en los últimos años, continúan deficiencias en la atención, incluyendo ampliación de rango edad para cobertura, incremento en tratamiento de pacientes con inhibidor que incluya la inducción a la inmunotolerancia (ITI), nuevas moléculas, entre otros. En nuestro país algunos centros padecen de falta de acceso adecuado al diagnóstico y tratamiento de los pacientes con hemofilia, con y sin inhibidores. Es por eso que es importante saber la prevalencia y localización de los pacientes, así como sus necesidades. La presencia de inhibidores debe sospecharse cuando los PCH en profilaxis presentan sangrado repentino o no se tiene una resolución esperada o bien presentan sangrados que tienen mayor dificultad en alcanzar la hemostasia, lo cual incrementa de manera alarmante la morbi-mortalidad, los costos de tratamiento, así como una disminución en la calidad de vida del paciente. El tratamiento de los PCH que ha desarrollado inhibidores debe de ser llevado a cabo en centros especializados y consta principalmente de tres componentes: sangrado activo, profilaxis y erradicación del inhibidor por medio de inmunotolerancia (ITI). Desde hace décadas los PCH e inhibidores han sido tratados con agentes puente o “bypass” siendo el rFVIIa y el CCPa los disponibles para tratar eventos hemorrágicos, profilaxis y actos quirúrgicos. Actualmente se encuentran en
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desarrollo nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con inhibidores, conocidas como terapias de no reemplazo. El emicizumab es un anticuerpo monoclonal bí-específico el cual se encuentra ya desde hace algunos años en el mercado y es ampliamente utilizado para profilaxis en los pacientes con Hemofilia A con y sin inhibidores. A pesar de que se tienen actualmente mejores opciones terapéuticas para estos pacientes, la erradicación del inhibidor por medio de la inmunotolerancia (ITI) sigue siendo una prioridad. La ITI consta de administrar dosis repetitivas de factor con la finalidad de “resetear” o “tolerar” el sistema inmunológico, reduciendo la producción de anticuerpos. Si bien los esfuerzos realizados por los científicos, médicos, industria farmacéutica, pacientes y sociedad han permitido que los PCH e inhibidores tengan al día de hoy mejores y buenas opciones de tratamiento, el desarrollo de inhibidores en PCH continúa siendo un gran reto para los médicos tratantes y sus pacientes, principalmente por los altos costos de tratamiento, morbi-mortalidad y la disminución de la calidad de vida del paciente. Se requiere continuar con los esfuerzos de recolección de datos sobre los pacientes con hemofilia en México, todo esto con el objetivo de mejorar las opciones terapéuticas en pacientes con hemofilia e inhibidores, así como mejorar la disponibilidad y acceso a pruebas diagnósticas y tratamiento.
Fuentes de consulta