AADCd Family Workshop 2; PS128 Study; The Possible Benefits for AADCd Children

AADCdफे मिली वर्क शॉप 2 PS128 अध्ययन; AADCd बच्चों के लिए संभावित लाभ

डॉ. वेंग-त्सो ली ताइवान

ट्रांसक्रिप्ट ... लिसा सभी को नमस्कार। डॉ ली स्वागत है। प्रथम तो आज शामिल होने के लिए सभी को धन्यवाद। मेरा नाम लिसा फ्लिंट, AADC रिसर्च ट्रस्ट की संस्थापक और 23 वर्षीय जेक की मां हूँ, जिसे AADC है। मेरी सहयोगी जूली और आप सभी के साथ हम वैश्विक जागरूकता बढ़ाते हुए, ‘पेशंट एडवोके सी’ के 15 वर्ष मना रहे हैं, तथा गंभीर रोग अनुसंधान के लिए धन मुहैया करा रहे हैं। मुझे खेद है कि समय की कमी के कारण हम एक-एक करके सभी का परिचय नहीं करा सकते हैं जैसा कि हम चाहेंगे। आजका विषय अत्यधिक दिलचस्पी के साथ प्रोबायोटिक वास्तव में मददगार रहेगी।

PS128 पर है और हम आशा करते है कि यह वर्क शॉप

आइए अपने प्रस्तुतकर्ता का स्वागत और परिचय देकर शुरुआत करें। डॉ वांग-त्सो ली दस वर्षों से अधिक समय से ट्रस्ट के साथ काम कर रहे हैं। वह ताइवान के एक बाल न्यूरोलॉजिस्ट हैं, जो न्यूरोट्रांसमीटर रोगों और गतिविधि से जुड़े विकारों पर काम कर रहे हैं और मैं अब उन्हें PS128 पर उनकी प्रस्तुति के लिए सौंपती हूं।

डॉ वेंग-त्सो ली आपके स्नेहपूर्ण परिचय के लिए धन्यवाद। मैं ताइवान से डॉ ली हूं। AADCd वाले बच्चों में PS128 के विषय में अपना अनुभव साझा करते हुए मुझे बहुत खुशी हो रही है। क्योंकि कोविड 19 के कारण हम व्यक्तिगत रूप से नहीं मिल सकते हैं पर मुझे आशा है कि भविष्य में मुझे बच्चों में AADCd के उपचार पर चर्चा करने के लिए लंदन जाने का मौका मिलेगा। इसलिए आज मैं AADC वाले बच्चों में PS128 के उपयोग के बारे में बात करना चाहता हूं। स्लाइड

1

प्रथम मैं AADC के बारे में उल्लेख करना चाहता हूं। मुझे पता है कि आप सभी AADCd की प्रक्रिया को और यहाँ पर के एन्जाइम्स को, और आप जानते हैं कि जब एंजाइमों में कोई दोष होता है, तो वह सेरोटोनिन और डोपामाइन के संश्लेषण में एक दोष का कारण बनेगा। स्लाइड

2

आप जानते हैं कि डोपामाइन बहुत महत्वपूर्ण है और पूरे ब्रेन में वितरित होता है, विशेष रूप से स्ट्रिएटम क्षेत्र और फ्रं टल कोर्टेक्स में भी, इसलिए जब डोपामाइन दोष होता है तो यह मस्तिष्क के कार्य को प्रभावित करेगा। स्लाइड

3

सेरोटोनिन भी पूरे ब्रेन में वितरित होता है और जब सेरोटोनिन के संश्लेषण में कोई दोष होता है तो यह पूरे ब्रेन की Page 1

कार्यवाही को भी प्रभावित करेगा। स्लाइड

4

नॉर-एपिनेफ्रीन और एपिनेफ्रीन भी मस्तिष्क में वितरित होते हैं, इसलिए जब उनमें कोई दोष होता है तो यह ब्रेन के कार्य को भी प्रभावित करेगा। स्लाइड

5

AADC के पुराने लक्षण डोपामाइन, सेरोटोनिन, नॉरएड्रेनेलाईन और एड्रेनेलाईन की कमी से आते हैं, इसलिए आपको विभिन्न प्रकार के लक्षण मिलेंगे। डोपामाइन की कमी से पार्किंसन, डिस्टोनिया और मोटर गतिविधि में कमी आती है। सेरोटोनिन की कमी से नींद की समस्याओं, स्मृति और सीखने में क्षति और व्यवहार संबंधी समस्याएँ आती है। और नॉरएपिनेफ्रीन तथा एपिनेफ्रीन ऑटोनोमिक डिसफं क्शन की ओर ले जाते हैं। ऑटोनोमिक डिसफं क्शन स्लाइड

AADCd में खास है और फ़े नोटाइप हल्का, मध्यम या फिर तीव्र हो सकता है।

6

ऑटोनोमिक डिसफं क्शन बहुत महत्वपूर्ण है क्योंकि रोगी को पलकों का पक्षाघात, माइटोसिस, अत्यधिक पसीना या तापमान अस्थिरता हो सकती है। स्लाइड

7

और AADCd के इलाज के लिए हम कु छ डोपामाइन एगोनिस्ट या MAO इन्हिबिटर का उपयोग रोगी के इलाज के लिए कर सकते हैं। हम एंटीकोलिनर्जिक का भी उपयोग कर सकते है और हम पाइरिडोक्सिन और फोलिनिक एसिड तथा मेलाटोनिन का उपयोग नींद की समस्याओं के लिए कर सकते है। पसंदीदा उपचार जीन थेरेपी होना चाहिए। स्लाइड

8

यह आंकड़ा AADCd के मरीज के लिए सभी संभावित उपचारों का सार प्रस्तुत करता है। आप इस समस्या को हल करने के लिए डोपामाइन एगोनिस्ट या किसी भी दवा का उपयोग डोपामाइन और सेरोटोनिन की मात्रा बढ़ाने के लिए कर सकते हैं लेकिन जीन थेरेपी निश्चित रूप से पसंद का उपचार है। या आप इस समस्या को हल करने के लिए AADC जीन को ब्रेन में भेजने के लिए ब्रेन में वायरस को इंजेक्ट कर सकते हैं। स्लाइड

5

AADC के पुराने लक्षण डोपामाइन, सेरोटोनिन, नॉरएड्रेनेलाईन और एड्रेनेलाईन की कमी से आते हैं, इसलिए आपको विभिन्न प्रकार के लक्षण मिलेंगे। डोपामाइन की कमी से पार्किंसन, डिस्टोनिया और मोटर गतिविधि में कमी आती है। सेरोटोनिन की कमी से नींद की समस्याओं, स्मृति और सीखने में क्षति और व्यवहार संबंधी समस्याएँ आती है। और नॉरएपिनेफ्रीन तथा एपिनेफ्रीन ऑटोनोमिक डिसफं क्शन की ओर ले जाते हैं। ऑटोनोमिक डिसफं क्शन

AADCd में खास है और फ़े नोटाइप हल्का, मध्यम या फिर तीव्र हो सकता है। Page 2

स्लाइड

6

ऑटोनोमिक डिसफं क्शन बहुत महत्वपूर्ण है क्योंकि रोगी को पलकों का पक्षाघात, माइटोसिस, अत्यधिक पसीना या तापमान अस्थिरता हो सकती है। स्लाइड

7

और AADCd के इलाज के लिए हम कु छ डोपामाइन एगोनिस्ट या MAO इन्हिबिटर का उपयोग रोगी के इलाज के लिए कर सकते हैं। हम एंटीकोलिनर्जिक का भी उपयोग कर सकते है और हम पाइरिडोक्सिन और फोलिनिक एसिड तथा मेलाटोनिन का उपयोग नींद की समस्याओं के लिए कर सकते है। पसंदीदा उपचार जीन थेरेपी होना चाहिए। स्लाइड

8

यह आंकड़ा AADCd के मरीज के लिए सभी संभावित उपचारों का सार प्रस्तुत करता है। आप इस समस्या को हल करने के लिए डोपामाइन एगोनिस्ट या किसी भी दवा का उपयोग डोपामाइन और सेरोटोनिन की मात्रा बढ़ाने के लिए कर सकते हैं लेकिन जीन थेरेपी निश्चित रूप से पसंद का उपचार है। या आप इस समस्या को हल करने के लिए सकते हैं। स्लाइड

AADC जीन को ब्रेन में भेजने के लिए ब्रेन में वायरस को इंजेक्ट कर

10

प्रोबायोटिक का तथाकथित उपयोग पार्किंसंस रोग की अवधारणा से आता है। पार्किंसंस के रोगी में हम जानते हैं कि आंत में का माइक्रोबायोटा ब्रेन के कार्य को प्रभावित करेगा। तथाकथित माइक्रोबायोटा आंत में सूक्ष्म जीवाणुओं का समूह है, इसलिए आंत में सूक्ष्म जीवाणु ब्रेन के कार्य को प्रभावित करेंगे। यह हमें इस बारे में सोचने पर मजबूर करता है कि क्या आंत में सूक्ष्म जीवाणुओं की आबादी को बदलने से ब्रेन के कार्य में बदलाव आएगा। स्लाइड

11

यहाँ कु छ न्यूरो विकासात्मक विकार हैं जैसे कि ऑटिज़्म। भूतकाल के कु छ प्रकाशन हैं जो कहते हैं कि आंतो में माइक्रोबायोटा में बदलाव व्यवहार तथा साथ में ब्रेन में कु छ शारीरिक कार्य परिवर्तन को भी लाता है। इसलिए हमने पिछले अध्ययन से कु छ सबूत एकत्र किए हैं। माइक्रोबायोटा में बदलाव ब्रेन के शारीरिक कार्य के व्यवहार को परिवर्तित कर सकता है। स्लाइड

12

तो ब्रेन और आँतों के बीच क्या संबंध है। स्लाइड

13

हम जानते हैं कि हमारी आँतों में बहुत सारे सूक्ष्म जीव होते हैं। हमारे GI पथ में ज्ञात बैक्टीरिया की कम से कम 1000 विभिन्न प्रजातियां हैं, इसलिए विभिन्न मेटाबोलाइट्स का संश्लेषण होता रहता है। ये मेटाबोलाइट्स ब्रेन के कार्य को प्रभावित कर सकते हैं। Page 3

स्लाइड

14

यहाँ एक तथाकथित माइक्रोबायोटा-गट-ब्रेन-एक्सिस है। आँतों के मेटाबोलाइट्स ब्रेन के कार्य को प्रभावित कर सकते हैं और ब्रेन आँतों के कार्य को नियंत्रित कर सकता है, इस प्रकार वे ब्रेन और आँतों के बाईडीरेक्श्नल निष्कर्ष हैं। स्लाइड

15

तो पहले संभावित प्रक्रिया। हम जानते हैं कि माइक्रोबायोटा-गट-एक्सिस में विभिन्न प्रक्रिया हैं। वे शायद प्रतिरक्षा प्रणाली, कु छ मेटाबोलाइट या कु छ न्यूरोट्रांसमीटर का उपयोग करके ब्रेन के कार्य या आँतों के कार्य को प्रभावित कर सकते हैं। स्लाइड

16

तो विभिन्न प्रकार की प्रक्रिया हैं जो ब्रेन और आंतों के सूक्ष्म जीवाणुओं के बाईडीरेक्श्नल निष्कर्ष की ओर ले जाती हैं जिन्हें हम गट माइक्रोबायोटा कहते हैं। तो हम इसे माइक्रोबायोटा-गट–ब्रेन-एक्सिस कहते हैं। स्लाइड

17

प्रोबायोटिक्स जीवित जीवाणुओं की वह प्रत्याशी प्रजाति हैं, जिसका पर्याप्त मात्रा में सेवन करने से मेजबान पर लाभकारी स्वास्थ्य प्रभाव पड़ सकता है। इसलिए कभी-कभी हम प्रोबायोटिक्स को 'साइकोबायोटिक' कहते हैं क्योंकि प्रोबायोटिक व्यवहार तथा ब्रेन की भावना को भी प्रभावित करेगा। स्लाइड

18

कु छ सबूत हैं जो तथाकथित माइक्रोबायोटा-गट–ब्रेन-एक्सिस का समर्थन करते हैं। पिछले अध्ययनों से जब आँतों में कोई बैक्टीरिया नहीं होता है तो यह जानवर के व्यवहार को प्रभावित करेगा और जब जानवर की आंतों में बैक्टीरिया का एक विशेष स्ट्रेन था तो उसने जानवर के व्यवहार को बदल दिया या यहां तक कि मनुष्य के व्यवहार को भी बदल दिया। तो हमने सोचा कि यदि हम आँतों में बैक्टीरिया की आबादी को बदलते हैं तो यह ब्रेन के कार्य को बदल देगा। तो पिछले अध्ययनों से वास्तविक सबूत हैं, उदाहरण के लिए जब हमने रोगियों के इलाज के लिए एंटीबायोटिक दवाओं का इस्तेमाल किया तो उसने ब्रेन और रीढ़ की हड्डी के व्यवहार को भी बदल दिया। यह हो सकता है कि आंतों के सूक्ष्म जीवाणुओं का ब्रेन पर कु छ प्रभाव पड़े। स्लाइड

19

तो विभिन्न प्रक्रियाएं हैं। और पिछले विभिन्न अध्ययनों में आंतों के सूक्ष्म जीवाणुओं को बदलने और फिर ब्रेन के कार्य को बदलने की संभावना का उल्लेख है। स्लाइड

20

विभिन्न प्रकार की प्रक्रियाएं हैं और विभिन्न प्रकार के रोग गट-माइक्रोबायोटा से प्रभावित होंगे, उदाहरण के लिए, शायद कु छ मनोरोग विकार, दर्द , न्यूरोजेनेटिक विकार, मोटापा, लत, मिर्गी, स्ट्रोक, और इन्फ्लैमेटरी बोवेल रोग भी। तो गट माइक्रोबायोटा से विभिन्न प्रकार के रोग प्रभावित हो सकते हैं।

Page 4

ADHD, OCD, डिप्रेसन, सिज़ोफ्रे निया, बाइपोलर विकार, एनोरेक्सिया नर्वोसा जैसे न्युरोलोजिकल विकार के बारे में कै सा होगा? वे गट-माइक्रोबायोटा से प्रभावित होंगे। पार्किंसंस रोग, अल्जाइमर रोग, डीमेंसिया, हंटिंगटन रोग भी माइक्रोबायोटा से प्रभावित होंगे। और बच्चों में रिट (Rett) सिंड्रोम और AADCd जैसी दुर्लभ बीमारियां भी प्रभावित होंगी। स्लाइड

21

अपने अध्ययन में हमने PS128 का उपयोग AADCd और विभिन्न प्रकार के न्युरोलोजिकल विकारों वाले रोगियों के इलाज के लिए किया। PS128 एक प्रकार का प्रोबायोटिक है जो ताइवान FDA द्वारा मान्यता प्राप्त है और इसे ताइवान की एक विशेष सब्जी से प्राप्त किया जाता है। स्लाइड

22

जानवरों में PS128 का उपयोग करते हुए बीते समय में कु छ अध्ययन हुए हैं। पशु अध्ययन से हमने पाया कि PS128 जानवर के व्यवहार को बदल सकता है। वे पशु में डिप्रेसन, चिंता को भी कम कर सकते हैं। इसने जानवर में मोटर गतिविधि भी बढ़ा दी। स्लाइड

23

सबसे महत्वपूर्ण बात, हम जानवरों में कु छ मेटाबोलाइट्स और इन्फ्लैमेटरी फे क्टर्स को भी बदल रहे हैं। उदाहरण के लिए, यह जानवर में सूजन को कम कर सकता है। यह ब्रेन में कु छ मेटाबोलाइट्स और न्यूरोट्रांसमीटर को भी बदल देगा। उदाहरण के लिए, प्रारंभिक बोझिल जीवन में, सेरोटोनिन और डोपामाइन कम हो जाएगा, लेकिन PS128 के उपचार के बाद आप डोपामाइन और सेरोटोनिन की मात्रा में उल्लेखनीय वृद्धि देख सकते हैं। PS128 से उपचार के बाद भी यह कु छ न्युरोलोजिकल स्थितियों को रोक देगा। यह ब्रेन में सेरोटोनिन और डोपामाइन के स्तर को बढ़ाएगा। स्लाइड

24

चूहों में किए गए इस पिछले अध्ययन से यह भी पता चलता है कि PS128 के साथ उपचार से ब्रेन में डोपामाइन मेटाबोलाइट्स और सेरोटोनिन मेटाबोलाइट्स के स्तर में वृद्धि हुई है। इसका अर्थ है कि PS128 वास्तव में ब्रेन में डोपामाइन और सेरोटोनिन के स्तर को बढ़ा सकता है और चिंता या डिप्रेसन के न्यूरोलॉजिकल लक्षणों में भी सुधार ला सकता है। स्लाइड

25

इसलिए हम यह देखने के लिए जानवरों में एक अध्ययन करते हैं कि AADCd से ग्रस्त KO चूहों में PS128 का कु छ लाभ कहाँ हो सकता है। हमने AADC रिसर्च ट्रस्ट के सहयोग से ग्रसित KO चूहों को तैयार किया, कई साल पहले हमने इस जानवर का उपयोग यह परीक्षण करने के लिए किया था कि क्या PS128 का इन चूहों पर कु छ लाभ होगा या नहीं। स्लाइड

26

इलाज के बाद के आप यह आंकडा देख सकते हैं। बायां पैनल नियंत्रित चूहे, सामान्य चूहे हैं। उपचार से पहले ये रेखाएं चूहों की गतिविधियों की ट्रैकिंग और ट्रेसिंग को दर्शाती हैं। तो आप देख सकते हैं कि सामान्य Page 5

चूहों में इलाज से पहले मूवमेंट बहुत अच्छी तरह से होता है और इलाज के बाद मूवमेंट में कोई खास बदलाव नहीं होता है। लेकिन ये KO चूहें, AADCd चूहें है, आप देख सकते हैं कि मोटर गतिविधि बहुत खराब है। चूहों में कोई खास गतिविधि नहीं होती है लेकिन PS128 के उपचार के बाद गतिविधि काफी बेहतर हो जाती है, इसलिए इसका अर्थ है कि PS128 AADCd चूहों में मोटर फ़ं क्शन में सुधार कर सकता है। स्लाइड

27

इसलिए हमने प्रक्रिया क्या है यह देखने के लिए कु छ हिस्टोलॉजिक अध्ययन भी किया। हिस्टोलॉजिक अध्ययन में हम न्यूरोनल अंतर को देख सकते हैं। न्यूरोनल प्रक्रिया बदल जाएगी। KO चूहों के लिए PS128 उपचार से पहले न्यूरोनल बदलाव बहुत अच्छा नहीं है, लेकिन PS128 के उपचार के बाद न्यूरोनल बदलाव बहुत बेहतर हो जाता है। इसका अर्थ है कि PS128 उपचार से न्यूरोनल बदलाव में सुधार होगा। स्लाइड

28

हम के वल इस बारे में सोचते हैं कि संभावित प्रक्रिया क्या है, क्योंकि पिछले अध्ययन में, कु छ अध्ययनों से पता चला है कि PS128 के उपयोग से ब्रेन में डोपामाइन और सेरोटोनिन का स्तर बढ़ सकता है। इसलिए हम सोचते हैं कि क्या AADC पशु मॉडल में PS128 के उपचार से ब्रेन में डोपामाइन और सेरोटोनिन की वृद्धि भी होगी। हम ब्रेन में न्यूरोट्रांसमीटर के मापन के लिए ब्रेन की जांच करते हैं और हम पाते हैं कि, PS128 के साथ KO माउस मॉडल उपचार में, आप देख सकते हैं कि राशि बहुत बढ़ गई है। यह डोपामाइन है और यह सेरोटोनिन है। PS128 के साथ इलाज के बाद सेरोटोनिन में भी वृद्धि हुई है। इसका अर्थ है कि इसने ब्रेन में डोपामाइन और सेरोटोनिन के स्तर को बढ़ाया। सबसे महत्वपूर्ण भाग, स्ट्रिएटम की भी ऐसी ही स्थिति है। PS128 उपचार ने ब्रेन में डोपामाइन और सेरोटोनिन के स्तर को भी बढ़ा दिया। स्लाइड

29

इसलिए हम सोचते हैं कि क्या हम मनुष्यों में PS128 का उपयोग कर सकते हैं। सबसे पहले हमने रिट (Rett) सिंड्रोम नामक बीमारी में इसका इस्तेमाल किया। यह एक तरह का न्यूरो डिजेनरेटिव डिसऑर्डर है। रिट सिंड्रोम के रोगी को डिस्टोनिया भी हो सकता है। हम यह देखना चाहते थे कि क्या PS128 ब्रेन में डोपामाइन और सेरोटोनिन के स्तर को बढ़ाएगा और रिट सिंड्रोम वाले रोगी में डिस्टोनिया की स्थिति में सुधार करेगा। इसलिए हमने एक डबल-ब्लाइंड अध्ययन किया। स्लाइड

30

तुलना करने के लिए कु छ रोगियों में प्लेसबो दिया और कु छ रोगियों में कि क्या PS128 से उपचार के बाद कोई सुधार होता है। स्लाइड

PS128 दिया, जिससे यह पता चल सके

31

हमने अवधारणा बनाई कि कु छ न्यूरोलॉजिकल डिसऑर्डर, जैसे कि पार्किंसंस में गट माइक्रोबायोटा में कु छ खराबी है, इसलिए यदि आँतों में हम प्रोबायोटिक का उपयोग स्थिति को बदलने के लिए, बैक्टीरिया की आबादी को बदलने के लिए करते हैं, तो यह ब्रेन के कार्य को भी बदल देगा। इसलिए यदि हम इसका प्रोबायोटिक से इलाज करते हैं तो यह ब्रेन में न्युरोलोजिकल कार्य में सुधार करेगा।

Page 6

स्लाइड

32

सिर्फ चार महीने के इलाज के बाद आप देख सकते हैं कि रिट सिंड्रोम के रोगी में डिस्टोनिया में सुधार हुआ है। इसके अलावा संज्ञान में सीमावर्ती सुधार था। परिवारों के विवरण के अनुसार सबसे महत्वपूर्ण बात, उनकी दैनिक गतिविधि में सुधार हुआ है। इसका अर्थ है कि रिट सिंड्रोम के रोगियों में, PS128 के उपचार से, डीस्टोनिया, संज्ञान और दैनिक गतिविधि में सुधार हुआ है। मुझे याद है कि किसी परिवार ने मुझसे कहा था कि इलाज से पहले मरीज लाइट चालू नहीं कर सकता था, लेकिन छह महीने के इलाज के बाद मरीज स्वयं ही लाइट चालू कर सकता है क्योंकि उसके संज्ञान में सुधार हुआ था। वे अपने परिवार पर भी ध्यान दे सकते हैं। इलाज से पहले वे अपने परिवार पर ध्यान नहीं दे सकते थे लेकिन इलाज के बाद वे अपने परिवार पर ध्यान दे सकते हैं। अर्थात हम डिस्टोनिया और संज्ञान में सुधार देख रहे हैं। स्लाइड

33

हम उत्सुक थे कि क्या हम AADCd के रोगियों में सुधार देखेंगे। इसलिए हमने AADC वाले बच्चों में PS128 का एक ओपन-लेबल परीक्षण शुरू किया। क्योंकि मुझे डबल-ब्लाइंड नियंत्रित अध्ययन के लिए पर्याप्त मरीज नहीं मिल सके , इसलिए मैंने एक ओपन-लेबल परीक्षण किया। ओपन-लेबल परीक्षण का अर्थ है कि प्रत्येक मरीज एक निश्चित अवधि के लिए PS128 लेगा और हम उपचार से पहले और बाद में यह देखने के लिए जाँच करते हैं कि क्या PS128 के उपचार से कोई सुधार हुआ है। हम जांच करेंगे कि क्या डिस्टोनिया में, और मोटर फ़ं क्शन, ऑटोनोमिक फं क्शन जैसे पसीना आना, संज्ञान, नींद की स्थिति में सुधार हुआ है। परिवारों के ये प्रमुख सरोकार हैं। स्लाइड

34

ये कु छ प्रारंभिक आंकड़े हैं। मुझे खेद है कि मैं व्यस्त था इसलिए मैं उन सभी डेटा का सारांश प्रस्तुत नहीं कर सकता जो अभी तक प्रकाशित नहीं हुए हैं। इसलिए मैं कु छ प्रारंभिक निष्कर्षों का उल्लेख कर सकता हूं जिन्हें मैंने इस सुबह पढ़ा है। मैंने पाया कि उपचार के बाद सबसे प्रमुख सुधार नींद की स्थिति में था। अधिकांश रोगियों का उनकी नींद की स्थिति में सुधार होता है।

PS128 उपचार से

ऑटोनोमिक फं क्शन में भी सुधार होता है। उपचार से पहले अत्यधिक पसीना आता है लेकिन के बाद पसीना कम आता है।

PS128 से उपचार

डिस्टोनिया में भी सुधार होता है, लेकिन मैं कहूंगा कि इलाज से पहले मैंने स्वयं मरीज की जांच की थी, लेकिन कोविड 19 मुद्दों के कारण, इलाज के बाद मैं व्यक्तिगत रूप से ऐसा नहीं कर सका इसलिए मैंने वीडियो द्वारा ऐसा किया। मैंने परिवार को मेरे निर्देशों के अनुसार कु छ स्थितियां बनाने के लिए कहा और मैंने यह देखने के लिए जाँच की कि क्या डिस्टोनिया में सुधार हुआ है। यह मेरी धारणा है कि कु छ रोगियों के लिए डिस्टोनिया में वास्तविक सुधार हुआ है। अधिकांश रोगियों में मोटर कार्य में कम सुधार हुआ है। PS128 के उपचार के बाद भी अधिकांश रोगी चल नहीं सकते हैं, लेकिन कु छ रोगियों के लिए, उदाहरण के लिए AADCd वाले मेरे रोगियों में से एक, PS128 के उपचार के बाद गतिविधि, उनके परिवार के अनुसार मोटर गतिविधि बहुत बेहतर हो गई। तो कु छ रोगियों में शायद मोटर फ़ं क्शन में सुधार हो सकता है, लेकिन अधिकांश के लिए बहुत सुधार नहीं हुआ है, लेकिन मैं निश्चित नहीं हूं कि अधिक शारीरिक थेरेपी या फिर उपचार की लंबी अवधि से मोटर फ़ं क्शन में सुधार होगा।

Page 7

कु छ रोगियों के संज्ञान में वास्तव में सुधार हुआ है। इलाज से पहले कु छ मरीजों के पास शब्द नहीं थे लेकिन इलाज के बाद कु छ मरीज कु छ शब्द बोल पाए। उपचार के बाद सबसे प्रमुख सुधार ऑटोनोमिक फं क्शन में है; उदाहरण के लिए, पसीना कम आता है और कभीकभी OGCs में भी सुधार हुआ है। नींद की स्थिति में भी सुधार होता है, डिस्टोनिया में हल्का सुधार होता है, कु छ रोगियों के मोटर फ़ं क्शन हल्का सुधार होता है, और संज्ञान में, उनमें से बहुत उपचार के बाद संज्ञान में सुधार का उल्लेख करते हैं। स्लाइड

35

अंत में मेरा टेक होम संदेश। हमारे पास AADCd के रोगियों के लिए विभिन्न प्रकार के उपचार हैं। आप इसका इलाज डोपामाइन एगोनिस्ट या MAO इन्हिबिटर से कर सकते हैं, आप इसका इलाज जीन थेरेपी से कर सकते हैं। लेकिन जीन थेरेपी के बाद भी रोगियों को अधिक दवा या विभिन्न दवाओं की आवश्यकता हो सकती है। कभीकभी रोगी मेडिकल उपचार को अच्छी तरह बर्दाश्त नहीं कर पाता है, तब हम AADCd वाले रोगी के इलाज के लिए प्रोबायोटिक का उपयोग करने पर विचार कर सकते हैं।

PS128, जानवरों पर के अध्ययन से, और मनुष्य पर के अध्ययन से भी, प्रारंभिक डेटा पहले से ही दर्शाते है कि PS128 के उपचार के बाद, संज्ञान, ऑटोनोमिक फं क्शन और नींद की स्थिति में कु छ सुधार हुआ है। तो शायद भविष्य में हम PS128 प्रोबायोटिक का उपयोग AADCd रोगी को ठीक करने के लिए कर सकते हैं। मुझे खेद है कि मैं आपको PS128 पर के वल एक संक्षिप्त परिचय दिखा सकता हूँ। मैं आपको AADCd से संबंधित सभी डेटा नहीं दिखा सकता हूं।

PS128 और

यह मेरा ईमेल पता है। यदि आपके कु छ प्रश्न हैं या यदि आप AADCd के रोगी में PS128 के उपचार पर चर्चा करना चाहते हैं, तो मुझे किसी भी प्रश्न का उत्तर देने में बहुत खुशी होगी। आपका बहुत बहुत धन्यवाद।

प्र और उ जुली हाय डॉ ली, पहला सवाल है, क्या

PS128 के वल ताइवान में उपलब्ध है?

डॉ वेंग-त्सो ली

PS128 अभी चीन में उपलब्ध है। यह USA में उपलब्ध नहीं है लेकिन यह चीन में है। भविष्य में शायद यह अन्य देशों में उपलब्ध होगा। जुली लैक्टोबैसिलस प्लेंटेरम

W62...

Page 8

डॉ वेंग-त्सो ली यह बैक्टीरिया का एक स्ट्रेन है। आंतो में बैक्टीरिया की विभिन्न प्रकार की प्रजातियाँ होती हैं। सूक्ष्म जीवाणुओं की प्रजातियों का सिर्फ एक प्रकार है।

PS128 आंतो में

जुली तो वह एक विशेष, लैक्टोबैसिलस प्लेंटेरम उपयोग करें?

W62, ऑस्ट्रिया में उपलब्ध है, क्या आप सिफ़ारिश करेंगे कि वे इसका

डॉ वेंग-त्सो ली मेरा कहना है कि लैक्टोबैसिलस, इसके विभिन्न प्रकार हैं। वे विभिन्न प्रकार के प्रोबायोटिक हैं, इसलिए यदि आप उपयुक्त प्रोबायोटिक चुनना चाहते हैं तो आपको यह साबित करने के लिए एनीमल स्टडी करनी होगी कि यह AADCd के रोगियों के लिए प्रभावी है। कु छ प्रोबायोटिक इन्फ्लैमेटरी बीमारी के लिए प्रभावी हो सकते हैं, कु छ GI पथ में, जैसे कब्ज और कभी-कभी अस्थमा के लिए। लेकिन PS128 के लिए यह दिखाने के लिए कई एनीमल स्टडीज की गई है कि यह डिप्रेसन, चिंता जैसे न्युरोलोजिकल विकार के इलाज में प्रभावी है और मेरे अध्ययन में मैंने AADCd KO चूहों में PS128 की गुण-कारिता दिखाई है। जुली क्या खुराक सभी के लिए समान है, उदाहरण के लिए क्या एक वर्ष के बच्चे की खुराक वही रहेगी जो तेरह वर्ष के बच्चे की होगी? डॉ वेंग-त्सो ली दो साल की उम्र तक आप वही खुराक ले सकते हैं। जुली क्या ऐसी संभावना है कि आपकी खुराक बहुत अधिक हो जाए? क्या आप इसका ओवरडोज़ कर सकते हैं? डॉ वेंग-त्सो ली वास्तव में भले ही आप दो साल से कम उम्र के हों, आप वही खुराक ले सकते हैं। प्रोबायोटिक मनुष्यों के लिए अच्छा बैक्टीरिया है इसलिए यदि आप एक इम्यून-सक्षम बच्चे हैं तो प्रोबायोटिक आपके लिए हानिकारक नहीं होगा। तो यदि आप अधिक प्रोबायोटिक लेते हैं तो भी आप ठीक बने रहेंगे। जुली क्या सभी AADCd बच्चों को जोरदार सिफारिश करेंगे?

PS128 का उपयोग करना चाहिए और क्या जीन थेरेपी के बाद आप इसकी

Page 9

डॉ वेंग-त्सो ली आप दवाओं, उदाहरण के लिए, डोपामाइन एगोनिस्ट या MAO इन्हिबिटर का उपयोग कर सकते हैं, लेकिन यदि इन दवाओं के उपयोग पर प्रतिक्रिया बहुत अच्छी नहीं है या आप इस उपचार को बर्दाश्त नहीं कर सकते हैं तो आप प्रोबायोटिक PS128 का उपयोग कर सकते हैं। लिसा क्या आप PS128 का MAOi और डोपामाइन एगोनिस्ट के साथ उपयोग कर सकते हैं? संयोजन के लिहाज से क्या यह ठीक है, क्या आप उन सभी दवाओं को एक साथ ले सकते हैं? क्या आप MAOi, डोपामाइन एगोनिस्ट और PS128 ले सकते है? डॉ वेंग-त्सो ली हाँ आप उन्हें मिला सकते हैं। क्लिनिकल ट्रायल में लगभग सभी रोगी साथ-साथ डोपामाइन एगोनिस्ट लेते हैं। जुली क्या आपको लगता है कि

PS128 के उपयोग से AADCd पैरेंट कै रियर्स को लाभ होगा?

डॉ वेंग-त्सो ली पैरेंट कै रियर्स को, सैद्धांतिक रूप से PS128 का कु छ लाभ हो सकता है, क्योंकि वे ब्रेन में डोपामाइन के स्तर को बढ़ा सकते हैं। AADCd के वाहक में लक्षण चालीस या पचास, या उससे भी अधिक उम्र के बाद प्रकट हो सकते हैं। इसलिए यदि आप शुरूआती चरण से PS128 से इलाज करते हैं तो आप डोपामाइन के स्तर को बढ़ाएंगे। हो सकता है कि लक्षण देर से दिखाई दें। जुली क्या कोई ऐसा अध्ययन है जो ऐसे खाद्य पदार्थ या रसायन के बारे में जानकारी दें जो लिए लाभकारी नहीं हो सकते हैं?

AADC बच्चों के GI पथ के

डॉ वेंग-त्सो ली

PS128 के लिए, सभी रोगियों को PS128 से लाभ नहीं होगा क्योंकि कु छ रोगी जब PS128 लेते हैं तो कब्ज अधिक गंभीर हो जाता है। PS128 हम कह सकते हैं कि यह ब्रेन के कार्य को प्रभावित करेगा, लेकिन GI फ़ं क्शन के लिए अच्छा नहीं हो सकता है, और इसलिए कु छ रोगियों का PS128 लेने के बाद वास्तव में, कब्ज और खराब हो जाता है। यही वास्तविक समस्या है। आप उस समस्या को हल करने के लिए कोई अन्य दवा ले सकते हैं क्योंकि कब्ज का इलाज करना बहुत आसान है। लेकिन ब्रेन के कार्य के लिए यदि हम PS128 के साथ कब्ज की कोई दवा को मिला देते हैं तो शायद हम कब्ज की समस्या और साथ में ब्रेन की समस्या को भी हल कर सकते हैं। जुली तो क्या

AADC के कु छ मरीजों में दस्त के लिए यह Page लाभकारी 10 होगा?

डॉ वेंग-त्सो ली

PS128 से इलाज के बाद किसी ने दस्त की शिकायत नहीं की। रिट सिंड्रोम के रोगियों में मुझे याद है कि किसी ने मुझे यह नहीं बताया कि उपचार के बाद उन्हें दस्त हो गए थे लेकिन कब्ज वाले मरीज हमें वास्तव में मिले। लिसा जिन बच्चों में पहले से ही दस्त है, क्या आपको लगता है कि यह अधिक कब्ज प्रभाव पैदा कर सकता है?

PS128 उनके दस्त में सुधार कर सकता है क्योंकि

डॉ वेंग-त्सो ली मैं निश्चित नहीं हूं। सैद्धांतिक रूप से, कु छ रोगियों के लिए PS128 लेने के बाद, उन्हें कब्ज हो सकता है लेकिन सभी रोगियों में ऐसा नहीं हुआ, मैं निश्चित नहीं हूं लेकिन आप प्रयत्न कर सकते हैं क्योंकि आप PS128 के दुष्प्रभाव का उपयोग करना चाहते हैं। लिसा हमारे पास कु छ ऐसे जीन थेरेपी परिवार हैं जिन्हें जीन थेरेपी उपचार के बाद दस्त का सामना करना पड़ा है, इसलिए PS128, एक साइड इफे क्ट के रूप में, संभावित रूप से इसका इलाज कर सकता है। डॉ वेंग-त्सो ली हाँ कब्ज एक साइड इफे क्ट है इसलिए यदि दस्त आपकी प्रमुख चिंता है तो आप PS128 का यह देखने के लिए उपयोग कर सकते हैं कि क्या PS128 एक साइड इफे क्ट के तौर पर रोगी को कब्ज की ओर ले जाता है। जुली

AADC स्टडी में उपयोग की गई खुराक क्या थी और अध्ययन में कितने बच्चे शामिल थे? डॉ वेंग-त्सो ली मैंने लगभग चौदह रोगियों का नामांकन किया था। जुली मेरे पास दो प्रकार के PS128 हैं, मलेशिया से नुवा128 है और इन्सीड ताइवान से हूं कि अंतर क्या है और मेरे अठारह महीने के बेटे को कितने लेने चाहिए?

PS128 है। क्या मैं जान सकता

डॉ वेंग-त्सो ली मुझे यकीन नहीं है क्योंकि मैं कं पनी से नहीं हूं। जिस कं पनी से हमने क्लिनिकल ट्रायल के लिए सहयोग किया, उसने PS128 से भरा एक कै प्सूल और प्लेसबो के रूप में कु छ फाइबर का भी इस्तेमाल किया, इसलिए मैं दो प्रकार के PS128 के बीच अंतर के बारे में निश्चित नहींPage हूं, लेकिन 11 सैद्धांतिक रूप से वे समान होने चाहिए।

जुली आपकी सलाह के लिहाज से सबसे अच्छी खुराक क्या होगी? डॉ वेंग-त्सो ली खुराक वही होनी चाहिए जो सुझाई गई हो। क्लिनिकल ट्रायल के लिए हम प्रत्येक बार दो कै प्सूल का उपयोग करते हैं। दो कै प्सूल PS128 के एक या दो पैक के बराबर हो सकती हैं। जुली क्या

PS128 यूरोप में उपलब्ध है और यदि नहीं तो क्या यह किसी बिंदु पर होगा?

डॉ वेंग-त्सो ली मैं निश्चित नहीं हूं लेकिन मैं इसे आपको निर्यात करने का प्रयास कर सकता हूं। यदि आप मुझे अपना ईमेल पता देते हैं तो मैं कं पनी से संपर्क कर सकता हूं। मैं निश्चित नहीं हूं, क्योंकि मैंने अभी-अभी क्लिनिकल ट्रायल किया है। मुझे पता है कि यह चीन और ताइवान में उपलब्ध है। मैं USA के बारे में निश्चित नहीं हूं। वे PS128 का उपयोग करके USA में ऑटिज्म के लिए क्लिनिकल ट्रायल कर रहे हैं। लिसा इसलिए यदि परिवार आपको ईमेल करते हैं, तो आप देख सकते हैं कि क्या आप उन्हें वहां से कु छ PS128 मुहैया करा सकते हैं? क्या आप अपने ट्रायल में किसी और को नामांकित कर सकते हैं? क्या आपके पास पहले से है उससे अधिक मरीजों को फोलो कर सकते हैं? डॉ वेंग-त्सो ली चीन में के वल कु छ ताइवान के मरीजों के साथ क्लिनिकल ट्रायल किया गया था। शायद यदि मुझे मौका मिले तो मैं AADCd पर PS128 के प्रभाव को देखने के लिए और अधिक क्लिनिकल ट्रायल कर सकता हूं। लिसा तो यदि वे आपको उनकी स्थिति ईमेल करते हैं तो शायद आप परिवार के साथ चर्चा कर सकते हैं। डॉ वेंग-त्सो ली हाँ मुझे प्रसन्नता होगी। जुली हमारे पेरेन्ट्स में से एक का कहना है कि उनके बेटे ने लगभग दो सप्ताह के लिए भावुक हो गया है, क्या यह संभवतः संबंधित है?

Page 12

PS128 लिया है और वह काफी

डॉ वेंग-त्सो ली बहुत भावुक? यह असंभव है। चीन में अपने अध्ययन में मैंने पाया कि PS128 के उपचार के बाद, अधिकांश मरीजों की भावनाएं उपचार के बाद अधिक स्थिर हो गईं, इसलिए यह असंभव है कि यह अधिक खराब हो जाए। जुली एंटरोकोकस फे सियम

L-डोपा को डोपामाइन में बदल सकता है - क्या आप सहमत हैं?

डॉ वेंग-त्सो ली मैं निश्चित नहीं हूं। मुझे क्षमा करें। आंत माइक्रोबायोटा के लिए वास्तविक प्रक्रिया अज्ञात है; उदाहरण के लिए, भले ही एंटरोकोकस आंतो में L-डोपा को डोपामाइन में बदल सकता है, इसका अर्थ यह नहीं है कि यह ब्रेन में डोपामाइन के स्तर को बढ़ाएगा। PS128 के वल L-डोपा को डोपामाइन में नहीं बदलता है। ब्रेन में डोपामाइन और सेरोटोनिन की वृद्धि की प्रक्रिया अज्ञात है। मैं निश्चित नहीं हूं कि वास्तविक प्रक्रिया क्या है। जुली कभी-कभी मेरा बेटा दिन-रात सोता रहता है जब हम उसे

PS128 देते हैं - क्या वह संबंधित है?

डॉ वेंग-त्सो ली

PS128, मुझे याद है कि कु छ परिवारों ने मुझे बताया कि PS128 के उपचार के बाद, वास्तव में नींद की स्थिति में सुधार हुआ है। कु छ मरीजों में उपचार के बाद सुधार होता है, लेकिन कु छ में ऐसा नहीं होता है। अगर यह खराब हो जाता है तो मैं निश्चित नहीं हूं कि यह PS128 से संबंधित है या नहीं। आपको यह मानना होगा कि इस मरीज में इस स्थिति के लिए PS128 कारगर नहीं है। लिसा क्या कीटो आहार

AADC बच्चों के लिए बेहतर है?

डॉ वेंग-त्सो ली मैं निश्चित नहीं हूं कि कीटोजेनिक आहार AADCd के रोगियों के लिए कारगर है, लेकिन सैद्धांतिक रूप से, कीटोजेनिक का मेरी समझ से, AADCd के मरीजों के लिए कारगर होना असंभव है क्योंकि यह ब्रेन में डोपामाइन के स्तर को नहीं बढ़ाएगा। लेकिन ब्रेन में इसका कु छ एपिजेनिक कार्य होगा। कभी-कभी कीटोजेनिक भोजन का उपयोग करने से मरीज में डायरिया बहुत गंभीर हो जाता हैं और यह AADCd वाले कु छ मरीजों के लिए एक प्रमुख चिंता का विषय है। जुली क्या हम के वल यह सुनिश्चित कर सकते हैं कि कोई विपरीत संके त नहीं हैं?

PS128 अन्य दवाओं के साथ ठीक है जो AADC के रोगी ले रहे हैं, Page 13

डॉ वेंग-त्सो ली हां, यह के वल एक तरह का प्रोबायोटिक है। रोगियों के लिए माइक्रो बेक्टेरिया अच्छे होते हैं, इसलिए वे हानिकारक नहीं होते हैं। AADCd वाले सभी रोगी इसका उपयोग कर सकते हैं लेकिन सभी के लिए यह प्रभावी नहीं हो सकता हैं। आपको यह सोचना होगा कि मैंने के वल चौदह रोगियों में क्लिनिकल ट्रायल किया है। सभी मरीजों ने उपचार के प्रति बहुत अच्छी प्रतिक्रिया नहीं दी हैं। मैं आपको कहता हूं कि एक बड़ा बदलाव नींद की स्थिति, पसीना और संज्ञान में भी मिला था। कई परिवारों ने मुझे संज्ञान में सुधार का उल्लेख किया है लेकिन मोटर कार्य इतना अच्छा नहीं है। PS128 से इलाज किए गए मेरे AADC रोगियों में से के वल एक में मोटर फ़ं क्शन में बहुत सुधार हुआ है। उसकी मां ने मुझे बताया कि PS128 से इलाज के बाद उसका मोटर फं क्शन बहुत बेहतर हो गया है। जुली आपको सुधार मिलने में कितना समय लगा? डॉ वेंग-त्सो ली मेरा कहना है कि यह निर्भर करता है क्योंकि कु छ रोगियों ने वास्तव में मुझे बताया कि सुधार बहुत तेज थे। मेरे एक मरीज ने PS128 से इलाज के बाद, सिर्फ एक महीने के बाद, उसने मुझे बताया कि इलाज के बाद बहुत सुधार हुआ है, इसलिए कभी-कभी यह इलाज के बाद बहुत तेज होता है, के वल एक महीना। लेकिन मेरा कहना है कि सभी रोगी उपचार के प्रति समान रूप से प्रतिक्रिया नहीं देते हैं। कु छ मरीज़ बहुत अच्छी प्रतिक्रिया नहीं देते हैं, लेकिन यह डोपामाइन एगोनिस्ट या MAO के उपयोग के समान ही है। इनसे इलाज करवाने वाले सभी रोगी बहुत अच्छी प्रतिक्रिया नहीं देते हैं। यहां तक ​कि यदि आपका जीन थेरेपी से इलाज हुआ है, तो सुधार देखने में बहुत लंबा समय लग सकता है, इसलिए मेरा मानना है कि PS128 के वल पूरक उपचार हो सकता है, प्रमुख उपचार नहीं। जीन थेरेपी अभी भी पसंद का उपचार है, लेकिन जीन थेरेपी के बाद, आप PS128 को शायद एक पूरक के रूप में उपयोग कर सकते हैं क्योंकि इसका कोई साइड इफे क्ट नहीं है। जुली पहले आपने कहा था कि दो साल की उम्र से यह सभी के लिए समान खुराक है, तो दो साल से कम उम्र के लिए आप PS128 का उपयोग करने की सलाह देंगे या नहीं? डॉ वेंग-त्सो ली मुझे कहना है कि दो साल नहीं, आपका वजन 10 किलोग्राम से अधिक होना चाहिए। 10 किलोग्राम से अधिक पर आप वही खुराक का उपयोग कर सकते हैं, लेकिन 10 किलोग्राम से कम पर मैं निश्चित नहीं हूं कि क्या आप PS128 की वैसी ही खुराक का उपयोग कर सकते हैं या नहीं। अपने क्लिनिकल ट्रायल में 10 किलोग्राम से कम वजन वाले पर मैंने PS128 की एक कै प्सूल का ही उपयोग किया है। लिसा मेरी बेटी नींद के मामले में अच्छा सुधार देख रही है और डिस्टोनिया की अवधि कम हो रही है जो अच्छा है लेकिन एक सवाल यह भी है कि आपने ट्रायल के लिए किस बनावट का इस्तेमाल किया था। ट्रायल के लिए PS128 का उत्पादक कौन था? ट्रायल के लिए आपने PS128 के किस ब्रांड का उपयोग किया था?

Page 14

डॉ वेंग-त्सो ली के वल एक कं पनी है जो PS128 को बनाती है। के वल एक कं पनी के पास यह उत्पाद है। क्लिनिकल ट्रायल के लिए बाजार में PS128 का उपयोग करना असंभव है क्योंकि PS128 में कु छ और तत्व जोड़े गए हैं। लेकिन क्लिनिकल ट्रायल के लिए हमें यह सुनिश्चित करना था कि प्रभाव PS128 का ही प्राप्त हो, इसलिए हमें शुद्ध PS128 का उपयोग करना पड़ा, इसलिए यह कै प्सूल में शुद्ध था। इसलिए क्लिनिकल ट्रायल में हमने सिर्फ मरीजों के लिए कै प्सूल का इस्तेमाल किया। बाजार में प्राप्त PS128 में कु छ अन्य तत्व रहते हैं। PS128 बाजार में उपलब्ध प्रोबायोटिक्स का एक प्रमुख तत्व है लेकिन कु छ अन्य तत्व भी हैं, लेकिन क्लिनिकल ट्रायल के लिए हमें शुद्ध PS128 का उपयोग करना होता है। लिसा कु छ लोगों ने बताया है कि नींद में सुधार हुआ है। क्या PS128 देने के लिए दिन में कोई ऐसा समय है जो सबसे अच्छा हो, जैसे कि शाम को मेलाटोनिन या फिर सिर्फ सिस्टम के चक्र के कारण नींद में सुधार होता है या क्या रात में देना ही बेहतर है? डॉ वेंग-त्सो ली कोई अंतर नहीं पड़ता है क्योंकि मेलाटोनिन आपको रात में देना चाहिए लेकिन PS128 सिर्फ आंतो में बैक्टीरिया की जनसँख्या को बदलता है। तो एक बार जब आंत में बैक्टीरिया की जनसँख्या बदल गई तो उसे वैसा ही रहना चाहिए, कोई अंतर नहीं पड़ता है। तो आप PS128 को सुबह या रात में कभी भी दे सकते हैं। इसमें कोई अंतर नही पड़ता है। लिसा क्या बेनेड बायोमेडिकल वह आपूर्तिकर्ता है? क्या यह वह आपूर्तिकर्ता है जिसका आप ट्रायल के लिए उपयोग करते हैं? डॉ वेंग-त्सो ली हाँ, यह सही है। लिसा क्या यह प्रति दिन के वल एक खुराक है? डॉ वेंग-त्सो ली हाँ दिन में एक बार। कभी-कभी वे सुबह में एक पैक और रात में एक पैक का सुझाव देंगे लेकिन मुझे लगता है कि इससे कोई अंतर नहीं पड़ता है क्योंकि एक बार बैक्टीरिया आपकी आंत में बहुत लंबे समय तक रहता है, तो कोई फर्क नहीं पड़ता है। भले ही आपने एक या दो दिन तक प्रोबायोटिक नहीं लिया हो, आप ठीक रहेंगे, आपको इसके बारे में चिंता करने की ज़रूरत नहीं है क्योंकि एक बार बैक्टीरिया आपकी आंत में आ जाने के बाद बहुत लंबे समय तक, कई दिनों तक रहता है। इसलिए यदि आपने एक या दो दिन तक प्रोबायोटिक नहीं लिया है तो भी आपकी आंत में बैक्टीरिया की आबादी में कोई बदलाव नहीं होगा। Page 15

लिसा क्या परिवारजन आपका ईमेल अपने डॉक्टरों को दे सकते हैं ताकि वे आपसे

PS128 के बारे में बात कर सकें ?

डॉ वेंग-त्सो ली हाँ अवश्य लेकिन मैं पहले से ही क्षमा माँग लेता हूँ, यदि मैं बहुत शीघ्रता से ईमेल का जवाब नहीं दे पाता, क्योंकि ताइवान में कोविड 19 का प्रकोप है। आप मुझे फिर से लिख सकते हैं या मुझे फिर से ईमेल कर सकते हैं मैं अंततः आपको जवाब दूंगा। लिसा हमारे कु छ प्रश्न हो सकते हैं, जहां हमने जवाबों को पूरी तरह से नहीं समझा हैं, इसलिए मैं परिवारों के साथ चैट करने के बाद आपको एक ईमेल भेज सकती हूं, यदि वे कु छ समझ नहीं पाते हैं। जुली यदि मैं अपने बेटे को PS128 देती हूं और बाद में के टेकोलेमाइन मेटाबोलाइट्स के लिए मूत्र परीक्षण करवाती हूं, तो क्या यह मुझे कोई संके त दे पाएगा कि यह उसके लिए काम करता है? डॉ वेंग-त्सो ली मुझे लगता है कि यह मूत्र में न्यूनतम होता है। AADC के रोगी के मूत्र में भी के टेकोलेमाइन का स्तर भिन्न होता है। तो कु छ रोगियों में के टेकोलेमाइन का स्तर बहुत अधिक हो सकता है और कु छ रोगियों में निम्न स्तर हो सकता है। यदि आप मूत्र में के वल मात्रा को मापते हैं, तो इसका कोई अर्थ नहीं है। यदि आप मात्रा को मापना चाहते हैं तो आपको CSF, सेरेब्रल स्पाइनल फ्लूइड न्यूरोट्रांसमीटर, करवाना चाहिए। लिसा जो आक्रामक टेस्ट है। तो आप शारीरिक रूप से नींद, पाचन, मनोदशा, व्यवहार आदि जैसे क्लिनिकल सुधारों को देखना चाहते हैं। धन्यवाद डॉ ली और आज हमारे साथ जुड़ने के लिए आप सभी को धन्यवाद।

Page 16

AADCd Family Workshop 2 : Transcript

Produced by Julie Ramsay

Verified by Lisa Flint & Dr Wang-Tso Lee

Translations by teamextended.com

The AADC Research Trust would like to thank all involved.

#CureAADC #CureAADCd Page 19