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CONOCIMIENTO CONOCIMIENTO
TERAPIA TERAPIAGÉNICA GÉNICAY CELULAR
Terapia genética, un camino esperanzador En el desarrollo de dicha terapia hay que tener en cuenta el “tejido diana”; es decir, el tejido que recibirá la terapia. En segundo lugar, se debe conocer el tejido afectado. Finalmente, determinar el que facilita el traspaso de un gen exógeno a la célula; es decir, qué vector se ha elegir para el desarrollo del nuevo material genético que posteriormente se introduce en el tejido. También se debe estudiar al máximo la eficacia del gen nuevo y saber qué respuesta tendrá el órgano o tejido “hospedador”, con la entrada del gen modificado. TERAPIA TRADICIONAL VERSUS TERAPIA GENÉTICA La terapia tradicional para curar enfermedades, basada en el uso de medicamentos, se fundamenta en la ingestión de un fármaco que actúa en una región concreta del organismo. Mientras tanto, la terapia genética se basa en direccionar las células del propio paciente para producir y enviar un agente terapéutico. El ADN, para curar una determinada enfermedad, se introduce en un gen terapéutico o curativo llamado transgén. (Así como son introducidos los genes en frutas y verduras; lo que conocemos como “los transgénicos” en la biotecnología tan en boga, hoy en día).
Claudia Ordaz
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Catéter MyoCath Sistema de entrega de Mioblastos Esqueléticos Autólogos Figura 3.
Ingeniera Claudia Ordaz Catedrática del Departamento de Comunicación / ITESM cordaz@itesm.mx
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n mi más reciente artículo, escribí sobre los avances más relevantes en el terreno de la medicina durante el año 2007; mencioné la clonación de primates, la cura para el cáncer, la creación de la vida artificial, las afamadas fábricas de ADN, los ultramodernos sistemas de visión inspirados en la vista humana, los bancos de células madre y el tratamiento genético, entre otros; este último, empleado básicamente para el tratamiento del mal de Parkinson. Y es que los tratamientos genéticos para la cura de enfermedades son el camino esperanzador de muchos cuyos padecimientos tienen raíces en el código de ADN. Esa espiral hecha de bases proteicas es la llave secreta para abrir los remedios a muchos de los más temidos males que aquejan hoy en día al ser humano. ¿QUÉ ES LA TERAPIA GENÉTICA? La terapia genética es una disciplina bastante reciente que todavía está en una fase altamente experimental como lular: para aquéllos con infarto del forma(1)de¿quizás tratamiento de enfermedades. Suagudo desarrollo miocardio?, ¿o bien el grupo de pacientes con tiene fundamento en(2) lospara avances científicos experimentainsuficiencia cardíaca intratable?, ¿o quizáscomo (3) para los dos por determinadas ramas de la biología, la genéenfermos con isquemia miocárdica sin optica, la biología molecular, la virologíarefractaria o la bioquímica. El ción terapéutica?, ¿o, todavía más, para (4) resultado es una técnica que permite la aquéllos curacióncon de casi isquemia de miembros inferiores? cualquiercrítica patología de carácter genético.
SU HISTORIA Los primeros trabajos en terapia génica se realizaron con ratones, mediante técnica del ADN (ácido desoxirribonucleico) recombinante, que consiste en introducir el ADN extraño en los embriones, de forma que dicho ADN se expresa luego completamente, a medida que desarrolla el organismo. El material genético introducido se denomina transgén; los individuos a los que se les aplica esta técnica reciben el nombre de transgénicos. ¿CUÁNDO FUNCIONA LA TERAPIA GENÉTICA? Para que la terapia génica o genética arroje resultados positivos, se deben presentar las siguientes circunstancias: •Que la enfermedad tenga sus orígenes en los genes. •Que exista conocimiento sobre qué gen o qué genes están implicados en la enfermedad que se ha de tratar y tener copias de ADN sanas de esos genes en el laboratorio, para poder trabajar con él. •Que exista conocimiento sobre la biología de la enfermedad; es decir; los tejidos afectados, cuál es el papel de la proteína que se origina a partir de ese gen y cómo Es probable que losa enfermos función cardíaca afectan las mutaciones la función con del gen. conservada, en donde la isquemia es mayor que la cicatriz, •sea el se grupo requiera angiogénesis, mientras Que dé laque accesibilidad del tejido. Hay tejidos que más aquéllos con depresión la función contracción del fáciles de tratar, por suen biología, que de otros; por ejemplo, músculo cardíaco, mucho omayor que la es más fácil enviarcon algouna a lacicatriz piel, la sangre los pulmones isquemia requieran miogénesis que a órganos internos, como el(figura bazo. 3).