘤。 myeloma.org

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白细胞 (WBC)：与入侵的病菌、感染和过敏原对抗的各种白细胞的总 称。这些细胞都在骨髓中产生和发育，然后分布到全身各处。特殊的白 细胞包括中性粒细胞、嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、淋巴细胞和单核 细胞。

X射线：一种可以穿透人体的电磁辐射。低剂量X线检查可以得到身体 内部结构和组织的图像，从而揭示疾病或受损迹象。需要使用系列X线 片对骨髓瘤患者进行全面的骨骼检查，以显示由骨髓瘤骨破坏、溶骨性 病变或任何骨折或骨塌陷引起的骨丢失（骨质疏松症）或变薄（骨质减 少）。大多数患者X线检查显示特征性骨髓瘤骨病，但大约25%的活动 期骨髓瘤患者X线检查为阴性。

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