CELLULE STAMINALI NEURALI UN POSSIBILE TRATTAMENTO PER LA SCLEROSI MULTIPLA?

Soffrono di questa patologia 2 milioni e mezzo di persone al mondo di Valentina Formica

Pubblicati su Nature Medicine i risultati del primo studio clinico al mondo con cellule staminali neurali per pazienti con sclerosi multipla progressiva. In questo studio i ricercatori hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con staminali infuse tramite punture lombari direttamente nel liquido cerebrospinale. Da qui le staminali possono raggiungere il cervello e il midollo spinale, sedi colpite dalla sclerosi multipla. Nel lavoro recentemente pubblicato, oltre a dimostrare la sicurezza del trattamento, viene descritta una significativa riduzione dell’atrofia cerebrale e un cambiamento della composizione del liquido cerebrospinale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali. Un risultato importante che pone le basi alla sperimentazione di nuove terapie per arrivare a curare con successo la sclerosi multipla.

DI COSA PARLIAMO

La sclerosi multipla è una patologia neurologica che causa la progressiva perdita del controllo muscolare. In Italia ne soffrono quasi 100 mila persone, al mondo quasi 2 milioni e mezzo. L’evoluzione nel tempo della malattia varia da persona a persona. In particolare, esistono due forme di questa malattia: la sclerosi multipla recidivante-remittente, nella quale si presentano episodi acuti di malattia alternati a periodi di benessere; la sclerosi multipla progressiva, che è caratterizzata da una disabilità persistente che progredisce gradualmente nel tempo. In conseguenza delle lesioni del tessuto cerebrale che la malattia provoca le funzioni motorie sono progressivamente perse, possono insorgere problemi alla vista e vari altri deficit cognitivi o neurologici. Ad oggi la strategia principale di trattamento è la somministrazione di farmaci capaci di interferire con il sistema immunitario, però non sempre queste terapie funzionano, soprattutto nelle forme progressive. È proprio su queste forme che si stanno concentrando i maggiori sforzi della ricerca, una possibile strada da percorrere sembra essere rappresentata dall’utilizzo delle cellule staminali neurali.

I dati pubblicati non sono ancora sufficienti per considerare questa opportunità come una vera e propria terapia. Il prossimo passo sarà quello di dimostrare che tale procedura non solo è sicura ma anche efficace nel migliorare i sintomi della malattia su un gruppo più ampio di pazienti.

Le cellule staminali neurali sono cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. Nei modelli animali è stato dimostrato che queste cellule, una volta trapiantate, sono in grado di raggiungere le lesioni cerebrali e midollari perché attirate dal danno. Una volta raggiunte tali lesioni, promuovono meccanismi di neuroprotezione e riparazione rilasciando sostanze immunomodulanti e pro-rigenerative.

L’idea di base è quindi quella che le cellule staminali neurali, iniettate nel liquido cerebrospinale, riescano a secernere molecole in grado di ridurre i danni neuronali e, nella migliore delle ipotesi, portare alla rigenerazione della mielina persa. Infatti, nella sclerosi, per ragioni ancora da chiarire, il sistema immunitario viene iper-attivato e causa la distruzione della mielina, sostanza che isola le fibre nervose e che consente la corretta conduzione degli impulsi nervosi.

LA RICERCA

Lo studio in questione, ad opera di un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, è stato avviato nell’ambito dello studio STEMS nel maggio 2017 su un paziente affetto da sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato. A distanza di 5 anni, sono stati pubblicati i risultati della sperimentazione di fase I. Lo studio ha coinvolto 12 persone con SM progressiva con elevata disabilità che avevano già sperimentato le terapie ad oggi disponibili con scarso o nessun successo. Ai pazienti sono state iniettate alte dosi di cellule staminali, in numero diverso in base al gruppo di appartenenza (da circa 50 milioni per il primo gruppo fino a 500 milioni per l’ultimo). Gli scienziati hanno innanzitutto dimostrato la sicurezza di questo metodo, obbiettivo primario della sperimentazione. Nello studio però i ricercatori hanno anche evidenziato una riduzione dell’atrofia cerebrale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali e una variazione del profilo liquorale in senso pro-rigenerativo. Il liquor è risultato arricchito in termini di fattori di crescita e di sostanze neuroprotettive. Quindi, quanto ottenuto non solo è sicuro ma sembra essere efficace.

I dati pubblicati non sono ancora sufficienti per considerare questa opportunità come una vera e propria terapia. Il prossimo passo sarà quello di dimostrare che tale procedura non solo è sicura ma anche efficace nel migliorare i sintomi della malattia su un gruppo più ampio di pazienti. Ciò permetterebbe di pensare in futuro ad un possibile impiego di queste cellule nella pratica clinica.