9789144070483

STATISTIK FÖR HÄLSOVETENSKAPERNA

Boken tar upp de viktigaste begreppen och metoderna att beskriva material och att genomföra analyser. Det finns kapitel om studiedesign och om viktiga grundbegrepp. Olika metoder för att presentera material med hjälp av tabeller och diagram samt olika genomsnitts- och spridningsmått redovisas. De mest använda metoderna för statistisk analys beskrivs. Därutöver ingår en del centrala epidemiologiska begrepp och ett kapitel om regression och korrelation. I den här utökade upplagan finns nyskrivna avsnitt om multivariat analys, sannolikhet och regression samt om etik.

Antalet övningsuppgifter med förklarande svar har utökats betydligt, vilket underlättar för självstudier. Exemplen har hämtats från hälsovetenskaperna, dvs de kan beröra yrkesgrupper som folkhälsovetare, sjuksköterskor, sjukgymnaster, arbetsterapeuter, socialarbetare, läkare m fl. Boken lämpar sig därför speciellt för högskole- och universitetsstuderande och yrkesverksamma inom dessa områden. För den som vill arbeta med hjälp av dator har boken en egen webb med ett omfattande övningsmaterial.

STATISTIK FÖR HÄLSOVETENSKAPERNA

Nu har boken i sin andra upplaga ytterligare moderniserats.

Statistikämnet introduceras på ett enkelt, begripligt sätt och logiken förklaras resonemangsvis. Syftet är att alla som vill ska kunna lära sig statistik.

|

Den här boken har under flera decennier tillsammans med sin föregångare ”Grundläggande statistik” varit en uppskattad och flitigt använd kursbok vid många hälsovetenskapliga universitetsoch högskoleutbildningar.

GÖRAN EJLERTSSON

Göran Ejlertsson är professor i folkhälsovetenskap vid Högskolan Kristianstad. Han har ägnat en stor del av sitt yrkesliv åt undervisning och forskningsarbete, där statistiska metoder spelat en central roll.

FÖR HÄLSOVETENSKAPERNA

GÖRAN EJLERTSSON

www.studentlitteratur.se/31449

Andra upplagan

STATISTIK

Art.nr 31449

2:a uppl.

www.studentlitteratur.se

978-91-44-07048-3_01_cover.indd 1

2012-04-25 13.39

Kopieringsförbud Detta verk är skyddat av lagen om upphovsrätt.

Kopiering, utöver lärares begränsade rätt att kopiera för undervisningsbruk enligt BONUS-Presskopias avtal, är förbjuden. Sådant avtal tecknas mellan upphovsrättsorganisationer och huvudman för utbildningsanordnare t.ex. kommuner/universitet. För information om avtalet hänvisas till utbildningsanordnarens huvudman eller BONUS-Presskopia.

Den som bryter mot lagen om upphovsrätt kan åtalas av allmän åklagare och dömas till böter eller fängelse i upp till två år samt bli skyldig att erlägga ersättning till upphovsman/rättsinnehavare.

Denna t rycksak är miljöanpassad, både när det gäller papper och tryckprocess.

Art.nr 31449 ISBN 978-91-44-07048-3 Upplaga 2:1 © Göran Ejlertsson och Studentlitteratur 2003, 2012 www.studentlitteratur.se Studentlitteratur AB, Lund Omslagslayout: Francisco Ortega Printed by Pozkal, Poland 2012

Sannolikt va, det betyder väl nåt som är likt sanning. Men riktigt lika sant som sanning är det inte om det är sannolikt. Nu har vi tydligen inte råd med äkta sanningar längre, utan vi får nöja oss med sannolikhetskalkyler.

Det är synd det, för dom håller lägre kvalitet än sanningar. Dom är inte lika pålitliga. Dom blir till exempel väldigt olika före och efter. Jag menar före Harrisburg så var det ju ytterst osannolikt att det som hände i Harrisburg skulle hända, men så fort det hade hänt rakade ju sannolikheten upp till inte mindre än 100 procent så det var nästan sant att det hade hänt.

Men bara nästan sant. Det är det som är så konstigt.

(Ur Tage Danielssons monolog Om sannolikhet)

© Författaren och Studentlitteratur

3

Statistik för hälsovetenskaperna

4

© Författaren och Studentlitteratur

Innehåll

Förord 9 Förord till andra upplagan 11 1

Introduktion 13 Bokens tanke och innehåll 18

2

Studiedesign 21 Undersökningstyper 21 Urvalsmetoder 29 Studie bland besökare – väntrumsundersökningen 33 Bortfall 36 Forskningsetisk granskning 39 Övningsuppgifter 42 Kom ihåg ... 45

3

Grundbegrepp 47 Mätskalor 48 Övningsuppgifter 51 Kom ihåg ... 54

Deskriptiv statistik 4

Tabeller och diagram 57 Tabeller 57 Korstabeller 63 Standardisering 67 Diagram 71 Övningsuppgifter 80 Kom ihåg ... 84

© Författaren och Studentlitteratur

5

5

Genomsnittsvärden och spridningsmått 87 Genomsnittsvärden 88 Spridningsmått 93 Övningsuppgifter 102 Kom ihåg ... 107

Statistisk analys 6

Vad är en hypotesprövning? 111 Sannolikhet 112 Introduktion till statistisk analys 114 Hypotesprövning steg för steg 118 Typ I- och typ II-fel 123 Datorns roll i statistiken – massignifikans 124 Övningsuppgifter 127 Kom ihåg ... 128

7

Hypotesprövning vid kvantitativa variabler – introduktion 129 Normalfördelningen 129 Standardiserad normalfördelning 134 Medelvärdenas fördelning 136 Hypotesprövning med hjälp av normalfördelningen – t-test 139 Konfidensintervall 145 Övningsuppgifter 149 Kom ihåg ... 153

8

Statistisk analys av kvantitativa variabler – två studiedesigner 155 Studiedesign med parvisa observationer 155 Normalfördelad variabel 156 Konfidensintervall vid normalfördelad variabel 159 Ej normalfördelad variabel – stort stickprov 161 Ej normalfördelad variabel – litet stickprov 164 Studiedesign med gruppjämförelser 170 Normalfördelad variabel 170 Konfidensintervall vid normalfördelad variabel 175

6

© Författaren och Studentlitteratur

Ej normalfördelad variabel – stora stickprov 176 Ej normalfördelad variabel – små stickprov 176 Sammanfattning – jämförelse av medelvärden/fördelningar 181 Variansanalys 182 Övningsuppgifter 184 Kom ihåg ... 188 9

Statistisk analys av kvalitativa variabler 189 z-test vid proportionstal – en proportion 189 Konfidensintervall 192 z-test vid proportionstal – två proportioner 192 Konfidensintervall 194 Chitvåtestet 195 Villkor för chitvåtestet 204 Övningsuppgifter 204 Kom ihåg ... 208

Epidemiologi 10 Några epidemiologiska begrepp 211 Övningsuppgifter 214 Kom ihåg ... 217

Korrelation och regression 11 Korrelation och regression 221 Regression 224 Korrelation 227 Några påpekanden 230 Rangkorrelation 233 Multipel regressionsanalys 235 Logistisk regression 237 Övningsuppgifter 240 Kom ihåg ... 248

© Författaren och Studentlitteratur

7

Svar till övningsuppgifter 251

Appendix Appendix 1 Appendix 2 Appendix 3 Appendix 4

Regressionsekvation och korrelationskoefficient 273 Binomialfördelningen 277 Datamaterial 279 Tabeller 292

Sakregister 301

8

© Författaren och Studentlitteratur

Förord

Förord

År 1984 gav jag ut min första statistikbok. Den var resultatet av erfarenheterna från främst undervisning bland läkarstuderande och den hade då en självklar koppling till det medicinska området, eller kanske snarare hälso- och sjukvården. Boken kom i en omarbetad version 1992.

Sedan dess har jag gett statistikkurser för en rad olika yrkesgrupper. Utöver läkare har det varit sjuksköterskor, sjukgymnaster, hälso- och sjukvårdsadministratörer, pedagoger, socialarbetare, tandvårdspersonal, folkhälsovetare m fl. Det som egentligen skiljer är tillämpningarna; metoderna är desamma.

Då jag nu skriver en – nästan – helt ny statistikbok är det naturligt att innehållet och tillämpningarna breddas. Begreppet hälsovetenskaper står för många olika discipliner, vilka har människors hälsa som minsta gemensamma nämnare. Jag hoppas att bredden i tilllämpningar i den här boken ska tilltala läsaren.

Jag har haft som mål att göra boken så praktisk som möjligt.

Metoder och begrepp har jag försökt förklara logiskt hellre än med matematiska bevis. Det är en följd av den tilltänkta målgruppen för boken, som inte är statistikern utan personer som i sitt (kommande) yrkesliv av olika skäl ska ha nytta av basala kunskaper i statistik.

Men det är också en följd av min egen roll. Jag är inte statistiker, utan jag ägnar yrkeslivet åt forskning och utbildning inom mitt huvudämne folkhälsovetenskap. I det sammanhanget är statistiken en spännande del, men bara en del.

Under de år som gått sedan de tidigare böckerna kom ut, har jag fått synpunkter och uppslag från ett antal personer, såväl studerande som andra. De synpunkterna har jag vägt in, varför jag är övertygad om att de bidragit till en bättre bok. Alla er är jag ett stort tack skyldig. Två vänner och kollegor vill jag också tacka. Universitetslektorerna Ingemar Andersson, med.dr, och Lena Edén, fil.dr, © Författaren och Studentlitteratur

9

Statistik för hälsovetenskaperna

båda med stor erfarenhet av såväl forskning som utbildning, har läst det slutliga manuskriptet och gett värdefulla synpunkter på det.

Slutligen hoppas jag att boken ska tilltala läsaren. Att den gör den svåra statistiken något så när begriplig, för det är min bestämda ambition. Att också boken upplevs som modern; jag har försökt anpassa den till ett modernt tänkande. Bl a finns det nu ett stort antal övningsuppgifter, som kan lösas med hjälp av dator. På bokens hemsida www.studentlitteratur.se/31449 finns ett datamaterial, som direkt kan laddas in i datorn för den som vill arbeta på det sättet. Men det går precis lika bra att arbeta utan dator, för den som föredrar det.

Till dig, som nu står i begrepp att ge dig i kast med statistikens värld, vill jag tillägga ett Lycka till!

Kivik i vårens tid, mars 2003 Göran Ejlertsson

10

© Författaren och Studentlitteratur

Förord till andra upplagan

Förord till andra upplagan

Det är med glädje jag har konstaterat att boken Statistik för hälsovetenskaperna används vid ett stort antal universitets- och högskoleutbildningar. Jag hoppas att en majoritet av studenterna uppskattat möjligheten att få lära en del om ett – kanske – nytt och därmed lite spännande ämne. Att många studenter och många andra med behov av statistiska kunskaper har läst mina böcker, gör mig samtidigt ödmjuk inför en omarbetning. Jag vill inte skriva om för att man måste skriva om. Det gäller att förnya, där det är en fördel med förnyelse, och låta sådant vara kvar som varit begripligt och uppskattat.

Det som främst har ändrats i den här andra upplagan av boken är att statistikgrunderna har utökats något genom att peka vidare mot vad som kallas multivariat analys. Därför finns en del nyskrivna avsnitt inom det området. Den andra större förändringen är att antalet övningsuppgifter har utökats. När universitets- och högskolevärlden lider av allt färre lärarledda timmar i undervisningen, är det viktigt att läroböckerna möter den förändringen. Jämfört med förra upplagan innehåller den här ett 20-tal nya övningsuppgifter med förklarade svar, vilket underlättar för självstudier. Utöver de nämnda förändringarna finns mer: ett nyskrivet avsnitt om sannolikhet, ett aktualiserat avsnitt om forskningsetik, nytt material om regression plus en hel del putsning och justeringar av olika slag.

Kopplingarna till ett datamaterial på nätet för den som vill arbeta datorbaserat har jag låtit vara kvar sedan första upplagan.

Två goda och synnerligen kloka kollegor har jag att tacka för såväl synpunkter på de skrivna texterna som möjligheten att bolla idéer inför den här andra upplagan av boken. Det är docenten i folkhälsovetenskap Ingemar Andersson, som även bidrog till den första upplagan, samt professorn i omvårdnad, Albert Westergren. Båda har gedigna kunskaper inom såväl forskning som statistisk metod © Författaren och Studentlitteratur

11

Statistik för hälsovetenskaperna

och båda er är jag ett stort tack skyldig. Tack också till alla studenter och andra, som löpande har gett synpunkter och ändringsförslag.

Slutligen hoppas jag att du som läsare uppfattar att du får en modern bok om statistik inom det hälsovetenskapliga fältet, vilken är så tillgänglig att du kommer att ha både nytta och glädje av den.

Kivik i februari 2012 Göran Ejlertsson

12

© Författaren och Studentlitteratur

2 Studiedesign

2 Studiedesign

I det här kapitlet ska vi ta upp olika områden av relevans vid planeringen av en studie. Det finns en rad viktiga begrepp att känna till och ett antal sätt att planera sin studie på. Vi ska kunna skilja på olika studietyper, kunna göra ett slumpmässigt urval korrekt, ha en förberedelse för att ta hand om det bortfall som blir m m.

Undersökningstyper Det finns lite olika sätt att dela in studier. Ett är att skilja på dem utifrån ens egen påverkan på skeendet. Då skiljer man mellan två huvudtyper av studier, experimentella undersökningar och observationsstudier. Här ska några av de viktigaste statistiska begreppen i samband med dessa båda typer definieras. Dessutom ska ytterligare en metod omnämnas, vilken inte har individen som undersökningsobjekt utan i stället arbetar med aggregerade data, den ekologiska studien.

Karakteristiskt för den experimentella studien eller interventionsstudien (intervention study) är att man på ett planerat sätt ingriper i det naturliga skeendet för att studera effekterna av ingreppet. Till kategorin experiment hör det kliniska försöket (clinical trial), vilket syftar till att jämföra två eller flera behandlingar, alternativt att göra jämförelsen mellan en behandlad och en obehandlad grupp.

Med en observationsstudie (observational study) avses här en studie på människor, där man saknar interventionsstudiens experimentella förutsättningar. Här studerar man det faktiska skeendet utan att själv påverka det. Inom det medicinska området syftar observationsstudien oftast till kartläggning av sjukdomar och sambandet mellan sjukdomar och riskindikatorer. Exempel på sådana studier är sambandet mellan fetma och högt blodtryck samt mellan © Författaren och Studentlitteratur

21

Statistik för hälsovetenskaperna

rökning och lungcancer. Inom de folkhälsovetenskapliga och samhällsvetenskapliga områdena är det till övervägande delen observationsstudier man använder.

Det finns olika slag av observationsstudier. Ett sätt att dela in dem är efter hur de skiljer sig med avseende på den tidsmässiga relationen mellan olika moment av studien. De tre typerna är då tvärsnittsstudien, den retrospektiva studien och den prospektiva studien.

En tvärsnittsstudie (cross-sectional survey) är en ögonblicksbild; man har inte alls med tidsaspekten i undersökningen. Detta är den undersökningsform många kommer i kontakt med. T ex är de flesta enkätundersökningar av den här typen; man tar reda på människors förhållanden, attityder etc vid ett visst tillfälle utan någon relation framåt eller bakåt i tiden.

Exempel I samband med en hälsoundersökning ställdes också frågor kring vilka symtom de svarande hade vid undersökningstillfället. Från resultaten kunde bl a följande sammanställning göras.

Huvudvärk Sömnproblem

Ja

Nej

Totalt

Ja Nej

25 35

55 285

80 320

Totalt

60

340

400

Undersökningen ger här en bild av det statistiska sambandet mellan symtomen. Av 60 personer med huvudvärk hade 25 också sömnproblem (42 procent). Av de 340 personer som inte hade huvudvärk hade 55 sömnproblem (16 procent).

På motsvarande sätt kan man se att av 80 personer med sömnproblem hade 25, eller 31 procent, också huvudvärk, medan endast 35 av 320 (11 procent) utan sömnproblem hade huvudvärk.

Tvärsnittsstudien pekar således mot att det finns ett samband mellan de två symtomen huvudvärk och sömnproblem.

Däremot kan vi inte avgöra riktningen på sambandet från den här studien. Vi kan inte säga om sömnproblemen gav 22

© Författaren och Studentlitteratur

2 Studiedesign

upphov till huvudvärk, eller om huvudvärken ledde till sömnproblem. Dessutom kan en trolig förklaring vara, att en tredje bakomliggande variabel orsakade både huvudvärk och sömnproblem.

I en retrospektiv (retrospective) studie går man bakåt i tiden. Inom epidemiologin finns fallkontrollstudien (case-control study, casereferent study), som i sin ursprungsform är retrospektiv. Den börjar med att personer med en viss sjukdom eller egenskap (fall) identifieras. Som jämförelse används en kontrollgrupp utan sjukdomen eller egenskapen i fråga (kontroller). Såväl i illustrationen nedan som i den kommande ges starkt förenklade exempel för att illustrera principer. Båda typerna av studier är förhållandevis komplicerade att praktiskt genomföra.

Exempel Ett forskarlag önskade testa frågor i anslutning till en studie av samband mellan ungdomars – i åldrarna 20–24 år – möjliga utslagning från arbetsmarknaden och föräldrarnas tidigare förhållanden. I en del av studien definierades långtidssjukskrivning som att ha varit sammanhängande sjukskriven i minst sex månader. De långtidssjukskrivna utgjorde fallen.

En kontrollgrupp bildades bland ungdomar som inte varit långtidssjukskrivna.

Genom en kombination av registerdata och enkätdata studerades förhållanden bakåt i tiden (retrospektivt) för att se i vad mån minst en av föräldrarna varit långtidssjukskriven under någon period de senaste 20 åren. I studien kunde man få fram relevanta data för 100 fall och 300 kontroller. Utfallet av studien ges nedan.

Exposition

Förälder långtidssjukskriven Förälder ej långtidssjukskriven Totalt

© Författaren och Studentlitteratur

Fall (långtidssjukskriven)

Kontroller (ej långtidssjukskriven)

38 62

36 264

100

300

23

Statistik för hälsovetenskaperna

Bland de 100 fallen hade 38 procent haft minst en förälder som varit långtidssjukskriven, medan motsvarande andel bland kontrollerna var 12 procent.

Genom den retrospektiva studien har vi således kunnat fastställa ett samband mellan långtidssjukskrivning bland ungdomar och föräldrarnas tidigare sjukskrivningsförhållanden.

Den tredje typen av observationsstudie är den prospektiva (prospective) studien, i vilken man går framåt i tiden. Vi anknyter åter igen till epidemiologin, där vi i kohortstudien (cohort study) börjar med att identifiera personer utifrån vissa kriterier. Därefter följer vi kohorten, som består av en del som är exponerad och en del som inte är exponerad, framåt i tiden (prospektivt). På så sätt kan man följa i vilken utsträckning sjukdomar eller egenskaper utvecklas i de båda delarna av kohorten.

Exempel För att få en bild av alkoholens betydelse för möjliga trafikskador gjordes följande studie. Genom enkäter och intervjuer studerades alkoholvanorna i en ungdomskohort, där ungdomarna var 18–20 år och av manligt kön. Utöver alkoholvanorna ingick en lång rad andra variabler såsom social situation, ekonomi etc. Två extremgrupper definierades inom kohorten, de som inte alls drack alkohol och de som var högkonsumenter av alkohol enligt vissa definitioner. Under den närmaste femårsperioden följdes kohorten genom studier av register över slutenvård och trafikskador tillsammans med uppföljande intervjuer. I nedanstående sammanställning ses resultaten av uppföljningen under femårsperioden.

Trafikskadad Nykterist Högkonsument av alkohol

24

Ej trafikskadad

Totalt

9

291

300

24

176

200

© Författaren och Studentlitteratur

2 Studiedesign

Det som epidemiologiskt benämns det kumulativa incidenstalet, (se sid 211), dvs i det här fallet andelen män som blev trafikskadade under femårsperioden, var bland nykteristerna 3 procent (9/300). Bland högkonsumenterna av alkohol var det kumulativa incidenstalet 12 procent (24/200), dvs fyra gånger så högt.

Med denna prospektiva uppläggning har vi således kunnat påvisa ett samband mellan alkoholkonsumtion och risk för att råka ut för trafikskada bland unga män. Ett memento här är naturligtvis, att man i verkligheten stöter på en lång rad praktiska problem på vägen mot sin slutsats.

En annan typ av prospektiv studie är, då man följer ett urval individer över tiden för att kunna studera utvecklingen i något hänseende.

Ibland har man hela tiden samma urval, ibland byter man med vissa intervall ut delar av urvalet. Det finns också undersökningar av prospektiv karaktär, men som egentligen består av upprepade tvärsnittsundersökningar med olika urval. Exempel på sådana studier är flera av partisympatiundersökningarna, genom vilka man studerar hur sympatin för de politiska partierna utvecklas i väljarkåren.

För fullständighetens skull bör nämnas att det förekommer korsbefruktningar mellan experimentella studier och observationsstudier. Som exempel kan nämnas interventionsstudier, där olika populationer – i form av de boende i vissa geografiska områden, elever vid vissa skolor eller anställda i vissa företag – slumpas ut till att bli utsatta för någon intervention, och där andra populationer inte utsätts för interventionen. Ibland används begreppet samhällsintervention (community trial) för den typen av undersökning.

De epidemiologiska begreppen fallkontrollstudie och kohortstudie har sin huvudsakliga motsvarighet i den retrospektiva respektive prospektiva studien, även om bilden över olika epidemiologiska undersökningstyper är något mer komplicerad. Så finns t ex den historiska kohortstudien, där en kohort från förr identifieras och följs framåt i tiden. I den finns inslag av såväl retrospektivt som prospektivt angreppssätt. Ett annat exempel på en epidemiologisk undersökningstyp är den som benämns inbyggd fallkontrollstudie (nested case control study), vilken kombinerar ett prospektivt och retrospektivt angreppssätt. För en närmare diskussion av epidemiologiska undersökningstyper hänvisas till epidemiologisk litteratur. © Författaren och Studentlitteratur

25

Statistik för hälsovetenskaperna

I kapitel 10 kommer några ytterligare epidemiologiska begrepp i anslutning till tvärsnittsundersökning, prospektiv kohortstudie och retrospektiv fallkontrollstudie att redovisas.

Begreppet kontrollgrupp används såväl i observationsstudien som i experimentet. Vi tänker oss då en undersökningsgrupp och en kontrollgrupp, där den senare används som jämförelse. Undersökningsgruppen kan vara fallen i fallkontrollstudien, individerna med riskfaktorn i kohortstudien eller personer som genomgår en viss behandling i experimentet. Utgångspunkten är, att individerna i kontrollgruppen ska ha samma fördelning som i undersökningsgruppen beträffande variabler av relevans för den enskilda undersökningen.

Exempel Till en studie av arbetslösa ungdomars livskvalitet valdes alla ungdomar i åldrarna 20–25 år, som bodde i en viss kommun och som varit inskrivna vid arbetsförmedlingen under minst de tre senaste månaderna, totalt 264 ungdomar. Som kontrollgrupp valdes slumpmässigt ur befolkningsregistret 528 ungdomar, dvs dubbelt så många som i studiegruppen. De var i samma åldrar, och de var inte registrerade vid arbetsförmedlingen. Studien genomfördes med hjälp av enkäter vid ett tillfälle, dvs det var en tvärsnittsundersökning. Genom frågor i enkäten klargjordes de svarandes verkliga sysselsättning under en period bakåt, så att de båda grupperna, studiegruppen och kontrollgruppen, kunde renodlas beträffande sysselsättningen.

Studien kom därigenom att bestå av en studiegrupp, som hade dokumenterad arbetslöshet under minst tre månader, och en kontrollgrupp, vilken bestod av ungdomar som studerade eller arbetade. Dessa båda grupper kunde sedan jämföras beträffande olika förhållanden som togs upp i enkäten.

Då man använder sig av tekniken med kontrollgrupp är det vanligt att kontrollgruppen består av matchade kontroller. Till varje person med den studerade sjukdomen, riskfaktorn, egenskapen eller behandlingen väljer man då ut en (ibland mer än en) person som liknar den förre så mycket som möjligt – t ex vad gäller kön, ålder 26

© Författaren och Studentlitteratur

2 Studiedesign

och annat som kan vara relevant – men som inte har sjukdomen/ riskfaktorn/egenskapen/behandlingen i fråga. Därefter jämförs resultaten mellan dessa par av personer. Senare i boken kommer att visas, hur tekniken med matchade kontroller kommer att utnyttjas i den statistiska analysen.

Ett specialfall av det kliniska försöket är läkemedelsprövningen.

Vid läkemedelsprövningar jämför man det nya preparatet med i första hand ett beprövat preparat eller – om lämpligt sådant inte finns – ett helt overksamt preparat. Det senare benämns placebo. Anledningen till att man inte enbart studerar effekten av det nya läkemedlet är, att just det faktum att patienterna tar något preparat oftast medför en effekt – en förväntans- eller psykologisk effekt – på den aktuella sjukdomen eller det aktuella symtomet, om man ser till en grupp av individer. Begreppet placebo används numera i överförd betydelse även vid andra typer av behandlingar än läkemedelsprövningar. Om man som jämförelse t ex vid en sjukgymnastisk behandling använder någon form av overksam pseudobehandling, talar man om en placebobehandling.

För att så långt som möjligt få bort subjektiva inslag vid läkemedelsprövningar eller andra behandlingsstudier, bör de göras som dubbelblindförsök (double-blind trial). Härvid ska varken den som bedömer behandlingsresultat, biverkningar etc eller patienten veta vilken behandling patienten har fått, dvs om det är behandling A eller B, alternativt om det är en verksam behandling eller en placebobehandling. Patienten ska däremot – av självklara etiska skäl – känna till, att hon är med i ett försök, och att hon får den ena av de två behandlingarna. Vid en läkemedelsprövning kan den bedömande läkaren göras ovetande om hur tilldelningen skett, genom att en annan person gör randomiseringen och delar ut preparaten.

Randomisering (randomization) står för slumpmässig tilldelning (random assignment), dvs en slumpmässig fördelning av försökspersonerna till endera av två eller flera behandlingsgrupper; i det aktuella exemplet alltså att fördela försökspersonerna på de båda preparaten. Då läkemedelsföretag är inblandade i försöken, levererar de som regel färdiga, kodade förpackningar med endera läkemedel eller placebo. Först då försöket är avslutat bryts koden för den slutliga analysen. Av säkerhetsskäl ska det dock i normalfallet också finnas en oberoende säkerhetskommitté, som periodiskt analyserar data under studiens gång. © Författaren och Studentlitteratur

27

Statistik för hälsovetenskaperna

Man talar numera ofta om att göra studien trippelblind. Den tredje parten är då statistikern, alltså den person som ska göra de statistiska analyserna och tolka resultaten i studien. Man kan nämligen i analyssituationen påverka sina slutsatser genom t ex val av statistisk metod eller val av om extremfall ska exkluderas eller inte, varför statistikern bör vara ovetande om vilken grupp som är den behandlade.

En ytterligare försöksuppläggning vid behandlingsprövningar än den med matchade kontroller respektive oberoende kontrollgrupper är, när försökspersonerna får vara sina egna kontroller. Då genomgår varje försöksperson båda behandlingarna, som vi kan kalla A och B, under olika perioder. Slumpen får då för varje person avgöra, om hon ska genomgå dem i ordningen AB eller BA. En studie med denna uppläggning kallas cross-overstudie. En förutsättning för att använda den studiedesignen är att behandlingen har tidsbegränsad verkan efter det att den avslutats. Metoden är i första hand tillämplig vid läkemedelsprövningar. Den bör innehålla en så kallad wash out-period, vilket är en behandlingsfri period mellan de båda behandlingarna, i syfte att alla effekter av den först genomgångna behandlingen ska försvinna.

Förutom att göra jämförelser som baseras på individuella data kan man studera aggregerade data. Den studietypen benämns ekologisk (ecological) studie. Ofta jämför man geografiska områden, alternativt utvecklingen över tid i ett geografiskt område, avseende vissa variabler. Så kan vi se på dödligheten i hjärt-kärlsjukdomar i relation till vattnets hårdhetsgrad eller rökvanorna i Sveriges kommuner. Vi kan här få ett mått på sambandet på aggregerad nivå, men vi måste observera att vi inte kan uttala oss om orsakssamband. Den här typen av studier har klara begränsningar och används mest för att få idéer till orsakssamband, vilka sedan måste testas i studier på individnivå. Även om tekniken att använda sig av aggregerade data har utvecklats, förekommer tyvärr inte så sällan en påtaglig övertolkning av resultat från ekologiska studier.

28

© Författaren och Studentlitteratur

2 Studiedesign

Urvalsmetoder Om alla individer i en viss population studeras, talar vi om en totalundersökning. Av olika skäl är det sällan totalundersökningar är möjliga att genomföra. Anta t ex att vi av någon anledning vill undersöka alla diabetiker i Sverige. Ett av de generella problemen vid totalundersökningar skulle omedelbart bli uppenbart; alla diabetiker i Sverige utgör en population, vilken är i storleksordningen en halv miljon personer. En totalundersökning skulle bli orimligt dyr.

Dessutom skulle så många människor bli inblandade i undersökningen, att olika mätresultat inte skulle bli jämförbara (olika laboratorieapparatur, olika personal, svårigheter att standardisera mätprocedurer). En så omfattande studie skulle dessutom ta orimligt lång tid, etc. Totalundersökningar är möjliga i de fall populationerna inte är så stora, eller när man gör sina studier utifrån register.

I det senare fallet arbetar man med redan insamlade data om personer. Exempel på sådana register är folkbokföringsregistret, dödsorsaksregistret och de regionala tumörregistren. Registerstudier görs som regel direkt med hjälp av datorer och kan därför göras på stora populationer.

Den allra vanligaste metoden man använder är att göra en urvalsundersökning genom att dra ett stickprov (sample) från populationen. Görs det på rätt sätt, kommer stickprovet att vara en avbild i miniatyr av populationen. För att man ska kunna uttala sig om en population utifrån ett stickprov, måste stickprovet vara representativt för populationen. För detta krävs slumpmässigt stickprov (random sample).

I litteraturen och i olika kunskapssammanställningar brukar man fästa speciellt stor vikt vid det randomiserade kontrollerade försöket (randomised controlled trial), som – rätt utfört – anses borga för god kvalitet i slutsatserna. Samtidigt ska man understryka att den här studietypen finns inom kategorin experimentella studier. Bland observationsstudier måste andra slag av kvalitetskrav ställas.

Förutom de slumpmässiga stickproven finns andra typer av stickprov – icke slumpmässiga – som används i andra syften än att kunna generalisera resultaten. De tas inte upp i den här boken.

Om individerna som ingår i undersökningen inte väljs ut på ett korrekt sätt, är risken för bias överhängande, dvs ett systematiskt fel i resultaten, om vilket man oftast varken vet storlek eller rikt© Författaren och Studentlitteratur

29

STATISTIK FÖR HÄLSOVETENSKAPERNA

Boken tar upp de viktigaste begreppen och metoderna att beskriva material och att genomföra analyser. Det finns kapitel om studiedesign och om viktiga grundbegrepp. Olika metoder för att presentera material med hjälp av tabeller och diagram samt olika genomsnitts- och spridningsmått redovisas. De mest använda metoderna för statistisk analys beskrivs. Därutöver ingår en del centrala epidemiologiska begrepp och ett kapitel om regression och korrelation. I den här utökade upplagan finns nyskrivna avsnitt om multivariat analys, sannolikhet och regression samt om etik.

Antalet övningsuppgifter med förklarande svar har utökats betydligt, vilket underlättar för självstudier. Exemplen har hämtats från hälsovetenskaperna, dvs de kan beröra yrkesgrupper som folkhälsovetare, sjuksköterskor, sjukgymnaster, arbetsterapeuter, socialarbetare, läkare m fl. Boken lämpar sig därför speciellt för högskole- och universitetsstuderande och yrkesverksamma inom dessa områden. För den som vill arbeta med hjälp av dator har boken en egen webb med ett omfattande övningsmaterial.

STATISTIK FÖR HÄLSOVETENSKAPERNA

Nu har boken i sin andra upplaga ytterligare moderniserats.

Statistikämnet introduceras på ett enkelt, begripligt sätt och logiken förklaras resonemangsvis. Syftet är att alla som vill ska kunna lära sig statistik.

|

Den här boken har under flera decennier tillsammans med sin föregångare ”Grundläggande statistik” varit en uppskattad och flitigt använd kursbok vid många hälsovetenskapliga universitetsoch högskoleutbildningar.

GÖRAN EJLERTSSON

Göran Ejlertsson är professor i folkhälsovetenskap vid Högskolan Kristianstad. Han har ägnat en stor del av sitt yrkesliv åt undervisning och forskningsarbete, där statistiska metoder spelat en central roll.

FÖR HÄLSOVETENSKAPERNA

GÖRAN EJLERTSSON

www.studentlitteratur.se/31449

Andra upplagan

STATISTIK

Art.nr 31449

2:a uppl.

www.studentlitteratur.se

978-91-44-07048-3_01_cover.indd 1

2012-04-25 13.39