Page 1

N Y H E T E R F R Å N CO M B I G E N E A B

NUMMER 2 • 2017

CombiGene – Världsledande svensk genterapiforskning I DETTA NUMMER: Genterapi, nystart för 16 åring................ sid 2 Milstolpar enligt plan................................. sid 2 Intervju – Susana Ayesa Alvarez ............ sid 3 Intressant genterapiaffär......................... sid 3 Berömda epilepsidrabbade....................... sid 4 Internationell gemenskap......................... sid 4 Om någon får ett anfall.............................. sid 4

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

2017-06


Genterapi fungerar! � Genterapi är fortfa­ rande en ung gren av den medicinska vetenska­ pen och nästan dagligen kommer det rapporter om framsteg och framgångar. I detta nummer av Genevägen berättar vi om en fransk pojke med sickelcellanemi som framgångsrikt behandlats med genterapi. Behandlingen innebar att de sjuka cellerna ersattes med friska och strax efter behandlingen var pojken fri från symtom – ett mycket uppmuntrande resultat och ett exempel på vilken enorm skillnad genterapi kan göra.

INBLICK – FORSKNING OCH FRAMSTEG

Genterapi gav nystart för en 16 årig pojke � Varje gång ett nytt läkemedel testas mot en sjukdom där existerande be­ handlingsalternativ är undermåliga är spänningen och förväntningarna höga. Kommer det att fungera? Kommer pa­ tienten att känna sig genuint bättre? Detta var också fallet i en fransk klinisk studie som testade ett genterapiläkemedel mot den allvarliga blodsjukdomen sickelcellanemi. Studien genomfördes på Necker Children’s Hospital i Paris och sponsrades av det amerikanska

företaget Bluebird Bio. Precis som CombiGene har bolaget specialiserat sig på att utveckla nya genterapier till några av de värst drabbade patienterna. Sickelcellpatienter lider av defekta röda blodkroppar som på grund av en felaktig gen inte kan transportera syre runt i patientens kropp på ett effektivt sätt. I den franska studien fick en 16-årig pojke genterapi för att ersätta sina defekta gener med friska. Strax efter behandlingen var han fri från symptom och kla-

rade sig utan sin vanliga medicinering. Inga negativa effekter observerades och den positiva effekten var långvarig och utan tecken på nedgång. Detta innebär att patienten inte längre lider av allvarlig smärta eller kompileringar som påverkar lungor, mjälte och ben. Det uppmuntrande resultatet har inneburit att fler kliniska prövningar planeras, vilket är nödvändigt innan den nya behandlingen kan erbjudas till de många sickelcellpatienterna världen över.

På CombiGene fortsätter vi att följa vår ambitiösa utvecklingsplan. Efter det slutgiltiga resultatet från vår dos-responsstudie i början av året har vi nu påbörjat den mycket viktiga långtidsstudien, som beräknas vara klar någon gång första halvåret 2018. Ansvarig för studien är professor Merab Kokaia, en av CombiGenes vetenskapliga grundare. Parallellt med långtidsstudien arbetar vi intensivt för att förbereda den GMP-tillverkning som krävs för att tillverka vår läkemedelskandidat för kommande kliniska tester. Vi är också aktiva på olika typer av möten och konferenser för att knyta värdefulla kontakter genom att presentera CombiGene på den internationella scenen. Ett exempel på detta är den konferens i Boston som vi nyligen deltog i. Jag vill också ta tillfället i akt och välkomna vår nya styrelseledamot Susana Ayesa Alvarez. Susana kommer att tillföra CombiGene mycket värdefull kunskap och ett stort mått av energi. Jan Nilsson Vd

GENVÄGEN REDAKTION Kontakt: redaktionen@combigene.com Ansvarig utgivare: Jan Nilsson Produktion: Wiberg & Co Reklambyrå. Texter: Michael Vallinder CombiGene AB (publ)  Medicon Village, SE-223 81 Lund  info@combigene.com Bolaget är publikt och är noterat på AktieTorget. Läs även våra pressmeddelanden och nyhetsbrev, tillgängliga på vår hemsida.

www.combigene.com

Casper Götzsche, FoU-chef på CombiGene, i samspråk med My Andersson, Senior Scientist på Lunds Universitet.

CombiGenes epilepsiprojekt uppnår milstolpar enligt plan � Hur mycket av CombiGenes

dien var även viktig ur en annan aspekt: den gav oss den specifika dosen som vi använder i vår långtidsstudie.

till en idealisk modell för att testa de anti-epileptiska effekterna av CombiGenes läkemedelskandidat CG01.

Detta är en viktig fråga där vi just fått ny värdefull information efter en framgångsrikt genomförd dosresponsstudie. Genterapi är unikt jämfört med andra läkemedel på det sätt att patienten bara får läkemedlet en gång – därefter fortsätter kroppen själv behandlingen. Det är därför viktigt att ta reda på hur mycket läkemedel kroppen själv kommer att producera vid en viss dos genterapi. I den nyligen genomförda dosresponsstudien testade vi många olika doser av CG01 och fick på detta sätt en klar bild av hur mycket som krävs för att ge en tydlig effekt på epileptiska anfall. Stu-

Långtidsstudien: En avgörande pre­ klinisk proof-of-concept studie Långtidsstudien leds av professor Merab Kokaia, som är en av CombiGenes vetenskapliga grundare. För att långtidsstudien ska kunna ge ett relevant resultat är det viktigt att den använda testmodellen efterliknar människans sjukdom så långt som möjligt.

Modellen innefattar användning av MR-scanning (magnetic resonance) och EEG- undersökningar (elektroencefalografi), det vill säga exakta samma metoder som används när man undersöker patienter på en klinik. Den prekliniska proof-of-concept studien påbörjades i april och resultaten väntas under första halvåret 2018.

I professor Merab Kokaias laboratorie på Lunds Universitet finns en modell, som gör precis det. Modellen efterliknar sjukdom och symtom hos mänsklig temporallobsepilepsi, vilket gör den

Casper Götzsche, FoU-chef på CombiGene

läkemedelskandidat CG01 behövs för behandling av epilepsi?

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

2017-06


INTERVJU

Susana Ayesa Alvarez, forskare och styrelseledamot i CombiGene AB Berätta lite om dig själv: din bakgrund, utbildning, erfarenheter och nuvarande engagemang. Min resa i vetenskapens värld startade i Spanien då jag läste en femårig kemiutbildning i min hemstad Logroño i La Rioja och Zaragoza universitet. Vindistriktet Rioja lockade med potentiella arbetstillfällen och jag läste en kurs inom vinodling med ambitioner att kanske starta eget eller jobba med familjens vingård. Men innerst inne hade jag en dröm om att en dag kunna ta fram läkemedel som kunde hjälpa människor till ett bättre liv och det gjorde att jag sökte mig till läkemedelsindustrin. 1993 flyttade jag därför till Stockholm som nyutexaminerad kemist för att arbeta på Pharmacia. Efter några lärorika år kände jag mig redo att göra avtryck på ett tydligare sätt. 2000 utgjorde en viktig milstolpe då jag lämnade det stora läkemedelsbolaget för Medivir, en avknoppning från Astras nedlagda virusforskning. Under min tid på Medivir arbetade jag inom ett flertal olika sjukdomsområden och med projekt som sträckte sig från preklinisk fas till mera avancerade faser, vilket gav mig kunskap inom flera vetenskapliga discipliner. Passion, driv och vilja att hitta läkemedel som fyller stora och viktiga medicinska behov har präglat hela resan. Idag känner jag mig glad och stolt över att mitt bidrag till forskningen inom läkemedelsindustrin har resulterat i flera läkemedelskandidater och ett färdigt läkemedel samt ett stort antal patent och ett flertal vetenskapliga publikationer. 2013 tog jag på mig ett styrelseuppdrag i Medivirs bolagsstyrelse som arbetstagar­representant. Genom detta uppdrag fick jag en god överblick över och kunskap om hela läkemedelsutvecklingsprocessen inklusive strategiarbete och affärsverksamhet. I slutet av 2016 kände jag att det var dags att söka mig vidare. Nu blev det dags för nya tider, ny kunskap, ny utveckling. Samtidigt som jag ville bredda min kompetens presenterade sig nya jobberbjudanden som till slut landade i en anställning på Johnson & Johnson Vision där jag har en senior position i kvalitetsavdelningen under GMP-miljö. Detta gör att jag medverkar i och får insikt om i flera kvalitets- och regulatoriska frågor. Jag kommer även att delta i kommande inspektioner från FDA och

”Det jag hittills har sett i CombiGene har varit präglat av entusiasm och hängivenhet, vilket är en bra grund för utveckling och framgång. Epilepsiprojektet befinner sig i en spännande fas med genomförandet av långtidsstudien och har en lyckosam dos-responsstudie bakom sig”

andra myndigheter, vilket jag finner oerhört lärorikt. Men resan är inte slut, den har bara börjat. Passion, innovation och drivkraft följer mig på vägen, inte minst i nuvarande engagemang i CombiGene som jag ser fram emot med stor förväntan.

Hur ser du generellt på genterapi? Genterapi har en unik position genom att vara ett alternativ till traditionella farmakologiska terapier. Det har gjorts stora framsteg inom molekylär medicin och genterapi sedan den första kliniska studien för över 20 år sedan och idag finns det flera godkända genterapiprodukter på marknaden. Möjliga applikationer är stora och inom en rad olika sjukdomar såsom ögonsjukdomar, sjukdomar som drabbar centrala nervsystemet, cancer och genetiska sjukdomar relaterade till brister i immunsystemet. Det har även skett stora framsteg i en del av de grundläggande utmaningarna för genterapi och dagens utveckling är baserad på forskning runt nya generationer av vektorer för utökad effektivitet och förbättrad ”delivery”. Det jag ser som mest spännande med genterapi är den stora möjligheten att adressera sjukdomar med ett stort medicinskt behov genom en riktad terapi som tack vara sin unika teknologi kan ersätta defekta och saknade gener

Miljardaffär inom genterapiområdet, potentiell ”vinst” för många

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

eller komplettera fungerande gener med nya funktioner. Ytterligare en stor fördel med genterapi är att den erbjuder långvarig effekt genom en eller ett fåtal behandlingar. Förhoppningen är att genterapi ska blir standardvalet för ett brett spann av sjukdomar. Jag är övertygad om att den stora potentialen som genterapi utlovar idag och hela den nuvarande samlade forskningen inom fältet kommer att leverera många innovativa och framgångsrika behandlingar inom kort.

Vad är det mest spännande med CombiGene som du ser det? God innovationshöjd och stor potential brukar vara en lyckad kombination för ett företag och det är just denna kombination jag ser i CombiGene. Företaget är det enda läkemedelsbolaget inom genterapi som är börsnoterat i Sverige. Detta tillsammans med den stora möjlighet som genterapi erbjuder i form av nytta för patienten gör CombiGene till ett väldig spännande företag. Det jag hittills har sett i CombiGene har varit präglat av entusiasm och hängivenhet, vilket är en bra grund för utveckling och framgång. Epilepsiprojektet befinner sig i en spännande fas med genomförandet av långtidsstudien och har en lyckosam dos-respons­studie bakom sig. Förutom epilepsi verkar

� I mitten av maj tecknade den

amerikanska läkemedelsjätten Pfizer ett avtal med Sangamo Therapeutics för rättigheterna till Sangamos prekliniska genterapiprogram för behandling av blödarsjuka (hemofili A). Enligt avtalet får Sangamo 70 miljoner dollar i förskottsbetalning från Pfizer. De potentiella delmålsersättningarna

konceptet kunna appliceras på en rad andra neurologiska sjukdomar, vilket på sikt kan utöka projektportföljen och ta företaget vidare till nya nivåer.

Vad kommer du att tillföra företaget? Min långa och breda erfarenhet inom läkemedelsforskning och utveckling från såväl stora som små läkemedelsbolag och mitt samarbete med akademin har gett mig en stabil bas att stå på. Förhoppningsvis kan även den erfarenhet jag håller på att bygga upp inom GMP-området vara användbar i den fas som CombiGene befinner sig just nu. Jag tar även med mig mina erfarenheter från styrelsearbete i ett noterat läkemedelsbolag med allt som detta innebär gällande regelverk, affärskänsla och vetenskaplig grund i kombination. Jag är övertygad att denna erfarenhet är något som kommer att vara till stor nytta även för mitt nuvarande engagemang i CombiGene. Jag tycker om att se saker och ting ur olika perspektiv och att se möjligheter. Jag brukar ha ett kritiskt öga och trivs i dynamiska miljöer och med en kultur som främjar diskussioner. Min målsättning är alltid att göra det bästa för bolaget. Inte minst vill jag bidra med min glädje, entusiasm, driv och vilja att lära mig.

uppgår till $475 miljoner. Sangamo är även berättigat till en tvåsiffrig royalty på framtida nettoförsäljning. Enligt avtalet ansvarar Sangamo för genomförandet av fas 1 och 2-studier och viss tillverkning. Pfizer kommer att ansvara för efterföljande forskning, utveckling, tillverkning och kommersialisering.

2017-06


Första hjälpen

Fjodor Dostojevskij – en av många epilepsidrabbade Samhällets syn på epilepsi präglades under väldigt lång tid av vidskepelse och rädsla. Sjukdomen förknippades med orenhet och beröring troddes kunna leda till överföring av onda andar. I Sverige utgjorde epilepsi äktenskapshinder och inte förrän 1969 blev det tillåtet för alla epileptiker att gifta sig. Trots samhällets negativa syn på epilepsi eller fallandesjuka, som var den äldre benämningen på sjukdomen, visar historien prov på ett stort antal person med

epilepsi som varit mycket framgångsrika inom en rad olika områden. Ett exempel på detta är den ryska författaren Fjodor Dostojevskij, som skrivit flera av världslitteraturens största klassiker, bland annat Brott och straff, som han med hjälp av en stenograf lär har skrivit på 26 dagar, och Bröderna Karamazov.

Se alla nyheter på ett ställe

CombiGene är en aktiv medlem av den globala genterapigemenskapen

Vi vill gärna delge dig så mycket som möjligt om vad som händer i bolaget. Därför lanserar vi nu CombiGenes digitala nyhetsbrev, och erbjuder dig möjligheten att ta del av alla våra nyheter – direkt från källan.

När man utvecklar avancerade terapeutiska behandlingar som genterapi finns det mycket att lära även för erfarna läkemedelsutvecklare. Eftersom fältet fortfarande är ungt (det finns endast tre godkända produkter i Europa och inga i USA) har alla – utvecklare, läkemedelsmyndigheter och tillverkare – fortfarande mycket att lära sig om hur man bäst hanterar detta lovande terapeutiska område. För att vara en del av denna process blev CombiGene år 2016 medlem av ARM (Alliance for Regenerative Medicine).

Anmälan för prenumeration sker på vår hemsida där du registrerar den E-postadress du önskar få nyheterna till. Använd länken ”Anmälan nyhetsbrev” uppe till höger på hemsidan. Det är helt kostnadsfritt, och du kan enkelt avsluta din prenumeration när du vill. Läs även ”Mer från bolaget” och våra Pressmeddelanden, som finns på: www.combigene.com

Anmäl dig här! http://combigene.com/ anmalan-nyhetsbrev/

ARM är den största internationella föreningen för läkemedelsutvecklare inom genterapi och här återfinns alla ledare inom genterapiområdet.

för sällsynta sjukdomar” i Boston tillsammans med företrädare för EMA (europeiska läkemedelsverket), FDA (amerikanska läkemedelsverket), bioteknikföretag och Big Pharma (bland andra Pfizer, GSK och Sanofi). ”För CombiGene är det viktigt att vara med på tåget och följa trender och regler inom det snabbt föränderliga området genterapi. Jag känner att vi nu har satt oss i en bra position där vi har en tydlig överblick över vad som krävs för att utveckla ett genterapiläkemedel för en sjukdom som epilepsi”, säger vd Jan Nilsson.

� Vad gör man när någon får ett epileptiskt anfall? Ett epileptiskt anfall kan se ut på olika sätt. Vid ett stort epileptiskt anfall förlorar man medvetandet, faller omkull, får kramper eller muskelryckningar. De allra flesta epileptiska anfall går över av sig själv. Man kan som vittne därför avvakta. Transport till sjukhus är dock nödvändigt om anfallet inte slutar, om skador uppstått eller om man är osäker på om det är frågan om ett epileptiskt anfall. Du kan hjälpa på följande sätt: • ta det lugnt • ta bort alla saker runt omkring • sätt ingenting mellan tänderna – det kan ge tandskador • lägg gärna något mjukt under huvudet • lös upp slips eller skärp, ta av glasögon • när kramperna har upphört, lägg personen på sidan med huvudet lågt • stanna kvar tills personen klarar sig själv • skydda personen mot omgivningens närgångna nyfikenhet. Ovanstående text är hämtad från Svenska epilepsiförbundet.

Nyligen deltog CombiGenes vd Jan Nilsson och Casper Götzsche, FoU-chef, i konferensen ”Genterapi

För många drabbade finns ingen hjälp. Ännu. Detta vill vi ändra på. Vi är i utvecklingsfasen av en världs­ledande behandlings­­ metod mot epilepsi. Potentialen är enorm, utsikterna är goda. För miljontals människor globalt.

www.combigene.com CombiGene AB (publ)  Medicon Village, SE-223 81 Lund, Sweden  info@combigene.com

CombiGene Genevägen nr 2  
Read more
Read more
Similar to
Popular now
Just for you