Laboratorio sul Management delle Sperimentazioni Cliniche 2020 Report Annuale 2020 2020

2020

Laboratorio sul Management delle Sperimentazioni Cliniche

Report Annuale 2020

2020 V1

LUCA ANGERAME AMERICO CICCHETTI con MARIA GIOVANNA DI PAOLO GIORGIA PLUCHINO

Laboratorio sul Management delle Sperimentazioni Cliniche Report Annuale 2020 - v1

Questo Report stato è realizzato con il supporto di un pool di 12 aziende farmaceutiche sostenitrici, che hanno fornito i dati successivamente elaborati dal team del Lab MSC, e di Farmindustria che ha attivato il progetto e collaborato attivamente nelle diverse fasi del suo svolgimento:

In collaborazione con:

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Per la partecipazione ai tavoli tecnici ed al Comitato di Gestione, non meno che per l’indispensabile contributo alla raccolta dati e per i preziosi suggerimenti, si ringraziano: Mario Alfiero Alessandra Ammollo Loredana Bergamini Francesco Butti Silvia Cantini Agostino Carloni Giuseppe Caruso Cristina Cecconi Cinzia Di Pietro Paola Fattore Paolo Floris Laura Franzini Elena Galbusera Marco Girani Massimo Granata Giuseppina Guida Elena Lucarini

Cristina Lupini Silvia Michelagnoli Andrea Paris Angela Pellegrino Simona Re Carlo Riccini Eva J. Runggaldier Sergio Scaccabarozzi Paola Trogu Marco Zibellini ed inoltre: Alberto Alinovi Eleonora Ingrassia Riccardo Mariani Gianfranco Passoni

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SOMMARIO 1

Executive Summary ......................................................................................................................................2

2

Introduzione .................................................................................................................................................4

3

Contesto .......................................................................................................................................................5

4

Presentazione della ricerca Averted Costs 2020 ..........................................................................................7

5

4.1

Aziende partecipanti.............................................................................................................................7

4.2

Obiettivi ................................................................................................................................................7

4.3

Cronologia.............................................................................................................................................7

4.4

Metodologia .........................................................................................................................................8

4.4.1

Ambito di raccolta dati .................................................................................................................8

4.4.2

Struttura del Data Base ................................................................................................................9

4.4.3

Criteri di raccolta dati ................................................................................................................ 10

4.4.4

Operazioni sui dati e procedura di calcolo ................................................................................ 11

Risultati ...................................................................................................................................................... 14 5.1

Data overview .................................................................................................................................... 14

5.2

Studi clinici per area terapeutica ....................................................................................................... 15

5.3

Pazienti arruolati ............................................................................................................................... 16

5.4

Valore degli studi ed effetto leva ...................................................................................................... 17

5.4.1

Complessivo ............................................................................................................................... 17

5.4.2

Per area terapeutica .................................................................................................................. 17

5.4.3

Contributo al valore per area terapeutica ................................................................................. 18

5.4.4

Costo Studio e Averted Cost medi ............................................................................................. 19

5.4.5

Costo Paziente ........................................................................................................................... 20

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Conclusioni e prospettive .......................................................................................................................... 21

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Indice tabelle e figure ................................................................................................................................ 23

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1 EXECUTIVE SUMMARY L’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) dell’Università Cattolica del Sacro Cuore nel 2020 ha attivato il nuovo «Laboratorio sul Management delle Sperimentazioni Cliniche» (Lab MSC), che ha promosso e guidato la ricerca sugli Averted Costs qui presentata.

La ricerca, realizzata con la collaborazione del pool di 12 aziende farmaceutiche sostenitrici e di Farmindustria, ha l’obiettivo di consolidare un modello per la stima dei costi evitati grazie ai farmaci forniti gratuitamente dalle aziende farmaceutiche negli studi clinici da loro promossi, congiuntamente alla misurazione dell’effetto leva generato da questa componente degli investimenti per trial clinici, come moltiplicatore di benefici per il Sistema Sanitario Nazionale.

Le aziende farmaceutiche promotrici , infatti, per eseguire uno studio clinico, effettuano presso le strutture sanitarie ospitanti sia un investimento Diretto in denaro, che compensa interamente tutte le spese emergenti dello studio, che per la normativa vigente non possono gravare sul Servizio Sanitario Nazionale, sia un investimento Indiretto1, anche tramite la fornitura di tutti i farmaci sperimentali e di controllo necessari per la gestione dei Pazienti, che in questo modo non è a carico del soggetto pubblico. Questo realizza dunque anche un risparmio consistente per i costi così evitati (i c.d. Averted Costs).

La ricerca, prima per dimensioni in Italia, è stata condotta da febbraio a dicembre 2020. Sono state trasferite dalle aziende informazioni su 1600 trattamenti previsti in più di 600 studi: da questo iniziale set di dati è stato estratto un campione di analisi di 555 studi e 560 trattamenti complessivamente, filtrando opportunamente quelli che effettivamente generano Averted Costs.

L’analisi ha calcolato le quantità ed il prezzo di ciascun farmaco fornito gratuitamente per il trattamento dei partecipanti agli studi clinici, nei bracci di controllo del campione di studi considerato. Questo valore è stato quindi attribuito anche ai pazienti nel braccio sperimentale, sulla base della considerazione che anche questi ultimi evitano il trattamento standard, con l'assunzione di efficacia del farmaco sperimentale almeno equivalente alla terapia standard. Questi costi evitati sono stati infine rapportati con l’investimento Diretto rilevato sugli stessi studi, calcolando così l’effetto leva dell’investimento Indiretto rispetto all’investimento diretto.

Su un totale di quasi € 212 milioni di euro rilevati come investimento diretto, sono stati misurati € 376 milioni di investimento Indiretto, con un effetto leva pari a 2,77. Questo indica che per ogni euro investito erogato dalle aziende sponsor per studi clinici, il SSN realizza un risparmio di oltre 2,5 euro.

Questo risultato conferma le conclusioni cui erano giunti i precedenti lavori sul tema degli Averted Costs, in particolare la ricerca eseguita nel 2018 da ALTEMS 2 in collaborazione con Roche Italia SpA, Fondazione

1

Gli investimenti Diretti ed Indiretti sono talvolta denominati rispettivamente Cash (in denaro) e In-Kind (in natura)

2

AA.VV. “Valorizzazione delle sperimentazioni cliniche nella prospettiva del SSN: Definizione di un modello per una stima dei costi evitati”. Milano: Edra, 2018.

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Policlinico «A. Gemelli» di Roma e ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo, condotta tuttavia sulla base di campioni di dati meno estesi. É da notare che quanto emerso è una parte dei possibili benefici per il SSN dato che, per gli investimenti Indiretti, la ricerca si è concentrata solo sui risparmi generati dalla fornitura di farmaci, e non anche su altri aspetti come ad esempio le prestazioni diagnostiche, adottando inoltre un approccio conservativo che probabilmente ha fatto emergere solo una parte del risparmio effettivo totale.

La ricerca qui presentata offre diverse potenzialità di estensione e di affinamento dei risultati, con l’aggiunta di ulteriori parametri per una stima più accurata del costo evitato ed ulteriori analisi possibili grazie alla struttura e dimensioni del data base creato, funzionali a contribuire a misurare il valore complessivo delle sperimentazioni cliniche per il sistema economico italiano.

Un ulteriore progresso da compiere, poi, è definire una metodologia per una rappresentazione contabile accurata degli Averted Costs, sia per il SSN che per le aziende sanitarie coinvolte negli studi clinici.

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2 INTRODUZIONE L’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) dell’Università Cattolica del Sacro Cuore nel 2020 ha attivato il nuovo «Laboratorio sul Management delle Sperimentazioni Cliniche» (Lab MSC), dedicato sia allo studio del valore complessivo delle sperimentazioni cliniche per l’economia italiana, sia allo sviluppo e all’adozione di processi e metodologie efficaci ed innovative per la gestione delle sperimentazioni cliniche in Italia.

Il Laboratorio offre ricerca, comunicazione e consulenza, attraverso le seguenti linee d’azione: • •

• •

Costituzione di un Osservatorio Nazionale per la raccolta dei dati da un network di aziende farmaceutiche e la rete degli IRCCS (e altre aziende) Costituzione di gruppi di studio su progetti di ricerca specifici, per l’osservazione ed il miglioramento delle best practice di gestione delle sperimentazioni cliniche (verso aziende sanitarie o verso aziende farmaceutiche) Diffusione periodica dei risultati e delle best practice, tramite pubblicazioni ed eventi Supporto operativo agli stakeholder nell’implementazione delle best practice ed applicazione a casi aziendali

Il Laboratorio è dotato di un Comitato di Gestione, composto dalle aziende sostenitrici, e di un Advisory Board, composto da esponenti del mondo istituzionale, scientifico e produttivo, al fine di garantire il coinvolgimento di tutti gli stakeholder nelle proprie attività. La governance è completata da un Comitato Etico di progetto, che garantisce la correttezza e la trasparenza nelle relazioni tra i diversi interlocutori e portatori di interesse.

L’iniziativa è stata avviata ad inizio 2020 grazie alla collaborazione con Farmindustria che ha promosso la creazione del network di imprese per la fornitura dei dati e partecipato a tutte le fasi della analisi.

Questo primo Report Annuale del Lab MSC si focalizza in particolare sulla stima dei costi evitati per i farmaci forniti dagli sponsor negli studi clinici da loro promossi (Averted Cost).

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3 CONTESTO L’importanza del valore economico della ricerca clinica è ben nota, ed in merito esiste un’ampia letteratura. È ormai riconosciuto come le sperimentazioni cliniche siano in concreto un potente motore di innovazione, con un importante contributo sociale ed economico al sistema Italia.

L’impegno finanziario diretto per le sperimentazioni cliniche da parte delle aziende farmaceutiche operanti in Italia viene stimato in 700 milioni di euro all’anno3. Oltre ai costi di struttura, inclusi quelli per il personale, infatti, le aziende farmaceutiche promotrici di studi clinici, per eseguire una sperimentazione clinica presso un centro, erogano alla struttura sanitaria ospitante: •

•

un investimento Diretto, in denaro, che finanzia interamente tutte le spese emergenti dello studio, che in base alla normativa vigente non possono gravare sul SSN: tempo degli sperimentatori e del personale di studio coinvolto, prestazioni diagnostiche, costi di analisi di laboratorio, costi per strumentazioni e attrezzature specifiche, costi della farmacia ospedaliera, costi della gestione amministrativa, costi di struttura ed altro; Un investimento Indiretto, attraverso la fornitura di tutto il farmaco necessario, sia nel braccio sperimentale che in quello di controllo, nonché di altre prestazioni diagnostiche o di laboratorio a seconda dei casi. Nel caso del farmaco, questo comporta che il SSN evita di fornire la terapia standard (Standard Of Care, SOC) sia ai pazienti nel braccio di controllo, sia ai pazienti nel braccio sperimentale, sulla base dell’assunzione di efficacia del farmaco sperimentale almeno equivalente alla SOC

Il SSN ottiene dunque un beneficio non solo per il finanziamento derivante dall’investimento Diretto da parte dell’azienda, ma anche per il risparmio consistente per i costi per terapie evitati (Averted Costs) Questo risparmio non è palese, in quanto non è tracciato nella contabilità degli ospedali, ed è verosimile che sia ampiamente sottovalutato dagli attori in gioco.

Nel 2017-2018 L’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) – Università Cattolica del Sacro Cuore ha realizzato, in collaborazione con Roche Italia SpA, la ricerca «Valorizzazione delle sperimentazioni cliniche nella prospettiva del SSN: definizione di un modello per una stima dei costi evitati»4, sul tema degli Averted Costs. La pubblicazione5 è stata presentata in Senato il 21 Novembre 2018, e la ricerca è poi diventata un punto di riferimento nazionale per il settore. Nel 2019 si aggiungeva la pubblicazione sulla rivista GRHTA6. La ricerca ha analizzato i dati forniti dalla Fondazione Policlinico «A. Gemelli» di Roma e ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo, su rispettivamente 18 e 22 studi dell’area oncologica, ha evidenziato un

3

Indicatori Farmaceutici, Farmindustria, 2020

4

AA.VV.”Valorizzazione delle sperimentazioni cliniche nella prospettiva del SSN: Definizione di un modello per una stima dei costi evitati” Milano: Edra, 2018.

5

disponibile all’indirizzo https://altems.unicatt.it/altems-ReportAlems_InstantBook_(002).pdf

6

AA. VV. “Valorization of clinical trials from the Italian National Health Service perspective: definition and first application of a model to estimate avoided costs” GRHTA, 2020

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effetto leva medio degli Averted Costs di 2,2. Questo significa che per ogni euro investito erogato dalle aziende sponsor alle strutture sanitarie per sperimentazioni cliniche, il SSN realizza un effetto positivo complessivamente di oltre 2 euro. Sulla base di questi valori, alcuni osservatori hanno proiettato un beneficio potenziale totale per il SSN di circa 400 milioni di euro all’anno7.

La ricerca proponeva inoltre un sistema di 17 indicatori per il governo della ricerca clinica (Framework di Indicatori).

La metodologia utilizzata, basata sul calcolo dell’effetto leva, ha il vantaggio di produrre un indicatore che rende comparabili le analisi di costo evitato realizzate in contesti diversi, al contrario degli altri studi sul tema che hanno fornito valori assoluti, scarsamente confrontabili con altre ricerche.

Per verificare ed ampliare i risultati della ricerca ALTEMS del 2018, nel 2020 il Lab MSC ha realizzato una nuova ricerca, basata sulla stessa metodologia opportunamente perfezionata, presentata nel paragrafo seguente.

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https://www.ilsole24ore.com/art/ricerca-clinica-dimezzata-8-anni-e-cultura-sospetto-rischia-soffocorla-ACMuOOx

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4 PRESENTAZIONE DELLA RICERCA AVERTED COSTS 2020 La ricerca Averted Costs 2020 è stata promossa e guidata dal Lab MSC, con la collaborazione del pool di 12 aziende farmaceutiche sostenitrici e di Farmindustria. Si è concentrata sulla quantificazione dei costi evitati per i farmaci forniti gratuitamente negli studi clinici promossi dalle imprese, ed in particolare sulla misurazione dell'effetto leva già identificato dalla ricerca del 2018 sopra citata, con l'obiettivo di confermarne la grandezza sulla base di un campione più ampio.

4.1 AZIENDE PARTECIPANTI I dati alla base della ricerca sono stati forniti dalle seguenti aziende: 1.

2.

3.

4.

5.

6.

7.

8.

9.

10.

11.

Abbvie S.R.L. Astrazeneca S.p.A. Bayer S.P.A. Bristol-Myers Squibb S.R.L. Chiesi Farmaceutici S.p.A. Janssen-Cilag S.p.A. MSD Italia S.R.L. Novartis Farma S.p.A. Roche S.p.A. Sanofi S.p.A. UCB Pharma S.p.A.

4.2 OBIETTIVI L’obiettivo della ricerca è la quantificazione dei costi evitati per la fornitura gratuita di farmaci nelle sperimentazioni cliniche, attraverso l’elaborazione di dati forniti dal pool di aziende partecipanti, relativi a studi clinici del periodo 2017-2019. La ricerca vuole misurare l'effetto leva e verificare i risultati ottenuti dalle ricerche precedenti utilizzando un campione più ampio e diversificato per aree terapeutiche.

Obiettivo futuro ulteriore è l’elaborazione dei dati inquadrandoli in un sub-set del framework di 17 Indicatori contenuti nella ricerca «Valorizzazione delle sperimentazioni cliniche nella prospettiva del SSN».

4.3 CRONOLOGIA La ricerca si è basata sui dati raccolti da ognuna delle aziende partecipanti per gli studi da questa promossi.

L’attività è iniziata nel mese di febbraio 2020 e ha dapprima visto la definizione delle linee guida generali a cura del Lab MSC, con la stesura del primo tracciato campi. Questo è stato affinato con il contributo di tutte le aziende partecipanti e di Farmindustria attraverso diversi cicli di revisione congiunta, in cui sono stati raccolti

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i suggerimenti per il miglioramento, fino all’impostazione definitiva di un Modulo Raccolta Dati specifico, rilasciato nella versione v5.18, e della procedura dettagliata di data collection.

Prima dell’inizio della raccolta dati, sono state prodotte le necessarie istruzioni operative. In ogni azienda partecipante è stato quindi individuato un focal point, formato e coinvolto nelle riunioni propedeutiche, che ha agito in autonomia per la data collection interna.

Nel mese di Marzo 2020 è quindi iniziata la raccolta dati da parte delle aziende partecipanti, che ha visto il grosso dei contributi affluire entro agosto e si è conclusa con gli ultimi dati pervenuti a Dicembre 2020.

I dati sono stati man mano convogliati verso il referente Lab MSC, cui sono stati inviati i Moduli Raccolta Dati riempiti, per la successiva elaborazione. Nella raccolta dati, ciascuna azienda ha lavorato in cieco rispetto ai dati delle altre, al fine di garantire la necessaria confidenzialità delle informazioni raccolte, che sono state elaborate centralmente solo da ALTEMS. L’analisi, partita nel mese di settembre 2020, ha prodotto i primi risultati a ottobre, con una seconda tornata di dati ad interim a fine novembre, per poi arrivare a gennaio 2021 alla versione definitiva del DB Master, la v1.5, che raccoglie anche gli ultimi dati pervenuti e su cui è stato eseguito il data quality check finale.

4.4 METODOLOGIA Sinteticamente, l’analisi si basa sul calcolo del valore del farmaco fornito gratuitamente nel braccio di controllo del campione di studi considerato. Questo valore viene attribuito anche ai pazienti nel braccio sperimentale, sulla base della considerazione che anche questi ultimi evitano il trattamento standard ed assumendo l’efficacia del trattamento sperimentale almeno equivalente alla SOC, e viene quindi confrontato con il costo paziente rilevato sullo stesso studio. Questo permette il calcolo dell’effetto leva del costo evitato rispetto all’investimento Diretto di ogni studio.

4.4.1 Ambito di raccolta dati Ai fini dell’analisi, sono stati raccolti i dati degli studi clinici presenti nella pipeline di ogni azienda partecipante, che soddisfacevano le seguenti condizioni: • • • •

Studi Profit (promossi dall’azienda partecipante); interventistici con farmaco; di Fase 2, 3 o 4 (gli studi di Fase 1 sono stati segnalati ma non sono stati inseriti nell’analisi); che hanno arruolato pazienti nel periodo dal 1/1/2017 al 31/12/2019.

Sono rientrati perciò nell’ambito tutti i pazienti randomizzati in studi con arruolamento attivo, nel periodo indicato.

I dati di costo dei farmaci sono stati poi reperiti ed elaborati centralmente da ALTEMS per omogeneità di valutazione.

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File excel «LabMSC_Report2020_DataCollection v5-1»

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4.4.2 Struttura del Data Base La raccolta dati è avvenuta tramite il modulo di raccolta dati dedicato, distribuito singolarmente ad ogni azienda partecipante, in cui era presente il tracciato campi di seguito descritto.

Il data base è stato strutturato su due tabelle principali: 1. Tabella Studio, che raccoglie i dati generali relativi a ciascuno studio; 2. Tabella Farmaco, che raccoglie i trattamenti previsti per ciascuno studio.

Di seguito è riportato in dettaglio il tracciato campi per le due tabelle.

•

Tabella Studio (1 riga per ogni studio S)

Tabella 1 - Data Base: tabella Studio

•

Tabella Farmaco (1 riga per ogni farmaco dello studio S)

Tabella 2 - Data Base: tabella Farmaco

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4.4.3 Criteri di raccolta dati Propedeuticamente, il gruppo di lavoro ha definito un approccio standard a diverse casistiche possibili, per avere criteri di raccolta dati il più omogenei possibile ed evitare sovrastime. I principali sono riportati di seguito: 1) Tabella Studio a) Nel campo Costo Paziente va riportato il costo a contratto. Le attività di overhead e quelle "a richiesta” (non preventivabili) non vanno considerate; b) In caso di fee diversi per braccio di trattamento, nel campo Costo Paziente va inserita la fee media c) Inserire la valorizzazione totale (no pro rata) del costo paziente dello studio; d) In caso di emendamenti al budget, in ottica di semplificazione del reperimento del dato, va considerato il patient fee indicato nel primo contratto, non quello rivisto; e) Il valore del campo Pazienti Arruolati è inteso per studio e non per singolo braccio sperimentale e/o controllo. Si intendono i pazienti randomizzati, trattati o da trattare; f) Considerare i pazienti randomizzati in studi con arruolamento attivo, nel periodo 1/1/2017 – 31/12/2019; g) Si prendono in considerazione tutti i pazienti randomizzati, assumendo quindi che tutti completino il trattamento in accordo al protocollo. h) I dati degli studi outsourced (gestiti da CRO) possono essere omessi nel caso di difficoltà di raccolta; 2) Tabella farmaco a) Se uno studio prevede diverse posologie dello stesso farmaco, queste vanno tutte inserite per i pazienti previsti, una per riga. In sede di calcolo costi sarà selezionato il valore più appropriato; b) Nel caso siano presenti più terapie Standard Of Care (SOC), indicare almeno quella di minor costo stimato. Se vengono inserite più SOC, in fase di calcolo sarà selezionata quella di minor costo; c) Se i farmaci di confronto sono più di uno vanno riportati tutti, su una riga per ogni farmaco; d) Se la durata del trattamento sperimentale è prevista fino alla progressione della malattia o fino ad eventi avversi, si considera la durata del braccio di controllo prevista nel Protocollo; e) Se la continuazione del trattamento (posologia e/o durata) è determinata dalla risposta di una prima coorte di pazienti (vedi il caso dell’induzione per i farmaci biologici), il numero delle somministrazioni e la posologia vengono calcolati come media della prima e della seconda coorte; f) Se la concentrazione del farmaco è rapportata al peso o alla superficie corporea (BSA) del paziente, indicarlo nel campo Unità di Riferimento. Il sistema attribuirà automaticamente dei coefficienti standard (v. oltre); g) Farmaco: indicare nome del principio attivo e non il nome commerciale; h) Campo Cicli: il numero di cicli del farmaco da inserire è il numero medio atteso come da piano statistico contenuto nel Protocollo di studio; i) Se è prevista una somministrazione giornaliera, indicare numero di giorni. Se per esempio sono previste 2 somministrazioni giornaliere per 10 giorni, nel campo Cicli va indicato 20; j) Campo «Farmaco Fornito»: se il farmaco non viene fornito gratuitamente dallo sponsor, in ottica di semplificazione può essere omesso. Se il farmaco è fornito dallo sponsor, va sempre inserito nel database. k) Farmaco Sperimentale: quantificare facoltativamente (NB: nel calcolo dei costi evitati sarà comunque considerata la SOC; se invece è confrontato con placebo non è considerato eleggibile per l'analisi)

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4.4.4 Operazioni sui dati e procedura di calcolo Sui dati pervenuti è stata svolta la sequenza di operazioni descritta di seguito: Operazione

Descrizione

1. Creazione del data Master (DB Master)

base

I singoli data base ricevuti dalle aziende tramite i moduli Raccolta Dati riempiti sono stati tutti riversati sequenzialmente in un data base complessivo, su cui sono stati poi eseguiti i successivi passi di analisi.

Per confidenzialità, le aziende partecipanti non hanno accesso al DB Master.

2. Normalizzazione Master

del

DB I campi dei singoli DB che presentavano difformità rispetto al tracciato campi standard del DB Master sono stati armonizzati.

Sono stati aggiunti i campi chiave Studio (CS) e Farmaco (CF), trasversali ai singoli DB, per identificare univocamente i singoli studi ed i singoli trattamenti.

Sono state uniformate e riclassificate le nomenclature delle aree terapeutiche.

E’ stata creata una tabella aggiuntiva con l’elenco dei singoli farmaci presenti nei trattamenti pervenuti, in cui sono stati eliminati i valori duplicati. I nomi dei farmaci sono stati quindi armonizzati, uniformando le diciture difformi.

3. Preparazione del campione di analisi trattamenti

Dal DB Master è stato estratto il campione di studi e trattamenti oggetto di analisi, applicando i seguenti filtri: • Gli studi di Fase 1 sono stati esclusi • Sono stati inclusi solo i farmaci forniti gratuitamente dalle aziende sponsor (FARMACO FORNITO = “Y”) • Sono stati esclusi i trattamenti dei bracci sperimentali (TIPO <> “SPERIMENTALE”) • Sono stati esclusi i trattamenti di controllo con placebo (TIPO <> “PLACEBO”) 4. Normalizzazione dei dosaggi Per ogni trattamento sono state identificate il numero di dosi fornite, farmaco le Unità di Misura (UdM), le Unità di Riferimento (UdR) ed i cicli previsti.

I dosaggi con UdR Peso sono stati calcolati su un peso di Kg 70, che rappresenta il peso medio di un individuo di genere Maschile o Femminile.

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Operazione

Descrizione I dosaggi con UdR Superficie Corporea (o BSA, Body Surface Area) sono stati calcolati con l’equazione di Gehan e George9, utilizzando un parametro di peso pari a Kg 70 ed un parametro di altezza pari a cm 171, che rappresenta l’altezza media di un individuo di genere Maschile o Femminile. Il valore risultante applicato è m2 1,836.

I dosaggi di carboplatino espressi in area sotto la curva (o AUC, Area Under Curve) sono stati calcolati con il metodo Calvert, applicando i parametri: Età=60; Peso=70kg; Creatinina=1; Genere=M Tutti i dosaggi sono stati infine convertiti in mg o in ml.

I trattamenti con dati sul dosaggio incompleti o incoerenti, ove non sia stato possibile produrre una stima attendibile, sono stati esclusi dal campione di analisi.

5. Valorizzazione del unitario del farmaco

costo Sono stati uniformati i nomi dei farmaci, armonizzando le diverse diciture (es. nome in italiano o inglese etc.)

E’ stato reperito il prezzo al mg o ml di tutti i farmaci univocamente identificati nei trattamenti del campione di analisi.

Le fonti dati consultate sono state Farmadati e altri data base di pubblica consultazione derivanti dagli elenchi farmaci AIFA. Per ogni farmaco è stato selezionato il prezzo retail, al lordo perciò di scontistiche ed effetti negoziali.

In caso di reperimento del solo prezzo ex-factory, al netto perciò dei margini commerciali, questo è stato convertito in prezzo retail applicando un fattore di moltiplicazione di 1,65.

In caso di più valori presenti per un farmaco o principio attivo, è stato calcolato un valore mediano dei prezzi.

Il prezzo dei farmaci è stato determinato unicamente da Lab MSC, a garanzia di imparzialità.

6. Applicazione calcolo

9

Procedura

di Per ogni studio è stato valorizzato un singolo braccio di trattamento (braccio di controllo, o il trattamento che il paziente avrebbe fatto indipendentemente dalla partecipazione allo studio).

Area Superficie Corporea (m2) = 0.0235 * Altezza(cm)0.42246 * Peso (kg)0.51456

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Operazione

Descrizione Sono stati quindi calcolate: 1. Posologia del farmaco Standard of Care (o SOC): dose e numero di somministrazioni; In caso di più SOC alternative è stata selezionata quella di costo minore; 2. Calcolo della quantità di farmaco fornita per paziente: 𝑝𝑜𝑠𝑜𝑙𝑜𝑔𝑖𝑎 × 𝑈𝑑𝑀 × 𝑐𝑖𝑐𝑙𝑖 (come previsti dal protocollo di studio) 3. Quantificazione dei pazienti arruolati nello studio (braccio sperimentale e braccio/i di controllo) 4. Calcolo del costo totale evitato (AC) per i farmaci sperimentali forniti: 𝐴𝐶 = 𝑄𝑢𝑎𝑛𝑡𝑖𝑡à𝐹𝑎𝑟𝑚𝑎𝑐𝑜 × 𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑈𝑛𝑖𝑡𝑎𝑟𝑖𝑜 × 𝑃𝑎𝑧𝑖𝑒𝑛𝑡𝑖𝐴𝑟𝑟𝑢𝑜𝑙𝑎𝑡𝑖 5. Calcolo del Costo Studio: 𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑆𝑡𝑢𝑑𝑖𝑜 = 𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑃𝑎𝑧𝑖𝑒𝑛𝑡𝑒 × 𝑃𝑎𝑧𝑖𝑒𝑛𝑡𝑖𝐴𝑟𝑟𝑢𝑜𝑙𝑎𝑡𝑖10 Il prezzo del farmaco sperimentale è stato considerato uguale al prezzo del farmaco SOC selezionato, per convenzione.

Se il farmaco di confronto è il placebo il costo del farmaco sperimentale è sempre considerato pari a 0, per cui il relativo trattamento è escluso dal campione (v. sopra).

7. Calcolo Effetto Leva

Infine, è stato calcolato l’effetto leva degli Averted Costs, con la formula: 𝐸𝑓𝑓𝑒𝑡𝑡𝑜𝐿𝑒𝑣𝑎 =

(∑

𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑆𝑡𝑢𝑑𝑖𝑜 + ∑ 𝐴𝑣𝑒𝑟𝑡𝑒𝑑𝐶𝑜𝑠𝑡) ∑ 𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑆𝑡𝑢𝑑𝑖𝑜

Tabella 3 - Operazioni sui Dati e procedura di calcolo

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Trattandosi di un modello, il numero dei pazienti considerato è quello dei pazienti arruolati dallo studio nel periodo di riferimento (2017-2019), che abbiano completato o meno il trattamento previsto; il costo effettivo dello studio potrebbe perciò essere distribuito su periodi temporali più estesi del periodo di riferimento

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5 RISULTATI Nei paragrafi seguenti sono presentati i risultati della ricerca, ai quali vanno premesse alcune considerazioni, per la lettura dei risultati ed in particolare dell’effetto leva.

In primis, va tenuto presente che i valori calcolati nel Costo Studi sono solo una frazione, sia pur significativa, dell’investimento complessivo delle aziende farmaceutiche nella ricerca clinica in Italia. Questa ricerca, infatti, non vuole quantificare il valore complessivo degli investimenti in ricerca clinica in Italia, ma misurare il risparmio da questi generato.

L’analisi, poi, considera solo gli investimenti Diretti ai siti sperimentali per i pazienti arruolati negli studi clinici e una parte, anche se rilevante, dell’investimento Indiretto (nella fattispecie appunto di costo evitato per i farmaci forniti). Non è considerato l’intero costo dello studio, ad esempio con i costi di overhead, prestazioni a richiesta o altri costi, inclusa la diagnostica.

Nei valori di spesa indicati non sono considerati gli investimenti strutturali delle aziende farmaceutiche, i relativi costi del personale impegnato nella ricerca clinica ed altre spese a questa destinate. Inoltre, nell’ambito della ricerca rientrano solo gli studi profit, esclusi quelli di Fase 1, per cui non sono stati considerati i finanziamenti alla ricerca indipendente.

Infine, per l’approccio volutamente conservativo adottato nell’analisi, i risultati sono verosimilmente calcolati per difetto rispetto alla realtà. Nel calcolo degli Averted Cost, ad esempio, sono stati considerati i prezzi mediani dei farmaci, ed in caso di più terapie SOC sono state considerate quelle di minor costo.

5.1 DATA OVERVIEW Per la ricerca sono stati raccolti i dati relativi a 612 studi, da cui sono stati esclusi i 57 studi di Fase 1 pervenuti, per un totale di 555 studi analizzati.

Sono pervenuti i dati di 1636 trattamenti relativi agli studi, da cui è stato estrapolato un campione di analisi di 560 trattamenti effettivamente generatori di Averted Costs, selezionati in base al filtro descritto al par. 4.4.4 “Operazioni sui dati e procedura di calcolo”, al punto 3, “Preparazione del campione di analisi trattamenti”.

Ad esempio, sono stati esclusi dal campione di analisi tutti i trattamenti sperimentali.

Il calcolo è stato eseguito su tutti i trattamenti valorizzati per quantità di farmaco e costo unitario del farmaco.

Sono stati quindi esclusi dal calcolo i trattamenti con dati insufficienti. Il campione valido per l’analisi è risultato di 534 trattamenti, pari al 95% del campione selezionato.

14

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Il quadro sinottico riassume la consistenza del set di dati analizzato:

DB Master

v1.5

Totale studi pervenuti: Studi analizzati:

612 555

Trattamenti analizzati*:

escl. Fase 1

560

Totale farmaci rilevati Farmaci quotati:

214 200

93%

Campione trattamenti valido: Dosaggi (Q) Prezzo (P)

543 546

97% 98%

Overlap (P; Q)

534

95%

Tabella 4 - Data Overview: dati pervenuti e campione di analisi

* Il totale dei trattamenti pervenuti è pari a 1636 dei quali, al netto dei farmaci sperimentali, farmaci di controllo non forniti e placebo, ne sono stati analizzati 560 che sono generatori di Averted Costs (vedi par.

4.4).

A conoscenza degli Autori, il data base approntato per questa analisi è il più esteso e completo mai raccolto in Italia per il tema dei costi evitati, sia per numero di studi inclusi che per aziende partecipanti.

5.2 STUDI CLINICI PER AREA TERAPEUTICA Ogni studio pervenuto è stato assegnato ad una delle seguenti aree terapeutiche identificate: 1.

2.

3.

4.

5.

6.

7.

8.

9.

10.

11.

12.

13.

Antibacterial/Antifungal Diabetes Cardiovascular Endocrinology Gynecology Hematology Immunology Neuroscience Oncology Ophthalmology Rare Diseases Respiratory Other

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Più della metà degli studi del campione appartengono all’area Oncologia, con un ampio distacco sulle successive aree più rappresentate, che sono Immunologia e Neuroscienze: Area Terapeutica N. studi Oncology Immunology Neuroscience Cardiovascular Other Hematology Respiratory Diabetes Ophthalmology Rare Diseases Gynecology Endocrinology Antibacterial/Antifungal

301 81 47 34 22 16 14 14 12 9 3 1 1

% sul totale degli studi 54,23% 14,59% 8,47% 6,13% 3,96% 2,88% 2,52% 2,52% 2,16% 1,62% 0,54% 0,18% 0,18%

Totale complessivo

555

100,00%

Tabella 5 - Studi per Area Terapeutica

5.3 PAZIENTI ARRUOLATI Il numero di pazienti arruolati negli studi del campione è ragguardevole, con quasi 17.983 unità. Includendo gli studi di Fase 1 si arriva ad un totale di 18.758 pazienti arruolati.

Coerentemente, Oncologia presenta anche la maggioranza di pazienti arruolati, con quasi il 60% del totale: Area Terapeutica Pazienti arruolati Oncology Cardiovascular Neuroscience Diabetes Immunology Other Respiratory Ophthalmology Hematology Rare Diseases Gynecology Antibacterial/Antifungal Endocrinology

10.699 1.817 1.609 1.121 1.112 664 431 207 206 98 15 3 1

% sul totale dei pazienti arruolati 59% 10% 9% 6% 6% 4% 2% 1% 1% 1% 0% 0% 0%

Totale complessivo

17.983

100%

Tabella 6 - Pazienti per Area Terapeutica

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Si evidenzia una certa discrepanza tra le aree terapeutiche considerando il numero di pazienti arruolati rispetto al numero di studi: ad esempio, la seconda area terapeutica per arruolamenti è Cardiovascolare, mentre Immunologia, seconda per numero di studi con il 15% del totale, è solo 5a per arruolamenti, con il 6%.

5.4 VALORE DEGLI STUDI ED EFFETTO LEVA 5.4.1 Complessivo L’investimento diretto totale degli studi analizzati, corrispondente alla somma del costo paziente, ammonta a circa € 212 milioni. A questo valore fa fronte un ammontare di investimento indiretto, corrispondente alla somma degli Averted Costs, pari a circa € 376 milioni.

L’effetto leva è calcolato con la formula già illustrata al par. 4.4.4: 𝐸𝑓𝑓𝑒𝑡𝑡𝑜𝐿𝑒𝑣𝑎 =

(∑𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑆𝑡𝑢𝑑𝑖𝑜+∑𝐴𝑣𝑒𝑟𝑡𝑒𝑑𝐶𝑜𝑠𝑡) ∑𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑆𝑡𝑢𝑑𝑖𝑜

,

dove, per ogni studio: 𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑆𝑡𝑢𝑑𝑖𝑜 = 𝐶𝑜𝑠𝑡𝑜𝑃𝑎𝑧𝑖𝑒𝑛𝑡𝑒 × 𝑃𝑎𝑧𝑖𝑒𝑛𝑡𝑖𝐴𝑟𝑟𝑢𝑜𝑙𝑎𝑡𝑖.

Il valore dell’effetto leva è stato qui misurato a 2,77: Totale Costo Studio

Averted Cost 212.258.009 €

Effetto Leva

376.141.366 €

2,77

Tabella 7 - Finanziamenti Cash, In-kind ed Effetto Leva totali

Questo risultato conferma pienamente quello di precedenti ricerche sul tema degli Averted Costs (vedi par. 6 “Conclusioni e prospettive”).

5.4.2 Per area terapeutica La scomposizione per area terapeutica conferma la netta predominanza di Oncologia sia per il totale di Costo Studio che per il totale Averted Cost: Area Terapeutica Oncology

Costo Studio

Averted Cost

Eff. Leva

148.243.521 €

305.778.402 €

3,06

Neuroscience

20.899.654 €

51.847.067 €

3,48

Immunology

13.233.019 €

5.532.555 €

1,42

Cardiovascular

11.305.012 €

224.409 €

1,02

Diabetes

4.654.012 €

1.830.230 €

1,39

Hematology

3.700.006 €

5.435.443 €

2,47

Other

2.829.280 €

466.219 €

1,16

Ophthalmology

2.810.802 €

19.602 €

1,01

Respiratory

2.289.805 €

865.251 €

1,38

Rare Diseases

2.161.510 €

4.054.637 €

2,88

Gynecology

70.200 €

2.627 €

1,04

Antibacterial/Antifungal

52.728 €

77.299 €

2,47

8.461 €

7.627 €

1,90

Endocrinology

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Area Terapeutica

Costo Studio

Totale complessivo

Averted Cost

212.258.009 €

Eff. Leva

376.141.366 €

2,77

Tabella 8 – Investimenti Diretti, Indiretti ed Effetto Leva per area terapeutica

Gli effetti leva di Malattie Rare (2,88), Oncologia (3,06) e Neuroscienze (3,48) sono superiori all’effetto leva complessivo (2,77):

Area Terapeutica Oncology Immunology Neuroscience Cardiovascular Other Hematology Respiratory Diabetes Ophthalmology Rare Diseases Gynecology Endocrinology Antibacterial/Antifungal

Effetto Leva

Totale complessivo

3,06 1,42 3,48 1,02 1,16 2,47 1,38 1,39 1,01 2,88 1,04 1,90 2,47

N studi 301 81 47 34 22 16 14 14 12 9 3 1 1

2,77

555

Tabella 9 - Ranking delle aree terapeutiche per Effetto Leva

Diverse altre aree mostrano invece un effetto leva intorno a 1, che è il valore minimo, ed indica un apporto poco significativo di costi evitati.

La variabilità dell’effetto leva, da un minimo di 1,01 ad un massimo di 3,48, è sicuramente da ascrivere in parte al costo medio più alto di alcuni farmaci nelle aree terapeutiche nelle prime posizioni, ma per le aree con valore intorno a 1 potrebbe anche essere causato da una sottostima degli averted costs dovuta alla difficoltà di identificare i trattamenti standard, oppure alla rilevante presenza di studi monobraccio, per cui con il solo farmaco sperimentale o ancora di SOC di base non definite, che perciò non sono state valorizzate nell’analisi.

5.4.3 Contributo al valore per area terapeutica Oncologia, grazie all’elevato numero di studi presenti nel campione, si conferma l’area che contribuisce maggiormente al valore totale, sia per il Costo Studio che per gli Averted Cost, con valori rispettivamente pari a circa il 70% e 80%: Area Terapeutica

Costo Studio

Oncology

Averted Cost

69,84%

81,29%

Neuroscience

9,85%

13,78%

Immunology

6,23%

1,47%

Cardiovascular

5,33%

0,06%

18

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Area Terapeutica

Costo Studio

Averted Cost

Diabetes

2,19%

0,49%

Hematology

1,74%

1,45%

Other

1,33%

0,12%

Ophthalmology

1,32%

0,01%

Respiratory

1,08%

0,23%

Rare Diseases

1,02%

1,08%

Gynecology

0,03%

0,00%

Antibacterial/Antifungal

0,02%

0,02%

Endocrinology

0,00%

0,00%

100,00%

100,00%

Totale complessivo

Tabella 10 - Contributo al valore complessivo per area terapeutica

5.4.4 Costo Studio e Averted Cost medi La classifica per Costo Studio medio vede le sole aree Oncologia e Neuroscienze, con rispettivamente € 492.503 e € 444.673 di investimento medio diretto nel periodo considerato, collocarsi sopra la media complessiva rilevata, di € 382.447: Area Terapeutica Oncology Neuroscience Cardiovascular Diabetes Rare Diseases Ophthalmology Hematology Respiratory Immunology Other Antibacterial/Antifungal Gynecology Endocrinology

Costo Studio medio N. Studi 492.503 € 444.673 € 332.500 € 332.429 € 240.168 € 234.234 € 231.250 € 163.558 € 163.371 € 128.604 € 52.728 € 23.400 € 8.461 €

Costo Studio medio totale

382.447 €

301 47 34 14 9 12 16 14 81 22 1 3 1 555

Tabella 11 - Costo Studio medio per area terapeutica

Anche l’analisi per Averted Cost vede le aree di Neuroscienze e Oncologia nettamente sopra la media, che è pari a € 677.732: Area Terapeutica Neuroscience Oncology

Averted Cost medio N. Studi 1.103.129 € 1.015.875 €

19

47 301

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Rare Diseases Hematology Diabetes Antibacterial/Antifungal Immunology Respiratory Other Endocrinology Cardiovascular Ophthalmology Gynecology

450.515 € 339.715 € 130.731 € 77.299 € 68.303 € 61.804 € 21.192 € 7.627 € 6.600 € 1.633 € 876 €

9 16 14 1 81 14 22 1 34 12 3

Averted Cost medio totale

677.732 €

555

Tabella 12 - Averted Cost medio per area terapeutica

Complessivamente, dunque, il valore medio totale per studio, inteso come somma di Investimento Diretto ed Indiretto (averted cost) si attesta a più di un milione di Euro.

5.4.5 Costo Paziente Il Costo Paziente Medio vede ai primi posti principalmente Malattie Rare, Oncologia ed Ematologia, tutte sopra il valore medio per il campione, che è pari a € 19.541.

Area Terapeutica Rare Diseases Oncology Hematology Antibacterial/Antifungal Neuroscience Ophthalmology Immunology Endocrinology Other Respiratory Cardiovascular Gynecology Diabetes

# 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13

Costo Paziente medio totale

Costo Paziente medio 55.306,67 € 24.313,61 € 20.292,69 € 17.576,00 € 17.444,98 € 13.588,21 € 12.860,31 € 8.460,50 € 7.512,66 € 7.405,00 € 6.868,69 € 6.116,67 € 5.805,40 € 19.454,09 €

Tabella 13 - Costo Paziente medio per area terapeutica

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6 CONCLUSIONI E PROSPETTIVE Il risultato fondamentale della ricerca qui presentata è la conferma sperimentale della tesi che gli investimenti in ricerca clinica presentano complessivamente un effetto moltiplicatore (c.d. effetto leva) dell’utilità per il Servizio Sanitario Nazionale: per ogni euro investito dagli sponsor, si genera un risparmio anche maggiore, grazie ai farmaci forniti gratuitamente ai pazienti arruolati nei trial clinici, che altrimenti dovrebbero ricevere un’analoga terapia a carico del SSN. Il modello qui presentato ha rilevato un valore dell’effetto leva per i costi evitati pari a 2,77: questo conferma ed amplifica le conclusioni cui erano giunti i precedenti lavori sul tema degli Averted Costs, ed in particolare la ricerca «Valorizzazione delle sperimentazioni cliniche nella prospettiva del SSN: definizione di un modello per una stima dei costi evitati» del 2018, che fissava il valore dell’effetto leva dei costi evitati a 2,2. Tale valore era calcolato su prezzi del farmaco ex factory, diversamente da questa ricerca, che ha utilizzato prezzi retail. É da notare che i lavori precedenti si basavano su alcune decine di studi, e su dati provenienti da un numero ristretto di aziende e strutture sanitarie, oppure su analisi interne di aziende sui propri studi. Questa ricerca, invece, conferma il dato su un campione di 555 studi sponsorizzati da 12 tra le principali aziende farmaceutiche operanti in Italia, avendo creato il database più esteso mai raccolto in Italia sul tema dei costi evitati.

La ricerca, pur nella sua significativa ampiezza, presenta diverse potenzialità di miglioramento ed espansione, attuabili nelle prossime edizioni. Ad esempio si potrà: •

Valorizzare gli elementi attualmente non inclusi nella stima del Costo Studio, che considera solo il compenso pagato al centro sperimentale per ogni paziente arruolato (c.d. “patient fee”) e non anche altri compensi, come la copertura di costi generali del centro (c.d. “overhead”) o le prestazioni a richiesta, che vengono rimborsate al centro ma non sono incluse nel costo inizialmente pianificato dello studio;

•

Valorizzare i costi evitati per diagnostica ed esami di laboratorio, ad esempio nel caso di lab centralizzati;

•

Considerare anche le prestazioni erogate nel disease free long term follow up (es. diagnostica), oppure nella eventuale prosecuzione di alcuni studi (ad es. nel 2nd course), in particolare di quelli oncologici;

•

Considerare le variazioni dei prezzi delle SOC (ad esempio per l’introduzione di farmaci generici), per una maggiore accuratezza di calcolo;

•

Calcolare l’Averted Cost virtuale, nel caso di studi monobraccio o con placebo come controllo, basandosi sulla SOC più utilizzata nell’indicazione, se esistente;

•

Calcolare l’Averted Cost potenziale, basato sul reclutamento previsto per gli studi, da confrontare con l’Averted Cost realizzato in base al reclutamento effettivo;

•

In generale, impostare ulteriori analisi, grazie alla struttura e completezza del data base creato, ad esempio per cluster di tipologie di farmaco, per innovatività degli stessi ed altro

•

Proiettare a livello di settore i valori rilevati sul campione qui esaminato, includendo tutti gli investimenti effettuati dalle aziende farmaceutiche, per contribuire alla misurazione del valore complessivo delle sperimentazioni cliniche per il sistema economico nazionale;

Vi sono inoltre diverse potenzialità di estensioni significative:

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1. Estensione temporale, allargando la finestra di raccolta dati (che, ricordiamo, per questa ricerca va dal 1/1/2017 al 31/12/2019): a. a ritroso nel tempo, estendendola agli anni precedenti il 2017, per studiare l’andamento storico degli Averted Costs; b. in avanti per il 2020, per realizzare un’analisi rolling che mostri il loro andamento corrente.

Questo può anche entrare nella costruzione di un indicatore più generale sull’andamento del settore delle sperimentazioni cliniche a livello nazionale; 2. Estensione della raccolta dati, con l’aggiunta di nuove aziende partecipanti; 3. Estensione geografica, con l’analisi ed il confronto di dati omogenei per altri Paesi europei ed extraeuropei.

Infine, essendo stata confermata la presenza di un beneficio significativo ma non immediatamente percepibile per il SSN in termini di costi evitati grazie alle sperimentazioni cliniche, il successivo progresso da compiere è definire la metodologia migliore per la manifestazione contabile e bilancistica di questo valore, sia a livello complessivo per il SSN, sia per le singole strutture sanitarie coinvolte.

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7 INDICE TABELLE E FIGURE Tabella 1 - Data Base: tabella Studio ....................................................................................................................9 Tabella 2 - Data Base: tabella Farmaco ................................................................................................................9 Tabella 3 - Operazioni sui Dati e procedura di calcolo ...................................................................................... 13 Tabella 4 - Data Overview: dati pervenuti e campione di analisi ...................................................................... 15 Tabella 5 - Studi per Area Terapeutica .............................................................................................................. 16 Tabella 6 - Pazienti per Area Terapeutica.......................................................................................................... 16 Tabella 7 - Finanziamenti Cash, In-kind ed Effetto Leva totali .......................................................................... 17 Tabella 8 – Investimenti Diretti, Indiretti ed Effetto Leva per area terapeutica ............................................... 18 Tabella 9 - Ranking delle aree terapeutiche per Effetto Leva ........................................................................... 18 Tabella 10 - Contributo al valore complessivo per area terapeutica ................................................................ 19 Tabella 11 - Costo Studio medio per area terapeutica ...................................................................................... 19 Tabella 12 - Averted Cost medio per area terapeutica ..................................................................................... 20 Tabella 13 - Costo Paziente medio per area terapeutica .................................................................................. 20

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