KLINISKE LÆGEMIDDELFORSØG
Andre bøger i serien Medicinsk Forskning
Forskning i sundhed (2018)
22 temateorier til kvalitativ forskning (2022)
Biostatistik & epidemiologi (2022)
Historien om GLP-1 (2023)
The Story of GLP-1 (2024)
KLINISKE LÆGEMIDDELFORSØG
Simon Johnsen, Louise Hansen og Dorte Klokker (red.)
FADL’S FORLAG
klinisk
Kliniske lægemiddelforsøg
Simon Johnsen, Louise Hansen og Dorte Klokker (red.)
1. udgave, 1. oplag
© FADL’s Forlag 2025
ISBN 978-987-7625-007-2
Forlagsredaktion og projektledelse: Joachim Sømark
Omslag: Julie Panton Studio Grafisk tilrettelæggelse: Kathinka Fennestad
Tryk: ADverts SA
Printed in Latvia 2025
Mekanisk, fotografisk eller anden gengivelse af denne bog eller dele heraf er kun tilladt ifølge overenskomst mellem Undervisningsministeriet og Tekst & Node. Enhver anden udnyttelse uden forlagets skriftlige samtykke er forbudt ifølge gældende dansk lov om ophavsret.
FADL’s Forlag
Blegdamsvej 26 2200 København N
Skriv til redaktion@fadlsforlag eller besøg os på fadlforlag.dk
INDHOLD
12
Transport af forsøgslægemidler
Håndtering af forsøgslægemidler på
Definitioner og termer
Laboratorieundersøgelser
Vurdering af et adverse event
Overvågning af data
i forsøget
Kvalitetsstyringssystem/Quality
Managmeent System (QMS)
Opdatering og skriv af SOP
Træning i SOP
22 Analyse og afrapportering af forsøg
Databehandling og -analyse 200
Rapportering af resultater af kliniske forsøg 204
23 Ansøgning om godkendelse af nyt lægemiddel 209
Indledning 209
Møder med lægemiddelmyndighederne 209 Format for MAA 211
Indsendelse, vurdering og godkendelse af MAA 213
Hvad sker der, efter et lægemiddel er godkendt? 216
24 Decentrale forsøg 219 Indledning 219 Definition af decentrale forsøg 220 Decentrale elementer 222
Fordele og barrierer ved brug af decentrale elementer i kliniske forsøg 226
DCT-platforme 226
Nationale perspektiver på decentrale forsøg 226
25 Digitalisering og teknologiske innovationer 231 Indledning 231
Hvad forstås ved digitalisering af kliniske forsøg? 231
Digitalisering og formålet med kliniske forsøg 231
Digitale biomarkører og endepunkter 232 Vigtigheden af brugeroplevelsen i dataindsamlingen 233
Når lægemiddelprodukter og medicinsk udstyr bliver samlede løsninger for patienter 233 Syntetiske data 233 Tokenization
Randomiserede interventioner i EPJsystemer 235
26 Fase 1-forsøg
Fase 1-enheden
Projektpersonalet og principal investigator
FORORD
Kliniske lægemiddelforsøg er en hjørnesten i moderne evidensbaseret medicin. De danner grundlaget for godkendelsen af nye behandlinger og spiller en afgørende rolle for både patientsikkerhed og den medicinske udvikling. I Danmark har kliniske forsøg sat tydelige spor i sundhedsvæsenet, hvor titusindvis af borgere hvert år deltager i et af de mange hundrede forsøg, som igangsættes af både offentlige forskningsmiljøer og private lægemiddelvirksomheder. Den viden, der genereres gennem disse forsøg, bidrager løbende til at forbedre behandlingstilbuddene, så danske patienter fortsat kan få adgang til den bedst mulige behandling.
Samtidig er det at gennemføre et lægemiddelforsøg en kompleks og stærkt reguleret proces i konstant udvikling. Det kræver et tæt samspil mellem mange forskellige fagligheder og roller – fra idé og protokoludvikling til planlægning, gennemførelse og afslutning – før et nyt lægemiddel potentielt kan blive tilgængeligt for patienter. Kliniske forsøg er dermed både et videnskabeligt og praktisk fællesprojekt, der forudsætter høj kvalitet, samarbejde og faglig indsigt på tværs af discipliner.
Derfor er denne bog skrevet med det formål at give en grundig og anvendelig indføring i de vigtigste aspekter af kliniske lægemiddelforsøg. Den henvender sig til både sundhedsprofessionelle og forskere – herunder læger, sygeplejersker, ph.d.-studerende samt ansatte i Clinical Research Organizations (CRO’er) og lægemiddelindustrien – og andre, der er involveret i planlægning og gennemførelse af kliniske forsøg.
Bogen er struktureret tematisk og følger en kronologi, der så vidt muligt afspejler den proces, et klinisk forsøg typisk gennemgår – fra de tidlige overvejelser om et nyt molekyle, over forsøgsdesign, protokol og patientsikkerhed, til regulatoriske forhold, selve gennemførelsen og afslutningen, som i bedste fald munder ud i en ansøgning om godkendelse af et nyt lægemiddel. Afslutningsvis behandles nyere og fremadrettede emner, som vurderes at få stigende betydning i fremtidens kliniske forskningslandskab.
For at kunne skrive en så bred, grundig og –forhåbentlig – anvendelig bog har vi været afhængige af den store opbakning fra de mange eksperter, der heldigvis har taget positivt imod idéen og set både potentialet og formålet med projektet. Det er derfor lykkedes at samle et forfatterhold, der repræsenterer ekspertise inden for hvert deres område – både med solid teoretisk viden og en praksisnær tilgang baseret på deres daglige arbejde.
Vi vil derfor gerne rette en stor tak til alle bogens bidragydere for deres unikke bidrag. Uden deres engagement og lyst til at formidle viden fra deres respektive fagområder ville denne bog ikke have kunnet blive til det, vi havde håbet på.
Fagredaktionen – august 2025
Simon Johnsen
Louise Hansen
Dorte Klokker