Capítulo 3: Conceptos introductorios para el abordaje

Farmacol Gicos

3.1. Conceptos introductorios

El abordaje de los problemas supone un compromiso por parte del investigador para asimilar los rudimentos o herramientas básicas conceptuales con las cuales abordará los temas. Por esta razón, en este capítulo se describirán los conceptos y etapas introductorias para el abordaje de nuestro problema. Es decir que indagaremos qué son los protocolos en investigación farmacológica.

La forma de introducirnos en estos temas será mostrar la descripción que se hace de ellos en espacios legitimados institucionalmente. Partiremos de los conceptos más generales hasta llegar a los estudios farmacológicos. El punto de partida serán los estudios clínicos definidos por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) como: “[…] investigaciones médicas en las que se evalúan medicamentos, tratamientos o dispositivos médicos, con el objetivo de diagnosticar su eficacia y seguridad. Requieren la participación voluntaria de personas tanto sanas como enfermas y tienen como finalidad evaluar nuevos tratamientos, contribuir al diagnóstico de enfermedades, encontrar maneras de prevención y mejorar la calidad de vida de las personas. Los estudios clínicos proporcionan evidencia científica sólida, que constituye la base de las decisiones terapéuticas y contribuye a mejorar la atención de la salud de la población” 21

Dentro del campo de los estudios clínicos, la farmacología clínica es la especialidad médica que evalúa los efectos de los fármacos en los seres humanos.

Elegimos como un buen ejemplo, un paper de la Revista Farmacia Hospitalaria que, en apariencia, tiene una finalidad pedagógica, esto es, para ser leída entre profesionales de disciplinas afines, con lo cual instala información y contenidos legitimados por dicha comunidad. Allí definen a la investigación clínica como una […] “investigación sistemática sobre las personas cuyo objetivo expresado es el de contribuir a alcanzar un conocimiento generalizable”22 (Idoate, A. & Idoipe, A., Investigación y ensayos clínicos). También vamos a tomar, a modo de ejemplo, las definiciones “oficiales”. Hay una doble finalidad en una elección con estas características: por un lado, la más sencilla, que es la de exponer a modo de ejemplo, las definiciones estandarizadas y, por otro lado, mostrar un tipo de versión “oficial” y naturalizada entre profesionales de la salud que, de alguna manera, expone los supuestos que hay en este tipo de definiciones.

Por ejemplo, para un importante porcentaje de la comunidad científica no tiene carácter de obligación que el sujeto que interviene en calidad de probando en la investigación clínica obtenga un beneficio con su participación en el protocolo, puesto que el fin último de dicha investigación es “servir al bien común generando un conocimiento útil para mejorar la práctica médica o la salud pública”. Es así que se establece una diferencia entre la investigación clínica y la práctica clínica, puesto que los fines son diferentes, aunque no necesariamente se excluyan entre sí. Para ser más claros: el objetivo de la práctica clínica es “diagnosticar, prevenir, tratar o cuidar una enfermedad o condición en un individuo o grupo de individuos particular, con el objetivo de satisfacer sus necesidades y beneficiar a esos individuos”23. Por ello, las acciones realizadas son para propiciar el bienestar del sujeto interviniente. En esta explicación se da por supuesto que la participación en la investigación clínica puede también cubrir las necesidades de salud siendo un beneficio para el paciente ya que le posibilita el acceso a cuidados superiores, legitimando el hecho que “en general los sujetos participantes no se benefician directamente de los resultados de la investigación”24 Si entiende que aquellos estudios que no tengan como beneficiarios a la comunidad o a los sujetos que intervienen en el proceso de investigación, no debería ser considerada una investigación clínica.

El procedimiento por el cual se desarrolla esta investigación se denomina ensayo clínico y se denomina así a “toda evaluación experimental de una sustancia o medicamento, a través de su administración o aplicación a seres humanos, que puede tener diferentes fines: observar los efectos farmacodinámicos, ver cuál es su eficacia para una indicación terapéutica, o sus reacciones adversas para establecer su seguridad”25 Las características de los ensayos clínicos, según estos autores, es que son prospectivos, puede emplear intervenciones, grupo control y ser randomizados (esto es un ideal a alcanzar) y también consideran que las condiciones ideales es que sean a doble ciego y que puedan desarrollarse en una muestra.

Los ensayos clínicos tienen diferentes clasificaciones que dependen de la finalidad, la relación con el investigador y el centro hospitalario, con la metodología, el procedimiento seguido para la asignación del tratamiento o finalmente el diseño con el que se realice. En este contexto, vamos a detenernos en la definición de los estudios en farmacología clínica definidos por ANMAT de la siguiente manera: “Un estudio en farmacología clínica es un estudio sistemático científico realizado con un IFA (ingrediente farmacéutico activo) aplicados sobre seres humanos voluntarios, sanos o enfermos, con el fin de descubrir o verificar sus efectos terapéuticos y/o identificar reacciones adversas y/o estudiar la absorción, distribución, metabolismo (biotransformación) y excreción de los IFA con el objeto de establecer su eficacia y seguridad”26

En lo que respecta a su finalidad, el desarrollo de nuevos fármacos, desde que se realizan los primeros estudios en animales hasta su comercialización, consta de un proceso con diferentes etapas, en las que los ensayos clínicos tienen una gran relevancia. Lo cierto es que cuando la molécula ya fue sintetizada y realizados los primeros estudios de toxicidad en animales se inicia el desarrollo de las fases. ANMAT establece 4 fases que sirven para determinar la eficacia y seguridad en el principio activo investigado. Por razones de espacio, no vamos a desarrollarlas, pero a los fines de este trabajo, acotaremos que la duración completa del proceso previo a su comercialización varía entre los diez y doce años.

Un número significativo de los ensayos clínicos (en especial los de fase III) son estudios multicéntricos.

Vamos a utilizar una definición de la Revista Argentina de Urología: “Como […] un estudio clínico controlado que se realiza en diferentes hospitales bajo una dirección única y un protocolo unificado, con el objetivo de determinar la efectividad o no de lo que se está probando”27

Posteriormente, se abordará este tema en mayor profundidad, dado que esta definición ‘técnica’, no agota las distintas aristas que comporta un estudio multicéntrico y mucho menos en América Latina.