Festeggiamo i nostri 35 anni sfidando i limiti, ridefinendo le possibilità
Una pubblicazione dell’International Myeloma Foundation
Celebrating 35 Years:
Defying Boundaries, Redefining Possibilities
Myeloma Action Month 2025
IMF raggiunge oltre 50 milioni di persone in 52 paesi
Nel marzo 2025, IMF ha lanciato la Miracles for Myeloma 5K Run/Walk, ha presentato il primo seminario dell’anno per pazienti e familiari e ha lavorato con i legislatori statunitensi per promuovere la missione e la visione IMF
Dr.
Joseph Mikhael
Direttore Medico IMF
Il futuro del mieloma: un dialogo
Ho iniziato a occuparmi di mieloma più di venti anni fa e allora la malattia era davvero terribile e la maggior parte dei pazienti non viveva più di uno o due anni. Ho scelto questo campo perché volevo curare i più malati tra i malati. Le opzioni terapeutiche erano limitate e per la maggior parte dei pazienti le prospettive erano cupe. Oggi, nonostante il mieloma rimanga una malattia difficile, credo fermamente nella visione IMF di un futuro in cui ogni paziente affetto da mieloma possa vivere appieno la sua vita, senza sentirsi oppresso dalla malattia.
Nel 2024, IMF ha aggiunto la sessione “Future of Myeloma” al nostro programma di seminari per pazienti e familiari (PFS). In occasione della sessione inaugurale, abbiamo chiesto al Dr. Saad Usmani (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, Stati Uniti), esperto nel mieloma, di parlarci di cosa riserva il futuro ai pazienti affetti da questa malattia. Questa sessione del nostro programma PFS si è trasformata in un dialogo tra due specialisti del mieloma.
Nel marzo 2025, la prima sessione PFS dell’anno si è svolta durante il Myeloma Action Month, in quello che è ormai un evento annuale a Boca Raton. Il seminario ha riscosso grande successo di presenze: è stato meraviglioso rivedere persone che già più volte avevamo incontrato negli anni precedenti e conoscere nuovi partecipanti alla loro prima esperienza con evento formativo IMF.
Per la sessione “Future of Myeloma”, ho invitato il Dr. Rafat Abonour (Indiana University Simon Comprehensive Cancer Center, Indianapolis, Stati Uniti), esperto nel mieloma, a partecipare a un dialogo sulla direzione che il mieloma sta prendendo. Mi considero un realista ottimista, quindi affronto queste sessioni con il realismo che tanti pazienti hanno nell'affrontare la lotta contro il mieloma, ma anche con l’ottimismo che nasce dal sapere quanta strada abbiamo fatto e quanta ancora ne faremo!
Quando diagnostichiamo il mieloma, quello che desideriamo è offrire ai pazienti una buona qualità e durata di vita. Negli ultimi dieci anni, notevoli cambiamenti sul campo hanno aumentato la sopravvivenza dei pazienti che è passata da una media di un
paio d’anni a una sopravvivenza attesa di oltre 13 anni. Oggi possiamo contare su nuovi ed entusiasmanti approcci terapeutici e su terapie più intense già in prima linea.
Che ruolo ha il concetto di “intercettare il cancro” nel futuro del mieloma?
La prima domanda che ho posto al Dr. Abonour riguardava la possibilità di diagnosticare il mieloma il più precocemente possibile. La diagnosi precoce è fondamentale per prevenire le complicazioni. È essenziale capire meglio perché alcuni pazienti passano da stati precursori di MGUS e SMM al mieloma attivo, mentre altri non sviluppano mai la malattia. Abbiamo bisogno di una comprensione più profonda del ruolo del sistema immunitario in questo processo. Sostenuti da IMF, i ricercatori di iStopMM in Islanda stanno cercando di rispondere a queste e ad altre domande scientifiche.
La scienza è la strada verso una cura. Non si tratta solo di farmaci. La gamma di farmaci efficaci contro il mieloma è sempre più vasta, ma dobbiamo comprendere meglio i principi scientifici che stanno alla base della patologia. Non possiamo sviluppare un farmaco per attaccare il mieloma senza comprendere il bersaglio da colpire. Il modello di cancro che uso per spiegare il mieloma ai pazienti è il seguente:
La fase 1 è quella dell’eliminazione, da parte del nostro sistema immunitario, delle cellule che cercano di diventare cancerose.
La fase 2 è l’equilibrio del controllo che il sistema immunitario può esercitare sulle cellule tumorali.
La fase 3 è quella in cui le cellule cancerose sfuggono al controllo del sistema immunitario e aumentano di numero.
Il Dr. Abonour e io abbiamo concluso che riuscire a catturare il mieloma nelle prime fasi può essere la chiave potenziale per curarlo, se non addirittura per prevenirlo del tutto!
Tra 10 anni faremo lo screening per il mieloma, così come oggi facciamo per il cancro del seno e per quello del colon?
Solitamente lo screening è un test a cui si sottopongono persone asintomatiche. Per esempio, a una certa età ci si sottopone a
tra due specialisti del mieloma
una colonscopia o a una mammografia. Mio padre è purtroppo morto di cancro del colon, quindi ho iniziato a sottopormi a colonscopia prima del solito a causa della mia anamnesi familiare. Nel mieloma, i medici di base diagnosticano il 70% dei casi. In media, il paziente vede il proprio medico tre volte prima che il percorso diagnostico venga attivato e per questo IMF sta lavorando per rafforzare la consapevolezza dei medici al riguardo.
Il Dr. Abonour ritiene che lo screening non sia ancora la chiave. Piuttosto, questa va trovata nel formare sia i pazienti che i medici. I medici devono sapere dove cercare e i pazienti devono sentirsi stimolati a porre domande sui sintomi che manifestano. Se si sospetta un mieloma, il medico può procedere con l’agobiopsia per verificare la presenza o meno di plasmacellule. La mia posizione è che sappiamo già che il tasso di mieloma aumenta dopo i 65 anni e che le persone di origine africana hanno un rischio doppio di mieloma. Quindi, pur in assenza di screening generale per il mieloma finché non avremo linee guida concrete, potrebbero esserci motivi sufficienti per uno screening selettivo basato su fattori specifici in determinati pazienti.
Il Dr. Abonour e io abbiamo concluso che, fino a quando non avremo un piano concreto per lo screening generale che faciliti una diagnosi precoce e accurata, è fondamentale sensibilizzare la comunità medica, e non, sui segni e sintomi del mieloma.
Tra 10 anni le terapie di prima linea prevederanno ancora i trapianti?
O gli anticorpi bispecifici o le terapie con cellule CAR-T?
I farmaci per il mieloma che al momento utilizziamo funzionano bene nel mieloma multiplo recidivante o refrattario (RRMM), anche nei pazienti con malattia ad alto rischio. Gli studi clinici devono prima testare gli approcci terapeutici nei pazienti con RRMM e solo in un secondo momento nei pazienti di nuova diagnosi, ma se un farmaco è in grado di stimolare le cellule immunitarie per distruggere le cellule del mieloma nei pazienti RRMM, è probabile che funzionerà bene anche nei pazienti di nuova diagnosi.
Come afferma il Dr. Abonour, “i pazienti devono avere accesso a farmaci efficaci già in prima linea. Perché aspettare la recidiva? Siamo davvero vicini a poter curare i pazienti!” Abbiamo convenuto che il futuro del trattamento del mieloma è nelle immunoterapie, piuttosto che nel trapianto. L’impiego precoce e nella giusta sequenza di farmaci come gli anticorpi bispecifici è molto promettente. Attendiamo con ansia di ricevere presto i dati provenienti dagli studi clinici che utilizzano terapie con bispecifici o con cellule CAR-T nei setting di prima linea.
Negli ultimi due anni, siamo riusciti a ridurre notevolmente la quantità e la gravità della sindrome da rilascio di citochine (CRS) e le tossicità neurologiche osservate con la terapia con cellule CAR-T, tuttavia questo approccio è ancora più complesso rispetto a quello con gli anticorpi bispecifici. Innanzitutto, dobbiamo raccogliere le cellule T, attendere che vengano modificate e moltiplicate in laboratorio, quindi re-infuse nel paziente.
Il Dr. Abonour è un po’ riluttante a utilizzare le CAR-T nella terapia di prima linea finché non avremo un follow-up più lungo e non sapremo perché alcuni pazienti sviluppano effetti collaterali. Tuttavia, le nuove terapie con cellule CAR-T attualmente allo studio stanno dimostrando un’efficacia sorprendente e una maggiore sicurezza.
Il Dr. Abonour e io abbiamo concluso che il futuro del mieloma dipende molto dalle terapie con le cellule CAR-T e gli anticorpi bispecifici e dal loro utilizzo in una fase ancora più precoce del decorso della malattia, rispetto al trapianto.
Come sarà la cura? E con questo non intendo dire come cureremo il mieloma.
La cura del mieloma consisterà in due anni di terapia intensa, seguiti dalla mia terapia preferita... NESSUNA terapia!? La cura consisterà nel prendere una pillola al giorno per il resto della vita (senza effetti collaterali)? La cura consisterà nel tenere il mieloma sotto controllo con i farmaci, come oggi facciamo con l’ipertensione? Oppure la cura sarà un equilibrio tra queste cose?
La missione IMF è quella di fornire supporto ai pazienti durante tutto il percorso contro il mieloma, mentre cerchiamo come prevenirlo e come curarlo. Da ottimista realista, faccio sempre attenzione quando uso la parola cura. La parte ottimista di me (continua nella pagina seguente)
Beth Finley-Oliver, ARNP Dr. Joshua Richter
Dr. Krina Patel
Dr. Joseph Mikhael e Dr. Rafat Abonour
Scienza e Clinica
#WHEREISDRJOE – CONTINUA DALLA PAG. PRECEDENTE
dice: “Abbiamo fatto così tanta strada, i pazienti vivono più a lungo e meglio e, per così dire, muoiono di qualcos’altro, ad esempio di vecchiaia”. Ma so anche quanto sia difficile controllare questa patologia.
Il Dr. Abonour ritiene che la risposta giusta sia l’equilibrio. “Andare in ospedale ogni settimana per un’iniezione o un’infusione, prendere pillole per il resto della vita che possono causare stanchezza o anemia, è davvero una cura? Penso che una cura sia tenere a bada la malattia mentre si vive la propria vita al massimo. E credo che oggi abbiamo gli strumenti per farlo. Abbiamo farmaci efficaci che possiamo usare con saggezza. L’uso dell’acido zoledronico una volta ogni tre mesi è efficace nel prevenire la distruzione ossea nei nostri pazienti e possiamo utilizzare in modo simile alcuni dei più recenti farmaci anti-mieloma. I pazienti possono ottenere un buon equilibrio nel cercare di evitare che la malattia interferisca con la loro vita.
“Se manteniamo i pazienti in remissione per 5 anni e con la diagnostica per immagini e test sensibili non rileviamo la presenza di mieloma, allora possiamo iniziare a sospendere il trattamento, per consentire loro di vivere più a lungo senza
farmaci. Questo è ciò che mi fa sperare che possiamo puntare a curare il mieloma. Abbiamo fatto molta strada nel campo del mieloma e ogni giorno ci avviciniamo sempre più a riuscire a controllarlo per davvero e permettere ai pazienti di sentirsi guariti”. Non poteva dirlo in maniera migliore, Dr. Abonour!
Unitevi a noi!
Alcuni pazienti della PFS di Boca Raton convivono con il mieloma da più di 20 anni e molti di loro conducono una vita serena. Uno degli obiettivi degli incontri IMF è quello di conoscere sia le difficoltà che i successi riscontrati dai pazienti.
I seminari IMF includono anche sessioni sulle controversie relative al mieloma, sulla terapia per la malattia di nuova diagnosi e per quella recidivante/refrattaria, sulle cure e la gestione di supporto, sul legame tra dieta e cancro, sulle cause del mieloma, sul processo decisionale condiviso, sulle sperimentazioni cliniche, sulla gestione del percorso finanziario e molto altro. Ogni incontro PFS ha così tanto da offrire che incoraggio vivamente tutti coloro che fanno parte della comunità del mieloma e che ne hanno la possibilità a partecipare a uno dei nostri prossimi seminari 2025. MT