Et orphan-produkt behøver ikke nødvendigvis at være nyt. Orphan-medicin kan også være et kendt produkt, der viser sig nyttigt i en helt anden sammenhæng.
på flere måder: Det var nemlig Thalidomid, der var årsag til, at der blev strammet voldsomt op på kravene til dokumentationen for lægemidlers sikkerhed, og at kravene til forsøg og studier blev skærpet. Siden fandt en gruppe forskere så ud af, at det farlige stof har nogle egen-
arbejde og vidensdeling på tværs af lægespecialer pludselig kan vise sig nye og nyttige behandlingsmuligheder med medicin, der normalt bruges i en helt anden sammenhæng. Han nævner et eksempel: Fra katastrofe til orphan-succes ”En medicin, som igennem nogle Et eksempel er det skæbnesvangre stof år har været brugt som støttende beThalidomid. Lægemidhandling i forbindelse med organtransplantation, har vist let var årsag til den store John Østergaard sig at indeholde et stof, som medicinske katastrofe i har en rigtig gavnlig effekt på 1960’erne, hvor 10.000 PROFESSOR, DR.MED. børn blev f ødt med svære tuberøs sclerose.” Når man ved mere og mere om sjældne misdannelser, fordi deres Medicinen, der indeholder sygdomme, betyder det, at man ud fra et biologisk stoffet rapamycin - en slags mødre havde brugt stoffet mod kvalme i graviditeten. antibiotika, blev udviklet til synspunkt kan sige: Den medicin kan man også Da årsagen blev kendt, blev brug i forbindelse med transbruge i en anden sammenhæng Thalidomid øjeblikkeligt plantationer for at hindre affjernet fra markedet. skaber og mekanismer, der gør, at det stødning, men det har vist sig, at den Mange år senere opdagede nogle kan hjælpe mennesker med en sjælden også kan hjælpe patienter med den forskere ved et tilfælde, at Thalidomid sjældne sygdom tuberøs sclerose. Forsygdom. kan bruges mod en speciel type blodskere undersøger endvidere stoffets Vidensdeling og nye muligheder kræft som livsforlængende middel. effekt på neurofibromatose og flere Thalidomid blev på den baggrund i Det er ikke blot inden for beslægtede andre sjældne sygdomme. 2008 godkendt som orphan-produkt. sygdomsgrupper, at orphan-produkter ”Når man arbejder tæt sammen, kan Siden har det også vist sig effektivt som kan bruges til forskellige diagnoser. man effektivt drage nytte af den udvikbehandling af forskellige hudlidelser. I Visse orphan drugs kan også finde vej ling og viden, man får igennem andre Danmark er op mod 300 kræftpatienter til helt andre lidelser end dem, de f ørst sygdomme. Når man ved mere og mere i behandling med Thalidomid. Mediom sjældne sygdomme, betyder det, at blev godkendt til. cinen er underlagt de strengeste sikProfessor, overlæge, dr.med. John man ud fra et biologisk synspunkt kan kerhedskrav for at forhindre, at gravide Østergaard, Center for Sjældne Sygsige: Den medicin kan man også bruge domme på Aarhus Universitetshospital i en anden sammenhæng,” forklarer kommer i nærheden af det. Thalidomid-sagen er interessant i Skejby, forklarer, at der via tæt samJohn Østergaard. n Sjældne diagnoser og vanskelige behandlinger fokus nr. 1 2012
5