Seltene Erkrankungen: Ursache mit Gentherapien behandeln

Gentherapien sind durch Forschung zur Realität geworden und haben das Potenzial, insbesondere die Behandlung von Seltenen Erkrankungen voranzubringen, weil sie an der Ursache ansetzen – nämlich dem fehlerhaften Gen.

Etwa 80 Prozent aller Seltenen Erkrankungen sind genetisch bedingt oder mitbedingt. Sie entstehen durch den Defekt eines oder mehrerer Gene. Große Erwartungen knüpfen sich deshalb an Gentherapien. Für viele Betroffene könnten sich damit neue Therapieoptionen eröffnen, etwa im Bereich der seltenen Blutgerinnungsstörung Hämophilie oder der Muskelerkrankung DuchenneMuskeldystrophie (DMD) und weiterer Erbkrankheiten.

Funktion wiederherstellen

Eine Methode, um die Funktion eines fehlerhaften Gens zu ersetzen, ist die sogenannte Genaddition mit Adeno-assoziierten Viren. Bei diesem Verfahren wird eine funktionsfähige

Version des defekten Gens in die Körperzellen eingeschleust. Zum Transport des funktionsfähigen Gens dient ein Vektor, der auf einem für den Menschen ungefährlichen Adeno-assoziierten Virus beruht. Die Virushülle mit dem funktionsfähigen Gen gelangt durch eine Infusion in den Körper, dockt mittels Schlüsselproteinen auf seiner Oberfläche an die gewünschte Zielzelle an und wird in diese eingeschleust. Dort kann es die Funktion des fehlerhaften Gens

MEHR INFORMATIONEN ersetzen. Mit dieser Methode wird nicht in die chromosomale Erbinformation der Zelle eingegriffen; das funktionsfähige Gen verbleibt als eigenständiges DNA-Element (Episom) in den Zielzellen. www.pfizer.de

Hier erfahren Sie mehr über unsere Gene, die Meilensteine ihrer Erforschung und den Ablauf einer Gentherapie mittels Genaddition: www.pfi.sr/gentherapie