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I RISULTATI DELLA RICERCA SCIENTIFICA In questa sezione illustriamo tre fra i percorsi su cui si è concentrato, anche nel 2016, il lavoro di Ricerca Scientifica all’interno dell’Istituto “L. e A. Seràgnoli”. Li abbiamo scelti perchè in essi è particolarmente evidente l’impatto che il lavoro di Ricerca anche finanziato da BolognAIL ha prodotto.

LA MIELOFIBROSI La Mielofibrosi è una Neoplasia Mieloproliferativa Cronica Philadelphia-negativa che colpisce le cellule staminali emopoietiche (cioè, le cellule da cui originano tutte le cellule sangue) e si caratterizza per una progressiva fibrosi del midollo osseo, con l’ingrandimento del volume splenico (splenomegalia), con il progressivo calo della conta piastrinica (piastrinopenia) e dell’emoglobina (anemia), e con sintomi sistemici (astenia, dolori osteo-muscolari, sudorazioni, calo ponderale, febbricola) legati al rilascio da parte delle cellule tumorali di sostanze (citochine) infiammatorie. La mielofibrosi è stata a lungo priva di terapie specifiche, perché non ne erano note le cause. Grazie al contributo di chi supporta la Ricerca, alla disponibilità dei Pazienti e all’impegno dei Ricercatori in ambito clinico e biologico, dal 2005 in avanti le mutazioni di alcuni geni (JAK2, CALR e MPL) sono state riconosciute responsabili dello sviluppo e della progressione della malattia. A seguito di tali scoperte biologiche, nel giro di pochi anni sono stati creati farmaci “target” che inibiscono la funzione alterata di tali geni. Tra questi, il Ruxolitinib è già disponibile nella nostra normale pratica clinica per ridurre la splenomegalia e i sintomi dei Pazienti con mielofibrosi, migliorando la qualità di vita e prolungando la sopravvivenza. Ad oggi la comunità scientifica può vantare numerosi progressi nella cura di questi rari Pazienti: l’auspicio è che ciascun cittadino si senta parte di tale comunità per continuare a farla crescere, seppur “soltanto” con la propria GENEROSITÀ.

Francesca Palandri

Medico e Ricercatrice

Istituto di Ematologia "L. e A. Seràgnoli"

LA PIASTRINOPENIA IMMUNE (ITP) La Piastrinopenia Immune (ITP) o Morbo di Werlhof è una patologia autoimmune dovuta alla distruzione periferica delle piastrine causata in parte da autoanticorpi e in parte da Linfociti T “citotossici”. La prima linea di trattamento è il cortisone ad alte dosi, se alla sospensione o riduzione della dose il Paziente ricade, è candidabile alla Splenectomia. Negli ultimi 10-15 anni, la comunità scientifica ha acquisito utili informazioni sull’utilizzo in I e II linea del Mabthera, un anticorpo monoclonale anti CD20 (linfociti B) e, più recentemente, sugli agonisti del recettore per la Trombopoietina (TPO-RA), Eltrombopag e Romiplostim, farmaci che stimolano il midollo osseo a produrre piastrine in gran numero, in modo da sovrastare l’attività distruttiva del meccanismo autoimmune. Per i Pazienti multi-refrattari è possibile adottare combinazioni terapeutiche, con più farmaci a differente meccanismo d’azione, utilizzati contemporaneamente. Sono, inoltre, in corso sperimentazioni cliniche sull’utilizzo di farmaci con meccanismo immuno-modulatore nettamente differente rispetto a ciò che è stato finora adottato. La Ricerca biologica di base e il conseguente sviluppo di nuove opzioni terapeutiche singole o in combinazione e la migliore conoscenza di ciò che la Splenectomia e i farmaci attualmente disponibili possono garantire nel lungo termine, hanno dato un importante impulso verso l’ottimizzazione della cura dell’ITP. Negli ultimi anni l’Associazione Italiana Pazienti con ITP (www.aipit.com), grazie al generoso contributo di alcuni Pazienti ed ematologi esperti dell’argomento, svolge attività di supporto divulgativo e di aiuto nei confronti dei Pazienti affetti da questa rara patologia.

Nicola Vianelli

Medico e Ricercatore

Istituto di Ematologia "L. e A. Seràgnoli" 25

Profile for AIL Bologna Onlus

Bilancio di Missione di BolognAIL 2016  

Bilancio di Missione della Associazione Italiana contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma, sezione di Bologna anno 2016

Bilancio di Missione di BolognAIL 2016  

Bilancio di Missione della Associazione Italiana contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma, sezione di Bologna anno 2016

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