Muy Global | Edición 11 | Mayo 2023

Hemofilia y coagulopatías

Informe de Colombia hasta el 2021

Faltan incentivos para antibióticos pediátricos La OMS estableció prioridades para investigación

La adquisición de Merck

Por millonaria cifra Merck adquiere a Prometheus

Aumento de la obesidad

Una epidemia global en constante crecimiento

Cefiderocol

Shionogi confirma su eficacia

EDICIÓN 11 • MAYO 2023

Hemofilia y coagulopatías en Colombia hasta el 2021 En febrero de 2023, la Cuenta de Alto Costo publicó el informe “SITUACIÓN ACTUAL DE LA HEMOFILIA Y OTRAS COAGULOPATIAS 2021” el cual informa de forma precisa cuántos pacientes con coagulopatías hay en nuestro país, se reportan un total de 4863 con alguna de estas condiciones, de los cuales 2160 portan hemofilia A, 464 con hemofilia B, y 113 con deficiencia congénita de factor VII. Estas cifras ratifican su condición de enfermedades huérfanas.

Además, indica que de los 1660 pacientes con hemofilia A y B sin inhibidores, el 70.95% reciben profilaxis farmacológica; con inhibidores reciben profilaxis el 11.93%. Según el Sondeo mundial anual 2020 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), en todo el continente americano, Colombia después de Estados Unidos y Canadá, es el país que más usa factor VIII y factor IX per cápita.

Con respecto a la enfermedad de von Willebrand, la coagulopatía heredada más frecuente reporta 1678 casos prevalentes; de los cuales 1248 son mujeres y 437 hombres. De estos, los tipo uno son 843, tipo dos 458 y tipo tres 103.

Los reportes de uso de medicamentos coadyuvantes como la desmopresina indicada en von Willebrand tipo 1 y en

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hemofilia A no severa y el ácido tranexámico indicado en todos los pacientes, no se equipararán al número total, 4863 pacientes con coagulopatías. Bien indicados permitiría no solo ahorrar sino dar un mejor uso a los medicamentos hemostáticos, a menores costos y riesgos.

En cuanto a los casos incidentes con coagulopatía entre 2016 – 2021 se reporta un total 885 lo que equivale 147.5 por año conformados por hemofilia A, hemofilia B y portadoras. En el año 2021 se diagnosticaron 71 casos nuevos de pacientes con coagulopatías 49 con hemofilia A, B y 15 portadoras. No hay relación entre el número de nuevas portadoras y nuevos pacientes con hemofilia A y B partiendo de la base que según la FMH por cada paciente hemofílico hay 5 portadoras obligadas (hay quienes afirman que la proporción es 1:1.5); en ese orden de ideas solo se han caracterizado el 1.98% de estas personas.

Al ritmo que crecen los casos incidentes (nuevos) 147.5 por año la situación económica del sistema puede verse comprometida. Del 2016 al 2021 se reporta una media de 42 casos por año con hemofilia A y 7 con hemofilia B. Analizando que el costo de una profilaxis farmacológica en promedio, de un paciente desde los tres años de edad hasta los 70 años, supera de manera desproporcionada el de una genotipificación (determinar genéticamente el riesgo de desarrollar la enfermedad), no es entendible que estas no se realicen de rutina.

Fuente: https://cuentadealtocosto.org/site/publicaciones/situacion-de-la-hemofilia-y-otras-coagulopatias-en-colombia-2021/

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incentivos para antibióticos pediátricos La Organización Mundial de la Salud (OMS) publicó en marzo una lista de fórmulas pediátricas para establecer prioridades para la investigación y el desarrollo de antibióticos apropiados para cada edad. El objetivo de este trabajo era identificar los antibióticos con una indicación pediátrica aprobada pero que carecen de fórmulas apropiadas para niños y cuyo desarrollo debe ser prioritario.

La investigación también identificó antibióticos en desarrollo clínico o antibióticos aprobados sin indicación pediátrica a los que se debe dar prioridad para su desarrollo en niños.

En todas las áreas de enfermedad, el desarrollo de medicamentos para niños lleva un retraso inaceptable de casi una década con respecto al de los adultos debido, entre otras razones, a las inversiones limitadas y a la falta de incentivos de mercado.

Antibióticos prioritarios: la lista publicada incluye tres antibióticos que ya tienen una indicación pediátrica, pero para los que falta una fórmula óptima Amoxicilina-Clavulánico, Azitromicina y Nitrofurantoína. Además, el Cefiderocol, un antibiótico de reserva para el tratamiento de infecciones causadas por bacterias multirresistentes en adultos,

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sigue investigándose para su uso en lactantes y niños.

Definir las prioridades antibióticas pediátricas es vital. La resistencia a los antimicrobianos complica aún más la situación. La OMS la ha declarado una de las 10 principales amenazas para la salud pública mundial y está trabajando rápidamente con sus socios para combatirla, desde la definición de objetivos esenciales y la sensibilización hasta la vigilancia y las directrices, subraya la subdirectora general de la división de Resistencia a los Antimicrobianos de la OMS. Dos antibióticos sin indicación pediátrica, Cefepime-Taniborbactam y Sulbactam-Durlobactam, medicamentos prometedores para tratar infecciones pulmonares y urinarias, se incluyeron en la lista para promover una investigación más rápida a medida que avanza su desarrollo clínico en adultos.

Según la OMS, se ha producido un descenso en el número de antibióticos en desarrollo de 31 en 2017 a 27 en 2021. En la fase preclínica, antes de que puedan iniciarse los ensayos clínicos, el número de productos se ha mantenido relativamente constante en los últimos tres años.

Fuente: Faltan incentivos de mercado para la investigación de antibióticos pediátricos | Noticias ONU (un.org)

La adquisición de Prometheus El gigante farmacéutico Merck anunció la compra de la empresa biotecnológica Prometheus Biosciences, con sede en California, por casi 11.000 millones de dólares.

cuarto trimestre de 2022 gracias en parte a las fuertes ventas de sus medicamentos contra el cáncer y a pesar de una disminución en su tratamiento anti-Covid, Molnupiravir.

Las dos compañías llegaron a un acuerdo definitivo en virtud del cual Merck, a través de una subsidiaria, acordó adquirir Prometheus por $200.00 por acción en efectivo por un valor total de capital de aproximadamente $10.800 millones.

El precio de las acciones de Prometheus estaba en $114,01 cuando la Bolsa de Valores de Nueva York cerró el viernes.

La compañía está desarrollando un tratamiento para enfermedades autoinmunes, incluidas la colitis ulcerosa y la enfermedad de Crohn, denominado PRA023.

Los resultados financieros de Merck fueron mejores de lo esperado en el

Fuente: https://www.barrons.com/news/drugmaker-merck-acquires-prometheus-for-nearly-11-bn-d72dadec

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Obesidad: epidemia global La obesidad se está convirtiendo rápidamente en un problema de salud pública a nivel mundial. Esta afección se ha vinculado directamente con enfermedades crónicas graves, tales como la diabetes, enfermedades cardiovasculares y algunos tipos de cáncer.

El diagnóstico del sobrepeso y la obesidad basado en el IMC implica la medición de la relación entre el peso y la altura de una persona. Para calcular el IMC, se divide el peso en kilogramos por la altura en metros al cuadrado.

Un IMC de 25 o más se considera sobrepeso, mientras que un IMC de 30 o más se considera obesidad.

Aunque una dieta saludable, la actividad física regular y los cambios en el estilo de vida pueden prevenir la obesidad, el creciente número de casos sugiere una necesidad de enfoque en la prevención y tratamiento más efectivos.

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En el mundo, la obesidad se ha incrementado en las últimas décadas.

Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), en 2016, el 39% de la población adulta tenía sobrepeso y el 13% era obesa.

La obesidad es un problema especialmente importante en los países de ingresos bajos y medianos, donde la tasa de obesidad ha aumentado en un 82% desde 2000.

Según la última Encuesta Nacional de Salud realizada en 2015, el 52% de los colombianos tiene sobrepeso u obesidad y uno de cada cinco colombianos padece esta enfermedad. Además, el 56% de la población entre los 18 y 64 años de edad sufre de sobrepeso u obesidad, de acuerdo con la Encuesta Nacional de Situación Nutricional de 2015 (Ensin) del Ministerio de Salud en Colombia.

Fuente: El aumento de la obesidad: una epidemia global creciente (consultorsalud.com)

Shionogi confirma eficacia de Cefiderocol Shionogi ha presentado datos clave y estudios de práctica clínica real que demuestran la eficacia de Cefiderocol, una innovadora cefalosporina siderófora, que es capaz de luchar contra algunas de las infecciones bacterianas Gram-negativas más difíciles de tratar.

Los resultados intermedios muestran una curación clínica en el 65% de los pacientes y una supervivencia a los 30 días del 81%.

Cefiderocol se inició con los patógenos confirmados en la mayoría de los casos (77%) y en monoterapia en el 57% de los pacientes.

El fármaco se comercializa en Europa para el tratamiento de infecciones por bacterias Gramnegativas aerobias en adultos con opciones terapéuticas limitadas. Por su parte, en EE.UU. está indicado en pacientes de 18 años o mayores para el tratamiento de la neumonía bacteriana adquirida en el hospital, neumonía bacteriana asociada al ventilador (HABP/VABP).

A demás, en este estudio participaron 98 pacientes con infecciones por Acinetobacter Baumannii pacientes presentaban infección respiratoria y bacteriemia como infecciones más frecuentes. El medicamento logró la curación clínica en el 60 % de los pacientes, y el 76 % de los pacientes permanecieron con vida a los 30 días de iniciar el tratamiento.

Actualmente, se están recogiendo y analizando los resultados de un estudio internacional retrospectivo sobre el uso en vida real para el tratamiento de las infecciones por bacterias Gram-negativas en hospitales de la Unión Europea y EE.UU. El estudio incluye a 194 pacientes con infecciones por Pseudomonas aeruginosa tratados con cefiderocol (123 de EE.UU. y 71 deO la UE).

Los resultados intermedios del ensayo que demuestra la eficacia de Cefiderocol en el tratamiento de pacientes con infecciones potencialmente mortales, como Acinetobacter Baumannii y Pseudomonas Aeruginosa, la mayoría de ellos en estado grave y con múltiples comorbilidades.

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Fuente: https://elglobal.es/industria/shionogi-confirma-en-vida-ral-la-eficacia-de-cefiderocol-contra-algunas-de-las-bacetria s-gram-negativas-mas-dificiles-de-trat

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