11 • El futuro – hacia la prevención efectiva y la cura de la distrofia miotónica
adecuado, es cuando uno tiene que pensar cuidadosamente cuáles son los objetivos y cómo medir el efecto del fármaco. Si el objetivo es mejorar la debilidad muscular, no habrá que evaluar la miotonía. Como la distrofia miotónica es una enfermedad progresiva será necesario un periodo largo de tiempo para ver los cambios, especialmente si el efecto esperado es evitar que progrese la debilidad muscular más que mejorarla. Tabla 11.1 Ensayos clínicas para los nuevos tratamientos: algunas cuestiones esenciales ◆◆ ◆◆ ◆◆ ◆◆ ◆◆ ◆◆
¿Es adecuada la evidencia procedente de la investigación básica? ¿Qué sabemos sobre la seguridad a partir de los estudios en animales y humanos? ¿Cómo podemos evaluar el impacto del tratamiento? ¿Cuántos pacientes es necesario incluir en los estudios? ¿En un único centro o en muchos? ¿Cómo se constituirá el grupo de control? En relación a los resultados ¿Cómo analizaremos si el beneficio es significativo?
Para ello también influye el número de participantes del estudio; a menudo es necesario un mayor número de pacientes y que para ello los estudios se realicen en varios centros de manera simultánea (ensayos multicéntricos). Casi siempre es indispensable la ayuda de un equipo estadístico que analice si los resultados son significativos o no y para analizar los resultados en un momento intermedio del ensayo para saber si hay que parar el ensayo porque ya se han alcanzado conclusiones, sean estas positivas o negativas (no tendría sentido seguir gastando tiempo y dinero) o porque aparecen efectos indeseables que aconsejen su paralización. Casi todos los ensayos necesitan una comparación con un grupo control de personas que no estén recibiendo el tratamiento para saber si los beneficios se derivan directamente del tratamiento. La única forma de conocer el efecto real es que un grupo reciba un tratamiento “placebo” o otro tratamiento diferente al que queremos probar y que ni el paciente ni el médico que le administran el tratamiento sepan realmente quién está tomando el placebo y quién el tratamiento a ensayar hasta que se abran los códigos (este diseño se conoce con el nombre de doble-ciego). Los ensayos con fármacos en distrofia miotónica no sólo pueden ir dirigidos a mejorar la debilidad muscular o detener la enfermedad, sino que pueden centrarse en otros síntomas más concretos como el insomnio o los síntomas abdominales, aunque estos tratamientos no afecten a los problemas generales de la enfermedad. Preparándonos para los ensayos ahora Como hemos remarcado anteriormente, desde que un investigador descubre un agente prometedor es necesario realizar ciertas comprobaciones e investigaciones en un proceso que es costoso, tanto en tiempo como en dinero, que no se ponen a punto de la noche a
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