Respire #11: Modulateurs

RESPIRE

M A G A Z I N E D E L’ A S S O C I AT I O N M U C O

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06

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16

impôts

Modulateurs

Mieke

Lamie

Avantages fiscaux 2

Les nouvelles armes

Partir pour les Dolomites

En espérant l’automne

Et… action !

Le nombre de personnes vaccinées dans notre pays augmente chaque jour, les chiffres évoluent dans le bon sens et des assouplissements supplémentaires se profilent à l’horizon.

Petit à petit, nous osons nous remettre à faire des projets.

En revanche, il n’y a pas grandchose qui va changer pour les personnes atteintes de muco.

S’il existe un vaccin contre le coronavirus, il n’existe malheureusement pas encore de médicament permettant de guérir la muco. Les personnes atteintes de muco doivent donc rester vigilantes en permanence, car la moindre infection par un «banal» virus peut rapidement entraîner des problèmes de santé majeurs. À l’heure où nous retrouvons petit à petit notre liberté, nous vous demandons de soutenir massivement la lutte contre la muco. Parce que chaque action, de la plus petite à la plus grande, nous rapproche d’un monde où la muco pourra être guérie.

Pour plus d’infos et d’inspiration, visitez la page www.muco. be/fr/entrez-en-action.

Merci de tout cœur !

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Ci-dessus

Actions

Les personnes atteintes de muco étaient (à juste titre) prioritaires.

Pour un état des lieux, voir page 5.

Pret à recommencer

Stefan Joris Directeur Association Muco

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des nouvelles

Avantages fiscaux pour les personnes atteintes de muco Exonération à l’impôt des personnes physiques La montant des revenus exemptés d’impôt peut être fonction du nombre d’enfants que vous avez à charge.

Et lorsqu’un enfant a un handicap reconnu à 66 % ou plus, celui-ci peut compter pour 2 enfants à charge.

Un enfant qui a la muco peut donc compter pour 2 enfants à charge sur votre déclaration s’il a obtenu au moins 4 points dans le premier pilier de l’échelle médico-sociale utilisée par le SPF pour déterminer votre droit aux allocations familiales majorées. Le nombre de point aux autres piliers ne compte pas.

Les adultes qui ont la muco peuvent également avoir droit à une majoration de l’exonération fiscale. Pour ce faire, ils doivent avoir une reconnaissance de handicap avec au moins une réduction de 2/3 de leur capacité de gain (critère de l’Allocation de Remplacement de Revenus) et/ou au moins 9 points de perte d’autonomie (Catégorie 2 de l’Allocation d’Intégration).

Il n’est pas nécessaire de toucher effectivement des allocations, la simple reconnaissance de handicap sur base des critères ci-avant suffit. Les adultes ayant la muco qui ont perdu toutes leurs allocations du SPF en raison de leurs revenus peuvent donc toujours bénéficier de cet avantage. Si vous êtes en incapacité de travail reconnue par la mutuelle depuis plus d’un an, vous avez également droit à cet avantage fiscal.

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Voilà venu à nouveau le temps de faire notre devoir de contribuable en remplissant notre déclaration fiscale.

Une corvée à laquelle il n’y a malheureusement pas moyen d’échapper. Il est bon de savoir qu’en tant que (parent d’une) personne atteinte de muco, vous pouvez bénéficier de deux avantages fiscaux.

Réduction du précompte immobilier

réduction de 2/3 de la capacité de gain (critère de l’Allocation de Remplacement de Revenus) et/ou au moins 9 points de perte d’autonomie (Catégorie 2 de l’Allocation d’Intégration). Ici encore, nul besoin de toucher effectivement des allocations du SPF. La simple reconnaissance de handicap selon les critères ci-avant suffit.

La réduction est en faveur des occupants d’un bien immobilier, même s’ils n’en sont que locataires. Dans ce cas, la réduction doit être demandée par le propriétaire, mais c’est au final le locataire qui devra en profiter, directement ou éventuellement sous forme de déduction sur le loyer.

En Région wallonne et dans la Région de Bruxelles-Capitale, cette réduction n’est pas appliquée automatiquement. Elle doit être demandée à l’administration de la région concernée avec le formulaire adéquat. En Flandre, la mesure est en revanche appliquée automatiquement pour ceux qui sont propriétaires de leur logement.

Si vous avez une reconnaissance de handicap ou avez à charge une personne reconnue handicapée, il est également possible d’obtenir une réduction du précompte immobilier.

Cela concerne : • les enfants qui ont obtenu au moins 4 points pour le 1er pilier OU au moins 6 points pour les 3 piliers d’évaluation de l’échelle médico-sociale du SPF ; • les adultes qui ont au moins une

Plus d’infos : • https://finances.belgium.be/fr/particuliers/ famille/handicape/enfants_et_personnes_a_charge_handicapes • https://www.wallonie.be/fr/demarches/ demander-une-reduction-du-precompte-­ immobilier • https://fiscalite.brussels/fr/le-precompte-­ immobilier • www.vlaanderen.be/vermindering-van-de-­ onroerende-voorheffing-voor-personen-meteen-handicap

Le nombre de membres de la famille à charge ayant un handicap conforme aux critères ci-dessus est à rapporter dans le Cadre II – B de votre déclaration. Si vous avez vous-même une reconnaissance de handicap, vous devez le renseigner dans le Cadre II – A, à la question « Êtes-vous gravement handicapé ? ».

des nouvelles

43% En 2019, 43 % des personnes atteintes de muco ont été hospitalisées pendant une durée moyenne d’environ deux semaines.

Une petite minorité (2 %) des patients ont été hospitalisés pendant plus de deux mois.

Registre muco belge

Chaque année, le registre belge de la muco­viscidose collecte des données personnelles et sanitaires anonymisées sur les enfants et les adultes atteints de muco qui vivent en Belgique et sont traités dans l’un des 7 centres muco. Le nouveau rapport contenant les chiffres jusqu’à l’année 2019 est maintenant disponible sur notre site web. Cette année-là, il y avait en Belgique 1.362 patients muco inscrits au registre. www.muco.be/fr/que-faisons-nous/ recherche-scientifique/registre-de-lamucoviscidose/

UPDATE VACCINATIONS Depuis le 19 avril, les adultes atteints de muco sont prioritaires pour la vaccination. Avant cette date, une erreur s’était produite dans la sélection des personnes atteintes de muco, comme certains de nos membres ont pu le constater après avoir consulté le site myhealthviewer.be.

L’erreur a été corrigée et toutes les personnes atteintes de muco devraient avoir reçu dans l’intervalle au moins leur premier vaccin contre la Covid.

DU MONDE MUCO

CENTRES LIÉGEOIS

Zee­ preventorium

Voilà plus d’un an que le partenariat liant le CHR de la Citadelle et le CHC MontLégia pour la prise en charge de la mucoviscidose à Liège a été rompu. Faute de nouvel accord, et ce malgré les demandes répétées des familles concernées, de l’Association Muco et de l’INAMI, le CHR allait être dès avril le seul hôpital reconnu à Liège pour la prise en charge muco. Les patients du CHC ont dès lors lancé une action en justice au Tribunal de Travail. Pour se donner le temps d’étudier le dossier, le tribunal à fixer la date de son jugement au 8 septembre, avec maintien de la prise en charge des patients au MontLégia jusque-là. Aucune garantie pour la suite.

L’association Muco déplore cette situation et appelle à nouveau les directions des deux hôpitaux à parvenir à un accord, dans l’intérêt des patients.

Avec Pulderbos, le Zeepreventorium du Coq est un des deux centres de revalidation pour patients muco. Le Zeepreventorium sera dirigé à partir de décembre 2021 par le même directeur général que le BZIO, qui est un centre de revalidation situé à Ostende.

Le nouveau poste de directeur général sera occupé par Nick Marlein, l’actuel directeur des soins aux patients du Zeepreven­torium. Ces changements au niveau de la direction ne devraient avoir aucun impact sur le suivi des patients muco au Zeepreventorium.

CONGRÈS ECFS Début juin, une nouvelle édition du congrès européen sur la muco a eu lieu en ligne cette année encore. Trois personnes atteintes de muco ou leurs parents ont été au premier rang pour suivre les sessions en mode virtuel grâce à une inscription gratuite offerte par l’Association Muco. Nos collaborateurs étaient bien entendu aussi de la partie. Sur notre site web, ils nous expliquent ce qui les a le plus marqués. www.ecfs.eu/digital2021

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dossier

MODULATEURS

Nouvelles armes DANS LA LUTTE CONTRE LA MUCO Après des années de négociations difficiles, les modulateurs CFTR Orkambi et Symkevi sont remboursés en Belgique depuis peu. Mais que sont les modulateurs et comment fonctionnent-ils ? Qui peut en bénéficier ? Que savons-nous du Kaftrio ?

Et quelles sont mes options si les modulateurs ne fonctionnent pas pour moi ou ne sont pas remboursés ? Dans ce dossier, nous tentons de répondre à ces questions.

L

e tremboursement de l’Orkambi et du Symkevi représente un nouveau ballon d’oxygène, au sens propre comme au sens figuré, et redonne du courage et des perspectives à quelque 600 patients muco de notre pays. Les enfants âgés de 2 à 11 ans qui pré­ sentent deux mutations F508del (homozygotes) peuvent désormais être traités à l’Orkambi. De plus, les adultes et les adolescents à partir de l’âge de 12 ans entrent en considération pour le Symkevi s’ils sont homozygotes ou hétérozygotes pour une mutation F508del associée à une mutation à fonction résiduelle bien définie (classes 4 et 5 – voir infographie).

Les modulateurs CFTR sont le premier type de médicament pour la muco qui s’attaque à la racine du mal et ne se

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contente pas de soulager les symptômes. C’est pourquoi les modulateurs CFTR sont appelés des médicaments «modificateurs de la maladie» : ils améliorent l’équilibre sel-eau dans les voies respiratoires et d’autres organes, ce qui permet de fluidifier à nouveau les mucus plus résistants. Ils ne permettent malheureusement pas encore une guérison. Deux types de modulateurs existent aujourd’hui sur le marché : les potentiateurs et les correcteurs. Le poten­ tiateur le plus connu est l’Ivacaftor. Il est remboursé depuis plusieurs années en Belgique sous le nom de Kalydeco pour les personnes présentant une mutation dite gating (classe 3 – voir infographie). Le potentiateur agit sur les protéines CFTR qui forment des canaux dans la paroi cellulaire pour

le transport du sel en leur permettant de rester ouverts plus longtemps.

Les personnes présentant une mutation F508del (classe 2 – voir infographie) ont un problème supplémentaire : la protéine CFTR a une forme différente de la normale et ne se développe donc pas correctement. Elle est décomposée par la cellule avant d’avoir pu former un canal dans la paroi cellulaire.

Un correcteur guidera la protéine CFTR vers la paroi cellulaire. Orkambi et Symkevi contiennent tous les deux le même potentiateur, l’Ivacaftor, mais un correcteur différent. Pour l’Orkambi, c’est le Lumacaftor, tandis que pour le Symkevi, c’est le Tezacaftor. À quoi devez-vous vous attendre lorsque vous ou votre enfant êtes traités à l’Orkambi ou au Symkevi ?

Chez les enfants qui prennent l’Orkambi, la fonction pulmonaire augmente en moyenne d’environ 2,5 %. Des études à long terme montrent que cette amélioration subsiste même après plusieurs années. La taille et le poids des enfants augmentent et leur qualité de vie s’améliore considérablement. Plus le

traitement à l’Orkambi est commencé tôt, plus l’effet est important en termes d’espé­ rance de vie. Comme tout médicament, l’Orkambi a des effets secondaires, principalement la toux et des valeurs hépatiques anormales, mais ceux-ci nécessitent rarement d’arrêter la prise d’Orkambi.

Le Symkevi permet une augmentation moyenne de la fonction pulmonaire d’environ 4 à 7 % et une diminution de 35 % des pics de la maladie. Par ailleurs, la fonction pulmonaire se détériore deux fois moins vite au fil des ans que chez les personnes qui ne sont pas traitées au Symkevi. Le Symkevi est généralement bien toléré.

Les effets de l’Orkambi et du Symkevi observés dans les études sont des moyennes.

Cela signifie que certaines personnes répondront encore mieux aux modulateurs et il est possible que chez d’autres, en revanche, l’effet soit faible ou nul. C’est la raison pour laquelle le traitement est évalué après un an.

N’hésitez pas à poser toutes vos questions à ce sujet à votre médecin muco.

LE DO-RE-MI DE

l’Orkambi et du Symkevi

L’annonce que l’Orkambi et le Symkevi sont désormais remboursés est une musique bien douce à nos oreilles. Mais vous pouvez aussi avoir des dizaines d’autres choses qui vous passent par la tête en même temps. C’est pourquoi nous avons posé au docteur François Vermeulen, pneumologue pédiatrique à l’UZ Leuven, une série de questions fréquemment posées.

Quelle est la procédure pour avoir accès à l’Orkambi ou au Symkevi ?

Elle commence par une évaluation approfondie de votre état de santé : âge, mutations, degré d’atteinte pulmonaire, poids, concentration de sel (plus précisément de chlorure) dans votre sueur, etc. Le médecin discute avec le patient muco des avantages et des risques éventuels d’un traitement au moyen de ces modulateurs.

Si la décision de commencer le traitement est prise,

le médecin traitant envoie une demande à un conseil d’experts du Comité pour les médicaments orphelins.

Ceux-ci vont apprécier si la demande est justifiée ou non, en fonction de votre âge et de vos mutations. En cas d’avis positif, vous recevrez une prescription qui vous permettra de vous procurer le médicament pendant un an à la pharmacie de votre centre muco. Les premiers mois après le début du traitement, l’effet du médicament est mesuré en vérifiant ce qui

se passe dans les poumons (modification de la fonction pulmonaire, nombre de pics nécessitant des antibiotiques), votre poids ainsi que la concentration en sel dans votre sueur. Après un an de traitement, il faut pouvoir démontrer que le médicament a un effet favorable pour que le remboursement soit prolongé. Le Comité pour les médicaments orphelins, au sein duquel les médecins muco sont également représentés, apprécie sur la base de données objectives

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dossier

MODULATEURS

si le patient retire un bénéficie suffisant de la thérapie et s’il peut donc la poursuivre. Si la fonction pulmonaire (volume expiratoire maximal par seconde) s’améliore de 5 % par rapport à sa valeur initiale, le traitement peut être poursuivi sans problème. Si cela ne peut être démontré, il existe alors d’autres critères, certes peu clairs, pour démontrer que l’état du patient s’est amélioré grâce au médicament. Il ne faut pas démontrer chaque année une amélioration de 5 % de volume expiratoire maximal par seconde; c’est surtout important au terme de la première année. En cas d’amélioration insuffisante de la fonction pulmonaire, le Comité peut décider de ne pas émettre d’avis positif, ce qui entraîne l’arrêt du rembourse­ ment. À l’heure actuelle, il existe encore des incertitudes quant aux conditions de poursuite de la thérapie à l’issue de la première année.

Espérons que ce point sera clarifié plus tard.

Combien de temps faut-il attendre avant de ressentir réellement les effets des modulateurs ?

Les comprimés agissent-ils dès le premier jour ou cela prend-il plus de temps ?

Les modulateurs agissent assez rapidement. La plupart des études démontrent que les modulateurs agissent déjà de manière optimale après quatre semaines. Chez les enfants, il a été rapporté que l’effet continue même à aug-

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menter pendant les premiers mois après le début du traitement, tant au niveau de la fonction pulmonaire qu’en ce qui concerne la concentration en sel dans la sueur.

En outre, le traitement freine le lent déclin de la fonction pulmonaire. Si vous perdez 0,9 % de votre fonction pulmonaire par an au lieu de 1,9 %, cela signifie qu’après 10 ans, vous aurez conservé 10 % de fonction pulmonaire en plus.

Quel est l’effet de l’Orkambi et du Symkevi sur la fertilité des femmes atteintes de muco ?

La fertilité des femmes s’améliore grâce à un meilleur état de santé général. Il est possible que grâce à l’effet des modulateurs, la protéine CFTR fonctionne mieux dans le col de l’utérus, réduisant le mucus et augmentant ainsi directement la fertilité.

Les femmes ont donc intérêt à discuter de leurs options contraceptives avec le médecin traitant afin d’éviter les grossesses non désirées.

La littérature spécialisée a recensé à ce stade une soixantaine de grossesses

non planifiées chez des femmes traitées à l’Orkambi.

La question de savoir si la prise de modulateurs peut être poursuivie pendant une grossesse doit être examinée au cas par cas.

Le médicament traverse en effet le placenta et le fœtus est donc exposé.

La recherche chez l’animal n’a pas montré d’effets indésira­ bles sur le développement du fœtus, mais l’expérience chez l’homme est limitée. Il faut donc choisir entre l’arrêt du médicament afin de réduire le risque d’éventuels problèmes fœtaux encore inconnus ou la poursuite du traitement afin de maintenir l’état de santé de la mère plus stable pendant la grossesse.

Si vous souhaitez avoir des enfants, il est conseillé d’en parler préalablement avec les médecins qui vous suivent, afin d’élaborer une approche personnalisée.

L’utilisation de l’Orkambi et du Symkevi peut entraîner des effets secondaires physiques, mais aussi psychologiques.

Quels sont ces effets ?

Des symptômes dépressifs ont par exemple été rap-

portés. Dans d’autres cas, les patients présentent des symptômes plus diffus : ils se sentent différents, plus ­anxieux, plus inquiets ou sujets à des idées étranges.

Il n’est cependant pas prouvé à ce stade que le médicament provoque ou aggrave ces symptômes. Il nous arrive à tous d’avoir un jour «sans». Cela peut arriver aussi lorsque vous prenez des modulateurs, sans qu’ils en soient responsables. Il est donc préférable de signaler tout changement d’ordre psychologique à l’équipe qui vous traite. Ces sensations sont suffisamment importantes pour être prises au sérieux et pour que l’on cherche un lien possible avec le médicament pris.

Dans quels cas les modulateurs sont-ils déconseillés ?

Chez les personnes souffrant d’une maladie du foie, la prudence est de mise ou il est même parfois préférable de ne pas utiliser ces modulateurs. À la suite d’une transplantation hépatique, des modulateurs peuvent être prescrits après une évaluation adéquate des risques par votre équipe traitante.

Après une transplantation pulmonaire, les modulateurs n’auront aucun effet bénéfique sur les nouveaux poumons qui ne présentent aucun «défaut muco».

D’autres effets restent possibles, comme l’amélioration de la digestion, du poids, de

la qualité de vie. Il n’existe pas de données scientifiques sur l’utilisation des modulateurs après une transplantation pulmonaire. De plus, ils ne sont pas remboursés en Belgique dans ce cas de figure. L’interaction entre les immunosuppresseurs et les modulateurs serait à l’origine de problèmes potentiels, pour un bénéfice limité.

En tant que médecin, comment percevez-vous cette

évolution et le fait que les modulateurs soient enfin remboursés en Belgique ?

Nous vivons une période passionnante. Pour les méde­ cins, c’est une expérience incroyable que de pouvoir offrir à leurs patients quelque chose qui les aide à se sentir beaucoup mieux. Ce médicament ne fait pas qu’améliorer la fonction pulmonaire, il améliore la vie. Soudain, le champ des possibles est beaucoup plus ouvert. Cette

nouveauté dans la prise en charge des personnes atteintes de muco est synonyme d’espoir. Ce traitement est désormais à la portée d’un grand nombre de patients, malheureusement pas tous, mais cela montre que la voie est tracée et que beaucoup de choses sont possibles. Cela me donne le courage de travailler encore plus dur chaque jour pour que ce résultat devienne possible pour tous les patients muco.

Vous pouvez regarder l’intégralité du Facebook Live avec le Dr Vermeulen sur notre site web : www.muco.be/fr/que-faisonsnous/information-educationet-formation/facebook-live.

Voir l’avenir avec optimisme Les modulateurs CFTR ont véritablement changé la donne dans le traitement de la muco, en réduisant la charge de la maladie et en améliorant la qualité de vie. Vivre avec la muco, c’est désormais un peu plus de vie et un peu moins de muco. Mais cela ne signifie pas pour autant que les scientifiques et les firmes pharmaceutiques se reposent sur leurs lauriers. Elise Lammertyn, collaboratrice scientifique de l’Association Muco, scrute l’horizon et nous dit à quoi nous attendre.

Le Kaftrio est souvent décrit comme un médicament miracle. Cela veut-il dire que les modulateurs CFTR ont atteint leur plafond ?

Non, le concept des modulateurs a encore une marge de progression, tout d’abord en élargissant le public pouvant en bénéficier.

En Amérique du Nord, ils étudient actuellement la sécurité et l’efficacité de l’Orkambi et du Kaftrio chez les jeunes enfants et les tout-petits.

L’objectif ultime est de commencer à utiliser les modulateurs le plus tôt possible dans la vie pour prévenir les dommages. Plus près de nous, le projet HIT-CF Europe tente de convaincre l’Agence européenne des médicaments de l’utilité et de la fiabilité du modèle organoïde.

Cela permettrait par exemple aux personnes présentant des mutations rares de bénéficier également d’un traitement par modulateurs en fonction de la réponse de

leurs organoïdes.

En outre, Vertex mène actuellement des essais cliniques sur un nouveau correcteur (VX-121) et un nouveau potentiateur (VX-561). Ce dernier, qui pourrait être considéré comme un successeur de l’Ivacaftor, serait décomposé moins rapidement par l’or­ ganisme et ne devrait donc être pris qu’une seule fois par jour au lieu de toutes les 12 heures.

Pour que le prix reste bas, il est important que d’autres fabricants commercialisent aussi des modulateurs.

AbbVie, entre autres, travaille actuellement sur des correcteurs et des potentiateurs

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dossier

MODULATEURS

Elise Lammertyn, collaboratrice scientifique de l’Association Muco et les premiers résultats des études sont encourageants.

Existe-t-il d’autres types de modulateurs CFTR que les correcteurs et les potentiateurs ? À l’heure actuelle, seuls les correcteurs et les potentiateurs sont approuvés pour le traitement des patients muco.

Des études cliniques portant sur des «amplificateurs» ont récemment été menées. Il s’agit de petites molécules qui stimulent la production de la protéine CFTR. Cela pourrait constituer une solution pour les mutations de classe 5 (voir infographie), où les canaux CFTR fonctionnent normalement, mais sont trop peu nombreux à la surface des cellules.

Pensez-vous que les modulateurs CFTR permettront à l’avenir aux patients d’arrê-

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ter la prise d’autres médicaments ou leur traitement ?

Les modulateurs, et notamment le Kaftrio, donnent des résultats spectaculaires et permettent à certaines personnes de réduire radicalement la kiné par exemple.

Mais il est important de ne pas prendre ces décisions de sa propre initiative et de consulter d’abord votre équipe muco. Deux études (SIMPLIFY et CF STORM) sont en cours pour déterminer scientifiquement les effets lorsqu’une personne prenant le Kaftrio arrête l’aérosolthérapie avec Pulmozyme ou le sel hypertonique. Cela représenterait un sérieux gain de temps et une amélioration de la qualité de vie.

Il semble que l’on s’attaque actuellement surtout à la cause de la muco. Des re-

cherches sont-elles également menées sur les moyens de mieux traiter les effets de la maladie ?

Quand le patient ne peut commencer à utiliser des modulateurs que plus tard (ou pas du tout), la muco a souvent déjà causé des dommages considérables aux poumons et il reste sensible aux infections bactériennes. Les bactériophages constituent une nouvelle piste prometteuse dans la lutte contre les bactéries (résistantes). Il s’agit de virus capables de tuer des bactéries.

Plusieurs études cliniques en cours tentent d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement par bactériophages chez les patients muco qui souffrent d’une infection chronique au Pseudomonas.

L’Association Muco soutient d’ailleurs les recherches du Prof. Piet Cools (UGent) sur les bactériophages.

Qu’en est-il des personnes qui ne peuvent pas bénéficier d’un traitement par modulateurs de CFTR à cause de leurs mutations ou des effets secondaires ? L’avenir est-il aussi porteur d’espoir pour ces patients ?

Certainement ! Pour les personnes présentant des mutations stop (mutations se terminant par «X», classe 1B – voir infographie), des «readthrough agents» (comme ELX-02) sont en cours de développement. L’on continue par ailleurs à travailler sans relâche sur l’ARNm et

la thérapie génique pour la muco. L’objectif est de fournir aux cellules des copies sans erreur du gène CFTR ou de l’ARNm afin qu’elles puissent fabriquer elles-mêmes la protéine CFTR fonctionnant correctement. Les premières études (pré)cliniques sont en cours, mais les résultats sont variables.

L’Association Muco soutient également les travaux du Dr Marianne Carlon (KULeuven) sur l’édition génomique.

Une autre piste consiste à se concentrer sur d’autres canaux qui sont importants pour l’équilibre eau-sel, notamment dans les voies respiratoires, comme le canal TMEM16. Moyennant une stimulation supplémentaire, ce canal pourrait prendre en charge une partie de la fonction du canal CFTR et ainsi atténuer les symptômes de la muco. Ce concept est actuellement testé sur des volontaires sains. Le numéro de fin d’année de Respire sera consacré à ces thérapies et à d’autres en cours de développement pour les personnes pour lesquelles les modulateurs ne sont pas une option. À ne pas manquer donc !

Envie d’en savoir plus ? www.muco.be/fr/que-faisonsnous/recherche-scientifique/ soutien-a-la-recherche-scientifique/autres-projets-de-recherchesoutenus/ www.muco.be/fr/nouvelle/13980/

En attendant le

KAFTRIO

Le remboursement de l’Orkambi et du Symkevi est une étape impor­ tante dans la mise à disposition des modulateurs CFTR pour les patients muco belges. Mais qu’en est-il du Kaftrio, ce modulateur aux effets encore plus spectaculaires ? Le point de la situation.

K

aftrio est également appelé trithérapie parce que ce médicament combine trois modulateurs : deux correcteurs (Tezacaftor et Elexacaftor) et un potentiateur (Ivacaftor). Les effets du Kaftrio sont désormais connus : une augmentation moyenne de la fonction pulmonaire d’environ 15 %, aussi à long terme, et une réduction significative de l’incidence des problèmes pulmonaires.

Les participants aux essais cliniques ont également constaté une amélioration spectaculaire de leur fonctionnement physique, émotionnel et social : ils ont déclaré se sentir plus dynamiques et mieux dans leur peau, avoir moins de problèmes digestifs (d’où un poids plus sain) et avoir l’impression que leur traitement est moins lourd. Il y a aussi des signes timides selon lesquels Kaftrio améliorerait la fertilité chez les femmes atteintes de muco.

En général, seules les personnes ayant une fonction pulmonaire modérée à bonne (entre 40 et 90 %) sont autorisées à participer aux essais cliniques de nouveaux médicaments. Jusqu’il y a peu, nous ne savions donc pas dans quelle mesure Kaftrio pouvait fonctionner chez les

personnes dont la fonction pulmonaire est affaiblie (à un point critique). Une étude française menée auprès de 245 patients muco ayant une fonction pulmonaire moyenne de 29 % a récemment montré que les effets sur la fonction pulmonaire et le poids étaient similaires à ceux observés chez les personnes ayant une fonction pulmonaire plus élevée. De plus, ce médicament permettrait d’éviter (temporairement) une transplantation : au début de l’étude, 16 personnes étaient sur la liste d’attente et 37 autres subissaient des tests d’évaluation préalables à leur inscription sur cette liste. Après le début du traitement au Kaftrio, seules deux personnes ont effectivement dû être transplantées et il n’y en avait plus que cinq autres en cours d’activation sur la liste d’attente.

En août 2020, l’Agence euro­ péenne des médicaments (EMA) a donné le feu vert à la mise sur le marché de Kaftrio pour les patients muco à partir de l’âge de 12 ans qui présentent deux mutations F508del (F508del/F508del) ou une mutation F508del associée à une mutation dite de fonction minimale (F508del/ mutation de fonction minimale). Il s’agit de mutations

qui font que presque aucun canal chlorure fonctionnel n’est produit. Fin avril 2021, l’EMA a approuvé une extension de l’utilisation du Kaftrio : le médicament peut désormais être prescrit à tous les patients muco à partir de l’âge de 12 ans qui présentent au moins une mutation F508del (F508/toutes les mutations). La seconde mutation n’a donc plus aucune importance. Concrètement, cela signifie qu’environ 200 patients muco belges supplémentaires pourront bénéficier du traite­ ment au Kaftrio. La grande question reste, bien sûr, de savoir quand Kaftrio sera remboursé. Le 19 mars 2021, Vertex a soumis un dossier de demande de remboursement pour les personnes présentant une mutation F508del/ F508del ou F508del/fonction minimale. Ce dépôt met en route une procédure devant la Commission de remboursement des médicaments, qui ne dure en principe pas plus de 180 jours, bien qu’une suspension de 120 jours au maximum puisse intervenir pour permettre des négociations entre l’entreprise et un «groupe de travail contrat».

L’Association Muco a déjà insisté auprès de Vertex pour qu’ils soumettent un dossier supplémentaire étendant le remboursement à la mutation F508del/toutes les mutations, mais sans résultat jusqu’ici.

Nous gardons l’espoir d’une issue favorable dans l’affaire Kaftrio, pour le plus grand nombre de personnes possible, et nous ne relâcherons pas la pression sur toutes les parties concernées.

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dossier

MODULATEURS

Des solutions sur mesure CELLULE

Canal chlorure CFTR

protéine mature

protéine immature ARN ADN

NOYAU CELLULAIRE

Fonctionnement normal du canal CFTR

EFFET

CLASSE 1A

CLASSE 1B

Pas de production d’ARNm

Pas de production d’ARNm par mutation stop

CLASSE 2 Décomposition de la protéine CFTR

= pas de formation de la protéine CFTR

EXEMPLE

1717-1G→A

SOLUTION

G542X, R553X

F508del, N1303K

“read-through agents” ex. ELX-02 (expérimental)

(au moins 1) mutation F508del : Orkambi/Symkevi * ** Kaftrio *

Si combiné avec une mutation 1 F508del: Kaftrio * Thérapies non liées à une classe de mutation particulière et pouvant donc, en principe, fonctionner pour tout le monde, notamment : thérapie génique/thérapie par ARN – Focus sur d’autres canaux (expérimental) * approuvé en Europe ** remboursé en Belgique

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pour les mutations muco

CLASSE 3

CLASSE 4

CLASSE 5

CLASSE 6

Pas de fonction « gating » du canal CFTR

Fonction diminuée du canal CFTR

Production moindre de canaux CFTR

Pas de canal CFTR stable dans la paroi cellulaire

S1251N, G178R

A455E, R117H

3272-26A→G, 2798+5G>A

120del123

Kalydeco * **

amplificateurs (expérimental)

Dans certaines mutations, en combinaison avec F508del : Symkevi* ** Si combiné avec une mutation 1 F508del: Kaftrio * Thérapies non liées à une classe de mutation particulière et pouvant donc, en principe, fonctionner pour tout le monde, notamment : thérapie génique/thérapie par ARN – Focus sur d’autres canaux (expérimental) Le numéro de décembre de Respire s’intéressera de plus près aux thérapies expérimentales.

Classes de mutations et effets sur le fonctionnement de la protéine CFTR : www.muco.be/fr/cest-quoi-la-muco/causes/ce-qui-fonctionne-mal-au-niveau-moleculaire/

Modulateurs CFTR : www.muco.be/fr/cest-quoi-la-muco/traitement/les-modulateurs/

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Mieke

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Climbing for Lies Climbing for Life a été reporté à l’été prochain en raison de la pandémie de corona. Et pourtant, cette année, Mieke Declercq veut faire le parcours dans les Dolomites avec son mari Clark en son fils Peter.

J

«

’étais vraiment impatiente de participer à Climbing for life : cela devait être ma première participation. Mon mari me l’avait suggéré à plusieurs reprises, mais je n’étais pas du tout prête. Ma fille Lies qui souffrait de la muco est décédée il y a 17 ans à l’âge de 26 ans après avoir contracté une infection fongique à l’hôpital. À cause de cela, je n’ai plus voulu entendre parler de muco pendant longtemps. Quand j’ai eu des petits-enfants, ce sentiment s’est

estompé. Nous nous étions inscrits cette année en hommage à Lies : c’est pourquoi nous voulons faire le parcours à trois.

L’année prochaine, nous serons de la partie quoi qu’il arrive, en espérant être entourés de nombreuses familles muco. Les recettes de Climbing for Life sont consacrées à la recherche scientifique sur la muco : c’est essentiel. » www.climbingforlife.be

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Lamia

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Espoir pour l’automne Lamia Deriouch attend avec impatience l’après-Covid. Son travail bénévole pour diverses associations en Belgique et à l’étranger s’est poursuivi comme elle le pouvait depuis chez elle.

M

ais elle a été contrainte de mettre en veilleuse sa grande passion pour les voyages. Il y a maintenant un petit espoir pour cet automne, même si pour Lamia, voyager n’a rien d’une sinécure. « Ma capacité pulmonaire tourne autour de 35 %. Je suis sur la liste d’attente pour une transplantation pulmonaire. En attendant, je teste le médicament Orkambi, mais il reste à voir s’il sera efficace. Je reste motivée en me focalisant sur des choses stimulantes, comme des citytrips. J’ai été partout : New

York, l’Écosse, la Jordanie… Mes voyages m’ont fait découvrir la cuisine du monde.

Un tournant pour moi : à 15 ans, j’ai eu une sonde PEG pendant un certain temps parce que je souffrais de malnutrition, à cause de tout le mucus dans mon estomac. Après cela, j’ai appris à cuisiner avec une diététi­ cienne durant mon séjour au Zeeprevento­ rium. Mon poids a fini par se stabiliser et j’aime beaucoup préparer les plats décou­ verts lors de mes voyages. Après le déconfi­ nement, je veux aller au Canada ! »

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des nouvelles

DU MONDE MUCO

MOVE FOR AIR CHALLENGE 21

Revoir des ­sessions ­Facebook Live Lors de la pandémie de Covid-19, nous avons créé une première session Facebook live pour offrir à nos membres une information rapide et de qualité. Nous en avons ensuite organisé d’autres à intervalles réguliers, consacrées à des sujets traités dans notre magazine Respire, mais aussi à des thèmes d’actualité. Comme tout le monde ne peut pas suivre ces sessions en direct, nous les avons regroupées sur notre site afin que vous puissiez les revoir quand vous le souhaitez. www.muco.be/fr/que-faisons-nous/information­education-et-formation/facebook-live

#MUCOSOCKS Les chaussettes pour adultes de la ­collection 2020 sont à nouveau de stock.

Les chaussettes «jungle» sont disponibles sur notre boutique en ligne dans toutes les tailles adultes (35/38, 39/42 et 43/46).

Les modèles pour enfants de taille 27/30 et 31/34 sont également de stock.

Prix : 10 euros la paire. https://mucoshop.myshopify.com/fr

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Le week-end dernier, les participants au Move for Air Challenge 21 des quatre coins du pays ont gonflé les pneus de leur vélo et enfilé des chaussures de marche ou de jogging pour relever le défi de parcourir, seuls ou par équipe, une distance de 21 km au profit de l’Association Muco. Par leur participation, ils ont contribué à faire avancer la lutte contre la muco. Un grand merci à tous, participants et supporters !

Climbing for Life Contrairement à ce qui avait été annoncé précédemment, l’organisation de Climbing for Life a finalement décidé de reporter l’édition de cette année. La prochaine édition aura lieu du 8 au 10 septembre 2022, toujours dans les Dolomites italiennes. Toutes les inscriptions actuelles sont automatiquement reportées à 2022. www.climbingforlife.be

Prêt pour Run for Air ?

Après son annulation en 2020, la 41e édition des 20KM de Bruxelles aura lieu le dimanche 12 septembre 2021, d’après les dernières informations.

La nouveauté de cette année est que vous pouvez également participer en marchant. Une solution idéale si courir 20 kilomètres est un peu au-dessus de vos forces. Si vous avez envie de repousser vos limites pour vous-même, mais aussi pour la lutte contre la muco en participant à une expérience unique, inscrivez-vous à Run for Air. Informations et inscriptions sur la page www.muco.be/runforair/fr.

Si vous vous étiez déjà inscrit(e) à l’édition 2020 et que vous n’avez pas reçu de mail de notre part, n’hésitez pas à nous contacter via runforair@muco.be

ARRIVÉES ET DÉPARTS AU SEIN DU CONSEIL D’ADMINISTRATION DE L’ASSOCIATION MUCO L’ancienne vice-présidente Joelle ­Tilmant a décidé de se retirer après des ­années d’engagement. Nous la remercions pour son dévouement pendant tout ce temps ! Jonny Coulon, Paul Maris et Alexia V ­ erroken sont les trois nouveaux ­administrateurs qui ont rejoint le conseil d’administration de l’Association Muco.

Bienvenue à eux !

vivre

Un bol d’air

AVEC LA MUCO

CONTINUER À BOUGER J’ai passé un week-end à la mer avec ma famille grâce au soutien du Fonds Muco pour enfants. Comme il est important pour moi de continuer à bouger, mes rollers étaient du voyage.

- Sven

À cheval, une guitare à la main, à vélo, en rollers ou à pied. Vous êtes toutes et tous prêts à sortir et à profiter d’un bel été.

CÔTE

INDISPENSABLE Il y a sept ans, j’ai participé à Climbing for Life et depuis, le virus du vélo ne m’a jamais lâché. Une bonne paire de lunettes de soleil adaptées à sa vue est un accessoire indispensable à vélo. J’ai pu m’en acheter une paire grâce à l’intervention du Fonds Muco­ sport. - Valerie

GAND

LES MEILLEURS AMIS J’adore l’équitation et surtout mon bel Equito. J’ai enfin pu acheter une selle pour mon cheval.

J’ai dû patienter jusqu’à ce qu’Equito ait suffiGand samment grandi pour être monté. Merci au Fonds Muco Enfants et FRANCE au Fonds Mucosport.

- Maïté

LA SELLE PARFAITE

HOOGLEDE

Enfin

- Maïté 19

vivre

AVEC LA MUCO

UCCLE

ZANDHOVEN

LES PLAISIRS DE LA NEIGE Quel bonheur que ces moments de sport et de détente passés sur des skis ! Merci au Fonds Muco Adultes d’avoir contribué à nos vacances de ski. - Caroline

MAGNIFIQUE Je suis très heureuse du nouveau vélo que j’ai pu acheter avec le soutien du Mucosport. N’est-il pas incroyablement beau ? - Sarah

À FOND LES MANETTES ! Montrer qu’avec de la persévérance, on peut tout réussir. Tel était l’objectif du marathon que j’ai couru seul et dans mon propre environnement. C’était l’enfer !

Mais je n’ai pas abandonné et j’ai parcouru les 42 kilomètres en 3 heures et 4 minutes. Mission accomplie ! - Lenny

LA LOUVIÈRE HOUTHULST

DÉCIBELS L’année scolaire qui s’achève a été très difficile. Ma guitare électrique avait besoin d’un ampli plus puissant. Rien de tel que des décibels en plus pour évacuer toutes mes frustrations. Merci également au Fonds Muco Enfants. - Gerben

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UNE MEILLEURE RESPIRATION Je voudrais bien vous remercier pour l’aide financière que vous m’avez apportée pour l’achat de mon beau vélo électrique. Il est vrai que grâce à celui-ci, je peux faire de très belles balades lorsque le temps le permet, ça m’aide pour faire du sport et avoir une meilleure respiration sans forcer. - Nicole

DUFFEL

EN PLEINE FORME Grâce au soutien de l’Association Muco, j’ai déjà pu retirer beaucoup de positif de mes hobbies que sont le cyclisme, le fitness et la musculation. - Jochen

Il est temps d’appuyer à nouveau sur la touche «play»

Consultez la page www.muco.be/fr/agendas­/ pour obtenir la liste ­actualisée des activités

Il y a plus d’un an, la crise du coronavirus éclatait dans le monde entier, mettant brusquement nos vies sur pause. Nous sommes donc particulièrement reconnaissants pour la solidarité sur laquelle nous avons pu compter depuis un an et demi dans ces circonstances sans précédent.

Avec le nombre croissant de personnes vaccinées dans notre pays, les chiffres en baisse et les assouplissements, nous pouvons enfin envisager l’avenir avec confiance !

Un avenir dans lequel l’Association Muco veut permettre à un maximum de personnes atteintes de la muco de bénéficier de soins de qualité à un prix abordable tout en continuant à lutter ensemble pour trouver un remède à la muco. Car à l’heure où l’on peut se faire vacciner contre le coronavirus, la muco n’est toujours pas guérissable.

C’est pourquoi nous vous lançons un appel massif à sortir de chez vous ! Depuis le 9 juin, il est à nouveau autorisé d’organiser des événements, avec une jauge limitée à 200 personnes à l’intérieur et 400 personnes à l’extérieur. À partir du 1er juillet, on passera même à la vitesse supérieure et les événements pourront accueillir 2000 personnes à l’intérieur et 2500 personnes à l’extérieur. Le port du masque buccal est toujours obligatoire, de même que le respect d’une distance de 1,50 m. Chaque vente ou événement, quelle que soit sa taille, donne des perspectives d’avenir à toutes les personnes atteintes de muco dans notre pays.

Que vous soyez un organisateur expérimenté ou débutant, vous pouvez toujours nous adresser toutes vos questions.

N’hésitez pas à prendre contact à l’adresse karine@muco.be ou au numéro 02 663 39 02. Nous attendons les prochaines actions avec beaucoup d’enthousiasme !

Pour plus d’infos sur toutes les actions en cours, d’inspiration et de conseils, visitez la page www.muco.be/fr/entrez-en-action. Les mesures sanitaires actuelles sont consultables sur la page www.info-coronavirus.be/fr.

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de tout cœur contre la mucoviscidose

ACTION DE L’AMICALE DE FLUXYS Dans le cadre d’activités récréatives pour ses collaborateurs, l’Amicale de Fluxys participe chaque année aux 20 km de Bruxelles et récolte des fonds pour une association. En 2020, cela aurait dû être pour l’Association Muco mais le Covid en a décidé autrement.

Ce qui n’était pas sans compter la détermination de l’Amicale qui a décidé de lancer un autre projet pour 2021 : un défi individuel au sein des collaborateurs de Fluxys qui consistait à courir tout au long du mois de mai une distance totale de 10.000 km, à raison de 0,5€ versé à l’Association Muco pour chaque km parcouru. Le compteur s’est finalement arrêté à 7.100 km ! Ce qui représente donc un montant de 3.550€ pour notre association !

De tout coeur, un énorme merci à l’Amicale de Fluxys et à tous les participants.

JOGGING LI GRIPÈTE DI LINCÉ

Lincé L’année passée, pour la 1ère fois depuis une vingtaine d’années, le célèbre jogging Li Gripète di Lincé au profit de la lutte contre la mucoviscidose a dû être annulé. Cette année les organisateurs ont décidé, afin de respecter les mesures corona, de le faire de manière virtuelle entre le 18 et le 25 avril. Ce ne sont pas moins de 150 personnes qui ont participé !

Bravo et merci à tous !

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MUCO’BIKE#2021KM

Andenne Mickael, un jeune papa de 3 enfants dont un atteint de mucoviscidose, s‘est lancé comme défi personnel de rouler 2.021 km avant le 31 décembre sur un vélo d’appartement afin de récolter des fonds pour la lutte contre la mucoviscidose. « Mon fils me transmet, chaque jour, une force incroyable. Je me dois de tout donner pour lui et pour toutes les personnes touchées » explique Mickael. Vous pouvez l’encourager dans son challenge via sa page FB Muco’bike#2021km.

L’AMICALE DE FLUXYS

JOGGING LI GRIPÈTE DI LINCÉ

JOURNÉE DE PÊCHE

Etangs du Bocq Les parents de la petite Marceline ont organisé deux journées pêche aux étangs du Bocq à Hamois. Beaucoup de magasins spécialisés et commerçants locaux ont proposé des lots pour une tombola. Grâce à ces actions et à la générosité débordante de tous, ils ont réussi à récolter 1.500€ pour l’Association Muco, ce dont nous les remercions très sincèrement.

MUCO’BIKE#2021KM

LES DÉFIS DE G4S

Belgique G4S Belgium encourage ses employés à vivre une vie saine avec un programme de vitalité. L’objectif ultime de quatre défis est de parcourir 400 000 kilomètres en un an. Stefan Joris, directeur de l’association muco, a reçu un chèque de 2 500 euro de Bruin Bourgois, directeur général du cluster G4S Belgique.

JOURNÉE DE PÊCHE

LES DÉFIS DE G4S

Colofon RESPIRE #11 juin 2020

Contacts ressources

Vacances

Besoin de partager les histoires des autres ? De savoir comment ils vivent les difficultés auxquelles vous êtes confrontés ? De parler à quelqu’un qui vit la même chose que vous ? Vous pouvez vous adresser à nous. Nous recherchons (et accompagnons) des personnes atteintes de mucoviscidose prêtes à vous écouter et à partager leur expérience. N’hésitez pas à poser votre question via contactsressources@ muco.be ou le 02 613 27 15. Selon votre demande, nous vous mettrons en contact avec une personne contact-­ ressource spécifique.

Les beaux jours sont de retour et vous planifiez des vacances pour vous détendre ? Bien que cela se passe en général très bien, un tel projet peut soulever une série de questions liées à la mucoviscidose.

Vous trouverez sur notre site des conseils utiles pour être en mesure de préparer au mieux votre séjour et pouvoir en profiter en toute quiétude. www.muco.be/fr/par-theme/ en-vacances-avec-la-mucoviscidose

Commander de l’alimentation ou du matériel médical ?

Les commandes d’alimentation se font via christelle@muco.be ou 02 613 27 18.

Livraison gratuite à partir de 100 euros.

Les commandes de matériel médical se font via isa@muco.be ou 02 613 27 10. (facturation frais d’expédition réels) Liste des prix envoyée 1 x par an ou disponible sur www.muco.be/fr/alimentation/ www.muco.be/fr/materielmedical

Respire est notre trimestriel pour les personnes atteintes de mucoviscidose, leur famille, les organisateurs d’action et les intervenants médicaux. www.muco.be Éditeur responsable Stefan Joris, Rue des Trois Ponts 124, 1160 Bruxelles.

Concept & création www.stapel.be CONSEIL D’ADMINISTRATION LE 26 MARS 2021 Erik Aerts, Pascal Borrey (président), Jonny Coulon, Rika Deschryver, David Klein, Ann Lemmens (vice-présidente), Paul Maris, Prof. Dr Marijke Proesmans, Stéphane Simal, Alexia Verroken et Pierre-André Wustefeld LA RÉDACTION respire@muco.be 02 675 57 69 (tous les jours de 9-17h) Respire, Rue des Trois Ponts 124, 1160 Bruxelles

L’Association Muco est là pour vous Nous restons disponibles par téléphone, e-mail ou appel vidéo pour répondre à vos questions. Nous ne pouvons pas nous rendre dans votre centre muco, mais n’hésitez pas à nous contacter. Ou faites savoir à votre soignant que nous pouvons vous contacter. Au sein de votre centre muco, vous trouverez notre dépliant avec un aperçu des différents services que nous vous offrons.

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ADAPTER VOS COORDONNÉES ?

Vous allez déménager ou vous désirez adapter d’autres données ? Faites-le savoir via catherine@muco.be.

LE RESPECT DE VOTRE VIE PRIVÉE Ce magazine vous est envoyé sur base de notre fichier d’adresse. Vous avez le droit de consulter vos données (adresse).

Vous avez également le droit de corriger ces données ou de les faire supprimer.

Il suffit pour cela d’envoyer une demande à catherine@muco.be ou via courrier (Association Muco, Rue des Trois Ponts 124, 1160 Bruxelles). Nous accéderons immédiatement à votre demande.

Nous accordons beaucoup d’importance au respect de votre vie privée !

MERCI ! À tous ceux qui nous ont transmis des textes ou des photos pour Respire.

Vous pouvez toujours nous envoyer du matériel via respire@muco.be

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Pas encore permis de se faire des bisous. Mais s’envoyer des cartes oui !

Une nouvelle collection de cartes de voeux, pour célébrer les petits et les grands bonheurs de la vie.

Disponibles sur www.muco.be/shop