Økonomisk set I sagens natur er der meget få patienter, der lider af de sjældne sygdomme. Derfor er der ofte specielle forhold knyttet til at udvikle medicin til behandling af sjældne diagnoser. Men i det store billede er det ikke dyrere at udvikle medicin til en sjælden sygdom end til en mere almindelig sygdom.
Sjælden
Af Lone Nyhuus
N
år man udvikler medicin til de sjældne diagnoser, er den grundlæggende forskning og udvikling ikke så meget anderledes, end når man udvikler medicin til mere almindelige sygdomme. Men da der er meget få patienter, der har sygdommene, er der specielle forhold, som gør sig gældende. Det fortæller Hilde Furberg, Senior Vice President i Genzyme med ansvar for Europa. Som virksomhed har Genzyme eksisteret siden 1981 og har i hele den periode udviklet medicin til sjældne sygdomme. Når en sygdom er sjælden, kan en af udfordringerne være, at testgruppen bliver nødt til at blive sammensat af personer fra hele Europa. Ofte er vores patienter børn. Det kan betyde, at det er hele familier, der skal flyves ind og indlogeres i testperioden, forklarer Hilde Furberg. En anden faktor, som gør medicinen kostbar at udvikle, er selve fremstillingsmetoden. Den medicin, som Genzymes laver, er biologisk: at udvikle disse biologiske proteiner tager over 100 dage. Bioteknologiske processer er yderst sårbare, og der er meget, der kan gå galt. Derudover kan man ikke producere så store mængder ad gangen, siger Hilde Furberg og fortsætter: Set i det store billede er det ikke dyrere at udvikle medicin til sjældne diag-
50
Det er ikke dyrere at udvikle medicin til sjældne sygdomme. Men behandlingen kan blive forholdsmæssig kostbar, da medicinen i sagens natur kun kan bruges på få patienter.
Fokus nr. 1 2012 sjældne diagnoser og vanskelige behandlinger
noser, end det er at udvikle til de mere almindelige sygdomme. Men da der er langt færre, der senere skal bruge medicinen - her taler vi om medicin, som højst skal behandle 50 personer - bliver det markant dyrere for den enkelte