Page 1

N Y H E T E R F R Å N CO M B I G E N E A B

NUMMER 3 • 2017

CombiGene – Världsledande svensk genterapiforskning I DETTA NUMMER: Ledare................................................................... sid 2 Historisk dag för genterapin.......................... sid 2 CombiGene tilldelas Seal of Excellence....... sid 2 Rapport från BIO 2017 i San Diego................ sid 3 Epilepsiprojektet – långtidsstudien..............sid 4

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

2017-09


Ett genombrott för genterapi Vissa dagar i livet fastnar i minnet mer än andra. Ibland handlar det om händelser av privat karaktär, andra gånger om stora världshändelser. I mitt professionella liv har jag få upplevelser av att en enskild dag har gjort mig lika glad som 30 augusti 2017. Det var nämligen denna dag som FDA godkände den första genterapin för den amerikanska marknaden, nämligen Novartis’ behandling av akut lymfatisk leukemi.

HISTORISK DAG FÖR GENTERAPIN

FDA godkänner Novartis behandling av akut lymfatisk leukemi

Att CombiGene är på rätt väg bekräftas också av det ”Seal of Excellence” vi fick av Horizon 2020, EU:s största forskningsoch innovationsprogram någonsin. ”Seal of Excellence” är en kvalitetsstämpel på förstklassiga innovationer som är värda att investera i. Kort efter det att vi erhållit denna kvalitetsstämpel tilldelades Bolaget också 500 000 kronor i anslag från Vinnova. Pengarna kommer att användas till att ytterligare utveckla vår affärsplan. Fokus kommer fortsatt ligga på vårt epilepsiprojekt, men vi kommer utvärdera möjligheterna att bredda vår forskning med ytterligare projekt. Jan Nilsson, Vd

GENVÄGEN REDAKTION Kontakt: redaktionen@combigene.com Ansvarig utgivare: Jan Nilsson Produktion: Wiberg & Co Reklambyrå. Texter: Michael Vallinder CombiGene AB (publ)  Medicon Village, SE-223 81 Lund  info@combigene.com Bolaget är publikt och är noterat på AktieTorget. Läs även våra pressmeddelanden och nyhetsbrev, tillgängliga på vår hemsida.

www.combigene.com

ALL är den vanligaste leukemiformen bland barn under femton år och utgör cirka 90 procent av samtliga leukemifall.

� Novartis behandling av akut lymfatisk leukemi (ALL) är den första genterapiprodukten med godkännande för den amerikanska marknaden och utgör därmed en historisk milstolpe för genterapin i stort. Flera behandlingar närmar sig marknadsgodkännande samtidigt som nya intressanta behandlingsmöjligheter presenteras med täta intervall. 30 augusti 2017 är en historisk dag för genterapin! FDA (det amerikanska läkemedelsverket) godkände då den första genterapin för den amerikanska marknaden. Genom att godkänna Kymriah från läkemedelsbolaget Novartis för vissa pediatriska patienter och ungdomar med en form av akut lymfatisk leukemi visar de sitt förtroende för säkerheten

och behandlingseffektiviteten i en genterapiprodukt. Detta är högst troligt den första i en rad av godkända genterapier som vi kan förvänta oss under de närmaste åren – både i USA och i Europa. ALL är den vanligaste leukemiformen bland barn under femton år och utgör cirka 90 procent av samtliga leukemifall. En klinisk studie av patienter vars behandling inte längre fungerade visade att 82 procent av de behandlade patienterna helt eller delvis blev av med sin sjukdom. Överlevnaden efter 12 månader uppgick till 79 procent. En annan genterapi som tros ha goda chanser att godkännas för användning i USA inom en någorlunda snar framtid (2018) är Luxturna från Spark Thera-

peutics. Luxturna är utvecklat för att behandla vissa typer synförlust som beror på genetiska mutationer. Ett annat mycket spännande projekt befinner sig betydligt längre från ett marknadsgodkännande, men demonstrerar ändå tydligt möjligheterna med genterapi. Vid University of Queensland i Australien utvecklar forskare en ny behandling av svåra allergier. Forskarlaget har i testmodeller lyckats ”stänga av” den skadliga immunrespons som orsakar allergiska reaktioner. Sjukdomar som potentiellt skulle kunna behandlas är till exempel svår astma, jordnöts­ allergier och svåra allergiska reaktioner på bistick.

CombiGene erhåller ”Seal of Excellence” av Horizon 2020 och 500 000 kronor av Vinnova Horizon 2020 är EU:s största forsknings- och innovationsprogram någonsin med tillgång till €80 miljarder i forskningsanslag över sju år (2014 till 2020). Programmet etablerades för att skapa fler vetenskapliga genombrott och upptäckter och för att ta dessa från labbet till marknaden. I juli tilldelades

CombiGene ett Seal of Excellence av Horizon 2020 – en kvalitetsstämpel på förstklassiga innovationer som är värda att investera i. Tack vare Horizon 2020s ”Seal of Excellence” har CombiGene tilldelats 500 000 kronor av Vinnova. Pengarna kommer att användas till att ta fram en fullödig affärsplan med

fokus på Bolagets epilepsiprojekt, men kommer också adressera ett bredare utvecklingsprogram. Den nya affärsplanen kommer sedan att ligga till grund för att inom ramen för Horizon 2020 söka ytterligare medel för fortsatt forskning och utveckling av epilepsiprojektet.

Horizon 2020 etablerades för att skapa fler vetenskapliga genombrott och upptäckter och för att ta dessa från labbet till marknaden. I juli tilldelades CombiGene ett Seal of Excellence.

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

2017-09


I N T E R V J U M E D S T Y R E L S E O R D F Ö R A N D E A R N E F E R S TA D

BIO 2017 i San Diego – epicentrum för framtidens terapier ▪ Med över 16 000 deltagare från 74 länder, fler än 41 000 möten, över 3 500 deltagande organisationer/ företag och 1 800 utställare är BIO 2017 i San Diego det absolut största partneringmötet i världen. Ett av de deltagande företagen var CombiGene och bland de mer än 16 000 deltagarna märktes CombiGenes styrelseordförande och VD, Arne Ferstad och Jan Nilsson. Genevägen lyckades lokalisera Arne Ferstad, nu på den svenska västkusten, för en pratstund om San Diego och framtiden för genterapi.

Låt oss börja med dina intryck från mötet i San Diego! Partneringmötet i San Diego är fantastiskt på många sätt. Den höga aktivitetsnivån och den positiva energin är mycket inspirerande. Bara genom att vara där förstår man magnituden av den forskning och utveckling inom läkemedels­ området som pågår världen över. Det är också ett mycket professionellt och välorganiserat möte. Det effektiva sättet som man i förväg kan presentera sig själv och sitt bolag och samtidigt boka möten med dem man vill träffa gör att varenda ögonblick man är där präglas ett tydligt fokus på det som är viktigt, nämligen att etablera kontakter som för utvecklingen av genterapi och vårt projekt framåt.

Om vi ser mer specifikt på CombiGene, vilka var era målsättningar när ni åkte till San Diego och hur lyckades ni med era föresatser? Enkelt uttryckt kan man säga att vi åkte till San Diego för att se och bli sedda, för att lyssna och bli hörda. Detta lyckades vi också med. Under dagarna i San Diego träffade vi sju stora läkemedelsföretag, ett biotechbolag, tio CRO-bolag (Contract Research Organization), fyra finansiella aktörer samt Epilepsy Foundation of America. Dessa kontakter återspeglar ganska exakt den situation som CombiGene befinner sig i: Vi vill gärna bygga och underhålla relationer med stora aktörer inom läkemedelsindustrin för att längre fram kunna ingå fruktsamma partnerskap. Vi har fortfarande mycket forskning och utveckling framför oss och det är inte otroligt att vi i framtiden kommer att behöva outsourca delar av detta till en eller flera CRO-organisationer. Som alla utvecklingsbolag kommer CombiGene att behöva tillföra Bolaget mer kapital innan vi når en situation med positivt kassaflöde och det är därför viktigt för oss att skapa ett namn för CombiGene också på kapitalmarknaden. Sist men verkligen inte minst så verkar CombiGene för att göra livet bättre för patienter världen över. Det var därför extra värdefullt att möta representanter för Epilepsy Foundation of America.

Vilken respons fick ni vid era möten? Utan att på något sätt överdriva kan jag säga att responsen var mycket bra. Jan Nilsson, CombiGenes vd, gjorde

Nyhetsbrevet produceras av CombiGene AB

”Mötet i San Diego bekräftade det vi redan visste. CombiGene har en mycket lovande teknologisk plattform med stor utvecklingspotential inom en rad neurologiska sjukdomar.”

ett fantastiskt jobb med att förklara vår verksamhet och vår lovande teknologi. Vi tror att alla vi pratade med nu kommer att följa utvecklingen av vårt epilepsiprojekt med stort intresse. Och de som förstår vetenskapen i vår verksamhet uttalade sig mycket positivt om den innovativa höjden i vår forskning och utveckling.

Om vi ser på genterapi ur ett forsknings- och utvecklings­ perspektiv, vad finns det då att säga om aktivitetsnivån? Tilltron till genterapi är internationellt på en mycket hög nivå, vilket bland annat demonstreras av det stora antalet kliniska studier som pågår världen över. Enligt de senaste siffrorna pågår just nu 504 kliniska studier inom genterapi­ området. Hur många prekliniska studier som genomförs vet jag inte, men man kan nog anta att de är mångfalt fler. Av dagens kliniska studier är 184 fas I-studier, 286 fas II-studier och 34 fas III-studier. Tyngdpunkten för studierna ligger inom onkologiområdet, men även hjärtkärlsjukdomar och sjukdomar relaterade till centrala nervsystemet är vanligt förekommande. Vad jag vet pågår det i dagsläget inga kliniska studier vad gäller genterapibehandling av epilepsi.

All läkemedelsutveckling har ju också en finansiell och en kommersiell sida. Vad händer inom dessa områden? Om vi ser till den finansiella sidan kan vi börja med att konstatera att all läkemedelsutveckling kostar mycket pengar. Det finns två huvudanledningar till detta. Den första är att vi pratar om vetenskap på en mycket hög nivå. Seriös forskning tar tid och kostar därför mycket pengar. Den andra anledningen är patientsäkerhetsperspektivet. Det är så klart helt avgörande att de läkemedel som kommer ut på marknaden både är säkra att använda och att de har avsedd effekt. Det är därför de kliniska studierna är så omfattande och omgärdade av rigorösa bestämmelser. Det är därmed aldrig några lättsinniga beslut som gör att företag, finansiella institutioner eller privatpersoner investerar i läke­ medelsutveckling. Alla är medvetna om såväl utmaningarna som möjligheterna. Med detta som bakgrund är det ganska fantastiskt att kunna konstatera att genterapirelaterad forskning och utveckling fick investeringar motsvarande 1,18 miljarder USD bara under andra kvartalet 2017. Det är med andra ord många aktörer som ser de stora möjligheter som genterapin erbjuder.

Vad gäller den kommersiella sidan befinner sig genterapin just nu i start­ groparna. En rad nya läkemedel förväntas godkännas av relevanta myndigheter och det ska bli mycket spännande att följa deras kommersiella utveckling. Ett hårt arbete pågår inom flera områden relaterade till ersättningssystem och regulatoriska frågor. Det är min övertygelse att vi om inom inte alltför lång tid kommer att se genterapins verkliga potential.

Avslutningsvis, hur ser du på CombiGenes framtidsutsikter? Mötet i San Diego bekräftade det vi redan visste. CombiGene har en mycket lovande teknologisk plattform med stor utvecklingspotential inom en rad neurologiska sjukdomar. Vår kunskap och vår inriktning passar väl in i det övergripande industriella landskapet. CombiGene har fortfarande en lång resa att göra innan vi har ett läkemedel att lansera, men så här långt har vi gjort allt enligt vår ursprungliga plan. Genom att fortsätta att arbeta så fokuserat och professionellt är jag övertygad om att CombiGene kommer att fortsätta leverera fantastiska resultat.

2017-09


CombiGenes epilepsiprojekt – långtidsstudien

Se alla nyheter på ett ställe Vi vill gärna delge dig så mycket som möjligt om vad som händer i Bolaget. Därför lanserar vi nu CombiGenes digitala nyhetsbrev, och erbjuder dig möjligheten att ta del av alla våra nyheter – direkt från källan.

CombiGene genomför för närvarande en långtidsstudie av Bolagets läkemedelskandidat CG01. Långtidsstudien, som leds av professor Merab Kokaia, är en avgörande preklinisk proof-of-concept-studie som, tack vare att testmodellerna efterliknar människans epilepsisjukdom så långt som möjligt, förväntas ge vederhäftiga resultat. Studien initierades under andra kvartalet 2017 och beräknas vara klar under första halvåret 2018.

Anmälan för prenumeration sker på vår hemsida där du registrerar den E-postadress du önskar få nyheterna till. Använd länken ”Anmälan nyhetsbrev” uppe till höger på hemsidan. Det är helt kostnadsfritt, och du kan enkelt avsluta din prenumeration när du vill. Läs även ”Mer från Bolaget” och våra Pressmeddelanden, som finns på: www.combigene.com

Anmäl dig här! http://combigene.com/ anmalan-nyhetsbrev/

Merab Kokaia tillsammans med Masters-studenten Rasmus Vighagen.

Allt du kan göra, som jag inte kan. En epilepsi som inte kan kontrolleras innebär väsentliga inskränkningar för den som drabbats, både yrkesmässigt och socialt. Detta vill vi ändra på. Genom vår världsledande genterapiforskning finns en potential för effektiv behandling för de som idag står utan valmöjligheter. För miljontals människor globalt.

The genetherapy explorer CombiGene har som målsättning att utveckla behandlingsmetoder som kan förbättra livet för miljontals människor världen över. www.combigene.com

Genevägen nr3 2017 sv