La governance farmaceutica del dopo Covid-19. WHITE PAPER 2

LALAGOVERNANCE GOVERNANCE FARMACEUTICA FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19 DEL DOPO COVID-19 WHITE PAPER 2 A cura di Nello Martini – Fondazione ReS

ISBN 978-88-490-0698-8

9 788849 006988

LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19 WHITE PAPER 2 A cura di Nello Martini – Fondazione ReS

Il testo del WP-2 è stato inviato, presentato, discusso e integrato in cinque teleconferenze programmate a numero chiuso a cui hanno partecipato: • Renato Botti (Regione Lazio) • Roberto Da Cas (ISS) • Mario Bruzzone (Esperto prezzi) • Claudio Jommi (CERGAS Bocconi) • Antonio Gaudioso (Cittadinanzattiva) • Maurizio De Cicco (Roche) • Fabrizio Greco (AbbVie) • Francesca Patarnello (AstraZeneca) Si ringrazia per il supporto tutto il team di: • Fondazione ReS (Aldo P. Maggioni, Antonella Pedrini, Carlo Piccinni, Letizia Dondi, Giulia Ronconi, Silvia Calabria, Anna Capponcelli) • Drugs & Health (Immacolata Esposito, Alice Addesi)

© Il Pensiero Scientifico Editore Prima edizione: ottobre 2020 Stampato in Italia da Ti Printing S.r.l.

Via delle Case Rosse 23, 00131 Roma Progetto grafico e impaginazione: Doppiosegno snc, Roma ISBN 978-88-490-0698-8

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Indice EXECUTIVE SUMMARY

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LE RACCOMANDAZIONI DEL GRUPPO DI LAVORO

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CAPITOLO 1 MISURE DELLA GOVERNANCE FARMACEUTICA PRE-COVID-19

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CAPITOLO 2 I CAMBIAMENTI DELLA FARMACEUTICA VERIFICATISI NELLA FASE DI EMERGENZA COVID-19

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CAPITOLO 3 PERCORSI E PROPOSTE DELLA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

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Finanziamento – Procedure di payback e tetti di spesa

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Revisione del Prontuario farmaceutico nazionale

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Semplificazione dei Piani terapeutici e dei Registri AIFA

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Ricerca clinica

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Delivery – Remunerazione delle farmacie e farmacia dei servizi

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Agenda digitale

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CAPITOLO 4 CONCLUSIONI

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Executive summary “La governance farmaceutica del dopo covid-19 – White Paper 2 (WP-2)” costituisce la prosecuzione del precedente documento sulla governance elaborato nel novembre del 2019 dal titolo “Le sfide della medicina e la governance farmaceutica – White Paper” (e pubblicato da Il Pensiero Scientifico Editore).

Il WP-2 non intende dare soluzioni o risposte precostituite ma aprire a direzioni e percorsi di approfondimento, rispetto alle sedi e alle strutture deputate alle scelte e alle decisioni.

Il WP-2 riporta: • le raccomandazioni del Gruppo di lavoro; • le misure della governance farmaceutica pre covid-19 (capitolo 1); • i cambiamenti della farmaceutica verificatisi nella fase di emergenza covid-19 (capitolo 2); • le proposte per i percorsi di approfondimento della governance farmaceutica del dopo covid-19 (capitolo 3).

L’idea di fondo del WP-2 è che i cambiamenti indotti dalla covid-19 e i finanziamenti resi disponibili (incremento del Fondo sanitario nazionale [FSN], Recovery fund e Meccanismo europeo di stabilità [MES]) costituiscano un’occasione unica e irripetibile per ammodernare il Servizio sanitario nazionale (SSN) e la governance farmaceutica attraverso la forza di un vero cambiamento strutturale e culturale.

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Le raccomandazioni del Gruppo di lavoro Questo documento è dedicato alle misure di governance farmaceutica del dopo covid-19 esplicitate e dettagliate nel testo e nelle tabelle che lo accompagnano, offrendo quindi una riflessione per esteso ma anche la possibilità di una rapida consultazione per immagini.

Al di là del testo e delle tabelle, il Gruppo di lavoro ha definito sette raccomandazioni che costituiscono il contesto culturale – regolatorio e politico – in cui inserire le proposte di governance.

Il testo del documento e le raccomandazioni hanno l’obiettivo di mettere in campo, per la discussione tra le parti, una visione strategica di medio periodo per il rilancio del settore farmaceutico in Italia.

Raccomandazione 1: cogliere un’occasione unica e irripetibile L’incremento dell’FSN, pari a 4,67 miliardi di euro, i finanziamenti per la sanità previsti dal MES, pari a 37 miliardi di euro, e i 209 miliardi di euro previsti dal Recovery fund costituiscono un’opportunità unica, inattesa e irripetibile per ammodernare l’SSN e il settore farmaceutico.

Si creano quindi le condizioni per definire una nuova governance farmaceutica, ma occorre il coraggio di cambiamenti strutturali, organizzativi, di visione e di strategia.

In altri termini, ci si offre l’opportunità di costruire una politica del farmaco che segni il passaggio da una concezione dei medicinali come elemento di spesa ad una policy del farmaco come strumento di salute, di sviluppo economico e di politica industriale così da ridisegnare e rilanciare il settore farmaceutico in Italia e a livello internazionale.

Questo obiettivo appare in linea con il Documento di economia e finanza (DEF 2020), secondo il quale appare necessario “promuovere sinergie virtuose fra le istituzioni di ricerca e le realtà industriali, chiarire il quadro normativo e procedurale per rimuovere gli ostacoli all’interazione con il mondo dell’impresa”.

Raccomandazione 2: finanziamento e tetti di spesa all’interno della farmaceutica Sul finanziamento e i tetti di spesa farmaceutica è necessario condividere un principio che deve trovare un riscontro e una traduzione a livello legislativo, ovvero che le risorse per la spesa farmaceutica rimangano “vincolate” all’interno del comparto: la spesa della farmaceutica rimane alla farmaceutica e avanzi e disavanzi si compensano. In questo modo si supera il dilemma tra

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LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

tetto unico e compensazione dei tetti e si fissa un principio imprescindibile per l’adozione delle altre misure di governance.

La risoluzione del problema dei tetti, con l’intesa delle Regioni, costituisce un atto preliminare senza il quale non appare verosimile l’adozione delle altre misure di governance farmaceutica.

Esiste tuttavia una posizione molto ferma di chi ritiene che i due tetti di spesa non possano essere tra loro compensati a causa della loro diversità in termini di: finalità, tipologia dei farmaci rimborsati, quote di mercato, entità e procedure di payback in caso di sforamento e impatto sui budget delle singole Regioni.

Se, pertanto, sulle varie modalità applicative della compensazione dei tetti non si riuscisse a trovare un consenso da tradurre in un atto legislativo (stanti le divergenze tra le parti: Ragioneria dello Stato, Governo, Regioni e Ministero dell’economia e delle finanze), si dovrebbe pensare ad una soluzione “intermedia”.

Tale soluzione si potrebbe basare sulla rideterminazione della quota complessiva di finanziamento della spesa farmaceutica, tenendo conto della distribuzione in quartili dello sforamento da parte delle Regioni, fissando eventualmente un tetto massimo di payback, rimodulando la percentuale di payback a carico delle aziende e mantenendo la separazione fra i due tetti di spesa.

Raccomandazione 3: la semplificazione delle prescrizioni e dei percorsi assistenziali Dall’emergenza covid-19 e dalle misure di distanziamento sociale è scaturita la proroga dei Piani terapeutici (PT) che richiedono la prescrizione specialistica cui fa seguito la continuità prescrittiva da parte del medico di Medicina generale (MMG).

Dopo oltre 15 anni dall’istituzione dei PT, si rende necessario procedere ad una semplificazione di questi strumenti e ad un loro aggiornamento, attribuendo per le patologie croniche ad alta prevalenza la piena prescrivibilità dei farmaci alla Medicina generale (MG), pur evitando soluzioni semplicistiche o di banalizzazione di queste procedure prescrittive, attraverso: • l’eliminazione (con poche eccezioni motivate) dei PT puramente cartacei;

LE RACCOMANDAZIONI DEL GRUPPO DI LAVORO

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• la sostituzione dei PT cartacei con PT elettronici nell’ambito della dematerializzazione delle prescrizioni, in modo da ridurre qualsiasi disagio sociale per il paziente all’interno del percorso assistenziale; • l’attribuzione della responsabilità di prescrizione all’MMG dei Nuovi farmaci anticoagulanti orali (NAO), dei farmaci per il diabete e dei farmaci per le malattie respiratorie (BPCO/asma); • la chiusura dei Registri con più di quattro anni di attività a condizioni stabili di prescrizione e di consumo, applicando in via definitiva l’entità economica dei Managed Entry Agreements (MEAs).

Si tratta di processi di semplificazione che riguardano i percorsi assistenziali di milioni di assistiti e che consentono di facilitare le procedure senza abbassare i livelli di appropriatezza e di controllo.

Raccomandazione 4: il rilancio degli studi clinici e della ricerca come sistema Paese Esiste un’evidente sproporzione tra l’entità del mercato farmaceutico in Italia (oltre 30 miliardi di euro nel 2020) e gli investimenti in ricerca e sviluppo (Research & Development, R&D): il finanziamento delle sperimentazioni profit rispetto al mercato complessivo risulta pari al 2,5% e l’Italia occupa il 17° posto a livello internazionale in termini di investimenti in R&D espressi come incidenza percentuale sul Prodotto interno lordo (PIL).

Pur in presenza di eccellenze, sia come ricercatori sia come strutture di ricerca, l’Italia non ha un piano strategico come sistema Paese per la promozione della ricerca e l’attrazione di investimenti in R&D. Inoltre, il sistema italiano di approvazione dei protocolli di ricerca e di svolgimento delle procedure autorizzative per gli studi clinici è fortemente gravato da processi burocratici che richiedono tempi molto lunghi che compromettono la competitività con i Paesi europei e a livello internazionale. Non è casuale che l’Italia non sia tra le nazioni più considerate quando, a livello internazionale, si valutano e si scelgono i contesti in cui operare gli investimenti in R&D per lo sviluppo di nuovi farmaci e di nuove tecnologie.

Serve quindi l’adozione di strumenti per un’inversione di tendenza, come descritto nella sezione “Ricerca clinica” di questo documento, inclusa l’istituzione di un’Agenzia nazionale della ricerca secondo quanto previsto nell’ambito del DEF 2020 (“È prevista, in tal senso, l’istituzione

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LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

di un’Agenzia nazionale per la ricerca con funzioni di coordinamento e monitoraggio delle attività svolte da università, enti e istituti di ricerca pubblici e privati, incrementando la sinergia, la cooperazione e l’integrazione tra di essi e con le istituzioni e il sistema economico e produttivo, in relazione agli indirizzi e agli obiettivi strategici nazionali della ricerca e dell’innovazione”).

Raccomandazione 5: superamento dei budget a silos Esiste un consenso unanime sulla necessità di superare i tetti di spesa e la gestione a silos della farmaceutica, governando l’intero percorso assistenziale e non le singole variabili del processo.

Tuttavia, pur in un contesto di condivisione del principio, ancora oggi mancano studi specifici e procedure concrete che dimostrino come superare i budget a silos, in una cornice di sostenibilità economica.

In altri termini è necessario passare da una concezione a silos, in cui ogni comparto (farmaceutica, ospedalizzazioni e specialistica ambulatoriale) viene considerato separatamente, a una concezione trasversale, in cui viene preso in esame l’intero percorso del paziente. Dal punto di vista clinico-assistenziale, questo consentirebbe una presa in carico globale dell’assistito e, dal punto di vista della governance e della valutazione dei costi, permetterebbe di giungere ad una visione complessiva della spesa sostenuta dall’SSN. I flussi sanitari correnti, o database amministrativi sanitari, forniscono un’opportunità unica per avviare una fase sperimentale di attuazione di tale cambiamento, in quanto consentono di effettuare una valutazione reale e complessiva dei costi dei percorsi assistenziali (PDTA) dei pazienti, in modo da gestire l’intero processo.

Raccomandazione 6: aggiornare i criteri di negoziazione dei prezzi e del valore dei farmaci A seguito dell’entrata in vigore del Decreto del Ministro della salute del 2 agosto 2019, di concerto con il Ministro dell’economia e delle finanze (MEF), avente ad oggetto “Criteri e modalità con cui l’Agenzia italiana del farmaco determina, mediante negoziazione, i prezzi dei farmaci rimborsati dal Servizio sanitario nazionale”, pubblicato nella Gazzetta ufficiale della Repubblica Italiana n. 185 del 24 luglio 2020, l’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha avviato una consultazione pubblica sulle “Linee guida per la compilazione del Dossier a supporto della domanda di rimborsabilità e prezzo di un medicinale”.

LE RACCOMANDAZIONI DEL GRUPPO DI LAVORO

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È necessario tuttavia dare seguito al Decreto di negoziazione del prezzo dei farmaci, avviando un percorso di approfondimento e di proposte sulle sfide dei processi di rimborsabilità e prezzo dei nuovi farmaci, che non sono trattati nel Decreto, con particolare riferimento alla medicina rigenerativa (CAR-T, terapie geniche) e alla medicina mutazionale (farmaci oncologici derivanti dalla profilazione genomica).

Una nuova governance nell’ambito della medicina rigenerativa può essere basata sul rilancio strategico e innovativo della procedura AIFA (Registri di monitoraggio + Payment at result, PaR). Tra le procedure di governance, il sistema Registri + PaR si applica in modo ideale alle terapie one-shot della medicina rigenerativa perché il numero dei pazienti risulta relativamente limitato, il follow-up e la valutazione dell’effetto – ai fini del PaR – sono di tipo dicotomico e il pagamento del costo di trattamento può essere effettuato a ratei, e cioè un primo rateo fortemente scontato (up-front) e un secondo-terzo rateo a 6-12 mesi solo per pazienti in remissione completa della malattia.

Una nuova governance nell’ambito dell’oncologia mutazionale deve seguire un percorso strutturato che riguarda l’istituzione dei Molecular tumor board (MTB) (secondo criteri adeguati di accreditamento e di attività) sulla definizione delle indicazioni alla profilazione genomica, sull’attivazione della piattaforma genomica nazionale e sulle procedure di accesso e di rimborsabilità.

Raccomandazione 7: applicare gli accordi di programma per un rilancio in Italia degli investimenti in R&D Risulta impossibile, o del tutto riduttivo, pensare che le condizioni di contesto per il rilancio degli investimenti in R&D in Italia possano essere individuate e risolte all’interno delle procedure negoziali di prezzo e rimborso.

Generalmente si ritiene che il premium price costituisca uno strumento determinante per gli investimenti in R&D. In realtà, in Italia, il premio per l’innovazione non deriva dal premio di prezzo (in quanto il prezzo rimane elemento di negoziazione tra le parti), ma giunge attraverso condizioni “indirette” che si applicano ai farmaci per i quali la Commissione tecnico-scientifica di AIFA (CTS) riconosca il carattere di innovazione terapeutica importante. Queste condizioni fanno riferimento per tre anni a: • possibilità di una non attribuzione del doppio sconto del 5% sul prezzo negoziato; • non applicazione ai farmaci innovativi delle procedure di claw-back; • immediata prescrivibilità del farmaco da parte delle strutture dell’SSN.

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LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

Modalità di incentivazione degli investimenti in R&D possono essere individuate e attuate attraverso i cosiddetti accordi di programma. Un’esperienza di applicazione in Italia di tale procedura è costituita dagli accordi di programma attuati nel 2007 (DM del Ministero della salute di concerto con il MEF del 31-10-2007 G.U. n. 254). Tali accordi (durati un solo anno) sono stati finanziati per 100 miliardi di euro attributi alle aziende farmaceutiche attraverso una graduatoria basata su tre criteri: 1. sviluppo di studi clinici di fase I e II aventi in Italia il comitato coordinatore; 2. apertura o potenziamento di siti di produzione; 3. apertura o potenziamento di unità di ricerca e sviluppo e/o di nuove unità di personale addetto ad attività di R&D. I finanziamenti in base alla graduatoria hanno riguardato il 10% dell’intero processo di investimento. Tale esperienza, benché non abbia avuto seguito, ha suscitato un grande apprezzamento a livello nazionale e internazionale e il Gruppo di lavoro ritiene che lo strumento degli accordi di programma possa e debba essere attuato e pianificato per i prossimi anni.

CAPITOLO 1

MISURE DELLA GOVERNANCE FARMACEUTICA PRE-COVID-19

CAPITOLO 1 | Misure della governance farmaceutica pre-covid-19

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Nel giugno 2019 il Gruppo di lavoro per la farmaceutica presso il Ministero della salute aveva predisposto un documento per la governance farmaceutica.

Successivamente, nel novembre 2019, è stato presentato un White Paper intitolato “Le sfide della medicina e la governance farmaceutica”, frutto di un gruppo di lavoro di Fondazione Ricerca e salute (ReS) e di Fondazione Competitività, regole, mercati (CERM). I suoi contenuti e le sue proposte sono stati discussi e condivisi in appositi workshop con un numero ristretto di esperti della CTS, delle Regioni, dell’Istituto superiore di sanità (ISS), di Cittadinanzattiva e delle aziende farmaceutiche.

L’obiettivo della governance era di ridurre in modo significativo lo sforamento della farmaceutica in modo che la procedura di payback, rispetto alla situazione attuale, diventasse elemento di deterrenza e non strumento strutturale della governance, applicando inoltre il metodo semplificato del calcolo per quote di mercato a partire dal 2019.

Di seguito sono riassunte le principali misure della governance farmaceutica pre-covid-19: • finalizzazione della procedura di payback 2018 sulla base dell’accordo Regioni-Farmindustria sulla transazione 2013-2017; • rifinanziamento della farmaceutica attraverso l’incremento dell’FSN nell’ambito del Patto per la salute; • rimodulazione dei tetti di spesa sulla base dell’accordo Regioni-Farmindustria; • revisione del Prontuario farmaceutico nazionale (PFN); • applicazione delle note AIFA ai fini dell’appropriatezza prescrittiva; • conferma dei fondi per i farmaci innovativi oncologici e non oncologici; • riduzione del prezzo (ad esempio, 10%) dei farmaci off patent di cui non esista sul mercato il generico o il biosimilare corrispondente, in modo da superare l’asimmetria competitiva.

Oltre alle misure di governance venivano indicate anche alcune iniziative per gestire la sfida dei nuovi farmaci e dei cambiamenti della medicina, con specifico riferimento a: • applicazione (sperimentale) dei costi assistenziali integrati e di politiche di budget per le patologie croniche con comorbilità, per avviare un processo di superamento dei silos budget con l’obiettivo di governare l’intero processo assistenziale nell’ambito delle cure primarie; • applicazione del pagamento condizionato al risultato (PbR) e per ratei da applicare alle terapie CAR-T, alle terapie geniche e alle terapie avanzate: in sintesi un prezzo iniziale

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LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

(up-front), un pagamento a 6 e a 12 mesi solo per le terapie erogate nei confronti dei pazienti che abbiano fatto registrare la remissione completa della malattia; • istituzione dei Molecular tumor board (MTB) e piattaforma genomica per le nuove terapie oncologiche basate su farmaci attivi sulla mutazione genetica indipendentemente dalla sede del tumore (passaggio dall’oncologia istologica all’oncologia mutazionale).

Le misure contenute nel documento di governance del Ministero, unitamente alle proposte contenute nel White Paper “Le sfide della medicina e la governance farmaceutica”, alla luce dell’impatto e degli effetti della pandemia da covid-19 appaiono superate e inadeguate; per tale motivazione si è proceduto alla stesura del White Paper 2 che contiene le proposte, gli strumenti e le modalità applicative della governance farmaceutica del dopo covid-19.

CAPITOLO 2

I CAMBIAMENTI DELLA FARMACEUTICA VERIFICATISI NELLA FASE DI EMERGENZA COVID-19

CAPITOLO 2 | I cambiamenti della farmaceutica verificatisi nella fase di emergenza covid-19

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Durante la fase di emergenza da covid-19, sono state assunte decisioni, iniziative e norme impensabili prima della pandemia, che hanno riguardato l’adozione di atti normativi (DPCM, decreti, ordinanze) e di decisioni regolatorie sugli studi clinici dei nuovi farmaci per covid-19, sull’informazione (schede dei farmaci per il covid-19) da parte di AIFA, sul ricorso alla Legge 648 per autorizzare impieghi altrimenti off label e sulla proroga di alcune modalità prescrittive (Piani terapeutici e Registri AIFA di monitoraggio).

Per avere un’idea della natura e dell’entità dei cambiamenti introdotti dall’emergenza di covid-19 nel settore specifico dell’attività regolatoria di AIFA e della governance farmaceutica, basta fare riferimento alla sezione del sito dell’AIFA “Emergenza COVID-19”, che elenca una serie molto lunga e articolata di decisioni assunte, di integrazioni e anche di modifiche su base legislativa che hanno profondamente segnato la governance farmaceutica del nostro Paese.

Un necessario riferimento va fatto all’articolo 17 del DL “Cura Italia” che riordina completamente, per la fase di emergenza, le procedure di valutazione, di approvazione dei protocolli e di gestione degli studi clinici, con specifico riferimento alla funzione attribuita alla CTS di valutazione dei protocolli delle sperimentazioni covid-19, con l’istituzione, presso l’IRCCS Istituto nazionale per le malattie infettive “Lazzaro Spallanzani” di Roma, del Comitato etico unico nazionale e con la successiva pubblicazione del protocollo e della piattaforma per la raccolta dati nel portale dell’AIFA. Ovviamente si tratta di una procedura per l’emergenza, ma i caratteri distintivi e l’impatto che tale normativa ha indotto in termini di velocizzazione delle procedure, dell’espressione del parere del Comitato etico unico nazionale, dell’attivazione delle sperimentazioni e del reclutamento dei pazienti rappresentano elementi essenziali per una ridefinizione delle procedure di conduzione degli studi clinici e della rete dei comitati etici in Italia. L’altra peculiarità strutturale ha riguardato il carattere di semplificazione e di essenzialità degli endpoint e degli outcome, ridotti in via pressoché esclusiva alla mortalità e alla durata della malattia.

Un altro aspetto risultato allo stesso tempo emergenziale ma anche strutturale per il dopo covid-19 è il ruolo imprescindibile dell’informazione da parte di AIFA: informazione autorevole e tempestiva che ha arginato e fatto da scudo all’informazione dei media, dei social network, dei tanti interventi di presunti esperti e delle infinite trasmissioni e speciali delle televisioni; una sorta di ritorno al passato e cioè alla legge istitutiva dell’AIFA nel 2003 che ha codificato l’informazione indipendente sui farmaci come funzione strutturale e costitutiva dell’Agenzia. L’at-

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LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

tività dell’agenzia regolatoria italiana in corso di pandemia si è proposta all’attenzione anche internazionale come modello di produzione di conoscenze, a partire dall’elaborazione delle informazioni raccolte attraverso un’analisi attenta e tempestiva della letteratura internazionale. In una fase caratterizzata da estrema incertezza e transitorietà dell’informazione, AIFA ha cercato di dare risposta in modo organico e proattivo alla richiesta di guidance che emergeva da parte dei professionisti sanitari. La sistematicità dell’approccio è testimoniata anche dall’integrazione della valutazione dei dati di letteratura con quella dei risultati che progressivamente sono andati emergendo dalle sperimentazioni e dagli studi osservazionali approvati dall’agenzia. Il coinvolgimento attivo dei clinici e dei ricercatori di molti centri italiani nella revisione e nel miglioramento del disegno degli studi proposti è un’altra conferma del recupero di un prezioso ruolo formativo ed educazionale che non può non far parte della mission dell’agenzia regolatoria nazionale.

Altre riflessioni emergenziali e strutturali per il dopo covid-19 fanno riferimento a: • modifica della prescrivibilità dei farmaci (proroga dei Piani terapeutici e dei Registri); • inserimento nella Legge 648 di farmaci per il trattamento di covid-19 in assenza di qualsiasi valida alternativa terapeutica; • numerosi altri provvedimenti in tema di autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco (AIC), estensione delle indicazioni e altri aspetti ancora.

CAPITOLO 3

PERCORSI E PROPOSTE DELLA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

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Questa parte del documento introduce la discussione e il confronto su proposte, regole e procedure attraverso cui definire e condividere la governance farmaceutica del dopo covid-19. Tali proposte e procedure possono essere riconducibili a sei macro aree: 1. finanziamento; 2. revisione del Prontuario farmaceutico nazionale; 3. semplificazione; 4. ricerca clinica; 5. delivery; 6. agenda digitale.

Per ciascuna delle sei macro aree vengono definiti gli strumenti, le modalità e i tempi di applicazione.

Finanziamento – Procedure di payback e tetti di spesa Procedure di payback 2018-2019 Il payback 2018 è risultato pari a 1074 milioni di euro a carico delle aziende (50%) e 1074 milioni di euro a carico delle Regioni; è auspicabile e atteso che le procedure di payback in atto, a seguito dell’emergenza covid-19 e delle misure generali attuate dal governo a sostegno delle imprese, si possano concludere rapidamente, positivamente e senza contenzioso.

Il payback 2019 ammonta a 1319,5 milioni di euro a carico delle aziende (50%) e 1319,5 milioni di euro a carico delle Regioni; dal 2019 il payback per singola azienda sarà calcolato sulle quote di mercato e ciò renderà la procedura del tutto semplificata e, in linea di principio, esente da contenzioso.

Tetti di spesa Per trovare una soluzione e definire un accordo sui tetti di spesa è necessario partire dal e condividere il principio di fondo e cioè che le risorse e il finanziamento per la spesa farmaceutica devono rimanere completamente all’interno del comparto.

Nel 2019 per la farmaceutica convenzionata si è registrato un avanzo positivo rispetto al tetto programmato di 913,17 milioni di euro.

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LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

Oltre al saldo positivo della spesa farmaceutica convenzionata, è necessario tenere conto del rifinanziamento dell’FSN e quindi dell’incremento del Fondo della spesa farmaceutica (14,85% dell’FSN) come riportato nella tabella 3.1.

Tabella 3.1 - Le misure di rifinanziamento dell’FSN e della farmaceutica Normativa

Incremento FSN Mio €

Incremento spesa farmaceutica Mio €

Legge di Bilancio 2020

+ 2185

+ 324,5

Decreto Legge “Cura Italia”

+ 1410

+ 209,3

Decreto Legge “Rilancio”

+ 1361

+ 202,1

Totale

+ 4956

+ 735,9

Infatti l’FSN è stato incrementato di: • 2185 milioni di euro nel 2020 (Legge di Bilancio); • 1410 milioni di euro dal DL “Cura Italia”; • 1361 milioni di euro dal DL “Rilancio”; per un incremento complessivo pari a 4956 milioni di euro.

Tale incremento porta a un conseguente aumento dei fondi per la farmaceutica (14,85%) pari a 735,9 milioni di euro di cui 394,4 milioni di euro per la convenzionata e 331,1 milioni di euro per la farmaceutica degli acquisti diretti, determinando un sostanziale miglioramento dell’equilibrio economico come riportato nella tabella 3.2.

Tabella 3.2 - Incremento del tetto complessivo della farmaceutica (convenzionata e acquisti diretti) Incremento farmaceutica Mio €

Incremento convenzionata Mio €

Incremento acquisti diretti Mio €

+ 735,9

+ 394,4

+ 331,1

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

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Revisione del Prontuario farmaceutico nazionale L’incremento dell’FSN e del Fondo per la farmaceutica consentono una revisione del PFN che non risulti strumento di compensazione economica o di cassa. Si può prefigurare un intervento orientato soprattutto all’appropriatezza prescrittiva e ai costi di trattamento.

I criteri e la metodologia della revisione del PFN dovrebbero essere orientati a: • migliorare l’appropriatezza prescrittiva; • ridurre la variabilità dei costi di trattamento per raggruppamenti terapeuticamente sovrapponibili, definendo un prezzo di riferimento per spese e consumi (DDD) e introducendo clausole di salvaguardia.

A titolo puramente esemplificativo nelle tabelle sottostanti sono riportate la metodologia e le procedure di revisione del Prontuario applicate al raggruppamento terapeuticamente sovrapponibile delle statine.

In particolare, nella tabella 3.3, per ciascuno dei sei principi attivi sono riportati il valore assoluto della spesa (2017) con la relativa percentuale e percentuale cumulativa, il numero delle prescrizioni espresse in DDD/anno con la relativa percentuale e percentuale cumulativa.

Tabella 3.3. Spesa e prescrizioni (DDD) delle statine nel 2017 in Italia Principio attivo

Spesa

Prescrizioni (DDD)

Valore assoluto

%

% cum

Numero DDD

%

% cum

Atorvastatina

234.437.648

50,3

50,3

800.239.040

50,5

50,5

Simvastatina

103.831.864

22,3

72,6

431.086.528

27,2

77,7

Rosuvastatina

74.923.424

16,1

88,7

234.395.760

14,8

92,5

Lovastatina

24.872.480

5,3

94,0

45.918.420

2,9

95,4

Pravastatina

22.837.166

4,9

98,9

58.278.320

3,7

99,1

Fluvastatina

5.352.677

1,1

100,0

14.743.680

0,9

100,0

466.255.259

1.584.661.748

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LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

Il livello di rimborso (cut-off o reference price), nell’ambito del raggruppamento terapeuticamente sovrapponibile delle statine, può essere individuato al verificarsi delle seguenti due condizioni come riportato nella tabella 3.4: 1. spesa a carico dell’SSN pari al 50% della spesa totale cumulata; 2. numero di dosi dispensate pari al 60% del totale cumulato delle dosi (DDD).

Il cut-off (reference price) risulta pari a 0,28 €.

Le caratteristiche e il percorso metodologico della revisione del Prontuario portano ad una ridistribuzione allargata della procedura e all’assenza di effetto di concentrazione aziendale, senza alterazione delle quote di mercato e di produzione. Inoltre, la revisione del PFN assicura la continuità assistenziale dei trattamenti e consente di evitare il contenzioso attraverso la trasparenza delle procedure.

Tabella 3.4. Livello di rimborso e risparmio SSN applicando il reference price alle statine Principio attivo Inibitori della HMG-CoA reduttasi

Confezioni (n)

Costo Dose/die

Spesa

€ 466.255.264

%

Simvastatina

115

0,24

103.831.864

22,3%

Atorvastatina

131

0,29

234.437.648

50,3%

Rosuvastatina

12

0,32

74.923.424

16,1%

Fluvastatina

12

0,36

5.352.677

1,1%

Pravastatina

42

0,39

22.837.166

4,9%

Lovastatina

6

0,54

24.872.480

5,3%

Base 0,24

Criterio +15%

Cut-off SSN 0,28

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

23

Semplificazione dei Piani terapeutici e dei Registri AIFA Per far fronte al periodo di emergenza covid-19 e alla necessità di distanziamento sociale, AIFA, con comunicato del 2 giugno, ha ulteriormente prorogato i PT in scadenza fino al 31 agosto 2020.

I PT AIFA si riferiscono a quei farmaci che vengono prescritti su Piano terapeutico redatto dal medico specialista ospedaliero e rinnovati ogni 6-12 mesi; sulla base del PT del medico specialista, l’MMG può prescrivere il farmaco che viene rimborsato dall’SSN. I PT sono stati istituiti da AIFA nel 2004 per assicurare la continuità prescrittiva ed assistenziale tra specialista e MMG nell’ambito dei nuovi farmaci; in particolare le finalità dei PT erano di: • assicurare l’appropriatezza prescrittiva e anche il monitoraggio degli esiti (attraverso il PT web-based); • garantire il rispetto di specifici aspetti di sicurezza (safety); • consentire all’MMG di avere conoscenza e informazioni sui farmaci innovativi; • considerare i PT per i farmaci delle patologie croniche e in ambito territoriale come una procedura a termine, in modo da trasferire la prescrivibilità alla Medicina generale dopo un periodo definito di approfondimento dell’efficacia e della safety in ambito specialistico.

Cum

Dosi/die (n)

%

Cum

Sconto farmaco

Risparmio SSN

22,3%

431.086.528

27,2%

27,2%

72,6%

800.239.040

50,5%

77,7%

3,6%

€ 8.372.765

88,6%

234.395.760

14,8%

92,5%

14,3%

€ 10.703.344

89,8%

14.743.680

0,9%

93,4%

15,0%

€ 802.902

94,7%

58.278.320

3,7%

97,1%

15,0%

€ 3.425.575

100,0%

45.918.420

2,9%

100,0%

15,0%

€ 3.730.872

€ 27.035.458

24

LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

Dopo oltre 15 anni dall’istituzione dei PT, è necessario procedere ad una verifica degli impatti e degli esiti di questi strumenti e ad un loro aggiornamento sulla base dei cambiamenti assistenziali, evitando soluzioni semplicistiche o che possano banalizzare il ricorso a tali strumenti.

Dalla loro istituzione nel 2004 ad oggi il numero dei principi attivi che necessitano di PT per la prescrizione è cresciuto costantemente nel tempo, partendo da 41 principi attivi nel 2004 e arrivando a 147 principi attivi con PT nel 2020 (figura 3.1).

Figura 3.1 - Trend temporale (numero assoluto e cumulativo) del numero di principi attivi con PT N ATC con PT cumulativi

N ATC con PT 146

147

135 129 119 112 99 89 79

78 71 66

62

57 52 45

10

7

11

6

20

19

20

18

20

17

20

16

20

15

20

14

20

13

20

12

1

20

11

20

10

13

10

1

20

09

10

7

5

4

20

08

07

5

20

06

05

20

04

20

20

5

20

7

4

20

41

Ad oggi, pertanto, sono attivi PT AIFA per 935 specialità medicinali, corrispondenti al 9,6% delle specialità in fascia A (escluso ossigeno e stupefacenti). Tali specialità medicinali sono riconducibili a 147 differenti principi attivi (il 16,6% dei principi attivi in fascia A), corrispondenti a 34 gruppi terapeutici OsMed e 66 sottogruppi OsMed (tabella 3.5).

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

25

Tabella 3.5 - I numeri dei farmaci con PT attivi in Italia nel 2020 Prescrizione tramite PT riguarda…

N

% sul totale dei farmaci

Specialità medicinali (AIC)

935

9,6%

Principi attivi (ATC5)

147

16,6%

Gruppi OsMed (II livello ATC)

34

Sottogruppi OsMed (IV livello ATC)

66

Su un totale di 147 principi attivi con PT, 67 PT (46%) sono puramente cartacei, 72 PT (49%) sono cartacei ma su template AIFA (scheda con dati del paziente, diagnosi e piano terapeutico del farmaco) e 8 PT (5 %) sono web-based (prescrivibili su scheda di arruolamento e scheda di follow-up dagli specialisti delle strutture indicate dalle Regioni, con dati imputati nella piattaforma informatica di AIFA) (tabella 3.6).

Tabella 3.6 - Le diverse tipologie di PT attive al 2020

Principi attivi (ATC5)

PT cartaceo

PT cartaceo Template AIFA

PT web-based

Totale

67 (46%)

72 (49%)

8 (5%)

147

Per quanto riguarda i raggruppamenti terapeutici, le prime 9 categorie rendono ragione di oltre il 60% di tutti i PT; in particolare, la classe dei farmaci per il diabete rappresenta la categoria terapeutica con il numero maggiore di principi attivi con PT: 29, che corrisponde al 19,7% di tutti i principi attivi. Inoltre, analizzando il consumo dei farmaci sottoposti a PT, è risultato che gli antidiabetici coprono il 30,3%, di tutte le DDD dei farmaci prescritti con PT, seguiti dagli anticoagulanti orali (NAO) che ne coprono il 27,3%.

Occorre considerare che, se si tiene conto dell’elevata prevalenza epidemiologica delle condizioni di cronicità, il percorso della prescrivibilità e dell’accesso ai farmaci regolati dal PT riguarda milioni di pazienti cronici con multimorbilità e centinaia di milioni di ricette ogni anno.

Allo stato attuale, il paziente è solo apparentemente al centro del processo assistenziale (figura 3.2) mentre nella realtà, non esistendo un percorso definito e integrato, è il paziente stesso che si deve muovere lungo un tragitto (figura 3.3) che:

26

LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

• inizia con la prescrizione dello specialista su PT (il paziente ritira il PT); • prosegue con la ripetizione della prescrizione da parte dell’MMG sulla base del PT (il paziente riceve la ricetta); • continua con l’acquisto del farmaco da parte della ASL; • si conclude infine con la Distribuzione per conto (DPC) tramite le farmacie (il paziente ritira il farmaco).

Se si considera inoltre che, secondo specifici riscontri effettuati presso le Regioni e i Servizi farmaceutici delle ASL, i milioni di PT puramente cartacei (non template e non web-based) che vengono semestralmente compilati dagli specialisti non sono (nella maggioranza dei casi) anaFigura 3.2 - Il percorso “ideale” del paziente con farmaci che richiedono il PT

Specialista Definisce il PT Farmacia Distribuisce il farmaco in DPC

PAZIENTE

MMG Prescrive sulla base del PT

ASL Acquista il farmaco

Figura 3.3 - Il percorso “reale” del paziente con farmaci che richiedono il PT

PAZIENTE

Specialista Definisce il PT

Farmacia Distribuisce il farmaco in DPC

PAZIENTE

PAZIENTE

MMG Prescrive sulla base del PT

ASL Acquista il farmaco

PAZIENTE

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

27

lizzati né ai fini dell’appropriatezza né ai fini del miglioramento degli esiti da parte dei servizi farmaceutici, il risultato è la produzione di un’incredibile quantità di carta e di procedure che, in ogni caso, costringe il paziente ad un percorso con spostamenti defaticanti e ripetuti.

La progressiva dematerializzazione delle prescrizioni, accentuata dall’emergenza covid-19, sta attenuando il fenomeno, ma rimane irrisolta in molti casi la reale necessità dei PT o la sussistenza ad oggi delle motivazioni che li hanno generati.

La proroga dei PT fino al 31 agosto costituisce una finestra temporale molto utile per una loro revisione sistematica, sulla base di criteri e di tempi trasparenti.

Per semplicità metodologica le ipotesi e le proposte di revisione tengono conto delle diverse tipologie di PT (cartacei-template AIFA-web based).

Come si è detto, i PT puramente cartacei costituiscono il 46% di tutti i PT. Le motivazioni che stanno alla base dei PT cartacei sono diverse e fanno riferimento a condizioni differenti come ad esempio: • restrizioni di impiego e di rimborsabilità rispetto alle indicazioni da scheda tecnica (ad esempio, levocarnitina); • problematiche di safety (ad esempio, acetretina e clozapina); • necessità di diagnosi differenziale (ad esempio, farmaci anticolinergici per l’Alzheimer); • selettività di impiego (ad esempio, albumina e fattori della coagulazione); • uso in seconda linea e ad alto costo (ad esempio, teriparatide nel trattamento dell’osteoporosi).

Una revisione dei PT cartacei dovrebbe essere basata sull’attuale sussistenza delle motivazioni che li hanno generati, con l’eliminazione del PT nei casi di non essenzialità o sostituzione dei PT cartacei con PT template AIFA o web-based nei casi in cui deve essere assicurata la verifica dell’appropriatezza prescrittiva ed eventualmente degli esiti.

Nell’ambito dei farmaci con PT su template AIFA, gran parte si riferisce a farmaci per il trattamento del diabete di tipo 2 (DDP-4, glifozine e GLP1). Ad oggi l’MMG può prescrivere liberamente le sulfaniluree e le biguanidi (da sole o in associazione, medicinali tutti genericati), ma in caso di mancato controllo della condizione diabetica, per la prescrizione di DDP-4, glifozine e GLP1 deve indirizzare il paziente allo specialista per la prescrizione su PT template AIFA.

28

LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

Vi è un consenso generalizzato sulla necessità di attribuire alla Medicina generale la piena prescrivibilità di tutti i farmaci per il diabete per ragioni largamente condivise: • dare un senso alla presa in carico del paziente con diabete assicurando la continuità assistenziale; • superare una condizione per cui l’MMG può prescrivere farmaci come le sulfaniluree (gravate da un elevato rischio di ipoglicemia), ma non può prescrivere farmaci con un migliore profilo di sicurezza ed efficacia; • se si esclude l’MMG dalla piena prescrizione dei farmaci per il diabete, di fatto si sottrae alle cure primarie una patologia cronica che rappresenta per prevalenza ed incidenza il core professionale della medicina territoriale.

Da un punto di vista operativo, si dovrebbe riconsiderare il PT per i farmaci antidiabetici (attualmente in proroga), attribuendo la piena prescrivibilità agli MMG con l’adozione di una nota AIFA che ne definisca i criteri di appropriatezza d’uso e di controllo degli esiti.

In analogia, e per le stesse motivazioni, anche i farmaci per la BPCO e per l’asma attualmente con PT dovrebbero essere completamente restituiti alla prescrizione dell’MG (ad eccezione degli anticorpi monoclonali), sempre con l’adozione di una nota AIFA che ne definisca i criteri di appropriatezza d’uso e di controllo degli esiti.

Oltretutto, in questo modo verrebbe sanata una palese contraddizione per cui le associazioni LABA+LAMA (a rapporto fisso di dose e a costo meno elevato) possono essere prescritte dallo specialista su PT, mentre gli stessi farmaci in associazione estemporanea (e a costo più elevato) possono essere liberamente prescritti dall’MMG. Dei PT web-based, quattro su otto complessivi riguardano i NAO (dabigatran, rivaroxaban, apixaban ed edoxaban). Sui NAO, l’AIFA ha già assunto la decisione di attribuire la prescrivibilità all’MMG, mantenendo anche quella dello specialista, per un periodo sperimentale di 120 giorni. Tuttavia, la prescrivibilità dei NAO appare più complessa per la necessità di una diagnosi differenziale della fibrillazione atriale non valvolare (FANV) sulla base di un referto elettrocardiografico e dopo un’accurata valutazione del rischio tromboembolico, basato su uno score validato (CHA2DS2-VASc2), e del rischio emorragico del singolo paziente, sulla base di ben definiti fattori di rischio emorragico.

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

29

Vanno infine considerate le eventuali implicazioni economiche derivanti dall’attribuzione della prescrivibilità alla Medicina generale di alcune categorie terapeutiche, oggi con PT template AIFA o web-based. Tali implicazioni economiche derivano dal cambiamento o meno del canale di distribuzione attuale dei farmaci con PT, che ad oggi, nella stragrande maggioranza dei casi, avviene in DPC o in Distribuzione diretta. Si tratta quindi di una spesa che grava sul tetto degli acquisti diretti. Nel caso in cui la prescrizione da parte degli MMG si accompagnasse al cambiamento del regime di distribuzione con la fornitura tramite le farmacie (retail) si dovrebbe tener conto di due fattori: 1. l’aggravio di spesa dovuto al differenziale tra il prezzo di attribuzione di gara in DPC e il prezzo ex-factory (EF, ricavo industria) su cui si calcola il prezzo al pubblico (PP) aggiungendo la quota di spettanza alle farmacie; 2. l’aggravio di spesa, nel caso di riclassificazione dagli acquisti diretti alla farmaceutica convenzionata, dovuto all’attribuzione del PP derivante dal prezzo EF a cui va aggiunta la quota riconosciuta alla farmacia (30,35%), calcolata con il criterio della regressività per fasce di prezzo.

In conclusione, dall’emergenza covid-19 può nascere la possibile soluzione e l’ammodernamento della gestione clinica, assistenziale e farmacologica delle malattie croniche. Da tempo questa attende di trovare una soluzione pratica sollecitata dalle istanze dei pazienti e delle stesse Regioni, ma non ha ancora trovato sufficienti garanzie di fattibilità e sostenibilità economica, pur in presenza di un forte e consolidato consenso tra gli operatori sanitari e la comunità scientifica.

Ricerca clinica Al 21 maggio 2020, sono stati valutati da AIFA 144 trial clinici per il trattamento di covid-19.

Di questi: • 40 (27,8%) sono stati approvati; • 10 (6,9%) sono stati sospesi per chiarimenti; • 92 (63,9%) hanno ricevuto un parere non favorevole; • 2 (1,4%) risultano in corso di valutazione.

Tali sperimentazioni sono state valutate e approvate sulla base di quanto previsto dall’art. 17 del DL “Cura Italia”, in base al quale tutti i protocolli nella fase di emergenza vengono esami-

30

LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

nati e valutati dalla CTS di AIFA e approvati dal Comitato etico unico nazionale presso l’IRCCS INMI “Lazzaro Spallanzani” di Roma.

Il tempo medio intercorso tra la data del protocollo e la data di autorizzazione è stato di 14,1 giorni ± 9,8.

Si tratta di un’iniziativa e di un risultato che non hanno precedenti nella storia della ricerca clinica, ponendo quindi le istituzioni, l’AIFA e i centri di ricerca italiani alla frontiera di una nuova metodologia degli studi clinici.

Il sistema di ricerca in Italia, che risultava assai poco efficiente per i tempi di approvazione dei protocolli di ricerca e quindi poco attrattivo in termini di R&D, in tempi di pandemia è diventato il più efficiente a livello internazionale, per la rapidità e la qualità delle valutazioni. Tutto ciò ha trasformato (risultato impensabile in tempi normali) l’uso iniziale e frammentato di alcuni farmaci contro la covid-19 (con richieste peraltro ingestibili e incontrollabili) in una grande e straordinaria occasione e in uno strumento di ricerca innovativo in grado di garantire il paziente e la sua sicurezza e, al contempo, il rigore scientifico.

Gli studi e le sperimentazioni cliniche approvati da AIFA disegnano un nuovo modello di studio e di ricerca che, opportunamente modulato, servirà per definire le regole e le procedure degli studi clinici e dei comitati etici della fase post covid-19, sulla base di tre variabili fondamentali: 1. la rapidità; 2. la semplificazione delle procedure (senza rinunciare al rigore delle valutazioni); 3. l’essenzialità di obiettivi ed endpoint, che fanno riferimento alla mortalità e alla durata del trattamento.

Nel caso in cui i risultati degli studi risultino positivi, questi potranno essere immediatamente trasferiti alla pratica clinica, ottenendo un beneficio per il paziente e per l’intero sistema assistenziale.

Dall’esperienza degli studi in corso di pandemia è possibile trarre e definire proposte di miglioramento delle procedure di ricerca in Italia per la fase post covid-19. Queste proposte tengono conto del “Documento programmatico volto al miglioramento della conduzione della Ricerca Clinica post esperienza CoViD” promosso da AFI, FADOI, GIDM e SIMeF e possono essere così riassunte:

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

31

Proposta 1 • Approvazione da parte di AIFA e parere unico di un solo comitato etico in Italia (scelto tra quelli esistenti) per uno specifico protocollo.

• Inoltro delle domande di autorizzazione esclusivamente per via elettronica, tramite l’Osservatorio nazionale sperimentazioni cliniche (OsSC).

• Utilizzo della firma elettronica/digitale per tutti i contratti con i centri, mantenendo la firma autografa solo per casi eccezionali.

Proposta 2 • Inserimento in organico della figura dello “Study coordinator – Data manager”.

• Inclusione di una quota di finanziamento per tali figure nei contratti tra sponsor e amministrazione ospedaliera.

Proposta 3 • Procedure di delivery: – visite ai pazienti da remoto; – utilizzo di strutture (laboratorio di analisi) diverse dal Centro di riferimento; – effettuazione a domicilio delle procedure (prelievi, somministrazione farmaci e questionari); – fornitura del farmaco in sperimentazione a domicilio mantenendo l’anonimato e previo consenso informato; – rimborso spese a pazienti e caregiver.

Oltre a ridefinire le regole degli studi clinici sulla base delle proposte sopra indicate è necessario riconsiderare la funzionalità dei comitati etici, anche alla luce dell’art. 17 del DL “Cura Italia” e dell’istituzione dell’Osservatorio nazionale dei comitati etici come strumento di verifica dell’efficienza e di accreditamento.

Infine, appare necessario riconsiderare la funzione dell’OsSC in modo che possa diventare un repository completo, trasparente e accessibile ai protocolli e ai risultati della ricerca in Italia, per poter valutare e programmare il rapporto tra ricerca e bisogni, tra ricerca ed etica e tra ricerca e mercato.

Di seguito sono riportati grafici e tabelle ricavati da diverse fonti che forniscono un quadro della ricerca clinica in Italia a confronto con gli altri Paesi in termini di entità e attrattività degli investimenti in R&D.

32

LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

Con 30 miliardi di euro l’Italia rappresenta il 3° mercato europeo (dopo Germania e Francia) e il 6° mercato mondiale dopo Stati Uniti, Giappone e Cina (tabella 3.7).

Tabella 3.7 - Classifica dei primi 30 mercati farmaceutici mondiali nel 2012: milioni di dollari USA, valori a ricavo industria Classifica Mercati farmaceutici

Ricavi in milioni di dollari

Classifica Mercati farmaceutici

Ricavi in milioni di dollari

1 Stati Uniti

327.296

16 Corea del Sud

7.326

2 Giappone

100.433

17 Venezuela

7.079

3 Cina

49.766

18 Polonia

6.165

4 Germania

39.924

19 Belgio

5.775

5 Francia

36.679

20 Argentina

5.570

6 Italia

25.974

21 Svizzera

5.410

7 Canada

21.928

22 Svezia

4.285

8 Brasile

21.590

23 Austria

3.920

9 Regno Unito

21.434

24 Portogallo

3.882

10 Spagna

19.724

25 Grecia

3.803

11 Australia

13.786

26 Paesi Bassi

3.449

12 India

11.454

27 Taiwan

3.290

13 Russia

10.312

28 Romania

3.131

14 Turchia

8.702

29 Sud Africa

2.989

15 Messico

8.364

30 Filippine

2.963

Fonte: Indicatori Farmaceutici, luglio 2013

Dai dati di AIFA, riportati nella figura 3.4, risulta che il numero annuo degli studi clinici condotti in Italia, dopo un lieve incremento registrato dal 2000 al 2008, si è attestato negli anni successivi attorno al valore dei 650 studi ogni anno.

Per quanto riguarda il finanziamento degli studi clinici, su un totale di 777 milioni di euro nel 2017, 720 milioni di euro (93%) sono riconducibili agli studi clinici profit sostenuti dalle aziende farmaceutiche con un rapporto tra investimenti in R&D e mercato pari al 2,5% (tabella 3.8).

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

33

Figura 3.4 - Numero degli studi clinici in Italia dal 2000 al 2018 880 796

761

18

17

16

15

20

14

666 564

20

13

20

12

20

11

20

10

20

09

20

08

20

07

20

06

20

05

20

04

20

03

20

02

01

583 592

560 568

20

20

20

00

557

672 660

624

20

605

697

20

670 676

664

20

778

Fonte: AIFA

Tabella 3.8 - Finanziamento degli studi clinici in Italia Fonte

Aziende farmaceutiche • profit • no-profit

Anno 2017 Mio €

%

721,7

92,9%

720,0 1,7

Ministero della salute (IRCCS)

24,2

3,1%

Cittadini (5‰)

14,5

1,9%

AIFA

7,7

1,0%

Fondi-bandi UE

8,1

1,0%

Fondazioni bancarie Totale Fonte FADOI - Libro bianco sulla ricerca clinica indipendente, 2020

0,8

0,1%

777,0

100,0%

34

LA GOVERNANCE FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19

In termini di investimento in R&D espresso come incidenza percentuale sul PIL (figura 3.5), l’Italia occupa il 17° posto a livello internazionale dopo Paesi come Regno Unito, Repubblica Ceca, Slovenia, Olanda, Norvegia, Islanda, Francia, Belgio, Finlandia.

Figura 3.5 - Investimenti in ricerca e sviluppo nei primi 20 Paesi nel mondo (% del PIL) 2017 4,55

3,4

3,2 3,16

3,05 3,02

2,79 2,76

2,58 2,19 2,1 2,09 1,99

1,86 1,79

1,66

a ni to

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Da

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Sv

ud

1,35 1,35 1,33 1,29

Fonte: modificata da The European House Ambrosetti su dati Eurostat, 2019

Delivery - Remunerazione delle farmacie e farmacia dei servizi Molti sono gli aspetti che riguardano il sistema di delivery e la governance farmaceutica. Per le finalità e gli obiettivi di questo documento l’aspetto di cambiamento più importante che impatta sul delivery (in termini di distribuzione del farmaco e di accesso del paziente) è rappresentato dal progressivo trasferimento dei farmaci per la cronicità e ad alta prevalenza alla piena prescrivibilità da parte dell’MMG. Questo cambiamento avrà un impatto fondamentale sulla struttura della governance farmaceutica in quanto apre il processo di riclassificazione dagli acquisti diretti alla spesa farmaceutica convenzionata di intere classi di farmaci e, in particolare, dei farmaci per il diabete (DDP-4 inibitori, GLP1 analoghi, glifozine), dei farmaci per la BPCO/ asma (LABA+LAMA) e dei NAO.

CAPITOLO 3 | P ercorsi e proposte della governance farmaceutica del dopo covid-19

35

Tuttavia tale processo di riclassificazione comporta effetti significativi di sostenibilità economica per il passaggio dal prezzo ex-factory (acquisti diretti) al prezzo al pubblico (convenzionata).

Per poter governare tale cambiamento senza creare uno sbilanciamento economico è necessario attivare la normativa di modifica della remunerazione delle farmacie.

Pertanto, va data urgente e piena applicazione alla Legge 135/2012 che definisce i criteri di un nuovo sistema di remunerazione delle farmacie, basato sull’onorario (fee for service) e come percentuale (ancorché regressiva) sul prezzo; la remunerazione va sganciata dal prezzo dei farmaci.

La farmacia dell’SSN va riorientata nella logica della farmacia dei servizi e del Piano nazionale e dei Piani Regionali della cronicità che richiedono una farmacia integrata con la Medicina generale e le comunità di pratica e la presa in carico dei pazienti cronici, in una logica nuova e diversa.

Agenda digitale La pandemia ha fortemente incentivato l’utilizzo del digitale costituendo un driver fondamentale per la digitalizzazione in Italia; molti sono gli ambiti e le attività in cui il digitale risulta essenziale per l’ammodernamento dell’SSN. In questo documento l’analisi viene limitata ai settori della governance farmaceutica in cui il digitale risulta decisivo, con particolare riferimento alla dematerializzazione delle ricette, alla telemedicina, al fascicolo sanitario elettronico e alle Digital therapeutics (DTx).

In tale contesto risulta necessario: • assicurare e completare la messa a regime della dematerializzazione delle prescrizioni, derivata e richiesta dalle norme sul distanziamento sociale, secondo quanto previsto dall’Ordinanza della Protezione civile del 19 marzo 2020; • promuovere la telemedicina e il teleconsulto secondo quanto previsto dall’art. 1 comma 8 del DL “Rilancio”; • completare l’adozione del Fascicolo sanitario elettronico (FSE) in base all‘art. 13 del DL “Rilancio”; • definire le procedure per l’accesso in Italia alle DTx secondo quanto previsto dal Piano nazionale della cronicità e dal nuovo Regolamento europeo 2017/745 sui dispositivi medici.

CAPITOLO 4

CONCLUSIONI

CAPITOLO 4 | C onclusioni

39

L’iniziativa editoriale “La governance farmaceutica del dopo covid-19 – White Paper 2 (WP-2)” dà continuità e rappresenta un’evoluzione di percorso e di metodo rispetto alla precedente pubblicazione “Le sfide della medicina e la governance farmaceutica – White Paper”. È importante sottolineare che il documento WP-2 non intende dare soluzioni o risposte precostituite, ma aprire a direzioni e percorsi di approfondimento, rispetto alle sedi e alle strutture che sono deputate ad adottare le scelte regolatorie e le decisioni politiche.

Il WP-2 è strutturato in varie parti e riporta: • le raccomandazioni del Gruppo di lavoro; • le misure della governance farmaceutica pre-covid-19 (capitolo 1); • i cambiamenti della farmaceutica verificatisi nella fase di emergenza covid-19 (capitolo 2); • le proposte per i percorsi di approfondimento della governance farmaceutica del dopo covid-19 (capitolo 3).

L’idea di fondo del WP-2 è che i cambiamenti indotti dalla covid-19 e i finanziamenti resi disponibili (incremento dell’FSN, Recovery fund e MES) costituiscano un’occasione unica e irripetibile per ammodernare l’SSN e la governance farmaceutica attraverso la forza di un vero cambiamento strutturale e culturale.

Finito di stampare nel mese di ottobre 2020 da Ti Printing srl Via delle Case Rosse 23, 00131 Roma per conto de Il Pensiero Scientifico Editore, Roma

LALAGOVERNANCE GOVERNANCE FARMACEUTICA FARMACEUTICA DEL DOPO COVID-19 DEL DOPO COVID-19 WHITE PAPER 2 A cura di Nello Martini – Fondazione ReS

ISBN 978-88-490-0698-8

9 788849 006988