AREA TERAPIE E APPROCCI INNOVATIVI PER CORREGGERE IL DIFETTO DI BASE, GENETICA

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TERAPIE E APPROCCI INNOVATIVI PER CORREGGERE IL DIFETTO DI BASE, GENETICA

FFC#1/2024

Ottimizzazione di nuovi potenziatori attivi su mutazioni (ultra)rare di CFTR

Migliorare l’efficacia di alcuni composti già identificati come attivi su mutazioni di gating (ultra)rare e comprendere il loro meccanismo di azione sulla proteina CFTR

Responsabile: Giovanni Marzaro (Dipartimento di Scienze del farmaco, Università degli Studi di Verona)

Partner: Gergely Lukacs (Dipartimento di Fisiologia, McGill University, Montreal, Canada); Tamas Hegedus (Biophysical Virology Research Group, Hungarian Research Network, Budapest)

Ricercatori coinvolti: 10

Durata: 2 anni

Finanziamento: € 136.500

Adottato totalmente da: Delegazione FFC Ricerca di Acqui Terme (€ 100.000); Delegazione FFC di Vicenza (€ 36.500)

FFC#2/2024

Studio sulla sicurezza di Kaftrio in gravidanza e in giovane età

Comprendere, in modelli sperimentali, l’effetto dell’accumulo dei lipidi diidroceramidi sullo sviluppo del sistema nervoso e sulla salute dei giovani con FC

Responsabile: Lucilla Nobbio (Clinica Neurologica - Laboratorio di Neuropatologia, IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, Genova)

Partner: Andrea Armirotti (Analytical Chemistry Facility, Istituto italiano di tecnologia, Genova)

Ricercatori coinvolti: 6

Durata: 3 anni

Finanziamento: € 208.425

Adottato totalmente da: Delegazione FFC Ricerca Miriam Colombo Ospedaletti – Imperia (€ 15.000); Delegazione FFC Ricerca di Genova “Mamme per la ricerca” (€ 100.000); Delegazione FFC Ricerca di Rovigo (€ 20.000); Delegazione FFC Ricerca di Milano (€ 40.000); Delegazione FFC Ricerca di Catania Paternò (€ 33.425)

FFC#3/2024

Promuovere il corretto ripiegamento della proteina CFTR mutata per potenziare l’azione dei correttori

L’attivazione delle Heat Shock Protein come possibile meccanismo per aumentare l’effetto dei correttori di F508del-CFTR

Responsabile: Mauro Salvi (Dipartimento di Scienze Biomediche, Università degli Studi di Padova)

Ricercatori coinvolti: 2

Durata: 1 anno

Finanziamento: € 63.525

Adottato totalmente da: Delegazione FFC Ricerca Fibrosirun Monza Brianza (€ 63.525)

GMSG#1/2024

Studio di bersagli terapeutici alternativi per ripristinare la clearance mucociliare delle vie aeree FC

Chiarire il ruolo delle proteine di membrana TMEM16A e TRPV4 e della via di segnalazione del calcio nel coordinare i meccanismi di difesa del nostro organismo

Responsabile: Michele Genovese (TIGEM, Pozzuoli, Napoli)

Ricercatori coinvolti: 3

Durata: 3 anni

Finanziamento: € 189.000

Adottato totalmente da: Delegazione FFC Ricerca di Siniscola Nuoro (€ 50.000); Delegazione FFC Ricerca di Lodi (€ 16.000); Delegazione FFC Ricerca di Bologna (€ 123.000)