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Stammzellen und regenerative Medizin Nationales Forschungsprogramm NFP 63

Cellules souches et médecine régénérative Programme national de recherche PNR 63

Stem Cells and Regenerative Medicine National Research Programme NRP 63

Module 2 Exercice 2: Essais cliniques: comment teste t-on les médicaments (informations de fond)? > 1 Mio. Substanzen

Les essais cliniques (ou études cliniques) consistent à tester sur quelques patients ou, en fonction de de l’étude, sur plusieurs milliers de patients si une substance active est 10 la 000taille Substanzen sûre et efficace. On étudie également le dosage idéal. L’essai clinique est l’aboutissement de l’élaboration d’une substance active. De telles études sont obligatoires et soumises à des 20 Substanzen réglementations légales valables dans le monde entier. Des organismes officiels contrôlent scrupuleusement le respect de ces règles de manière à assurer la sécurité des patients. En 10 Präparate Suisse, l’autorité responsable est «Swissmedic», en Europe la «European Medicines Agency» 1 Präparat (EMA) et aux États-Unis la «Food and Drug Administration» (FDA). Si les essais cliniques s’avèrent positifs, un médicament peut recevoir l’autorisation de mise Jahre 0 10médicament continue 15 20 sur le marché. Cependant, une fois 5sur le marché, le à être surveillé dans le but de détecter d’éventuels effets secondaires rares. Forschung

Präklinische Forschung

Klinische Phase

Verkauf

Avant qu’un médicament ne soit disponible sur le marché, il faut entre huit et dix années pour le développer et le tester ce qui coûte en moyenne1000 millions de francs. La genèse d’un médicament

> 1 million de substances 10 000 substances 20 substances 10 produits

Années Recherche

0

5 Recherche préclinique

1 produit

10 Phase clinique

15

20

Commercialisation

Figure 1: La genèse d’un médicament (Source: Interpharma) Recherche Tout d’abord, les chercheurs doivent décider contre quelle maladie ils veulent élaborer une nouvelle substance active. Ensuite commence la recherche d’une substance active. Un


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million de substances, voire plus, peuvent être étudiées et analysées afin de déterminer si elles sont susceptibles d’agir efficacement contre la maladie en question ou non. Recherche préclinique Les substances actives les plus prometteuses sont pré-sélectionnées puis soumises à d’autres tests en laboratoire. À cet effet, on réalise ensuite des expériences sur animaux. Une fois que tous les tests ont été effectués avec succès, on dispose de premières données relatives à la tolérance, à l’innocuité et au dosage. Ces données serviront de données préliminaires afin d’établir la posologie du futur médicament. Cette phase peut durer jusqu’à une dizaine d’années. Seules les substances prometteuses et considérées comme sûres parviennent à la phase suivante. Les substances actives à étudier sont alors mises sous une forme galénique telle que gouttes ou capsules. Il s’agit de médicaments expérimentaux destinés aux essais cliniques. Phases cliniques Pour tout essai clinique, il faut au préalable consigner dans un protocole ou plan d’étude détaillé l’état actuel des connaissances scientifiques sur le médicament ou le dispositif médical à étudier et décrire précisément ce que l’on veut étudier, quand et comment. Les médecins investigateurs doivent se conformer aux directives en vigueur. Une commission d’éthique vérifie si le procédé prévu est correct. Essais cliniques sur les cellules souches (état: février 2013) Il existe un grand nombre d’essais cliniques portant sur des cellules souches adultes pour soigner diverses maladies, comme par exemple les lésions de la moelle épinière. De plus, quelques essais en cours portent sur des cellules souches embryonnaires pour le traitement de la paraplégie, de la dégénérescence maculaire et une mini-étude sur une maladie cérébrale dégénérative rare, inéluctablement mortelle chez l’enfant. Une étude de plus grande ampleur sur le traitement de la paraplégie a été interrompue. Pour plus d'informations: http://www.eurostemcell.org/fr/clinical-trials On subdivise la phase clinique à son tour en quatre phases. A chacune de ces phases, si les effets secondaires sont trop importants ou l’effet de la substance active insuffisant, l’essai clinique est stoppé. Phase 1: Essai sur des personnes en bonne santé et/ou des malades particulièrement choisis Les essais de phase 1 sont le plus souvent réalisés sur des participants en bonne santé (volontaires sains). Le but est de voir comment la substance active est distribuée dans l’organisme, comment elle est éliminée et dans quels délais (pharmacocinétique). Il s’agit aussi de déterminer si l’idée fonctionne (proof of concept ou preuve de concept). Si cette phase se déroule avec succès et si les effets secondaires du médicament sont minimes, la phase suivante s’enchaîne. Phase 2: Essai sur un petit nombre de malades

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Les essais de phase 2 sont réalisés sur des volontaires malades (en général 100 à 500 patients). Il s’agit d’obtenir une première évaluation de l’efficacité, mais aussi de déterminer le dosage optimal (meilleur rapport entre les effets souhaités et les effets indésirables). Phase 3: Essai sur un grand nombre de patients Suivent alors les essais sur de grands groupes de patients (entre 2000 et 5000 patients). À partir de cette phase, les études sont souvent réalisées «en double aveugle», c’est-à-dire que ni le médecin ni le patient ne savent si le patient reçoit la nouvelle substance active ou un placebo ou un médicament existant. Ceci permet de déterminer si le nouveau médicament agit réellement et s’il est plus efficace qu’un traitement existant. Dans l’idéal, ces études fournissent la preuve de l’efficacité et de l’innocuité du médicament dont on aura besoin pour le dépôt d’une demande d’autorisation de mise sur le marché.

Cellules souches embryonnaires (3) Cellules souches du tissu adipeux (36) Cellules souches mésenchymateuses

115 Cellules souches nerveuses

280

1223 Cellules souches hématopoïétiques

Figure 2 : Nombre d'études cliniques (Juillet 2012, Source: ClinicalTrials.gov) Sources: - Interpharma, www.interpharma.ch - ClinLife, www.clinlife.ch

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PNR 63: Essais cliniques