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España participará en el estudio clínico del prometedor medicamento de Vertex
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Así lo anunciaba la Dra. Amparo Solé, presidenta de la Sociedad Española de FQ, en la rueda de prensa de presentación de la IV Semana Europea de la FQ.
a Dra. Amparo Solé, presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística, anunció durante la rueda de prensa de presentación de la IV Semana Europea de la FQ, que España participará en el estudio clínico en Fase III del medicamento desarrollado por Vertex Pharmaceuticals para tratar la Fibrosis Quística en personas con la mutación Delta F508 homocigotos. La Dra. Amparo Solé se congratula de esta investigación que está realizando Vertex en Estados Unidos, que "está ensayando con una nueva molécula que va a ayudar a corregir el defecto genético en los pacientes". El objetivo de este estudio en Fase III es hacer que la estructura proteica de la célula "funcione correctamente", apunta Solé. Los resultados hasta ahora son positivos, y "una puerta abierta a la curación de los 70.000
pacientes que hay en el mundo", sostiene. Así, indica se ha evidenciado que "disminuye los episodios de infecciones y paraliza la enfermedad al 'encajar' las proteínas". No obstante, reconoce que "se ha hecho para una mutación concreta, la G551D, y que, ahora, se va a hacer para la más frecuente, la Delta F 508". En este sentido, apunta que, mediante la molécula potenciadora 'VX 770' y la correctora 'VX 809', se han obtenido los principios activos ivacaftor, comercializado como 'Kalydeco', y lumacaftor. Así, ahora "se va a estudiar la combinación de ambos", subraya. Con ellos, Solé afirma que lo que se está haciendo es "intentar evitar el trasplante". El Hospital Universitario La Fe de Valencia, donde trabaja la Dra. Solé, participará en el estudio con 20 pacientes con Fibrosis Quística; aunque no es el único centro
lega a España la Tobramicina en polvo para inhalación (TOBI en polvo), bajo el nombre comercial TOBI Podhaler, para el tratamiento de la infección pulmonar crónica por Pseudomonas aeruginosa en personas mayores de seis años con Fibrosis Quística. Tobi Podhaler es una formulación única en polvo seco, que se ha desarrollado con la nueva tecnología PulmoSphere para producir partículas ligeras y porosas
que permiten una liberación profunda en el pulmón. Esto significa que el tratamiento se puede administrar por medio de un dispositivo cómodo y manejable. Los datos indican que los pacientes que utilizaron Tobi Podhaler completaron la administración de tobramicina entre cinco y seis minutos en lugar de los 20 minutos con Tobi, una reducción del 72%. Los tratamientos con nebulizador requieren un tiempo adicional para el ensamblaje y la
Dra. Amparo Solé, presidenta de la Sociedad Española de FQ.
español incluido en el estudio. Este es uno de los mayores avances en la historia del tratamiento de la Fibrosis Quística y se espera que tenga tan buenos resultados como los que ha tenido Kalydeco en EE.UU. con la mutación G551D.
Llega a España la Tobramicina en polvo
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TOBI Podhaler.
desinfección, a diferencia de Tobi Podhaler, que también elimina la necesidad de refrigeración del principio activo y de una fuente de alimentación eléctrica para el dispositivo de administración.