Mi sangre mi salud
Tabla de contenido
Bienvenido
Escasez crítica de PEGASYS: BESREMI es la alternativa!
El papel de la evidencia del mundo real en la defensa del cáncer de sangre
Defensa legislativa de la salud sanguínea: cómo los cambios de políticas pueden mejorar los resultados de los pacientes
Evolución de la inmunoterapia en el linfoma de células B
Es posible curar ahora las enfermedades de la hemoglobina?
Hemoglobina 101
Beta-talasemia
Enfermedades de células falciformes
Ensayos clínicos y encuestas de pacientes
Referencias
Alianzas y colaboraciones
Fogonadura
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Bienvenidos a la revista digital Mi Sangre, Mi Salud
Queremos dedicar este número a Debbie Hanlon, una mujer extraordinaria que lamentablemente perdió su batalla contra el linfoma no Hodgkin este mes. Debbie, concejala y agente inmobiliaria de St. John's durante muchos años, era una fuerza innata. Su energía, pasión y espíritu desbordante dejaron una huella imborrable en todos los que la conocieron. Fue una luchadora, y queremos reconocer a todas las personas que viven con linfoma. En este número encontrarán nuevos tratamientos disponibles que brindan esperanza.
Con esta revista, buscamos continuar la misión de Heal Canada de empoderar a los pacientes para que accedan a servicios mejores y más equitativos. Agradecemos profundamente a nuestros lectores su continuo interés y apoyo. Su participación nos impulsa a producir contenido profundo y valioso que promueve la atención médica centrada en el paciente.
Gracias por participar en nuestro viaje y bienvenido a este esclarecedor número!
De parte de su dedicado equipo, Brigitte y Cheryl.
Cheryl Petruk, MBA B.Mgt. Director ejecutivo y fundador de Heal Canada
Brigitte Leonard, Ph.D
Director Científico Director Mi Sangre, Mi Salud
Heal Canada es una organización sin fines de lucro registrada en Canadá. healcanada.org
Descargo de responsabilidad: La Revista Digital de Defensa del Paciente ofrece información general y recursos para promover el empoderamiento y la concienciación del paciente Este contenido no sustituye el consejo ni el tratamiento médico profesional Consulte siempre con profesionales de la salud cualificados para obtener orientación personalizada sobre su afección o situación médica específica
Escasez crítica de PEGASYS: BESREMI es la alternativa!
Brigitte Leonard, Ph.D
Recientemente, debido a interrupciones en la fabricación, las autoridades sanitarias de todo el mundo se han enfrentado a una escasez crítica de Pegasys, una inyección de peginterferón alfa-2a.
Canadá no es la excepción a esta situación estresante. Esta escasez presenta graves riesgos para los pacientes que dependen de la terapia con interferón para el tratamiento de las neoplasias mieloproliferativas (NMP).
Health Canada ha autorizado la importación excepcional de otra terapia basada en interferón, Besremi, una inyección de ropeginterferón alfa-2b [1].
Besremi puede utilizarse en lugar de Pegasys para tratar la NMP. BESREMi® estará disponible para usted independientemente de su tipo de NMP. Consulte con su médico para elaborar un plan de transición adecuado para usted.
Besremi no es un fármaco experimental y ha demostrado ser eficaz en la NMP. La FDA aprobó Besremi como tratamiento para la PV en 2021[2].
Besremi aún se estudia ampliamente en varios ensayos de fase III para la policitemia vera (PV), la trombocitopenia esencial (TE) y la mielofibrosis. Además, Besremi forma parte de las recomendaciones de tratamiento en EE. UU. (directrices de la NCCN)[3].
Puede encontrar más información en el sitio web de FORUS: www.besremiei.com. Este sitio web ofrece información sobre importaciones excepcionales y es fácil de navegar. 0:42minuto
Por qué la comunidad MPN enfrenta una escasez de Pegasys?
Cuando una nueva empresa adquirió los derechos para vender Pegasys en 2017, se planeó una reserva global de suministro para 10 años para que el nuevo fabricante tuviera tiempo de establecer la nueva línea de producción. Debido al aumento de la demanda para diversas enfermedades, la reserva se agotó mucho antes de lo previsto. Hay un suministro mínimo de Pegasys® en Canadá. Si tiene dificultades para surtir su receta, consulte con su médico y farmacéutico para encontrar una farmacia que aún tenga existencias. Su farmacéutico puede iniciar una transferencia de farmacia a farmacia.
Por qué se puede utilizar Besrmi en lugar de Pegasys?
Besremi (ropeginterferón alfa-2b) y Pegasys (peginterferón alfa-2a) son terapias con interferón utilizadas para el tratamiento de la NMP, como la PV. Tanto Besremi como Pegasys son formas de interferón alfa de acción prolongada que estimulan el sistema inmunitario, inhiben la producción de células sanguíneas anormales y reducen la producción de glóbulos rojos en la PV. Ambas actúan sobre vías similares, pero difieren en su formulación y propiedades farmacocinéticas específicas.
Formulación y dosificación:
Besremi (Ropeginterferón alfa-2b):
Besremi es una forma de interferón de acción más prolongada, lo que permite una dosificación menos frecuente.
Por lo general, se administra una vez cada 2 semanas durante la fase de tratamiento inicial y luego una vez al mes después de la fase de mantenimiento
Su prolongada duración de acción significa menos inyecciones que Pegasys Pegasys (peginterferón alfa-2a):
Pegasys también es un interferón de acción prolongada, pero requiere una administración más frecuente que Besremi. Generalmente se inyecta una vez a la semana para el tratamiento de la PV.
LadosisdebeajustarsecuandounpacientecambiadePegasysaBesremi.Suprofesional delasaludpodráayudarledurantelatransición.
Besremi: una formulación de interferón de eficacia comprobada para neoplasias mieloproliferativas (NMP) El interferón (IFN) se conoce desde hace décadas por sus interesantes resultados en la PV. Sin embargo, la baja tolerabilidad de la formulación anterior afectó su adopción en la práctica clínica. El RopegIFN (BESREMI) se ha estudiado en poblaciones de pacientes de bajo y alto riesgo. En pacientes de bajo riesgo, la dosis puede aumentarse de 100 µg cada 2 semanas a 250 → 350 → 500 microgramos cada 2 semanas si no se observan beneficios clínicos [4]. RopegIFN ofrece resultados superiores en pacientes sin tratamiento previo con hidroxiurea. Evitar la hidroxiurea e iniciar el tratamiento con RopegIFN podría mejorar la atención a largo plazo. Con base en estos hallazgos, la Red Nacional del Cáncer (NCCN) recomendó RopegIFN como el régimen citorreductor de primera línea para pacientes con PV de bajo riesgo y como régimen de interferón de primera línea para PV de alto riesgo
Confianza:
1) Reduce la necesidad de flebotomía (Figura 1a).
2) Reduce el número de flebotomías de 3 a 0,5 (Figura 1b), con pacientes que reciben Hidroxiurea (HU) el número de flebotomías se reduce a 2,4 a 0,5.
3) Normaliza el recuento de leucocitos y plaquetas, evitando eventos trombóticos (Figura 2).
4) Reduce la carga de mutaciones de JAK2 y se considera un tratamiento modificador de la enfermedad (Figura 3).
5) Mejoró la calidad de vida de los pacientes con PV, abordando las preocupaciones sobre la tolerabilidad y la toxicidad de los medicamentos.
Figura 1a
Figura 1b
Figura 2
Figura 3
Figura 4
El papel de la evidencia del mundo real en la defensa del cáncer de sangre
Cheryl Petruk, MBA
Cómo los resultados informados por los pacientes y los datos del mundo real pueden dar forma a mejores tratamientos y políticas para los pacientes con cáncer de sangre.
Los cánceres hematológicos, como la leucemia, el linfoma, el mieloma y las neoplasias mieloproliferativas, representan una carga sanitaria significativa que afecta a miles de pacientes cada año. Si bien los ensayos clínicos siguen siendo el método de referencia para evaluar nuevas terapias, a menudo no logran abarcar todo el espectro de experiencias de los pacientes en situaciones reales. Es aquí donde la evidencia del mundo real (EMR) y los resultados informados por los pacientes (REP) desempeñan un papel crucial en la defensa de los pacientes con cáncer hematológico. Al aprovechar datos de diversas fuentes fuera de entornos clínicos controlados, la EMR proporciona una comprensión más completa de la progresión de la enfermedad, la eficacia del tratamiento y las necesidades de los pacientes. En el ámbito sanitario, donde las políticas de salud pública y las decisiones de reembolso afectan el acceso de los pacientes a las terapias, la EMR y los REP pueden ser fundamentales para definir mejores tratamientos y políticas.
Comprensión de la evidencia del mundo real y los resultados informados por los pacientes
La evidencia del mundo real (EPR) se deriva de datos del mundo real (DMR), que incluyen registros de pacientes, historias clínicas electrónicas (HCE), reclamaciones de seguros e información proporcionada por los pacientes. A diferencia de los datos tradicionales de ensayos clínicos, la EPR refleja las experiencias de una población más amplia, abarcando factores como las comorbilidades, el nivel socioeconómico y los efectos a largo plazo del tratamiento.
Los resultados informados por el paciente (PRO) son un subconjunto de los RWE que se centran en las experiencias que los pacientes mismos declaran con su enfermedad y sus tratamientos Los PRO capturan elementos como la calidad de vida, la carga sintomática, los efectos secundarios del tratamiento y el bienestar emocional. Se utilizan cada vez más para evaluar la satisfacción del paciente y la eficacia del tratamiento en situaciones reales
La importancia de la RWE en la defensa del cáncer de sangre
Los grupos de defensa de pacientes y los responsables de las políticas sanitarias han comenzado a reconocer el poder de la RWE para influir en una mejor atención y resultados terapéuticos para los pacientes con cáncer de sangre. Las áreas clave donde la RWE tiene un impacto incluyen la mejora del acceso a terapias innovadoras y la optimización de la atención centrada en el paciente.
Mejorar el acceso a terapias innovadoras
Uno de los mayores desafíos en el tratamiento del cáncer de sangre es garantizar el acceso oportuno y equitativo a terapias novedosas El proceso de aprobación y reembolso de medicamentos involucra a múltiples actores, incluyendo agencias reguladoras y de evaluación de tecnologías sanitarias. Si bien los datos de ensayos clínicos son cruciales para las aprobaciones iniciales, RWE refuerza la justificación de la cobertura y el reembolso al demostrar la eficacia real y los beneficios para los pacientes más allá de los ensayos clínicos.
Por ejemplo, RWE ha sido fundamental para ampliar el acceso a terapias dirigidas, como la terapia con células CAR-T, para pacientes con cánceres hematológicos en recaída o refractarios. Al demostrar beneficios en la supervivencia, menos hospitalizaciones y una mejor calidad de vida en comparación con la quimioterapia estándar, RWE ha influido en los responsables de la toma de decisiones para que prioricen la financiación de estos tratamientos de vanguardia
Mejorar la atención centrada en el paciente
La trayectoria del paciente en el tratamiento del cáncer de sangre varía significativamente según factores como la edad, las mutaciones genéticas y las enfermedades coexistentes. Los ensayos clínicos tradicionales suelen excluir a pacientes mayores o con antecedentes médicos complejos, lo que genera lagunas en la guía de tratamiento La investigación en salud pública (RWE) clarifica estas lagunas al proporcionar información sobre cómo responden al tratamiento las diferentes poblaciones de pacientes en situaciones reales
Influir en las políticas y la planificación sanitaria
En Canadá, donde la atención médica se financia con fondos públicos, los responsables políticos se basan en datos para tomar decisiones informadas sobre la asignación de recursos y las prioridades de financiación. La investigación sobre salud en el hogar (RWE) desempeña un papel crucial en la formulación de políticas, ya que proporciona evidencia de las necesidades insatisfechas, las brechas de tratamiento y la rentabilidad de las diferentes intervenciones. Por ejemplo, un estudio con datos reales puede revelar que los pacientes con cáncer de sangre en comunidades rurales experimentan peores resultados debido al acceso limitado a la atención especializada. Esta evidencia puede impulsar cambios en las políticas, como el aumento de los servicios de telemedicina y la financiación para la atención regional.
Los resultados informados por el paciente (PRO) también ayudan a los profesionales de la salud a adaptar los enfoques de tratamiento según las preferencias del paciente Por ejemplo, algunos pacientes pueden priorizar los tratamientos con menos efectos secundarios sobre aquellos con una tasa de supervivencia ligeramente mayor Al incorporar los PRO en la toma de decisiones clínicas, los oncólogos pueden alinear mejor los planes de tratamiento con los objetivos individuales del paciente
centros oncológicos o un mejor apoyo al transporte para los pacientes. De igual manera, la RWE puede respaldar modelos de atención médica basados en el valor, donde el reembolso se vincula a los resultados del paciente en lugar del volumen de servicios prestados. Al demostrar los beneficios a largo plazo de tratamientos específicos, la RWE ayuda a los responsables políticos a optimizar el gasto en atención médica para maximizar el beneficio del paciente
Avanzando en la investigación y el desarrollo de fármacos
Las compañías farmacéuticas y los investigadores recurren cada vez más a la RWE para complementar los ensayos clínicos tradicionales. En la investigación del cáncer de sangre, la RWE ayuda a identificar patrones de tratamiento, evaluar la seguridad a largo plazo y descubrir nuevas dianas terapéuticas. Por ejemplo, los estudios de vigilancia poscomercialización utilizan la RWE para rastrear los efectos secundarios y la adherencia al tratamiento en pacientes con cáncer de sangre. Esta información del mundo real permite a los investigadores perfeccionar las terapias y desarrollar mejores protocolos de tratamiento. Además, la RWE puede ayudar a identificar subpoblaciones con una respuesta excepcional a tratamientos específicos, lo que resulta en terapias más personalizadas y eficaces.
Desafíos y consideraciones en la implementación de RWE y PRO en Canadá A pesar de los numerosos beneficios, la incorporación de RWE y PRO en la toma de decisiones de atención médica en Canadá presenta varios desafíos:
Integración y estandarización de datos
Los datos del mundo real provienen de diversas fuentes, como registros hospitalarios, encuestas de pacientes y bases de datos de farmacias
Sin embargo, la falta de recopilación e integración estandarizada de datos entre provincias dificulta su uso práctico Iniciativas como la Estrategia Pancanadiense de Datos de Salud buscan abordar estos desafíos mejorando la interoperabilidad y la accesibilidad de los datos
Preocupaciones éticas y de privacidad
Los datos de los pacientes deben gestionarse con estrictas garantías de privacidad, de conformidad con leyes como la Ley de Protección de la Información Personal y de Documentos Electrónicos (PIPEDA). Las organizaciones de defensa de los pacientes deben colaborar con los responsables políticos para garantizar que los datos de pacientes se recopilen y compartan de forma ética, manteniendo la confidencialidad del paciente.
Participación de las partes interesadas
Para que la EPR tenga un impacto significativo, es esencial la colaboración entre pacientes, investigadores, profesionales sanitarios y legisladores. Las organizaciones de defensa del paciente desempeñan un papel crucial al educar a las partes interesadas sobre el valor de la EPR y promover políticas que apoyen su integración en la toma de decisiones sanitarias.
El futuro de la RWE en la defensa del cáncer de sangre en Canadá
El futuro de la RWE en la defensa del cáncer de sangre parece prometedor, con varias tendencias emergentes destinadas a mejorar su papel en la mejora de los resultados de los pacientes:
Inteligencia artificial y Big Data
El análisis basado en IA puede procesar grandes cantidades de datos de pacientes para identificar patrones, predecir respuestas al tratamiento y optimizar las vías de atención Los modelos de aprendizaje automático pueden detectar signos tempranos de resistencia al tratamiento, lo que ayuda a los médicos a ajustar las terapias antes de que los pacientes experimenten una progresión grave. La IA también facilita el análisis de los resultados informados por los pacientes a gran escala para personalizar los tratamientos según el manejo de los síntomas y los indicadores de calidad de vida.
Datos de salud generados por el paciente
Los dispositivos portátiles y las aplicaciones móviles de salud permiten a los pacientes aportar datos en tiempo real sobre los síntomas y los efectos del tratamiento, lo que enriquece los conjuntos de datos de RWE. Esto facilita el seguimiento continuo de la salud del paciente más allá de las visitas clínicas, lo que proporciona una visión más integral del impacto del tratamiento. En Canadá, la integración de los datos generados por los pacientes con los historiales médicos electrónicos podría reducir las deficiencias en la atención al paciente y mejorar las estrategias de tratamiento personalizadas.
Uso ampliado en la política sanitaria
A medida que la atención médica canadiense avanza hacia modelos de atención personalizados y basados en el valor, la experiencia en salud (RWE) se convertirá en un pilar fundamental en la toma de decisiones. Los organismos gubernamentales incorporan cada vez más la RWE en las evaluaciones de tecnologías sanitarias, garantizando así que las políticas reflejen las experiencias reales de los pacientes. Además, las decisiones políticas basadas en la RWE ayudarán a identificar las disparidades en el acceso a la atención médica, lo que dará lugar a intervenciones específicas que mejoren los resultados para las poblaciones de pacientes marginadas y desatendidas.
La evidencia del mundo real y los resultados informados por los pacientes están transformando la defensa del cáncer de sangre en Canadá, al proporcionar una comprensión más profunda de las necesidades de los pacientes, la efectividad del tratamiento y las deficiencias en la atención médica. Al aprovechar la evidencia del mundo real, las organizaciones de defensa pueden impulsar cambios en las políticas, mejorar el acceso a tratamientos innovadores y promover una atención centrada en el paciente. A medida que la tecnología y la integración de datos continúan evolucionando, la evidencia del mundo real desempeñará un papel cada vez más vital en el desarrollo de mejores tratamientos y políticas para los pacientes con cáncer de sangre, mejorando así los resultados y la calidad de vida de quienes padecen estas devastadoras enfermedades
Defensa legislativa de la salud sanguínea: cómo los cambios de políticas pueden mejorar los resultados de los pacientes
Cheryl Petruk, MBA
Las políticas de salud sanguínea desempeñan un papel fundamental para garantizar que los pacientes con neoplasias hematológicas y trastornos sanguíneos reciban diagnósticos oportunos, tratamientos eficaces y atención integral. Desde la financiación de la investigación hasta el acceso equitativo a terapias vitales, las decisiones legislativas configuran el panorama de la atención médica para millones de pacientes en todo el mundo. La incidencia legislativa es una herramienta poderosa para influir en estas políticas, garantizando que se escuche la voz de los pacientes y que las mejoras sistémicas conduzcan a mejores resultados para los pacientes con cáncer y trastornos sanguíneos.
En los últimos años, se han logrado avances significativos en las políticas de salud sanguínea, incluyendo una mayor inversión en la investigación de enfermedades raras, un mejor acceso a nuevas terapias y el fortalecimiento de la protección de los pacientes Sin embargo, la defensa continua es esencial para superar las brechas existentes, especialmente para las poblaciones marginadas. Este artículo explora los recientes logros legislativos, los desafíos actuales en las políticas de salud sanguínea y las maneras en que los pacientes y sus defensores pueden impulsar cambios significativos.
Elpoderdeladefensalegislativaenmateriadesaludsanguínea
La defensa de los derechos de los pacientes es un factor clave del cambio en la atención médica. Al influir en los legisladores, los defensores de los pacientes pueden contribuir a obtener financiación para la investigación, mejorar el acceso a los medicamentos e impulsar políticas que protejan los derechos de los pacientes. La defensa legislativa implica colaborar con representantes gubernamentales, agencias reguladoras y partes interesadas paradefinirpolíticasquemejorenlaatenciónalpaciente.
Una defensa eficaz ha dado lugar a importantes hitos políticos en materia de salud sanguínea,como:
Programasampliadosdedeteccióndetrastornossanguíneos
Procesosdeaprobaciónmásrápidosparaterapiasinnovadoras Políticasdereembolsomejoradasparatratamientosdeenfermedadesdelasangre
Estos cambios subrayan el poder de la acción colectiva para dar forma al futuro de la atenciónsanitariadelasangre.
Recientes victorias legislativas en materia de salud sanguínea
Varios avances legislativos clave en los últimos años han tenido un impacto positivo en los pacientes con trastornos hematológicos. A continuación, se presentan algunos avances destacables:
La Ley de Curas del Siglo XXI (Estados Unidos)
La Ley de Curas del Siglo XXI, aprobada en 2016 y ampliada en años posteriores, ha acelerado la innovación médica al agilizar el proceso de aprobación de la FDA para nuevos tratamientos, incluyendo terapias génicas y celulares para trastornos sanguíneos como la anemia de células falciformes y la hemofilia. La ley también ha financiado la investigación biomédica, impulsando los esfuerzos para desarrollar curas para cánceres de la sangre y enfermedades hematológicas raras.
Iniciativas de desarrollo de fármacos para enfermedades raras (Canadá y EE. UU.) Canadá y Estados Unidos han fortalecido los marcos de referencia para enfermedades raras con el fin de mejorar el acceso a tratamientos vitales. En Canadá, la Estrategia Nacional de Medicamentos para Enfermedades Raras anunció en 2023 que asignaría fondos significativos para mejorar el acceso a nuevos tratamientos. En Estados Unidos, la Ley de Medicamentos Huérfanos continúa incentivando a las compañías farmacéuticas a desarrollar terapias para trastornos sanguíneos raros.
Programas ampliados de detección de recién nacidos
Muchos países han ampliado los programas de cribado neonatal para incluir pruebas genéticas para trastornos sanguíneos hereditarios, como la anemia de células falciformes y la talasemia. La detección temprana puede dar lugar a intervenciones oportunas, lo que mejora significativamente la salud a largo plazo.
Avances en la política y el reembolso de la terapia con células T CAR
La terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR) ha revolucionado el tratamiento de cánceres hematológicos como la leucemia y el linfoma. En varios países, las iniciativas legislativas se han centrado en hacer estas terapias más accesibles mediante la mejora del reembolso de los seguros médicos y la cobertura de la atención médica pública. La reciente decisión del gobierno de Ontario de ampliar la cobertura de la terapia de células T con CAR es un excelente ejemplo de progreso impulsado por las políticas
Protecciones de seguros y asequibilidad
Países como el Reino Unido, Canadá y Estados Unidos han promulgado políticas para prevenir la discriminación en la cobertura de seguros para personas con predisposición genética a trastornos sanguíneos. La Ley de No Discriminación por Información Genética (GINA) de Estados Unidos impide que las aseguradoras utilicen los resultados de pruebas genéticas para denegar cobertura, una protección crucial para las personas en riesgo de desarrollar enfermedades sanguíneas.
Desafíos que aún existen en la política de salud sanguínea
A pesar de estos avances, aún quedan muchos desafíos para lograr un acceso equitativo a la atención para los pacientes con trastornos sanguíneos:
Retrasos en la aprobación de medicamentos: si bien las agencias reguladoras han acelerado la aprobación de terapias innovadoras, algunos países aún enfrentan retrasos burocráticos significativos, lo que impide el acceso oportuno a tratamientos que salvan vidas.
Problemas de asequibilidad: Incluso con políticas de reembolso mejoradas, los altos costos de bolsillo continúan siendo una carga para los pacientes, particularmente aquellos que necesitan terapias especializadas como el tratamiento con células T CAR o terapias genéticas.
Desigualdades en el acceso: Las comunidades rurales y marginadas a menudo tienen dificultades para acceder a tratamientos de vanguardia debido a barreras geográficas y limitaciones en la infraestructura de atención médica.
Falta de financiación para la investigación: si bien los marcos de referencia para las enfermedades raras han mejorado, algunos trastornos sanguíneos aún reciben una financiación inadecuada para la investigación y el desarrollo de fármacos.
Políticas de donación de sangre: Las políticas sobre la elegibilidad para la donación de sangre han sido históricamente restrictivas para ciertos grupos, incluidas las personas de las comunidades LGBTQ+ y aquellas con antecedentes médicos específicos.
Para abordar estos desafíos, se requieren esfuerzos sostenidos de promoción para impulsar cambios de políticas que prioricen las necesidades de los pacientes.
Cómo los pacientes y los defensores pueden influir en el cambio de políticas
Pacientes, cuidadores y defensores desempeñan un papel crucial en la formulación de políticas de salud sanguínea. A continuación, se presentan algunas estrategias clave para influir en el cambio legislativo:
Interactuar con los responsables de las políticas
Una de las maneras más eficaces de promover cambios en las políticas es interactuar directamente con los legisladores. Los pacientes y los grupos de apoyo pueden:
Solicitar reuniones con legisladores para compartir historias personales y resaltar las necesidades políticas.
Escriba cartas o correos electrónicos abogando por proyectos de ley específicos o iniciativas de financiación.
Asistir a audiencias públicas o cabildos abiertos para expresar inquietudes sobre las lagunas en las políticas de salud sanguínea.
Únase o apoye a grupos de defensa del paciente
Organizaciones como el programa Mi Sangre, Mi Salud, la Organización Canadiense de Enfermedades Raras (CORD), la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF) y la Sociedad de Leucemia y Linfoma trabajan activamente para influir en las decisiones legislativas.
Hacerse miembro o apoyar sus iniciativas puede amplificar la voz colectiva de la comunidad de pacientes
Aproveche las redes sociales y las campañas de concienciación pública
Las redes sociales son una herramienta poderosa para la defensa de sus derechos. Pacientes y simpatizantes pueden:
Compartir experiencias personales para humanizar cuestiones políticas.
Utilice hashtags como #BloodHealthMatters y #AdvocateForPatients para generar conciencia.
Organizar peticiones en línea para impulsar cambios legislativos específicos.
Defensor del acceso y la equidad en los ensayos clínicos
Muchos pacientes con trastornos sanguíneos dependen de los ensayos clínicos para acceder a terapias experimentales. Las iniciativas de defensa pueden centrarse en:
Ampliar la disponibilidad de pruebas en áreas desatendidas.
Garantizar prácticas de reclutamiento inclusivas para representar a diversas poblaciones de pacientes.
Impulsar políticas que mejoren la cobertura de seguros para los participantes del ensayo.
Participe en las Jornadas de Defensa Legislativa
Varias organizaciones organizan jornadas anuales de defensa, donde pacientes y defensores pueden reunirse con legisladores para abordar temas urgentes relacionados con la salud sanguínea Eventos como el Día de las Enfermedades Raras, el Mes de Concientización sobre el Cáncer de Sangre y las Jornadas Nacionales de Defensa de la Hemofilia brindan oportunidades clave para influir en las políticas.
Mirando hacia el futuro: el futuro de la política de salud sanguínea
A medida que la ciencia y la medicina avanzan, también deben hacerlo las políticas públicas. El futuro de la defensa de la salud sanguínea probablemente se centrará en:
Ampliar el acceso a la terapia genética y garantizar su asequibilidad.
Fortalecimiento de los marcos de enfermedades raras para aprobaciones de tratamientos más rápidas.
Promover colaboraciones globales para alinear las políticas de salud sanguínea en diferentes países.
Mejorar los servicios de telemedicina para pacientes con problemas de movilidad o accesibilidad.
Abogando por un enfoque que priorice al paciente en la toma de decisiones sanitarias.
Con los esfuerzos continuos de la comunidad de pacientes, los grupos de defensa y los profesionales de la salud, las políticas futuras pueden impulsar soluciones más equitativas, efectivas e innovadoras para el cuidado de la salud de la sangre
La incidencia legislativa es una fuerza poderosa para mejorar los resultados de los pacientes en materia de salud sanguínea. Si bien se han logrado avances significativos, es necesario continuar trabajando para abordar los desafíos restantes, como la asequibilidad de los medicamentos, las desigualdades en el acceso y las deficiencias en la financiación de la investigación.
Al colaborar con los legisladores, apoyar a las organizaciones de defensa, sensibilizar al público y promover políticas equitativas, los pacientes y sus defensores pueden contribuir a forjar un futuro donde todas las personas con trastornos sanguíneos tengan acceso a la atención, el tratamiento y el apoyo que merecen Ahora más que nunca, tu voz importa: únete hoy mismo al movimiento para promover mejores políticas de salud sanguínea.
Grupo de Defensa y Educación de Pacientes de la Red Canadiense de MPN
Brindar apoyo y educación a los pacientes con MPN
Información@canadianmpnnetwork.ca
CACHEducation evoluciona para satisfacer mejor las necesidades de los defensores de pacientes y los profesionales de la salud con su cambio de nombre a CACHEducation Academy. Esta transformación refleja un mayor compromiso con la creación de experiencias de aprendizaje estructuradas y de alta calidad, adaptadas al panorama en constante evolución de la defensa de pacientes y la educación sanitaria. Como parte de este cambio de nombre, CACHEducation Academy introducirá un programa de estudios avanzado a partir de abril de 2025, que ofrecerá conocimientos más profundos, formación especializada y un mejor desarrollo de habilidades para quienes buscan ampliar sus conocimientos. Esta nueva fase marca un avance significativo en el fortalecimiento de la capacidad y el impacto de los defensores de pacientes mediante una formación integral e innovadora.
Inscribirme en CACHEducation fue un gran cambio para mí como defensora de pacientes. El programa me brindó conocimientos invaluables, habilidades prácticas y una comunidad de apoyo que me permitió generar un impacto real en la defensa de la salud.
Capacitación en defensa del paciente
Evolución de la inmunoterapia en el linfoma de células B
Brigitte Leonard, Ph.D
Estamos entrando en una nueva y emocionante fase en la historia del tratamiento del linfoma no Hodgkin de células B (LNH-B), presenciando un cambio drástico en el enfoque terapéutico de este cáncer. Diversos agentes no quimioterapéuticos, incluso en monoterapia o combinados con el tratamiento estándar, pueden conferir remisiones robustas y duraderas y, en algunos casos, incluso prometen curas potenciales. Este avance científico representa una oportunidad extraordinaria, especialmente para pacientes que recibieron tratamientos previos extensos. Esta posibilidad habría sido inconcebible hasta hace poco.
Libere el potencial del sistema inmunológico para atacar las células cancerosas
El LNH-B fue uno de los primeros cánceres de la sangre tratados con anticuerpos, lo que marcó el inicio de la era de la inmunoquimioterapia contra el cáncer hace más de dos décadas. Rituxan (rituximab) es un anticuerpo monoclonal (MAB) que se une a la proteína de superficie CD20 de los linfocitos B. Cuando Rituxan se une a los linfocitos B normales y malignos, permite que el sistema inmunitario los reconozca y los destruya.
Existen dos mecanismos de destrucción de las células B. El primero se denomina CDD e implica la activación de una serie (cascada) de moléculas llamadas complemento. Estas moléculas facilitan la lisis celular. El segundo mecanismo, ADCC, implica la intervención de otra célula del sistema inmunitario que reconoce el anticuerpo y secreta moléculas llamadas citocinas que destruyen las células B.
La Organización Mundial de la Salud (OMS) incluye el rituximab en su lista de medicamentos esenciales. La combinación de Rituxan con quimioterapia estándar mejoró significativamente las tasas de respuesta y la supervivencia libre de enfermedad a largo plazo en todos los subtipos de linfoma de células B. Sin embargo, un subgrupo de pacientes con enfermedad recurrente o recidivante (R/R) ha resultado más difícil de tratar, mostrando una menor respuesta a las terapias de rescate.
Centrarse en nuevos objetivos
Los linfocitos B malignos pueden eludir el rituximab al reducir la expresión de CD20 en su superficie. La comunidad científica se centró en dianas adicionales como CD19. Al igual que CD20, CD19 es esencial para el desarrollo y la proliferación de linfocitos B normales y malignos. Minjuvi (tafasitamab) es el primer anticuerpo monoclonal humanizado de su clase, diseñado para actuar sobre CD19. Su diseño permite una respuesta inmunitaria más robusta que la de rituximab.
Otra molécula que ha demostrado su eficacia en la focalización es la CD79b. Específica de los linfocitos B, la CD79b es un componente esencial de su vía de señalización. También está presente en las células de linfoma.
Ampliar los límites de la inmunoterapia
La comunidad científica ha comenzado a utilizar dos estrategias para ampliar los límites de la inmunoterapia. Una de ellas consiste en unir una molécula tóxica al anticuerpo. Estas construcciones se denominan conjugados anticuerpo-fármaco (ADC). Los ADC combinan la precisión de los anticuerpos monoclonales (MAB) con la potente capacidad anticancerígena de los fármacos, lo que les permite concentrarse en un solo tipo de célula del organismo y reducir los posibles efectos secundarios generales Dos tratamientos con ADC han sido evaluados y aprobados por las autoridades sanitarias: Polivy (polatuzumab vedotina) y Zynlonta (loncastuximab tesirina).
La segunda estrategia se denomina anticuerpos biespecíficos (abs). Los anticuerpos biespecíficos reconocen marcadores en dos células diferentes Permiten que las células inmunitarias normales (linfocitos T) se vinculen físicamente con las células cancerosas, aumentando así la capacidad de destrucción de las células del sistema inmunitario. Cuatro tratamientos con bsAb han sido evaluados y aprobados por las autoridades sanitarias: Lunsumio (mosunetuzumab), Columvi (glofitamab), Epkinly (epcoritamab) y Ordspono (odronextamab).
En conclusión
En general, la disponibilidad de medicamentos mejorados representa un avance significativo en la búsqueda de la cura del linfoma. Sin embargo, este progreso no simplifica la misión. Aún quedan varias preguntas sobre la secuenciación y el uso óptimos de todas las inmunoterapias, incluidas las células CAR-T. Médicos, enfermeros, compañías farmacéuticas, reguladores, legisladores, pacientes y sus organizaciones deben conocer estas oportunidades históricas y los desafíos asociados. Juntos, deben colaborar para garantizar el uso rápido e integral de las nuevas oportunidades que se presentarán en los próximos años.
Es posible curar ahora las enfermedades de la hemoglobina?
Brigitte Leonard, Ph.D
Más de 330.000 recién nacidos se ven afectados cada año por talasemia y anemia falciforme. Estos trastornos de la hemoglobina causan la muerte del 3% de estos niños antes de cumplir 5 años [1]. La malformación de la hemoglobina afecta a los glóbulos rojos, reduciendo su número y su capacidad para transportar oxígeno desde los pulmones a los órganos.
La prevalencia de genes de hemoglobina anormales es mayor en las regiones endémicas de malaria, lo que provoca que entre el 2,5 % y el 15 % de los niños nazcan con este trastorno. Sin embargo, la distribución ha experimentado profundos cambios en las últimas décadas con la migración, lo que ha convertido los trastornos de la hemoglobina en un problema global que ya no se limita a esta región del mundo.
Los trastornos de la hemoglobina se controlan con cuidados de apoyo en lugar de tratamientos curativos, que consisten en transfusiones de sangre periódicas de por vida y quelación de hierro. Esto ejerce una gran presión sobre el sistema de salud sin abordar los problemas reales de los pacientes. Ahora, existen opciones curativas que ofrecen esperanza a las personas afectadas por estos trastornos.
Hemoglobina 101
La hemoglobina es el componente principal de los glóbulos rojos Su composición consiste en cuatro cadenas de subunidades de globina, que en adultos humanos suelen estar compuestas por dos cadenas alfa (α) y dos cadenas beta (β) (HbA) (Figura 1)[1]. Ambos tipos de cadenas y su estructura son esenciales para la función de la hemoglobina. Estas cadenas se pliegan en una forma tridimensional específica que contiene un grupo hemo, una pequeña molécula y hierro que se une al oxígeno. Esta estructura permite que la hemoglobina transporte oxígeno desde los pulmones a los tejidos y órganos (Figura 2). Cuando los glóbulos rojos liberan oxígeno en los órganos y tejidos, el grupo hemo se une al dióxido de carbono para devolverlo a los pulmones y exhalarlo.
A lo largo de la vida, el cuerpo produce diversas variantes de la cadena de hemoglobina En el feto, la forma predominante de hemoglobina (hemoglobina F (HbF)) contiene cuatro cadenas: dos alfa y dos gamma. Doce semanas después del nacimiento, el cuerpo dejará de producir HbF y comenzará a producir variantes de la HbA (Figura 3)[2].
Los pacientes con anemia de células falciformes o beta-talasemia presentan una mutación en el gen de la cadena beta del cromosoma 11 (Figura 4). Esta mutación produce una cadena beta defectuosa, lo que afecta la eficacia de la hemoglobina.
La terapia génica Casgevry ya está disponible para tratar la anemia de células falciformes y la betatalasemia [3]. Casgevry obliga al organismo a producir cadenas gamma fetales en lugar de cadenas beta defectuosas, restaurando así la producción funcional de hemoglobina.
Figura2
Figura1
Figura3
Figura4
Beta-talasemia (β-talasemia)
La beta-talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario y una forma de talasemia que produce resultados variables, desde anemia asintomática hasta anemia grave.[3] Se debe a la producción reducida o nula de las cadenas beta de la hemoglobina.[4] La presentación clínica varía según el tipo de mutación y la copia del cromosoma mutado recibida (Figura 5). Cuando un niño hereda solo un cromosoma mutado, la anemia puede ser leve (Figura 6a)
Cuando un niño hereda dos cromosomas mutados, la anemia puede ser moderada o grave (Figuras 6b y 6c). En casos graves, el niño requerirá transfusiones de sangre de por vida. La mitad de los bebés afectados por beta-talasemia son dependientes de transfusiones [5] En casos graves de betatalasemia, las transfusiones de sangre deben iniciarse de inmediato. De lo contrario, la enfermedad es mortal.
Figura5
Figura6
do B
Dependiendo de la deficiencia de hemoglobina, los casos moderados y graves presentarán síntomas, como palidez, cansancio, esplenomegalia, ictericia y cálculos biliares
El número de partos afectados ha disminuido en los países desarrollados con recursos sustanciales y programas de prevención. La mejora en el acceso a transfusiones sanguíneas periódicas y a la quelación del hierro ha aumentado las probabilidades de alcanzar la edad adulta [4] En los países en desarrollo con recursos sanitarios limitados, prevenir la beta talasemia sigue siendo un reto, y la tasa de supervivencia es mucho menor que en los países más ricos [5].
Qué es la enfermedad de células falciformes (ECF)? El número de personas que viven con anemia de células falciformes alcanzó los 7,7 millones en 2021, un aumento del 41 % con respecto a 2001 Se estima que 376 mil personas mueren cada año debido a la anemia de células falciformes o sus complicaciones [8]
En la anemia de células falciformes (ACF), los glóbulos rojos (GR) presentan una forma anormal En lugar de la típica forma de rosquilla simpática, adoptan una forma similar a una hoz (banana) (Figura 7) La producción de hemoglobinas anormales causa esta forma [7] Existen diferentes tipos de hemoglobina, incluyendo la hemoglobina A (estándar) y la S (falciforme anormal) (Figura 7) La hemoglobina S puede formar fibras rígidas dentro de los glóbulos rojos, lo que provoca su remodelación
Los glóbulos rojos normales contienen principalmente hemoglobina A, lo que les ayuda a mantenerse blandos y redondos para que fluyan fácilmente por los vasos sanguíneos pequeños Sin embargo, los glóbulos rojos falciformes no pueden desplazarse fácilmente por los vasos sanguíneos A veces, incluso se atascan y no pueden transportar oxígeno a algunos tejidos (Figura 8)
La enfermedad se produce cuando una persona hereda dos copias anormales del gen que produce la hemoglobina, una de cada progenitor (Figura 9) Dependiendo de la mutación exacta en cada gen de la hemoglobina, existen varios subtipos
Los signos de la anemia falciforme suelen aparecer en la primera infancia La enfermedad conlleva diversas complicaciones, varias de las cuales tienen una alta tasa de mortalidad Debido a que los glóbulos rojos falciformes se atascan e impiden el flujo sanguíneo, se produce una dolorosa crisis vasooclusiva (CVO) y daño orgánico Con el tiempo, el bazo, los riñones, los pulmones, el corazón y los ojos se dañan También se pueden sufrir accidentes cerebrovasculares, aumento de las tasas de infección, úlceras en las piernas y anemia (Figura 10)
Figura7
Figura8
Figura10
Figura9
E n s a y o s c l í n i c o s y e n c u e s t a s
Heal Canada y Pat ADV Hub en EE. UU. han emprendido una colaboración para revolucionar el ámbito de la defensa del paciente en Norteamérica. Esta alianza pionera reúne a dos organizaciones influyentes de países vecinos, combinando su amplia experiencia y recursos.
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Referencias
Confianza
1)
Inglés:https://recalls-rappels.canada.ca/en/alert-recall/importation-us-authorizedbesremi-ropeginterferon-alfa-2b-njft-injection-due-current
Francés: https://recalls-rappels.canada.ca/en/recall-notice/importation-besremiropeginterferon-alfa-2b-njft-in-solution-injectable-authorized-states
2)https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatmentrare-blood-disease
3)https://www.onclive.com/view/nccn-lists-ropeginterferon-alfa-2b-as-preferredfirst-line-cytoreduction-therapy-for-pv
4) Ji Yun Lee, Ropeginterferón en pacientes de bajo riesgo con policitemia vera ASH 2024 Resúmenes 1799
Enfermedades de la hemoglobina
1) David J Weatherall, Las enfermedades hereditarias de la hemoglobina son una carga emergente para la salud mundial, Blood, 16 de marzo de 2010;115(22):4331–4336.
2) Hemoglobina - Wikipedia
3) Información del paciente | CASGEVY® (autotemcel de exagamglogen)
4) Beta talasemia - Wikipedia
5) Manual de hematología y oncología pediátrica de Lanzkowsky, sexta edición (2016).
6) "Beta talasemia". John Hopkins Medicine. Archivado desde el original el 25 de enero de 2025. Consultado el 18 de febrero de 2025.
7) https://en.wikipedia.org/wiki/Sickle cell disease
8) Colaboradores de GBD 2021 sobre la enfermedad de células falciformes, Prevalencia y carga de mortalidad mundial, regional y nacional de la enfermedad de células falciformes, 2000-2021: un análisis sistemático del Estudio de la Carga Mundial de Enfermedad 2021, Lancet Haematol 2023; 10: e585–99
Alianzas
Fogonadura
Mi Sangre, Mi Equipo de Salud
Brigitte Leonard, Ph.D
Brigitte Léonard es la Directora Científica de Mi Sangre, Mi Salud, una organización sin fines de lucro registrada que promueve el acceso equitativo a una atención médica de calidad en todo Canadá. Tuvo el privilegio de trabajar en el sector farmacéutico durante más de 20 años, contribuyendo a brindar tratamientos que cambian la vida a os pacientes con los más altos estándares éticos. Ahora, desea compartir sus conocimientos y utilizar sus habilidades científicas, estratégicas y de comunicación para ayudar a la comunidad de pacientes.
Obtuvo su doctorado en Ciencias Biomédicas en la Universidad de Montreal en 2003. Realizó su investigación doctoral bajo la supervisión del Dr. Denis-Claude Roy en el Centro de Investigación del Hospital Guy-Bernier, Maisonneuve-Rosemont. Desarrolló un ensayo diagnóstico cuantitativo para el linfoma no Hodgkin y evaluó la relevancia de este marcador en la evolución del paciente.
Cheryl Petruk, MBA
B.Mgt.
Cheryl A. Petruk es una profesional multifacética cuya carrera abarca la defensa del paciente, los negocios y la educación postsecundaria, lo que demuestra su dedicación a lograr un impacto significativo en cada una de estas áreas.
La transición de Cheryl a la defensa de pacientes fue impulsada por la pasión que le transmitieron sus circunstancias familiares y un profundo compromiso con la garantía de los derechos de los pacientes y su acceso a la atención médica Cheryl ha trabajado incansablemente para conectar el sistema de salud, los pacientes y las partes interesadas de la industria farmacéutica, garantizando que se escuchen las voces de los pacientes y se satisfagan sus necesidades Su trabajo implica colaborar con las partes interesadas y las organizaciones de defensa de pacientes, promover la atención centrada en el paciente y brindar apoyo y orientación a los pacientes Su enfoque empático y su dedicación a la defensa la han convertido en una figura respetada en este campo, admirada por pacientes, profesionales de la salud y otros defensores.
Cheryl también dirige y es miembro principal del cuerpo docente de CACHEducation, Capacitación en Defensa del Paciente.
