Unser Blut

UNSER BLUT

Leben mit Polycythaemia vera Eine seltene Form von chronischem Blutkrebs im Fokus

Seite 04

Gentherapie bei Hämophilie Prof. Dr. Johannes Oldenburg im Experten-Interview

Seite 11

Diagnose: Akute lymphatische Leukämie.

Lajlas Eltern über die schlimmste Zeit in ihrem Leben.

VERANTWORTLICH FÜR DEN INHALT

Gulaim Steinrötter

Ich bewundere die Menschen dieser Ausgabe – mit wie viel Demut, Hoffnung und Willenskraft sie ihrer Erkrankung entgegentreten.

Artikel, die mit “In Zusammenarbeit

Aus Gründen der besseren Lesbarkeit wird auf die gleichzeitige Verwendung der Sprachformen männlich, weiblich und divers (m/w/d) verzichtet. Sämtliche Personenbezeichnungen gelten gleichermaßen für alle Geschlechter

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Prof. Dr. Wolfgang Knauf Vorsitzender des Berufsverbands der Niedergelassenen Ärztinnen und Ärzte für Hämatologie und Medizinische Onkologie in Deutschland e. V. (BNHO e. V.)

Jeder

von uns kann einmal in die Lage kommen, Spenderblut zu benötigen.

Blut ist unser Lebenstreibstoff. Wie wichtig das Blut wirklich für uns ist, merken wir meist erst, wenn etwas mit unserem Blut nicht stimmt.

Die Erkrankungen des Bluts sind vielfältig. Sie reichen von akuten und chronischen Leukämien über Hämophilie, VonWillebrand-Syndrom hin zum Multiplen Myelom – um nur einige zu nennen.

Dieser Ratgeber beschäftigt sich mit den unterschiedlichsten Themen rund um Erkrankungen des Bluts und den Möglichkeiten der Heilung. Die gute Nachricht: Der wissenschaftliche Fortschritt lässt neue Behandlungsmethoden entstehen, die es vor einigen Jahren noch nicht gab. So werden immer neue Medikamente mit teilweise neuen Wirkmechanismen entwickelt.

Im Bereich der akuten Leukämien gibt es neue Optionen speziell für ältere Patientinnen und Patienten, denen intensive Therapiemaßnahmen nicht zugemutet werden können. Hierbei handelt es sich um eine neuartige Tablettentherapie in Kombination mit einer herkömmlichen Chemotherapie.

Aber auch für Patientinnen und Patienten mit chronischen Leukämien haben innovative Tablettentherapien – neue Einzelsubstanzen in Kombination mit Antikörpern – Einzug in die Versorgung gefunden, dank derer die lebenslange Einnahme von Tabletten unter bestimmten Voraussetzungen von einer zeitlich befristeten Therapie abgelöst werden kann. Hoffnung machen auch moderne Immun- und Zelltherapien. Bei der CAR-T-Zell-Therapie zum Beispiel werden körpereigene Immunzellen gegen einen Tumor „heiß gemacht“. Dieses Verfahren führt bei manchen bösartigen Blut- und Knochenmarkerkrankungen – wie dem Multiplen Myelom oder malignen Lymphomen – zu sehr guten Ergebnissen. Die Methodik durchläuft

eine stürmische Entwicklung und ist inzwischen flächendeckend verfügbar. So erfolgreich die Forschung auch sein mag – die Wissenschaft kann nicht alles: Die Behandlung einiger Erkrankungen ist tatsächlich nur dank Blutspenden möglich. Wussten Sie, dass die meisten Blutspenden –rund ein Fünftel – an Krebspatientinnen und -patienten gehen? Auf Platz 2 und 3 (je 16% aller Blutspenden) stehen Betroffene von Herz- und Magen-Darm-Erkrankungen. Nur 12% des gespendeten Bluts kommen bei der Versorgung von Verletzungen zum Einsatz. Und noch ein Hinweis anlässlich der bevorstehenden Urlaubssaison: Tumorerkrankungen und (über)lebensnotwendige Operationen richten sich nicht nach dem Kalender der Schulferien. Blutspenden werden immer gebraucht.

Tumorerkrankungen und (über)lebensnotwendige Operationen richten sich nicht nach dem Kalender der Schulferien. Blutspenden werden immer gebraucht.

Da der Großteil der Blutspenderinnen und -spender junge Menschen sind, von denen in den Ferien viele mit ihren Familien verreisen, werden die Bestände in den Blutbanken regelmäßig bedrohlich knapp. Jede und jeder von uns kann einmal in die Lage kommen, Spenderblut zu benötigen. Informieren Sie sich zum Beispiel beim Deutschen Roten Kreuz oder im Internet über die nächsten Blutspendetermine in Ihrer Gegend und helfen Sie uns, Leben zu retten.

Wolfgang Knauf

Im Herzen der Unruhe!

Innere Unruhe, ein allgegenwärtiges Phänomen unserer hektischen Welt, kann sich als ernsthafte Bedrohung für die Gesundheit unseres Herzens erweisen. Eine wachsende Zahl von Studien legt nahe, dass chronischer Stress und innere Unruhe das Risiko von Herzerkrankungen erhöhen und die Gesundheit unseres Blutkreislaufs beeinträchtigen können.

Unser Blut ist ein lebenswichtiges flüssiges Gewebe in unserem Körper. Es erfüllt viele wichtige Funktionen, die für unser Überleben und Wohlbefinden entscheidend sind. Einige der Hauptaufgaben sind der Transport von Sauerstoff und Nährstoffen sowie der Abtransport von Stoffwechselprodukten wie Kohlendioxid. Das Herz pumpt das Blut durch den Körper und versorgt dabei auch das Herz selbst. In der Lunge nimmt das Blut Sauerstoff auf und gibt Kohlendioxid ab. Das sauerstoffreiche Blut kehrt dann zum Herzen zurück und wird in den Körper gepumpt, um die Zellen mit Sauerstoff zu versorgen. Das Herz erhält seine eigene Sauerstoffversorgung durch spezielle Blutgefäße, die Koronararterien, um seine Kontraktionen aufrechtzuerhalten.

Herzerkrankungen zählen zu den häufigsten Todesursachen in Deutschland: Etwa 40% aller Todesfälle sind auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen zurückzuführen. Eine der häufigsten Herzerkrankungen ist die koronare Herzkrankheit, die durch verengte oder blockierte Herzkranzgefäße verursacht wird. In Deutschland sind schätzungsweise 4,9 Millionen Menschen von dieser Erkrankung betroffen. Herzinfarkte sind eine akute Form der koronaren Herzkrankheit und stellen einen medizinischen Notfall dar. Ein gesunder Lebensstil mit regelmäßiger Bewegung, ausgewogener Ernährung und Verzicht auf das Rauchen kann das Risiko einer Herzerkrankung deutlich senken.

Wenn wir unter Stress stehen oder uns in einer angespannten Situation befinden, erhöht sich die Aktivität unseres Nervensystems, was zur Ausschüttung von Stresshormonen wie Adrenalin führt. Diese Hormone können den Herzschlag beschleunigen, den Blutdruck erhöhen und die Blutgefäße verengen.

Der Mangel an erholsamem Schlaf führt zu einer vermehrten Ausschüttung von Stresshormonen. Dies kann unter anderem zu einer dauerhaften Belastung des Herzens führen.

Schlafmangel verstärkt diese Auswirkungen. Wenn wir nicht ausreichend schlafen, gerät unser Körper aus dem Gleichgewicht. Der Mangel an erholsamem Schlaf führt zu einer vermehrten Ausschüttung von Stresshormonen und zu einer erhöhten Aktivität des Nervensystems. Dies kann unter anderem zu einer dauerhaften Belastung des Herzens führen. Text

Tipps gegen innere Unruhe

Innere Unruhe kann eine belastende Erfahrung sein, die es schwierig macht, sich auf das Hier und Jetzt zu konzentrieren. Es gibt jedoch einige Strategien und Hilfsmittel, die helfen können, dagegen zu steuern.

1. Entspannungstechniken

Atemübungen, Meditation, Yoga oder progressive Muskelentspannung können helfen, den Geist zu beruhigen und Stress abzubauen. Durch regelmäßiges Praktizieren dieser Techniken kann innere Unruhe reduziert werden.

2. Körperliche Aktivität

Sport und Bewegung können Stress abbauen und die Stimmung verbessern. Durch Bewegung werden Endorphine freigesetzt, die ein Gefühl der Entspannung und Zufriedenheit vermitteln können.

3. Zeit für sich selbst

Nehmen Sie sich regelmäßig Zeit für Ihre Bedürfnisse und entspannen Sie sich. Tun Sie Dinge, die Ihnen Freude bereiten, wie Lesen, Musik hören oder Spaziergänge in der Natur.

4. Nahrungsergänzungsmittel

Die Gesundheit des Herzens wird auch durch das Alter beeinflusst. Mit zunehmendem Alter verändern sich die Blutgefäße und der Herzmuskel. Außerdem steigt die Wahrscheinlichkeit, dass andere gesundheitliche Probleme wie Bluthochdruck, Diabetes oder hohe Cholesterinwerte auftreten. Stress, Anspannung und innere Unruhe können sich negativ auf unsere Schlafqualität auswirken und folglich zu einem Schlafmangel führen, was wiederum das Herz stark belastet.

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In Form von Kapseln, Tee oder Tropfen können Nahrungsergänzungsmittel helfen, innere Unruhe zu lindern. Pflanzliche Mittel wie Baldrian, Johanniskraut und Melisse sind gut verträglich und können schon vorbeugend viel bewirken. Eine weitere vielversprechende Möglichkeit zur Beruhigung von innerer Unruhe und zur Unterstützung der Herzgesundheit liegt in der Anwendung von natürlichen Pflanzenextrakten wie Weißdorn und Herzgespann. Melisse und Johanniskraut eignen sich gut für die Anwendung während des Tages, da sie etwas milder sind. Die Einnahme von Baldrian kann dabei helfen, das Einschlafen zu erleichtern und eine erholsame Nachtruhe zu fördern Aber bitte beachten: Diese Mittel bekämpfen nicht die Ursache, sondern nur die Symptome.

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Katharina Lassmann

Leben mit Polycythaemia vera

Die Polycythaemia vera (PV) ist eine seltene und kaum bekannte Form des chronischen Blutkrebses. Silvana K. spricht im Interview über die Diagnose und das Leben mit der Erkrankung.

Text Charlie Schröder

Wie würden Sie Ihr Krankheitsbild beschreiben?

Ich bezeichne meine Erkrankung immer als Knochenmarkerkrankung, bei der bestimmte Blutwerte wie zum Beispiel die Thrombozyten, Leukozyten, Erythrozyten und damit auch Hämoglobin und Hämatokrit zu hoch sind, weil das Knochenmark zu viel davon produziert.

Welche Symptome hatten Sie? Und wann haben Sie sich an einen Arzt gewandt?

Ich hatte damals Bewegungseinschränkungen im Arm, daraufhin kam ich ins Krankenhaus. Nach etwa zwei Wochen und vielen Untersuchungen wurde ich wieder entlassen. Im Arztbrief stand, dass ich mich bei einem Onkologen vorstellen soll.

Die Diagnose einer seltenen Erkrankung dauert oft sehr lange und kann auch mit Fehldiagnosen verbunden sein. Wie war das bei Ihnen?

2014 stand bei mir schnell fest, dass ich ein myeloprofileratives Syndrom habe. Anfangs soll es eine Thrombozythämie gewesen sein, nach etwa drei Jahren Polycythaemia vera (PV). Ich kenne aus dem Austausch im MPN-Netzwerk einige, bei denen es ganz anders war. Vor 40 Jahren wurde die Krankheit selten diagnostiziert, vor 20 Jahren wurde sie nur in Fachkreisen festgestellt. Bei anderen sind zwischen einem und neun Jahre vergangen, bis die PV diagnostiziert wurde. Es ist gut, dass die seltenen Erkrankungen weiter erforscht werden, aber es ist auch wichtig, dass alle Ärzte seltene Erkrankungen kennen, um ein jahrelanges Suchen zu vermeiden.

Kennen Sie die Ursache der Polycythaemia vera ?

Die Ursache ist eine Fehlfunktion der blutbildenden Zellen im Knochenmark. Die meisten Betroffenen haben eine Genveränderung, die sogenannte Jak2-Mutation. Durch diese wird das Signal zur Produktion von Blutzellen, unabhängig vom körpergesteuerten Bedarf, auf „an“ gestellt, wodurch sich zu viele Zellen teilen und zu viel Blut produziert wird.

Welche Behandlungsmöglichkeiten gibt es und können auch Betroffene selbst und deren Angehörige die Therapie positiv beeinflussen?

Meist werden zunächst Aderlässe durchgeführt und die Einnahme von ASS verordnet. Wenn das nicht mehr ausreicht, gibt es zellreduzierende Medikamente.

Ob man die Therapie positiv beeinflussen kann, das ist eine gute Frage: Ich weiß es nicht, aber ich habe in den fast neun Jahren meiner Erkrankung gelernt, dass es wichtig ist, mit jemandem darüber zu sprechen. Ich versuche mich im Rahmen meiner Möglichkeiten fit zu halten. Eine gesunde Ernährung ist sicher auch hilfreich. Am meisten hilft mir, glaube ich, dass ich mich mit der PV arrangiert habe und positiv in die Zukunft schaue.

Wo liegen die größten Herausforderungen im Umgang und Leben mit der Erkrankung?

Mit der Diagnose erstmal psychisch zurechtzukommen, ist meiner Meinung nach die allergrößte Herausforderung: Für mich war das so schwierig, weil es eine Erkrankung ist, die man sein ganzes Leben lang hat. Ich war 39 Jahre alt und wusste nicht, wie es weitergeht. Meine Tochter war zu jener Zeit gerade mal neun Jahre alt. Das Erste, was ich nachgelesen habe, war die Lebenserwartung.

Es ist erstmal ein Schock, den man verarbeiten muss. Ich wusste zunächst nicht, wie es weitergehen soll. Manche kommen ganz gut und schnell damit zurecht. Bei mir hat es vier Jahre gedauert bis ich langsam angefangen habe, mich mit der PV zu arrangieren. Das hat auch deshalb so lange gedauert, weil es mir mit den Medikamenten, die ich vorher hatte, nicht so gut ging. Die Symptome sind nämlich auch eine große Herausforderung im Leben mit der Erkrankung.

Wie stark beeinträchtigt die PV Ihre Lebensqualität? Ein bisschen durch die Konzentrationsschwäche, die verringerte Leistungsfähigkeit und die Schmerzen in den Beinen, aber ich kann trotz der Symptome voll arbeiten und mein Leben genießen. Ich war im Frühjahr auch im Urlaub. Mittlerweile kann ich ganz gut einschätzen, was funktioniert und was mir guttut.

Was würden Sie anderen Betroffenen raten? Auf jeden Fall nicht alles glauben, was im Internet steht. Die Lebenserwartungen, die man liest, sind überhaupt nicht aktuell. Die derzeitige Lebenserwartung ist im Vergleich zur Normalbevölkerung nur wenig eingeschränkt. Es ist wichtig, einen guten Onkologen oder Hämatologen zu finden, mit dem man auch zufrieden ist. Es gibt MPNSpezialisten und -Zentren dort wird man sehr gut beraten und man nimmt sich sehr viel Zeit für die Betroffenen.

“Ein gutes Verhältnis zwischen Arzt und Patient ist wichtig!“

Werner Zinkand ist Präsident des internationalen MPN Advocates Network und setzt sich seit vielen Jahren für die Interessen der Menschen mit Polycythaemia vera (PV) ein. Als Betroffener sprach er mit uns im Interview über die Ungewissheit nach der Diagnose und warum der Austausch mit Betroffenen hilfreich sein kann.

Herr Zinkand, wie geht es den Patienten nach der Diagnose PV?

Eine PV ist eine sehr seltene Erkrankung, man hat noch nie von ihr gehört. Eine PV ist eine bösartige, unheilbare Krankheit, die chronisch ist. Das heißt, man hat sie für den Rest des Lebens. Mit der Diagnose ändert sich von heute auf morgen alles radikal. Zuerst ist man überfordert, will möglichst viel wissen. Man googelt und stößt schnell auf den Begriff Blutkrebs – das ist der nächste Schock. Dann fragt man sich, wie lange man noch zu leben hat. Ich bekam meine Diagnose 2011, war 58 Jahre alt. Jüngere Patienten mit kleinen Kindern oder finanziellen Verpflichtungen machen sich nach der Diagnose berechtigte Sorgen. Wie wird alles weitergehen? Diese Ungewissheit ist schwer zu ertragen. Man weiß auch, dass die Krankheit voranschreitet, das kann langsam, aber in manchen Fällen auch schnell geschehen.

Wann sollte eine Zweitmeinung eingeholt werden? Bei einer seltenen Krankheit ist eine Zweitmeinung grundsätzlich sinnvoll. Die Krankheit verläuft sehr individuell, es empfiehlt sich deshalb, einen Experten zu konsultieren.

Ein Experte hat Erfahrung mit verschiedenen Verläufen, mit den diversen Medikamenten, kennt auch Studien, die neue Medikamente erproben. Aktuell tut sich viel für uns. Experten und Behandlungszentren findet man bei der deutschen Studiengruppe: www.cto-im3.de/gsgmpn/Zentren.html

Worauf kommt es bei der Arzt-Patienten-Kommunikation an?

Ein gutes Verhältnis zwischen Arzt und Patient ist wichtig, man sieht sich schließlich viele Jahre. Der Arzt sollte sich Zeit nehmen – der Patient hat noch nie von Polycythaemia vera gehört, hat entsprechend viele Fragen. Nach solch einer Diagnose steht man neben sich,wie man so sagt. Ich hatte Glück: Mein Arzt bat mich, meine Frau zum Gespräch mitzubringen. Er nahm sich eine ganze Stunde, beantwortete all unsere Fragen. Das schafft Vertrauen.

Leider gibt es aber immer noch Ärzte, die nicht bereit sind, ausführlicher mit dem Patienten zu sprechen, die ihn mit einer solchen Diagnose nicht auffangen. Manche Ärzte mögen keine mündigen Patienten. Wir empfehlen dann wenn möglich – sich einen anderen Arzt zu suchen.

An dieser Stelle möchte ich auch das MPNNetzwerk empfehlen. Dort findet man Gleichgesinnte, mit denen man sich austauschen kann, es gibt auch Web-Seminare, die sehr hilfreich sind und vieles mehr.

Das Wichtigste ist, das Leben zu genießen und sich nicht von der Krankheit einnehmen zu lassen, sondern gut mit ihr zu leben.

Mögliche Symptome einer Polycythaemia vera (PV)

Erhöhte Blutwerte

• Sehstörungen und/ oder Schwindel

• Kopfschmerzen/ Migräne

• Quälender Juckreiz – insbesondere nach Wasserkontakt

• Müdigkeit/ Abgeschlagenheit

• Unkontrollierbarer hoher Blutdruck und Puls

• Diffuse Herz-Kreislauf-Beschwerden

• Unnatürlicher roter Kopf Schmerzen in den Beinen

• Durchblutungsstörungen (Kribbeln in den Armen und/ oder Fingern)

• Geminderte Leistungsfähigkeit

• Starkes Schwitzen – insbesondere Nachtschweiß

• Schmerzen im linken Oberbauch aufgrund einer Milzvergrößerung

MPN-Netzwerk –ein Netzwerk, das trägt

Das mpn-netzwerk e. V. ist eine Selbsthilfeinitiative für Menschen mit Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) und ihren Angehörigen.

Weitere Informationen finden Sie unter: www.mpn-netzwerk.de

Was raten Sie Betroffenen zum Thema Lebensqualität?

Mir wurde anfangs leider gesagt, dass ich mit dieser Diagnose allein sei. So habe ich mich dann auch gefühlt. Im Internet fand ich aber bald einen PV-Patienten, der in München eine Selbsthilfegruppe gegründet hat. Dort lernte ich weitere Betroffene kennen. Wir tauschten unsere Erfahrungen aus – das hat mir sehr geholfen, gab mir Orientierung. Empfehlenswert sind auch die regelmäßigen Patiententage, bei denen Experten sprechen. Im Internet gibt es verschiedene Gruppen, sehr gut ist das deutsche MPN-Netzwerk, das Kontakte, Austausch, aktuelle Informationen und Fortbildung anbietet. Angehörige sollten ebenfalls an Arztgesprächen und Selbsthilfegruppen teilnehmen. Gemeinsam kann man vieles besser verarbeiten, hat oft einen anderen Blick. Mit den Jahren lernt man, mit der Krankheit zu leben, sie tritt mehr in den Hintergrund. Wenn alles gut geht, kann man mit einer PV alt werden. Sorgen sollte man sich erst machen, wenn der Arzt über Transplantation spricht. Das wäre die letzte Möglichkeit, dann wird es ernst.

Gemeinsam kann man vieles besser verarbeiten.

Zinkand

Werner

Präsident des internationalen MPN Advocates Network www.mpn-advocates.net

Leben mit MPNUmfassende Hilfe für Betroffene

Das forschende Pharmaunternehmen Novartis denkt Medizin neu, um insbesondere Menschen mit seltenen Erkrankungen mit innovativen Therapien zu mehr Lebensqualität zu verhelfen und ihnen mit umfassenden Unterstützungs- und Informationsangeboten zur Seite zu stehen.

Speziell für Menschen, die an einer Myeloproliferativen Neoplasie (MPN) wie Myelofibrose, Polycythaemia vera oder Chronisch Lymphatischer Leukämie leiden, hat Novartis umfangreiche Informationsinitiativen ins Leben gerufen, die Patient:innen und Angehörigen wissenschaftlich fundiertes Wissen über die Erkrankung und den Umgang damit zur Verfügung stellen.

Quälender Juckreiz und Nachtschweiß?

Auch an Polycythaemia vera denken

Da die verschiedenen Symptome der MPN sehr vielschichtig sind und mit Fortschreiten der Erkrankung stärker werden, sind fundierte Informationen zu den möglichen Beschwerden für Betroffene und deren Angehörige sehr wichtig. Dies wird am Beispiel der Polycythaemia vera deutlich: Denn Beschwerden wie chronische Müdigkeit, Schmerzen im linken Oberbauch, vermehrtes nächtliches Schwitzen, Juckreiz vor allem nach Kontakt mit Wasser und Appetitlosigkeit lassen oft nicht sofort an eine schwere Erkrankung denken. Vor allem Frauen denken oft eher an die Wechseljahre als an eine seltene Bluterkrankung. Auch Seh- und Konzentrationsstörungen, Ohrgeräusche, trockene Haut werden eher dem Alter zugeschrieben und nicht in Kombination betrachtet. Die Folge: Der Arztbesuch unterbleibt oder der Facharzt ist nicht ausreichend über die vielfältigen Symptome informiert. Wir sind es gewohnt, bei Hautproblemen – wie beispielsweise dem Juckreiz nach Wasserkontakt – einen Dermatologen und bei Sehstörungen einen Augenarzt aufzusuchen. Jedem Facharzt werden die Beschwerden erklärt, die in sein Fachgebiet fallen. Das Problem: Die genannten Symptome werden einzeln betrachtet und nicht zu einem Gesamtbild zusammengefügt. Gerade deshalb ist es so wichtig, auf den eigenen Körper zu achten, Beschwerden ernst zu nehmen, den Arzt über die vielfältigen Symptome zu informieren und so die Zeit bis zur Diagnose der Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) zu verkürzen. Vor allem bei wiederkehrendem oder langanhaltendem Juckreiz ohne bereits vorhandene Diagnose, sollten Betroffene unbedingt erneut ihren Hausarzt aufsuchen. Denn bleibt die Polycythaemia vera unentdeckt und damit unbehandelt, kann es nicht nur zu schwerwiegenden Komplikationen kommen, sondern auch häufig die Lebensqualität der Betroffenen einschränken und zu einem hohen Leidensdruck führen.

Zunehmende Beschwerden ernst nehmen

Aber auch wenn die Diagnose bereits gestellt wurde, sollten Betroffene die Symptome im Blick behalten. Gerade wenn die Symptomlast zunimmt oder Nebenwirkungen auftreten, sollten Betroffene das Gespräch mit dem Behandlungsteam suchen.

Manche Begleiterkrankungen oder Komplikationen können im schlimmsten Fall lebensbedrohlich werden, weshalb ein schnelles Gegensteuern entscheidend ist. Ist der Betroffene gut informiert, kann er bei der Wahl und Durchführung der geeigneten Therapie intensiv mit einbezogen werden. Die Patient:innen sollten immer ein offenes Ohr finden, wenn Handlungsbedarf besteht.

Das gilt auch für die Angehörigen der Betroffenen, denn sie können eine große Stütze sein: Auch wenn es darum geht, körperliche und seelische Beschwerden oder eine Verschlechterung des Zustandes frühzeitig zu erkennen. Sie spielen also eine tragende Rolle, wenn es darum geht, die Betroffenen zu unterstützen und ihre Lebensqualität zu verbessern.

Beziehung zwischen Ärzt:innen und Patient:innen

In Deutschland haben Versicherte das Recht, eine Zweitmeinung einzuholen, wenn Fachärzt:innen die Ursache für gesundheitliche Probleme nicht finden. Dies ist vor allem für chronisch Kranke wichtig, da sie einer ständigen ärztlichen Kontrolle bedürfen. Die richtige Diagnose wird in der Regel von Hämatolog:innen gestellt. Die folgenden regelmäßigen Untersuchungen können im weiteren Verlauf auch in der hausärztlichen oder internistischen Praxis durchgeführt werden. Es ist jedoch wichtig, dass Hausärzt:innen oder Internist:innen in engem Kontakt mit den Hämatolog:innen bleiben, um schnell auf Veränderungen im Krankheitsbild reagieren zu können.

Gemeinsam stärker

Auch der Austausch mit anderen Betroffenen, Selbsthilfeorganisationen und Fachärzt:innen stärkt Patient:innen und ihre Angehörigen in der Akzeptanz und im Umgang mit der Erkrankung.

Die einzelnen Initiativen www.leben-mit-myelofibrose.de, www.leben-mit-pv.de und www.leben-mit-cml.de wollen deshalb über alle Facetten der Erkrankung informieren. Hier gibt es Erfahrungsberichte von Betroffenen und Expertenbeiträge zu verschiedenen krankheitsrelevanten Schwerpunkten.

Zudem finden Patient:innen ausführliche Checklisten, die ihnen das Gespräch mit dem Behandlungsteam erleichtern können: Denn die Patient:innen selbst spielen eine wesentliche Rolle bei der Auswahl und Durchführung der geeigneten Therapie. Dazu kann auch eine Anpassung der bestehenden Therapie gehören, wenn diese nicht den gewünschten Erfolg zeigt. Dabei kann auch der MPN-Tracker unter www.mpntracker.com helfen, der Patient:innen bei der Dokumentation der Entwicklung ihrer Erkrankung in Form eines Therapietagebuchs unterstützt.

Scannen Sie den QR-Code und lesen Sie mehr zu uns auf unserer Webseite unter https://www.leben-mit-pv.de/sp1

Eine neue Therapie rettet ein junges Leben

„Wir kamen an unsere Grenzen“ – Lajla hat akute lymphatische Leukämie

„Von unserem starken und lebensfrohen Kind war nicht mehr viel übrig. Lajla aß und trank nichts. Mehr als ein müdes Hallo kam auch nicht über ihre Lippen. Unser großes Mädchen so zu sehen, zerstörte auch uns mehr und mehr“, erzählen Lajlas

Eltern über die schlimmste Zeit in ihrem Leben.

Text José Carreras Leukämie-Stiftung

Lajla ist damals sechs Jahre alt, als sie plötzlich nur noch müde und schlapp ist. Die Eltern vermuten zunächst einen Vitaminmangel, aber nach einem Bluttest schlägt der Kinderarzt sofort Alarm. Lajla wird umgehend ins Universitätsklinikum Münster eingeliefert. Eine Knochenmarkpunktion bestätigt dann den Verdacht: Lajla hat Leukämie, akute lymphatische Leukämie (ALL).

„Für uns brach eine Welt zusammen“, erinnern sich die Eltern. Die Ärzte sind dagegen optimistisch – noch. „Sie sagten uns, dass Lajla eine 85- bis 90-prozentige Überlebenschance habe und dass wir in sechs bis neun Monaten alles überstanden haben.“

Lajlas Therapie verläuft nicht nach Plan

Nur: Lajlas Therapie verläuft nicht nach Plan. Der Krebs ist so aggressiv, dass Lajla ohne eine Knochenmarktransplantation keine Überlebenschance hat. Trotz intensiver Chemotherapien erreicht Lajla nicht die notwendige Remission für die Transplantation. Noch vor ein paar Jahren wäre dies das Todesurteil gewesen.

Eine neue Antikörper-Therapie bringt die Wende Jetzt aber können die Ärzte eine neue Antikörper-Therapie einsetzen, um vor der Transplantation alle Krebszellen im Körper abzutöten. Doch wieder gibt es einen Rückschlag: Ohne ihr funktionierendes Immunsystem erleidet Lajla eine schwere Lungenentzündung.

„Nachdem auch die Ärzte nervös wurden und man ihnen die Anspannung ansah, wurde unsere Angst noch größer. Doch Lajla zeigte es uns allen und kämpfte sich zurück. Nach der Knochenmarktransplantation muss Lajla viele Wochen auf der Isolierstation verbringen. Es war ein zäher Kampf zurück ins Leben.

„Lajla musste das Essen und Trinken wieder lernen. Mit Überredungskünsten kamen wir alle an unsere Grenzen, aber es ging langsam aufwärts“, so die Eltern.

Wir sind sehr dankbar für unsere große und liebevolle Familie

Diese Krankheit habe die ganze Familie verändert, zumal zeitgleich mit Lajlas Erkrankung Tochter Alija geboren wurde und auch die damals dreijährige Tochter Lamija versorgt werden musste. „Beide Schwestern haben ein Jahr lang überwiegend bei den Großeltern, Tanten und Onkels verbracht. Wir sind sehr dankbar für unsere große und liebevolle Familie, die alles getan hat, damit es den beiden gesunden Kindern an nichts fehlte.“

Die Eltern: „Wir halten nichts mehr für selbstverständlich, erfreuen uns auch an kleinen Dingen und haben gelernt, alles besser zu schätzen. Als Stammzellspender rettest du die Welt.

Wir sind sehr dankbar für unsere große und liebevolle Familie.

Registriere dich jetzt online: www.wsze.de

Pro Jahr erkranken allein in Deutschland rund 14.000 Menschen an Leukämie, darunter ca. 600 Kinder und Jugendliche. Für die meisten ist eine Knochenmark- oder Blutstammzellspende die einzige Chance zu überleben. Wer zwischen 18 und 40 Jahren alt ist, gesund und noch nicht in einer anderen Datei als Knochenmark-/ Stammzellspender registriert ist, kann sich gerne telefonisch oder auf der Internetseite (www.wsze.de/spender/registrierung.php) ein Typisierungsset kontaktlos nach Hause liefern lassen.

Finanzielle Unterstützung:

Warum sind Geldspenden so wichtig?

Leider werden die Kosten für die Untersuchung der Proben zur Aufnahme in die Datei für Knochenmark- und Stammzellspende weder von Bund und Ländern, noch von den Krankenkassen übernommen. Die Laborkosten müssen aus Spendengeldern finanziert werden. Jeder Cent hilft, weiterhin freiwillige Stammzellspender in unserer Datei aufnehmen zu können.

CAR-T-Zelltherapie gegen den Rückfall Nach der Knochenmarktransplantation ging es Lajla erstmal gut. Bei einer Jahresuntersuchung im Juni 2021 der nächste Schock: ein Rückfall der Leukämie. Die Ärzte behandeln sie mithilfe der CAR-T-Zelltherapie, einer Form der Immuntherapie, bei der das körpereigene Abwehr- oder Immunsystem sich wieder gegen die Tumorzellen richtet. Die moderne und innovative Krebsbehandlung schlägt an. Lajla geht es zunehmend wieder gut, benötigt seit der Therapie aber alle drei Wochen Immunglobuline für ihr Immunsystem. Sie beendet diesen Sommer die 4. Klasse. In ihrer Freizeit tanzt und spielt Lajla gerne Handball. „Die Angst ist immer da und es ist nicht einfach abzuschalten. Sobald wir merken, dass Lajla nicht fit ist, ist unser erster Gedanke wieder sofort die Leukämie.

Jeder kennt den Satz ,Gesundheit ist das Wichtigste’, aber man versteht erst die wahre Bedeutung, wenn man so einen Schicksalsschlag erleben musste. Wir haben eine zweite Chance bekommen und das ist nicht selbstverständlich. Darum sind wir mehr als dankbar.“ ANZEIGE

Wir haben gelernt, alles besser zu schätzen.

Nachzulesen sind weitere Schicksale von Patient:innen mit Leukämie auf der Website der Deutschen José Carreras Leukämie-Stiftung auf www.carreras-stiftung.de/patientengeschichten Die ergreifenden Erfahrungen starker Menschen, die sich dem Kampf gegen Leukämie oder anderen verwandten bösartigen Blutkrankheiten stellen mussten oder müssen, sollen anderen Betroffenen Mut machen.

Fünf Irrtümer über Hämophilie

Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, ist eine seltene genetische Störung der Blutgerinnung. Über die Erkrankung kursieren zahlreiche Mythen und Vorurteile. In diesem Text räumen wir mit fünf weit verbreiteten Irrtümern auf!

Text Christian Schepperle

1. Irrtum:

Hämophile bluten schneller als gesunde Menschen

Hämophile bluten nicht schneller, aber ihre Blutungen dauern länger. Das liegt daran, dass bestimmte Gerinnungsfaktoren im Blut fehlen oder nicht ausreichend vorhanden sind, so dass die Blutgerinnung langsamer abläuft oder gar nicht erst zum Stillstand kommt. Dies kann auch zu Spontanblutungen und Blutungen nach Verletzungen führen, die schwerer zu kontrollieren sind.

2. Irrtum:

Menschen mit Hämophilie können keinen Sport treiben

Tatsächlich ist körperliche Aktivität für Hämophile sehr wichtig, um Muskeln und Gelenke zu stärken und somit das Risiko für Gelenk- und Muskelblutungen zu verringern. Allerdings sollten sie auf Kontaktsportarten verzichten und stattdessen auf schonendere Aktivitäten wie Schwimmen, Radfahren oder regelmäßiges Ausdauertraining setzen.

3. Irrtum:

Studio lh

Was ist Hämophilie?

1. Hämophilie betrifft vor allem Jungen beziehungsweise Männer.

2. Die schwere Hämophilie A kommt mit einer Häufigkeit von 1:5.000 der männlichen Neugeborenen vor und ist etwa fünf- bis sechsmal häufiger als die Hämophilie B.

3. In Deutschland leben etwa 6.000 Hämophiliepatienten.

Die Lebenserwartung ist stark eingeschränkt

In der Vergangenheit war die Lebenserwartung für Hämophile tatsächlich deutlich geringer, doch dank moderner Therapieansätze und Medikamente hat sich dies grundlegend geändert. Heute können Betroffene ein fast normales Leben führen und die Lebenserwartung von gesunden Mitmenschen nahezu erreichen, sofern sie eine angemessene kontrollierte Behandlung erhalten, ihre Blutungsrisiken gut managen und keine Nebenwirkungen haben.

Was bedeutet frei sein für dich?

Freiheit mit Hämophilie bedeutet für jeden etwas anderes. Kompromisse und Einschränkungen gehören nicht dazu, stimmt’s?

Liberate Life steht für deine Freiheit, zu entscheiden, wo es langgeht. Mit dieser Vision wollen wir von Sobi dir ein Leben ohne Kompromisse und Einschränkungen ermöglichen.

Zudem unterstützen dich moderne Therapieoptionen dabei, dein Leben mit Hämophilie so zu gestalten, wie du es willst. Denn durch eine individuelle Therapie kannst du deine Aktivitäten uneingeschränkt anpassen und bist dabei immer gut vor Blutungen geschützt. Nutze deine Freiheit und erhalte durch eine zuverlässige und flexible Prophylaxe mehr Unabhängigkeit, Sicherheit und gesunde Gelenke. Schau außerdem mal auf liberatelife.de vorbei, denn hier findest du mehr zu den Themen Leben mit Hämophilie,Reisen, Sport, Beruf, Familie, Gesundheit und mehr.

Also genau Themen, die dich interessieren!

Christian Schepperle Geschäftsführer der Interessengemeinschaft Hämophiler e. V.

4. Irrtum:

Hämophilie ist ansteckend und nicht vererbbar

Hämophilie kann gar nicht ansteckend sein. Sie ist eine genetische Erkrankung, die hauptsächlich über das X-Chromosom vererbt wird. Frauen, die Trägerinnen des defekten Gens sind, haben eine 50%ige Chance, es an ihre Nachkommen weiterzugeben. Da Männer nur ein X-Chromosom besitzen, erkranken sie an Hämophilie, wenn sie das defekte Gen erben. Frauen hingegen erkranken selten, da sie in der Regel noch ein gesundes X-Chromosom besitzen, das den Defekt meist ausgleicht.

5. Irrtum:

Alle Menschen mit Hämophilie benötigen eine ständige Behandlung

Es gibt verschiedene Schweregrade der Hämophilie (schwer, moderat und leicht), die sich in der Menge der noch natürlich vorhandenen Gerinnungsfaktoren unterscheiden. Während Menschen mit schwerer Hämophilie Infusionen von Gerinnungsfaktoren als Prophylaxe benötigen, um Blutungen zu verhindern, können Menschen mit leichter Hämophilie oft ohne solche Behandlungen auskommen. Allerdings ist es wichtig, dass jeder Betroffene individuell von einem Hämophiliezentrum mindestens zwei Mal jährlich betreut wird, um die beste Therapie festzulegen.

Zusammenfassend ist Hämophilie eine komplexe Erkrankung, die individuell behandelt werden muss.

Durch die Aufklärung über diese Mythen und Vorurteile können wir dazu beitragen, das Verständnis für Menschen mit Hämophilie zu fördern und ihnen ein besseres Leben zu ermöglichen. Es ist wichtig, sich bewusst zu machen, dass die moderne Medizin und die Zusammenarbeit von Patientenorganisationen wie die IGH, Ärzten und Forschern dazu beigetragen haben, die Lebensqualität von Menschen mit Hämophilie zu verbessern.

Die richtige Information und das Bewusstsein für die individuellen Bedürfnisse von Betroffenen sind entscheidend, um unnötige Ängste abzubauen und ihnen ein normales Leben zu ermöglichen. Es gibt auch kontinuierliche Forschungsanstrengungen, um neue Therapieansätze und Medikamente für Hämophile zu entwickeln. Gentechnik und weitere Studienbereiche sind zwar vielversprechende Bereiche, die das Potenzial haben, die Behandlung von Hämophilie noch weiter zu verbessern, aber auch die altbewährten Therapien bleiben für uns sehr wichtig.

Abschließend ist es entscheidend, dass wir uns von Mythen und Vorurteilen distanzieren und stattdessen auf wissenschaftlich fundierte Informationen setzen. Durch Aufklärung und Verständnis können wir Menschen mit Hämophilie unterstützen und dazu beitragen, ihre Lebensqualität weiter zu verbessern.

Die Interessengemeinschaft Hämophiler e. V. (IGH e. V.) ist ein bundesweit tätiger Patientenverband, der die Interessen der an einer angeborenen Blutungskrankheit leidenden Menschen und ihrer Angehörigen vertritt.

Weitere Informationen unter www.igh.info

VERBAND DER HÄMOPHILIE

APOTHEKEN E.V.

Leben mit Hämophilie

Lukas Leihberg ist 26 Jahre alt und hat Hämophilie. Wie er mit der Erkrankung lebt und warum er sich für die Interessengemeinschaft Hämophiler e. V. (IGH) einsetzt, lesen Sie im Interview.

Wann wurde bei Ihnen die Diagnose „Hämophilie“ gestellt?

Ich war ungefähr sechs Monate alt. Die Diagnose lautete: Hämophilie A, schwer.

Gibt es eine familiäre Veranlagung bei Ihnen?

Nein, ich bin Spontanmutant. Keiner außer mir ist in meiner Familie von der Erkrankung betroffen.

Wie macht sich die sogenannte Bluterkrankheit im Alltag bemerkbar?

Ich habe keine großen Einschränkungen, außer dass ich mich zweimal in der Woche spritzen muss. Eigentlich sollte man als Betroffener gewisse Sportarten meiden. Daran halte ich mich zum Glück nicht so genau.

Welche Sportarten sollten Sie denn eigentlich nicht machen?

Alle, bei denen ein erhöhtes Verletzungsrisiko besteht, wie Kampfsport, Teamsportarten wie Fußball und Basketball oder Skateboard fahren. Ich habe als Kind alles mitgemacht und fahre heute leidenschaftlich gern Skateboard. Wenn man bewusst mit seiner Hämophilie umgeht, können manche Dinge, die einem guttun, einfach getan werden, auch wenn man es nicht tun sollte – man hat schließlich nur ein Leben. Der behandelnde Arzt unterstützt dabei.

Mit welchen Schwierigkeiten waren Sie im Kindesund Jugendalter konfrontiert?

Ich habe mir mal in der Wasserrutsche einen Zahn ausgeschlagen, hatte geprellte Knie und Sprunggelenke. Doch es gab nichts mit schlimmen Folgen. Im Großen und Ganzen hatte ich keine Schwierigkeiten.

Wie hat das Umfeld auf Ihre Erkrankung reagiert, Mitschüler und Mitmenschen?

Schon damals in der Schulzeit bin ich offen mit meiner Erkrankung umgegangen und habe meinen Mitschülern davon erzählt. In der Grundschule haben es die meisten nicht so wirklich verstanden, aber akzeptiert. In der

Oberstufe war das dann schon einfacher zu erklären. Auch heutzutage gehe ich sehr offen mit der Erkrankung um. Es gibt Menschen, die es wirklich interessiert, und denen erzähle ich dann auch gern mehr darüber. Und dann gibt es diejenigen, die so tun, als hätten sie Interesse, aber eigentlich nur aus Höflichkeit nachfragen. Dementsprechend passe ich mein Antwortverhalten an mein Gegenüber an.

Sind Sie mit den aktuellen Behandlungsmöglichkeiten zufrieden?

Ich bin bisher sehr zufrieden. Ich nutze eine auf meine Bedürfnisse zugeschnittene Therapie mit einem halbwertszeitverlängerten Präparat. Die Produkt- und Therapiemöglichkeiten sind relativ groß, und mit der Gentherapie vor der Tür kann ich mich als Patient kaum beschweren.

Ich würde mir wünschen, dass die Faktorverteilung weltweit fairer wird.

Sie sind noch sehr jung und engagieren sich in der IGH. Was hat Sie dazu ermutigt bzw. inspiriert? Inspiriert hat mich Tobias Becker. Wir hatten ein Sportevent, das er für sein Leadership-Training ausgerichtet hatte. Dabei saßen wir zusammen und haben darüber

gesprochen, wie wichtig es ist, Patientenorganisationen zu unterstützen und welche Vorteile das auch für uns als Patienten haben kann. Ich war damals leider der Einzige mit Interesse an ehrenamtlicher Arbeit. So bin ich aber zur IGH gekommen.

Was beinhaltet Ihr Engagement?

Bisher kümmere ich mich hauptsächlich um den Bereich Jugend und Sport. Wir haben ein Onlinetool konstruiert, den Haem-o-mat.de, in dem man sich durchklicken kann und angepasst an seine Präferenzen einzelne bestimmte Sportarten empfohlen bekommt.

Was erhoffen Sie sich für die Zukunft?

Ich würde mir wünschen, dass die Faktorverteilung weltweit fairer wird. Die westlichen Länder konsumieren mit einer vergleichbar kleineren Population als Entwicklungsländer immer noch den größeren Teil des Faktors. Wenn man zum Beispiel auf internationale Kongresse fährt, sieht man einfach den Unterschied. Andere Betroffene in meinem Alter, die nicht das Glück haben, eine gleiche Faktorversorgung zu bekommen, haben meistens schon eine viel schlechtere Mobilität als unsereins in den Industrieländern. Das ist nicht nur ungerecht, sondern auch ein Armutszeugnis für die Menschheit in meinen Augen. Ein großer Wunsch wäre natürlich, dass die Erkrankung heilbar wird.

Text Charlie Schröder

Prof.

Dr. Johannes Oldenburg Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin des Universitätsklinikums Bonn (UKB)

Gentherapie

Hämophilie ist nach wie vor eine unheilbare Krankheit. Wir haben Prof. Dr. Johannes Oldenburg vom Universitätsklinikum Bonn gefragt, was sich Betroffene von der Gentherapie bei Hämophilie A und B erhoffen können.

Text Katharina Lassmann

Seit August 2022 ist in Deutschland die erste Gentherapie für Patienten mit Hämophilie A zugelassen. Seit Februar 2023 ist auch eine Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B zugelassen. Was ist der größte Unterschied zu den bisherigen Therapiemöglichkeiten?

Bei den schwereren Verlaufsformen der Hämophilie A und der Hämophilie B ist die wichtigste Therapie die vorbeugende regelmäßige Gabe von Gerinnungsfaktoren/ Medikamenten, welche die Funktion des fehlenden Gerinnungsfaktors ersetzen, um einen Mindestspiegel der Gerinnungsfaktoraktivität nicht zu unterschreiten. Diese prophylaktischen Medikamentengaben werden durch die Gentherapie ersetzt.

Wie unterscheidet sich die Gentherapie der Hämophilie A von der kürzlich zugelassenen Gentherapie der Hämophilie B?

Die Gentherapie der Hämophilie A unterscheidet sich in einigen wichtigen Punkten von der Gentherapie der Hämophilie B: Die Wirkung der Gentherapie bei Hämophilie A hält im Durchschnitt fünf bis acht Jahre an. Bei Hämophilie B hält die Wirkung über zehn Jahre an. Der Faktor IX (FIX) der Hämophilie B wird in den Leberzellen (Hepatozyten) gebildet. Der Faktor VIII (FVIII) bei der Hämophilie A wird in spezialisierten Endothelzellen gebildet, die in großer Zahl in den Lebergefäßen vorkommen.

Ziel der Gentherapie bei Hämophilie A und Hämophilie B ist die Leberzelle. Dort werden nach der Gentherapie FVIII und FIX gebildet, d.h. FIX an seinem natürlichen Bildungsort, FVIII jedoch an einem anderen als seinem natürlichen Bildungsort. Es ist möglich, dass dies eine der Ursachen für die Unterschiede in der Gentherapie zwischen Hämophilie A und Hämophilie B ist. Lässt die Wirkung der Gentherapie nach, kehren die Patienten zur Prophylaxe mit den bisherigen Präparaten zurück.

Können Sie uns die Wirkweise schildern? Wie kann man sich als Laie den „Eingriff“ vorstellen?

Bei der Gentherapie wird ein "gesundes" Gen in eine Virushülle, hier von einem sogenannten Adenoassoziierten Virus (AAV), verpackt. Es erfolgt dann eine intravenöse Infusion einer großen Zahl (viele Billionen bis mehrere Billiarden) dieser "Genpakete", die zwei bis drei Stunden dauert.

Die Virushülle bringt das Gen in die Leberzelle, wo es zusätzlich als Erbinformation in sogenannte Episomen, die man sich als ringförmige MiniaturChromosome vorstellen kann, in der Leberzelle verbleibt. Das Gen kann dann in ein Protein, bei der Hämophilie A der Gerinnungsfaktor VIII, bei der Hämophilie B der Gerinnungsfaktor X, übersetzt werden, das anschließend von der Leberzelle in die Blutbahn abgegeben wird.

Die Gentherapie verschafft den Betroffenen eine gewisse Freiheit und größere Unabhängigkeit von der Hämophilie.

Die intravenöse Infusion kann ambulant erfolgen und verläuft in der Regel ohne Nebenwirkungen. Nach etwa zwei bis drei Wochen lässt sich eine Gerinnungsaktivität bei den Patienten messen, die dann in der Folgezeit noch weiter ansteigt und die bisherige Prophylaxe mit anderen Medikamenten ersetzt.

Welche Erfahrungen haben Sie bisher mit der Gentherapie gemacht?

Bei den beiden Patienten (einer mit Hämophilie A und einer mit Hamöphilie B), die wir bisher in klinische Studien eingeschlossen haben, waren die Ergebnisse sehr gut. Der Patient mit Hämophilie A hat nach fast vier Jahren immer noch eine normale Faktor VIII-Aktivität. Der Patient mit Hämophilie B hat seit eineinhalb Jahren eine stabile FIX-Aktivität im Bereich einer leichten Hämophilie B. Beide Patienten haben nach der Gentherapie keinen Gerinnungsfaktor mehr intravenös erhalten. Beide Patienten sind sehr zufrieden und würden sich jederzeit wieder für eine Gentherapie entscheiden.

Kann die Gentherapie die konventionelle Therapie vollständig ersetzen?

Die Gentherapie kann die konventionelle Therapie nicht vollständig ersetzen. Die Gentherapie ersetzt die regelmäßige Prophylaxe. Nach größeren Verletzungen, Blutungen oder Operationen werden die meisten Patienten weiterhin Gerinnungsfaktoren benötigen.

Hämophilie ist nach wie vor eine unheilbare Krankheit. Was können Betroffene von einer Gentherapie erwarten?

Hämophilie A und Hämophilie B können durch die Gentherapie nicht geheilt werden. Aber die Gentherapie ersetzt die regelmäßige prophylaktische Behandlung und verschafft den Betroffenen damit eine gewisse Freiheit und größere Unabhängigkeit von der Hämophilie.

Information

Die verschiedenen Gerinnungsfaktorenkurz auch Faktoren genannt - haben unterschiedliche Funktionen im Rahmen der Blutgerinnung. Durch ihr Zusammenspiel können Blutungen so schnell und dauerhaft gestillt werden.

Wenn ein bestimmter Faktor fehlt oder nur unzureichend vorhanden ist, kommt es zu einem Gerinnungsfaktormangel.

Daher spricht man bei Hämophilie A von einem Mangel an Faktor VIII, bei Hämophilie B von einem Mangel an Faktor IX.

Anders beteiligt werden. HaemDifferently.

HaemDifferently möchte einen offenen und transparenten Austausch über das Thema Gentherapieforschung mit Ihnen führen.

Sprechen Sie uns an oder informieren Sie sich auf: www.haemdifferently.eu

WAS IST EIN GEN?

WODURCH WERDEN GENETISCHE ERKRANKUNGEN VERURSACHT?

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