Tre forskare berättar
”Hon höll på att dö av sin mens” ”När jag och min dåvarande man Birger Blombäck på 1950-talet började forska om blodets förmåga att levra sig, eller koagulera, var medelåldern för blödarsjuka endast 16 år. Deras korta liv präglades av långa sjukhusvistelser på grund av stora blödningar i bland annat leder och muskler, vilket var mycket smärtsamt. Vi forskade samtidigt som vi läste till läkare och under ett försök att rena ämnet fibrinogen, som ingår i koagulationen, hittade vi av en slump i ett reningssteg en fraktion (kallad I-0), som visade sig stoppa blödningar hos två typer av blödarsjuka (Hemofili A och Von Willebrands sjukdom). Vi höll till i en källare på Karolinska Institutet och kunde år 1957, som en av de första i världen, framställa den första omgången koncentrat av en koagulationsfaktor från donerad blodplasma. Detta skickade vi först till Malmö för att rädda livet på en ung blödarsjuk flicka som höll på att dö av mensblödningar. Blödarsjuka kunde nu börja behandlas bland annat vid operationer och ledblödningar och snart introducerades förebyggande behandling. Jag har mött mycket tacksamhet från patienter och det har känts fint att se dem växa upp och slippa blödningar och ledproblem. Men tyvärr dog många på 1980-1990-talen efter att de smittats med hiv och hepatit via vissa koncentrat från blodplasma, vilket var en katastrof. Idag kan blödarsjuka gå i skolan, arbeta, resa och idrotta och leva ett långt liv, även om de svårast sjuka måste behandla sig själva med koagulationsfaktorer tre gånger i veckan. Äntligen börjar även blödarsjuka i fattiga länder få ta del av den här dyra behandlingen, om än långsamt. Utmaningarna idag är att utveckla nya långtidsverkande läkemedel och den bästa behandling för dem som har utvecklat antikroppar mot den faktor de saknar. Man har även nyligen lyckats med genterapi som omvandlar svårt blödarsjuka till mildare blödarsjuka och jag hoppas denna forskning leder till stora förändringar.”
16
Medicinsk Vetenskap №3–2013
Namn: Margareta Blombäck Titel: Professor emerita i koagulationsforskning vid institutionen för molekylär medicin och kirurgi, Karolinska Institutet. Forskar om: Blodets koagulering, hur blodproppar bildas och hur man kan lösa upp dem.