Journal 3-2026

ISSN 1432­4334 JAHRGANG 35 HEFT 3 Juli 2026

FÜR PHARMAKOLOGIE UND THERAPIE

JOURNAL OF PHARMACOLOGY AND THERAPY

Klosterfrau Melissengeist zur Behandlung von Erkältungssymptomen und erkältungsbedingten Schlafstörungen – eine nichtinterventionelle Beobachtungsstudie Vedolizumab führt auch bei Kindern und Jugendlichen mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa zur klinischen Remission RSV-Infektion: Risikopatienten gezielt immunisieren Reizmagen und Reizdarm: Natürliche Wege aus dem Bauch-Brummeln Psoriasis und Hidradenitis suppurativa: Konsequente Entzündungskontrolle mit Bimekizumab Aflibercept 8 mg überzeugt durch starke Wirksamkeit und mehr Flexibilität bei nAMD, DMÖ und RVV Hochrisiko-Prostatakarzinom: Perioperative Therapie mit Apalutamid/ADT senkt das Risiko für Metastasen und Sterblichkeit Zystische Fibrose: Mit Alyftrek® und Kaftrio® die CFTR-Funktion wieder herstellen

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EDITORIAL

nst. idabl. se, ol)sen d. hl., kr., pt., lag 25.

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DE

Es ist nicht das erste Mal, dass ich an dieser Stelle den eher we­ nig bekannten, aber vielleicht entscheidendsten Paragraphen des Sozialgesetzbuchs Fünf (SGB V), das die Rechtsgrund­ lage für die Gesetzlichen Kran­ kenkassen bildet, zitiere, den § 12 (Wirtschaftlichkeitsgebot). Dort heißt es: „Die Leistungen müssen ausreichend, zweck­ mäßig und wirtschaftlich sein; sie dürfen das Maß des Not­ wendigen nicht überschreiten“. Ausreichend! Können Sie sich noch an Ihre Schulzeugnisse erinnern? Ausreichend, da war automatisch gehörig Luft nach oben. Mehr als ausreichend bzw. notwendig, so der § 12, „können Versicherte nicht beanspruchen, dürfen die Leistungserbringer nicht bewirken und die Kranken­ kassen nicht bewilligen“. Befrie­ digendes, Gutes oder gar Sehr Gutes gibt es also definitiv nicht auf Krankenschein, auch nicht, was nicht notwendig (aber z.B. in jeder Hinsicht sinnvoll) ist. Was „notwendig, ausreichend und zweckmäßig“ ist, entschei­ det der Gemeinsame Bundes­ ausschuss. Basta. Und dazu gehören z.B. nicht Medikamente gegen Schupfen, Erkältung und andere selbstlimitierende Be­ findlichkeitsstörungen. Die tem­ poräre Beeinträchtigung der Le­ bensqualität ist dabei irrelevant. Glücklicherweise ist es den „Leis­ tungserbringern“ nicht grund­ sätzlich verboten, Leistungen, die nicht im Leistungskatalog des Gemeinsamen Bundesaus­ schusses gelistet sind, anzubie­ ten. Individuelle Gesundheits­ leistungen (IGeL) ist der damit assoziierte Sammelbegriff – Leis­ tungen, die auf der einschlägigen Informationsseite des Bundes­ gesundheitsministeriums pau­ schal nicht gut wegkommen [1]: „Bei vielen IGeL-Angeboten han­ delt es sich um Leistungen, für die ein Zusatznutzen nicht belegt ist oder für die der Wirksamkeits­ nachweis fehlt“, heißt es dort.

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Die Perversion von Nutzen und Schaden: der IGeL-Monitor Worauf nicht eingegangen wird ist, dass für „Zusatznutzen“ bzw. „Wirksamkeitsnachweis“ pau­ schal die Evidenzkriterien für die Zulassung von Arzneimitteln zu­ grunde gelegt werden: Behand­ lungsstudien unter Einbeziehung einer nicht als solche erkennba­ ren Kontrollintervention (rando­ misierte doppelblinde placebo­ kontrollierte Studie, RCT). Namentlich der Medizinische Dienst Bund bewertet „die Evi­ denz“ von IGeL und pflegt seine Ergebnisse in den sog. IGeL-Mo­ nitor ein. Unwissenschaftliche Hybris und Voreingenommenheit werden dort recht unverhohlen als Arbeitsprinzip erklärt [2]. Es wird z.B. pauschal unterstellt, dass ein Mangel an Studien böse Absicht ist („Es besteht vielleicht kein Interesse an einer hoch­ wertigen Studie, da sie zeigen könnte, dass die IGeL-Leistung nicht nutzt, sondern möglicher­ weise schadet“). Dabei wird z.B. ignoriert, dass bestimmte Leis­ tungen nicht patentierbar (Bei­ spiel: Vitaminpräparate, ätheri­ sche Öle) und damit die hohen Aufwendungen für ein RCT nicht refinanzierbar sind und/oder keine auskömmlich finanzierte akademische Basis haben (Phy­ siotherapie, Osteopathie), die wichtigste Voraussetzung (und vergleichsweise üppige, zumin­ dest indirekte öffentliche Förde­ rung) für „etablierte“ Verfahren und Produkte. „Kurz gesagt bedeuten die Prin­ zipien der Evidenzbasierten Me­ dizin, dass medizinisches Han­ deln immer auf der Basis der besten zur Verfügung stehenden Daten zu begründen ist“, wird erklärt [2]. Damit wird falsch be­

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Prof. Dr. med. Karl-Ludwig Resch

gründet, weshalb nur RCTs mit höchstmöglicher interner Validi­ tät (doppelblind, placebokont­ rolliert) für die Beurteilung heran­ gezogen werden. Werden davon nicht genug gefunden, werden irreführende Schlussfolgerungen gezogen – so irreführend, dass z.B. die mangelhafte Sorgfalt und Gründlichkeit bei der Suche nach Material und die daraus invalide gefolgerte „mangelnde Evidenz“ für eine einzige osteopathische Behandlungsindikation sogar von den Wissenschaftsredakteuren der Süddeutschen Zeitung als „Osteopathie – hohe Nachfrage, keine Wirkung“ fehlinterpretiert wurde [3]. Dabei gilt seit 30 Jah­ ren in der Evidenzbasierten Me­ dizin das eherne Prinzip: „EbM ist auch nicht auf randomisierte, kontrollierte Studien und Meta­ analysen begrenzt. Sie beinhaltet die Suche nach der jeweils bes­ ten wissenschaftlichen Evidenz zur Beantwortung der klinischen Fragestellung“ [4]. Im Übrigen © VERLAG PERFUSION GMBH

INHALT

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liefern placebokontrollierte Stu­ dien zwar sehr aussagekräftige Ergebnisse, allerdings nur für Fragestellungen zur spezifischen Wirksamkeit („efficacy“), aber nicht zum Nutzen („effectiveness“, „value“), der angeblich im Zentrum der Analysen des IGeL­ Monitors steht. Haarsträubend ist schließlich die Logik, dass gute RCTs au­ tomatisch „aussagekräftige“ In­ formationen zu unerwünschten Wirkungen („Schaden“) liefern. Das wollen und können sie aber gar nicht. Das können nur große Anwendungsbeobachtungen, die im Bereich von Medikamen­ ten als Phase­IV­Studien (Post­ Marketing Surveillance) institu­ tionalisiert sind. Solche Studien werden aber beim IGeL­Monitor grundsätzlich weder gesucht noch berücksichtigt. Ersatzweise wird allen IGeL ein Schadenspo­ tenzial unterstellt („Deshalb ge­ hen wir – von begründeten Einzelfällen abgesehen – bei jeder IGeL von „Hinweisen auf einen Schaden aus“). Gerade Produkte und Verfahren, die seit Jahrzehn­ ten breit angewendet werden, können allein durch das Fehlen von Berichten (= Post­Marketing Surveillance!) über ernsthafte unerwünschte Wirkungen indi­ rekt ein hohes Maß an Sicherheit belegen, das im besten Interesse der Nutzer in die Bewertung ein­ fließen könnte und müsste. Untersuchungen wie die in dieser Ausgabe vorgestellte Beobach­ tungsstudie sind deshalb eine wertvolle ergänzende Evidenz­ quelle für die Praxis. Machen Sie davon Gebrauch! Karl-Ludwig Resch, Nürnberg Quellen 1 https://gesund.bund.de/individuelle­ gesundheitsleistungen­igel 2 https://igel­monitor.de/wie­wir­arbei­ ten/bewertungsgrundsaetze.html 3 https://www.sueddeutsche.de/ge­ sundheit/rueckenschmerzen­osteo­ pathie­studie­wirksamkeit­li.3496966 4 https://www.cochrane.de/sackett­ artikel

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ORIGINALARBEIT Klosterfrau Melissengeist zur Behandlung von Erkältungssymptomen und erkältungsbedingten Schlafstörungen – eine nichtinterventionelle Beobachtungsstudie Susanne Kammerer, Nadja Schughart

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AKTUELLE THERAPIEKONZEPTE FÜR DIE PRAXIS Vedolizumab führt auch bei Kindern und Jugendlichen mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa zur klinischen Remission RSV-Infektion: Risikopatienten gezielt immunisieren Reizmagen und Reizdarm: Natürliche Wege aus dem Bauch-Brummeln

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Psoriasis und Hidradenitis suppurativa: Konsequente Entzündungskontrolle mit Bimekizumab

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Aflibercept 8 mg überzeugt durch starke Wirksamkeit und mehr Flexibilität bei nAMD, DMÖ und RVV

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NEUE UND BEWÄHRTE ARZNEIMITTEL Hochrisiko-Prostatakarzinom: Perioperative Therapie mit Apalutamid/ADT senkt das Risiko für Metastasen und Sterblichkeit

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Zystische Fibrose: Mit Alyftrek® und Kaftrio® die CFTR-Funktion wieder herstellen

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B RUBRIKEN Wissenswertes Kongresse

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ZUSAMMENFASSUNG Hintergrund: Bei dem traditionellen pflanzlichen Arzneimittel Klosterfrau Melissengeist handelt es sich um ein alkoholisches Destillat aus einer Mischung der Arzneipflanzen Melisse, Alant, Engelwurz, Ingwer, Gewürznelken, Galgant, Pfeffer, Enzian, Muskat, Pomeranzen, Zimtrinde, Zimtblüten und Kardamomen, das unter anderem zur Verbesserung des Befindens bei Erkältungen, Schlafbeschwerden und Nervosität eingesetzt wird. Ziel der Studie war es, RealWorld-Daten zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Klosterfrau Melissengeist bei erkältungsbedingten Schlafstörungen zu erheben. Methoden: In der nichtinterventionellen Beobachtungsstudie erhielten 107 Teilnehmer mit akuter Erkältung und begleitenden Schlafstörungen Klosterfrau Melissengeist (5–10 ml 1- bis 3-mal täglich über 8–9 Tage). Die Symptomschwere von 8 Erkältungs- und 4 Schlafparametern wurde auf einer 4-stufigen Skala (0–3) erfasst. Ergebnisse: In der explorativen Auswertung zeigte sich im Präpost-Vergleich (Visite 1/Visite 3) sowohl für die Erkältungssymptome als auch für die erkältungsbedingten Schlafstörungen eine statistisch signifikante Besserung. Die symptomspezifische Reduktion der Mittelwerte der Summenscores nach 8–9 Tagen durch die Behandlung mit Klosterfrau Melissengeist betrug dabei 77 % für die Erkältungssymptome und 84 % für die erkältungsbedingten Schlaf­störungen. Die Verträglichkeit wurde von Ärzten und Teilnehmern zu mehr als 99 % als „gut“ oder „sehr gut“ bewertet.

Klosterfrau Melissengeist zur Behandlung von Erkältungssymptomen und erkältungsbedingten Schlafstörungen – eine nichtinterventionelle Beobachtungsstudie Susanne Kammerer1, Nadja Schughart2 1 Redaktionsbüro Kammerer, Kirchheim bei München 2 MCM Klosterfrau Vertriebsgesellschaft mbH, Köln

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rkältungskrankheiten zählen zu den häufigsten Infektionserkrankungen des Menschen. Erwachsene erkranken im Durchschnitt 2- bis 3-mal jährlich an überwiegend virusbedingten Infektionen der oberen Atemwege. Als verursachende Erreger sind mehr als 200 verschiedene Viren bekannt. Den größten Anteil stellen Rhinoviren dar, die etwa 30–50 % der Erkältungsfälle verursachen und über 100 Serotypen umfassen. Weitere relevante Erreger sind Coronaviren, die für etwa 10–20 % der Infektionen verantwortlich sind, sowie das Respiratory-Syncytial-Virus (RSV), das einen geringeren Anteil ausmacht. Die durch diese Viren hervorgerufenen Infektionen weisen ein ähnliches, jedoch nicht vollständig identisches klinisches Erscheinungsbild auf. Nach einer Inkubationszeit von in der Regel 1–3 Tagen treten initial häufig Halsschmerzen und Heiserkeit auf. Im weiteren Verlauf entwickeln sich typische Symptome wie Schnupfen, Hus-

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ten, Kopf- und Gliederschmerzen sowie gelegentlich eine erhöhte Körpertemperatur. Darüber hinaus berichten Betroffene häufig über allgemeines Krankheitsgefühl, Müdigkeit und Abgeschlagenheit sowie über eine erkältungsbedingt schlechte Schlafqualität bzw. über Schlafbeeinträchtigungen [1–4]. Da eine ursächliche Behandlung nicht möglich ist, werden die an sich unkomplizierten Virusinfektionen in erster Linie symptomatisch behandelt. Dabei kommt pflanzlichen Arzneimitteln eine große Bedeutung zu, um die Beschwerden zu lindern. Klosterfrau Melissengeist ist ein registriertes traditionelles pflanzliches Arzneimittel und ein Destillat aus folgenden Arzneipflanzen: • Melissenblätter (Melissa officinalis L.), • Alantwurzelstock (Inula helenium L.), • Angelikawurzel (Angelica arch­ angelica L.), • Ingwerwurzelstock (Zingiber officinale Roscoe), © VERLAG PERFUSION GMBH

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• Gewürznelken (Syzygium aromaticum (L.) Merr. & L.M. Perry), • Galgantwurzelstock (Alpinia officinarum Hance), • schwarze Pfefferfrüchte (Piper nigrum L.), • Enzianwurzel (Gentiana lutea L.), • Muskatsamen (Myristica fragrans Houtt.), • Pomeranzenschalen (Citrus  aurantium L.), • Zimtrinde und Zimtblüten (Cinnamomum cassia (L.) D. Don) sowie • Kardamomensamen (Elettaria cardamomum (L.) Maton). Zu den registrierten Anwendungsgebieten von Klosterfrau Melissengeist zählen unter anderem die Förderung der Schlafbereitschaft sowie die Besserung des Befindens und die Stärkung bei unkomplizierten Erkältungen. Mit der im Folgenden dargestellten nichtinterventionellen Beobachtungsstudie sollten die Effekte und die Verträglichkeit von Klosterfrau Melissengeist bei erkältungsbedingten Schlafstörungen (Einschlafstörungen, Durchschlafstörungen, schlechte Schlafqualität, Tagesmüdigkeit) unter Praxisbedingungen untersucht werden [5].

die Behandlung mit Klosterfrau Melissengeist waren Magen- und Darmgeschwüre, Epilepsie, Lebererkrankungen, Hirnschädigungen, Alkoholkrankheit, Schwangerschaft und Stillzeit sowie eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem der Wirkstoffe von Klosterfrau Melissengeist oder Perubalsam. Die Einschlusskriterien erfüllten 107 Patienten aus 3 teilnehmenden Arztpraxen.

Patienten und Methoden

Der Beobachtungszeitraum betrug 8–9 Tage, wobei insgesamt 3 Visiten im Abstand von 3–4 Tagen durchgeführt wurden. Bei Visite 1 (Baseline) wurden Indikationen bzw. mögliche Kontraindikationen der Medikation überprüft und die Befunde der genannten Beschwerden erhoben. Visite 2 erfolgte laut Protokoll nach ca. 4 Tagen. Auch hier wurden Symptome erhoben sowie (falls aufgetreten) Nebenwirkungen der Medikation dokumentiert.

Studienteilnehmer Teilnehmen an der Studie konnten erwachsene Patienten, die an einer akuten Erkältung mit relevanter Symptomatik (Heiserkeit, Halsschmerzen, Schluckbeschwerden, Kopfschmerzen, Gliederschmerzen, wässriger Schnupfen, Husten, Abgeschlagenheit) litten, die nicht länger als 48 Stunden bestand. Ausschlusskriterien für

Medikation Die Dosierung von Klosterfrau Melissengeist erfolgte gemäß ärztlicher Entscheidung auf Basis der Gebrauchsinformation je nach Ausprägung des vorliegenden Beschwerdebildes. Gemäß Gebrauchsinformation wurde die Einnahme von 5–10 ml (1- bis 3-mal täglich) Klosterfrau Melissengeist mit mindestens der doppelten Menge Wasser oder mit einem Stück Brot empfohlen. Jegliche Begleitmedikation bzw. -therapie wurde im Beobachtungsbogen mit Bezeichnung, Beginn, Dosierung und Einnahmedauer aufgeführt. Befunderhebung

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Schlussfolgerungen: Klosterfrau Melissengeist bewirkt bei Erkältungsbeschwerden sowie erkältungsbedingten Schlafstörungen eine klinisch relevante Verbesserung und zeigte in der Studie eine sehr gute Verträglichkeit. Klosterfrau Melissengeist stellt somit eine pflanzliche, gut akzeptierte Option zur Behandlung von Erkältungsbeschwerden und erkältungsbedingten Schlafstörungen dar. Schlüsselwörter: Klosterfrau Melissengeist, erkältungs­bedingte Schlafstörungen, Erkältung, pflanzliches Arzneimittel, Verträglichkeit

SUMMARY Background: The traditional herbal medicine carmelite spirit (Klosterfrau Melissengeist) is an ethanolic distillate of a blend of the medicinal plants lemon balm, elecampane, angelica, ginger, cloves, lesser galangal, black pepper, gentian, nutmeg, bitter orange, cinnamon bark, cinnamon flowers and cardamom, which is used, among other things, to improve well-being in cases of colds, sleep disturbances, and nervousness. The aim of the investigation was to collect real-world data examining the efficacy and tolerability of carmelite spirit in cold-related sleep disorders. Methods: In the non-interventional observational study, 107 participants with acute cold and accompanying sleep disturbances received carmelite spirit (5–10 ml 1–3 times daily for 8–9 days). The severity of symptoms for 8 cold-related and 4 sleep parameters was recorded on a 4-point scale (0–3). © VERLAG PERFUSION GMBH

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Results: In the exploratory analysis, a statistically significant improvement was observed in both cold symptoms and cold-related sleep disturbances when comparing pre- and post-treatment assessments (visit 1/visit 3). Treatment with carmelite spirit resulted in a symptom-specific reduction in the mean total scores of 77 % for cold symptoms and 84 % for cold-related sleep disturbances after 8–9 days. Tolerability was rated as “good” or “very good” by more than 99 % of doctors and participants. Conclusions: Carmelite spirit causes a clinically relevant improvement in cold symptoms as well as cold-related sleep disturbances and showed very good tolerability in the study. Carmelite spirit thus represents an herbal, well-accepted option for treatment of cold symptoms and cold-related sleep disturbances.

In der Abschlussvisite an Tag 8–9 erfolgte erneut eine Abfrage der Befunde, der Dosierung von Klosterfrau Melissengeist sowie etwaiger unerwünschter Begleiterscheinungen der Therapie. Zu diesem Zeitpunkt gaben auch Patienten und Ärzte eine globale Wirkungs- und Verträglichkeitseinschätzung von Klosterfrau Melissengeist ab. Ergänzend wurde die Compliance der Studienteilnehmer erfragt. Die Stärke der Erkältungssymptome (Heiserkeit, Halsschmerzen, Schluckbeschwerden, Kopfschmerzen, Gliederschmerzen, wässriger Schnupfen, Husten und Abgeschlagenheit) wurde mithilfe einer vierstufigen Skala (0 = nicht vorhanden, 1 = leicht, 2 = moderat und 3 = stark) zu allen 3 Visiten von den Patienten bewertet und vom Arzt im Beobachtungsbogen festgehalten. Auswertung

Deutliche Verbesserung der Erkältungssymptome…

Keywords: Klosterfrau Melissengeist, carmelite spirit, cold-related sleep disturbances, cold, herbal medicinal product, tolerability

Die therapeutische Wirkung von Klosterfrau Melissengeist wurde anhand der statistischen Auswertung der Erkältungssymptome und der erkältungsbedingten Schlafstörungen der Patienten im Prä-/ Post-Vergleich (Visite 1/Visite 3) bewertet. Aus der Summe der 8 Einzel-Scores der Symptome ergab sich jeweils ein Gesamtscore, der entsprechend der Beurteilung von 0 bis maximal 3 Punkten für jedes der 8 Symptome Werte von 0–24 Punkten annehmen konnte. Zusätzlich wurden erkältungsbedingte Schlafstörungen dokumentiert und ausgewertet, unterteilt in die 4 Kriterien „Einschlafstörungen“, „Durchschlafstörungen“, „schlechte Schlafqualität“ und „Tagesmüdigkeit“, im Prä- und PostVergleich.

Als Beschwerden mit der höchsten Intensität nannten die Patienten Kopfschmerzen, Abgeschlagenheit und wässrigen Schnupfen. Diese Symptome wurden im Verlauf der Beobachtung im Durchschnitt um 75–81 % verringert. Zudem nahm der Anteil der Patienten, die initial „moderate“ bis „starke“ Erkältungssymptome hatten, im Verlauf der Studie sehr stark ab. So zeigten 97 % der Patienten bei der Abschlussvisite keine starke Symptomatik mehr (Abb. 1). Bereits nach Visite 2 war die Anzahl der Patienten mit „moderaten“ und „starken“ Beschwerden bei der Mehrzahl der Symptome um mehr als 40 % gesunken. Für die getesteten Parameter war die Besserung aller Erkältungssymptome in der explorativen

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Die bei Visite 3 erhobenen Daten zur globalen Beurteilung der therapeutischen Wirkung sowohl seitens der Ärzte als auch seitens der Patienten wurden deskriptiv ausgewertet. Ergebnisse

An der Studie nahmen insgesamt 107 Patienten teil, davon 61 Frauen und 46 Männer, wobei das mittlere Alter bei 47,8 ± 13,8 Jahren lag. Mit 27,1 % hatte etwas weniger als ein Drittel Begleiterkrankungen, am häufigsten eine Hypertonie (68,5 %). Auffällig war die hohe Therapieadhärenz in der Gesamtpopulation, die von den Ärzten bei 100 % als „sehr gut“ oder „gut“ eingeschätzt wurde. Dies deutet auf eine hohe Akzeptanz von Klosterfrau Melissengeist bei den Patienten hin.

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Visite 1 100

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Anzahl der Patienten

80 68

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63 57

56

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50

49 42

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31

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16

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Abbildung 1: Grafische Darstellung der Veränderung der Beschwerdesymptomatik bei Erkältungssymptomen im Studienverlauf (Bewertung der Intensität mit „moderat“ bis „stark“).

… sowie der damit verbundenen Schlafstörungen Zu Studienbeginn gaben 32,7 % bzw. 65,4 % der Patienten an, „moderat“ bzw. „stark“ unter dem Symptom „Durchschlafstörungen“ zu leiden. Das Symptom „schlechte Schlafqualität“ bewerteten

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Mittelwerte der Summenscores

Auswertung von Visite 1 zu Visite 3 statistisch signifikant (WilcoxonTest, p<0,001 für alle Symptome), wobei die relative Verringerung der Intensitäten im Vergleich zu den entsprechenden Anfangswerten zu Visite 1 zwischen 63 % und 93 % lag. Auch anhand des Vergleichs der Mittelwerte ergab sich eine statistisch signifikante (p<0,0001) Verringerung der Symptome im Verlauf der Studie (Abb. 2). Die symptomspezifische Reduktion der Mittelwerte der Summenscores im Studienverlauf (Visite1/Visite 3) betrug etwa 77 %.

14

12 10

8,75

8 6 4

2,69

2 0 Visite 1

Visite 2

Visite 3

Abbildung 2: Vergleich der Mittelwerte der Summenscores der Erkältungssymptome zu den 3 Studienvisiten.

32,7 % der Patienten mit „moderat“ und 63,6 % mit „stark“. Diese beiden Symptome waren somit die Beschwerden mit der höchsten Intensität. Auch der Anteil der Patienten, die die beiden Symptome „Einschlafstörungen“ und „Tagesmüdigkeit“ mit „moderater“ und „starker“ Intensität bewerteten, war zu Visite 1 mit 83,2 % sehr hoch.

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Bereits nach wenigen Behandlungstagen mit Klosterfrau Melissengeist zeigte sich eine deutliche Besserung: Der Anteil der Patienten, die noch unter „moderaten“ bis „starken“ Schlafstörungen litten, ging bis zu Visite 2 nach 4 Tagen um mehr als 70 % zurück. Zu Visite 3 zeigten >96 % der Patienten, die mit „moderaten“ bis „starken“ individuellen Schlafstörungen in © VERLAG PERFUSION GMBH

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Visite 1

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Anzahl der Patienten

100

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80 60 40

29

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11

8

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Abbildung 3: Veränderung der Beschwerdesymptomatik der erkältungsbedingten Schlafstörungen im Studienverlauf (Bewertung der Intensität mit „moderat“ bis „stark“).

Mittelwerte der Summenscores

12 9,63

10 8 6

4,07

4 2

1,15

0 Visite 1

Visite 2

Visite 3

Abbildung 4: Vergleich der Mittelwerte der Summenscores der erkältungsbedingten Schlafstörungen zu den Studienvisiten.

Häufigkeit der Beurteilungskriterien

schlecht 100% 90%

4 8

gut

70% 59

54

36

41

sehr gut 1

6 6

80% 60%

mäßig

53

49

54

57

50% 40% 30% 20% 10% 0% Ärzte

Patienten Wirkung

Ärzte

Patienten Veträglichkeit

Abbildung 5: Globale Beurteilung der therapeutischen Wirkung und Verträglichkeit des Studienpräparates durch die Ärzte und Patienten. JOURNAL PHARMAKOL. U. THER. 3/2026 · 35. JAHRGANG

die Studie aufgenommen wurden, keine „starke“ Symptomatik mehr (Abb. 3). Anhand des Vergleichs der Mittelwerte der Summenscores ergab sich in der explorativen Auswertung eine statistisch signifikante Verringerung (p<0,0001) der erkältungsbedingten Schlafstörungen im Verlauf der Studie (Abb. 4). Die symptomspezifische Reduktion der Mittelwerte der Summen­ scores im Studienverlauf (Visite1/ Visite 3) betrug etwa 84 %. Gute bis sehr gute therapeutischen Wirkung und Verträglichkeit Die therapeutische Wirkung von Klosterfrau Melissengeist wurde sowohl von den beteiligten Ärzten als auch von den Patienten zu 89 % mit „gut“ und „sehr gut“ beurteilt (Abb. 5). Eine Verbesserung der Beschwerdesymptomatik trat bei 100 % (Erkältungssymptome) bzw. 96 % (erkältungsbedingte Schlafstörungen) der Patienten ein. Die Verträglichkeit des Arzneimittels wurde von den Ärzten und den Patienten zu mehr als 99 % als „gut“ oder „sehr gut“ bewertet (Abb. 5). Diskussion

In der nichtinterventionellen 9-tägigen Beobachtungsstudie mit 107 Patienten, die an erkältungsbedingten Schlafstörungen litten, führte die Behandlung mit Klosterfrau Melissengeist bereits nach wenigen Tagen zu einer deutlichen Linderung der Beschwerden. Bis zum Studienende trat eine Verbesserung der Beschwerdesymptomatik bei 100 % (Erkältungssymptome) bzw. 96 % © VERLAG PERFUSION GMBH

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(erkältungsbedingte Schlafstörungen) ein. Insbesondere Kopfschmerzen, Abgeschlagenheit und Schnupfen nahmen im Mittel um 75–81 % ab [5]. Ähnlich positive Ergebnisse ergaben sich mit Klosterfrau Melissengeist bereits in anderen Studien bei Patienten mit unkomplizierten Erkältungskrankheiten. Bei 72 bzw. 90 Probanden wurde im Rahmen zweier doppelblinder, randomisierter, placebokontrollierter weitgehend identisch angelegter klinischer Studien geprüft, ob Klosterfrau Melissengeist bei akuten unkomplizierten Erkältungserkrankungen eine therapeutische Wirksamkeit entfaltet [6]. Die Behandlungsdauer betrug jeweils bis zu 7 Tage, wobei die Therapie bei vollständigem Abklingen der Symptome vorzeitig beendet werden konnte. Als Vergleichssubstanzen dienten sowohl Ethanol als auch aromatisiertes Wasser. Die Wirksamkeit wurde anhand der Veränderung eines standardisierten klinischen Gesamtsummen-Scores beurteilt, der sowohl allgemeine Erkältungsbeschwerden wie Abgeschlagenheit, Glieder- und Halsschmerzen als auch lokale Befunde im Rachenraum erfasste. Nach 7 Tagen zeigte sich in beiden Studien ein signifikanter Unterschied zugunsten von Klosterfrau Melissengeist hinsichtlich der Verringerung des Beschwerdescores gegenüber Ethanol und aromatisiertem Wasser. Dieser Unterschied war bereits zum Zeitpunkt der Zwischenvisite nach 3 Tagen tendenziell zu erkennen. Zudem war der Anteil beschwerdefreier Patienten nach 7 Tagen Behandlungsdauer in der Klosterfrau-MelissengeistGruppe signifikant höher als in den Vergleichsgruppen. Darüber hinaus wurde eine Verkürzung der Krankheitsdauer um etwa 1 Tag

beobachtet, sodass die die mittlere Erkrankungsdauer unter Klosterfrau Melissengeist 6 Tage, unter Ethanol und aromatisiertem Wasser 7 Tage betrug. [6]. In der hier vorgestellten Beobachtungsstudie konnte neben einer deutlichen Verbesserung der Erkältungssymptome in der explorativen Auswertung auch die signifikante Verbesserung der erkältungsassoziierten Schlafstörungen gezeigt werden: Mehr als 96 % der Patientenpopulation, die mit „moderaten“ bis „starken“ erkältungsbedingten Schlafstörungen in die Studie aufgenommen wurden, zeigte zu Visite 3 keine „starke“ Symptomatik mehr [5]. Effekte auf schlafbezogene Parameter wurden auch in einer offenen, prospektiven Anwendungsstudie mit 105 Patienten beobachtet, die unter Schlafstörungen, innerer Unruhe und/oder nervösen gastrointestinalen Beschwerden litten und über einen Zeitraum von 4 Wochen mit Klosterfrau Melissengeist behandelt wurden [7]. In allen eingesetzten validierten Skalen (Perceived Stress Questionnaire [PSQ-20], Insomnia Severity Index [ISI], mehrdimensionaler Befindlichkeitsfragebogen [MDBF] sowie gastrointestinaler Lebensqualitätsindex [GLQI]) ergaben sich signifikante Verbesserungen sowohl der stressassoziierten Symptome als auch der Lebensqualität. Insgesamt berichteten 82,9 % der Patienten über eine Verbesserung des Schlafs, wobei bereits nach 2 Wochen 70,5 % entsprechende Effekte angaben. Besonders ausgeprägt waren die Verbesserungen bei Ein- und Durchschlafstörungen sowie beim Früherwachen. Insgesamt verfügt Klosterfrau Melissengeist für ein pflanzliches Präparat mit traditionellem Charakter über eine gute Studienlage [6–13].

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Die Limitation der vorliegenden Beobachtungsstudie liegt im Fehlen einer Placebokontrolle. Darüber hinaus ist zu berücksichtigen, dass es sich bei Erkältungskrankheiten um selbstlimitierende Verläufe handelt. Jedoch konnte auch in randomisierten, kontrollierten Studien [6] eine signifikante Überlegenheit gegenüber Placebo hinsichtlich der Linderung der Erkältungsbeschwerden nachgewiesen werden. Die Ergebnisse der hier präsentierten Beobachtungsstudie unter Praxisbedingungen liefern Real-World-Daten, die zeigen, dass Klosterfrau Melissengeist eine gute Behandlungsoption bei Erkältungskrankheiten und den damit verbundenen Schlafstörungen im Anwendungsalltag darstellt. Hervorzuheben sind zudem die über alle Studien hinweg gezeigte hohe Patientenzufriedenheit und Verträglichkeit. Somit eignet sich Klosterfrau Melissengeist auch für Patienten, die sich eine pflanzliche, sanfte Medikation wünschen.

Literatur 1 Eccles R. Common cold. Frontiers in Allergy 2023;4:1224988 2 Eccles R. Understanding the symptoms of the common cold and influenza. Lancet Infectious Diseases 2005;5:718-725 3 Heikkinen T et al. The common cold. Lancet 2003;361:51-59 4 Seifart C. Banale Atemwegsinfekte symptomatisch behandeln, Pharmazeutische Zeitung 2007:42 5 Schaudt A et al. Wirksamkeit und Verträglichkeit von Klosterfrau Melissengeist bei Patienten mit erkältungsbedingten Schlafstörungen. Abschlussbericht, Köln 2010 6 Schmidt M et al. Melissengeist bei Erkältungen: Was ist bekannt? J Pharmakol Ther 2022;31:4-13 7 Schmidt M et al. Melissengeist zur Behandlung stressbedingter Effekte auf das gastrointestinale System, den Schlaf und © VERLAG PERFUSION GMBH

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die Lebensqualität – eine nicht interventionelle Anwendungsstudie. J Pharmakol Ther 2021;30:100-108 8 Mönke-Liebig S et al. Wirkung und Verträglichkeit von Klosterfrau Melissengeist bei der Behandlung von Befindlichkeitsstörungen im Sinne eines BurnoutSyndroms. J Pharmakol Ther 2009;18: 147-153 9 Graubaum HJ et al. Therapie der unkomplizierten Erkältungskrankheit – Teil 1. Therapie & Erfolg 1997;1:735-739

Onasemnogen abeparvovec intrathekal zur Behand­ lung der spinalen Muskel­ atrophie zugelassen Im Juli hat die Europäische Kommission Onasemnogen abeparvovec (Itvisma®) als intrathekale Applikation für die Behandlung von Kindern ab 2 Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im Survival-Motor-Neuron1-Gen (SMN1) zugelassen*. Genersatztherapie zum Erhalt der motorischen Funktionen

Onasemnogen abeparvovec ist eine Genersatztherapie, die die monogenetische Ursache der SMA (eine Mutation im SMN1-Gen, die zu einem Mangel an funktionellem SMN-Protein führt) adressiert, indem sie eine funktionelle Kopie des SMN1-Gens gezielt mittels eines * Der Wirkstoff Onasemnogen abeparvovec ist in Deutschland bereits seit 2020 unter dem Handelsnamen Zolgensma® zugelassen. Diese Zulassung bezieht sich spezifisch auf die intravenöse und gewichtsabhängige Behandlung von Patienten mit 5qassoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation des SMN1-Gens, entweder mit klinisch diagnostizierter Typ-1-SMA oder mit bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.

ORIGINALARBEIT / WISSENSWERTES

10 Graubaum HJ et al. Therapie der unkomplizierten Erkältungskrankheit – Teil 2. Therapie & Erfolg 1997;1:831-835 11 Grünwald J et al. Klosterfrau Melissengeist bei grippalen Infekten. Z Phytother 2007;28:268-270 12 Schmidt M. Anwendungsbeobachtung in der Allgemeinarztpraxis. Melissengeist hilft bei Wechseljahresbeschwerden. Praxis Magazin 2007;23 13 Grossarth-Maticek R. Präventive Effekte der Langzeiteinnahme von Klosterfrau

nicht-replizierenden, rekombinanten AAV Serotyp 9 (AAV9)-Vektors in Zellen des zentralen Nervensystems, einschließlich Motoneuronen, einbringt. Die Applikation erfolgt intrathekal, was eine Verteilung im Liquorraum ermöglicht und dadurch zur Transduktion von Zellen des zentralen Nervensystems, einschließlich Motoneuronen, führt. Durch diesen gezielten Genersatz kann Onasemnogen abeparvovec die Expression des für das Überleben der Motoneuronen essenziellen SMN-Proteins kontinuierlich wiederherstellen und dadurch die motorische Funktion stabilisieren und verbessern. Itvisma® wurde speziell dafür entwickelt, die genetische Ursache der SMA mit einer einmaligen, festen Dosis zu behandeln, die nicht an das Alter oder das Körpergewicht angepasst werden muss, und unterscheidet sich damit von den kontinuierlichen Dosierungsansätzen anderer verfügbarer Therapien für diese Patientengruppe. Anhaltende Verbesserung

Die zulassungsrelevante PhaseIII-Studie STEER untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Onasemnogen abeparvovec als intrathekale Applikation bei 126 behandlungsnaiven Patienten mit SMA-Typ 2, die ≥2 bis <18 Jahre alt waren, sitzen konnten, aber nie eigenständig gegangen sind. Die Ergebnisse wurden mit einer

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Melissengeist erneut untermauert. J Pharmakol Ther 2011;20:35-40

Für die Verfasserinnen: Dr. Susanne Kammerer Schmiedweg 5 85551 Kirchheim

Scheinintervention verglichen. 75 Patienten erhielten Itvisma® und 51 die Scheinintervention. Das durchschnittliche Alter bei der Verabreichung betrug 5,89 (2,1– 16,6) Jahre in der Behandlungsgruppe und 5,87 (2,4–14,2) Jahre in der Gruppe mit Scheinintervention. Nach 52 Wochen zeigte sich unter Itvisma® eine statistisch signifikante Verbesserung um 2,39 Punkte gegenüber der Scheinintervention von 0,51 Punkten (Δ 1,88 Punkte; p = 0,0074) auf der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE). Dass auch vorbehandelte Patienten von der Behandlung mit OAV101B profitieren können, zeigt die offene, einarmige Phase‑IIIb‑Studie STRENGTH bei 27 SMA-Patienten im Alter von ≥2 bis <18 Jahren, die zuvor mit Nusinersen oder Risdiplam behandelt worden waren und diese Therapie abgebrochen hatten. Primäres Studienziel waren die Sicherheit und Verträglichkeit. Die Ergebnisse nach der 52-wöchigen Behandlung zeigen, dass das Sicherheitsprofil von Itvisma® mit den Ergebnissen bei therapienaiven Patienten übereinstimmte: In der STEER-Studie waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse Infektionen der oberen Atemwege und Fieber, während in der STRENGTH-Studie Erkältung, Fieber und Erbrechen am häufigsten auftraten. B. S. © VERLAG PERFUSION GMBH

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AKTUELLE THERAPIEKONZEPTE FÜR DIE PRAXIS

Vedolizumab führt auch bei Kindern und Jugendlichen mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa zur klinischen Remission

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olitis ulcerosa (CU) ist eine Diagnose, die das Leben junger Patienten und ihrer Familien grundlegend verändert. Allerdings gab es für die an CU erkrankten Kinder bislang nur begrenzte therapeutische Möglichkeiten. Mit dem intravenös verabreichbaren Integrin-Antikörper Vedolizumab (Entyvio®) steht nun eine neue Behandlungsoption für Kinder und Jugendliche im Alter von 2–17 Jahren zur Verfügung, bei denen die derzeitige CU-Standardtherapie, einschließlich konventioneller Therapie und/oder TNFα-Antagonisten, versagt hatte [1]. Maßgeblich für die Zulassung von Vedolizumab für diese besonders schwer zu behandelnde Patientengruppe waren die Ergebnisse der Phase-III-Studie KEPLER, die die Wirksamkeit und Sicherheit des bereits in der Therapie von erwachsenen CU-Patienten etablierten Biologikums bei pädiatrischen CU-Patienten untersuchte [2]. Überzeugendes Wirksamkeitsund Sicherheitsprofil

In die KEPLER-Studie wurden 121 Kinder und Jugendliche im Alter von 2– bis 17 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer aktiver CU eingeschlossen, die auf konventionelle Therapien (wie Steroide oder Immunmodulatoren) und/oder

TNFα-Antagonisten unzureichend angesprochen hatten. 120 Studienteilnehmer erhielten während einer 14-wöchigen offenen Induktionsphase i.v. Vedolizumab. Die 93 Patienten, die ein klinisches Ansprechen zeigten, wurden anschließend randomisiert einer niedrig dosierten (n = 47) oder hoch dosierten (n = 46) Erhaltungstherapie mit Vedolizumab alle 8 Wochen zugewiesen [2]. Fast die Hälfte (47,3 %) der 93 Patienten erreichte den primären Endpunkt der klinischen Remission* in Woche 54. Die Analyse der sekundären Endpunkte (u.a. klinische Remission in Woche 14, anhaltende klinische Remission in Woche 14 und 54, kortikosteroidfreie klinische Remission in Woche 54 und Sicherheit) ergab, dass über ein Drittel (42/121, 34,7 %) der eingeschlossenen Patienten eine klinische Remission nach 14 Wochen und 27 von 93 Patienten (29,0 %) – d.h. mehr als jeder vierte – eine anhaltende klinische Remission sowohl in Woche 14 als auch in Woche 54 erzielte [2]. Vedolizumab wurde im Allgemeinen gut vertragen, es wurden keine neuen Sicherheitssignale festge* Klinische Remission (basierend auf dem modifizierten Mayo-Score): StuhlfrequenzSubscore 0–1 und Abnahme ≥1 Punkt gegenüber Baseline, rektaler Blutungs-Subscore = 0 und endoskopischer Subscore = 0–12

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stellt [2]. Die häufigsten (≥1 %) Vedolizumab-bezogenen behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse waren eine Verschlechterung der CU (2,5 %), Arthralgie (1,7 %), Fieber (1,7 %) sowie periphere Schwellungen (1,7 %). Das Sicherheitsprofil von Vedolizumab bei den pädiatrischen CUPatienten entsprach damit dem bei Erwachsenen mit CU [2, 3]. Fazit

Die Ergebnisse der KEPLER-Studie sind ermutigend und deuten darauf hin, dass Vedolizumab, ein Medikament mit einer in der Erwachsenenmedizin gut etablierten Rolle in der CU-Behandlung, bereits für Patienten im Alter von 2 Jahren einen klinisch relevanten Nutzen bieten kann. Brigitte Söllner, Erlangen Literatur 1 Fachinformation Entyvio® 300 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung, aktueller Stand Fachinfor­mation Entyvio® 108 mg Injektionslösung in einer Fertigspritze/Entyvio® 108 mg Injektionslösung in einem Fertigpen, aktueller Stand 2 Turner D et al. J Crohns Colitis 2026; 20(Suppl.1): i181-i183 3 Turner D et al. Oral presentation, 21. Congress of European Crohn’s and Colitis Organisation (ECCO) 2026; DOP037 © VERLAG PERFUSION GMBH

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D

as Respiratorische Synzytial-Virus (RSV) ist ein weit verbreitetes ansteckendes Virus, das die Lungen und Atemwege befällt und wiederholte Infektionen während des gesamten Lebens verursacht (Abb. 1) [1]. Innerhalb des 1. Lebensjahres haben 50–70 % und bis zum Ende des 2. Lebensjahres nahezu alle Kinder mindestens eine Infektion mit RSV durchgemacht. Die Folge sind meist leichte erkältungsähnliche Beschwerden. Eine langfristige Immunität besteht nicht [1]. Erhöhte Krankheitslast im Alter durch Immunoseneszenz und Grunderkrankungen

Vor allem bei älteren Menschen kann eine Re- oder Neuinfektion zu einem schweren Verlauf mit hoher Krankheitslast führen (Abb. 2) [2–6], was zum Teil auf die altersbedingt nachlassende Leistungsfähigkeit des Immunsystems zurückzuführen ist. Besonders gefährdet sind Patienten mit Herz-Kreislauf- oder Lungener-

RSV-Infektion: Risikopatienten gezielt immunisieren ^ krankungen, darunter Asthma, chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD) und koronare Herzkrankheit (KHK), die sich im Fall einer RSV-Infektion negativ auf deren Verlauf auswirken können [7]. Umgekehrt können sich bestehende Grunderkrankungen durch eine Infektion mit dem RSVirus verschlechtern [8]. Auch Immunschwäche, Gebrechlichkeit und das Leben in einer Pflegeeinrichtung können das Risiko eines schweren RSV-Verlaufs erhöhen. Daher müssen Warnzeichen wie Atemnot, Brustschmerz oder Druckgefühl im Brustkorb, Verwirrtheit, unzureichende Flüssigkeitsaufnahme oder eine deutliche Verschlechterung der Beschwerden zeitnah medizinisch abgeklärt werden.

Laut RKI liegt die Hospitalisierungsinzidenz aufgrund einer RSV-Erkrankung bei Menschen ab 60 Jahren bei 11,4/100.000 und für Personen ab 75 Jahren bei 21,2/100.000. Die Wahrscheinlichkeit, aufgrund einer RSVErkrankung im Krankenhaus zu versterben, wird dabei für die 65–74-Jährigen mit 6,3 % und für 75–79-Jährigen mit 7,5 % angegeben [9]. Breite Empfehlung der RSVImpfung für ältere Risikogruppen

Angesichts dieser Daten empfiehlt Ständige Impfkommission (STIKO) die einmalige RSV-Impfung: • als Standardimpfung für alle Menschen ab 75 Jahren

Die Infektion mit RSV betrifft alle Altersgruppen

RSV Erkrankungen

RSV verursacht wiederholte Infektionen während des gesamten Lebens, besonders bei Kindern und älteren Erwachsenen

Fast alle Kinder werden bis zum Alter von 2 Jahren infiziert

Nur unvollständige & unbeständige Immunantwort nach natürlichen Infektionen RSV-Reinfektionen treten lebenslang auf

Ältere Erwachsene haben ein hohes Risiko für schwere RSV-Infektionen, insbesondere Menschen mit medizinischen Vorerkrankungen

Abbildung 1: Mit zunehmendem Lebensalter steigt das Risiko für einen schweren Verlauf der RSV-Infektion (© GSK). JOURNAL PHARMAKOL. U. THER. 3/2026 · 35. JAHRGANG

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dizin (DGP) empfiehlt in ihrem in Zusammenarbeit mit 10 weiteren medizinischen Fachgesellschaften erstellten Positionspapier die RSVImpfung generell für alle Personen bereits ab 60 Jahren [11].

RSV-Infektionen haben bei älteren Erwachsenen oft einen schweren Verlauf Übersicht zur Krankheitslast bei Erwachsenen in Deutschland ⌀ - Alter bei Hospitalisierung

62 – 79 Jahre

Dauer der Hospitalisierung

6 – 18 Tage

Einweisung auf Intensivstation

10 – 25 % 32 – 60 %

Pneumonie

Adjuvantierter RSV-Impfstoff Arexvy® schützt wirksam vor schweren Verläufen

8 – 12 %

mechanische Beatmung

6 – 11 %

Sterblichkeit

Abbildung 2: Eine RSV-Infektion führt vor allem bei älteren Menschen zu einer hohen Krankheitslast [2–6]. 17

• als Indikationsimpfung für Personen von 60–74 Jahren, wenn eine schwere Grunderkrankung vorliegt oder sie in einer Pflegeeinrichtung leben [10] Zu den relevanten Grunderkrankungen gehören insbesondere schwere chronische Erkrankungen der Atemwege oder des HerzKreislauf-Systems, chronische Nierenerkrankungen, neurolo-

gische bzw. neuromuskuläre Erkrankungen, Diabetes mellitus mit Komplikationen sowie eine ausgeprägte Immunschwäche. Ob eine Impfung im individuellen Fall angezeigt ist, sollte ärztlich anhand von Alter, Gesundheitszustand und persönlichem Risiko beurteilt werden. Die Deutsche Gesellschaft für Pneumologie und Beatmungsme-

Mit Arexvy® steht seit August 2023 ein speziell für ältere Erwachsene entwickelter adjuvantierter RSVImpfstoff zur Verfügung [12]. Dieser enthält neben dem rekombinanten RSV-Fusionsprotein-Antigen (RSVPreF3) ein Adjuvans-System (AS01E von GSK), das die Immunantwort nach der Impfung verstärken und so die geringere Leistungsfähigkeit des Immunsystems bei älteren Menschen ausgleichen kann (Abb. 3) [13, 14]. Arexvy® wird als Einzeldosis zu 0,5 ml injiziert (vorzugsweise in

Der adjuvantierte RSV-Impfstoff (RSVPreF3) für ältere Erwachsene Entwickelt zum Schutz älterer Erwachsener mit und ohne Grunderkrankungen Adjuvantierter RSV-Impfstoff (Totimpfstoff) Antigen Glykoprotein F RSVPreF3 Antigen (120 µg)

Adjuvans-System AS01E: QS-21 und MPL MPL

Liposom

Salmonella minnesota Stamm R595

PhospholipidDoppelschicht

Saponin QS-21

Wässriger Kern

Spezifiziert die Immunantwort

Verbessert die Immunreaktion auf das Antigen

Abbildung 3: Zusammensetzung von Arvexy®. AS01E = Adjuvans-System 01E (25 µg Quillaja saponaria Molina, fraction 21, 25 µg 3-Odesacyl-4’- monophosphoryl lipid A) (© GSK). JOURNAL PHARMAKOL. U. THER. 3/2026· 35. JAHRGANG

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den M. deltoideus) [12]. Klinische Studien zeigen nach einer Dosis eine anhaltende Wirksamkeit von 62,9 % gegen RSV-bedingte Erkrankungen der unteren Atemwege über 3 vollständige RSVSaisons [15]. In der Zulassungsstudie betrug die Wirksamkeit bei Teilnehmern mit mindestens einer respiratorischen, kardialen oder endokrin-metabolischen Grunderkrankung in der ersten Saison 94,6 % und nach 3 Saisons kumulativ noch 64,7 % [15]. Auch Real-World-Daten bestätigen diesen Schutzeffekt: In einer dänischen Kohortenstudie mit COPD-Patienten ab 60 Jahren zeigte sich für die RSV-Impfung eine rechnerisch 100%ige Wirksamkeit für die Verhinderung von RSV-kodierten Hospitalisierungen [16]. Diese Daten deuten darauf hin, dass die Impfung ein entscheidender Baustein ist, um die ungünstige Allianz aus RSVInfektion und chronischer Vorerkrankung zu durchbrechen. Von Vorteil ist außerdem, dass Arexvy® gleichzeitig mit einem COVID-19-mRNA-Impfstoff, Pneumokokken-Konjugatimpfstoff, Herpes-Zoster-Impfstoff (rekombinant, adjuvantiert) oder inaktivierten saisonalen Grippeimpfstoff (standarddosiert nichtadjuvantiert, hochdosiert nichtadjuvantiert oder standarddosiert adjuvantiert) verabreicht werden kann [12]. Dies reduziert die Anzahl an Besuchen in der Arztpraxis, verbessert die Einhaltung von Impfplänen und senkt die Kosten. Fazit für die Praxis

Insbesondere die Hausärzte, die oft die erste Anlaufstelle sind, wenn es um Schutzimpfungen geht, sollten ihre Patienten über

RSV sowie die damit verbundenen Gefahren informieren und ihnen zur RSV-Impfung raten – wobei vor allem die besonders vulnerablen älteren Patienten mit schwerwiegenden Grunderkrankungen deutlich vom Impfschutz profitieren können. Inzwischen übernehmen zahlreiche Krankenkassen – ggf. nach schriftlicher Begründung der Impfempfehlung – die Kosten für die Impfung. Seit Februar 2026 ist Arexvy® für alle Personen ab 18 Jahren zur aktiven Immunisierung zugelassen – unabhängig von bestehenden Grunderkrankungen. Brigitte Söllner, Erlangen

Literatur 1 Centers for Disease Control and Prevention (CDC), 2024. Symptoms and Care of RSV | RSV | CDC 2 Ambrosch et al. J Clin Virol 2023;161: 105399 3 Hönemann M. et al. Viruses 2023;15:877 4 Quarg C et al. Eur J Med Res 2023; 28:568 5 Kiefer A et al. J Clin Virol 2023;166: 105530 6 Niekler P et al. Infection 2024;52:17151724 7 Branche AR et al Clin Infect Dis 2022; 74:1004-1011 8 Ivey KS et al. J Am Coll Cardiol 2018; 71:1574-1583 9 Robert-Koch-Institut. RKI Ratgeber RSV-Infektionen. Epidemiologisches Bulletin 01/2024 10 RKI Epidemiologisches Bulletin 32/2024 11 Deutsche Gesellschaft für Pneumologie und Beatmungsmedizin (DGP). Positionspapier zur RSV-Schutzimpfung bei besonders gefährdeten Patientinnen und Patienten der Deutschen Gesellschaft für Pneumologie und Beatmungsmedizin e.V. 02.11.2023 12 Fachinformation Arexvy®; Stand: Februar 2026 13 Graham BS et al. Curr Opin Immunol 2015;35:30-38 14 Leroux-Roels I et al. J Infect Dis 2022: 761-772 15 Ison MG et al. Lancet Respir Med 2025; 13:517-529 16 Fonseca MJ et al. Expert Rev Vaccines 2026;25:2641671

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unktionelle Beschwerden sind weitverbreitet: Rund ein Drittel der Deutschen leidet unter wiederkehrenden Verdauungsstörungen [1]. Bis zu 11 % der Menschen haben einen Reizmagen [2], bei bis zu 20 % besteht ein Reizdarm-Syndrom [3]. Die Betroffenen wünschen sich eine Therapie, die die ganze Vielfalt ihrer Beschwerden wirksam lindert. Die Lösung bieten Behandlungsansätze, die sich an den Leitlinien für Reizdarm und Reizmagen orientieren. Sie stützen sich vor allem auf folgende 4 Therapiesäulen: • Säule 1: Empathie. Ein empathischer Umgang von Ärzten mit Patienten schickt das wichtige Signal: Du wirst mit deinen Beschwerden ernst genommen. • Säule 2: Achtsamkeit. Bauch und Psyche hängen eng miteinander zusammen. Im Rahmen einer ergänzenden Behandlung werden achtsame Entspannungsverfahren wie Yoga empfohlen [4, 5]. Als wirksam erweist sich auch eine spezifische Darmhypnose [6, 7, 8]. • Säule 3: Ernährungsberatung. Einen weiteren Ansatz bietet eine begleitende medizinische Ernährungsberatung, bei der auch mögliche Trigger identifiziert und somit vermieden werden können. Bei Schmerzen, Blähungen und Durchfall als dominante Symptome eines Reizdarm-Syndroms kann eine Low-FODMAP-Diät [4] zur Linderung beitragen. • Säule 4: Therapie mit pflanzlichen Arzneimitteln. In den Leitlinien zu Reizdarm und Reizmagen werden ausgewählte Phytotherapeutika positiv bewertet, da sie ein breites Wirkspektrum aufweisen. Als nachgewiesen wirksame Hilfe bei funktionel© VERLAG PERFUSION GMBH

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Reizmagen und Reizdarm: Natürliche Wege aus dem Bauch-Brummeln Menthacarin®: Aktuelle Studie belegt breite Symptomlinderung bei funktionellen Magen-Darm-Erkrankungen

Es gibt schon eine Vielzahl an Studien, die die Wirksamkeit von Menthacarin® (pflanzliche Kombination aus Pfefferminzöl und Kümmelöl, Wirkstoff in Carmenthin®) zur Behandlung von sogenannten Darm-Hirn-Interaktionsstörungen (DGBI) belegen. Unsere klinische Phase IV-Studie [10] hatte aber einen neuen Ansatz: Zum ersten Mal wurde die Wirkung von Menthacarin® auf mehrere unterschiedliche Beschwerden (abdominelle Symptome wie Blähungen, Krämpfe, Völlegefühl nach dem Essen, Bauchgeräusche), aber auch Stuhlparameter und Lebensqualität einzeln bewertet. Die achtwöchige Studie fand unter Bedingungen statt, die den Praxisalltag widerspiegeln („real-world“ setting). Die 126 Teilnehmer litten unter Magen-Darm-Beschwerden ohne organische Ursachen. Sie nahmen zweimal täglich eine Kapsel Carmenthin® ein. Im Verlauf der 8 Behandlungswochen verbesserte sich praktisch jedes Symptom (Blähgefühl, Blähbauch, Flatulenzen, Schmerzen/Krämpfe, Völlegefühl, Bauchgeräusche) signifikant und klinisch bedeutsam. Die wöchentliche Anzahl der Tage, an denen die Patienten durch ihre Beschwerden beeinträchtigt waren, wurde nahezu halbiert und die Anzahl der Tage mit einer normalen Stuhlkonsistenz nahm zu. Gleichzeitig ging die Häufigkeit von Stuhlgängen mit dem Gefühl einer unvyollständigen Entleerung um etwa 50 % zurück. Im Verlauf der Einnahme stellten die Patienten eine kontinuierliche, positive Veränderung ihrer Stuhlgewohnheiten fest. Außerdem führte die Linderung der Magen-DarmBeschwerden zu einer signifikanten Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Carmenthin® erwies sich im Verlauf der Studie als gut verträglich. Insgesamt bewerteten die Prüfärzte bei 97,5 % der Patienten die Verträglichkeit des Präparats als „gut“ oder „sehr gut“. Dr. med. Ioannis Linas, Bern

len Verdauungsbeschwerden hat sich vor allem die hochdosierte Kombination der ätherischen Öle der Pfefferminze und des Kümmels bewährt [9]. Die deutsche S1-Leitlinie bestätigt die breite Wirksamkeit und empfiehlt das Phytotherapeutikum Carmenthin® als First-Line-Therapie bei Reizmagen [5]. Die S3-Leitlinie zum Reizdarm-Syndrom bescheinigt Pfefferminzöl in magensaftresistenten Kapseln signifikante Effekte zur Linderung von Schmerz und Blähungen [4]. Die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Carmenthin® wurden in

klinischen Studien nachgewiesen [9]. Eine aktuelle Studie (siehe Insert) bestätigt eine im Lauf der Behandlung signifikant und klinisch bedeutsame Verbesserung der Magen-Darm-Beschwerden [10]. Insgesamt bewerteten die Prüfärzte die Verträglichkeit von Carmenthin® bei 97,5 % der Patienten als „gut“ oder „sehr gut“. Brigitte Söllner, Erlangen Literatur 1 ww.tk.de/techniker/krankheit-und-behandlungen/erkrankungen/behandlungenund-medizin/verdauungstrakt/funktionel-

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le-magen-darm-erkrankungen-reizmagen2021482?tkcm=ab 2 https://gesund.bund.de/reizmagen-funktionelle-dyspepsie 3 https://gesund.bund.de/reizdarm syndrom#haeufigkeit 4 Layer P et al. Update S3-Leitlinie Reizdarmsyndrom. Z Gastroenterol 2021;59: 1323-1415 5 Storr M et al. S1-Leitlinie der DGNM zur funktionellen Dyspepsie (Reizmagen). Z Gastroenterol 2025;63:403-422 6 Moser G et al. Z Psychosom Med Psychother 2017; 63:5-19 7 Moser G et al. Am J Gastroenterol 2013; 108:602-609 8 Layer P et al. Z Gastroenterol 2011; 49:237-293 9 Madisch A et al. Dig Dis 2023;41:522532 10 Linas I et al. Wien Med Wochenschr 2025;176:157-167

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AKTUELLE THERAPIEKONZEPTE FÜR DIE PRAXIS

Psoriasis und Hidradenitis suppurativa: Konsequente Entzündungskontrolle mit Bimekizumab

K

urswechsel bei PSO & HS: Frühzeitig agieren statt reagieren lautete das Motto einer Pressever­anstaltung der UCB Pharma im Rahmen der 30. Fortbildungswoche für praktische Dermatologie und Venerologie (FOBI). . Im Fokus standen mögliche Krankheitsverläufe der Psoriasis (PSO) und Hidradenitis suppurativa (HS) und wie diese therapeutisch beeinflusst werden können. Beide Erkrankungen sind durch eine chronische Inflammation gekennzeichnet, die langfristig zur Entstehung multipler Komorbiditäten und irreversibler Schädigungen führt. Wünschenswert wäre daher eine frühzeitige effektive Therapie, die das Fortschreiten der Erkrankung und die Entstehung langfristiger struktureller und irreversibler Schäden verhindern kann. Die auf dem Presse-Event präsentierten Daten verdeutlichen, dass deshalb ein Kurswechsel erforderlich ist – weg von der reinen Symptomkontrolle, hin zu einer aktiven Beeinflussung des Krankheitsverlaufs. Wie aktuelle Studienergebnisse zeigen, kann eine frühzeitige Behandlung mit Bimekizumab (Bimzelx®) bei PSO-Patienten das Risiko für eine Progression zur Psoriasis-Arthritis (PsA) verringern [1] und bei HSPatienten zu höheren Ansprechraten und einer kürzeren Krankheitsdauer führen [2].

Therapieziel ist die Vermeidung eines chronischen Krankheitsverlaufs

Bimekizumab eröffnet neue Therapieperspektiven bei Psoriasis ...

Bis zu 40 % der Patienten mit Psoriasis entwickeln im Verlauf der Erkrankung eine PsoriasisArthritis [3], die zu strukturellen Gelenkschäden und damit zu Funktionseinbußen führen kann. Auch bei HS können bei längerem Krankheitsverlauf irreversible Schäden entstehen, wenn Läsionen chronifizieren und sich Narben und Knoten bilden [4]. Außerdem gehen sowohl PSO als auch HS oftmals mit weiteren körperlichen und auch psychischen Komorbiditäten einher, die die Krankheitslast zusätzlich erhöhen [5, 6], sodass sich auch die Lebenserwartung der Betroffenen verkürzt – bei schwerer PSO um 3,5–8 Jahre [7], bei HS sogar um bis zu 20–25 Jahre [6]. Entsprechend nennt die aktuelle S3-Leitlinie zur Therapie der Psoriasis die Vermeidung eines chronischen Krankheitsverlaufs als ein Therapieziel [8]. Daher wird derzeit untersucht, ob durch eine frühe systemische Therapie, die die pathophysiologischen Prozesse der Erkrankung modifiziert, Einfluss auf den langfristigen Krankheitsverlauf genommen werden kann [9].

In der Pathophysiologie der PSO spielen gewebsständige Gedächtnis-T-Zellen (Tissue-Resident-Memory-[TRM]-T-Zellen) eine Rolle. Diese können auch nach klinischem Abheilen von Psoriasisläsionen bestehen bleiben und entzündungsrelevante Zytokine produzieren. Angesichts dessen rückte der duale Interleukin (IL)-17A- und IL-17FInhibitor Bimekizumab als mögliche Therapieoption bei PSO in den Fokus. Analysen der Genexpression deuten darauf hin, dass sich unter Bimekizumab die für TRMZellen charakteristischen molekularen Muster in Richtung gesunder Haut verändern könnten. Dies spricht dafür, dass Bimekizumab Entzündungsprozesse beeinflussen könnte, die mit dem immunologischen Gedächtnis der Erkrankung in Zusammenhang stehen [10]. Mittlerweile wurde dies in mehreren Studien (BE VIVID, BE READY, BE SURE, BE BRIGHT 1 und 2) bestätigt, die eine bis zu 5 Jahre anhaltende Wirksamkeit von Bimekizumab auf die Haut zeigten. So erreichten unter Bimekizumab 88,5 % der Patienten einen Psoriasis Area and Severity Index (PASI) 90 und 76,9 % einen PASI 100 in Woche 244 [11].

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Auch die Ergebnisse mehrerer direkter Vergleichsstudien, in denen Bimekizumab gegenüber den jeweiligen Vergleichssubstanzen Adalimumab, Ustekinumab bzw. Secukinumab im Hinblick auf ein hohes Maß an Erscheinungsfreiheit der Haut (PASI 90/PASI 100) überlegen war, bestätigen die hohe Wirksamkeit des monoklonalen IgG1/κ-Antikörpers [12, 13, 14]. Mit BE BOLD liegt nun die erste Studie vor, die Bimekizumab mit dem Biologikum Risankizumab bei Patienten mit aktiver PsA verglich [15]. Die eingeschlossenen 553 erwachsenen Patienten hatten zuvor noch keine biologische Behandlung erhalten und waren auch nicht mit einem Tumornekrosefaktor-Inhibitor behandelt worden, auf den sie unzureichend angesprochen oder den sie nicht vertragen haben. Die Ergebnisse der randomisierten doppelblinden Studie zeigen die Überlegenheit von Bimekizumab gegenüber dem Vergleichsbiologikum im Gelenkansprechen (Verbesserung um mindestens 50 % gegenüber dem Ausgangswert gemäß den Ansprechkriterien des American College of Rheumatology [ACR50] in Woche 16): 49,1 % der mit Bimekizumab behandelten Patienten gegenüber 38,4 % der mit Risankizumab behandelten Patienten erreichten diesen Endpunkt (p = 0,0078) [16]. ... und Hidradenitis suppurativa

Die deutsche S2k-Leitlinie zur Therapie der Hidradenitis suppurativa/Acne inversa empfiehlt

Bimekizumab als mögliche Therapieoption für Patienten mit mittelschwerer bis schwerer aktiver HS [4]. Auch bei der HS sollte die Therapie frühzeitig begonnen werden, um schwere Verläufe, die oftmals mit starker Narbenbildung einhergehen, zu vermeiden [4]. Dabei gilt es, das Zeitfenster im Anfangsstadium der Erkrankung, das sogenannte „Window of opportunity“ zu nutzen [16]. Dass die Patienten besser auf die Therapie ansprechen, wenn die Bimekizumab-Behandlung möglichst frühzeitig nach der HS-Diagnose einsetzt, belegen die Ergebnisse der Studie BE HEARD EXT [2]: Die bereits nach einer kürzeren Krankheitsdauer mit Bimekizumab behandelten Patienten (<2,38 Jahre nach der HS-Diagnose; n = 115) erreichten in Woche 96 mit 88,7 % gegenüber 77,2 % häufiger einen IHS4 55 als die Patienten, die Bimekizumab erst nach einer längeren Krankheitsdauer (≥10,74 Jahre nach HS-Diagnose; n = 101) erhielten. Bei strengeren Endpunkten zeigten sich tendenziell größere numerische Unterschiede (IHS4 75: 73,9 % vs. 62,4 %; IHS4 90: 59,1 % vs. 39,6 %; IHS4 100: 46,1 % vs. 22,8 %) [2]. Fazit

Wie die Studienergebnisse zu Bimekizumab (Bimzelx®) belegen, kann eine frühzeitige leitliniengerechte Therapie mit dem humanisierter monoklonaler IgG1/κAntikörper sowohl bei Patienten mit Psoriasis als auch bei Patienten

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mit Hidradenitis suppurativa einer Progression der Erkrankung entgegenwirken. Dabei zeichnet sich der Wirkstoff laut den Registerdaten der dänischen Datenbank DERMBIO durch eine hohe Wirksamkeit und Verträglichkeit auch im RealWorld-Setting aus [18]. Brigitte Söllner, Erlangen

Literatur 1 Merola JF et al. EADV, Paris, 17.–20.09. 2025, Poster P2785 2 Tzellos T et al. EADV, Paris, 17.–20.09. 2025, Präsentation FC06 3 Mease PJ et al. Drugs 2014;74:423-441 4 Zouboulis CC et al. Akt Dermatol 2024;50:30-83 5 Arancio LMH et al. Clin Exp Dermatol 2024;49:1525-1531 6 Bechara FG et al. JDDG 2026;1-11 7 Riaz S et al. J Am Acad Dermatol 2024;91:43-50 8 Deutsche Dermatologische Gesellschaft (DDG). S3-Leitlinie „Therapie der Psoriasis vulgaris“, AWMF-Registernummer 013 - 001. Version 8.1, 07.2025 9 Lwin SM et al. J Invest Dermatol 2024; 144:2645-2649 10 Cutcutache I et al. EADV 2024, Amsterdam, 25.–28.09.2024, Poster P3314 11 Blauvelt A et al. AAD, Orlando, 07.– 11.03.2025, Präsentation 62275 12 Reich K et al. Lancet 2021;397:487-498 13 Warren RB et al. N Engl J Med 2021; 385:130-141 14 Reich K et al. N Engl J Med 2021;385: 142-152 15 www.clinicaltrials.gov/study/NCT06624 228 16 McInnes IB et al. EULAR, London, 03.– 06.2026, Abstract LB0001 17 Bechara FG et al. Dermatol Ther 2025; 15:2317-2333 18 Schwarz CW et al. JAMA Dermatol 2026;e255205

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eit mehr als 2 Jahren steht der bewährte VEGF-Inhibitor Aflibercept 8 mg (Eylea® 8 mg, 114,3 mg/ml Injektionslösung) in der vierfach höheren molaren Dosierung als Therapieoption für Patienten mit neovaskulärer altersabhängiger Makuladegeneration (nAMD) und diabetischem Makulaödem (DMÖ) im klinischen Alltag zur Verfügung. Seit Anfang des Jahres ist Aflibercept 8 mg zudem auch zur Behandlung von Visusbeeinträchtigungen aufgrund eines Makulaödems infolge eines retinalen Venenverschlusses (RVV), einschließlich Venenast-, Zentralvenen- und Hemi-Zentralvenenverschluss, zugelassen [1]. Anlässlich des diesjährigen internationalen Kongresses der Deutschen Ophthalmochirurgie (DOC) präsentierten renommierte RetinaExperten – Professorin Nicole Eter, Dr. Alexandra Schweig, Professor Ramin Khoramnia und Professor Focke Ziemssen – im Rahmen eines von Bayer veranstalteten Symposiums aktuelle Real-World-Daten sowie praxisnahe Fallberichte

Aflibercept 8 mg überzeugt durch starke Wirksamkeit und mehr Flexibilität bei nAMD, DMÖ und RVV und klinische Erfahrungen zum Einsatz von Aflibercept 8 mg bei allen 3 zugelassenen Indikationen. Die vorgestellten Daten zeigen übereinstimmend, dass Aflibercept 8 mg in allen 3 Indikationen durch eine schnelle und ausgeprägte Trocknung der Makula, relevante Visusgewinne sowie flexible Behandlungsintervalle überzeugt und das bei einem bekannten und etablierten Sicherheitsprofil. Damit und mit der Möglichkeit der flexiblen Injektionsintervalle von 1 bis 6 Monaten eröffnet der moderne Anti-VEGF-Inhibitor der nächsten Generation im klinischen Alltag vielfältige Möglichkeiten zur individuellen Therapieoptimierung.

Aktuelle Real-World-Daten bestätigen die Wirksamkeit und das gut etablierte Sicherheitsprofil ...

Professor Focke Ziemssen präsentierte 6-Monats-Daten aus der globalen Real-World-Studie SPECTRUM. Die 24-monatige, nicht-interventionelle Studie wird in 18 Ländern durchgeführt, um die Evidenz für die Therapie mit Aflibercept 8 mg mit Real-WorldDaten zu erweitern und die Behandlung im klinischen Alltag zu optimieren [2, 3]. Untersucht werden 4 Patientenkohorten mit nAMD und DMÖ, jeweils sowohl therapienaiv als auch vorbehan-

Abbildung 1: 6-Monats-Ergebnisse der Real-World-Studie SPECTRUM für die Behandlung therapienaiver nAMD-Patienten mit Aflibercept 8 mg. SRF = subretinale Flüssigkeit, IRF = intraretinale Flüssigkeit (Quelle: Bayer Vital GmbH; adaptiert nach Munk et al [4]). JOURNAL PHARMAKOL. U. THER. 3/2026 · 35. JAHRGANG

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delt. Bislang wurden bereits über 3700 Patienten eingeschlossen, darunter 1100 behandlungsnaive nAMD Patienten [4]. Die 6-Monats-Analysen der ersten, etwa 150 rekrutierten behandlungsnaiven Patienten mit nAMD lieferte überzeugende Ergebnisse: Im Mittel erreichten die Patienten unter Aflibercept 8 mg eine Visusverbesserung um 3,5 ETDRS-Buchstaben und eine Reduktion der zentralen Netzhautdicke um 119 μm, begleitet von einer deutlichen Reduktion der intra- und subretinalen Flüssigkeit. Erzielt wurde dies mit durchschnittlich 4,7 Injektionen bis zu Tag 210 (Abb. 1). Dabei wurde auch das bewährte Sicherheitsprofil von Aflibercept 8 mg bestätigt [4]. „Diese ersten Real-World-Daten bestätigen die Ergebnisse der PULSARStudie. Behandlungsnaive nAMDPatienten erzielen bereits früh im Behandlungsverlauf bedeutsame anatomische Verbesserungen – bei einer bislang geringen Anzahl verabreichter Injektionen. Unter Alltagsbedingungen gibt es keine Hinweise auf neue Sicherheitssignale“, betonte Ziemssen. Die Ergebnisse behandlungsnaiver DMÖ-Patienten der SPECTRUMStudie sind ebenso vielversprechend: Mit durchschnittlich 4 Injektionen bis Tag 210 erreichten sie eine mittlere Visusverbesserung um 7,3 ETDRS-Buchstaben, einhergehend mit einer Reduktion der Netzhautdicke um 134 μm zu Monat 6 [5]. ... sowie die Aussicht auf Intervallverlängerung bei vorbehandelten Patienten

Umfangreiche Daten aus der klinischen Routineanwendung des IRIS-Registers (IRIS, Intelligent Research in Sight) und der Health

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nAMD und DMÖ Die neovaskuläre (feuchte) altersabhängige Makuladegeneration (nAMD) ist weltweit eine der häufigsten Ursachen für irreversible Erblindung und eingeschränkte Sehkraft und betrifft vor allem Menschen in höherem Alter. Sie tritt auf, wenn pathologische Blutgefäße wachsen und zu einem Flüssigkeitsaustritt im Bereich der Makula führen, dem Teil des Auges, der für das scharfe Sehen und das Erkennen feiner Details verantwortlich ist. Diese Flüssigkeit schädigt die zentralen Photorezeptoren und kann zur Vernarbung und zum Verlust des Sehvermögens führen. Das diabetische Makulaödem (DMÖ) ist eine ophthalmologische Komplikation bei Diabetes mellitus, bei der sich Flüssigkeit in der Netzhautmitte ansammelt. Ursächlich sind Schäden an den Blutgefäßen der Netzhaut, die durch langfristig erhöhte Blutzuckerspiegel verursacht werden. Die Folgen sind undichte Blutgefäße und austretende Flüssigkeit, die zu Schwellungen in der Makula und damit zur Beeinträchtigung des Sehvermögens bis hin zur Erblindung führen können.

RVV Der retinale Venenverschluss (RVV) ist eine chronische Erkrankung, die zu einem plötzlichen und schnellen Sehverlust führen kann. Es gibt 2 Haupttypen des retinalen Venenverschlusses: den Zentralvenenverschluss (ZVV) und den Venenastverschluss (VAV). Der ZVV wird durch den Verschluss der Hauptvene in der Netzhaut verursacht. Zu einem VAV kommt es, wenn die kleineren Venen der Netzhaut blockiert sind. Dies tritt bis zu 6-mal häufiger auf als der ZVV. Folge des RVV ist eine verminderte Sauerstoffzufuhr zur Netzhaut, sodass die Ausschüttung des vaskulären endothelialen Wachstumsfaktors (VEGF) und des Plazenta-Wachstumsfaktors (PlGF) erhöht wird. Aufgrund der blockierten Vene können Flüssigkeit und Blut in die Netzhaut eindringen und Schwellungen und Blutungen der Makula verursachen, dem Teil des Auges, der für das scharfe Sehen und Erkennen feiner Details verantwortlich ist. Diese Schwellung wird als Makulaödem bezeichnet.

Retina Datenbank VESTRUM liefern darüber hinaus wichtige Real-World-Erkenntnisse zu vorbehandelten Patienten [6, 7]. Die deskriptiven Analysen zeigen übereinstimmend, dass vorbehandelte

Patienten beider Indikationen nach Umstellung auf Aflibercept 8 mg im Mittel eine Verlängerung ihrer Behandlungsintervalle erreichen.* Bei der vorbehandelten nAMDKohorte umfasst die Analyse Da-

* Laut Fachinformation [1] sind bei nAMD und DMÖ Therapieintervalle von 1–6 Monaten möglich, bei RVV sind keine maximalen Intervalle angegeben. Verfügbare Daten unterstützen die Anwendung von mehr als 3 aufeinander folgenden monatlichen Dosen bei bestimmten Patienten, allerdings sind die Daten derzeit begrenzt.

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Aflibercept 8 mg Aflibercept 8 mg (Eylea® 114,3 mg/ml Injektionslösung) wird direkt in das Auge injiziert. Dort unterdrückt der Wirkstoff die Aktivität des vaskulären endothelialen Wachstumsfaktors A (VEGF-A) sowie des Plazenta-Wachstumsfaktors (PlGF) und trägt dazu bei, das abnorme Gefäßwachstum zurückzudrängen und den Flüssigkeitsaustritt aus Blutgefäßen der Netzhaut zu verhindern. Dadurch kann die Sehschärfe bei wiederholter Anwendung stabilisiert und in vielen Fällen wieder verbessert werden [1]. Aflibercept 8 mg ist bei Erwachsenen zugelassen zur Behandlung • der neovaskulären (feuchten) altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) • einer Visusbeeinträchtigung aufgrund eines Makulaödems infolge eines retinalen Venenverschlusses (RVV) • einer Visusbeeinträchtigung aufgrund eines diabetischen Makulaödems (DMÖ) • einer Visusbeeinträchtigung aufgrund einer myopen choroidalen Neovaskularisation (mCNV)

ten von 9693 Augen aus IRIS und 2400 Augen aus VESTRUM, die im Mittel mit 4 Injektionen Aflibercept 8 mg behandelt wurden [7].** Bei der vorbehandelten DMÖ-Kohorte wurden 2280 Augen aus IRIS und 653 Augen aus VESTRUM eingeschlossen, die durchschnittlich 3 Injektionen Aflibercept erhalten hatten [6].*** Für beide vorbehandelten Kohorten zeigt sich übereinstimmend, dass Patienten, die zuvor in 4- bis <6-wöchigen Intervallen behandelt worden waren, unter Aflibercept 8 mg ein um durchschnittlich etwa 3–4 Wochen verlängertes Intervall erreichten. Bei vorherigen Intervallen von ≥6 bis 8 Wochen wurde eine Intervallverlängerung von etwa 2–3 Wochen erreicht [6, 7]. „Damit legen die Daten aus der klinischen Routineanwendung nahe, dass vorbehandelte Pati** Die durchschnittliche Nachbeobachtungszeit nach dem Switch betrug 186 Tage (IRIS) bzw. 240 Tage (VESTRUM). *** Die durchschnittliche Nachbeobachtungszeit nach dem Switch betrug 167 Tage (IRIS) bzw. 246 Tage (VESTRUM).

enten mit hohem Therapiebedarf deutlich längere Intervalle nach der Umstellung auf Aflibercept 8 mg erreichen können. So kann die Therapielast reduziert und die langfristige Adhärenz unterstützt werden“, fasste Ziemssen zusammen. Fabian Sandner, Nürnberg

Literatur 1 Fachinformation Eylea® 114,3 mg/ml Injektionslösung / Eylea® 114,3 mg/ml Injektionslösung in einer Fertigspritze; Stand: Januar 2026 2 Bailey C et al. Eye (Lond) 2026 Jan 16. doi: 10.1038/s41433-025-04140-2 3 ClinicalTrials.gov. SPECTRUM. https:// clinicaltrials.gov/study/NCT06075147?co nd=DME&term=SPECTRUM&intr=Afli bercept&rank=1#study-plan 4 Munk MR et al. FLORetina 2025. 04. – 07.12.2025 inFlorenz 5 Lanzetta P et al. FLORetina 2025. 04. – 07.12.2025 in Florenz 6 Javaheri M. et al. Poster präsentiert auf dem ARVO-Kongress 2025, 04.– 08.05.2025 in Salt Lake City 7 Leng T et al. ARVO 2025. 04.– 08.05.2025 in Salt Lake City

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AGO Kommission Mamma empfiehlt Abemaciclib beim frühen HR+, HER2– Mammakarzinom mit erhöhtem Rezidivrisiko Im Rahmen der Aktualisierung ihrer Empfehlungen zur Therapie des frühen Mammakarzinoms hat die Kommission Mamma der Arbeitsgemeinschaft Gynäkologische Onkologie e.V. (AGO) den Empfehlungsgrad für Abemaciclib (Verzenios®) auf Doppelplus (++) angehoben. Abemaciclib ist damit der einzige CDK4/6-Inhibitor beim frühen Hormonrezeptor-positiven, HER2-negativen Mammakarzinom mit erhöhtem Rezidivrisiko, dessen Einsatz zusätzlich zur endokrinen Therapie (ET) von der AGO Kommission Mamma den höchsten Empfehlungsgrad erhalten hat. Grundlage der überarbeiteten Empfehlung sind die 7-JahresDaten einschließlich der Analyse zum Gesamtüberleben (OS) der monarchE-Studie. Signifikante Verlängerung des Gesamtüberlebens

In dieser offenen Phase-III-Studie wurden 5.637 erwachsene Frauen und Männer mit kurativ behandeltem HR+, HER2– frühem Mammakarzinom aufgenommen, die ein erhöhtes Rezidivrisiko aufwiesen. Die adjuvante endokrine Therapie (ET) durfte maximal 12 Wochen zuvor begonnen worden sein. Die Teilnehmer in Kohorte 1 erhielten im Verhältnis 1:1 randomisiert über 24 Monate hinweg entweder 2 täglich 150 mg Abemaciclib (n = 2.555) zusätzlich zu © VERLAG PERFUSION GMBH

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WISSENSWERETES

einer endokrinen Standardtherapie wie Tamoxifen oder einen Aromatasehemmer (bei prämenopausalen Frauen kombiniert mit einem LHRH-Analogon) oder nur die adjuvante ET (n = 2.565). Die adjuvante ET wurde anschließend in beiden Armen allein für weitere 3 bis maximal 8 Jahre fortgesetzt. Die zweijährige adjuvante Behandlung mit Abemaciclib führte nach einem medianen Follow-up von 76 Monaten zu einer statistisch signifikanten Verlängerung des Gesamtüberlebens in der ITTPopulation (91 % in Kohorte 1 versus 9 % in Kohorte 2). Dieser in der ITT-Population beobachtete OS-Vorteil wurde hauptsächlich durch die zulassungsrelevante Kohorte 1 beeinflusst. Abemaciclib ist für Kohorte 1 zugelassen; die OS-Analyse in dieser Subgruppe war jedoch weder auf Signifikanz gepowert noch alphakontrolliert. In Kohorte 1 führte die Zugabe von Abemaciclib zur ET zu einer relativen Risikoreduktion für Tod jeglicher Ursache um 16,5 % (HR: 0,835; 95%-KI: 0,713–0,977; pnominal = 0,0239). Nebenwirkungen waren in der Regel vorübergehend und von geringem Schweregrad. Fazit für die Praxis

Für Patienten mit frühem HR+, HER2– Mammakarzinom und erhöhtem Rezidivrisiko steht mit Abemaciclib eine Option zur Intensivierung der adjuvanten Therapie zur Verfügung, die bei zweijähriger Behandlungsdauer nicht nur das Rezidivrisiko senkt, sondern auch das Leben verlängert. Dies spiegelt sich nun in den aktualisierten Therapieempfehlungen der AGO Kommission Mamma wider. Diese bieten Ärzten eine wichtige Orientierung bei der Wahl der bestmöglichen Therapie.

S3-Leitlinie onkologische Ernährungsmedizin aktualisiert: Keine Empfehlungen für Krebsdiäten Von einer Krebserkrankung Betroffene bekommen von Laien viele Ratschläge zu ihrer Ernährung. Mit 11 Empfehlungen ordnet die aktualisierte S3-Leitlinie „Klinische Ernährung in der Onkologie“ besondere Ernährungsformen wie vegane, ketogene Ernährung oder die sogenannte Krebsdiät nach Breuß nun kritisch ein. „Für vegetarische oder vegane Ernährung fehlt noch die Evidenz, um eine Empfehlung dafür oder dagegen auszusprechen. Bis verlässliche Studien vorliegen, ist für onkologische Patienten eine sorgfältige Planung zwingend erforderlich, um Mangelernährung zu vermeiden“, erläutert Professor Jutta Hübner, Jena und ergänzt: „Was sogenannte ‚Krebsdiäten‘ angeht: In der Leitlinie wird von strikten Diätvorschriften abgeraten. Sie schränken die Ernährung ein und bergen damit das Risiko von Mangelernährung und Gewichtsverlust. Dazu zählen Fasten, ketogene Diäten sowie die Diäten nach Budwig und Breuß.“ Bislang belegten Studien für diese Ernährungsformen keinen positiven Nutzen – durch die Nahrungsrestriktionen kann es vielmehr zu Mangelernährung kommen, die bei Krebspatienten zum Tod führen kann. Neu: Ernährungstherapie bei operativer Tumortherapie

Im Zuge der Überarbeitung wurde ein neues Kapitel zur Ernährung bei operativer Tumortherapie aufgenommen. Die 12 neuen Empfehlungen sehen unter anderem vor, dass der Ernährungsstatus vor und

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nach größeren onkochirurgischen Eingriffen mehrfach erhoben wird. Patienten, die voraussichtlich über mehrere Tage nach der Operation keine feste Nahrung zu sich nehmen können, sollen umgehend künstlich ernährt werden. Für die präoperative Phase empfiehlt die Leitlinie unter anderem, dass Patienten mit hohem Risiko – etwa bei starkem Gewichtsverlust innerhalb kurzer Zeit – zunächst eine Ernährungstherapie erhalten sollten, auch wenn sich dadurch der Operationstermin verschiebt. Ernährung in der Palliativsituation

In der Palliativversorgung soll die Lebensqualität von Patienten mit nicht heilbaren Krebserkrankungen verbessert oder erhalten werden – eine differenzierte Ernährungstherapie kann hierzu beitragen. Neu ist die Empfehlung, wiederholt zu prüfen, ob eine enterale oder parenterale Ernährung noch dem Therapieziel entspricht. Diese Entscheidung soll regelmäßig gemeinsam mit den Betroffenen und Betreuenden evaluiert und bei Bedarf neu getroffen werden. „Entscheidet sich eine an Krebs erkrankte Person, die Ernährung einzustellen, kann das zu Konflikten mit den Angehörigen führen. Es ist eine schwierige Situation“, so Hübner. „Um diese psychischen und physischen Belastungen durch die unterschiedlichen Wünsche zu vermeiden, empfehlen wir in der Leitlinie, dass das zuständige Fachpersonal proaktiv, klar und empathisch mit den Beteiligten kommuniziert.“ Außerdem sollte in den Phasen der Palliativversorgung bei Ernährungsstörungen stets qualifizierte Ernährungsfachkräfte hinzugezogen werden. B. S. © VERLAG PERFUSION GMBH

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uf der Jahrestagung der Amerikanischen Gesellschaft für klinische Onkologie (ASCO) wurden die Ergebnisse der Phase-III-Studie PROTEUS präsentiert, der bislang größten Studie zum perioperativen Setting ergänzend zur radikalen Prostatektomie bei lokalisiertem/lokal fortgeschrittenem Hochrisiko-Prostatakarzinom [1]. Wie die finale Analyse zeigt, war nach einer perioperativen Therapie mit Apalutamid (Erleada®) und einer Andro­ gendeprivationstherapie (ADT) zusätzlich zur radikalen Prostatektomie im Vergleich zur perioperativen Therapie mit Placebo/ADT die Wahrscheinlichkeit neunmal höher, dass histopathologisch keine oder nur noch wenige Krebszellen in der Prostata zu finden waren. Gleichzeitig sank das Risiko für die Entstehung von Metastasen oder den Tod um 20 % [2]. Wegweisende Ergebnisse der PROTEUS-Studie

In die randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-III-Studie PROTEUS wurden 2.109 Patienten mit neu diagnostiziertem, lokalisiertem oder lokal fortgeschrittenem Hochrisiko-Prostatakarzinom eingeschlossen, die Kandidaten für eine radikale Prostatektomie waren. Die Teilnehmer erhielten im Verhältnis 1:1 randomisiert zusätzlich zur ADT einmal täglich oral Apalutamid 240 mg (n = 1057) oder ein entsprechendes Placebo (n = 1052). Die Therapie erfolgte für 6 Zyklen à 28 Tage neoadjuvant und für 6 Zyklen adjuvant, wobei die Gabe von Apalutamid oder Placebo im Zeitraum von 2 Wochen vor der radikalen Prostat­ ektomie bis 4 Wochen nach dem Eingriff unterbrochen wurde [1].

Hochrisiko-Prostatakarzinom: Perioperative Therapie mit Apalutamid/ADT senkt das Risiko für Metastasen und Sterblichkeit Die dual-primären Endpunkte waren der Kompositendpunkt pathologische Komplettremission oder minimale Resterkrankung (pCR/ MRD) und das metastasenfreie Überleben (MFS). Das pCR/MRD war definiert als das Vorliegen eines minimalen Resttumors von höchstens 5 mm (größte Ausdehnung der größten Tumorläsion) bei einer auf

die Prostata beschränkten Erkrankung (Stadium ypT2 oder niedriger) oder als das Fehlen eines nachweisbaren Tumors (Stadium ypT0). Das MFS war definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten einer Fernmetastase, nachgewiesen mittels konventioneller Bildgebung oder PSMA-PET, bis zum pathologischen

Hoher medizinischer Bedarf beim lokalisierten und lokal fortgeschrittenen Hochrisiko-Prostatakarzinom Das Prostatakarzinom ist mit ca. 80.000 Fällen im Jahr 2023 die häufigste Krebsneuerkrankung des Mannes in Deutschland [3]. In Industrieländern wird die Diagnose bei mehr als 80 % der Betroffenen im lokal begrenzten Stadium gestellt, davon haben ca. 15 % ein hohes Rezidivrisiko [4]. Ein Therapiestandard in diesem Stadium ist die radikale Prostatektomie [5]. Von den Hochrisiko-Patienten entwickelt jedoch innerhalb von 5 Jahren nach der Operation etwa die Hälfte ein Rezidiv, sodass bei ihnen weiterhin ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht [1, 6]. Zur neoadjuvanten und adjuvanten Therapie bei radikaler Prostatektomie gibt es in der aktuellen S3-Leitlinie von 2025 bislang nur eingeschränkte Empfehlungen [5]. Es wird geraten, dass Patienten mit histopathologisch nachgewiesenen Lymphknotenmetastasen eine adjuvante Androgendeprivationstherapie (ADT), ggf. plus adjuvanter Strahlentherapie, angeboten werden kann [5]. Außerdem empfiehlt die Leitlinie, dass Patienten mit lokal begrenztem Prostatakarzinom aller Risikoprofile keine neoadjuvante antihormonelle Therapie erhalten sollten [5]. Vor diesem Hintergrund wurde in der PROTEUS-Studie überprüft, ob sich das pathologische Ansprechen und die Langzeitergebnisse bei Hochrisiko-Patienten durch eine perioperative Therapie mit Apalutamid/ADT verbessern lassen. Als Vergleich diente die perioperative Therapie mit ADT, die in Deutschland keinen Therapiestandard darstellt [1, 5].

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NEUE UND BEWÄHRTE ARZNEIMITTEL

Nachweis einer Fernmetastase oder bis zum Tod aus jeglichem Grund. Das ereignisfreie Überleben war gemäß Definition die Zeit von der Randomisierung bis zum biochemischen, lokalen oder regionalen Rezidiv, bis zur Fernmetastasierung oder bis zum Tod (je nachdem, was zuerst eintrat) [1]. Signifikante klinische Wirksamkeitsvorteile

In der finalen Analyse der Studie nach einem medianen Follow-up von 61,7 Monaten wurden die dual-primären Endpunkte erreicht [1, 2]. Bei der perioperativen Therapie mit Apalutamid/ADT war der Anteil von Patienten mit einer pathologischen Komplettremission oder einer minimalen Resterkrankung (pCR/MRD) signifikant höher als bei Placebo/ADT: Er lag bei 8,9 % im Vergleich zu 1,0 % (OR: 10,17; 95%-KI: 5,27–19,64; p<0,001) [1]. Auch das metastasenfreie Überleben wurde signifikant verbessert: Die 5-Jahres-MFS-Rate betrug 78,2 % im Verumarm gegenüber 73,5 % im Kontrollarm (HR: 0,80; 95%-KI: 0,67–0,96; p = 0,02) [1]. Dies entspricht einer Reduktion des Risikos für Metastasierung und Tod um 20 %. Anzumerken dabei ist, dass PROTEUS eine der ersten Studien in diesem Setting ist, in der zum Nachweis der Fernmetastasen nicht nur konventionelle bildgebende Verfahren, sondern nach Protokollanpassung auch die moderne, empfindlichere Prostataspezifisches-Membran-AntigenPositronenemissionstomographie (PSMA-PET) genutzt wurde [1]. Auch bei der Auswertung der wichtigsten sekundären Endpunkte, wie der Zeit bis zur ersten lokalen oder systemischen Folgetherapie (TFST) und dem ereignisfreien

Apalutamid Apalutamid (Erleada®) ist ein oral verabreichter Androgenrezeptor-(AR)-Inhibitor, der auf mehreren Ebenen in die Androgenrezeptorsignalkaskade eingreift: Er blockiert das Andocken von Androgenen an den AR, unterbindet die Translokation des AR in den Zellkern, hemmt die Bindung des AR an die DNA sowie die ARvermittelte Transkription und zeigt keine agonistische Aktivität am AR. Die Behandlung mit Apalutamid vermindert die Proliferation der Tumorzellen und steigert die Apoptose, wodurch es zu einer ausgeprägten antitumoralen Aktivität kommt [7]. Die Erstzulassung von Apalutamid erfolgte im Januar 2019 für die Therapie des nicht metastasierten kastrationsresistenten Prostatakarzinoms (nm-CRPC, M0CRPC) mit hohem Metastasierungsrisiko (Verdopplungszeit des Werts des prostataspezifischen Antigens [PSA] ≤10 Monate). Anfang 2020 wurde die Zulassungserweiterung für die Behandlung des metastasierten hormonsensitiven Prostatakarzinoms (mHSPC) erteilt [7]. Für die Therapie des lokalisierten und lokal fortgeschrittenen Hochrisiko-Prostatakarzinoms ist Apalutamid in Deutschland bislang nicht zugelassen.

Überleben (EFS), konnte ein signifikanter und klinisch relevanter Vorteil der perioperativen Therapie mit Apalutamid/ADT gegenüber Placebo/ADT gezeigt werden. So benötigten die mit Apalutamid/ ADT behandelten Patienten erst nach ca. 6,2 Jahren (median 74,2 Monaten) eine Folgetherapie, während diese bei den mit Placebo/ ADT behandelten Patienten bereits nach knapp 3,5 Jahren (median 41,5 Monaten) erforderlich war (HR: 0,65; 95%-KI: 0,57–0,73; p<0,001). Demnach verlängerte Apalutamid/ADT die Zeit bis zur Folgetherapie um 2,7 Jahre [1]. Außerdem verringerte sich das Risiko für ein Wiederauftreten der Erkrankung nach der perioperativen Therapie mit Apalutamid/ADT gegenüber Placebo/ADT um 29 %: Das mediane EFS lag bei 57,1 vs. 38,4 Monaten (HR: 0,71; 95%-KI: 0,63–0,80; p<0,001). Die Zeit bis zum Auftreten von Fernmetastasen, gemessen mit konventioneller Bildgebung oder PSMA-PET, war bei der perioperativen Therapie mit

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Apalutamid/ADT ebenfalls signifikant länger als bei Placebo/ADT (HR: 0,68; 95%-KI: 0,55–0,83; p<0,001; sekundärer Endpunkt). Zugleich erholte sich der Testosteronspiegel bei der überwiegenden Mehrheit der Patienten: Er stieg bei 81,6 % der Patienten, die perioperativ mit Apalutamid/ADT behandelt wurden, und bei 83 % der Patienten, die perioperativ Placebo/ADT erhielten, auf mindestens 200 ng/dl (explorativer Endpunkt) [1]. Gut handhabbares Sicherheitsprofil

Das Sicherheitsprofil von Apalutamid in Kombination mit einer ADT entsprach den Ergebnissen früherer Studien. Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen aller Grade in beiden Behandlungsarmen zählten Hitzewallungen (63,4 % bzw. 56,5 %), Harninkontinenz (50,2 % bzw. 50,9 %) und erektile Dysfunktion (41,6 % bzw. © VERLAG PERFUSION GMBH

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41,4 %). Unerwünschte Ereignisse vom Grad 3–4 traten bei 39,6 % der Patienten aus dem Verumarm und bei 31,0 % der Patienten aus dem Placeboarm auf. Unerwünschte Ereignisse, die zum Abbruch der Therapie mit Apalutamid bzw. Placebo führten, waren bei 7,4 % vs. 2,7 % der Patienten zu beobachten. Nebenwirkungen von besonderem Interesse traten insgesamt häufiger unter Apalutamid/ADT auf (37,9 % bzw. 20,4 %), darunter insbesondere Hautausschlag (33 % bzw. 15,3 %). Venöse Thromboembolien waren in beiden Armen vergleichbar häufig (2,0 % unter Apalutamid/ADT bzw. 3,4 % unter Placebo/ADT) [1]. Brigitte Söllner, Erlangen

Literatur 1 Taplin ME et al. Perioperative apalutamide in high-risk localized prostate cancer. N Engl J Med 2026. doi:10.1056/NEJMoa2603878 & Supplement 2 Taplin ME et al. Perioperative (neoadjuvant and adjuvant) apalutamide (APA) + androgen deprivation therapy (ADT) vs placebo (PBO) + ADT with radical prostatectomy (RP) in high-risk localized or locally advanced prostate cancer (HR LPC/LAPC): Final analysis of the PROTEUS phase 3 study. J Clin Oncol 2026; 44:17_suppl, LBA1 & Oral presentation at ASCO 2026 3 Krebs in Deutschland für 2021–2023. Robert Koch-Institut (Hrsg.) und Gesellschaft der epidemiologischen Krebsregister in Deutschland e.V. (Hrsg.); Berlin, 2025 4 Wani M et al. What is new in the management of high-risk localized prostate cancer? J Clin Med 2023;12:455 5 S3-Leitlinie Prostatakarzinom – Version 8.1. Leitlinienprogramm Onkologie. 2025. www.leitlinienprogramm-onkologie.de/leitlinien/prostatakarzinom/ (Langversion & Report) 6 real-world multi-country European study on patients with high-risk localised and locally advanced prostate cancer receiving radical treatment. J Clin Oncol 2024;42:16_suppl, 5027 7 Aktuelle Fachinformation Erleada®

NEUE UND BEWÄHRTE ARZNEIMITTEL

Zystische Fibrose: Mit Alyftrek® und Kaftrio® die CFTR-Funktion wieder herstellen

A

uf der European Cystic Fibrosis Conference im Juni 2026 hat Vertex neue Studiendaten vorgestellt, die das potenziell transformative Potenzial einer Behandlung der zystischen Fibrose (CF) mit Deutivacaftor/ Tezacaftor/Vanzacaftor (Alyf­ ® trek ) bei Kindern im Alter von 2–5 Jahren zeigen. Außerdem präsentierte das Unternehmen aktuelle Studiendaten zu Kindern im Alter von 1–2 Jahren, die mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®) in Kombination mit Ivacaftor behandelt wurden. Optimierung der CFTR-Funktion mit Alyftrek® bei 2–5 Jahre alten Kindern

Die Ergebnisse einer offenen klinischen Phase-III-Studie, die die

Wirksamkeit und Sicherheit von Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Alyftrek®) untersuchte, zeigen, dass Kinder im Alter von 2–5 Jahren mit zystischer Fibrose und Genotypen, die auf Alyftrek® ansprechen – darunter Kinder mit homozygoter F508del-Mutation (F/F) sowie Kinder mit F508del/ Minimalfunktions-Mutationen (F/ MF) – von der Behandlung mit Alyftrek® profitieren können. Wie die Daten von 67 Kindern, die die 24-wöchige offene Phase-III-Studie abschlossen, zeigen, führte die Behandlung mit Alyftrek® zu einer raschen, klinisch bedeutsamen Verbesserung der CFTR-Funktion: Die mittlere Reduktion des Schweißchlorids (SwCl), eines gängigen und zuverlässigen Surrogatmarkers für die CFTR-Funktion, gegenüber dem Ausgangswert unter Ivacaftor/ Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®)

Alyftrek® Alyftrek® ist eine Kombination aus Deutivacaftor, Tezacaftor und Vanzacaftor. Die CFTR-Korrektoren Vanzacaftor und Tezacaftor helfen, die Menge an funktionierendem CFTR-Protein an der Zelloberfläche zu erhöhen, indem sie die Verarbeitung und den Transport des CFTR-Proteins erleichtern [11]. Der CFTR-Potentiator Deutivacaftor hilft, die CFTR-Proteine länger offen zu halten, um den Durchtritt von Salz und Wasser durch die Zellmembran zu verbessern, sodass die Atemwege befeuchtet und der Schleim entfernt werden kann [12]. Die drei Wirkstoffe wirken zusammen, um die CFTR-Funktion zu verbessern – der zähe Schleim in den Gängen der Atemwege und Organe wird wird flüssiger und kann leichter entfernt werden, sodass sich insbesondere die Lungenfunktion verbessert.

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NEUE UND BEWÄHRTE ARZNEIMITTEL

betrug bis Woche 24 –9,6 mmol/l (95%-KI: –12,1 bis –7,0). 92 % der Kinder erreichten SwCl-Konzentrationen <60 mmol/l (diagnostischer Schwellenwert für CF) und 65 % der Kinder erzielten SwCl-Werte <30 mmol/l. Diese Verbesserungen der CFTR-Funktion übertrafen damit die in Studien mit anderen CFTR-Modulatoren in dieser Altersgruppe beobachteten Effekte. Alyftrek® wurde im Allgemeinen gut vertragen; die Ergebnisse entsprachen dem etablierten Sicherheitsprofil. Untermauert wurden das langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil des Arzneimittels durch die Ergebnisse der 96-Wochen-Interimsanalysen zweier offener Verlängerungsstudien zu Deutivacaftor/Tezacaftor/ Vanzacaftor bei Kindern im Alter von 6–11 Jahren sowie bei Patienten ab 12 Jahren und älter.

Rasche Senkung der SwClKonzentration mit Kaftrio® bei 1- bis 2-Jährigen

In einer 24-wöchigen offenen Phase-III-Studie wurden 54 Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 12–24 Monaten mit Ivacaftor/ Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®) in Kombination mit Ivacaftor behandelt. Die Therapie führte in dieser Altersgruppe zu einer raschen, statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Senkung des Schweißchloridwertes: Die mittlere Reduktion gegenüber einem Ausgangswert ohne CFTRModulator-Therapie betrug bis Woche 24–71,8 mmol/l. Kaftrio® war im Allgemeinen gut verträglich; die Sicherheitsdaten entsprachen dem etablierten Sicherheitsprofil.

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Fazit

Schon die bisherige Standardtherapie mit CFTR-Modulatoren, die Tripletherapie Kaftrio® (Ivacaftor/ Tezacaftor/Elexacaftor), verbesserte die CFTR-Funktion bei vielen CF-Patienten deutlich und anhaltend. Die neue hochwirksame CFTR-Modulatortherapie Alyftrek® (Deutivacaftor/Tezacaftor/ Vanzacaftor) hat das Potenzial, die CFTR-Funktion und damit das klinischen Outcome sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern weiter zu optimieren. Alyftrek® ist das erste Arzneimittel, mit dem die Mehrheit der Kinder im Alter von 2–11 Jahren Schweißchloridwerte unter 30 mmol/l erreicht. Das ist relevant, weil ein SwCl <30 mmol/l dem Medianwert entspricht, den gesunde Personen mit nur einer CF-verursachenden Mutation (CF© VERLAG PERFUSION GMBH

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NEUE UND BEWÄHRTE ARZNEIMITTEL

Zystische Fibrose Die zystische Fibrose (CF, Mukoviszidose) ist eine seltene, lebensverkürzende genetisch bedingte Krankheit, bei der sich zäher, dickflüssiger Schleim unter anderem in der Lunge und im Verdauungstrakt bildet [1]. Betroffen davon sind weltweit mehr als 112.000 Menschen, darunter ca. 97.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien [2–6]. In Deutschland leben ca. 7.771 Personen mit der Erkrankung [1]. CF ist eine progressive Multiorganerkrankung, die Lunge, Leber, Bauchspeicheldrüse, Verdauungstrakt, Nebenhöhlen, Schweißdrüsen und Reproduktionsorgane betreffen kann [7]. Ursache ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) als Folge bestimmter Mutationen im CFTR-Gen [8]. Um an CF zu erkranken, muss ein Kind zwei defekte CFTR-Gene – jeweils eines von beiden Elternteilen – geerbt haben [9]. Diese Mutationen lassen sich durch einen Gentest bestimmen. Dabei weist die große Mehrheit aller Menschen mit CF mindestens eine F508del-Mutation auf [10]. Die CFTR-Proteine befinden sich an der Zelloberfläche in der Lunge, dem Verdauungssystem, den Schweißdrüsen und anderen Organen. Als Kanäle regeln sie das Ein- und Ausströmen von Chlorid­

Träger) haben und der ein zentraler Marker für die Wiederherstellung der CFTR-Funktion ist. Aufgrund der überzeugenden Phase-III-Daten zu Alyftrek® bei Kindern mit zystischer Fibrose im Alter von 2–5 Jahren plant Vertex die entsprechenden weltweiten Zulassungsanträge noch 2026 einzureichen; für Kaftrio® bei Kindern im Alter von 1–2 Jahren hat das Unternehmen die weltweiten Zulassungsverfahren bereits eingeleitet. Brigitte Söllner, Erlangen

ionen und Wasser in und aus den Epithelzellen. Defekte CFTR-Proteine können die Zelloberfläche nicht erreichen, werden schneller wieder abgebaut oder funktionieren nicht richtig. Dadurch kommt es zu einem verminderten Ausströmen von Chloridionen aus den Zellen verschiedener Organe, was zu einem verminderten Wassernachstrom führt. Als Folge bildet sich ein ungewöhnlich dickflüssiger, zäher Schleim, der vor allem die Atemwege verstopft. Die Folge sind chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Schädigung der Lunge, die schließlich zum Tod führen kann [9, 10]. Auch die Sekrete lebenswichtiger Drüsen wie z.B. der Bauchspeicheldrüse werden dickflüssig und zäh, was ihre Funktion beeinträchtigt. Die zystische Fibrose ist nicht heilbar, das Fortschreiten der Erkrankung lässt sich aber durch eine CFTR-Modulatortherapie verlangsamen. Das mediane Sterbealter in Deutschland liegt bei über 40 Jahren, jedoch steigt mit der Therapie die prognostizierte Überlebensdauer. Heute werden mit den CF-Medikamenten von Vertex über 75.000 Menschen mit CF in mehr als 60 Ländern auf 6 Kontinenten behandelt. Dies entspricht etwa 2 Drittel der diagnostizierten Menschen mit CF, die für eine Therapie mit CFTRModulatoren infrage kommen.

Literatur 1 Nährlich L et al. Deutsches Mukoviszidose-Register, Berichtsband 2024. www. muko.info/was-wir-tun/register/publikationen/berichtsband 2 Cystic Fibrosis Foundation. 2025 Patient Registry Highlights. Bethesda, Maryland. www.cff.org/medical-professionals/patient-registry 3 European Cystic Fibrosis Society. ECFS Patient Registry, Annual Data Report 2024. www.ecfs.eu/projects/ecfs-patientregistry/annual-reports 4 Australian CF Data Registry 2024. www. cysticfibrosis.org.au/cf-data-registry 5 Canadian Cystic Fibrosis Registry. 2024 Annual Data Report. cysticfibrosis.ca/ news/canadas-cystic-fibrosis-populationcontinues-togrow

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6 Rubin JL et al. J Cyst Fibros 2024;23: 368-369 7 Cystic Fibrosis Trust. How cystic fibrosis affects the body. www.cysticfibrosis.org. uk/what-is-cystic-fibrosis/how-does-cystic-fibrosis-affect-the-body 8 Cystic Fibrosis Foundation. Basics of The CFTR Protein. www.cff.org/research-clinical-trials/basics-cftr-protein 9 NHS choices. Cystic Fibrosis. www.nhs. uk/conditions/cystic-fibrosis/ 10 Cystic Fibrosis Foundation. Types of CFTR Mutations. www.cff.org/researchclinical-trials/types-cftr-mutations 11 Uluer A et al. Lancet Respir Med 2023; 11:550-562 12 Mall MA et al. Am J Respir Care Med 2020;201:1193-208

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IgG4-assoziierte Erkrankung: Langzeitdaten zu Inebilizumab bestätigten nachhaltige Krankheitskontrolle Die IgG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) ist eine seltene, chronisch-entzündliche Systemerkrankung, die nahezu jedes Organ betreffen kann und häufig erst nach einem langen Leidensweg diagnostiziert wird. Obwohl einzelne Organmanifestationen bereits früher beschrieben wurden, hat sich die IgG4-RD erst seit den frühen 2000er-Jahren als eigenständiges Krankheitsbild etabliert und wird heute als systemische immunvermittelte Erkrankung verstanden. Neue wissenschaftliche Erkenntnisse, der intensive internationale Fachaustausch und das wachsende Engagement der Patienten-Community rücken die IgG4-RD zunehmend in den Fokus. Dass es auch Fortschritte in der Behandlung gibt, zeigen aktuelle Langzeitdaten aus der Phase-III-Studie MITIGATE, die auf dem Jahreskongress der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) in London präsentiert wurden. Krankheitskontrolle über mehr als zwei Jahre

Die placebokontrollierte randomisierte Phase-III-Studie MITIGATE untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit des gegen CD19+ B-Zellen gerichteten Antikörpers Inebilizumab (Uplizna®) bei 135 Erwachsenen mit akuter IgG4-assoziierter Erkrankung. Die 52-wö-

chige Behandlung reduzierte das Rezidivrisiko signifikant (10 % vs. 60 % unter Placebo), ebenso die jährliche Exazerbationsrate und die Notwendigkeit einer Glukokortikoidgabe. Die mittlerweile vorliegenden Langzeitdaten und die primären Ergebnisse des ersten Jahres der Open-Label-Phase (OLP) der MITIGATE-Studie bestätigten nun auch die langfristige Wirksamkeit von Inebilizumab: Bei den Patienten, die bereits in der randomisierten Studienphase Inebilizumab erhalten hatten und die Behandlung fortsetzten, trat kein einziger Krankheitsschub auf. Über 70 % der Studienteilnehmer erreichten eine steroidfreie Komplettremission. Auch nach einem Wechsel von Placebo auf Inebilizumab blieb die Schubrate niedrig. So erlitten 5,9 % der Patienten, die während der Studie Placebo erhielten und in der OLP auf Inebilizumab umgestellt wurden (n = 51), einen Krankheitsschub. 41,2 % erreichten nach einem Jahr der OLP eine vollständige Remission ohne Krankheitsschübe und ohne Steroide. Die mediane Behandlungsdauer über die kombinierte Studienund Verlängerungsphase hinweg betrug 2,2 Jahre. Das Verträglichkeitsprofil entsprach den bisherigen Erfahrungen. Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen gehörten COVID-19, Infektionen der oberen Atemwege, Husten und Influenza. Neue Erkenntnisse zum Krankheitsverlauf und zu Biomarkern

Zusätzliche Analysen der MITIGATE-Studie lieferten erstmals detaillierte Einblicke in die natürliche Entwicklung der IgG4-RD. Sie zeigen, dass sich Organmanifesta-

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Inebilizumab Inebilizumab (Uplizna®) ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der eine gezielte und anhaltende Depletion von Schlüsselzellen bewirkt, die zum zugrunde liegenden Krankheitsprozess beitragen (Autoantikörper-produzierende CD19+ B-Zellen, einschließlich Plasmablasten und einiger Plasmazellen). Der genaue Mechanismus, durch den Inebilizumab seine therapeutische Wirkung entfaltet, ist unbekannt. Nach 2 initialen Infusionen benötigen die Patienten alle 6 Monate eine Erhaltungsdosis.

tionen im Krankheitsverlauf verändern und neue Organbeteiligungen hinzukommen können – ein weiterer Beleg für die Komplexität und systemische Natur dieser seltenen Autoimmunerkrankung. Außerdem wurden potenzielle Biomarker identifiziert, die auf bevorstehende Krankheitsschübe hinweisen könnten. Als frühester Marker erwiesen sich ansteigende CD19-positive B-Zell-Werte. Innerhalb der letzten 30 Tage vor einem Schub wurden zudem erhöhte Gesamt-IgG-Spiegel sowie Veränderungen verschiedener IgG-Subklassen beobachtet. Diese Erkenntnisse könnten künftig dazu beitragen, Patienten mit erhöhtem Rückfallrisiko früher zu identifizieren und Therapieentscheidungen gezielter zu steuern. Diagnoseverzögerungen bleiben eine zentrale Herausforderung

Neben den neuen Studiendaten stand auf dem EULAR-Kongress © VERLAG PERFUSION GMBH

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auch die Versorgungssituation von Menschen mit IgG4-RD im Fokus. Im Rahmen einer PanelDiskussion erörterten eine Expertin und Vertreterinnen von Patientenorganisationen die vielfältigen klinischen Manifestationen der Erkrankung, häufige Fehldiagnosen und die oftmals erheblichen Verzögerungen bis zur korrekten Diagnose. Da die IgG4-RD nahezu jedes Organ betreffen und zahlreiche andere Erkrankungen – darunter Tumorerkrankungen sowie entzündliche und autoimmune Erkrankungen – imitieren kann, stellt die Diagnosestellung weiterhin eine große Herausforderung dar. Ein stärkeres Bewusstsein für die Erkrankung, multidisziplinäre Versorgungsstrukturen und eine engere Zusammenarbeit verschiedener Fachdisziplinen sind daher entscheidend, um Diagnosen früher zu stellen und irreversible Organschäden zu verhindern. „Vernetzen, informieren, stärken“ sind daher auch die zentralen Ziele der globalen IgG4ward! Foundation. Die weltweit erste gemeinnützige Organisation, die sich ausschließlich für Menschen mit IgG4-RD engagiert, stellt wissenschaftlich fundierte Informationen und klinische Leitlinien bereit, unterstützt Forschungsinitiativen und bringt Patienten, medizinische Fachkräfte sowie Wissenschaftler miteinander in den Austausch und trägt damit dazu bei, das Verständnis der Erkrankung zu verbessern und die Versorgung von Menschen mit IgG4-RD weltweit voranzubringen. Elisabeth Wilhelmi, München

Die Versorgung von Patienten mit Phenylketonurie muss lebenslang gesichert sein – europaweit Schätzungsweise 30 Millionen Menschen in der EU sind von einer der über 8.000 verschiedenen seltenen Erkrankungen betroffen. Eine immense Zahl an Patienten, deren Belange jedoch häufig nicht oder zu wenig beachtet werden. Im Rahmen des Rare Diseases Forum 2026 in Brüssel diskutierten daher zahlreiche internationale Vertreter von Initiativen wie European Health Data Space (EHDS), European Partnership on Rare Diseases (ERDERA), Joint Action on Integrating European Reference Networks into National Healthcare Systems (JARDIN) sowie der Pharmazeutischen Industrie mit Mitgliedern des EU-Parlaments, wie Forschung, Diagnose und Versorgung für Patienten mit seltenen Erkrankungen europaweit koordiniert vorangetrieben werden können. Doch was bedeutet das für die Patienten? Wie sehen die Betroffenen die Versorgungslage, wo besteht der größte Bedarf? Einen besonderen Einblick erhielten die Tagungsteilnehmer dazu von Tobias Hagedorn, dem Geschäftsführer der Deutschen Interessengemeinschaft Phenylketonurie und verwandte angeborene Stoffwechselstörungen e.V. (DIG PKU). Eine seltene Erkrankung, die das Leben beeinträchtigt

Die Phenylketonurie (PKU) ist ein Beispiel dafür, wie wichtig eine frühe Diagnose und medizinischer Fortschritt sind. PKU war eine der ersten Erkrankungen, die zur Einführung des Neugeborenen-

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Screenings geführt haben. „Oft als Erfolgsgeschichte angeführt, aber dennoch offenbart die PKU einige Lücken und Missverständnisse in unserem Denken, die es zu füllen bzw. auszuräumen gilt“, so Hagedorn. Bei der seltenen, angeborenen Stoffwechselerkrankung kommt es aufgrund eines Gendefekts zur schädlichen Anreicherung der Aminosäure Phenylalanin (Phe) im Blut. „Phe ist in Proteinen enthalten – also in so alltäglichen Lebensmitteln wie einem Stück Hähnchen oder einem Glas Milch. Ohne eine lebenslange und unglaublich restriktive medizinische Diät greift dieses ‚Gift‘ das Gehirn an“, betonte Hagedorn. Phenylalanin wirkt bei erhöhten Blutkonzentrationen schädlich. „Stellen Sie sich vor, Sie müssten jeden Tag jedes einzelne Gramm Ihrer Nahrung abwiegen, in dem Wissen, dass PKU Ihnen nicht nur Bauchschmerzen bereitet, sondern aktiv Ihre Denk-, Konzentrations- und Funktionsfähigkeit beeinträchtigt.“ Den „pädiatrischen Mythos“ widerlegen

Hagedorn ergänzte: „Da sich 70 % der seltenen Krankheiten im Kindesalter manifestieren, herrscht die weit verbreitete, aber falsche Annahme, dass es sich dabei um Kinderkrankheiten handelt. Viele betrachten PKU immer noch als ein gelöstes Problem der Pädiatrie. Ein gefährlicher Trugschluss! Dank Neugeborenenscreening und frühzeitiger Behandlung sind Kinder mit PKU heute nicht mehr von schweren Hirnschäden bedroht. Aber PKU verschwindet nicht mit 18 Jahren. Es ist ein lebenslanger Kampf mit dem Stoffwechsel. Das Gehirn bleibt auch im Erwachsenenalter anfällig.“ © VERLAG PERFUSION GMBH

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Lebenslange Versorgung muss Realität werden!

„Das Neugeborenenscreening ist weit mehr als nur eine Diagnose, es ist ein Versprechen auf eine gute Gesundheitsversorgung ohne Verfallsdatum“, erklärte Hagedorn. „Dennoch fehlt es in ganz Europa an Behandlungskapazitäten für PKU-Patienten. Für die langfristige Bewältigung der per Screening entdeckten Erkrankung sind unsere Gesundheitssysteme noch nicht gerüstet. Bei der Entwicklung eines europäischen Aktionsplans für seltene Krankheiten müssen wir daher sicherstellen, dass ‚lebenslange Versorgung‘ nicht nur ein Schlagwort ist, sondern eine strukturelle Realität, die die Patienten von der Wiege bis ins Erwachsenenalter begleitet“, so Hagedorns eindringlicher Appell. „Unmet Need“ neu definieren – über das Überleben hinaus

Die Definition des „Unmet Need“, des ungedeckten medizinischen Bedarfs, ist wichtig, um zu entscheiden, wo die begrenzten Ressourcen im Gesundheitswesen investiert werden sollten. Tendenziell würden Unmet Needs eng über Morbidität und Mortalität definiert. „Dies sind zwar wichtige Kennzahlen, genügen aber nicht“, betonte Hagedorn. „Bei genetischen Erkrankungen wie PKU werden die Patienten mit einem innovativen Medikament wahrscheinlich nicht länger leben oder gesünder sein, da die PKU weiterhin besteht. Für PKUPatienten ist der Unmet Need oft therapeutischer Natur. Es geht um Lebensqualität, um die psychische Belastung durch eine lebenslange, extrem restriktive Diät und um die

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DIG PKU Die DIG PKU ist eine bundesweit aktive Selbsthilfeorganisation für Patienten mit Phenylketonurie und verwandten angeborenen Stoffwechselstörungen sowie ihren Zugehörigen. Der Verein wurde 1975 gegründet und zählt heute etwa 2.600 Mitglieder. In seinen 17 Regional- und 6 Fachgruppen unterstützt der Verein seine Mitglieder mit Vortragsveranstaltungen, Kochkursen und Seminaren bei der alltäglichen Krankheits- und Therapiebewältigung. Darüber hinaus arbeitet die DIG PKU aktiv in Forschungsprojekten mit, beteiligt sich an der Erstellung von Leitlinien und vertritt die Interessen seiner Mitglieder gegenüber der Politik und den relevanten Akteuren im Gesundheitssystem.

Fähigkeit, am gesellschaftlichen Leben teilzunehmen, zu arbeiten und ohne den ständigen Brain Fog, den ‚Nebel im Kopf‘ zu leben, der mit metabolischer Instabilität einhergeht.“ Hagedorn forderte, dass dieser ungedeckte therapeutische Bedarf anerkannt werden muss, um Anreize für die Arzneimittelentwicklung zu schaffen. „Wenn eine Therapie einem PKU-Patienten ermöglicht, ein ‚normales‘ Stück Brot zu essen, dann liegt der Wert dieses einen zusätzlichen Brotes pro Tag nicht nur in den Kalorien oder dem Lebensstil. Es ist der Wert der sozialen Teilhabe, der Freiheit und des psychischen Wohlbefindens.“

einen Termin im Stoffwechselzentrum – ein Zeichen für sie, dass ihre PKU offenbar nicht so wichtig ist. Richtig ist jedoch, dass die Zentren meist einfach überlastet sind. Ein Diätabbruch bei Erwachsenen mit PKU ist tückisch, denn sie merken zunächst einmal nichts, wenn sie zu viel Phenylalanin zu sich nehmen. Erst im Lauf der Zeit entwickelt sich sehr langsam ein Brain Fog mit Unkonzentriertheiten, Kopfschmerzen, Übellaunigkeit. Später können Ekzeme und Mobilitätsprobleme wie Ataxien entstehen. Meist ist es das engere soziale Umfeld, das die schleichenden Veränderungen bemerkt, nicht der oder die Betroffene selbst“, erläuterte Hagedorn.

Behandlungsabbruch kann schwere Folgen haben

Versorgungslücken müssen dringend geschlossen werden

Dennoch führen zahlreiche PKUBetroffene als Erwachsene ihre Diät nicht weiter und verzichten auch auf medikamentöse Therapieoptionen. Als Gründe nannte Hagedorn u.a. Frustration, die selbstgesteckten Erwartungen wieder einmal nicht erfüllt zu haben, und einen „mentalen Burnout“, sich ständig um geeignetes Essen Gedanken machen zu müssen. „Dazu kommen noch die oft sehr langen Wartezeiten auf

Laut Hagedorn ist eine große Anzahl der PKU-Patienten ohne Anbindung an eine Stoffwechselambulanz. Dies sind zum einen diejenigen, die in den 1980er Jahren mit Erreichen des Jugendalters aus der Behandlung entlassen wurden, da man es damals nicht besser wusste. Zum anderen gibt es Patienten, die die Behandlung (schleichend) abbrechen, weil ihnen die hohen Therapiebelastungen zu viel

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werden. Ein anderer Grund für die fehlende Anbindung sind die unzureichenden Versorgungskapazitäten. Aktuell leben in Deutschland etwa 1.600 betroffene Kinder und Jugendliche bis 21 Jahre, die durch 30 pädiatrische Stoffwechselzentren ausreichend versorgt werden. Demgegenüber stehen lediglich 10 spezialisierte Stoffwechselambulanzen für etwa 6.200 erwachsene Betroffene – davon ca. 3.600 früh diagnostiziert und 2.600 spät oder nicht diagnostiziert. „Insgesamt geht die DIG PKU davon aus, dass etwa die Hälfte – vielleicht sogar mehr – der früh erkannten Erwachsenen mit PKU ‚lost to follow-up‘ oder sogar ‚lost to care‘ ist.“ „Der Versorgungsmangel wird sich wegen der bevorstehenden Verrentungswelle bei den Leistungserbringenden zu einer Versorgungskrise ausweiten, wenn nicht schnell gegengesteuert wird“, warnte Hagedorn und ergänzte: „Die langfristigen Gesundheitsfolgen für die Betroffenen, aber auch für die Gesellschaft werden dramatisch sein. Statt Finanzierungen zu kürzen und Kapazitäten abzubauen, muss dringend in die notwendigen Strukturen und in die Ausbildung von Fachkräften in der Stoffwechselversorgung, bei Ärzten und Ernährungstherapeuten investiert werden. Die PKU hat uns vor 60 Jahren gelehrt, wie man Leben rettet. Heute hat die EU die Möglichkeit – oder sogar die Notwendigkeit –, der Welt zu zeigen, wie man diese Leben mit Würde, Innovation und Gerechtigkeit erhält. Seien wir mutig. Sorgen wir dafür, dass keine seltene Krankheit ‚zu selten‘ und kein ungedeckter Bedarf ‚zu unwichtig‘ für die europäische Gerechtigkeit ist.“ Fabian Sandner, Nürnberg

GERD, EoE und CED – so geht interdisziplinäre Zusammenarbeit Wie mit gastroenterologischer Expertise plus hausärztlicher Perspektive ungelöste Fälle aufgeklärt werden können, demonstrierten Professor Joachim Labenz, Burbach, und Professor Charles Christian Adarkwah, Kreuztal, auf einem interdisziplinären Symposium der Dr. Falk Pharma GmbH. Sie beleuchteten das gastrointestinale Spektrum von Speiseröhrenerkrankungen wie der eosinophilen Ösophagitis (EoE) bis hin zu analen Blutungen und chronisch entzündlichen Darmerkrankungen (CED) anhand von 4 Fallbeispielen. Diese brachten mit praxisnahen Tipps zur Diagnostik und evidenzbasierten Therapie wertvolle Impulse für die tägliche Versorgungspraxis. Bei einer 52-jährigen Patientin deutete auf den ersten Blick alles auf eine typische Refluxerkrankung hin. Sie stellte sich in der Praxis vor, da sie seit über 10 Jahren unter retrosternalem Brennen litt und sich endlich eine „dauerhafte Lösung“ des Problems wünschte. 3 Endoskopien in diesem Zeitraum erbrachten jeweils ähnliche Ergebnisse: leichte Ösophagitis und Hiatusinsuffizienz, die die Behandler als „nichts Dramatisches“ einstuften. Ihre Therapie fußte demnach auf Antazida bei Bedarf und einem Protonenpumpeninhibitor (PPI). Beides führte nie zur völligen Beschwerdefreiheit. Die Anamnese ergab eine Hypothyreose (L-Thyroxin 100 μg), Pollenal­ lergie, Neurodermitis in der Kindheit und Beschwerden vor allem beim Essen, die von der Patientin jedoch nicht als Schluckstörung empfunden wurden. So stellte sich den Behandlern die Frage: Was bedeutet ein Reflux, der nicht richtig

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auf eine Refluxtherapie anspricht? Viele viszerale Symptome sind nicht spezifisch. Refluxartige Beschwerden sprechen laut Labenz zwar in ca. 80 % der Fälle für eine gastroösophageale Refluxkrankheit (GERD), aber es kommen auch andere Speiseröhrenerkrankungen sowie funktionelle und psychosomatische Störungen als Ursache der Beschwerden in Frage. Wenn es beim Schlucken brennt, an EoE denken

So haben Studiendaten aus den USA gezeigt, dass rund die Hälfte der Menschen mit der Diagnose GERD und einer Dauertherapie mit einem Protonenpumpeninhibitor (PPI) von über einem Jahr immer noch persistierende Symptome haben. Bei PPI-refraktären Refluxbeschwerden lautet deshalb die Empfehlung in der S2k-Leitlinie zu GERD und eosinophiler Ösophagitis (EoE), andere Erkrankungen auszuschließen. Zur Differenzierung von EoE und GERD lohnt es sich, beim Zeitpunkt des retrosternalen Brennens genauer nachzuhaken: Ein Brennen hinter dem Brustbein beim Schlucken spricht für eine EoE, ein Brennen nach dem Essen hingegen für GERD. Zu den Leitsymptomen der EoE zählt bei Jugendlichen und Erwachsenen neben der Dysphagie auch die Bolusobstruktion, bei Kleinkindern und Kindern überwiegen Erbrechen, abdominelle Schmerzen und Gedeihstörungen. Neuere Zahlen zeigen, dass es immer noch zu einer Diagnoseverzögerung bei EoE von im median 3,6 Jahren kommt. Wenn in der Hausarztpraxis aufgrund des klinischen Bildes ein Verdacht auf EoE besteht, sollte eine fachärztliche Di© VERLAG PERFUSION GMBH

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agnosesicherung erfolgen. Hierzu werden neben dem klinischen Bild endoskopische Untersuchungen sowie unbedingt der histologische Nachweis eosinophiler Granulozyten in der Ösophagus-Schleimhaut herangezogen. Für die Endoskopie ist eine PPI-Karenz notwendig. Bei der 52-jährigen Patientin konnten nach 4-wöchiger PPI-Karenz EoEtypische Strikturen in der Endoskopie nachgewiesen werden. Die Histologie ergab 86 Eosinophile/ HPF (high power field), womit die Indikation zur Therapie entsprechend der aktuellen S2k-Leitlinie mit einem topischen Kortikosteroid gegeben war: Der Patientin wurde eine Behandlung mit täglich 2  1 mg der orodispersiblen Budesonid-Schmelztablette (Jorveza®) verordnet. Langzeittherapie ist bei EoE ein „Muss“

Unbehandelt schreitet der chronische Entzündungsprozess der EoE fort und es kann zum fibrotischen Umbau des Ösophagus mit Strikturen und Funktionsstörungen kommen, die vermehrt zur Bolusobstruktion führen. Dies zeigte ein weiteres Fallbeispiel: Ein 34 Jahre alter Mann mit rezidivierender Bolusobstruktion und gesicherter EoE war unter der Therapie mit dem topischen Kortikosteroid beschwerdefrei, bis er die remissionserhaltende Therapie ohne Rücksprache beendete. Da er keine Beschwerden mehr hatte, stellte sich ihm die Frage, ob er von der EoE geheilt sei. Die beiden Experten waren sich einig, dass die Aufklärung der Betroffenen mit EoE eine wichtige Aufgabe für die Hausarztpraxis ist, denn ohne Therapie kommt die Entzündung zurück. Den Patienten muss klar gemacht werden, dass

die EoE eine konsequente Dauertherapie erfordert. Laut S2k-Leitlinie ist das Ziel der Induktions- und der Erhaltungstherapie die klinische und histologische Remission. Mit der langfristigen Remissionserhaltung, der Reversion und Prävention einer Fibrose lassen sich Komplikationen vermeiden und letztlich die Lebensqualität normalisieren. Wie klinische Studien belegen, gehören topische Kortikosteroide zu den effektiven Erstlinientherapien der EoE mit hoher Wirksamkeit. Reale Versorgungsdaten fehlten jedoch bislang. Eine aktuelle prospektive Studie evaluierte daher die Effektivität einer Therapie mit Budesonid-orodispersiblen Tabletten (BOT) bei Erwachsenen mit EoE unter Alltagsbedingungen. Insgesamt wurden 233 Patienten eingeschlossen, von denen 203 die Beurteilung nach 12 Wochen abschlossen. Eine tiefe histologische Remission wurde bei 84 % der Patienten erreicht, ebenso eine klinische Remission sowie eine Verbesserung der Lebensqualität. Das einjährige Behandlungsprogramm schlossen 86 Teilnehmer ab. Davon befanden sich 78 % weiterhin in tiefer Remission, während 15 % beim Ausschleichen der Therapie einen Verlust des histologischen Ansprechens zeigten. Primäres Nicht-Ansprechen wurde bei 8 %, sekundäres Nicht-Ansprechen bei 3 % der Betroffenen verzeichnet. Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse dokumentiert. 28 (12 %) der 233 Patienten berichteten lediglich milde, medikamentenbezogene Nebenwirkungen, wobei orale Symptome am häufigsten auftraten. Die Real-World-Daten bestätigen, dass BOT bei der Mehrzahl der Menschen mit EoE effektiv eine klinische und histologische Remission

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induzieren kann und das bei einem guten Sicherheitsprofil. Blut am Toilettenpapier – alles nur Hämorrhoiden?

Laut Adarkwah leiden rund 13 Millionen Menschen in Deutschland an analen Blutungen, das heißt Blut am oder im Stuhl, einer Blutung im unteren Gastrointestinaltrakt oder okkultem Blut im Stuhl. Einen typischen Fall in der hausärztlichen Sprechstunde spiegelte eine 48-Jährige wider, die sich mit der Bemerkung „Ich habe Blut am Toilettenpapier“ vorstellte. Gleichzeitig sorgte sie sich aufgrund ihres familiären Darmkrebsrisikos. Zu ihrem Risikoprofil gehörten ein BMI von 29 kg/m2, Prädiabetes, Hypertonie und eine Hyperlipidämie. Seit Jahren hatte sie immer wieder rektale Blutungen und neigte zur Obstipation. Die gynäkologische Vorsorge war unauffällig. Als Grund für die rektale Blutung fand sich eine Mariske mit einem leichten perianalen Ekzem. Schließlich stellte sich heraus, dass es in der Familie entgegen der Annahme der Patientin keine kolorektalen Karzinome gegeben hat. Um die häufigen analen Probleme in der Hausarztpraxis abzuklären, hilft es entscheidende Fragen zu den proktologischen Leitsymptomen – Blut, Schmerzen, Juckreiz sowie Schwellung und Knoten – zu stellen. Die Patienten empfinden die anale Blutung meist als alarmierend, als Ursache vermuten sie oft Hämorrhoiden. In 70–80 % der Fälle trifft dies nach Einschätzung Adarkwahs zu. Zu den wichtigen Differentialdiagnosen zählen benigne anale Krankheiten wie die schmerzhafte Analfissur, das Anal­ ekzem sowie in seltenen Fällen entzündliche oder Tumorerkran© VERLAG PERFUSION GMBH

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kungen. Die exakte Diagnose lässt sich laut S3-Leitlinie Hämorrhoidalleiden mittels einer proktologischen Basisuntersuchung mit Anamnese, Palpation und Proktoskopie stellen. Eine leitliniengerechte, evidenzbasierte Therapie bedeutet bei Hämorrhoiden eine Korrektur des Defäkationsverhaltens, bei dem Pressen und längere Sitzungen (maximal 3 Minuten) vermieden werden sollen. Dazu gehört eine ausreichende Ballaststoffzufuhr z.B. mit Flohsamenschalen. Anale Blutung bei chronischer Darmentzündung

Hämorrhoiden sind zwar häufig, aber anale Blutungen können auch auf eine chronisch entzündliche Darmerkrankung (CED) hinweisen. Dies war der Fall bei einer 33 Jahre alten Patientin, die seit über 6 Monaten über Tage bis Wochen gehäufte weiche, nicht wässrige Stühle hatte, diese zum Teil mit Blut- und Schleimabgängen. Den imperativen Stuhldrang empfand sie als besonders störend. Hinzu kamen gelegentlich ein Druckgefühl im Unterbauch und ein Blähbauch. In der Praxis stellte sie sich mit einer aktuell stärkeren rektalen Blutung vor. Die Coloileoskopie

ergab eine moderat aktive Proctitis ulcerosa. Die Histologie war kompatibel mit einer Colitis ulcerosa (CU) vom Grad 3 nach Riley und Nancy Score 3. Die Klassifikation der CU anhand der Ausdehnung der entzündeten Darmregion spielt laut S3-Leitlinie Colitis ulcerosa für die Therapie eine wichtige Rolle. Denn je nach Ausdehnung der CU stehen unterschiedliche Applikationsformen zur Verfügung. Sie reichen von der peroralen (z.B. Tabletten, Granulat) über die parenterale (z.B. Infusion, Injektion) bis hin zur rektalen Applikation (z.B. Klysmen, Zäpfchen). Eine leichte bis mäßige Proktitis ulcerosa (auf das Rektum begrenzt) sollte zunächst mit Mesalazin ≥1.000 mg einmal täglich als Suppositorium, Klysma oder Schaum behandelt werden. In einer klinischen Studie wurden 2 rektale Therapieformen für die milde bis moderate Proktitis ulcerosa in Bezug auf Wirksamkeit, Sicherheit und Patientenpräferenz verglichen: die modernere Formulierung des Budesonid-Suppositoriums 4 mg im Vergleich zum Budesonid-Rektalschaum 2 mg. Das Ergebnis: Bei Proktitis ulcerosa war das Budesonid-4-mgSuppositorium dem Budesonid2-mg-Rektalschaum in der Wirksamkeit nicht unterlegen und

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beide Formulierungen erwiesen sich als sicher und gut verträglich. Die überwiegende Zahl der Patienten präferierte das Suppositorium gegenüber dem Rektalschaum. Die 33-jährige Patientin aus dem Fallbeispiel erhielt nach der Initialdiagnose mittels Coloileoskopie für die Akuttherapie 1.000 mg Mesalazin topisch und zum Remissionserhalt Mesalazin ≥3  1.000 mg pro Woche topisch. Fazit

Symptome wie Blut im Stuhl sollten ernst genommen werden, da statt Hämorrhoiden auch eine chronische Erkrankung wie die Proctitis ulcerosa dahinterstecken kann. Eine frühzeitige Überweisung zum Facharzt ist für die Diagnose essenziell. Auch bei Speiseröhrenerkrankungen oder Blut im Stuhl trägt eine strukturierte, symptomorientierte Vorgehensweise zur diagnostischen Sicherheit bei. Denn nicht alles ist, was es scheint: Reflux ist nicht immer GERD, Blut bedeutet nicht immer Hämorrhoiden. Wenn die Therapie nicht wirkt, stimmt vielleicht die Diagnose nicht, beispielsweise wenn ein PPI ohne Effekt bleibt. Elisabeth Wilhelmi, München

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NIGER: Edriss Haruna (2) ist akut mangelernährt. Unsere Ärztin Dr. Faïza Ouedraogo behandelt ihn, daneben seine Mutter Harira Mohamed. © Oliver Barth

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Titelbild: Menthacarin, die patentierte Kombination aus Pfefferminz- und Kümmelöl, die als Wirkstoff in Carmenthin® enthalten ist, hat sich als nachgewiesen wirksame Hilfe bei funktionellen Verdauungsbeschwerden bewährt (© Michelle Lee Photography, shutterstock / © Subbotina Anna, shutterstock). Herausgeber: Prof. Dr. med. Karl-Ludwig Resch, Deutsches Institut für Gesundheitsforschung gGmbH, Ossecker Str. 172, 95030 Hof Univ.-Prof. Dr. med. Hermann Eichstädt, Leiter Bereich Kardiologie RZP Potsdam und Geschäftsführer BBGK e.V. Berlin Konstanzer Straße 61 10707 Berlin Wissenschaftlicher Beirat: Prof. Dr. M. Alexander, Infektiologie, Berlin Prof. Dr. L. Beck, Gynäkologie, Düsseldorf Prof. Dr. Berndt, Innere Medizin, Berlin Prof. Dr. H.-K. Breddin, Innere Medizin, Frankfurt/Main Prof. Dr. K. M. Einhäupl, Neurologie, Berlin Prof. Dr. E. Erdmann, Kardiologie, Köln Prof. Dr. Dr. med. E. Ernst, University of Exeter, UK Prof. Dr. K. Falke, Anästhesiologie, Berlin Prof. Dr. K. Federlin, Innere Medizin, Gießen Prof. Dr. E. Gerlach, Physiologie, München Prof. Dr. H. Helge, Kinderheilkunde, Berlin Prof. Dr. R. Herrmann, Onkologie, Basel Prof. Dr. W. Jonat, Gynäkologie, Hamburg Prof. Dr. H. Kewitz, Klin. Pharmakol. Berlin

Prof. Dr. B. Lemmer, Pharmakologie, Mannheim/Heidelberg Prof. Dr. med. R. Lorenz, Neurochirurgie, Frankfurt Prof Dr. J. Mann, Nephrologie, München Dr. med. Veselin Mitrovic, Kardiologie, Klinische Pharmakologie, Bad Nauheim Prof. Dr. R. Nagel, Urologie, Berlin Prof. Dr. E.-A. Noack, Pharmakologie, Düsseldorf Prof. Dr. P. Ostendorf, Hämatologie, Hamburg Prof. Dr. Th. Philipp, Innere Medizin, Essen Priv.-Doz. Dr. med. B. Richter, Ernährung – Stoffwechsel, Düsseldorf Prof. Dr. H. Rieger, Angiologie, Aachen Prof. Dr. H. Roskamm, Kardiologie, Bad Krozingen Prof. Dr. E. Rüther, Psychiatrie, Göttingen Prof. Dr. med. A. Schrey, Pharmakologie, Düsseldorf Dr. Dr. med. C. Sieger, Gesundheitspolitik u. Gesundheitsökonomie, München Prof. Dr. E. Standl, Innere Medizin, München Prof. Dr. W. T. Ulmer, Pulmologie, Bochum Schriftleitung: Prof. Dr. med. Karl-Ludwig Resch, Deutsches Institut für Gesundheitsforschung gGmbH, Ossecker Str. 172, 95030 Hof E-Mail: info@d-i-g.org E-Mail persönlich: k.l.resch@d-i-g.org

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Zugelassen ab Geburt1 1 x täglich, orale Gabe 1

Endlich mittendrin als PKU-Patient*in Phe senken. Möglichkeiten steigern.

• Senkung des Phe-Wertes im Blut um durchschnittlich 410 μmol / l (~ 7 mg / dl) / 63 % ggü. Placeboa,2 • 66 % Ansprechrate mit ≥ 30 % Reduktion des Phe-Wertes im Blut ggü. Baseline2

• Reduktion des Phe-Spiegels um durchschnittlich 524 μmol / l (~ 9 mg / dl) / 69 % ggü. Placebo bei klassischer PKUa,b,2 • Gut verträglich1,2

Phe = Phenylalanin; PKU = Phenylketonurie.

a Unter Einhaltung der Diät. b Klassische PKU wird definiert als Phe-Wert im Blut ≥ 1200 µmol / l (~ 20 mg / dl) bei Geburt oder entsprechend dokumentierte Werte in der medizinischen Vorgeschichte des*der Patient*in. 1. SephienceTM (Sepiapterin) Fachinformation, aktueller Stand. 2. Muntau AC, et al. Lancet. 2024;404(10460):1333-1345.

Sephience 250 mg Pulver zum Einnehmen im Beutel / Sephience 1 000 mg Pulver zum Einnehmen im Beutel

DE-SEP-0334 / DE, AT / August 2026

Wirkstoff: Sepiapterin.

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8 der Fachinformation. Qualitative und quantitative Zusammensetzung: Sephience 250 mg bzw. 1 000 mg Pulver zum Einnehmen im Beutel: Jeder Beutel enthält 250 mg bzw. 1 000 mg Sepiapterin. Sonstige Bestandteile mit bekannter Wirkung: Sephience 250 mg bzw. 1 000 mg Pulver zum Einnehmen im Beutel: Jeder Beutel enthält 400 mg bzw. 1 600 mg Isomaltitol. Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile: Mikrokristalline Cellulose (E460), Isomaltitol (E953), Mannitol (E421), Croscarmellose-Natrium (E468), Xanthangummi (E415), Kolloidales wasserfreies Siliciumdioxid oder kolloidales Siliciumdioxid (E551), Sucralose (E955), Magnesiumstearat (E470). Anwendungsgebiete: Sephience wird angewendet für die Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Phenylketonurie (PKU). Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der genannten sonstigen Bestandteile. Nebenwirkungen: sehr häufig (≥ 1 / 10): Infekt der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Diarrhö, Abdominalschmerz, Oberbauchschmerzen, Abdominalbeschwerden; häufig (≥ 1 / 100, < 1 / 10): Stuhlverfärbung, Hypophenylalaninämie. Verkaufsabgrenzung: Deutschland: Verschreibungspflichtig, Österreich: Rezept- und apothekenpflichtig, wiederholte Abgabe verboten. Pharmakotherapeutische Gruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, ATC-Code: A16AX28. Weitere Angaben: Ausführliche Informationen zu Warnhinweisen und Vorsichtsmaßnahmen für die Anwendung, Wechselwirkungen, Schwangerschaft und Stillzeit, Nebenwirkungen, sowie Dosierung entnehmen Sie bitte der veröffentlichten Fachinformation (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels). Pharmazeutischer Unternehmer / Inhaber der Zulassung: PTC Therapeutics International Limited, Unit 1, 52-55 Sir John Rogerson’s Quay, Dublin 2, D02 NA07, Irland. SEP-001 PTC Therapeutics Germany GmbH • THE SQUAIRE 12 – Am Flughafen • 60549 Frankfurt am Main, Deutschland • www.ptcbio.de • www.wasistpku.de

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