MBMH Issue 4 (French)

Mon sang, ma santé Un programme emblématique de Heal Canada

« Lier la santé à la connaissance et à la protection des droits »

Qu'est-ce que la thérapie par cellules CAR-T et quelle est son importance ?

Un nouvel espoir pour les individus souffrant de drépanocytose et de bêtathalassémie.

Enfin, un traitement pour les patients anémiques souffrant de myélofibrose !

Nouvelles options de traitement pour la LAM et la carence en fer Êtes-vous préparé pour ASH 2024 ?

Décembre 2024 Numéro 4

Indice

Mon sang, ma santé.

Table des matières Bienvenue

03

Qu'est-ce que la thérapie par cellules CAR-T et quelle est son importance ?

04

Approbation de Santé Canada pour le traitement des maladies sanguines en 2024

12

Un nouvel espoir pour les individus souffrant de drépanocytose ou de bêta-thalassémie.

Enfin, un traitement pour les patients anémiques souffrant de myélofibrose !

Quelles sont les nouveautés pour les patients souffrant de LAM ?

Deux nouvelles alternatives pour les patients souffrant d’une carence en fer.

13 15 16 17

Êtes-vous préparé pour ASH 2024 ?

19

Essais cliniques et sondages auprès des patients

20

Alliances et partenariats

23

Partenaires

31

L’équipe de Mon sang, ma santé

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Visitez Monsangmasanté.ca ou Healcanada.org pour télécharger ce numéro actuel.

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Bienvenue dans le magazine numérique Mon sang, ma santé Bienvenue dans le quatrième numéro du magazine « Mon Sang, ma Santé ».

Cette édition de décembre se concentre sur les approches thérapeutiques innovantes.

Les cellules CAR-T, la thérapie génique et des nouveaux traitements ciblés sont désormais disponibles pour les patients souffrants de troubles sanguins.

Ces innovations sont essentielles pour améliorer l'espérance de vie et la qualité de vie (QoL) des patients.

Avec ce magazine, nous asouhaitons poursuivre la mission de Heal Canada, qui vise à permettre aux patients d'accéder à des services de santé de qualité et équitables. Nous sommes profondément reconnaissants à nos lecteurs pour leur intérêt et leur soutien constants. Votre engagement nous pousse à offrir un contenu pertinent et précieux pour encourager une approche centrée sur le patient dans les soins de santé.

Merci d'avoir pris part à notre voyage et bienvenue dans ce numéro instructif !

De votre équipe dédiée

Cheryl Petruk, MBA B.Mgt. PDG et créateur de Heal Canada

Brigitte Léonard, Ph.D. Directeur scientifique principal de Mon sang, ma santé Heal Canada est une organisation non lucrative enregistrée au Canada. healcanada.org Avis de non-responsabilité : Le magazine numérique Patient Advocacy offre des informations générales et des ressources visant à favoriser l'autonomisation et la sensibilisation des patients. Le contenu ne se substitue pas à un avis ou à un traitement médical professionnel. Il est toujours recommandé de consulter des professionnels de la santé qualifiés pour obtenir des conseils personnalisés relatifs à votre état ou à votre situation médicale spécifique.

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Qu'est-ce que la thérapie par cellules CAR-T et quelle est son importance ?

Cheryl Petruk, MBA

La thérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR) représente une avancée significative dans le domaine de l'immunothérapie et offre de l'espoir aux patients atteints de certains types de cancer qui ne répondent pas aux traitements conventionnels tels que la chimiothérapie et la radiothérapie. Cette méthode innovante consiste à modifier génétiquement les cellules immunitaires appartenant au patient afin de combattre le cancer plus efficacement. En exploitant les mécanismes de défense naturels de l'organisme, la thérapie par cellules CAR-T a ouvert de nouvelles voies pour le traitement des cancers hématologiques et s'étend également au traitement des tumeurs solides.

Dans cet article, nous examinons les principes fondamentaux de la thérapie par cellules CAR-T, son importance dans la lutte contre le cancer, son mécanisme d'action, les types de maladies qu'elle traite et l'avenir de ce traitement révolutionnaire. Nous abordons également les défis et les risques potentiels liés à la thérapie par cellules CAR-T et soulignons l'importance de la défense des patients pour élargir l'accès et améliorer les résultats.

Comment opère la thérapie par cellules CAR-T ? À la base, la thérapie par cellules CAR-T est un type de transfert cellulaire adoptif. Il s'agit d'une méthode d'immunothérapie où les cellules immunitaires d'un patient sont prélevées, modifiées, puis réintroduites dans l'organisme pour cibler les cellules cancéreuses. La thérapie par cellules CAR-T se concentre spécifiquement sur les cellules T, un type de globule blanc essentiel dans la réponse immunitaire.

Le processus de thérapie par cellules CAR-T comprend plusieurs étapes essentielles : 1. Collecte de lymphocytes T : tout d'abord, le sang du patient est prélevé et les lymphocytes T sont isolés par un processus appelé leucaphérèse. Ces cellules sont ensuite envoyées à un laboratoire pour être modifiées génétiquement.

2. Modification génétique : En laboratoire, les lymphocytes T sont génétiquement modifiés pour exprimer un récepteur antigénique chimérique (CAR) à leur surface. Ce récepteur permet aux lymphocytes T de reconnaître et de se lier à un antigène spécifique situé à la surface des cellules cancéreuses.

3. Expansion des lymphocytes T modifiés : une fois modifiés, les lymphocytes CAR-T sont cultivés en grande quantité. Ce processus assure qu'il y a un nombre suffisant de cellules modifiées pour cibler et éliminer efficacement le cancer.

4. Infusion : les cellules CAR-T modifiées sont réintroduites dans l'organisme du patient, où elles commencent à rechercher et à éliminer les cellules cancéreuses. Ces cellules modifiées continuent de se multiplier dans le corps du patient, garantissant une surveillance permanente contre le cancer.

5. Ciblage des cellules cancéreuses: les cellules CAR-T sont élaborées pour identifier des protéines spécifiques présentes à la surface des cellules cancéreuses, comme CD19, que l'on observe fréquemment dans certains cancers hématologiques. Lorsque les cellules CAR-T se fixent à ces protéines, elles engendrent une réponse immunitaire intense, éliminant les cellules cancéreuses.

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L'importance de la thérapie cellulaire CAR-T La thérapie par cellules CAR-T représente une avancée significative dans le traitement du cancer pour plusieurs raisons : 1. Efficacité face aux cancers réfractaires : L’un des aspects les plus impressionnants de la thérapie par cellules CAR-T est son efficacité dans le traitement des cancers qui n’ont pas répondu aux autres formes de traitement. Les patients souffrant de cancers avancés, récidivants ou réfractaires ont connu des rémissions complètes grâce à la thérapie par cellules CAR-T lorsque les autres traitements ont échoué.

2. Effets à long terme : Contrairement aux traitements conventionnels tels que la chimiothérapie, qui doivent souvent être répétés, les cellules CAR-T peuvent demeurer dans l'organisme du patient pendant des mois, voire des années. Cette présence prolongée permet au système immunitaire de continuer à lutter contre les cellules cancéreuses, diminuant ainsi le risque de récidive.

3. Médecine personnalisée : la thérapie par cellules CAR-T est un traitement extrêmement personnalisé. Puisqu’elle utilise les propres cellules T du patient, elle est spécifiquement adaptée au cancer de l'individu, ce qui augmente les chances de succès et diminue le risque de rejet ou de réactions immunitaires indésirables.

4. Approche innovante pour les tumeurs solides : Bien que la thérapie par cellules CAR-T ait connu le plus de succès dans le traitement des cancers hématologiques, des initiatives sont en cours pour étendre son utilisation aux tumeurs solides, telles que le cancer du sein, le cancer du poumon et le glioblastome. Bien que les tumeurs solides posent des défis particuliers, les avancées de la technologie des cellules CAR-T sont prometteuses pour le traitement de ces cancers plus complexes.

Maladies traitées par la thérapie cellulaire CAR-T La thérapie par cellules CAR-T a démontré un succès impressionnant dans le traitement de certains types de cancers hématologiques. Voici quelques exemples de pathologies pour lesquelles cette thérapie est utilisée :

1. Leucémie lymphoblastique aiguë (LAL) La thérapie par cellules CAR-T a montré une efficacité remarquable dans le traitement des patients souffrant de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules B, un cancer du sang et de la moelle osseuse qui affecte principalement les enfants. Les patients atteints d’une LAL récidivante ou réfractaire ayant reçu une thérapie par cellules CAR-T ont observé des taux de rémission significatifs.

Par exemple, la thérapie par cellules CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel), approuvé par la FDA, a été la première thérapie génique accessible aux États-Unis pour la LAL, montrant des taux élevés de rémission durable chez les patients (Maude et al., 2018).

Santé Canada a approuvé le médicament développé par Novartis en mai 2019.

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2. Lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) Un autre domaine dans lequel la thérapie par cellules CAR-T a eu un impact significatif est le traitement du lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB), la forme la plus répandue de lymphome non hodgkinien. Pour les patients qui n’ont pas répondu aux autres traitements, les thérapies par cellules CAR-T telles que Yescarta (axicabtagene ciloleucel) ont offert un nouvel espoir, entraînant des taux de réponse élevés (ORR) (a), une réponse prolongée (DOR) (b) et une survie prolongée (OS) (c) (Neelapu et al., 2017).

a

ORR : Taux de réponse global RC : Réponse complète SD : État stable de la maladie PR : Maladie en progression n : Nombre de patients

b

DOR : Durée de réponse NR : Non atteint NE : Non évaluable

c

OS : Taux de survie global NE : Non évaluable

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3. Myélome multiple Bien que la thérapie par cellules CAR-T ait démontré le plus de succès dans les tumeurs malignes à cellules B, son utilisation dans le traitement du myélome multiple est en pleine expansion. Le myélome multiple est un cancer des plasmocytes, et les thérapies par cellules CAR-T ciblant l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) ont présenté des résultats encourageants.

Ide-cel (idecabtagene vicleucel), la première thérapie par cellules CAR-T approuvée pour le myélome multiple, a entraîné des réponses tumorales significatives chez les patients souffrant d'une maladie récidivante ou réfractaire (Munshi et al., 2021).

4. Leucémie lymphoïde chronique (LLC) La thérapie par cellules CAR-T est actuellement étudiée chez les patients souffrant de leucémie lymphoïde chronique (LLC), un cancer du sang à croissance plus lente. Bien que la LLC présente une résistance plus élevée à la thérapie par cellules CAR-T par rapport à la LAL et à la LDGCB, des essais cliniques en cours cherchent à améliorer les traitements par cellules CAR-T pour cette population de patients.

Défis et dangers de la thérapie par cellules CAR-T Malgré son potentiel révolutionnaire, la thérapie par cellules CAR-T présente des défis et des risques: 1. Syndrome de libération de cytokines (SLC) L'un des effets secondaires les plus graves de la thérapie par cellules CAR-T est le syndrome de libération de cytokines (SLC). Ce syndrome se manifeste lorsque les cellules T modifiées provoquent une réponse immunitaire intense, entraînant des niveaux élevés de molécules inflammatoires appelées cytokines. Les symptômes peuvent être légers (fièvre, fatigue) ou graves (hypotension artérielle, difficultés respiratoires) et, dans certains cas, le SLC peut représenter un danger pour la vie. Une détection précoce et une intervention rapide sont cruciales pour réduire les risques associés au SLC.

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2. Neurotoxicité Un autre effet secondaire potentiel est la neurotoxicité, qui peut entraîner une confusion, des convulsions et d’autres symptômes neurologiques. Bien que le mécanisme précis à l’origine de la neurotoxicité induite par les cellules CAR-T ne soit pas complètement compris, il semble être lié à l’activation immunitaire intense provoquée par la thérapie. La majorité des cas de neurotoxicité sont réversibles avec une intervention médicale adéquate.

3. Accessibilité et coût La thérapie par cellules CAR-T est complexe et coûteuse, avec des coûts de traitement pouvant atteindre des centaines de milliers de dollars. Cela soulève des inquiétudes quant à l'accès et l'accessibilité financière, en particulier pour les patients provenant de milieux à faible revenu ou de pays où la couverture médicale est limitée. L'élargissement de l'accès à la thérapie par cellules CAR-T requiert des efforts continus en matière de défense des droits des patients, de politiques de santé et de modèles de financement innovants.

L'avenir de la thérapie par cellules CAR-T. À mesure que la recherche avance, l'avenir de la thérapie par cellules CAR-T apparaît prometteur. Les scientifiques perfectionnent la technologie des cellules CAR-T afin d'améliorer sa sécurité, son efficacité et son applicabilité à un éventail plus large de cancers. Voici quelques-uns des domaines de recherche en cours : Lutte contre les tumeurs solides : les scientifiques développent de nouvelles thérapies utilisant des cellules CAR-T capables de surmonter les défis spécifiques des tumeurs solides, tels que le microenvironnement tumoral dense et les mécanismes d’évasion immunitaire.

Réduction des effets indésirables : des initiatives sont en cours pour concevoir des thérapies à base de cellules CAR-T qui réduisent le risque de SLC et de neurotoxicité.

Une approche prometteuse consiste à utiliser des interrupteurs « on/off » qui permettent aux cliniciens de réguler plus précisément l'activité des cellules CAR-T. Combinaison de thérapies : la combinaison de la thérapie par cellules CAR-T avec d'autres traitements, tels que les inhibiteurs de points de contrôle ou les thérapies anticancéreuses traditionnelles, peut accroître son efficacité et étendre son utilisation.

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Le rôle de la protection des droits des patients La protection des intérêts des patients est cruciale pour élargir l'accès à la thérapie par cellules CAR-T et s'assurer que les patients soient informés de leurs options de traitement.

Les organisations de défense des droits peuvent jouer un rôle clé en réduisant l'écart entre les patients, les professionnels de la santé et les chercheurs, en favorisant la sensibilisation, en soutenant le financement de la recherche et en plaidant pour des changements de politique qui améliorent l'accès à ces thérapies essentielles.

De plus, les défenseurs des droits des patients peuvent travailler pour s'assurer que les essais cliniques sur les thérapies à base de cellules CAR-T soient élaborés en prenant en compte les besoins des patients, ce qui contribue à améliorer les protocoles de traitement et à élargir l'éligibilité à un plus grand nombre de patients.

Conclusion La thérapie par cellules CAR-T constitue l'une des avancées les plus significatives dans le domaine du traitement du cancer, offrant un nouvel espoir aux patients disposant de peu d'options. Sa capacité à induire une rémission durable dans des cancers auparavant résistants a révolutionné le traitement des cancers hématologiques, et les recherches en cours visent à étendre son application à d'autres types de tumeurs malignes. Bien que des défis demeurent, notamment en ce qui concerne la gestion des effets indésirables et l'élargissement de l'accès, l'avenir de la thérapie par cellules CAR-T semble prometteur.

Alors que les défenseurs des patients continuent de plaider pour un accès élargi et une meilleure compréhension, cette thérapie a le potentiel de sauver de nombreuses vies.

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Nouveaux traitements pour les maladies sanguines : approbation par Santé Canada en 2024 Brigitte Léonard, Ph.D.

Selon la base de données de Santé Canada, l'agence a examiné et déterminé la fiabilité de 53 produits en 2024. De ces 53, seulement 44 ont été approuvés pour la commercialisation au Canada (83 %). Parmi ces 44, seulement 26 étaient de nouvelles substances actives et 7 concernaient des maladies du sang.

Dans cet article, vous découvrirez un aperçu de 5 produits approuvés en 2024 et de la manière dont ils peuvent transformer la vie des patients. Parmi ceux-ci, se trouve une véritable innovation révolutionnaire et une approbation de première classe.

Nous remercions Vertex Pharmaceutical, GSK, Servier, CSL Behring et KYE Pharmaceutical pour le développement de ces nouveaux traitements. Votre soutien aux Canadiens souffrant de maladies du sang pour améliorer leur qualité de vie est grandement apprécié.

Un nouvel espoir pour les individus souffrant de drépanocytose ou de bêtathalassémie.

Santé Canada a approuvé la commercialisation de Casgevry en septembre 2024 pour traiter deux affections génétiques du sang : la drépanocytose et la bêta-thalassémie.

Dans ces deux affections héréditaires, la production d'hémoglobine est affectée. L'hémoglobine se fixe à l'oxygène et le transporte des poumons vers d'autres régions du corps (Figure 1). Chaque globule rouge circulant dans les vaisseaux sanguins contient plusieurs centaines de millions de molécules d'hémoglobine.

L'hémoglobine est toujours constituée de quatre unités appelées chaînes, chacune contenant un hème lié au fer (Figure 2). Les types de chaînes d'hémoglobine varient avant et après la naissance. La forme prédominante d'hémoglobine (hémoglobine F) chez le fœtus contient quatre chaînes : deux alpha et deux gamma. La production de cette variante cesse environ 12 semaines après la naissance. À ce stade, la variante hémoglobine A, qui comprend quatre chaînes (deux alpha et deux bêta), devient la forme la plus prédominante et reste présente tout au long de notre vie (Figure 2).

Les deux types de chaînes et leur structure sont essentiels pour le fonctionnement de l'hémoglobine.

Dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie, une mutation se produit dans le gène responsable de la chaîne bêta sur le chromosome 11. Cette mutation entraîne la production de chaînes bêta anormales, ce qui perturbe la production de globules rouges et le transport de l’oxygène.

Casgevy (exa-cel : exagammglogene autotemcel) est une thérapie génique développée par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics. La FDA l'a approuvé aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose en décembre 2023 et de la bêta-thalassémie en janvier 2024. L'EMA l'a autorisée pour le marché européen en février 2024.

Casgevy est la première thérapie génique approuvée qui n'utilise pas de vecteur viral.

Casgevy utilise la technologie CRISPR/Cas9 pour modifier les cellules ADN du patient qui produisent les globules rouges. Casgevy ne répare pas le gène muté sur le chromosome 11.

Elle stimule la production de la forme fœtale de l'hémoglobine, qui est inhibée après la naissance. La forme fœtale (chaînes gamma) remplace les chaînes bêta défectueuses dans la structure de l'hémoglobine pour éliminer les problèmes associés à la chaîne bêta anormale.

Casgevy dans la drépanocytose.

Dans l'étude clinique CLIMB SCD-121, les patients ayant subi plus de trois crises par an n'en ont plus eu après le traitement par Casgevy. Pendant un an, 97 % des patients atteints de drépanocytose n'ont plus eu de crises. De plus, les participants n'ont pas eu besoin d'être hospitalisés en raison de crises durant cette période. Les bénéfices cliniques sont dus à la capacité des participants à avoir des augmentations précoces et soutenues des taux d'hémoglobine totale et fœtale, atteignant des niveaux proches de la normale à la normale en six mois. Les patients ont pu maintenir une meilleure numération sanguine au fil du temps.

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Comment cela fonctionne ?

1) À l’hôpital, les cellules souches hématopoïétiques des patients provenant de la moelle osseuse, responsables de la production de cellules sanguines matures, sont prélevées.

2) Les cellules des patients sont envoyées à un site central pour être traitées : Enrichissement des cellules souches Modification des cellules souches avec Casgevy (appelée édition) Prolifération de cellules souches modifiées Les échantillons seront analysés, congelés et renvoyés à l’hôpital.

3) Une fois que la viabilité des cellules modifiées est confirmée, les patients recevront une chimiothérapie intensive (busulfan) pour détruire toutes les cellules souches progénitrices de leur moelle osseuse.

4) Après la chimiothérapie, des cellules souches progénitrices modifiées seront réintroduites dans l'organisme des patients. Ces derniers auront besoin d'un mois pour récupérer et retrouver une production de cellules sanguines normale, voire presque normale.

Les effets indésirables les plus courants observés dans l'étude CLIMB SCD-121 sont principalement liés au traitement par Busulfan. Ils incluent une diminution de la numération plaquettaire et des taux de globules blancs, des aphtes, des nausées, des douleurs musculo-squelettiques, des douleurs abdominales, des vomissements, une neutropénie fébrile (fièvre accompagnée d'un faible nombre de globules blancs), des maux de tête et des démangeaisons.

Casgevy dans la bêta-thalassémie.

Dans l'étude clinique CLIMB THAL-111, des patients ayant un besoin significatif de transfusion ont été inclus. Ils recevaient en moyenne 34 unités de sang par an, ce qui correspondait à une transfusion toutes les semaines à toutes les deux semaines. Malgré le niveau de transfusion reçu, leur taux d'hémoglobine demeurait inférieur à la normale. De plus, ces patients présentaient un excès élevé de fer dans le sang, le foie et le cœur, les exposant ainsi à des complications dues à des lésions organiques. Le traitement par Casgevy a permis d'atteindre une indépendance transfusionnelle chez 91 % des patients participant à l'essai. Le profil de sécurité était généralement en accord avec une chimiothérapie intensive au busulfan. Aucun décès ni cancer n'est survenu.

En résumé Les résultats de ces deux essais cliniques indiquent qu'une perfusion unique de Casgevy entraîne une élévation précoce et soutenue des niveaux d'hémoglobine totale et fœtale, conduisant à une amélioration durable de l'état de santé et de la qualité de vie des patients.

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Enfin, une solution thérapeutique pour les patients anémiques souffrant de myélofibrose !

La myélofibrose est cancer rare caractérisé par une surproduction de cellules sanguines anormales et de marqueurs inflammatoires appelés cytokines. Depuis l'approbation du premier inhibiteur de JAK, Jakavi, en 2011, les options de traitement pour la myélofibrose ont connu des avancées significatives. Les inhibiteurs de JAK sont des thérapies ciblées pour le cancer, comme la myélofibrose, car la maladie est causée par des mutations qui suractivent la voie JAK/STAT. Actuellement, la FDA a validé un total de quatre inhibiteurs de JAK : Jakafi/Jakavi (Ruxolitinib) en 2011 Inrebic (Fedratinib) en 2019 Vonjo (Pacritinib) en 2022 Ojjaara (Momelotinib) en 2023 Jusqu’au mois dernier, Santé Canada n’avait approuvé que deux inhibiteurs de JAK : Jakafi/Jakavi (Ruxolitinib) en 2012 Inrebic (Fedratinib) en 2023 En novembre 2024, Santé Canada a donné son approbation à Ojjaara, un produit de GSK. Pourquoi l’ajout d’Ojjaara aux options de traitement canadiennes est-il une bonne nouvelle pour les patients ?

L'anémie est souvent observée au moment du diagnostic et se développe finalement chez presque tous les patients à cause de l'évolution du cancer. L'anémie et la transfusion sanguine sont des facteurs de risque associés à la transformation leucémique et à la mortalité. La majorité des traitements disponibles pour la myélofibrose aggravent l'anémie liée à la maladie. Pour prévenir les complications associées à l'anémie, les médecins prescrivent une faible dose d'inhibiteur de JAK, ce qui en limite son efficacité.

Ojjaara est aussi efficace que d'autres inhibiteurs de JAK. Cependant, contrairement à d'autres thérapies, il peut améliorer l'anémie en favorisant la production de cellules sanguines. Les essais SIMPLIFY ont montré que les patients peuvent atteindre des niveaux sanguins plus sains et devenir indépendants des transfusions. Certains patients pourraient même retarder des procédures complexes telles que la transplantation grâce à ce traitement.

Ce bénéfice unique d’Ojjaara (MMB) résulte de sa capacité à cibler une molécule nommée ACVR1. En inhibant ACVR1, Ojjaara diminue la production d’hepcidine. Les taux d’hepcidine sont fréquemment plus élevés que la normale chez les patients souffrant de myélofibrose. La diminution de l’hepcidine permet une meilleure gestion du fer et stimule la production de globules rouges chez les patients atteints de myélofibrose.

Conclusion Désormais, les patients souffrant de myélofibrose et d'anémie pourront accéder à un inhibiteur de JAK capable d'améliorer leurs symptômes, de diminuer leur rate hypertrophiée et de prolonger leur espérance de vie tout en augmentant leur qualité de vie (QoL).

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Quelles sont les nouveautés pour les patients souffrant de LAM ?

En juillet 2024, Santé Canada a approuvé TIBSOVO pour traiter deux formes de cancers présentant une mutation spécifique nommée IDH1 : la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et le cholangiocarcinome. Tibsovo (Ivosidenib) a été développé et est soutenu par Servier.

Les patients atteints de LAM IDH1-positive ont un pronostic inférieur lorsqu'ils sont traités avec le traitement actuel par rapport aux patients sans mutation. Seulement la moitié des patients atteints de LAM IDH1+ ont tendance à survivre après deux ans.

Au cours de l'essai clinique sur la LAM, l'intégration de TIBSOVO au traitement standard a engendré des avantages cliniques notables à court et à long terme, tout en présentant un profil de sécurité acceptable.

L'ajout de TIBSOVO au traitement standard a triplé le taux de réponse complète.

Le taux de participants devenus indépendants des transfusions a également été triplé. L'indépendance des transfusions est essentiel pour améliorer la qualité de vie des patients.

L'ajout de TIBSOVO au traitement standard a augmenté les taux de survie, et cette amélioration se maintient dans le temps. Avec TIBSOVO, les probabilités de survie sont accrues de 67 %, et la survie médiane est de 24 mois comparativement à 7,9 mois.

Conclusion Selon les spécialistes médicaux en LAM, l'ajout de TIBSOVO au traitement standard devrait devenir le nouveau traitement standard pour les patients souffrant de LAM IDH1+, car cela améliore le taux de réponse, prolonge la survie, diminue les besoins transfusionnels et optimise la qualité de vie.

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Deux nouvelles alternatives pour les patients souffrant d’une carence en fer.

Le fer (Fe) est un minéral vital qui joue plusieurs rôles cruciaux dans l'organisme humain. Il est associé à diverses protéines indispensables au bon fonctionnement du corps. Le fer est essentiel au transport de l'oxygène et la production d'énergie.

Sans fer, le cerveau, les muscles et le système immunitaire ne peuvent pas fonctionner correctement. De plus, des niveaux adéquats de fer sont nécessaires à la croissance et au développement, notamment chez les nourrissons, les enfants et les femmes enceintes.

Le taux de fer est étroitement régulé chez une personne en bonne santé, car un excès de fer peut provoquer divers problèmes de santé graves dus à de lésions organiques. La régulation implique plusieurs mécanismes : l'absorption des nutriments et le recyclage.

Contrairement à d'autres minéraux,le corps ne possède aucun mécanisme actif pour éliminer l'excès de fer, ce qui rend la régulation de l'absorption essentielle.

Une carence en fer peut survenir pour plusieurs raisons, et comprendre ces causes peut aider à la gérer et à la prévenir.

Perte de sang : menstruations, hémorragie gastro-intestinale, chirurgie ou blessure Apport en fer insuffisant : régimes alimentaires Besoins augmentés en fer : nourrissons, enfants et grossesse Absorption insuffisante du fer en raison de problèmes médicaux, de médicaments et de régimes alimentaires.

Des suppléments de fer peuvent être requis lorsque les patients montrent des signes de carence en fer, tels qu'une fatigue, un manque d'énergie, des difficultés de concentration et un essoufflement lors de l'exercice.

En août 2024, Santé Canada a approuvé ACCRUFER (maltol ferrique), un traitement oral contre l’anémie ferriprive. La FDA a approuvé ce produit en 2019. KYE Pharmaceutical a accordé une licence pour Accrufer sur le marché canadien à Shield Therapeutics. L’étude AEGIS-H2H a montré qu’Accrufer n’était pas inférieur à la thérapie intraveineuse au fer. Avec Accrufer, il est possible d'améliorer l’anémie ferriprive sans nécessiter d’hospitalisation. De plus, il s’agit d’une formulation sans sel de fer ferrique, offrant une alternative aux traitements oraux à base de sel. Ce traitement entraîne également moins d’effets secondaires gastrointestinaux généralement associés aux thérapies à base de sel.

Santé Canada a approuvé FERINJECT (carboxymaltose ferrique) en mars 2024, distribué par CSL Behring. Ce produit est un supplément de fer intraveineux utilisé pour traiter l'anémie ferriprive (AF) chez les patients âgés d'un an et plus lorsque les préparations de fer orales ne sont ni tolérées ni efficaces. De plus, FERINJECT peut être utilisé pour traiter la carence en fer (ID) chez les patients adultes souffrant d'insuffisance cardiaque pour d'améliorer leur capacité d'exercice.

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monsangmasante.ca

monsangmasante.ca encourager les Canadiens à faire analyser leur sang annuellement

Mon Sang, ma Santé est une initiative de sensibilisation qui incite les Canadiens à prendre soin de la santé de leur sang lors de leur bilan annuel.

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Êtes-vous préparé pour ASH 2024 ?

Un peu plus de 30 000 hématologues et chercheurs spécialisés en hématologie sont attendus à la 66e réunion annuelle et exposition de l’American Society of Hematology (ASH) à San Diego. L’année dernière, 113 pays ont été représentés par les ~32 000 participants qui ont assisté à la conférence. Notez dès maintenant cette date dans votre agenda pour participer à l’événement mondial le plus complet de l’année en matière d’hématologie.

La réunion annuelle de l'ASH constitue l'événement mondial le plus significatif et le plus exhaustif de l'année en hématologie. Avec des centaines de sessions portant sur les dernières avancées en hématologie, l'ASH propose aux participants de nombreuses opportunités pour découvrir précisément ce qu'ils recherchent.

En avril 1958, la première réunion officielle de l'American Society of Hematology (ASH) a eu lieu à Atlantic City, dans le New Jersey, rassemblant plus de 300 hématologues pour aborder des questions cliniques et de recherche relatives au sang et aux maladies sanguines. Depuis cette rencontre initiale, l'ASH a exercé un rôle actif et significatif dans l'évolution de l'hématologie en tant que discipline. Depuis plus de soixante ans, l'ASH organise sa réunion annuelle, l'événement éducatif et scientifique majeur dans le domaine de l'hématologie, et a publié la revue « Blood », la publication évaluée par des pairs la plus citée dans ce domaine.

L’ASH s'engage à construire et à maintenir une communauté et une main-d'œuvre mondiales en hématologie qui intègrent des perspectives, des talents et des expériences variés, tout en poursuivant un objectif commun : aider les hématologues à triompher des maladies du sang à l'échelle mondiale. Avec plus de 18 000 membres provenant de près de 100 pays, l’ASH est la plus grande société professionnelle au monde, dédiée aux cliniciens et aux scientifiques qui œuvrent pour surmonter les maladies du sang.

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Essais cliniques et études

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Faites entendre votre opinion !

Visitez le site Mon Sang, ma santé et engagezvous dans nos diverses enquêtes. monsangmasante.ca monsangmasante.ca

Enquêtes en cours : Qualité de vie (QoL) des individus souffrant d'un cancer du sang Impact de la transfusion sanguine sur la QoL Impact de la myélofibrose sur la QoL Impact de la LAM sur la QoL

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Alliances et partenariats

Groupe de protection et d'enseignement des patients du Réseau canadien des NMP

Offrir un soutien et une formation aux patients souffrant de MPN.

Info@canadianmpnnetwork.ca

Rejoignez-nous

KYB invite les particuliers, les professionnels de la santé, les dirigeants communautaires et les organisations à participer à cette mission. Ensemble, nous pouvons travailler à réduire les inégalités en matière de santé et à améliorer les résultats pour les personnes souffrant de troubles sanguins au sein de la communauté africaine/caribéenne. Que ce soit par le biais d'un don de sang, du bénévolat ou simplement en diffusant l'information, chaque contribution aide à bâtir un avenir plus sain.

Pour obtenir des informations supplémentaires sur la façon dont vous pouvez participer, veuillez envoyer un courriel à : knowyourblood2024@gmail.com Restez connectés avec nous sur les réseaux sociaux : Instagram : @Knowyourblood ; TikTok : connais ton groupe sanguin Ensemble, nous avons le pouvoir de changer les choses.

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Améliorer la qualité de vie des patients atteints de NMP. La Global MPN Scientific Foundation (GMPNSF) est une organisation caritative à but non lucratif engagée dans l'avancement de la recherche et de la gestion des NMP. Notre but ultime est de sensibiliser, de favoriser la collaboration et d'améliorer la vie des personnes affectées par les NMP. Notre objectif À la Fondation Scientifique Global MPN, nous reconnaissons les défis et les lacunes de la gestion actuelle des NMP, tels que : Manque de sensibilisation et d'éducation chez les patients, les médecins et les scientifiques.

Accès restreint aux examens et aux traitements spécialisés Variabilité des critères de diagnostic et des directives de traitement Informations insuffisantes concernant l'histoire naturelle et les résultats des NMP. Disponibilité limitée de traitements efficaces et d'études cliniques

C'est pourquoi nous nous engageons à offrir une source d'informations soutenues par des experts, à établir et à animer une communauté NMP, ainsi qu'à défendre les patients affectés par ce groupe rare de cancers du sang. La Global MPN Scientific Foundation est administrée par des bénévoles, incluant des patients atteints de NMP et des professionnels de la santé qui partagent cette vision.

Sur notre plateforme, vous découvrirez une vaste gamme d'informations objectives et basées sur des données médicales, y compris des brochures, des bulletins d'information et des forums où vous pourrez vous rencontrer et vous renseigner sur les dernières recherches concernant les NMP. Vous en apprendrez également davantage sur notre engagement envers la recherche et notre soutien aux essais cliniques. De plus, vous découvrirez comment nous établissons des connexions avec des groupes de NMP à travers le monde pour accroître notre visibilité dans la défense des patients atteints de NMP. Nous vous encourageons à vous joindre à notre initiative visant à améliorer la vie des personnes vivant avec des NMP. Que vous soyez un patient, un professionnel de santé ou un représentant de l'industrie pharmaceutique, vous découvrirez des ressources et des opportunités précieuses pour établir des liens avec d'autres personnes partageant votre intérêt pour les NMP. Ensemble, nous avons le pouvoir de changer les choses! www.gmpnsf.org.

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www.cllcanada.org Page 28

Créé en 2017, l'Acute Leukemia Advocates Network (ALAN) est un réseau mondial indépendant d'organisations de patients dédié à l'amélioration les résultats pour les patients atteints de leucémie aiguë, en renforçant la défense des droits des patients dans ce domaine. Notre mission chez ALAN est d'assister nos membres dans le soutien aux patients et à leurs familles, de sensibiliser à la leucémie et de mener des travaux qui sont plus efficaces à l'échelle internationale, tels que la collecte de données et de preuves.

Toutes nos initiatives sont dirigées par les patients, collaboratives et basées sur des preuves.

Qui sommes-nous ?

En mars 2024, le réseau comprend 56 organisations membres provenant de 52 pays et est dirigé par un comité directeur. Tous les membres de ce comité sont des dirigeants d'organisations nationales de patients se concentrant sur la leucémie et les cancers du sang, issus de diverses régions pour garantir une représentation mondiale.

Comment procédons-nous ?

Chez ALAN, nous croyons fermement que : Une collaboration étroite entre les contributeurs d'un projet multipartite est susceptible de produire des bénéfices pour toutes les parties concernées.

Les perspectives des patients et de leurs défenseurs sont distinctes. Par conséquent, elles doivent être prises en compte comme des savoirs spécialisés qui complètent ceux d'autres experts, du milieu académique et de l'industrie.

Nous travaillons ainsi sur plusieurs projets avec l'industrie pharmaceutique, d'autres associations de patients, des entreprises médicales, des chercheurs, des cliniciens et d'autres spécialistes.

Que faisons-nous ?

1 - Renforcement des compétences : 2 - Sensibilisation 3 - Plaidoyer basé sur des données probantes

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Partenaires

L’équipe de Mon sang, ma santé Brigitte Léonard, Ph.D. Brigitte Léonard est directrice scientifique chez Mon sang, ma santé, une organisation à but non lucratif enregistrée qui milite pour un accès équitable à des soins de santé de qualité à travers le Canada.

Elle a eu le privilège de travailler dans l'industrie pharmaceutique pendant plus de 20 ans, contribuant à offrir aux patients des traitements qui changent la vie, conformément aux normes éthiques les plus élevées. Actuellement, elle souhaite partager son expertise et utiliser ses compétences scientifiques, stratégiques et de communication pour aider la communauté des patients.

Elle a obtenu son doctorat en sciences biomédicales à l'Université de Montréal en 2003. Ses recherches doctorales ont été menées sous la supervision de Dr Denis-Claude Roy au Centre de recherche GuyBernier de l'hôpital Maisonneuve-Rosemont. Elle a développé un test diagnostique quantitatif pour le lymphome non hodgkinien et a évalué la pertinence de ce marqueur dans l'évolution du patient.

Cheryl Petruk, MBA B.Mgt. Cheryl A. Petruk est une experte polyvalente dont la carrière englobe la défense des droits des patients, le secteur des affaires et l'enseignement supérieur, illustrant son engagement à exercer une influence notable dans chacun de ces domaines.

Cheryl a choisi de se consacrer à la défense des droits des patients en raison de sa passion pour sa famille et de son engagement profond à garantir les droits des patients ainsi que l'accès aux soins.

Elle a travaillé sans relâche pour réduire le fossé entre le système de santé, les patients et les parties prenantes du secteur pharmaceutique, s'assurant que la voix des patients soit entendue et que leurs besoins soient satisfaits. Son travail consiste à collaborer avec les parties prenantes et les organisations de défense des patients, à plaider pour un centrage sur les patients et à leur fournir soutien et conseils. L'approche empathique et le dévouement de Cheryl en matière de défense des droits ont fait d'elle une figure respectée dans ce domaine, admirée par les patients, les professionnels de la santé et ses collègues défenseurs des droits.

Cheryl est également la directrice et le principal membre du corps professoral de CACHEducation, Formation en Plaidoyer pour les Patients.

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