Assaigs clĂnics i resultats
M.A. Rubio Servei de Neurologia Hospital del Mar. Parc de Salut Mar
5 de Maig 2018
Medicina Basada en l’evidència i assaigs clínics maneig
diagnòs(c
¿ ?
tractament
pronòs(c
• Assaigs clínics permeten extreure informació sobre intervencions terapèu?ques (i sobre les quals desconeixem el seu efecte). • Donen resposta a qües?ons molt concretes • La intervenció no sempre és un nou fàrmac: • Fàrmacs ja coneguts u?litzats en altres malal?es • A vegades no és buscar (sobretot en primaria instancia) un efecte terapèu?c directe; a vegades l’objec?u és seguretat (efectes adversos) • Poden ser altres actuacions mediques: entrenament muscular
Resultats d’un assaig; com interpretar-los
Resultat positiu, ¿qué significa? • Hipòtesi que es planteja l’estudi és certa • No deguda a l’atzar
• Importància per sapiguer interpretar resultats: • Escollir bé la pregunta que es planteja • Escollir bé com es respondra a aquesta pregunta • Selecció objec?u primari i eina per mesurar resultat que sigui adeqüat (exemple problema estudi REGAIN a miastenia)
• Eficàcia = Millora? No empitjorament? • De quin aspecte de la malal(a?
Resultat positiu, ¿qué significa? • Hipòtesi que es planteja l’estudi és certa • No deguda a l’atzar
• Importància per sapiguer interpretar resultats: • Escollir bé la pregunta que es planteja • Escollir bé com es respondra a aquesta pregunta • Selecció objec?u primari i eina per mesurar resultat que sigui adeqüat (exemple problema estudi REGAIN a miastenia)
Resultat positiu, ¿qué significa? • Resultats han de cumplir una sèrie de requisits estadís?cs (p<0.05)
Tamany de la mostra (n)
Probabilitat de que el resultat sigui degut a l’atzar (p)
Assaigs clínics en malalties neuromusculars dels darrers 10 anys • Miastenia Gravis • Total: 9 • Resultats posi?us: 1
• Pompe • Total: 12 • Resultats posi?us: 2
• Atrofia muscular espinal • Total: 21 • Resultats posi?us: 3
• Distrofia de Duchenne/Becker: • Total: 53 • Resultats posi?us: 11
• Distrofia Facio escapulo humeral • Total: 8 • Resultats posi?us: 0
• Malal?a de Steinert • Total: 10 • Resultats posi?us: 1
Estudis intervencionals completats. Inici al menys al 2008 Estudis intervencionals Estudis posi?us fa referència a objec?u primari conseguit (estadís?cament significa?u)
Font: clinicaltrials.gov
Problemà?ca dels assaigs clínica a les malal?es neuromusculars Problema èFc: placebo MalalFes minoritàries ! baix nombre de malalts
Font: clinicaltrials.gov
Anunci de resultats d’un assaig clínic • ¿On es publica? • Congressos cienefics • Revista cienMfica; mitjà natural de difussió d’informació cienefica contrastada i revisada • Revisió crí?ca i anonimitzada de la informació • Impact Factor
• Una vegada publicat, en funció de la “qualitat” de la informació pot tenir més o menys repercussió
Qualitat de la informaciรณ i el seu impacte
Qualitat de la informació i el seu impacte • Graus de recomanació
Risc medicació més enllà de l’assaig clínic • Població assaigs clínics • Reduïda • Molt seleccionada
• Poden sorgir efectes secundaris no previstos quan: • No es controlen totes les variables (vida real) • Mostra més gran de malalts
• Sistema de Farmacovigilància (tarjeta groga) • Vigilància efectes secundaris fàrmacs que ja estàn en el mercat • hlps://www.targetagroga.cat/ • Exemple de l’hepa((s fulminant en fàrmacs pel Parkinson (tolcapone – Tasmar)
Conclusions • Els assaigs clínics són el fonament de la medicina basada en l’evidència. • Les malal?es neuromusculars pateixen de diferents hándicaps respecte altres malal?es en quant als assaigs clínics • Baixa prevalença de les malal?es • No tractament en la majoria d’elles • Base genè?ca
• Cal ser molt curós en quant la informació que es pot extreure d’un resultat • Només donen respostes molt concretes.
• Els resultats es donen en base a un anàlisi estadísFc que a de cumplir uns “mínims” per considerar-se vàlids. • En funció de la qualitat de l’assaig clínic es podrà donar una recomanació amb més o menys “força”. • Existeix una sistema de farmacovigilància post comercialització per previndre efectes adversos no detectats a la fase d’assaig.
Moltes grĂ cies
5 de Maig 2018