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Thérapies géniques :

@National Cancer Institute

MÉDECINE

une révolution médicale en marche Encore balbutiante il y a trente ans, la thérapie génique, qui intervient au cœur de la cellule malade pour y introduire du matériel génétique sain, permet aujourd’hui de soigner de lourdes pathologies autrefois incurables. Après les maladies rares, comme celles du système immunitaire ou du sang, cette technique innovante, principalement née en France, s’attaque désormais à des pathologies plus fréquentes, comme les cancers.

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ne révolution thérapeutique qui sauve des vies jusque-là condamnées.

Issue de la découverte de la structure de l’ADN en 1953 et du décryptage des premières cartes du génome humain en 1992, la thérapie génique permet aujourd’hui de soigner aussi bien des maladies rares que certains cancers. Si elle reste encore complexe à mettre en œuvre, son principe de départ est plutôt simple : « Il s’agit d’introduire une information génétique dans l’organisme,

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c’est-à-dire un gène ou un morceau de gène, dans le but d’obtenir un effet thérapeutique », explique Serge Braun, pharmacien, membre de l’Académie nationale de pharmacie, docteur en sciences et directeur scientifique de l’AFM-Téléthon.

Pour bien comprendre, revenons aux bases : l’ensemble de nos gènes constitue notre ADN, le long fil contenu dans chacune de nos cellules qui renferme les recettes nécessaires à la fabrication des protéines indispensables au fonctionnement de notre organisme. Parfois, il arrive qu’un fragment de cet ADN soit défectueux : la formule de la recette n’est pas la bonne et la protéine n’est pas produite ou est de mauvaise qualité. C’est ce qui cause la maladie. La thérapie génique consiste donc précisément à réparer la structure ADN abîmée en insérant, dans les cellules du malade, un gène thérapeutique (appelé « gène médicament »), c’est-à-dire une version normale du gène défectueux responsable de la pathologie.

Vecteur viral

Pour cela, il existe deux méthodes : la plus récente consiste à sectionner le morceau d’ADN défectueux grâce à des ciseaux moléculaires avant de le remplacer par un fragment sain.

Cette technique, baptisée CRISPR-Cas9, est notamment utilisée dans des essais cliniques concernant le sida ou le cancer. « C’est la forme ultime de la thérapie génique, précise Serge Braun. Mais il faut des outils capables d’opérer de manière très précise pour ne pas perturber le fonctionnement de la cellule.

Cette méthode demande encore à être affinée en termes de sécurité voire d’efficacité. » L’autre méthode, la plus ancienne, qui a, elle, largement fait ses preuves, utilise un virus (vecteur) à l’intérieur duquel on cache le gène médicament. En pénétrant dans la cellule ciblée, le virus délivre le gène fonctionnel qui permettra ensuite de relancer la production de la protéine faisant défaut. Après plusieurs tentatives infructueuses, dont