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Nuevas indicaciones de Kalydeco para ocho mutaciones más de la FQ
Las nuevas mutaciones que se incluyen en la autorización son las siguientes: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P y G1349D. Esto supone un nuevo paso adelante para el tratamiento de la Fibrosis Quística.
E
l laboratorio Vertex Pharmaceuticals ha presentado nuevas indicaciones de su medicamento Kalydeco para ocho mutaciones más de Fibrosis Quística, aparte de la inicial G551D, que ya han sido aprobadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Las otras ocho mutaciones de apertura del canal que se incluyen en la autorización son las siguientes: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P y G1349D. En España, paralelamente a su aprobación, la Sociedad Médica de Fibrosis Quística está trabajando para conseguir conocer y localizar el número de personas que pudieran beneficiarse del tratamiento con Kalydeco. Desde la Federación Española de Fibrosis Quística, informamos a todas las personas con FQ que tengan alguna de esas mutaciones que contacten urgentemente con su médico, con su Unidad de Fibrosis Quística y que se comunique la información a la Sociedad Médica de Fibrosis Quística para que se pueda trasladar a las autoridades sanitarias el número de personas que podrían beneficiarse de dicho tratamiento. Cualquier persona con FQ que desconozca su mutación, debe ponerse en contacto con su médico, unidad de FQ y hospital para que se identifique la mutación que tiene, ya que consideramos que en un plazo de tiempo corto/medio aparecerán medicamentos que tendrán indicación en función de la mutación y que podrían mejorar
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la calidad de vida de las personas con FQ de una forma muy importante. Ante cualquier duda, pónganse en contacto con su asociación o con la Federación Española de Fibrosis Quística.
Avances en el medicamento para la mutación F508del
Por otro lado, el laboratorio Vertex ha presentado ya una solicitud de aprobación de un nuevo fármaco ante la Administración de Alimentación y Medicamentos (FDA) estadounidense y una solicitud de autorización de comercialización ante la Agencia Europea de Medicamentos para una combinación plenamente coformulada de lumacaftor (400mg q12h) e ivacaftor (250mg q12h) para personas con Fibrosis Quística de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la FQ (CFTR). En Europa hay aproximadamente 12.000 personas con Fibrosis Quística con estas condiciones. La combinación de lumacaftor más ivacaftor es el primer medicamento potencial diseñado para tratar la causa subyacente de la FQ en personas que tienen dos copias de la mutación F508del, la forma más común de la enfermedad. Lumacaftor, conocido como un corrector de CFTR, tiene la finalidad de abordar el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del para permitir que alcan-
ce la superficie celular, donde el potenciador de CFTR, ivacaftor, puede mejorar aún más la función de canal iónico de la proteína CFTR. Ivacaftor está diseñado para ayudar a que el canal CFTR de la superficie celular se abra con mayor frecuencia, mejorando así el transporte de sal y agua a través de las células. Se considera que lumacaftor e ivacaftor, en combinación, contribuyen a hidratar y despejar de moco las vías respiratorias. La solicitud estadounidense incluye una petición de revisión prioritaria que, de concederse, acortaría el plazo previsto para la evaluación por parte de la FDA, de unos 12 meses a 8. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) europeo ha accedido a la petición de Vertex de evaluación acelerada de la SAC, que se concede a nuevos fármacos de gran interés para la salud pública y acorta, de unos 210 días a 150, el plazo que tiene el CHMP para emitir un dictamen desde el inicio de la evaluación. Posteriormente, la Comisión Europea valora el dictamen del CHMP y suele adoptar una decisión definitiva en un plazo de tres meses. Si recibe el visto bueno, Vertex iniciaría a continuación el proceso de autorización del reembolso país por país. Ambas solicitudes buscan la autorización de un tratamiento combinado plenamente coformulado con una posología de dos comprimidos cada 12 horas (cuatro comprimidos diarios).