My Blood My Health Issue 6 French by healcanada

Bienvenue dans le magazine Mon sang, ma santé

Nous dédions ce numéro à Debbie Hanlon, une femme remarquable qui a malheureusement perdu son combat contre un lymphome non hodgkinien ce mois-ci. Debbie, conseillère municipale et agente immobilière de longue date à St. John's, était une force de la nature. Son énergie, sa passion et son esprit plus grand que nature ont marqué durablement tous ceux qui l'ont connue. C'était une battante, et nous tenons à rendre hommage à toutes les personnes atteintes d'un lymphome. Dans ce numéro, vous découvrirez quelques nouveaux traitements, porteurs d'espoir.

Avec ce magazine, nous souhaitons poursuivre la mission de Heal Canada : permettre aux patients d’accéder à des services de meilleure qualité et équitables. Nous sommes profondément reconnaissants à nos lecteurs pour leur intérêt et leur soutien constants. Votre engagement nous incite à produire un contenu pertinent et de valeur qui encourage une approche centrée sur le patient dans les soins de santé.

Merci de participer à notre voyage et bienvenue dans ce numéro éclairant !

De votre équipe dévouée, Brigitte et Cheryl.

Cheryl Petruk, MBA B.Mgt. PDG et fondateur de Heal Canada

Brigitte

Leonard, Ph.D

Directeur scientifique de Mon sang, directeur de ma santé

Heal Canada est un organisme sans but lucratif enregistré au Canada. healcanada.org

Avis de non-responsabilité : Le magazine numérique Patient Advocacy fournit des informations générales et des ressources pour promouvoir l'autonomisation et la sensibilisation des patients Son contenu ne remplace pas un avis médical ni un traitement professionnel Consultez toujours un professionnel de santé qualifié pour obtenir des conseils personnalisés concernant votre situation médicale

Pénurie critique de PEGASYS, BESREMI est l'alternative !

Brigitte Leonard, Ph.D

Récemment, en raison de perturbations de fabrication, les autorités sanitaires du monde entier ont été confrontées à une pénurie critique de Pegasys, une injection de peginterféron alfa-2a.

Le Canada n’est pas une exception à cette situation stressante. Cette pénurie présente de graves risques pour les patients qui dépendent d'un traitement à base d'interféron pour traiter les néoplasmes myéloprolifératifs (NMP).

Santé Canada a autorisé l'importation exceptionnelle d'un autre traitement à base d'interféron, Besremi, une injection de ropeginterféron alfa-2b [1]. Besremi peut remplacer Pegasys pour traiter les NMP. BESREMi® sera disponible, quelle que soit la forme de votre NMP. Consultez votre médecin pour élaborer un plan de transition adapté à votre situation.

Besremi n'est pas un médicament expérimental et s'est avéré efficace dans le traitement des NMP. La FDA a approuvé Besremi comme traitement de la polyglobulie vraie en 2021[2]. Besremi fait encore l'objet de nombreuses études de phase III dans la polyglobulie vraie (PV), la thrombopénie essentielle (TE) et la myélofibrose. De plus, Besremi fait partie des recommandations thérapeutiques aux États-Unis (directives du NCCN)[3].

Vous trouverez plus d'informations sur le site web de FORUS : www.besremiei.com. Ce site web, facile à consulter, fournit des informations sur les importations exceptionnelles. 0:42min.

Pourquoi la communauté MPN est-elle confrontée à une pénurie de Pegasys ?

Lorsqu'une nouvelle entreprise a acquis les droits de commercialisation de Pegasys en 2017, un stock mondial de dix ans était prévu afin de permettre au nouveau fabricant de mettre en place sa nouvelle ligne de production. En raison de la demande accrue pour de nombreuses maladies, le stock s'est épuisé beaucoup plus tôt que prévu. Le stock de Pegasys® est limité au Canada. Si vous éprouvez des difficultés à obtenir votre ordonnance, consultez votre médecin et votre pharmacien pour trouver une pharmacie qui en a encore. Votre pharmacien peut organiser un transfert de pharmacie à pharmacie.

Pourquoi Besrmi peut être utilisé à la place de Pegasys ?

Besremi (ropeginterféron alfa-2b) et Pegasys (peginterféron alfa2a) sont des traitements par interféron utilisés dans le traitement des NMP, comme la PV. Besremi et Pegasys sont des formes d'interféron alfa à action prolongée qui stimulent le système immunitaire, inhibent la production de cellules sanguines anormales et réduisent la production de globules rouges dans la PV Ils ciblent tous deux des voies similaires, mais diffèrent par leur formulation et leurs propriétés pharmacocinétiques spécifiques

Formulation et dosage

Besremi (Ropeginterféron alfa-2b) :

Besremi est une forme d’interféron à action prolongée, permettant un dosage moins fréquent.

Il est généralement administré une fois toutes les 2 semaines pendant la phase de traitement initiale, puis une fois par mois après la phase d'entretien.

Sa durée d’action prolongée signifie moins d’injections que Pegasys.

Pegasys (peginterféron alfa-2a) :

Pegasys est également un interféron à action prolongée mais nécessite une administration plus fréquente que Besremi.

Il est généralement injecté une fois par semaine pour le traitement de la PV. La posologie doit être ajustée lors du passage de Pegasys à Besremi. Votre professionnel de santé pourra vous accompagner pendant la transition.

Besremi : une formulation d'interféron prouvée pour les NMP

L'interféron (IFN) est connu depuis des décennies pour ses résultats intéressants dans la PV. Cependant, la mauvaise tolérance de l'ancienne formulation a impacté son adoption en pratique clinique. RopegIFN (BESREMI) a été étudié chez des patients à faible et à haut risque.

Chez les patients à faible risque, la dose peut être augmentée de 100 µg toutes les 2 semaines à 250 → 350 → 500 microgrammes toutes les deux semaines si les bénéfices cliniques ne sont pas observés [4]. RopegIFN offre de meilleurs résultats chez les patients naïfs d'hydroxyurée Éviter l'HU et initier le traitement par RopegIFN pourrait améliorer les soins à long terme. Sur la base de ces résultats, le National Cancer Network (NCCN) a recommandé RopegIFN comme traitement cytoréducteur privilégié en première intention pour les patients atteints de PV à faible risque et comme traitement par interféron privilégié pour les patients atteints de PV à haut risque.

Besremi:

1)Réduit le besoin de phlébotomie (Figure 1a).

2)Réduit le nombre de phlébotomies de 3 à 0,5 (Figure 1b), chez les patients recevant de l'hydroxyurée (HU), le nombre de phlébotomies est réduit de 2,4 à 0,5.

3)Normalise le nombre de leucocytes et de plaquettes, ce qui n’entraîne aucun événement thrombotique (Figure 2).

3)Réduit la charge de mutation JAK2 et est considéré comme un traitement modificateur de la maladie (Figure 3).

4)Améliore la qualité de vie des patients atteints de PV, en répondant aux préoccupations concernant la tolérance et la toxicité des médicaments

Figure 1a

Figure 1b

Figure 2

Figure 3

Figure 4

Le

rôle des données concrètes du monde réel dans la sensibilisation à la lutte contre le cancer du sang

Cheryl Petruk, MBA

Comment les résultats rapportés par les patients et les données du monde réel peuvent façonner de meilleurs traitements et politiques pour les patients atteints de cancer du sang.

Les cancers du sang, notamment la leucémie, le lymphome, le myélome et les néoplasmes myéloprolifératifs, représentent un fardeau pour la santé important, touchant des milliers de patients chaque année. Si les essais cliniques restent la référence absolue pour évaluer les nouvelles thérapies, ils ne parviennent souvent pas à saisir l'intégralité du vécu des patients en situation réelle. C'est là que les données concrètes en situation réelle (RWE) et les résultats rapportés par les patients (RPO) jouent un rôle crucial dans la sensibilisation aux cancers du sang. En exploitant des données provenant de sources diverses et extérieures aux environnements cliniques contrôlés, les RWE permettent une compréhension plus complète de la progression de la maladie, de l'efficacité des traitements et des besoins des patients. Dans le paysage des soins de santé, où les politiques de santé publique et les décisions de remboursement influencent l'accès des patients aux thérapies, les RWE et les RPO peuvent contribuer à l'élaboration de meilleurs traitements et politiques.

Comprendre les données concrètes du monde réel et les résultats rapportés par les patients

Les données concrètes du monde réel (RWE) sont issues de données en situation réelle (RWD), qui incluent les registres de patients, les dossiers médicaux électroniques (DME), les demandes d'indemnisation et les informations rapportées par les patients Contrairement aux données d'essais cliniques traditionnels, les RWE reflètent l'expérience d'une population plus large, englobant des facteurs tels que les comorbidités, le statut socio-économique et les effets à long terme des traitements

Les résultats rapportés par les patients (PRO) constituent un sousensemble des RWE qui se concentrent sur les expériences autodéclarées des patients concernant leur maladie et leurs traitements. Les PRO capturent des éléments tels que la qualité de vie, la charge des symptômes, les effets secondaires des traitements et le bien-être émotionnel Ils sont de plus en plus utilisés pour évaluer la satisfaction des patients et l'efficacité des traitements en conditions réelles.

L'importance des données concrètes en matière de lutte contre le cancer du sang

Les associations de défense des patients et les décideurs politiques en matière de santé commencent à reconnaître le pouvoir des RWE pour améliorer les soins et les résultats thérapeutiques des patients atteints de cancers du sang. L'amélioration de l'accès aux thérapies innovantes et l'amélioration des soins centrés sur le patient figurent parmi les principaux domaines d'impact des RWE.

Améliorer l'accès aux thérapies innovantes

L'un des plus grands défis du traitement des cancers du sang est de garantir un accès rapide et équitable aux nouvelles thérapies Le processus d'approbation et de remboursement des médicaments implique de multiples acteurs, notamment les organismes de réglementation et d'évaluation des technologies de la santé Si les données des essais cliniques sont cruciales pour les premières approbations, les données de recherche en temps réel renforcent les arguments en faveur de la prise en charge et du remboursement en démontrant l'efficacité en situation réelle et les bénéfices pour les patients au-delà du cadre des essais cliniques.

Par exemple, RWE a joué un rôle essentiel dans l'élargissement de l'accès aux thérapies ciblées, telles que la thérapie cellulaire CAR-T, pour les patients atteints de cancers du sang récidivants ou réfractaires. En démontrant des bénéfices en termes de survie, une réduction des hospitalisations et une amélioration de la qualité de vie par rapport à la chimiothérapie standard, RWE a incité les décideurs à prioriser le financement de ces traitements de pointe

Améliorer les soins centrés sur le patient

Le parcours thérapeutique des patients atteints d'un cancer du sang varie considérablement en fonction de facteurs tels que l'âge, les mutations génétiques et les affections coexistantes. Les essais cliniques traditionnels excluent souvent les patients âgés ou ceux dont les antécédents médicaux sont complexes, ce qui entraîne des lacunes dans les recommandations thérapeutiques. RWE comble ces lacunes en fournissant des informations sur la réponse thérapeutique de différentes populations de patients en situation réelle.

Influencer les politiques et la planification des soins de santé

Au Canada, où les soins de santé sont financés par l'État, les décideurs politiques s'appuient sur les données pour prendre des décisions éclairées concernant l'allocation des ressources et les priorités de financement. RWE jouent un rôle crucial dans l'élaboration des politiques en fournissant des données concrètes sur les besoins non satisfaits, les lacunes thérapeutiques et la rentabilité des différentes interventions. Par exemple, une étude utilisant des données réelles pourrait révéler que les patients atteints de cancer du sang en milieu rural obtiennent de moins bons résultats en raison d'un accès limité aux soins spécialisés. Ces données concrètes

Les résultats rapportés par les patients (PRO) aident également les professionnels de santé à adapter les approches thérapeutiques aux préférences des patients. Par exemple, certains patients peuvent privilégier les traitements présentant moins d'effets secondaires plutôt que ceux offrant un taux de survie légèrement supérieur. En intégrant les RPO dans la prise de décision clinique, les oncologues peuvent mieux aligner les plans de traitement sur les objectifs individuels des patients.

peuvent orienter les politiques, comme l'augmentation des services de télémédecine et le financement des programmes régionaux centres de cancérologie, ou encore un meilleur soutien au transport des patients. De même, RWE peut soutenir des modèles de soins de santé basés sur la valeur, où le remboursement est lié aux résultats pour les patients plutôt qu'au volume de services fournis. En démontrant les bénéfices à long terme de traitements spécifiques, RWE aide les décideurs politiques à optimiser les dépenses de santé pour un bénéfice maximal pour les patients.

Faire progresser la recherche et le développement de médicaments

Les entreprises pharmaceutiques et les chercheurs s'appuient de plus en plus sur les RWE pour compléter les essais cliniques traditionnels

Dans la recherche sur les cancers du sang, les RWE permettent d'identifier les schémas thérapeutiques, d'évaluer la sécurité à long terme et de découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques Par exemple, les études de surveillance post-commercialisation utilisent les RWE pour suivre les effets secondaires et l'observance thérapeutique chez les patients atteints de cancers du sang. Ces données concrètes permettent aux chercheurs d'affiner les thérapies et de développer de meilleurs protocoles thérapeutiques. De plus, les RWE peuvent aider à identifier les sous-populations qui répondent exceptionnellement bien à des traitements spécifiques, ce qui conduit à des thérapies plus personnalisées et plus efficaces.

Défis et considérations liés à la mise en œuvre des RWE et des PRO au Canada

Malgré les nombreux avantages, l’intégration des RWE et des PRO dans la prise de décision en matière de soins de santé au Canada présente plusieurs défis :

Intégration et normalisation des données

Les données du monde réel proviennent de diverses sources, notamment des dossiers hospitaliers, des sondages auprès des patients et des bases de données pharmaceutiques. Cependant, l'absence de collecte et d'intégration normalisées des données entre les provinces crée des obstacles à leur utilisation pratique. Des initiatives comme la Stratégie pancanadienne de données sur la santé visent à relever ces défis en améliorant l'interopérabilité et l'accessibilité des données.

Préoccupations relatives à la confidentialité et à l'éthique

Les données des patients doivent être traitées avec des protections de confidentialité strictes, conformément à des lois telles que la Loi sur la protection des renseignements personnels et les documents électroniques (LPRPDE). Les groupes de défense des droits des patients doivent collaborer avec les décideurs politiques pour garantir que les données du monde réel sont collectées et partagées de manière éthique, tout en préservant la confidentialité des données des patients.

Engagement des parties prenantes

Pour que les données concrètes en matière de santé aient un impact significatif, la collaboration entre patients, chercheurs, professionnels de santé et décideurs politiques est essentielle. Les associations de défense des patients jouent un rôle crucial en sensibilisant les parties prenantes à l'intérêt des données probantes en matière de santé et en plaidant en faveur de politiques favorisant leur intégration dans les décisions en matière de santé.

L'avenir de la RWE dans la défense des droits des personnes atteintes de cancer au Canada

L’avenir de RWE dans la défense des droits des patients atteints de cancer du sang semble prometteur, avec plusieurs tendances émergentes qui devraient renforcer son rôle dans l’amélioration des résultats pour les patients :

Intelligence artificielle et Big Data

L'analyse basée sur l'IA permet de traiter de vastes quantités de données de santé afin d'identifier des tendances, de prédire les réponses aux traitements et d'optimiser les parcours de soins Les modèles d'apprentissage automatique peuvent détecter les premiers signes de résistance aux traitements, aidant ainsi les médecins à ajuster les traitements avant que les patients ne connaissent une progression sévère L'IA facilite également l'analyse des résultats à grande échelle rapportés par les patients afin de personnaliser les traitements en fonction de la gestion des symptômes et des indicateurs de qualité de vie

Données de santé générées par les patients

Les appareils portables et les applications mobiles de santé permettent aux patients de fournir des données en temps réel sur leurs symptômes et les effets de leurs traitements, enrichissant ainsi les bases de données des données concrètes Cela permet un suivi continu de la santé des patients au-delà des consultations cliniques, offrant une vision plus globale de l'impact des traitements. Au Canada, l'intégration des données générées par les patients aux dossiers médicaux électroniques pourrait combler les lacunes en matière de soins et améliorer les stratégies de traitement personnalisées.

Utilisation élargie dans la politique de santé

À mesure que le système de santé canadien évolue vers des modèles de soins personnalisés et axés sur la valeur, les RWE deviendront un élément clé de la prise de décision Les organismes gouvernementaux intègrent de plus en plus les RWE dans leurs évaluations des technologies de la santé, garantissant ainsi que les politiques reflètent l'expérience réelle des patients. De plus, les décisions politiques fondées sur les DPE contribueront à identifier les disparités dans l'accès aux soins, ce qui mènera à des interventions ciblées qui amélioreront les résultats pour les populations de patients marginalisés et mal desservis.

Les données concrètes du monde réel et les résultats rapportés par les patients transforment la défense des droits des patients atteints de cancer du sang au Canada en permettant une meilleure compréhension des besoins des patients, de l'efficacité des traitements et des lacunes en matière de soins de santé En s'appuyant sur les RWE, les organismes de défense des droits peuvent favoriser des changements de politiques, améliorer l'accès à des traitements innovants et promouvoir des soins centrés sur le patient À mesure que la technologie et l'intégration des données évoluent, les RWE joueront un rôle de plus en plus crucial dans l'élaboration de meilleurs traitements et de meilleures politiques pour les patients atteints de cancer du sang, améliorant ainsi les résultats et la qualité de vie des personnes touchées par ces maladies dévastatrices

Plaidoyer législatif pour la santé du sang : comment les changements de politique peuvent améliorer les résultats pour les patients

Cheryl Petruk, MBA

Les politiques de santé du sang jouent un rôle essentiel pour garantir que les patients atteints d'hémopathies malignes et de troubles sanguins bénéficient d'un diagnostic rapide, de traitements efficaces et de soins complets. Du financement de la recherche à l'accès équitable aux thérapies vitales, les décisions législatives façonnent le paysage des soins de santé pour des millions de patients dans le monde. Le plaidoyer législatif est un outil puissant pour influencer ces politiques, garantissant que la voix des patients soit entendue et que les améliorations systémiques conduisent à de meilleurs résultats pour les patients atteints de cancers du sang et de troubles sanguins.

Ces dernières années, des avancées politiques significatives ont été réalisées en matière de santé, un investissement accru dans la recherche sur les maladies rares, un meilleur accès aux nouvelles thérapies et un renforcement de la protection des patients Cependant, un plaidoyer continu est essentiel pour combler les lacunes existantes, en particulier pour les populations desservies Cet article explore les récentes avancées législatives, les défis actuels en matière de politique de santé du sang et les moyens par lesquels les patients et les défenseurs des droits peuvent impulser des changements significatifs.

Lepouvoirduplaidoyerlégislatifenmatièredesantédusang

Ladéfensedesdroitsdespatientsestunmoteuressentielduchangementdanslesecteurdela santé. En influençant les décideurs politiques, les défenseurs des droits des patients peuvent contribuer à obtenir des financements pour la recherche, améliorer l'accessibilité aux médicamentsetpromouvoirdespolitiquesquiprotègentlesdroitsdespatients.Ladéfensedes droits des patients implique de collaborer avec les représentants du gouvernement, les organismes de réglementation et les parties prenantes afin d'élaborer des politiques qui améliorentlapriseenchargedespatients.

Un plaidoyer efficace a conduit à des avancées politiques majeures en matière de santé du sang,tellesque:

Programmesdedépistageélargispourlestroublessanguins

Desprocessusd'approbationplusrapidespourlesthérapiesinnovantes

Améliorationdespolitiquesderemboursementdestraitementsdesmaladiesdusang

Ces changements soulignent le pouvoir de l’action collective pour façonner l’avenir des soins desantéliésausang.

Victoires législatives récentes dans le domaine de la santé du sang

Plusieurs avancées législatives majeures ces dernières années ont eu un impact positif sur les patients atteints de troubles sanguins. Voici quelques avancées notables :

Loi sur les remèdes du XXIe siècle (États-Unis)

La loi « 21st Century Cures Act », adoptée en 2016 et élargie les années suivantes, a accéléré l'innovation médicale en simplifiant le processus d'approbation par la FDA de nouveaux traitements, notamment les thérapies géniques et cellulaires pour les maladies sanguines comme la drépanocytose et l'hémophilie. Cette loi a également financé la recherche biomédicale, renforçant ainsi les efforts de développement de traitements contre les cancers du sang et les maladies hématologiques rares.

Initiatives de développement de médicaments contre les maladies rares (Canada et États-Unis)

Le Canada et les États-Unis ont renforcé leurs cadres de gestion des maladies rares afin d'améliorer l'accès à des traitements vitaux. Au Canada, la Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares a annoncé en 2023 l'allocation d'un financement important pour améliorer l'accès à de nouveaux traitements. Aux États-Unis, la Loi sur les médicaments orphelins continue d'inciter les sociétés pharmaceutiques à développer des thérapies pour les maladies sanguines rares.

Programmes élargis de dépistage néonatal

De nombreux pays ont élargi leurs programmes de dépistage néonatal pour inclure des tests génétiques de maladies hématologiques héréditaires telles que la drépanocytose et la thalassémie Une détection précoce peut permettre des interventions rapides, améliorant ainsi les résultats de santé à long terme

Progrès en matière de politique et de remboursement des thérapies par cellules CAR-T

La thérapie par cellules CAR-T a révolutionné le traitement des cancers du sang. Dans plusieurs pays, les efforts législatifs ont visé à rendre ces thérapies plus accessibles grâce à un meilleur remboursement des assurances et à une meilleure couverture des soins de santé publics. La récente décision du gouvernement de l'Ontario d'élargir la couverture de ces thérapies est un excellent exemple de progrès dicté par les politiques.

Assurance et protections d'accessibilité

Des pays comme le Royaume-Uni, le Canada et les États-Unis ont mis en place des politiques visant à prévenir la discrimination en matière de couverture d'assurance pour les personnes présentant des prédispositions génétiques aux maladies sanguines Aux États-Unis, la loi sur la non-discrimination en matière d'information génétique (GINA) interdit aux assureurs d'utiliser les résultats des tests génétiques pour refuser une couverture, une protection essentielle pour les personnes à risque de développer des maladies sanguines

Défisquisubsistentdanslapolitiquedesantédusang

Malgrécesavancées,denombreuxdéfisrestentàreleverpourparveniràunaccèséquitable auxsoinspourlespatientsatteintsdetroublessanguins:

Retardsdansl’approbationdesmédicaments:Bienquelesorganismesderéglementation aient accéléré l’approbation des thérapies révolutionnaires, certains pays sont encore confrontés à d’importants retards bureaucratiques, empêchant un accès rapide aux traitementsvitaux.

Problèmes d’accessibilité financière : Même avec des politiques de remboursement améliorées, les coûts élevés à la charge des patients continuent de peser sur eux, en particulierceuxquiontbesoindethérapiesspécialiséescommeletraitementparcellules CARToulesthérapiesgéniques.

Inégalités d’accès : Les communautés rurales et mal desservies ont souvent du mal à accéderauxtraitementsdepointeenraisondesbarrièresgéographiquesetdeslimitesdes infrastructuresdesoinsdesanté.

Manquedefinancementdelarecherche:bienquelescadresdeluttecontrelesmaladies rares se soient améliorés, certains troubles sanguins reçoivent encore un financement insuffisantpourlarechercheetledéveloppementdemédicaments.

Politiquesdedondesang:Lespolitiquesrelativesàl’éligibilitéaudondesangonttoujours étérestrictivespourcertainsgroupes,notammentlespersonnesissuesdescommunautés LGBTQ+etcellesayantdesantécédentsmédicauxspécifiques

Pourrelevercesdéfis,deseffortsdeplaidoyersoutenussontnécessairespourfairepressionen faveurdechangementsdepolitiquequidonnentlaprioritéauxbesoinsdespatients

Comment les patients et les défenseurs des droits peuvent influencer le changement de politique

Les patients, les soignants et les défenseurs des droits jouent un rôle crucial dans l'élaboration des politiques de santé du sang Voici quelques stratégies clés pour influencer les changements législatifs :

S'engager auprès des décideurs politiques

L'un des moyens les plus efficaces de plaider en faveur d'un changement de politique est de dialoguer directement avec les législateurs. Les patients et les associations de défense des droits peuvent :

Demandez des réunions avec les législateurs pour partager des histoires personnelles et souligner les besoins politiques.

Rédigez des lettres ou des courriels en faveur de projets de loi ou d’initiatives de financement spécifiques.

Participez à des audiences publiques ou à des réunions publiques pour exprimer vos préoccupations concernant les lacunes de la politique de santé du sang

Rejoignez ou soutenez des groupes de défense des patients

Des organismes comme le programme Mon Sang, Ma Santé, l'Organisation canadienne pour les maladies rares (CORD), la Fondation nationale de l'hémophilie (FNH) et la Société de leucémie et lymphome (SLE) s'efforcent activement d'influencer les décisions législatives. Devenir membre ou soutenir leurs efforts permet de faire entendre la voix collective de la communauté des patients

Tirez parti des médias sociaux et des campagnes de sensibilisation du public

Les réseaux sociaux constituent un puissant outil de plaidoyer. Les patients et leurs soutiens peuvent :

Partager des expériences personnelles pour humaniser les enjeux politiques.

Utilisez des hashtags tels que #BloodHealthMatters et #AdvocateForPatients pour sensibiliser le public.

Organisez des pétitions en ligne pour faire pression en faveur de changements législatifs spécifiques

Défenseur de l'accès aux essais cliniques et de l'équité

De nombreux patients atteints de troubles sanguins dépendent des essais cliniques pour accéder à des thérapies expérimentales. Les actions de sensibilisation peuvent se concentrer sur :

Élargir la disponibilité des essais dans les zones desservies.

Assurer des pratiques de recrutement inclusives pour représenter diverses populations de patients.

Faire pression pour des politiques qui améliorent la couverture d’assurance pour les participants aux essais

Participez aux journées de plaidoyer législatif

Plusieurs organisations organisent chaque année des journées de sensibilisation, où patients et défenseurs des droits des patients peuvent rencontrer les décideurs politiques pour discuter des enjeux urgents liés à la santé du sang. Des événements comme la Journée des maladies rares, le Mois de sensibilisation aux cancers du sang et les Journées nationales de sensibilisation à l'hémophilie offrent des occasions privilégiées d'influencer les politiques.

Perspectivesd'avenir:lefuturedelapolitiquedesantédusang

Les progrès de la science et de la médecine doivent s'accompagner de politiques publiques L'avenir de la défense delasantédusangseconcentreraprobablementsur:

Élargir l’accès à la thérapie génique et garantir son accessibilitéfinancière.

Renforcer les cadres relatifs aux maladies rares pour des approbationsdetraitementplusrapides.

Promouvoir des collaborations mondiales pour aligner les politiquesdesantésanguinedansdifférentspays

Améliorer les services de télémédecine pour les patients ayant des problèmes de mobilité ou d’accessibilité.

Plaidoyer pour une approche axée sur le patient dans la prise de décision en matière de soins de santé.

Grâce aux efforts continus de la communauté des patients, des groupes de défense des droits et des professionnels de la santé, les politiques futures peuvent conduire à des solutions plus équitables, plus efficaces et plus innovantes pour les soins de santé liés au sang.

Le plaidoyer législatif est un puissant levier pour améliorer les résultats des patients en matière de santé du sang. Malgré des progrès significatifs, des efforts continus sont nécessaires pour relever les défis restants, tels que l'accessibilité financière des médicaments, les inégalités d'accès et le déficit de financement de la recherche.

En s'engageant auprès des décideurs politiques, en soutenant les organisations de défense des droits, en sensibilisant le public et en défendant des politiques équitables, les patients et les défenseurs des droits peuvent contribuer à façonner un avenir où chaque personne atteinte d'une maladie du sang aura accès aux soins, au traitement et au soutien qu'elle mérite. Aujourd'hui plus que jamais, votre voix compte ; rejoignez le mouvement pour défendre de meilleures politiques de santé du sang dès aujourd'hui

Groupe de défense et d'éducation des patients du Réseau canadien des NMP

Fournir un soutien et une éducation aux patients atteints de MPN

Info@canadianmpnnetwork.ca

CACHEducation évolue pour mieux répondre aux besoins des défenseurs des patients et des professionnels de la santé avec son changement de nom en CACHEducation Academy. Cette transformation reflète un engagement accru à offrir des expériences d'apprentissage structurées et de haute qualité adaptées au paysage en constante évolution de la défense des patients et de l'éducation en matière de santé. Dans le cadre de ce changement de nom, CACHEducation Academy introduira des offres de cursus avancés à partir d'avril 2025, offrant des perspectives plus approfondies, une formation spécialisée et un développement de compétences amélioré pour ceux qui cherchent à élever leur expertise. Cette prochaine phase marque une étape importante dans le renforcement des capacités et de l'impact des défenseurs des patients grâce à une formation complète et innovante.

« M'inscrire à CACHEducation a changé la donne en tant que défenseur des droits des patients. Le programme m'a apporté des connaissances inestimables, des compétences pratiques et une communauté de soutien qui m'ont permis d'avoir un réel impact dans la défense des droits des patients dans le domaine de la santé. »

Évolution de l'immunothérapie dans le lymphome à cellules B

Brigitte Leonard, Ph.D

Nous entrons dans une nouvelle phase passionnante de l'histoire du traitement du lymphome non hodgkinien à cellules B (LNH-B), avec un changement radical dans l'approche thérapeutique de ce cancer. Plusieurs agents non chimiothérapeutiques, même utilisés en monothérapie ou en association avec un traitement standard, peuvent conférer des rémissions robustes et durables et, dans certains cas, même envisager des guérisons potentielles. Cette avancée scientifique représente une opportunité remarquable, notamment pour les patients ayant bénéficié de traitements antérieurs intensifs. Une telle possibilité aurait été inconcevable il y a peu.

Libérez le potentiel du système immunitaire pour attaquer les cellules cancéreuses.

Le LNH-B a été l'un des premiers cancers du sang à être traité par anticorps, inaugurant l'ère de l'immunochimiothérapie anticancéreuse il y a plus de vingt ans. Le Rituxan (rituximab) est un anticorps monoclonal (ACM) qui se lie à la protéine CD20 de surface des lymphocytes B. Lorsque le Rituxan se lie aux lymphocytes B normaux et malins, il permet au système immunitaire de les reconnaître et de les détruire.

L'Organisation mondiale de la Santé (OMS) inclut le rituximab dans sa liste des médicaments essentiels. L'association du Rituxan à une chimiothérapie standard a significativement amélioré les taux de réponse et la survie sans maladie à long terme pour tous les sous-types de lymphomes à cellules B. Cependant, un sous-groupe de patients atteints de lymphomes récidivants ou récidivants (R/R) s'est avéré plus difficile à traiter, présentant une réponse plus faible aux traitements de rattrapage.

Concentrez-vous sur de nouvelles cibles

Les lymphocytes B malins peuvent échapper au rituximab en réduisant l'expression de CD20 à leur surface. La communauté scientifique s'est concentrée sur d'autres cibles, comme CD19. Comme CD20, CD19 est essentiel au développement et à la prolifération des lymphocytes B normaux et malins. Minjuvi, ou tafasitamab, est le premier anticorps monoclonal humanisé de sa catégorie, conçu pour cibler CD19 Sa conception permet une réponse immunitaire plus robuste que celle du rituximab. Il existe deux mécanismes de destruction des lymphocytes B. Le premier, appelé CDD, implique l'activation d'une série (cascade) de molécules appelées complément. Ces molécules facilitent la lyse des cellules. Le second mécanisme, appelé ADCC, implique une autre cellule du système immunitaire qui reconnaît l'anticorps et sécrète des molécules appelées cytokines qui détruisent les lymphocytes B.

Une autre molécule dont l'efficacité a été démontrée dans le ciblage est CD79b. Spécifique aux lymphocytes B, CD79b est un composant essentiel de la voie de signalisation des lymphocytes B. Il est également présent dans les cellules de lymphome.

Repousser les limites de l'immunothérapie

La communauté scientifique a commencé à utiliser deux stratégies pour repousser les limites de l'immunothérapie. L'une d'elles consiste à fixer une molécule toxique à l'anticorps Ces constructions sont appelées ADC (anticorps-médicament conjugués) Les ADC associent la précision de ciblage des MAB aux puissantes propriétés anticancéreuses des médicaments, leur permettant de se concentrer sur un seul type de cellule de l'organisme, réduisant ainsi les effets secondaires potentiels. Deux traitements ADC ont été évalués et approuvés par les autorités sanitaires : Polivy (polatuzumab vedotin) et Zynlonta (loncastuximab tésirine).

La deuxième stratégie est appelée anticorps bispécifiques (bsAbs) Ces anticorps reconnaissent des marqueurs présents sur deux cellules différentes. Ils permettent aux cellules immunitaires normales (lymphocytes T) de se lier physiquement aux cellules cancéreuses, augmentant ainsi leur capacité de destruction. Quatre traitements à base de bsAbs ont été évalués et approuvés par les autorités sanitaires : Lunsumio (mosunetuzumab), Columvi (glofitamab), Epkinly (epcoritamab) et Ordspono (odronextamab).

En conclusion

Globalement, la disponibilité de médicaments améliorés marque une avancée significative dans la quête de guérison du lymphome. Cependant, ces progrès ne simplifient pas la mission. Plusieurs questions subsistent quant au séquençage et à l'utilisation optimaux de toutes les immunothérapies, y compris les cellules CAR-T. Médecins, infirmiers, laboratoires pharmaceutiques, autorités de réglementation, décideurs politiques, patients et leurs organisations doivent être conscients de ces opportunités historiques et des défis qui y sont associés. Ensemble, ils doivent collaborer pour garantir une utilisation rapide et complète des nouvelles opportunités qui s'offriront dans les années à venir

Les maladies de l’hémoglobine peuvent-elles être guéries aujourd’hui ?

Brigitte Leonard, Ph.D

Chaque année, plus de 330 000 nouveau-nés sont touchés par la thalassémie et la drépanocytose. Ces troubles de l'hémoglobine tuent 3 % de ces enfants avant leur 5e anniversaire [1]. La malformation de l'hémoglobine affecte les globules rouges, réduisant leur nombre et leur capacité à transporter l'oxygène des poumons vers les organes.

Les porteurs de gènes anormaux de l'hémoglobine sont plus nombreux dans les régions d'endémie palustre, ce qui explique que 2,5 % à 15 % des enfants naissent avec cette maladie. Cependant, la répartition a profondément changé ces dernières décennies avec les migrations, faisant des troubles de l'hémoglobine un problème mondial qui ne se limite plus à cette partie du monde.

Les troubles de l'hémoglobine sont pris en charge par des soins de soutien plutôt que par des traitements curatifs, consistant en des transfusions sanguines périodiques à vie et une chélation du fer, ce qui exerce une forte pression sur le système de santé sans répondre aux véritables problèmes des patients. Des options curatives sont désormais disponibles, offrant de l'espoir aux personnes touchées par ces troubles.

Drépanocytose

Hémoglobine 101

L'hémoglobine est le principal composant des globules rouges. Elle est composée de quatre chaînes de sous-unités de globine, généralement composées de deux chaînes alpha (α) et de deux chaînes bêta (β) chez l'adulte (HbA) (Figure 1)[1]. Ces deux types de chaînes et leur structure sont essentiels au fonctionnement de l'hémoglobine. Ces chaînes se replient en une forme tridimensionnelle spécifique contenant un groupe hème, une petite molécule, et du fer qui se lie à l'oxygène. Cette structure permet à l'hémoglobine de transporter l'oxygène des poumons vers les tissus et les organes (Figure 2) Lorsque les globules rouges libèrent de l'oxygène dans les organes et les tissus, le groupe hème lie le dioxyde de carbone pour le renvoyer aux poumons et l'exhaler.

Au cours de la vie, l'organisme produit plusieurs variantes de la chaîne d'hémoglobine. Chez le fœtus, la forme prédominante d'hémoglobine (hémoglobine F (HbF)) contient quatre chaînes : deux alpha et deux gamma. Douze semaines après la naissance, l'organisme cesse de produire de l'HbF et commence à produire des variantes de l'HbA (figure 3)[2].

Les patients atteints de drépanocytose ou de bêtathalassémie présentent une mutation du gène codant pour la chaîne bêta sur le chromosome 11 (figure 4). Cette mutation produit une chaîne bêta défectueuse, affectant l'efficacité de l'hémoglobine.

La thérapie génique Casgevry est désormais disponible pour traiter la drépanocytose et la bêtathalassémie [3]. Casgevry force l'organisme à produire des chaînes gamma fœtales au lieu de chaînes bêta défectueuses, rétablissant ainsi la production fonctionnelle d'hémoglobine

Figure1

Figure3

Figure4

Figure2

Bêta-thalassémie (β-thalassémie)

La bêta-thalassémie est une maladie sanguine héréditaire et une forme de thalassémie dont les conséquences varient, allant d'une anémie silencieuse à une anémie sévère.[3] Elle est causée par une production réduite ou absente des chaînes bêta de l'hémoglobine.[4] Le tableau clinique varie selon le type de mutation et la copie du chromosome muté reçue (figure 5).

Lorsqu'un enfant n'hérite que d'un seul chromosome muté, l'anémie peut être légère (figure 6a)

Lorsqu'un enfant hérite de deux chromosomes mutés, l'anémie peut être modérée ou sévère (figures 6b et 6c). Dans les cas graves, l'enfant aura besoin de transfusions sanguines à vie. La moitié des nourrissons atteints de bêta-thalassémie sont dépendants des transfusions sanguines [5] Les transfusions sanguines doivent être initiées immédiatement en cas de forme sévère de bêta-thalassémie. Dans le cas contraire, la maladie est mortelle.

Figure5

Figure6

C B

Selon le degré de déficit en hémoglobine, les cas modérés et sévères présenteront des symptômes tels que pâleur, fatigue, hypertrophie de la rate, jaunisse et calculs biliaires.

Le nombre d'accouchements concernés a diminué dans les pays développés dotés de ressources importantes et de programmes de prévention. L'amélioration de l'accès aux transfusions sanguines périodiques et à la chélation du fer a augmenté leurs chances d'atteindre l'âge adulte [4]. Dans les pays en développement disposant de ressources de santé limitées, la prévention de la bêtathalassémie reste difficile, et le taux de survie est bien inférieur à celui des pays plus riches [5].

Qu’est-ce que la drépanocytose (SCD) ?

Le nombre de personnes vivant avec la drépanocytose a atteint 7,7 millions en 2021, soit une augmentation de 41 % par rapport à 2001. On estime que 376 000 personnes meurent chaque année à cause de la drépanocytose ou de ses complications [8].

Dans la drépanocytose, les globules rouges (GR) ont une forme anormale. Au lieu de leur forme typique de beignet sympathique, ils adoptent une forme de faucille (banane) (Figure 7). La production d'hémoglobines anormales est à l'origine de cette forme [7]. Il existe différents types d'hémoglobine, notamment l'hémoglobine A (standard) et l'hémoglobine S (faucille anormale) (Figure 7). L'hémoglobine S peut former des fibres rigides à l'intérieur des globules rouges, provoquant leur remodelage.

Les globules rouges normaux contiennent principalement de l'hémoglobine A, ce qui contribue à leur souplesse et à leur rondeur, facilitant ainsi leur circulation dans les petits vaisseaux sanguins. Cependant, les globules rouges falciformes ne peuvent pas circuler facilement dans les vaisseaux sanguins. Il arrive même qu'ils se bloquent et ne puissent plus alimenter certains tissus en oxygène (figure 8)

La maladie survient lorsqu'une personne hérite de deux copies anormales du gène responsable de la production d'hémoglobine, une de chaque parent (figure 9). Selon la mutation exacte de chaque gène de l'hémoglobine, plusieurs sous-types existent.

Les signes de drépanocytose apparaissent généralement dès la petite enfance. La maladie entraîne diverses complications, dont plusieurs entraînent un taux de mortalité élevé. L'obstruction des globules rouges falciformes, qui obstruent la circulation sanguine, provoque une crise vaso-occlusive (CVO) douloureuse et des lésions organiques. Avec le temps, la rate, les reins, les poumons, le cœur et les yeux sont endommagés. Les personnes atteintes peuvent également souffrir d'accidents vasculaires cérébraux, d'infections plus fréquentes, d'ulcères de jambe et d'anémie (figure 10).

Figure7

Figure8

Figure10

Figure9

E s s a i s c l i n i q u e s e t e n q u ê t e s

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Impact de la LAM sur la QoL

Références

Besremi

Anglais : https://recalls-rappels canada ca/fr/alerte-rappel/importation-etatsunis-autorise-injection-de-besremi-ropeginterferon-alfa-2b-njft-en-raison-de-lactualite

French:https://recalls-rappels.canada.ca/fr/avis-rappel/importation-besremiropeginterferon-alfa-2b-njft-en-solution-injectable-autorise-etats

2) https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approvestreatment-rare-blood-disease

3) https://www.onclive.com/view/nccn-lists-ropeginterferon-alfa-2b-as-preferredfirst-line-cytoreductive-therapy-for-pv

4) Ji Yun Lee, Ropeginterféron chez les patients à faible risque atteints de polyglobulie essentielle ASH 2024 Abstracts 1799

Maladies de l'hémoglobine

1) David J Weatherall, Les maladies héréditaires de l'hémoglobine constituent un fardeau sanitaire mondial émergent, Blood, 16 mars 2010 ; 115(22) : 4331–4336.

2) Hémoglobine Wikipédia

3) Informations destinées aux patients | CASGEVY® (exagammologène autotemcel)

4) Bêta-thalassémie Wikipédia

5) Manuel d'hématologie et d'oncologie pédiatriques de Lanzkowsky, 6e édition (2016).

6) « Bêta-thalassémie ». John Hopkins Medicine. Archivé de l'original le 25/01/2025. Consulté le 18/02/2025.

7) https://en.wikipedia.org/wiki/Sickle cell disease

8) Collaborateurs de la drépanocytose GBD 2021, Prévalence mondiale, régionale et nationale et fardeau de la mortalité de la drépanocytose, 2000-2021 : une analyse systématique de l'étude Global Burden of Disease 2021, Lancet Haematol 2023 ; 10 : e585-99