I NUOVI PROGETTI DI RETE 2024

I NUOVI PROGETTI DI RETE 2024

17 NUOVI STUDI PER TROVARE LA MIGLIORE CURA

A giugno si è riunito il Comitato scientifico di Fondazione per selezionare le migliori proposte di ricerca da sostenere nei prossimi anni. Nella riunione plenaria ha valutato i 33 progetti che hanno superato la fase amministrativa tra le 51 proposte pervenute ai bandi, tenendo in considerazione le valutazioni dei 66 esperti internazionali. Per il bando classico 2024, il Comitato scientifico, assieme alla Direzione scientifica FFC Ricerca, ha selezionato 15 progetti, a cui si aggiungono il Gianni Mastella Starting Grant e la Gianni Mastella Research Fellowship.

La ricerca sulla fibrosi cistica sta cambiando. La scoperta del gene CFTR e l’identificazione dei meccanismi alla base della malattia sono stati dei successi straordinari della ricerca di base, che ha sviluppato modulatori/potenziatori della proteina “difettosa”. In ltalia nel 2004 i pazienti oltre i 18 anni erano il 42%; nel 2022, dopo l’introduzione del Kaftrio, hanno raggiunto il 63,5%, con una previsione di ulteriore incremento nei prossimi anni. La proiezione a lungo termine per le persone con la mutazione F508del prevede una aspettativa di vita simile a quella di chi non ha la fibrosi cistica.

Questi successi aprono nuovi scenari e nuove sfide. La più urgente è quella di trovare soluzioni per le persone con FC che non possono trarre beneficio da questa terapia. La speranza di una terapia efficace è nella ricerca di base, come dimostrano gli obiettivi dei progetti finanziati quest’anno. Ci sono nuovi studi sull’effetto dei modulatori in mutazioni molto rare; lo sviluppo di nuovi farmaci e di bersagli terapeutici alternativi; l’avanzamento nel campo dei modelli in vivo che possano predire gli effetti dei trattamenti, come l’uso di cellule derivate da paziente; strategie contro l’infiammazione, tra le quali un composto promettente frutto degli studi dei nostri ricercatori. Un nuovo fronte è anche la valutazione degli effetti a lungo termine del trattamento con Kaftrio negli adulti e della sicurezza del trattamento precoce nei bambini. Non bisogna dimenticare, infatti, che il trattamento con Kaftrio non è stato in grado di curare la fibrosi cistica nel senso di eliminare la malattia.

Resta il problema delle infezioni, soprattutto polmonari, che è oggetto di ben sette studi su terapie antinfettive compreso uno sull’uso di fagi innovativi. Ma anche gli effetti su altri organi come l’insufficienza pancreatica o il diabete. Inoltre il miglioramento dell’attesa di vita potrebbe far emergere problematiche, come quelle cardiovascolari, che in precedenza non avevano il tempo per manifestarsi. Non vanno sottovalutate ansia e depressione, che possono migliorare ma anche peggiorare con la terapia.

Fa piacere osservare che molte di queste aree sono coperte dai progetti finanziati quest’anno. Come vedete la ricerca non si ferma e il contributo dei ricercatori finanziati dalla nostra Fondazione e quindi dai nostri attivissimi promotori incoraggia, ancora, alla speranza.

Paolo Bernardi, Presidente Comitato scientifico FFC Ricerca

AREA 1

Nell’area Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica sono stati selezionati quattro progetti, compreso il GM Starting Grant. Tre di questi sono focalizzati sulla proteina CFTR, in particolare per potenziare l’azione dei modulatori, ottimizzarne di nuovi efficaci su mutazioni (ultra)rare e valutarne gli effetti in gravidanza e in giovane età. Un progetto mira a individuare bersagli terapeutici alternativi, che agiscono su meccanismi cellulari diversi da CFTR.

AREA 2

Nell’area Terapie personalizzate è stato valorizzato un progetto che studia l’interazione tra infiammazione, stress ossidativo ed efficacia dei modulatori di CFTR, per un approccio personalizzato in grado di rallentare la progressione del danno polmonare in fibrosi cistica.

AREA 3

Nell’area Terapie dell’infezione broncopolmonare sono compresi sette studi, volti al trattamento delle infezioni batteriche. I principali microrganismi indagati sono i micobatteri non tubercolari, Pseudomonas aeruginosa e Staphylococcus aureus. Alcuni progetti sono mirati a valutare l’effetto del Kaftrio sulle infezioni, altri si propongono di individuare nuove terapie antimicrobiche; uno studio ha l’obiettivo di portare avanzamenti significativi nel campo della terapia fagica.

AREA 4

Nell’area Terapie dell’infiammazione polmonare che comprende il GM Research Fellowship, sono stati finanziati 4 progetti volti a spegnere l’infiammazione delle vie aeree in fibrosi cistica, modulando i sistemi di difesa dell’organismo o individuando nuovi agenti antinfiammatori o analizzando l’effetto dei modulatori di CFTR.

AREA 5

Nell’area Ricerca clinica ed epidemiologica è stato scelto un progetto che vuole analizzare l’impatto delle carenze di insulina e il contributo dei modulatori su questo aspetto.