Barn og medisiner av Betty Kalikstad og Sophie Lund Aaserud by Cappelen Damm AS

Betty Kalikstad Sophie Lund Aaserud

Barn og medisiner Fotograf: Nina Ruud

Innhold .

Forord

........................................................................................................................................................................ 7

KAPITTEL 1.

Forskning på barn – etiske utfordringer

Kapittel 2.

Metabolismen – medisinenes ferd gjennom kroppen

Kapittel 3.

Sykdom og ernæring – når matlysten forsvinner

............................................................................

..........................................

. ...................................................

Gode råd ved dårlig matlyst, sondeernæring, forsterkning av morsmelk og morsmelkerstatning Kapittel 4.

Når maten er medisin

. ..........................................................................................................................

Føllings sykdom, hoste, diaré, refluks, cøliaki, laktose- og matvareintoleranse, epilepsi, astma, hjertefeil og diabetes Kapittel 5.

Det smaker vondt! – hvordan gi medisiner til små barn?

Kapittel 6 .

Historien om Hermann – når luftveiene trenger medisiner

.................................

..........................

............................................................

Astma, bronkopulmonal obstruksjon (BPO), Ventolin, steroider, antibiotika og CRP, mykoplasma, virus og bakterier Kapittel 7.

Tøff start for Thea – når livet starter for tidlig

Medisinering av for tidlig fødte og syke nyfødte, svangerskapsforgiftning, infeksjoner hos det premature barnet, GBS–bakterier, gulsott, våte lunger og respiratorisk distress-syndrom Kapittel 8.

Helhjertet for Henrik – når et barnehjerte trenger medisiner

................. 106

Hypoplastisk venstre hjertesyndrom, ductus, Apgar, påvirkning av tarmen, blodpropp, blodfortynnende og blodtrykkssenkende medisiner Kapittel 9.

Jens – et lettere liv med insulinpumpe

............................................................................. 125

Insulin, diabetes type 1, insulinpumpe, blodsukker, allmenntilstand og pH Kapittel 10.

Kines kamp – seier over kreftcellene

.................................................................................. 147

Blodkreft (ALL og AML), blodprosent, CVK, cellegift og steroider

Forord

Kapittel 11.

Kapittel 12 .

Smerter hos barn – smertebehandling av små barn hjemme og på sykehus

Forord . .......................... 165

Smertetolkning, hverdagslindring, ørebetennelse, feber, skader, tenner, allergi, magevondt, sprøyteskrekk, narkose, avhengighet og abstinenser

Kjære mamma og pappa

Kramper – krampestillende medisiner

Jeg vet at rekken av spørsmål kan bli lang når barnet ditt blir

. ............................................................................ 179

Epilepsi, feber- og spedbarnskramper, affektanfall og medisiner til behandling av kramper Kapittel 13.

Bivirkninger hos barn – medisin med mer enn bismak

. .................................. 190

Bivirkninger i nervesystemet, hjerte og kar, mage og tarm hos nyfødte og premature barn, medikamentinteraksjoner, gruppeeffekter og «off-label»-bruk av medisiner Kapittel 14.

Feilmedisinering – når litt blir for mye

............................................................................. 209

Dosering og brukerfeil, oppbevaring, symptomer og tegn – skal medisinen knuses, tygges eller svelges? Kapittel 15.

Fornyet vurdering – en ekstra trygghet?

Kapittel 16.

Internett – farlig forvirring eller faglig forsterkning?

Kapittel 17.

Fornuft og følelser – sosionomtjenesten på sykehuset

Kapittel 18.

Juridiske rettigheter – hva har du krav på når barnet blir sykt?

sykt. Det har blitt mange nære samtaler om fortvilelse og håp i mitt arbeid med syke barn og deres foreldre. Utfordringene ligger på mange plan. Våkenetter med underskudd på søvn, fortvilelse over å ha gått runden til lege flere ganger, frustrasjon over situasjonen med sykdom – det gjør noe med en. Og alle bærer på en historie. Mange bruker Internett for å søke etter kunnskap og forklaringer. Noen er kanskje redde for å spørre, andre vil ikke være til bry. «Det er lov å spørre,» pleier jeg å si. «Det er derfor vi er her. For å hjelpe deg og gi deg de svarene du trenger.»

....................................................................... 214 . ..................................... 217 ................................... 219 . .......... 226

Pleiepenger, opplærings- og omsorgspenger, grunn- og hjelpestønad, reiseutgifter, hjelpetiltak i kommunen og erstatning (NPE) .

Etterord

Litteratur

Nyttig på nett

............................................................................................................................................................ 239 ........................................................................................................................................................ 245 . ........................................................................................................................................... 253

......................................................................................................................................................... 255

Barn og medisiner

Forord

Denne boken gir deg noe av den informasjonen vi har om edisiner som gis til barn. Journalist Sophie Lund Aaserud og jeg m ønsker å gi deg utfyllende, grundig informasjon, og gode forklaringer, på en lettlest og oversiktlig måte. Vi har lagt vekt på småbarnsårene fra null til fem, men bokens innhold har også relevans for større barn. Du vil også bli kjent med fem små barn som ble syke og trengte medisiner: • lille Thea, som ble født så altfor tidlig • tålmodige Hermann, som trengte medisiner for å puste • Jens med diabetes type 1 • Henrik, som måtte ha medisiner for hjertet helt fra fødselen • Kine, som fikk kreft i en alder der glede og trivsel er det mest sentrale for videre vekst og utvikling Disse familiene har også deltatt i undervisningen av kommende leger ved Universitetet i Oslo. Selv om din historie er ulik deres, så kan det likevel være noe å lære av hvordan disse familiene kom seg gjennom en fase i livet de aldri trodde de skulle oppleve. Mitt ønske er at du ved hjelp av denne boken skal få gode råd og svar på det du lurer på om barn og medisiner. Jeg håper den vil være til nytte, som oppslagsbok, og håndbok i hverdagen. Om barn og medisiner

I dag kan vi behandle barn på en helt annen måte enn vi kunne noen tiår tilbake, takket være nye medisiner og tekniske nyvinninger. I mange tilfeller er også behandlingstiden blitt kortere og mer effektiv. Barn opplever sykdom og behandling på en annen måte enn voksne. Og alle barn er forskjellige. De modnes og utvikles i ulik takt, og det er ikke alltid nok å dosere etter barnets alder eller vekt når de trenger medisiner. Prøving og feiling har vært en del av behandlingen, og vil være det i en tid fremover. Men dette er i ferd med å snu. I dag heter det at barn har samme rett til medisiner som voksne. En milepæl ble nådd da den nye loven om bedre medisiner for barn ble vedtatt i EU i desember 2006 og trådte i kraft 26. januar 2007, med krav til kompetanse, utvikling og forskning. Målet er at barn skal behandles med medisiner som er tilpasset dem og det stadiet de er på i utviklingen sin. Barn utgjør halvparten av verdens befolkning. Derfor gikk også Verdens helseorganisasjon, WHO, ut med et initiativ til en 8

forbedring av tilbudet til barn og støttet opp om EU-loven i desember 2007. WHO slår fast at barn skal ha bedre tilgang til sikrere og mer effektive medisiner. Kampanjen de har startet heter «Make medicines child size». Vi trenger kunnskap om hvordan medisiner virker, hvordan de omdannes hos barn med ulike sykdommer, effektene de gir både på kort og på lang sikt, og om uønskede effekter og bivirkninger. Forskning på forskjeller

På hvilke områder i samfunnet godtar vi så store kunnskapshull som tilfellet er innen fagfeltet medikamentell behandling av barn? Sikkerhetskontroll av fly, sertifisering av personell og evaluering av uheldige hendelser foregår etter helt bestemte rutiner. Slike rutiner finnes ikke i den komplekse medikamentelle behandlingen av barn. Barna er vår felles fremtid. Det ville styrke barns sikkerhet om vi hadde hatt bedre kontroll- og sertifiseringsrutiner for den medikamentelle behandlingen. Behandlingen av nyfødte er blitt meget komplisert. Erfaringen vi har opparbeidet oss de siste 10–15 årene med premature og syke nyfødte, gjør at mange flere barn enn før overlever det første kritiske behandlingsforsøket. Men det gjør også at vi står overfor komplekse medisinske utfordringer når disse barna, som ofte er svært syke, skal behandles videre medikamentelt. I løpet av et døgn er det ikke uvanlig at syke nyfødte kan få opptil 20 ulike medisiner, mange av dem samtidig. Spørsmålene vi får på vakt er mange. Vi ser medikamentreaksjoner. Og av og til må vi spørre oss: skyldes forverringen av barnets tilstand medisinene eller sykdommen? Dette og mange lignende spørsmål og problemstillinger var utgangspunktet for forskningen min; «Modulation of gene expression of drug-metabolizing enzymes in sick and premature infants». Denne forskningen undersøker hvordan medisiner omdannes hos for tidlig fødte og syke nyfødte (metabolismen). For å finne ut mer om metabolismen hos disse barna undersøker jeg systemene (enzymene) som er involvert i omdanningene. Ved hjelp av genetiske analyser som forteller hvilket genuttrykk barna har kan vi få økt kunnskap om dette. Det er de individuelle forskjellene i genuttrykkene som gjør at vi omdanner medisiner ulikt. Hos barn er det dessuten ulik modningstakt for enzymene og reseptorene som skal hjelpe til med omdanningen av medisinene (se kapittel 2 Metabolismen). 9

Barn og medisiner

Forord

Ved hjelp av genteknologiske metoder kan vi se hvilke gener som er «skrudd på» i bestemte celler, og dermed finne ut om barnet har de enzymene som trengs for å omdanne medisinene og hvordan de påvirkes av barnets sykdom. Sammen med konsentrasjonsmålinger av medisinen i blodet og analyser av barnets helt spesielle gensammensetning (barnets genotype) er det mulig å si hvilke medisiner barnet har, eller ikke har, nytte av. Når behandlingen tar hensyn til genetiske variasjoner og genuttrykk kalles det «skreddersydd medisin». Da kan man tilrettelegge for riktig medisinering av barn i forkant eller underveis i behandlingen. Jeg håper at denne forskningen vil gi oss mer kunnskap som vil danne grunnlaget for flere kommende studier innen barne medisin. Behovet er stort for forskning, kompetanseheving og innovasjon innen dette feltet. Et lett regnestykke?

linje med kompetansesentra og forskningsposter for barn og medisiner som har eksistert i Sverige og Finland i en årrekke. Takk til gode kollegaer og venner som har bidratt underveis med verdifulle innspill og tilbakemeldinger. En spesiell takk til klinisk sosionom Sissen Berg Haaveraaen for bidrag til kapittel 18. En stor takk til alle foreldre og barn som har deltatt i min forskning ved Nyfødtavdelingen på Rikshospitalet. Deres åpenhet har bidratt til viktig kunnskap som bringer forskningen videre. Takk til foreldre og barn som har bidratt med sine historier og tanker. Dere gjør boken til det levende dokumentet om barn og medisiner den er blitt.

God lesning! Oslo, august 2009 Betty Kalikstad

Men det er ikke sikkert at tiden er inne for å ta i bruk så mange flere og nye medisiner i behandlingen av syke nyfødte eller større barn enn det vi har gjort de siste ti årene. Første skritt bør være at vi lærer mer om de medisinene vi har, og kvalitetsikrer dem for bruk på barn. Vi bør lete etter optimale konsentrasjoner og volum, så slipper vi alle regnefeilene og bivirkningene. Myndighetene samarbeider internasjonalt om å redusere barne dødeligheten ved å øke tilgangen på medisiner og vaksiner. Det er også enighet om å ha et samarbeid mellom statlige og private aktører. Dette er et skritt i riktig retning, men dette feltet har fått altfor lite oppmerksomhet i Norge, og det i en tid der medisinering av barn er mer kompleks enn noen gang. En forankring i forskning, formidling og undervisning vil være et godt utgangspunkt for å bidra til bedre medikamentell behandling av barn. Ambisjonen om en forandring bør være der, med syke barn og deres pårørende i fokus. Takk

Det er mange som har vært med på å gjøre denne boken mulig, men jeg ønsker å rette en spesiell takk til min kollega og mentor, overlege, prof.dr.med. Thor Willy Ruud Hansen, som jeg har vært så heldig å få arbeide sammen med de siste elleve årene. Ditt engasjement står sentralt i arbeidet med å bygge opp feltet i Norge på

Barn og medisiner

Forord

Det vi ikke vet To ganger plasket regnet og én gang varmet vårsolen mens jeg

sloss mot fødselssmertene, på samme måte som milliarder av kvinner har gjort før meg. Tre ganger har vi reist forventningsfulle, og litt usikre, hjem med et nytt liv i armene. Og siden første gang vi forlot sykehusets barselavdeling, har varierende grad av usikker het blitt faste innslag i hverdagen. Holder det med én genser under? Cherrox eller Gore tex? Faktor 15 eller full blokk? Barbie eller Transformers? Stort sett handler det om de små ting. Ting det er et privilegium å få ta stilling til. Men av og til dukker det opp større spørsmål og utfordringer. Spørsmål om sykdom og medisiner. Da trenger vi noen å spørre. Og stort sett kan legene heldigvis svare oss. Jeg tror jeg vet hvor heldig jeg er som har tre friske barn. Minstemann trenger riktignok daglige doser av inhalasjonsmedisiner for å holde astmaproblemene på avstand, men i det store og hele er også dette småting. Hvor smertelig skjørt livet er, blir man som foreldre daglig minnet på. Under arbeidet med denne boken traff jeg foreldre som la seg om kvelden uten å vite om de fikk ha barnet sitt hos seg neste dag. Det kan ikke være mye som gjør vondere enn å se barnet sitt lide uten å kunne lindre plagene. Derfor er denne boken så viktig. Ikke bare som basiskunnskap for alle foreldre som må gi medisiner til barnet sitt, men også som en vekker for sovende politikere som hviler trygt under villfarelsen av at «det vi ikke vet, har vi ikke vondt av». For i dette tilfellet er det motsatte virkelighet. Det vi ikke vet om medisiner til barn, gjør mange barn vondt, hver dag. Og dette gjelder ikke bare barna i denne boken, som lille sterke Thea, født i 26. svangerskapsuke, fine fire år gamle Hermann med astma, lille blide Jens på ett år med insulinpumpe i beltet, tapre Henrik, som måtte gjennom tre hjerteoperasjoner og ett hjerneslag før treårsdagen sin og to år gamle Kine, som fikk diagnosen leukemi. Dette gjelder alle barn som før eller senere trenger medisiner. Enten det er mot en mindre infeksjon eller en mer alvorlig sykdom. Siden slutten av nittitallet har jeg jobbet som journalist for norske medier, de siste ni årene for magasinet KK. En vanlig dag på jobben handler ofte om å høre mennesker fortelle vanlige og 12

uvanlige historier fra livene sine. Mange stiller også spørsmål. De lurer ofte på hvorfor samfunnet tillater at hendelser inntreffer, og noen har tanker om hvordan en situasjon kunne vært unngått. Noen ganger finnes det ikke noe svar, andre ganger kommer svaret når vi retter spørsmålet til politikere eller andre med makt til å endre. Det er kanskje ikke så mye hver og en av oss kan gjøre. Men vi kan i alle fall spørre. Vi kan spørre hva antibiotika, paracetamol og blodtrykksenkende medisiner gjør med barnet vårt. Om det er noe vi bør være ekstra oppmerksomme på når barnet trenger medisiner? Hvorfor vi må godta at medisiner som Viagra, utviklet med tanke på helt andre behandlingsformål, gis til små barn i mangel av bedre alternativer? Og vi kan spørre om hvorfor det ikke settes av flere midler til økt forskning på dette feltet. Så håper jeg at boken vår også vil gi deg noen svar. Enten du lurer på hva denne CRP-en egentlig er, hva du skal gjøre når barnet ditt blir sykt og mister matlysten, eller når du sliter med å få gitt barnet ditt antibiotika fordi den smaker vondt.

Oslo, august 2009 Sophie Lund Aaserud

Barn og medisiner

Forskning på barn

Kapittel 1

Forskning på barn – etiske utfordringer På Rikshospitalets nyfødtintensiv står barnelege Thor Willy Ruud Hansen bøyd over en liten kropp. Barnet har en alvor lig hjertefeil. Legene har uten resultat prøvd alle kjente mulig heter, men uten behandling vil ikke den lille jenta overleve. Ruud Hansen snakker med foreldrene. Forteller at alt er prøvd. Så sier han at det kan være én mulighet igjen. Det finnes et medikament som har hatt god effekt på voksne med hjertesvikt. Medisinen er ikke prøvd ut på barn. Han kan ikke garantere at den vil redde barnet, og vet heller ikke hvilke negative bivirkninger den kan gi. Men denne medisinen er legenes siste kort. Er foreldrene villige å ta sjansen? Med samtykke fra foreldrene prøver legene medisinen, og redder barnet.

Illustrasjonsfoto

– Når vi bruker ukjente nødløsninger for å redde liv, kalles det for «compassionate care», forteller Thor Willy Ruud Hansen, professor i nyfødtmedisin, overlege ved Nyfødtseksjonen på Rikshospitalet og leder for Klinisk etikk-komité ved sykehuset. I to tiår har den erfarne barnelegen behandlet pasienter og reddet liv ved Rikshospitalets barneklinikk. Daglig gir han medisiner til barn som er født for tidlig (pre mature) og syke nyfødte, medisiner som er laget for voksne men nesker. – I en slik situasjon vil de fleste foreldre si ja til en tidligere uprøvd måte å behandle barnet på. Neste gang vil terskelen vår for å bruke dette medikamentet på nyfødte med hjertefeil være lavere. Etter hvert tilegner vi oss erfaring med denne medisinen. Veldig mange medisiner for nyfødte er introdusert ut fra «com passionate care-prinsippet». Allikevel, denne måten å forske på kan ikke være det rådende prinsippet. Profes sor Ruud Hansen blir alvorlig.

Det viktigste vi har? Manglende forskning på barnemedisiner i den farmasøytiske industrien gjør at barn får med ikamenter som er laget for voksne. I 2008 sto barn i alderen 0–15 år for 100 604 døgnopphold ved norske sykehus. Over 60 prosent av disse barna ble behandlet med legemidler som ikke er laget for, eller prøvd ut på, barn. Når medisiner blir brukt mot andre sykdommer, og på andre måter enn de formelt er godkjent for, kalles det «off-label»-bruk. Hvert år blir rundt ti prosent av alle nyfødte i Norge innlagt på sykehus for medisinsk behandling. I praksis gjelder dette omlag 6000 nyfødte. Rundt 90 prosent av alle nyfødte som intensivbehandles, får medisiner som er laget for voksne. Derfor vet ikke legene alltid hvilke bivirkninger barna risikerer å få av medikamentene. Ikke sjeldent blir de syke ste nyfødte behandlet med opptil 15 medisiner samtidig.

Barn og medisiner

Forskning på barn

De siste ni årene har alle rapporter om feilbehandling på Ny fødtseksjonen ved Rikshospitalet havnet på barnelege Thor Willy Ruud Hansens skrivebord. Rundt 75 prosent av feilbehandlingene er feilmedisinering. En av årsakene til feilmedisinering er fortyn ningsfeil. Fordi medisinene er laget for voksne, må de fortynnes kraftig før de blir gitt til små barn. Ofte blir de fortynnet flere gan ger. Da bør personen som håndterer medisinen, også være god til å dividere. – Vi hadde sluppet denne problematikken hvis medisinene ble levert til oss i mindre og mer passende styrker for nyfødte. Dessverre lønner det seg ikke økonomisk for den farmasøytiske industrien å gjøre dette for et så lite marked som nyfødte utgjør, sier Ruud Hansen. Konsekvensen av manglende forskning på barnemedisiner er i praksis at «laboratoriet» hvor medisinene prøves ut for aller første gang, blir sykehusenes barneavdelinger. Det finnes kun to medisi ner i verden som er laget spesielt for barn; surfaktant, som hjelper barn som er født for tidlig med å puste, og RSV-vaksinen, som gis for å forebygge RS-virusinfeksjon hos alvorlig syke barn og pre mature som er født før uke 32 i svangerskapet.

Nyvinning for nyfødte Til tross for daglige utfordringer i medisinering av nyfødte har forskning og behandling av de aller minste gjennomgått en kraftig utvikling på mange områder. Den 7. august 1963 ble Patrick Bouvier Kennedy født på Otis Air Force Base Hospital i Maryland i USA. Patricks mamma het Jacqueline Bouvier Kennedy og pappa var John Fitzgerald Ken nedy («JFK»), USAs 35. president, og verdens mektigste mann. Lille Patrick ble født fem og en halv uke for tidlig og veide 1,863 kilo. I all hast ble han overflyttet til Children’s Hospital Boston, men døde to dager senere fordi lungene hans var umodne (neona talt åndenødssyndrom). Nekrologen i The New York Times slo fast at alt som kunne gjøres for lille Patrick ble gjort, og at legene tapte kampen om Kennedy-babyens liv utelukkende fordi den medi sinske forskningen ikke var kommet langt nok. Patrick Kennedy ble begravet 10. august 1963, knapt fire måneder før president John F. Kennedy ble skutt og drept. Men Patrick Kennedys død skapte økt oppmerksomhet rundt forskning på nyfødtmedisin i USA. 16

– I dag er det utenkelig at et barn som er født like tidlig som Patrick, skal dø utelukkende av umodne lunger. Nå er dette ren rutinebehandling, forteller professor Ruud Hansen. Hadde Patrick Kennedy blitt født i dag, ville han fått hjelp av medisinen surfaktant. Da surfaktant kom på markedet rundt 1990 var det en revolusjon innen nyfødtmedisin. Til nå er flere tusen for tidlig fødte barn reddet av denne medisinen i Norge. På verdens basis har surfaktant reddet millioner av barn. Men under utprøv ningen av medisinen fikk flere barn akutte blødninger i lungene, og noen døde.

Alt har en pris – Det store spørsmålet i forskningen er alltid hvilken pris som skal betales, og hvem som betaler den. Barn kan ikke selv ta en avgjø relse om å delta i forskning, men foreldrene kan gjøre det for dem med sin samtykkerett. Her er det mange tankekors. Barnelegen tar en pause. Så forteller han at surfaktant er et medikament som ble utviklet utelukkende for å hjelpe premature og nyfødte, og derfor kunne det heller ikke prøves ut på voksne. – Her måtte hele løypa gås opp med samtykke fra foreldre. Det ble en døråpner for forskningen på medisiner til nyfødte (nyfødt farmakoterapi). For oss som opplevde denne medisinen virke for første gang, føltes det som et mirakel da vi så en liten kropp på 900 gram puste av seg selv. Kanskje kan vi sammenligne det med opp dagelsen av penicillin? Barnelegen humrer fornøyd. Så blir han alvorlig igjen. – Ingen forskning er helt risikofri, men det er heller ingen syk dom. Det er hele tiden gevinst mot kostnad.

Etiske utfordringer og juridiske begrensinger Barn blir syke og trenger medisiner. Derfor er det nødvendig at barn deltar i medisinsk forskning slik at legene på sikt kan gi dem en bedre medisinsk behandling. Er det ikke da uetisk å la være å forske på barn? Mange mener det. Hvert år deltar barn i medisinske studier på sykehus. Noen ganger ønsker forskerne kun å observere barnas normale utvik ling, eller undersøke forskjellige sykdommer for å finne nye må ter å stille diagnoser på, og for å finne nye behandlingsmetoder. 17

Barn og medisiner

Forskning på barn

Andre ganger er hensikten å finne ut om medisiner legene gir til voksne, også kan brukes i behandling av barn. Alle medisinske forsøksprosjekter hvor mennesker er involvert, blir vurdert av regionale komiteer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk som godkjenner eller avviser prosjektet. Det er flere etiske problemstillinger knyttet til forskning på barn. Bruken av mennesket som middel for å nå vitenskapelige målsetninger må veies opp mot nytteverdien av forskningen for enkeltmennesket og samfunnet. Dette er ekstra komplisert når personen man ønsker å ha med i forskningen ikke selv forstår hva det innebærer, og heller ikke kan vurdere risikoen og konsekven sene ved å delta. Når barn er aktuelle forsøkspersoner er det i ut gangspunktet foreldrene som må bruke sin samtykkerett til å si ja eller nei på vegne av barnet. FNs barnekonvensjon og barneloven slår fast at foreldres avgjørelse om hvorvidt barnet skal delta i forskning må tas med utgangspunkt i hensynet til barnets beste. Hvert enkelt barns egeninteresse skal veie tyngre enn samfunnets ønske om å utvikle bedre medisiner til barna. Regelverket rundt forskningen på barn er til dels komplisert. Her hjemme er enkelte bekymret for om retningslinjene er for strenge og derfor hindrer at vi utvikler medisiner som er spesial designet for barn. I USA førte denne bekymringen til nye retnings linjer. I et dokument fra det amerikanske folkehelseinstituttet, National Institutes of Health (NIH), fra 1998 står det at barn skal være inkludert i all forskning som blir utført eller støttet av NIH, med mindre det er vitenskapelige eller etiske grunner til å ikke inkludere barn. Det finnes ingen egen lov om medisinsk forskning på barn i Norge. Og det er ingen egen lov, eller rettspraksis, som tydelig tar stilling til barnas rett til å si ja eller nei til å delta i forskning, eller til foreldrenes samtykkerett. Forskerne må forholde seg til legeetiske regler og retningslinjer i tillegg til de generelle lover og prinsipper som gjelder all forskning, samt til regler om barns rettigheter, og om beskyttelse av barn, for eksempel barneloven, FN-konvensjo nen om barns rettigheter og pasientrettighetsloven. I 1983 vedtok Norges allmennvitenskapelige forskningsråd (NAVF) nye retningslinjer for forskning på barn. Mange mente at forskning som inkluderte barn burde forbys. Men retningslinjene som regulerer denne forskningen ble til slutt vedtatt. De slår fast 18

at det er lov, men at det settes helt spesielle og strenge krav til hvordan denne forskningen skal foregå. Når det gjelder de helt små barna er det de som har foreldreret ten som bestemmer og som må ta en avgjørelse på vegne av barnet (samtykkerett). Etter hvert som barnet blir større, rundt seks–syv år, skal det også høres, og få lov til å være med å bestemme om det ønsker å delta i forskning eller ikke. I forskriften om utprøving av legemidler står det at informasjon om utprøvningen, risiko og fordeler skal tilpasses barnets forståelsesevne. Et syv år gammelt barn har rett til å si sin mening før foreld rene tar avgjørelser om barnets personlige forhold. Når barnet er over 12 år har det rett til å si sin mening i alle spørsmål som an går egen helse. Pasientrettighetsloven sier at barn som er over 16 år selv har rett til å samtykke i helsehjelp. En sekstenåring kan selv bestemme om hun vil ta abort. Men så lenge barnet er under 19

Barn og medisiner

Forskning på barn

18 år er fremdeles hovedregelen at både de som har forelder ansvaret for barnet, og barnet selv, må samtykke i forskningen hvis den innebærer legemsinngrep eller legemiddelutprøving. I 2007 kom en ny forskningslov. Den slår fast at myndighetsalderen for deltakelse i medisinske forsøk som hovedregel skal være 16 år. Det gir samme myndighetsalder for medisinsk behandling og forskning. Og helseforskningsloven følger pasientrettighetsloven.

I praksis Det kan være flere årsaker til at legene ønsker å starte en studie for å se hvordan en medisin virker på barn. Noen ganger handler det om å sette kunnskap de allerede har i system. Selv om medisi nen er introdusert gjennom «compassionate care», er ikke effek ten av medisinen vitenskapelig dokumentert. Når legene starter et forskningsarbeid blir konklusjonen tilgjengelig for andre leger og institusjoner. Da kan andre nyttegjøre seg av forskningsresultatene i behandlingen, men på et vitenskapelig dokumentert grunnlag. – Helst er det slik at noen skal få placebo («narremedisin») når vi prøver ut nye medisiner. Men det er etisk utenkelig å ikke gi be handling til barn som trenger det, understreker Ruud Hansen. Så forteller han at utprøving av medisiner til barn blir gjort med barn som er syke og trenger behandling, men bare når forskerne mener at medisinen de ønsker å prøve ut, er bedre for det syke barnet enn behandlingen det får i dag. Forskerne bruker i hovedsak tre ulike forskningsdesign: • Det eksperimentelt-prospektive • Det observerende-prospektive • Det retrospektive (case-kontrollstudiet) I en eksperimentell-prospektiv forskningsstudie prøver forsk

erne ut et nytt medikament på en systematisk måte (det klinisk kontrollerte forsøket). En gruppe mennesker, som har sagt ja til å være med i forskningsprosjektet, blir delt i to grupper ved tilfel dig trekning. Den ene gruppen får en ny medisin som forskerne ønsker å kartlegge virkning, bivirkning eller manglende virkning av, for å finne ut om den er bedre enn dagens alternativ. Den andre gruppen, kontrollgruppen, får standard behandling eller en pille uten noen virkning (placebo). På denne måten kan forskerne 20

se om effekten av det nye medikamentet er virkelig, og om det er bedre enn standardbehandlingen. Verken deltakerne i forsk ningsprosjektet eller forskeren vet hvilken av gruppene som får placebo (eller standard behandling) eller hvem som får medisinen forskerne ønsker å teste. Når ingen vet hvem som får hva, kalles det dobbeltblindhet. Et barn som er sykt har krav på medisinsk behandling. Når legene gir en medisin til barn som tidligere kun har vært gitt til voksne, gjør de det fordi de tror at voksenmedisinen vil være be dre for dette barnet enn den medisinen barnet får i dag. Men fordi alle barn som trenger behandling har krav på hjelp, er det etisk problematisk for legene å operere med en kontrollgruppe som får placebo («narremedisin») når de tester ut nye medisiner til barn, selv om dette er den beste metoden å bruke for å finne ut om me disinen er et godt alternativ eller ikke. Et voksent menneske kan selv vurdere risikoen ved å bli med i et forskningsprosjekt og ta sjansen på å havne i kontrollgruppen som får placebo. Et barn kan ikke gjøre en slik vurdering. Av de tre ulike forskningsdesignene er det eksperimenteltprospektive forskningsdesignet den vanligste metoden å bruke. I en observerende-prospektiv forskningsstudie ønsker forskerne

utelukkende å observere en gruppe pasienter, eller en gruppe av be folkningen, over en periode for å få svar på spørsmål de har, eller for å klargjøre årsaker knyttet opp mot ulike problemstillinger. Et eksempel på en slik studie kan være at legene vil kartlegge hvordan en medisin virker på barn med ulike sykdommer. Da observerer de barna som får denne medisinen som et ledd i en allerede plan lagt behandling. Barna som er med i forskningsprosjektet får den samme behandlingen som de ellers ville ha fått, men alle virkninger og bivirkninger av medisinen blir observert og protokollført etter forskningsmessige metoder og regler. I en retrospektiv case-kontrollstudie starter forskerne med den

løse tråden eller endepunktet. Det kan være en bivirkning eller et problem de ønsker å finne ut hvordan oppstod. Da tråkler forskerne seg bakover i historien for å finne årsakene til problemet eller bivirkningen, og sammenligner med historien til en kontrollgruppe.

Barn og medisiner

Forskning på barn

Ny EU-lov om barn og medisiner I 2004 godkjente EU-kommisjonen høringsdokumentet «Bedre medisiner for barn», forslaget som dannet grunnlaget for den nye EU-loven. Temaet hadde vært på agendaen blant fagfolk og inter nasjonale myndigheter lenge. I 2002 vedtok den amerikanske kon gressen at alle nye medisiner skulle testes på barn, og flere eksiste rende medisiner måtte gjennom nye kliniske tester. Behandlingen i EU ble tidkrevende, og derfor kommer tiltakene i Europa rundt ti år etter de amerikanske. Den 26. januar 2007 vedtok EU et direktiv som pålegger lege middelprodusenter å gjøre kliniske tester også på barn, av alle nye medisiner utviklet for voksne som kan tenkes å bli benyttet av barn. Den nye EU-loven innfører en «Pediatrisk komité» som får en sentral rolle i arbeidet med å registrere hva som blir gjort i de europeiske landene på dette feltet, og de skal holde oversikt over, og gjøre prioriteringer av behov for behandling hos barn. Alle le gemiddelstudier med barn som fører til markedsfordeler vurderes av komiteen. Utvalget vil også se på om studiene er tilfredsstil lende utført. I midten av juli 2007 var komiteen på plass i London, og fra januar 2008 måtte norske myndigheter ta dette på alvor. Innen to år etter at loven trådte i kraft i 2007, skal all medisinbruk i hvert enkelt land registreres. For første gang blir det forventet og krevd at Norge dokumenterer forskning innen medikamentell behandling av barn. I fjerde etasje på Rikshospitalets barneklinikk sitter professor Thor Willy Ruud Hansen bak noen hundre kilo forskningsdoku menter og metervis av pediatrisk litteratur. – Med de nye reglene må den farmasøytiske industrien for holde seg til at medisinene de produserer også skal kunne gis til barn. La oss si at det vil koste et farmasøytisk firma 500 millio ner kroner å dekke utgiftene for å lage en ny medisin til barn. Da blir spørsmålet om dette kan forenes med økonomisk balanse på bunnlinjen. Industrien står heller ikke i kø for å utvikle medisiner mot for eksempel tropesykdommen elveblindhet. Dette er kapita lismens nådeløshet. Den farmasøytiske industrien har tjent godt. Med de nye reglene blir de tvunget til å skru ned inntektsforvent ningene sine og kanskje gjøre noe ut fra mer altruistiske motiver, avslutter barnelegen.

I mellomtiden må legene fortsette å gi voksenmedisiner til barn, og gradvis bygge seg opp erfaring om hvordan medikamen tene virker på dem. I Tidsskrift for Den Norske legeforening 1999/19 skriver Sverre O. Lie, professor emeritus i pediatri ved Universitetet i Oslo: «I Norge bor vel 4,3 millioner mennesker. Om lag 20 % av disse er under 15 år. Det er en banal sannhet at barn er vår fremtid. Hos dyr er omsorgen og kampen for egne barn absolutt og kompromissløs. Er det slik hos oss?».