Page 1

N Y H E T E R F R Å N CO M B I G E N E A B

NUMMER 4 • 2017

CombiGene – Världsledande svensk genterapiforskning I DETTA NUMMER: Ledare................................................................... sid 2 Epilepsiprojektet – långtidsstudien.............. sid 2 Ytterligare ett utvecklingsprojekt?............... sid 2 Intervju med VD Jan Nilsson.......................... sid 3 Studie i mänsklig hjärnvävnad..................... sid 3 Möte med FDA..................................................... sid 3 Studie i mänsklig hjärnvävnad..................... sid 3 Genterapin flyttar fram positionerna.........sid 4

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

2017-12


Ett intensivt år går mot sitt slut Detta är årets fjärde och avslu­ tande nummer av Genevägen och ett utmärkt tillfälle att reflektera över året som går mot sitt slut. Vi kan snabbt konstatera att det har hänt otroligt mycket, både för oss på CombiGene och för gen­ terapin i stort.

COMBIGENES EPILEPSIPROJEKT:

Långtidsstudien – väsentligt före tidsplan

CombiGene har fortsatt att leverera enligt tidsplan. Under inledningen av 2017 genomförde vi en framgångsrik dos-responsstudie. Denna studie låg sedan till grund för långtidsstudien som vi initierade i kvartal två. Långtidsstudien har genomförts utan problem. In vivo-delen av studien är avslutad och analys­ arbetet pågår för fullt, vilket innebär att vi förväntar oss resultaten från studien redan innan årsskiftet. Om vi till detta lägger den studie av mänsklig hjärnvävnad som vi nyligen påbörjade kan man snabbt konstatera att 2017 var ett mycket bra år för vårt epilepsiprojekt. Om vi höjer blicken ser vi att 2017 var ett mycket bra år även för genterapin i stort. Novartis genterapi för behandling av akut lymfatisk leukemi godkändes av amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i augusti och i oktober rekommenderade FDA:s Advisory Committee enhälligt att Luxturna från Spark Therapeutics ska godkännas. Båda händelserna är betydande milstolpar. Under 2018 kommer vi att fortsätta det intensiva arbetet med vårt epilepsiprojekt CG01 med målsättningen att påbörja processutvecklingen för att kunna producera CG01 enligt de kvalitetsnormer som krävs för att vi längre fram skall kunna genomföra de första kliniska studierna. Mer om detta i nästa nummer av Genevägen. Till dess – God Jul och ett riktigt Gott Nytt År. Jan Nilsson, VD

GENVÄGEN REDAKTION Kontakt: redaktionen@combigene.com Ansvarig utgivare: Jan Nilsson Produktion: Wiberg & Co Reklambyrå. Texter: Michael Vallinder CombiGene AB (publ)  Medicon Village, SE-223 81 Lund  info@combigene.com Bolaget är publikt och är noterat på AktieTorget. Läs även våra pressmeddelanden och nyhetsbrev, tillgängliga på vår hemsida.

www.combigene.com

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

Den praktiska in vivo-delen av studien är avslutad och resultat från det pågående analysarbetet beräknas nu vara klara innan årets utgång, vilket är väsentligt tidigare än planerat.

� 2017 har varit ett intensivt år vad gäller utvecklingen av CombiGenes lä­ kemedelskandidat CG01. Under årets första kvartal slutfördes dos-respons­ studien, som visade tydliga dosbero­ ende antiepileptiska effekter och un­ der årets andra kvartal påbörjades den viktiga prekliniska långtidsstudien av CombiGenes läkemedelskandidat. Studien beräknades ursprungligen att vara klar under första halvåret 2018. Den praktiska in vivo-delen av studien är avslutad och resultat från det pågående analysarbetet beräknas nu vara klara innan årets utgång, vilket är väsentligt tidigare än planerat. Långtidsstudien är en avgörande preklinisk proof-of-concept-studie vars resultat kommer att få stor betydelse för den fortsatta utvecklingen av CG01. Studien genomförs vid Skånes Universitetssjukhus under ledning av professor Merab Kokaia, en av CombiGenes vetenskapliga grundare. Syftet med studien är framför allt att ge ytterligare stöd för den anti­ epileptiska effekten av CombiGenes läkemedelskandidat. För att långtidsstudien ska ge vederhäftiga resultat är det viktigt att de använda testmodellerna efterliknar människans

sjukdom så långt som möjligt. Professor Merab Kokaia har byggt upp en modell, som betraktas en av de bästa för att testa de anti-epileptiska effekterna av läkemedelskandidaten CG01.

In vivo-delen av studien avslutad, analysarbetet påbörjat In vivo-delen avslutades i oktober och databehandling och analysarbete pågår nu för fullt. Studien är en så kallad blindstudie, vilket innebär att forskarna under studiens gång inte känt till vilka som behandlats med CombiGenes läkemedelskandidat CG01 och vilka som inte fått en aktiv behandling. Utfallet av studien analyseras på tre olika sätt. MR-scanning (magnetisk resonans­tomografi) används för att studera hur stor del av hjärnan som är skadad, video-EEG (elektroencefalo­ grafi) används för att observera anfall och samtidig mäta hjärnans elektriska aktivitet vid epileptiska anfall och slutligt den histologiska analysen (vävnadsanalysen) som ger detaljerade svar kring avvikelser från frisk hjärnvävnad samtidigt som CG01 expression kan kartläggas.

Teamet bakom studien Långtidsstudien genomförs vid Skånes Universitetssjukhus under ledning av professor Merab Kokaia med hjälp av doktoranden Esbjörn Melin, som varit den drivande kraften i projektet. De histo­logiska analyserna görs av laboratorieassistenten Susanne Jonsson. Andra personer som lämnat betydande bidrag till att studien som helhet genomförts på ett exemplariskt sätt är forskarna My Andersson (PhD) och Avtandil Nanobashvili (PhD) samt doktoranden Una Avdic.

Resultaten presenteras innan årets utgång Arbetet med att sammanställa och analysera data pågår nu för fullt. Enligt den ursprungliga tidsplanen beräknades resultaten kunna presenteras under 2018, men CombiGene räknar nu med att kunna publicera resultaten från denna mycket viktiga studie innan utgången av 2017.

Se intervjufilmen med professor Merab Kokaia på vår webbplats.

CombiGene har initierat en studie för att utvärdera ytterligare ett utvecklingsprojekt Redan när CombiGene grundades stod det klart att Bolagets kompetens inom genterapi är intressant för ett flertal neurologiska sjukdomar. CombiGene har initierat en studie om ytterligare en

sjukdom i centrala nervsystemet. Studien befinner sig i ett inledande skede och det är alltför tidigt för att uttala sig om hur eller i vilken takt detta projekt kommer att utvecklas.

2017-12


INTERVJU MED VD JAN NILSSON

Att sätta CombiGene på kartan ▪ Det är en regnig förmiddag i november när Genevägens reporter ringer upp CombiGenes VD Jan Nilsson. Med det hektiska tempo som Jan håller är det svårt att veta var i världen han befinner sig. Det kan lika gärna vara på kontoret i Medicon Village i ett blåsigt Lund som i ett soligt San Diego. Just idag visar det sig att Jan är på väg till gaten på Heathrow för att flyga hem till Sverige efter att ha varit med på ett stort investerarmöte i London anordnat av ARM, Alliance for Regenerative Medicine. Det första samtalet blir kort eftersom Jan precis är på väg genom flygplatsens säkerhetskontroll, men när han kommit fram till gaten ringer han tillbaka och vi får ett mycket intressant samtal.

Du tillbringar en stor del av din tid på resande fot. Vilken typ av möte är det du deltar i och vad är det övergripande syftet? ”I princip kan man säga att jag befinner mig i två världar. Den ena världen utgörs av kollegor i läkemedelsbranschen. Att träffa representanter för Big Pharma är väldigt givande. På de senaste konferenserna har jag med glädje kunnat kon-

statera att CombiGene ligger väldigt bra till vad gäller vår forskningskvalitet och vår innovativa höjd. Det har också varit mycket värdefullt att möta potentiella partner vad gäller såväl forskningssamarbeten som tillverkning.” ”Den andra världen jag rör mig i är kapitalmarknaden. Ett exempel på detta är mötet jag deltog på igår – Advanced Therapies Investor Day. Mötet arrangerades av ARM tillsammans med Catapult, en brittisk organisation för cell- och genterapi. Syftet med mötet var att presentera intressanta och innovativa företag i forskningens framkant för kapitalstarka investerare. En intressant sak

som kom upp på mötet var investerarnas analys om vilka företag de bedömer som särskilt intressant, nämligen genterapi som befinner sig i preklinisk fas och som utvecklar terapier för behandlingar av sjukdomar relaterade till centrala nervsystemet. Med andra ord precis där CombiGene befinner sig. CombiGene är fortfarande för litet som bolag för att kunna attrahera kapital från de riktigt stora fonderna, men det är mycket uppmuntrande att höra att vi befinner oss på en plats som bedöms som så attraktiv.” ”Diskussionerna är naturligtvis olika beroende på om jag pratar med folk i läkemedelsbranschen eller om jag pratar med en investerare, men ur mitt perspektiv finns det en gemensam nämnare. I båda fallen vill jag framför allt sätta CombiGene på kartan. CombiGene har en fantastisk teknologi och ett fantastiskt kunnande, men för att kunna ta våra idéer till färdiga läkemedel

måste vi samarbeta med andra aktörer och vi kommer att behöva attrahera mer kapital. Genom att steg för steg göra CombiGene mer känt både bland kollegor i branschen och på kapitalmarknaden ökar våra möjligheter att bli riktigt framgångsrika.”

Vilka andra möten har du varit på den senaste tiden? ”Tidigare i höstas presenterade jag CombiGene på Nordic Life Sciencedagarna (NLS) i Malmö. Jag fick också tillfälle att fortsätta diskussioner med representanter för Big Pharma. Jag knöt även flera nya kontakter med aktörer som jag tror vi kommer ha nytta av under fortsättningen av vårt epilepsiprojekt. På motsvarande sätt deltog jag även på Cell & Gene Meeting i San Diego. Som namnet antyder var detta möte specifikt inriktat på bolag som utvecklar celloch genterapi.”

På de senaste konferenserna har jag med glädje kunnat konstatera att CombiGene ligger väldigt bra till vad gäller vår forskningskvalitet och vår innovativa höjd. Det har också varit mycket värdefullt att möta potentiella partner vad gäller såväl forskningssamarbeten som tillverkning.

CombiGene startar studie i mänsklig hjärnvävnad Ytterligare ett viktigt steg i utvecklingen av CombiGenes epilepsiprojekt är en så kallad ”human expression study” som Bolaget initierat. En liknande studie med positiva resultat har tidigare genomförts med neuropeptid Y, men detta är den första studien i mänsklig vävnad som genomförs med CombiGenes läke-

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

medelskandidat CG01. CG01 innehåller generna för både neuropeptid Y och dess receptor och studien ger CombiGene möjligheten att se om dessa gener uttrycks i mänsklig hjärnvävnad. Resultaten kommer ge mycket betydelsefulla data och vara en integrerad del i den fort­satta utvecklingsprocessen.

Möte med amerikanska läkemedelsmyndigheten I september hade CombiGenes VD Jan Nilsson, Bolagets CSO och flera konsulter ett så kallat pre-IND-möte (Investigational New Drug application) med amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för att presentera Bolagets utvecklingsprogram för epilepsi­

projektet CG01 fram till och med den första kliniska studien. Mötet visade att vår utvecklingsplan är väl genomtänkt men gav oss också flera värde­ fulla synpunkter som Combi­Gene kommer att beakta i de kommande toxikologistudierna.

2017-12


Se alla nyheter på ett ställe

Genterapin fortsätter att flytta fram positionerna

Vi vill gärna delge dig så mycket som möjligt om vad som händer i Bolaget. Därför lanserar vi nu CombiGenes digitala nyhetsbrev, och erbjuder dig möjligheten att ta del av alla våra nyheter – direkt från källan.

FDA:s Advisory Committee rekommenderar enhälligt (16-0) att Luxturna från amerikanska genterapibolaget Spark Therapeutics ska godkännas för behandling av en ovanlig form av ögonsjukdomen retinitis pigmentosa

Om Luxturna får slutgiltigt godkännande av FDA blir det den första godkända genterapin för behandling av en genetisk sjukdom. Behandlingen kan potentiellt utföras vid ett enskilt tillfälle och ha en livslång effekt hos patienten.

Retinitis pigmentosa är en genetisk sjukdom. Symptom utgörs bland annat av ofrivilliga ögonrörelser, tunnelseende och avsaknad av mörkerseende. Sjukdomen kan leda till fullständig blindhet. Det har tidigare inte funnits några effektiva behandlingsmetoder, men rekommendationen från FDA:s Advisory Committee innebär sannolikt att FDA (den amerikanska läkemedelsmyndigheten) kommer att godkänna Luxturna för användning på den amerikanska marknaden.

Rekommendationen från FDA:s Advisory Committee att godkänna Luxturna är den andra stora framgången på kort tid för genterapin. I augusti 2017 godkände FDA Kymriah från läkemedelsbolaget Novartis för behandling av vissa pediatriska patienter och ungdomar med en behandlingsresistent form av akut lymfatisk leukemi.

Anmälan för prenumeration sker på vår hemsida där du registrerar den E-postadress du önskar få nyheterna till. Använd länken ”Anmälan nyhetsbrev” uppe till höger på hemsidan. Det är helt kostnadsfritt, och du kan enkelt avsluta din prenumeration när du vill. Läs även ”Mer från Bolaget” och våra Pressmeddelanden, som finns på: www.combigene.com

Anmäl dig här! http://combigene.com/ anmalan-nyhetsbrev/

Rekommendationen från FDA:s Advisory Committee att godkänna Luxturna är den andra stora framgången på kort tid för genterapin.

Allt du kan göra, som jag inte kan. En epilepsi som inte kan kontrolleras innebär väsentliga inskränkningar för den som drabbats, både yrkesmässigt och socialt. Detta vill vi ändra på. Genom vår världsledande genterapiforskning finns en potential för effektiv behandling för de som idag står utan valmöjligheter. För miljontals människor globalt.

The gene therapy explorer CombiGene har som målsättning att utveckla behandlingsmetoder som kan förbättra livet för miljontals människor världen över. www.combigene.com

CombiGene Genevägen nr 4 2017  
CombiGene Genevägen nr 4 2017