Najskuplji lekovi na svetu

AUTOR: MIHAJLO PAUNOVIĆ

U narodu važi da se za lek ne kaže hvala i da se ne pita za cenu, ali da li to zaista i jeste slučaj u realnosti? Uprkos tome što bi svaka osoba na planeti trebalo da ima jednaka prava na lečenje, na efikasan i ekonomičan način, stvari mogu biti dosta drugačije. Uglavnom su najskuplji lekovi upravo oni protiv retkih i teških bolesti, koji predstavljaju jedini način za izlečenje. Pored visokih cena, dodatnu poteškoću predstavlja i njihova dostupnost na tržištu. Mnogi od njih odobreni su samo u nekolicini zemalja poput SAD, Kine, Japana, Rusije, tako da je i sam dolazak u te zemlje, smeštaj i boravak u bolnici ili institutu tokom trajanja terapije veliki poduhvat. Sa druge strane, činjenica je da pronalaženje i izrada tih lekova, što može da traje godinama, zahteva mnogo novčanih, infrastrukturnih i ostalih sredstava, ali da li je to vrednije od bilo kog ljudskog života? Da li zaista svi imaju jednako pravo na lečenje i šanse za život ili je to samo floskula koja se ponavlja? U ovom tekstu izdvojili smo neke od najskupljih lekova na svetu, sa nadom da će jednog dana oni i mnogi drugi biti pristupačni svakome kome su potrebni.

Soliris (eculizumab)

Aktivna supstanca u leku Soliris, eculizumab, predstavlja monoklonsko antitelo dizajnirano tako da se vezuje za C5 komponentu komplementa, što predstavlja deo imunskog sistema koji se naziva sistem komplementa. Koristi se kod pacijenata koji boluju od paroksizmalne noćne hemoglobinurije, Devicove bolesti i miastenije gravis. Lek se može nabaviti isključivo uz recept i mora ga dati lekar koji ima iskustva sa bolestima bubrega, kao i poremećajima nervnog sistema ili krvi. Primenjuje se putem infuzije intravenski, a doziranje zavisi od toga protiv kog problema se koristi, kao i od telesne mase kod pacijenata mlađih od 18 godina. Na početku terapije, primenjuje se jednom nedeljno, a potom jednom u dve ili tri nedelje, dok je celokupna terapija doživotna. Proizvođač je kompanija Alexion Pharmaceuticals Inc. koja je pod rukovodstvom AstraZeneca-e. Cena jedne bočice ovog leka iznosi 6820 dolara, a u zavisnosti od upotrebe cena na godišnjem nivou je od 566 hiljada do 764 hiljade dolara. Lek je odobren od strane EMA.

Blincyto (blinatumomab)

Blincyto je lek koji se koristi u terapiji karcinoma krvi, preciznije B-prekursor akutne limfoblastične leukemije (ALL) kod odraslih i dece starije od godinu dana, ukoliko prethodne terapije nisu imale efekta. Kod B-prekursor ALL, određene ćelije, od kojih nastaju B limfociti se umnožavaju previše brzo, te konačno potpuno dominiraju nad ostalim ćelijama krvi. Aktivna supstanca leka, blinatumomab, jeste antitelo koje je dizajnirano tako da se vezuje za protein CD19 na B ćelijama, uključujući i ALL ćelije, a takođe se vezuje i za CD3 protein na T ćelijama. Potom, lek se ponaša kao spona koja povezuje T i abnormalne B ćelije, što dovodi do toga da T ćelije oslobađaju supstance koje ubijaju tumorske B ćelije. Lek se nabavlja isključivo uz recept, a terapiju bi trebalo da započne lekar stručan u oblasti ovih bolesti. Primenjuje se putem infuzije intravenski, a doziranje zavisi od telesne mase pacijenta, kao i od samog stadijuma i toka bolesti. Terapija se sprovodi u ciklusima, 4 nedelje primene leka pa 2 nedelje pauze. Pre početka terapije potrebno je da pacijent primi lekove koji će obezbediti da ne bude neželjenih reakcija. Proizvođač Blincyto-a je kompanija Amgen. Cena jedne bočice je 4242 dolara, ali na godišnjem nivou iznosi oko 720 hiljada dolara. EMA je odobrila korišćenje ovog leka.

Luxturna (voretigene neparvovec)

Koristi se protiv nasledne distrofije retine. Luxturna sadrži aktivnu supstancu, voretigene neparvovec, koja predstavlja tip genske terapije i funkcioniše tako što u organizam unosi gene koji su potrebni, a iz nekog razloga ih nema. Primenjuje se tako što se u svako oko, ispod retine, ubrizga injekcijom, sa razlikom od minimum 6 dana između jednog i drugog oka. Pre primene samog leka, pacijent počinje sa imunosupresivnom terapijom, kako bi se sprečilo odbacivanje leka od strane organizma, i ta terapija se nastavlja još 14 dana nakon injekcije Luxturnom. Lek se sastoji iz virusa, koji nije patogen i funkcioniše kao vektor, a u sebi sadrži normalne kopije gena RPE65. Kada se ubrizga u oko, virus nosi gen do ćelija retine i one bivaju osposobljene da produkuju nedostajali enzim, retinalnu izomerazu, koji je potreban za normalno funkcionisanje ćelija retine. Samim tim on i usporava proces distrofije. On što je važno je da se lek može primenjivati samo dok još uvek postoji dovoljno funkcionalnih ćelija retine i kada je uzrok problema vezan za gen RPE65. Primenjuje se kod dece i odraslih kako bi se sprečilo konačno slepilo. Kompanija Spark Therapeutics, Inc. je proizvođač, a njegova cena je 850 hiljada dolara. Takođe, i ovaj lek je odobren od strane EMA.

Myalept (metreleptin)

Koristi se kod pacijenata koji pate od generalizovane lipodistrofije, poremećaja kod kog se masno tkivo ispod kože gubi i gomila se na drugim mestima. Pacijenti sa lipodistrofijom imaju smanjen nivo hormona leptina, koji ima značajnu ulogu u metabolizmu masti i šećera. Njegov nedostatak izaziva gubitak masti ispod kože, a sa druge strane njeno nagomilavanje u jetri, mišićima, pa i porast nivoa masti u krvi. Uz to, može da dođe i do insulinske rezistencije. Aktivna supstanca leka, metreleptin, je slična leptinu i vrši njegovu funkciju. Povećava metabolizam masti, tako da se uklanjaju sa mesta gde ne bi trebalo da budu, međutim, ne dolazi do obnavljanja masnog tkiva ispod kože. Myalept se nabavlja isključivo uz recept, a terapiju bi trebalo da započne i prati stručnjak u oblasti metaboličkih poremećaja. Primenjuje se putem injekcije ispod kože u stomak, butinu ili gornji deo ruke, svakog dana u isto vreme, dok doziranje zavisi od telesne mase pacijenta, kao i od njegovog odgovora na lek. Proizvodi ga kompanija AstraZeneca, a njegova cena iznosi oko 890 hiljada dolara na godišnjem nivou. Primena leka je odobrena od strane EMA.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

Pacijenti sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) imaju poremećaj SMN1 gena koji je potreban kako bi organizam proizvodio određeni protein, esencijalan za normalno funkcionisanje nerava koji kontrolišu skeletne mišiće. Aktivna supstanca leka Zolgensma, onasemnogene abeparvovec, sadrži funkcionalnu kopiju datog gena. Kada se unese, prelazi u nerve odakle se aktivira dati gen i stvara dovoljno potrebnog proteina da se povrati nervna funkcija. Zolgensma se primenjuje jednom u životu, kod dece do 2 godine, intravenski, a terapiju mora da sprovede profesionalac u oblasti SMA. Pre i nakon same infuzije, koja traje oko sat vremena, potrebno je sprovesti mnogobrojne testove. Lek se može nabaviti isključivo na recept. Proizvođač je kompanija Novartis Gene Therapies, Inc. Zolgensma predstavlja najskuplji lek na svetu sa cenom od 2 miliona i 125 hiljada dolara. EMA je odobrila i ovaj lek.

Literatura:

1. European Medicines Agency [Internet]. European Medicines Agency. 2022 [cited 23 February 2022]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en

2. U.S. Food and Drug Administration. 2022. U.S. Food and Drug Administration. [online] Available at: <https://www.fda.gov/> [Accessed 23 February 2022].

3. 2022. [online] Available at: <https://healthcareglobal.com/top10/top-10-most-expensivedrugs-world> [Accessed 23 February 2022].

4. [Internet]. 2022 [cited 23 February 2022]. Available from: https://www.drugs.com/slideshow/top-10-most-expensive-drugs1274

5. 10 most expensive drugs in the world | Pharmaoffer [Internet]. Pharmaoffer. 2022 [cited 23 February 2022]. Available from: https://pharmaoffer.com/blog/10-most-expensive-drugs-in-theworld/