Développer plus de médicaments pour les enfants

Développer plus de médicaments pour les enfants Brochure d’information des entreprises pharmaceutiques suisses pratiquant la recherche En coopération avec SwissPedNet, le réseau suisse des centres de recherche en pédiatrie

Des médicaments sûrs pour les enfants et les adolescents .............4 Un développement de médicaments un peu différent ......................6 Enfin pouvoir faire la grasse matinée .................................................8 L’échange international améliore les résultats ....................................9 Nombre de cancers de l’enfant sont très rares ................................10 «Il faut plus d’études pour mieux protéger les enfants.» .................12 Grandes étapes du développement des médicaments pédiatriques .......................................................................................18 Informations sur Internet ...................................................................20

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La recherche – le plus sûr moyen contre les maladies De nouveaux médicaments et traitements améliorent la qualité de la vie et augmentent les chances de survie et de guérison de nombre de patient-e-s. Dans le cas de certaines maladies, par exemple le diabète, ils permettent aujourd’hui de mener une vie quasiment normale.

Dans d’autres cas, par exemple le cancer, les médicaments soulagent la souffrance, freinent l’évolution de la maladie ou peuvent même la guérir, en particulier bien souvent chez les enfants.

L’existence de médicaments efficaces contre de nombreuses maladies est le fruit de la recherche de ces dernières décennies. Mais le chemin est encore long. En effet, il reste trop de maladies que l’on ne sait pas encore soulager, il est urgent de trouver de nouveaux agents thérapeutiques.

La mise au point d’un médicament au bénéfice des patients nécessite plus que de l’esprit d’invention. Tout d’abord, le médicament doit passer de nombreux contrôles de sécurité et d’efficacité avant d’être autorisé à la vente par les autorités compétentes. Entre les premières expériences en laboratoire et l’autorisation officielle de mise sur le marché, huit à douze ans s’écoulent en général, voire vingt ans dans certains cas.

Nous continuerons à l’avenir à tout faire pour le développement de nouveaux médicaments et de meilleurs traitements. Car nous sommes certains que la recherche est le plus sûr moyen contre les maladies.

Interpharma, Association des entreprises pharmaceutiques suisses pratiquant la recherche

«Aujourd’hui, j’ose faire des choses que je n’aurais pas faites avant. Sans trop me poser de questions.»

Vivre quasiment normalement L’histoire de Darko commence par un faux diagnostic. À la naissance du petit garçon le 1er août 2001, ses parents, tout juste âgés de 20 ans, sont aux anges: leur premier fils.

Mais au bout de quelques mois,

le bébé est régulièrement couvert de bleus. Les parents consultent un pédiatre, veulent savoir de quoi il retourne. Les premières analyses de laboratoire ne sont pas exécutées soigneusement et le soupçon se porte sur les jeunes parents de maltraiter leur fils.

Une deuxième pédiatre consultée par le couple dépiste la vérité.

Elle contrôle à nouveau les résultats des analyses de sang, les interprète correctement et pose le diagnostic: hémophilie A.

Des médicaments sûrs pour les enfants et les adolescents Le développement de traitements pour les enfants et les adolescents est une tâche difficile et urgente. Encore aujourd’hui, on donne trop souvent aux enfants des médicaments qui n’ont été testés que chez l’adulte. Les pédiatres doivent ce faisant se baser sur leur expérience (utilisation dite hors étiquette ou «off-label»). Le plus souvent, cela se passe bien. Mais divers exemples ont montré que ce n’est pas toujours le cas.

Ainsi l’acide valproïque, utilisé contre l’épilepsie, a-t-il des effets secondaires différents et plus graves chez les enfants et les adolescents que chez les adultes. D’autres médicaments portent atteinte à la croissance de l’enfant ou ont des effets inattendus à long terme. Le fait est que l’organisme de l’enfant peut réagir autrement à une substance que celui de l’adulte. Les nourrissons éliminent par exemple certaines substances plus lentement que les adultes, il faut donc adapter la dose.

On a besoin de plus de recherche clinique sur les enfants et les adolescents pour que les médecins disposent de meilleures bases de décision. Mais cette recherche se heurte à des difficultés similaires à celles rencontrées lors du développement de médicaments contre les maladies rares: petit nombre de patients, marché restreint, grands obstacles à la réalisation d’essais cliniques.

L’hémophilie est une maladie généralement héréditaire dans laquelle soit le patient manque de protéines nécessaires à la coagulation (facteurs de coagulation), soit celles-ci ne fonctionnent pas correctement.

Dans le cas de l’hémophilie A grave, celle dont Darko est atteint, l’une de ces protéines de coagulation est quasiment absente. Les patients concernés saignent très vite et les hémorragies durent beaucoup plus longtemps que chez les personnes en bonne santé. En l’absence de traitement, cela peut être mortel.

Les ecchymoses («bleus») peuvent apparaître spontanément, sans action extérieure. Le père de Darko raconte: «Après cette expérience, j’ai mis longtemps à reprendre confiance dans les médecins. Pour ma femme, c’était encore pire.»

D’autant plus étonnant que, douze ans plus tard, la famille ait accepté de participer à un essai clinique.

Ils ont fait confiance au médecin traitant pour leur présenter franchement et honnêtement les avantages et les inconvénients de la partici-

Un développement de médicaments un peu différent Le développement de médicaments destinés aux enfants se déroule un peu autrement que pour les adultes. En principe, une substance active ne pourra être testée chez l’enfant qu’après avoir été testée avec succès chez l’adulte. En effet, le plus souvent, une substance éprouvée chez l’adulte fonctionnera aussi chez l’enfant et l’adolescent. Mais seul un essai clinique peut le démontrer. On réalise alors les études en général chez l’enfant malade, c’est-à-dire sans essais de phase I (voir le graphique). Les enfants en bonne santé ne sont inclus dans un essai clinique que dans des cas exceptionnels, par exemple pour les vaccins.

Ces essais doivent prêter particulièrement attention à certains points tels que la forme galénique. Les comprimés ne sont par exemple pas adaptés aux jeunes enfants et les piqûres ne sont appréciées ni des grands, ni des petits enfants. Il faut donc souvent développer des solutions spécifiques, par exemple un sirop, pour pouvoir administrer la substance active aux enfants.

En Suisse, environ 50 à 100 études sont réalisées chaque année (sans compter les études sur le cancer). La plupart de ces études sont sans intervention, c’est-à-dire que l’on observe uniquement les enfants.

Les domaines où des études interventionnelles sont réalisées sont surtout les suivants: diabète, maladies infectieuses, neurologie, maladies rares, maladies cardio-vasculaires et allergies.

Comment on développe les médicaments pour les enfants

1. Médicament pour adultes On développe d’abord un médicament pour les adultes et on obtient son autorisation.

Durée: plus de 10 ans.

11–16 ans

0–10 ans

2. Plan d’investigation pédiatrique L’entreprise détermine dans le PIP pour quel groupe d’âge le médicament doit être testé et comment.

Les autorités approuvent le PIP.

3. Élaboration de la forme galénique On élabore une forme galénique adaptée à l’âge des enfants participant à l’étude, p. ex. un sirop ou un minicomprimé.

4. Phase II: essai sur quelques enfants malades On soigne des enfants malades et on compare la substance avec un traitement standard existant.1

5. Phase III: essai sur de nombreux enfants malades À présent, on teste le médicament sur des centaines, parfois des milliers d’enfants malades. On peut ainsi découvrir des effets secondaires rares.

autorisés

refusés

6. Évaluation/autorisation L’autorité d’homologation évalue les résultats. S’ils sont positifs, elle autorise le médicament pour les enfants.

1 Essais de phase I sur des enfants en bonne santé uniquement dans des cas exceptionnels

pation à l’étude. «J’ai toute confiance en ce médecin», affirme le père de Darko. Darko lui-même, maintenant âgé de 14 ans, a participé à la décision. Il est satisfait du résultat: «Aujourd’hui, j’ose faire des choses que je n’aurais pas faites avant.

Sans trop me poser de questions.»

L’hémophilie A se soigne aujourd’hui relativement bien, à condition de vivre dans un pays où la substance active est disponible. Le facteur de coagulation qui manque aux patients hémophiles est administré par in-

Diabète et hormones de substitution — Enfin pouvoir faire

la grasse matinée Chista Flück, endocrinologue-diabétologue pédiatrique à l’Hôpital de l’Île à Berne, soigne surtout des enfants atteints de diabète de type 1 ou encore de troubles hormonaux, par exemple nanisme ou maladies thyroïdiennes. Mais les troubles hormonaux peuvent aussi concerner des enfants qui ont été soignés pour un cancer car le traitement peut porter atteinte à l’hypophyse, de sorte que ces enfants auront besoin toute leur vie d’un traitement hormonal.

«80% des médicaments que nous utilisons dans notre service n’ont pas été autorisés pour les enfants», explique Christa Flück. La plus grande difficulté est de trouver la bonne dose pour chaque patient.

Les enfants et les adolescents éliminent certaines hormones plus vite que les adultes, de sorte que, contrairement à ce à quoi on pourrait s’attendre, il ne faut pas diminuer la dose mais l’augmenter. «Si l’on n’administre pas une dose adaptée à l’enfant, on peut faire des dégâts», dit la spécialiste. Mais comment déterminer la bonne dose?

«Il y a différentes méthodes, par exemple à l’aide du poids de l’enfant, de la surface corporelle ou sur la base de données empiriques.»

Dans le domaine du diabète et des hormones de substitution, des progrès ont été accomplis ces dernières années. Ainsi de nouvelles insulines ont-elles été autorisées qui facilitent énormément la vie des enfants, leur permettent de mener une vie normale avec moins de piqûres. «Cela veut dire que les enfants ont enfin le droit de faire de temps en temps la grasse matinée», dit Christa Flück.

jections, soit en cas de besoin, soit régulièrement à titre préventif.

Darko vit quasiment normalement.

Cependant, certains sports comme le football sont trop dangereux à cause des contacts et du risque de blessures. La natation lui fait du bien et il s’entraîne donc malgré son jeune âge jusqu’à trois fois par semaine. Les muscles protègent ses articulations particulièrement vulnérables. Les hémorragies touchant les articulations (hémarthroses) font que celles-ci se remplissent de sang.

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Mais il reste encore fort à faire. Le nombre de prescriptions hors étiquette reste élevé et les spécialistes doivent souvent attendre des années avant qu’un médicament disponible pour les adultes soit autorisé pour les enfants.

Maladies intestinales — L’échange international améliore

les résultats Johannes Spalinger, gastro-entérologue à l’Hôpital des enfants de Lucerne, soigne des enfants et des adolescents atteints de maladies inflammatoires chroniques de l’intestin comme la maladie de Crohn ou la colite ulcéreuse. On peut soigner ces maladies, mais pas les guérir. Chez l’enfant, les possibilités de traitement sont limitées. La cortisone, souvent utilisée chez l’adulte, doit être employée très prudemment chez l’enfant car elle porte atteinte entre autres à la croissance. Des médicaments plus récents et efficaces ne sont souvent pas encore autorisés chez l’enfant et ne peuvent donc être utilisés que dans des cas exceptionnels.

Un réseau international a été mis en place pour favoriser l’échange de connaissances et d’expériences avec d’autres médecins du monde entier et pouvoir ainsi bénéficier dans de telles situations de l’expérience d’autres pédiatres spécialisés dans les maladies intestinales de l’enfant.

Comment ce domaine a-t-il évolué ces derniers temps? «Une grande étape a certainement été l’arrivée de nouvelles substances actives,

Dans un tel cas, Darko doit se ménager et se faire soigner pendant plusieurs jours, jusqu’à dix. École oui, sport non, jusqu’à ce que l’hémorragie soit stoppée. Autrefois, cela lui arrivait quatre à cinq fois par an. Au début, il ne prenait d’injections du facteur de coagulation qu’en cas de besoin, c’est-à-dire en cas d’hémorragie ou de blessure, mais plus tard régulièrement tous les deux jours. Cependant, il continuait à avoir souvent des hémorragies dans les articulations.

Aujourd’hui, Darko sait se faire lui-même les injections de médicament. Son souhait pour l’avenir?

Un spray ou un comprimé.

«Si je pouvais un jour prendre ce médicament en spray, ça serait génial.»

appelées biomédicaments, pour le traitement de la maladie de Crohn et de la colite ulcéreuse», raconte Johannes Spalinger. Grâce à ces médicaments fabriqués par biotechnologie, nombre d’enfants et d’adolescents peuvent aujourd’hui vivre avec leur maladie sans souffrir de symptômes. Ces substances agissent rapidement et les expériences à long terme sont bonnes. Mais elles coûtent cher.

Quelles sont les difficultés que rencontre le spécialiste au quotidien?

«Les jeunes ont souvent de lourdes contraintes à cause de leur maladie, ont des rendez-vous médicaux fréquents, doivent prendre des médicaments tous les jours. Cela leur pose des problèmes, ce qui est bien compréhensible, et se traduit parfois par un manque d’adhésion au traitement. Il faut parfois faire beaucoup d’efforts de motivation et d’explication et une sorte de coaching pour convaincre les jeunes du bénéfice du traitement à long terme.»

Cancer — Nombre de cancers de l’enfant sont très rares Johannes Rischewski, oncologue pédiatrique à l’Hôpital des enfants de Lucerne, soigne des enfants atteints d’un cancer, par exemple lymphome ou leucémie. De nouvelles méthodes de traitement permettent aujourd’hui de guérir plus de deux tiers des jeunes patients.

«L’évolution est impressionnante, par exemple pour certaines formes de leucémie encore mortelles dans les années 60. Aujourd’hui, nous guérissons définitivement 85% de ces enfants», dit Johannes Rischewski.

Darko S., 14 ans, est atteint d’hémophilie congénitale sévère.

Il vit avec sa famille dans la région de Lucerne.

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Fondamentalement, le traitement du cancer de l’enfant s’appuie sur les mêmes méthodes que chez l’adulte: radiothérapie, chirurgie, médicaments. Mais elles ne peuvent pas être employées exactement comme chez les adultes. S’agissant par exemple de la radiothérapie, il faut considérer les séquelles à long terme, pratiquement inexistantes chez l’adulte. Chez l’enfant, la radiothérapie appliquée au niveau de la colonne vertébrale peut déséquilibrer la croissance de celle-ci. En outre, les enfants sont beaucoup plus sensibles que les adultes aux effets des rayons.

Un autre problème concerne le nombre de patients. «Nombre de cancers de l’enfant sont très rares, de sorte qu’il est difficile de réaliser des études comprenant suffisamment de patients.» Mais depuis quelques années, de nombreuses nouvelles substances anticancéreuses intéressantes sont arrivées sur le marché et il faut maintenant étudier quelles combinaisons et quelles doses sont les plus efficaces chez quels patients. «Cela ne peut se faire que par le biais d’une coopération internationale en réseau», explique le spécialiste.

Il souhaiterait que toutes les personnes impliquées, des médecins à l’industrie, manifestent plus d’engagement pour que les substances actives soient autorisées le plus vite possible pour les enfants.

«Il faut plus d’études pour mieux protéger les enfants.»

Le professeur David Nadal est directeur du Centre de recherche pédiatrique à l’Hôpital universitaire des enfants de Zurich et président de SwissPedNet. À quoi faut-il porter particulièrement attention en tant que pédiatre lorsque l’on implique des enfants et des adolescents dans des essais cliniques?

Ce qu’il y a de particulier, c’est que nous devons informer en détail non seulement les parents, mais aussi l’enfant. Ceci prend du temps et requiert des capacités à bien communiquer en fonction de l’âge à divers niveaux. Parfois, nous devons préparer trois fiches d’informations différentes: pour les enfants, pour les adolescents, pour les parents.

Les études sur les enfants et les adolescents sont-elles plus compliquées?

En tout cas, beaucoup de choses ne sont pas comme chez l’adulte.

Des questions difficiles se posent: l’enfant peut-il supporter les contraintes? Comment l’organisme jeune, en plein développement, réagit-il au traitement? Comment le métabolisme réagit-il? À quelle vitesse le médicament est-il éliminé? Nous essayons de répondre à toutes ces questions. En outre, les études peuvent demander beaucoup de temps aux enfants, mais aussi aux parents.

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De telles études doivent-elles être particulièrement surveillées?

Oui, car il faut limiter les risques dans toute la mesure du possible.

C’est pourquoi, dans les essais de phase II, on ne teste que des substances déjà testées chez l’adulte.

Y a-t-il des cas où un jeune souhaiterait participer à une étude, mais les parents sont contre?

Oui, cela arrive, et aussi l’inverse. Il est parfois possible de résoudre ces situations par un entretien en commun.

Depuis 2014, nous avons en Suisse la nouvelle loi relative à la recherche sur l’être humain qui règle la recherche clinique sur les enfants et les adolescents. A-t-elle apporté les améliorations escomptées?

Un avantage direct est que la loi a clarifié beaucoup de choses. Mais au cours de l’élaboration de la loi, nous n’avons pas assez prêté attention à la recherche sur les enfants en bonne santé dont nous avons besoin pour pouvoir dire ce qui est «normal». Il est devenu plus difficile d’obtenir une autorisation pour de tels projets de recherche car le chercheur doit démontrer un bénéfice direct pour l’enfant en bonne santé. C’est un point qu’il faudrait améliorer. Le bénéfice personnel peut être de pouvoir bénéficier ultérieurement d’un traitement ou que d’autres personnes en bénéficient directement.

La Fondation Théodora est reconnue d’utilité publique et ne demande aucune subvention étatique. Le financement de la visite hebdomadaire des docteurs Rêves auprès des enfants repose entièrement sur le soutien des donateurs et partenaires. www.theodora.org PC 10-61645-5

Les Docteurs Flippa et Madame Bonjour, docteurs Rêves de la Fondation Théodora, avec le professeur David Nadal de l’Hôpital universitaire des enfants de Zurich.

Depuis 1993, la Fondation Théodora poursuit son objectif de soulager par le rire le quotidien des enfants hospitalisés ou en institutions spécialisées. En 2015, les docteurs Rêves ont ainsi effectué plus de 100 000 visites auprès d’enfants en Suisse afin de leur offrir des sourires et des moments de joie.

Il est difficile de mettre en place des études portant sur les enfants et les adolescents. Quels sont les principaux obstacles?

Bien souvent, on n’a tout simplement pas assez de sujets parce que les enfants sont moins souvent malades que les adultes. Nombre de maladies de l’enfant sont donc relativement rares. Les centres doivent donc coopérer pour réaliser des études en commun. Nous en avons tenu compte en fondant SwissPedNet. Il s’agit d’une organisation qui coordonne les études pédiatriques au niveau national et international.

Un autre obstacle est que le marché de ces médicaments est restreint et qu’il est souvent difficile de trouver un financement pour de tels projets de recherche.

Les chercheurs ont longtemps été réticents à réaliser des études pédiatriques. Mais depuis quelques années, on a l’impression que cette réticence recule?

Oui, il y a eu un changement. C’est justement parce que les enfants ont besoin d’être particulièrement protégés qu’il faut réaliser de telles études, car elles améliorent la sécurité pour les enfants et les adolescents. En outre, à mon avis, les patients qui participent à une étude sont plus en sécurité que s’ils ne participaient pas car ils sont particulièrement bien surveillés dans le cadre de l’étude. Une étude n’est pas une simple expérience, elle est soumise à des règles très rigoureuses.

Est-il plus difficile de réaliser une étude en Suisse que dans d’autres pays?

Pas de manière générale. Mais le fait est qu’en Suisse, chacun a droit à un traitement optimal garanti par l’assurance de base. Dans d’autres

pays, ce n’est pas toujours le cas et on ne peut parfois obtenir un traitement optimal que dans le cadre d’une étude. Les patients de ces pays sont donc plus incités à participer aux études.

Où faut-il encore faire des progrès?

Chez les nouveau-nés et chez les enfants atteints de maladies très graves. Imaginez que vous ayez un enfant prématuré en couveuse qui a besoin d’un traitement particulier. Peut-être est-ce une question de vie ou de mort. Seriez-vous alors ouvert à un entretien avec le médecin au sujet de la participation à une étude? Il faut trouver des solutions pour de telles situations, de nouvelles approches, et nous y travaillons. Mais ce n’est pas quelque chose que l’on peut changer du jour au lendemain.

Dans quelle mesure l’industrie pharmaceutique peut-elle contribuer à mettre sur le marché plus de substances actives pour les enfants?

En Suisse, nous avons le problème que nombre d’entreprises pharmaceutiques internationales ont leur siège principal aux États-Unis.

Les représentants des filiales suisses doivent convaincre la maison mère de réaliser aussi des études dans notre pays. Mais pourquoi?

Parce que la Suisse est un petit pays où les études sont chères et le marché restreint. Mais la Suisse a d’autres atouts, par exemple une grande qualité de l’observation éthique des études ou encore la qualité des données. Car une chose est bien claire: si des études sont réalisées en Suisse, c’est positif pour les enfants de notre pays.

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Autrefois, environ 50% des substances actives utilisées en pédiatrie n’avaient pas été testées chez l’enfant.

Cette situation s’est-elle améliorée?

Un peu. Les choses évoluent dans la bonne direction, mais cela prend du temps. Une nouveauté est que toute substance active a besoin d’un PIP, un plan d’investigation pédiatrique. Celui-ci doit assurer que le médicament soit aussi autorisé pour les enfants. Les entreprises en bénéficient car leur protection conférée par le brevet est prolongée.

Je suis sûr que cela va faire son effet à long terme.

Mais le problème est surtout celui des médicaments qui sont déjà depuis longtemps sur le marché et pour lesquels on ne réalise plus d’études.

Exactement. On les emploie pour certains depuis des dizaines d’années chez l’enfant. Mais sont-ils vraiment adaptés à toutes les situations et sûrs? Nous ne pourrons en être vraiment sûrs que si des études sont réalisées. Mais qui le fera? Et qui le financera? Car ces médicaments sont de toute manière déjà utilisés dans la pratique.

Grandes étapes du développement des médicaments pédiatriques Au cours du temps, la médecine a accompli des progrès considérables dans le domaine des médicaments pédiatriques. Ainsi plus de 80% de certains types de cancer de l’enfant peuvent-ils aujourd’hui être guéris. Mais des progrès ont aussi eu lieu dans d’autres domaines, améliorant la survie, mais aussi la qualité de vie des enfants de manière décisive.

En particulier plusieurs vaccins ont permis de sauver la vie de millions d’enfants. Diphtérie, tétanos, coqueluche, poliomyélite, méningite, laryngite, rougeole, oreillons, rubéole, hépatite B: les vaccins sont le plus sûr moyen de mettre les enfants à l’abri de ces maladies. Ils protègent non seulement la personne vaccinée, mais aussi son entourage vulnérable, par exemple les jeunes enfants ou les femmes enceintes. Le vaccin «apprend» à l’organisme à combattre les germes correspondants dès le premier contact. Il con-

tient des agents pathogènes atténués ou inactivés ou des fragments d’agents pathogènes. Le contact avec le vaccin fait que l’organisme produit des défenses immunitaires ainsi qu’une «mémoire» spécifique de l’antigène. Lors du premier contact avec l’agent pathogène correspondant, l’organisme réagit rapidement et puissamment contre l’envahisseur.

1898_La diphtérie est une maladie infectieuse entraînant une forte mortalité infantile. Le premier vaccin est mis au point.

Années 1960_Introduction du premier vaccin contre la poliomyélite (paralysie infantile). Cette maladie touche essentiellement les enfants de trois à huit ans.

Années 1960_Après le scandale de la thalidomide, le contrôle et le processus d’autorisation des médicaments est rendu nettement plus sévère. De nombreux pays européens définissent des directives claires pour l’autorisation de mise sur le marché de substances actives.

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1987_Le premier médicament contre le sida est mis sur le marché. Mais il faudra attendre plusieurs années avant que le médicament soit aussi autorisé pour les enfants.

2000_Une femme enceinte atteinte du sida risque de transmettre le virus à son enfant à naître. Pour la première fois, ces femmes reçoivent un médicament qui réduit nettement le risque de transmission à l’enfant.

2006_Le cancer du col de l’utérus fait partie des tumeurs les plus dangereuses pour la femme. Un vaccin réduit le risque de contracter ce cancer.

2007_Entrée en vigueur du nouveau règlement de l’UE visant à encourager le développement de médicaments à usage pédiatrique.

Il impose aux entreprises de réaliser des essais cliniques chez l’enfant et l’adolescent et assure en contrepartie six mois supplémentaires d’exclusivité commerciale.

2012_Le nombre d’enfants et d’adolescents participant à des essais cliniques dans l’UE augmente net-

tement, passant de 300 à 40 000 en l’espace de 5 ans.

2015_De nouvelles insulines arrivent sur le marché. Elles n’ont pas besoin d’être injectées aussi fréquemment. De nouvelles pompes et des systèmes d’injection simplifient en outre la prise de l’insuline, ce qui facilite la vie des enfants diabétiques.

2016_Chaque année, entre 15 et 30 nouveaux médicaments destinés aux enfants et aux adolescents sont mis sur le marché dans l’UE. Swissmedic exhorte les entreprises à soumettre de telles études également en Suisse.

Perspectives_Dans les prochaines années, on attend plusieurs substances actives prometteuses déjà autorisées pour les adultes, par exemple contre l’hépatite ou le cancer du poumon. Un autre volet intéressant en pédiatrie est celui des thérapies géniques qui utilisent des gènes pour soigner les maladies génétiques.

Informations sur Internet Médicaments à usage pédiatrique – Office fédéral de la santé publique http://www.bag.admin.ch/themen/medizin/00709/04670/04677/index. html?lang=fr SwissPedNet – Swiss Research Network of Clinical Pediatric Hubs http://www.swisspednet.ch Cancer de l’enfant en Suisse https://www.kinderkrebs-schweiz.ch/fr/home.html Fondation Théodora www.theodora.org www.facebook.com/FondationTheodora

Interpharma Association des entreprises pharmaceutiques suisses pratiquant la recherche Petersgraben 35 Case postale, 4009 Bâle Tél. +41 (0)61 264 34 00 E-mail: info@interpharma.ch www.interpharma.ch Équipe rédactionnelle Interpharma: Sibylle Augsburger, Sara Käch Rédaction: advocacy AG, Bâle Graphisme: vista point, Bâle Photos: Barbara Jung Septembre 2016