La Regulación europea SoHo (sustancias de origen humano)

NEUROPATÍAS autoinmunes-

NEUROPATÍAS autoinmunes-

FELIZ PLASMA

ANNUAL REPORT

2022

O tatiati si a nempor as eatur ? Iquatem ea accum andeliciis aperibusdae ex earit , omnis dolupti nc tatum quae que officiis

LOREM IPSUM

LA REGULACIÓN EUROPEA SOHO (sustancias de origen humano) GBS| CIDP España- Polineuropatías Inmunomediadas

Neuropatías Autoinmunes-GBS|CIDP España presenta su posicionamiento sobre la regulación propuesta de estándares de calidad y seguridad para sustancias de origen humano (SoHo), después de la votación del pleno del Pa r l a m e n t o E u r o p e o e l p a s a d o 1 2 d e s e p t i e m b r e d e 2 0 2 3 , y e n e l c o n t e x t o d e la segunda ronda de evaluación y la situación en España.

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N E U R O PAT Í A S I N F L A M AT O R I A S ( N I A )

L as N IA , neuropatías inf lamatorias au to inmune s (o disinmune s) adquiridas , o p olineuropatías inmunome diadas , s on un c onjunto de síndrome s neuromus culare s dentro de las “enferme dade s raras ’’.

de Guillain-Barré (S G B o G B S, en inglé s) y crónicas , c omo CI DP y la neuropatía motora mul ti fo cal (N M M). S on trastorno s de generati vo s que c onlle van limi tac ione s func ionale s imp or tante s y dis capac idad.

Afe c tan al sistema ner v io s o p eri féric o ( to do e l cuerp o s al vo e l c ere bro y la mé dula e sp inal) y curs an c on de smie lin i zac ión, pudiendo s er agudas c omo e l Síndrome

El tratamiento e standar s on las inmuno globulinas en to do s lo s proto c olo s internac ionale s , y únic o en N M M.

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INMUNOGLOBULINAS (IG)

S on lo s anticu e rp o s , prote ínas qu e s e e ncu e ntran e n el plasma s anguíne o para e l que no e x iste susti tu to, y me canismo e s enc ial de l sistema au to inmune para c ontrarre star infe c c ione s . En patolo gías au to inmune s las infusione s de Ig re emplazan las nue stras para parar lo s ataque s de nue stro prop io cuerp o.

(“s angre total ”) s e obtiene plasma, p ero la prop orc ión e s una terc era par te que p or me dio de la donac ión dire c ta de plasma v ía afére sis o “plasmafé re sis ”.

Como e l p orc enta je en origen e s muy ba jo, (un 0,0 06% de l volumen de la s angre), s e tienen que obtener p or me dio de l frac c ionamiento de l plasma a par tir de mile s de donac ione s , en un pro c e s o de 7-1 2 me s e s de durac ión.

Muchas patolo gías grave s s e tratan c on Ig y otro s hemo deri vado s : 3 0 0.0 0 0 ciu dadano s/as europ e o s.

De

la

donac ión

de

s angre

e stándar

S e ne c e si tan entre 380 y 4 6 5 donac ione s de plasma para e l tratamiento anual de un s olo pac iente c on CI DP.

L a Unión Europ ea s olo re c ole c ta el 6 0% del plasma qu e ne c e sita y dep ende en un 4 0% de l plasma imp or tado de E stado s Unido s .

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E S PA Ñ A E N D AT O S

L a si tuac ión e s e sp e c ialmente dramática p orque s olo re c ole c tamo s 9 litro s de plasma cada 10 0 0 habitante s frente a la me dia europ ea de 1 4 litro s/10 0 0 habitante s y nue stra de p e nde ncia e x terior ronda e l 7 0% 1 .

Con la pandemia y e l de splome mundial de las donac ione s de plasma s e pro dujo un de s abaste c imiento de inmuno globulinas global, p ero la insuficie ncia de plasma en E spaña e s histórica. L a e s cas ez supus o e l re c or te masi vo en tratamiento s y e l re curs o al re camb io plasmátic o, hasta e l punto de provo car e s cas ez de albúmina.

L a supue sta “ vue l ta a la normalidad ” no s e ha pro duc ido y e l c o sto en s alud de lo s y las pac iente s e s demasiado al to c omo para no ab ordar e ste dé ficit e stru c tural.

En la siguiente s tablas re c o gemo s lo s ú timo s dato s publicado s de l Sistema Nac ional de Trans fusione s 1 .

L a primera re c o ge la cantidad (en gramo s) de deri vado s plasmátic o s (pro duc to s me dic inale s obtenido s de l plasma o PM DP) obtenido s p or la indusria frac c ionadora a par tir de las donac ione s e statale s . L a s e gunda, e l c onsumo total de dichas sustanc ias a lo largo de l p erio do.

L a insu f ic ienc ia de Ig e s dramatica, e sp e c ialmente teniendo en cuenta que durante lo s año s 2 02 0 y 2 02 1, s e e stable c ió un sistema de rac ionamiento.

Ne c e si tamo s re c ole c tar más plasma para alcanzar la Au tonomía Estraté gica Abie r ta europ ea.

D O N A C I Ó N D E P L A S M A D E R I VA D O S ( P M D P ) 2019

2020

2021

% CAMBIO 2020-2021

ALBÚMINA

9.5 7 2 .115

9. 285.1 75

10.708.689

15,33

IGS

1.584.823

1.599.276

1.705.676

6,65

FACTOR VIII

46.322.251

3 4 . 7 6 7. 9 8 7

32.641.738

-6,12

C O N S U M O D E P L A S M A D E R I VA D O S ( P M D P ) 2019

2020

2021

% CAMBIO 2020-2021

ALBÚMINA

16.111 .873

15.494.670

1 7. 9 8 7. 9 7 3

16,09

IGS

4.718.967

4.7 74.747

5 . 0 8 7. 9 6 9

6,56

FACTOR VIII

76.263.866

66.335.826

62.893.806

-5,19

1. Ministerio de Sa n i da d ( 2 023) : “In form e de A c ti v i dad d e C entro s y S er v i c i o s d e Trans f us i ó n - 2 0 2 1.” D isp oni b l e en : http s ://www. s an idad. g ob.e s/p ro fe sionale s/s alud Pu b lic a /me d ic inaTra ns f usiona l/pu b lic a c ione s/d o c s/informe A c ti v ida d 2 0 2 1.p d f [ A c c e s o 1 0 / 11/2 0 23]

04

E S PA Ñ A : R E F L E X I Ó N

En 2 02 1 s o c ie dade s mé dicas , e xp er to s/ as y as o c iac ione s de pac iente s formamo s una plataforma p or la suficie ncia de plasma, cuyo do cumento de c ons ens o pue de c onsul tars e aquí.

Co inc ide en e l tiemp o c on e l inic io de la re v isión de la dire c ti va europ ea de Sangre , Te jido s y Cé lulas (BTC), ac tualmente en v igor.

De s de entonc e s y hasta ho y, e l grue s o de l de bate en E spaña sigue anclado en la c omp e ns ación e c onómica o no de lo s donante s de plasma, en vez de plantear la infrae struc tura ne c e s aria y s oluc ione s para paliar un problema e struc tural.

L a c omp ens ac ión pue de c onsiderars e aprobada en lo s b orradore s de l Cons e jo de Europa y e l Parlamento europ e o al no hab er ninguna enmienda en c ontra ; p or e llo, inc idir en e llo pare c e un tanto e stéril.

L a c omp ens ac ión no tiene p or qué s er

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obligatoria ; e s de c ir, lo s y las donante s pue den renunc iar a e lla.

A la e s cas ez de plasma au tó c tono, s e suman lo s pre cio s exc e si vame nte ba jo s f ijado s p or e l Ministerio de Sanidad ; p or e llo, la mayoría de lo s hemo deri vado s terminan en país e s dispue sto s a ab onar pre c io s de mercado.

No s pre o cupa s obremanera que s e c ontinúe priori zando p or patolo gías y no p or cas o clínic o, en vez de ab ordar la cue stion de fondo.

En princ ip io, cualquier pac iente c on una patolo gía de origen au to inmune es sus c eptible de tratamiento c on inmuno globulinas , p or lo que no s e trata de re stringir el ac c e s o sino de ampliar lo s ni vele s de plasma re c ole c tado en E spaña para su frac c ionamiento y, así, re duc ir e l c o ste de l tratamiento. El líder mundial en donac ión de órgano s b ien p o dría s erlo de plasma para un sistema

LAREGULACIÓN EUROPEA SOHO

A di ferenc ia de una dire c ti va, una re gulac ión e s de obligado cumplimiento y tiene una v igenc ia de 15 año s . Incluye TODA S las sustanc ias de origen humano y asp ira a la au to su f ic ienc ia de plasma.

En e l momento ac tual s e trata de anali zar de tallada y cuidado s amente las enmiendas pre s entadas . En nue stro cas o, no s sumamo s al p o sicionamie nto de EPODIN, la fe derac ión europ ea de neuropatias inf lamatorias disinmune s , que inter v iene c omo stake holder en to do e l pro c e s o y a la que p er tene c emo s . Véas e do cumento adjunto.

L o s do s asp e c to s más e s enc iale s s on vincular la re c ole c ción nacional de plasma c on el ac c e s o a tratamie nto s para lo s pacie nte s de dicho país (ar tículo 62 , apar tado 3). Y re chazar las e nmie ndas s obre “p é rdidas cuanti ficable s” (ar tículo 3, punto 6 4) y “pre s e ntación de una s olicitu d p or par te de lo s donante s ” (ar tículo 5 4, apar tado 2). No s olo vulneran la le gislac ión v igente en país e s c omo Alemania, sino que además c onlle va uno s c o ste s administrati vo s que e xc e den e l imp or te de una c omp ens ac ión e stándar (c omo re ferenc ia, en Alemania e s de 25€ p or donac ión).

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S O L I C I TA M O S

S olic i tamo s a to do s lo s e stamento s y euro dipu tado s que , p or favor, ab orden e sta cue stión c on la de b ida s erie dad y b orrador en mano, para aprobar una re dac c ión que aúne la s e guridad de lo s y las donante s y el ac c e s o al tratamie nto de al me no s 3 0 0.0 0 0 pacie nte s europ e o s, cuyo número aumenta anualmente .

L o s y las pac iente s no “queremo s ” inmuno globulinas ; no s on un capricho sino una ne c e sidad v i tal. Además de las distintas campañas e x istente s s obre donac ión de plasma (que agrade c emo s),

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s ería muy ú til una re lac ión online de to do s lo s c entro s y s er v ic io s ho sp i talario s c on máquinas de afére sis p or c omunidad au tónoma para que lo s donante s p otenc iale s pue dan e le gir a su c onvenienc ia. A simismo, un sistema de re s er vas online s ería muy c onveniente .

Ne c e sitamo s una inve rsión y un e s fu e r zo c onjunto imp or tante s para adaptarno s a la nu e va Re gulación de sustancias de orig e n humano (S oHo) y emp ezar a s oluc ionar un problema e struc tural, que tan caro no s re sul ta a to do s y to das .

LA ASOCIACIÓN

Neuropatías Autoinmunes - GBS|CIDP España (en proceso de cambio de d e n o m i n a c ón) e s una as o c iac ión sin ánimo de lucro, ap olí tica, inclusi va, di vers a y transvers al que repre s enta y de f iende lo s intere s e s de lo s afe c tado s y afe c tadas p or n e u r o p a t í a s i n f l a m a t o r i a s a u t o i n m u n e s adquiridas y sus familias .

Luchamo s p or nue stra v isibilidad c omo

MÁ S INF OR MACIÓN + (3 4) 91 0 5 8 0 5 9 4 + (34) 693 72 2 2 20 @gbscidpes hola@gb s- c idp.org.e s p olineuropatias .org.e s gb s- c idp.org.e s

c ole c ti vo, para fomentar la inve stigac ión y me jorar lo s e stándare s de atenc ión, tanto a tí tulo indi v idual, c omo c olab orando c on otras entidade s .

S omo s miembro s de EPODIN, nue stra fe derac ión europ ea, y organi zac ión aliada de la GB S|CIDP Foundation Inte rnational.

A simismo, e stamo s en F EDER, Foro de Pac ie nte s y c olab oramo s c on A SEM .

Posicionamiento sobre la regulación SoHo (sustancias de origen humano)

EPODIN presenta su posición sobre la regulación propuesta por la Unión Europea sobre los estándares de calidad y seguridad para sustancias de origen humano (SoHo), después de la votación del pleno del Parlamento Europeo el pasado 12 de septiembre de 2023, y en el contexto de la segunda ronda de evaluación en el Consejo de la Unión Europea.

EPODIN, la federación europea de neuropatías inflamatorias disinmunes, representa a una importante comunidad de pacientes en Europa, con enfermedades raras muy debilitantes y potencialmente mortales como la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) y el Síndrome de Guillain-Barré (GBS o SGB).

Nuestra terapia principal son las inmunoglobulinas (Ig), un hemoderivado o medicamento derivado del plasma (PDMP, por sus siglas en inglés) clave, para el que no existe sustituto.

Muchas otras patologías potencialmente mortales son tratadas con hemoderivados; en total somos 300.000 ciudadanos/as europeos quienes recibimos este tipo de sustancias de origen humano para sobrevivir.

Como motor principal del fraccionamiento de plasma, las inmunoglobulinas determinan las necesidades de plasma. Se necesitan unas 380 donaciones de plasma para el tratamiento anual con Ig de un solo paciente con CIDP. Las inmunoglobulinas escasean en la Unión Europea. La principal razón es el plasma insuficiente. La Unión Europea recolecta solo el 60% del plasma que necesita y depende en un 40% del plasma importado de Estados Unidos. Necesitamos recolectar más plasma para alcanzar la Autonomía Estratégica Abierta, con las debidas garantías para la salud de los donantes.

EPODIN reconoce y agradece el trabajo de los eurodiputados y de los Estados Miembros de la UE para lograr un compromiso en las enmiendas, pero plantea serias preocupaciones sobre algunas nuevas redacciones frente al texto original del Consejo Europeo.

Definición de “compensación” como “pérdidas cuantificables” (artículo 3, punto 64)

Preocupaciones: 1.- La noción de “pérdidas cuantificables” no es pertinente para donantes que no tienen nada que cuantificar, como pérdidas financieras por carecer de fuentes de ingresos (como los estudiantes), o gastos de desplazamientos específicos. La administración de los comprobantes de estas “pérdidas cuantificables” se convertiría en una burocracia inmanejable.

2. No refleja la legalidad vigente en Alemania, Austria, República Checa y Hungría y, de aplicarse, produciría en estos países, que recolectan un 50% del plasma en la Unión Europea, un descenso de los niveles de plasma. Por otra parte, aquellos países que necesitan mejorar la recolección de plasma, difícilmente lo lograrán con esta óptica impracticable de compensación de la donación.

Petición: Solicitamos que los estados miembros de la Unión Europea rechacen esta enmienda 84 y respalden la redacción inicial de la Comisión Europea.

Definición innecesaria de “neutralidad financiera” (artículo 3, punto 64bis) del nuevo texto votado en el parlamento (CA3) y como introducción al texto de la Comisión europea:

Preocupación: El añadido es innecesario. El término “neutralidad financiera” deriva de la directriz DH BIO del Consejo Europeo de 2018 sobre el principio de la prohibición de obtención de lucro a partir de las sustancias de origen humano (SoHo) y es auto explicativo. Ni la Directriz DH ni la Comisión de la UE en su propuesta de SoHo definen el término.No hay necesidad de que un organismo de la Unión Europea incluya un término auto explicativo de una entidad externa.

Petición: Solicitamos que los estados miembros de la Unión Europea rechacen esta definición innecesaria de neutralidad financiera (enmienda 85).

El requisito de presentación de una solicitud por parte de los donantes (artículo 54, apartado 2) es impracticable.

EPODIN manifiesta su inquietud con el siguiente texto señalado en rojo: “[los estados miembro] Podrán condicionar estas compensaciones o reembolsos a la presentación de una solicitud por parte de los donantes” y delegar la fijación de las condiciones de dichas formas de compensación o reembolso en organismos independientes establecidos de conformidad con la legislación nacional.”

Preocupación: el fragmento marcado en rojo crea confusión y complica innecesariamente el planteamiento de la solicitud de la compensación. Esto deriva del enfoque adoptado en Francia que solo alcanzó el 30% de sus necesidades de plasma. Los donantes de plasma en Francia generalmente no reciben información sobre el requisito de presentar una solicitud para obtener la compensación, haciendo este enfoque inoperable. Este planteamiento vulnera la legislación actual de Alemania, Austria, República Checa y Hungría. E induce a la confusión de los estados miembro al invitarlos a un planteamiento impracticable.

Solicitud: Se solicita a los estados miembro de la Unión Europea rechacen el texto marcado en rojo del párrafo 2 del artículo 54.

Vinculación de la recolección nacional de las sustancias de origen humano (SoHo) al suministro de productos finales a los pacientes nacionales. (artículo 62, apartado 3).

EPODIN propone enmendar el párrafo 3 del artículo 62 o añadir un considerando en el 47ª como se indica a continuación:

O, bien, añadiendo el siguiente nuevo considerando en el punto 47a propuesto por EPODIN: “Los estados miembro deberán asegurar que todas las entidades de las sustancias de origen humano (SoHOs), dentro de las limitaciones de sus responsabilidades, proporcionan un suministro continuo y apropiado de sustancias de origen humano (SoHOs), o sus derivados, para satisfacer las necesidades de los pacientes en su territorio”.

Justificación: Las entidades que recolectan, procesan o fraccionan SoHo tienen la responsabilidad hacia los pacientes en cada estado miembro de asegurar la distribución del plasma recogido, así como de las preparaciones derivadas, como hemoderivados (PDMPs). El plasma es un recurso que viaja globalmente, pero el plasma recogido en un estado miembro, debería estar vinculado a asegurar el suministro de PDMPs derivados para satisfacer las necesidades de los pacientes locales, sujetas a prescripción facultativa basada en evidencia científica. Las entidades locales de recogida de SoHOs deben atenerse a los deberes mencionados, dentro de los límites de sus responsabilidades legales definidas.

Resumen: Desde el punto de vista de EPODIN, es clave que los estados miembro de la Unión Europea adopten textos de compromiso realistas, respalden la propuesta de la Comisión de definición de compensación (sin “cuantificable”), rechacen tanto la definición de “neutralidad financiera”, como el fragmento sobre la presentación de una solicitud para acceder a la compensación, apoyando el texto de responsabilidad de los recolectores de sustancias de origen humano (SoHOs) para asegurar el suministro de los productos finales a los pacientes nacionales.

La regulación final europea de sustancias de origen humano (SoHOs) tiene que asegurar que se recolecta más plasma, garantizando el equilibrio entre la ética de la seguridad del donante y la ética del suministro a pacientes, sin dejar atrás a los 300.000 pacientes de la Unión Europea que recibimos PDMPs.