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Módulo 3: Tratamiento de la púrpura trombocitopénica idiopática
Fármacos en investigación Información general Los investigadores han creado algunos fármacos experimentales que se conocen como factores de crecimiento plaquetario, que podrían aumentar la producción de plaquetas. La tabla 3 resume algunos de estos fármacos en investigación. Esta segunda generación de factores de crecimiento plaquetario se clasifica en: agonistas peptídicos de los receptores de trombopoyetina (TPO), agonistas no peptídicos de los receptores de TPO y anticuerpos agonistas de los receptores de TPO.30 Entre los agonistas peptídicos se encuentra un fármaco en investigación de Amgen denominado romiplostim, o AMG 531, para el que se ha propuesto el nombre comercial de Nplate™, mientras que entre los agonistas no peptídicos se encuentran el eltrombopag y el AKR-501.30 Fármaco en investigación
Empresa
Descripción/Mecanismo de acción
Romiplostim
Amgen
Agonista peptídico del receptor de la TPO
Eltrombopag
GlaxoSmithKline
Agonista no peptídico del receptor de la TPO
AKR501
Eisai (MGI Pharma)*
Agonista no peptídico del receptor de la TPO
R788
Rigel Pharmaceuticals
Bloquea la IgG de la superficie de los macrófagos
GMA161
Genzyme
Bloquea el receptor Fcγ de los macrófagos
Sym001 (anti-Rhesus D)
Symphogen y Biovitrum
Desconocido
*Desarrollado por MGI Pharma, empresa adquirida por Eisai a comienzos de 2008.
Tabla 3: Fármacos en investigación para el tratamiento de la PTI
Romiplostim El romiplostim, desarrollado por Amgen, es una proteína recombinante compuesta por dos dominios: un dominio Fc de transporte y un dominio de unión a péptidos.31 El dominio de unión a péptidos se une al receptor de trombopoyetina y estimula la megacariocitopoyesis, es decir, la producción de plaquetas.31
Estudios clínicos con romiplostim Los datos de fase 1 de un estudio realizado en voluntarios sanos mostraron que una dosis única, por vía intravenosa o subcutánea, de romiplostim no provocaba la formación de anticuerpos antitrombopoyetina y, además, tras la administración de inyecciones de romiplostim se producía un aumento del número de plaquetas dependiente de la dosis.32 Se han publicado dos estudios de fase 1/2 sobre romiplostim en pacientes con PTI. Uno de ellos se realizó en EE. UU. y el otro en Europa31 y ambos mostraron una promisoria actividad y un aumento de las cifras de las plaquetas. El efecto adverso comunicado con mayor frecuencia fue la cefalea, que en ningún caso motivó la suspensión del fármaco.33,34